RU2019121781A - Антисмысловые нуклеиновые кислоты - Google Patents
Антисмысловые нуклеиновые кислоты Download PDFInfo
- Publication number
- RU2019121781A RU2019121781A RU2019121781A RU2019121781A RU2019121781A RU 2019121781 A RU2019121781 A RU 2019121781A RU 2019121781 A RU2019121781 A RU 2019121781A RU 2019121781 A RU2019121781 A RU 2019121781A RU 2019121781 A RU2019121781 A RU 2019121781A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- nucleotide sequence
- oligomer
- antisense oligomer
- pharmaceutically acceptable
- hydrate
- Prior art date
Links
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/712—Nucleic acids or oligonucleotides having modified sugars, i.e. other than ribose or 2'-deoxyribose
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/7125—Nucleic acids or oligonucleotides having modified internucleoside linkage, i.e. other than 3'-5' phosphodiesters
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
- C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
- C12Q1/68—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving nucleic acids
- C12Q1/6876—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/11—Antisense
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
- C12N2310/323—Chemical structure of the sugar modified ring structure
- C12N2310/3233—Morpholino-type ring
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2320/00—Applications; Uses
- C12N2320/10—Applications; Uses in screening processes
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2320/00—Applications; Uses
- C12N2320/30—Special therapeutic applications
- C12N2320/33—Alteration of splicing
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2330/00—Production
- C12N2330/30—Production chemically synthesised
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
- C12Q2600/00—Oligonucleotides characterized by their use
- C12Q2600/136—Screening for pharmacological compounds
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
- C12Q2600/00—Oligonucleotides characterized by their use
- C12Q2600/178—Oligonucleotides characterized by their use miRNA, siRNA or ncRNA
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Analytical Chemistry (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Measuring Or Testing Involving Enzymes Or Micro-Organisms (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
Claims (50)
1. Антисмысловой олигомер длиной от 15 до 30 оснований, где
первая часть олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную первой нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне в гене дистрофина человека; и
вторая часть олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную второй нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне,
соединены, где
первая нуклеотидная последовательность и вторая нуклеотидная последовательность не следуют друг за другом и не перекрываются друг с другом, и
антисмысловой олигомер индуцирует пропуск целевого экзона,
или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат,
при условии, что исключаются антисмысловые олигомеры, содержащие любую из нуклеотидной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 6, 7, 8, 9, 55 и 106.
2. Антисмысловой олигомер по п.1, где первая и/или вторая часть олигомера содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную части нуклеотидной последовательности интрона рядом с целевым экзоном, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
3. Антисмысловой олигомер по п.1 или 2, где первая нуклеотидная последовательность является нуклеотидной последовательностью из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 1, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
4. Антисмысловой олигомер по п.1 или 2, где вторая нуклеотидная последовательность является нуклеотидной последовательностью из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 2, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
5. Антисмысловой олигомер по п.1 или 2, где две части олигомера, выбранные из группы, состоящей из следующих пунктов с (c) по (e), соединены:
(c) часть олигомера, которая состоит из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 3;
(d) часть олигомера, которая состоит из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 4; и
(e) часть олигомера, которая состоит из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 5, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
6. Антисмысловой олигомер по любому из пп.1-5, который является олигонуклеотидом, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
7. Антисмысловой олигомер по п.6, в котором остаток сахара и/или область соединения через фосфатную группу по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, модифицированы, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
8. Антисмысловой олигомер по п.6 или 7, в котором остаток сахара по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, является рибозой, в которой 2'-OH-группа заменена любой группой, выбранной из группы, состоящей из OR, R, R'OR, SH, SR, NH2, NHR, NR2, N3, CN, F, Cl, Br и I (где R является алкилом или арилом и R' является алкиленом), или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
9. Антисмысловой олигомер по любому из пп.6-8, в котором область соединения через фосфатную группу по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, является любой областью, выбранной из группы, состоящей из тиофосфатной связи, дитиофосфатной связи, алкилфосфонатной связи, фосфорамидатной связи и боранофосфатной связи, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
10. Антисмысловой олигомер по любому из пп.1-5, который является морфолино-олигомером, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
11. Антисмысловой олигомер по п.10, который является морфолино-олигомером, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
12. Антисмысловой олигомер по п.10 или 11, в котором 5'-конец имеет любую из приведенных ниже химических формул (1)-(3), или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
[Формула 26]
13. Фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, которая содержит в качестве активного ингредиента антисмысловой олигомер по любому из пп.1-12, или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат.
14. Фармацевтическая композиция по п.13, которая содержит фармацевтически приемлемый носитель.
15. Способ лечения мышечной дистрофии, который включает введение пациенту с мышечной дистрофией антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или гидрата по любому пп.1-12, или фармацевтической композиции по п.13 или 14.
16. Способ лечения по п.15, где у пациента с мышечной дистрофией есть мутация (мутации), на которую действует пропуск экзона 44 в гене дистрофина.
17. Способ лечения по п.15 или 16, где пациентом является человек.
18. Применение антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или гидрата по любому из пп.1-12 для получения фармацевтической композиции для лечения мышечной дистрофии.
19. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по любому из пп.1-12 для применения в лечении мышечной дистрофии.
20. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.19, где у пациента с мышечной дистрофией в указанном лечении есть мутация (мутации), на которую действует пропуск экзона 44 в гене дистрофина.
21. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.19 или 20, где пациентом является человек.
22. Способ получения антисмыслового олигомера по п.1, включающий
соединение
первой части олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную первой нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне в гене дистрофина человека; и
второй части олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную второй нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне,
с образованием антисмыслового олигомера длиной от 15 до 30 оснований, где
первая нуклеотидная последовательность и вторая нуклеотидная последовательность не следуют друг за другом и не перекрываются друг с другом.
23. Способ по п.22, который дополнительно включает:
измерение эффективности пропуска при использовании полученного антисмыслового олигомера; и
отбор антисмыслового олигомера, который обладает эффективностью пропуска экзона, превышающей референтное значение.
24. Способ скрининга антисмыслового олигомера, который включает:
отбор первой части олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную первой нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне в гене дистрофина человека; и
второй части олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную второй нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне, где
первая нуклеотидная последовательность и вторая нуклеотидная последовательность не следуют друг за другом и не перекрываются друг с другом;
соединение первого и второго олигомеров с образованием антисмыслового олигомера длиной от 15 до 30 оснований;
измерение эффективности пропуска экзона при использовании антисмыслового олигомера, полученного на стадии (b); и
отбор антисмыслового олигомера, который обладает эффективностью пропуска экзона, превышающей референтное значение;
при условии, что исключаются антисмысловые олигомеры, содержащие любую из нуклеотидной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 6, 7, 8, 9, 55 и 106.
Applications Claiming Priority (2)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| JP2014-124157 | 2014-06-17 | ||
| JP2014124157 | 2014-06-17 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2017101172A Division RU2695430C2 (ru) | 2014-06-17 | 2015-06-16 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2019121781A true RU2019121781A (ru) | 2019-07-22 |
Family
ID=54935505
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2019121781A RU2019121781A (ru) | 2014-06-17 | 2015-06-16 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
| RU2017101172A RU2695430C2 (ru) | 2014-06-17 | 2015-06-16 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2017101172A RU2695430C2 (ru) | 2014-06-17 | 2015-06-16 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
Country Status (29)
| Country | Link |
|---|---|
| US (3) | US9840706B2 (ru) |
| EP (2) | EP3159409B1 (ru) |
| JP (5) | JP6208349B2 (ru) |
| KR (1) | KR102335810B1 (ru) |
| CN (1) | CN106661577B (ru) |
| AU (3) | AU2015277924B2 (ru) |
| BR (2) | BR112016029369B1 (ru) |
| CA (1) | CA2951221A1 (ru) |
| CO (1) | CO2017000357A2 (ru) |
| CY (1) | CY1122462T1 (ru) |
| DK (1) | DK3159409T3 (ru) |
| ES (1) | ES2765463T3 (ru) |
| HR (1) | HRP20200042T1 (ru) |
| HU (1) | HUE047502T2 (ru) |
| IL (1) | IL249574B (ru) |
| LT (1) | LT3159409T (ru) |
| MX (2) | MX2016016526A (ru) |
| MY (1) | MY194170A (ru) |
| PH (1) | PH12016502501A1 (ru) |
| PL (1) | PL3159409T3 (ru) |
| PT (1) | PT3159409T (ru) |
| RS (1) | RS59764B1 (ru) |
| RU (2) | RU2019121781A (ru) |
| SG (2) | SG10201912858VA (ru) |
| SI (1) | SI3159409T1 (ru) |
| TW (2) | TWI721461B (ru) |
| UA (1) | UA121117C2 (ru) |
| WO (1) | WO2015194520A1 (ru) |
| ZA (1) | ZA201700142B (ru) |
Families Citing this family (30)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| CA2951221A1 (en) * | 2014-06-17 | 2015-12-23 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Antisense nucleic acids |
| UA123359C2 (uk) | 2015-09-15 | 2021-03-24 | Ніппон Шин'Яку Ко., Лтд. | Антисенсова нуклеїнова кислота |
| EP3351634A4 (en) | 2015-09-16 | 2019-05-08 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | ANTISENSE NUCLEIC ACID FOR THE TREATMENT OF AMYOTROPHY |
| TW201722439A (zh) | 2015-10-09 | 2017-07-01 | 波濤生命科學有限公司 | 寡核苷酸組合物及其方法 |
| MA45328A (fr) | 2016-04-01 | 2019-02-06 | Avidity Biosciences Llc | Compositions acide nucléique-polypeptide et utilisations de celles-ci |
| MA45618A (fr) | 2016-06-30 | 2019-05-08 | Sarepta Therapeutics Inc | Sauts d'exons oligomères pour la dystrophie musculaire |
| SG10202100491QA (en) | 2016-12-19 | 2021-02-25 | Sarepta Therapeutics Inc | Exon skipping oligomer conjugates for muscular dystrophy |
| HUE059843T2 (hu) | 2016-12-19 | 2023-01-28 | Sarepta Therapeutics Inc | Exonátugró oligomerkonjugátumok izomdisztrófiára |
| CN110636866A (zh) | 2016-12-19 | 2019-12-31 | 萨勒普塔医疗公司 | 用于肌肉萎缩症的外显子跳跃寡聚体缀合物 |
| JP2020505330A (ja) | 2017-01-06 | 2020-02-20 | アビディティー バイオサイエンシーズ エルエルシー | エクソンスキッピングを誘導する核酸ポリペプチド組成物および方法 |
| GB201711809D0 (en) | 2017-07-21 | 2017-09-06 | Governors Of The Univ Of Alberta | Antisense oligonucleotide |
| EA201991450A1 (ru) | 2017-09-22 | 2019-12-30 | Сарепта Терапьютикс, Инк. | Конъюгаты олигомеров для пропуска экзона при мышечной дистрофии |
| AU2018335880A1 (en) * | 2017-09-22 | 2020-04-16 | Avidity Biosciences, Inc. | Nucleic acid-polypeptide compositions and methods of inducing exon skipping |
| WO2019113393A1 (en) | 2017-12-06 | 2019-06-13 | Avidity Biosciences Llc | Compositions and methods of treating muscle atrophy and myotonic dystrophy |
| US10758629B2 (en) | 2018-05-29 | 2020-09-01 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Exon skipping oligomer conjugates for muscular dystrophy |
| US20210308273A1 (en) | 2018-08-02 | 2021-10-07 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| US11168141B2 (en) | 2018-08-02 | 2021-11-09 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| KR20210081324A (ko) | 2018-08-02 | 2021-07-01 | 다인 세라퓨틱스, 인크. | 근육 표적화 복합체 및 안면견갑상완 근육 이영양증을 치료하기 위한 그의 용도 |
| KR20210091180A (ko) * | 2018-11-02 | 2021-07-21 | 바이오마린 테크놀로지스 비.브이. | 디스트로핀 엑손 스키핑을 위한 이중특이적 안티센스 올리고뉴클레오타이드 |
| AU2021237465A1 (en) | 2020-03-19 | 2022-10-13 | Avidity Biosciences, Inc. | Compositions and methods of treating Facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| EP4330395A1 (en) | 2021-04-30 | 2024-03-06 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Treatment methods for muscular dystrophy |
| US11771776B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-10-03 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| US11638761B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-05-02 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating Facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| JPWO2023026994A1 (ru) | 2021-08-21 | 2023-03-02 | ||
| WO2023027125A1 (ja) | 2021-08-24 | 2023-03-02 | ペプチドリーム株式会社 | ヒトトランスフェリンレセプター結合抗体－ペプチドコンジュゲート |
| US11912779B2 (en) | 2021-09-16 | 2024-02-27 | Avidity Biosciences, Inc. | Compositions and methods of treating facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| EP4215614A1 (en) | 2022-01-24 | 2023-07-26 | Dynacure | Combination therapy for dystrophin-related diseases |
| EP4230196A1 (en) | 2022-02-21 | 2023-08-23 | Som Innovation Biotech, S.A. | Compounds for use in the treatment of dystrophinopathies |
| WO2023168427A1 (en) | 2022-03-03 | 2023-09-07 | Yale University | Compositions and methods for delivering therapeutic polynucleotides for exon skipping |
| WO2023178230A1 (en) | 2022-03-17 | 2023-09-21 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Phosphorodiamidate morpholino oligomer conjugates |
Family Cites Families (22)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JP3398378B2 (ja) | 1989-12-20 | 2003-04-21 | アンチビラルス・インコーポレイテツド | リン含有キラルインターサブユニットリンケージを有する非電荷モルホリノ―基体ポリマー |
| JP2924179B2 (ja) | 1993-02-19 | 1999-07-26 | 日本新薬株式会社 | グリセロール誘導体，デバイス及び医薬組成物 |
| FR2705361B1 (fr) * | 1993-05-18 | 1995-08-04 | Centre Nat Rech Scient | Vecteurs viraux et utilisation en thérapie génique. |
| CA2796924C (en) | 2002-11-25 | 2016-12-13 | Nonprofit Organization Translational Research Organization Of Duchenne Muscular Dystrophy | Ena nucleic acid pharmaceuticals capable of modifying splicing of mrna precursors |
| AU2003225410A1 (en) * | 2003-03-21 | 2004-10-11 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Modulation of exon recognition in pre-mrna by interfering with the secondary rna structure |
| US7807816B2 (en) * | 2004-06-28 | 2010-10-05 | University Of Western Australia | Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof |
| EP1857548A1 (en) | 2006-05-19 | 2007-11-21 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Means and method for inducing exon-skipping |
| JP5143450B2 (ja) | 2007-03-14 | 2013-02-13 | 斉 大戸 | Ｈｌａ−ｂローカスにおける新規アリル |
| AU2008317566B2 (en) * | 2007-10-26 | 2014-05-01 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Means and methods for counteracting muscle disorders |
| CA2884340C (en) | 2007-11-15 | 2017-07-25 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Method of synthesis of morpholino oligomers |
| EP2119783A1 (en) | 2008-05-14 | 2009-11-18 | Prosensa Technologies B.V. | Method for efficient exon (44) skipping in Duchenne Muscular Dystrophy and associated means |
| US8084601B2 (en) | 2008-09-11 | 2011-12-27 | Royal Holloway And Bedford New College Royal Holloway, University Of London | Oligomers |
| EP2350281B1 (en) * | 2008-10-24 | 2014-05-14 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Multiple exon skipping compositions for dmd |
| US20120046342A1 (en) | 2009-04-24 | 2012-02-23 | Prosensa Technologies B.V. | Oligonucleotide comprising an inosine for treating dmd |
| HUE040445T2 (hu) * | 2009-11-12 | 2019-03-28 | Univ Western Australia | Antiszensz molekulák és eljárások betegségek kezelésére |
| TWI541024B (zh) * | 2010-09-01 | 2016-07-11 | 日本新藥股份有限公司 | 反義核酸 |
| WO2012109296A1 (en) * | 2011-02-08 | 2012-08-16 | The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority D/B/A Carolinas Medical Center | Antisense oligonucleotides |
| JP6141770B2 (ja) | 2011-12-28 | 2017-06-07 | 日本新薬株式会社 | アンチセンス核酸 |
| BR112014018427B1 (pt) | 2012-01-27 | 2021-11-03 | Biomarin Technologies B.V. | Oligonucleotídeos moduladores de rna com características melhoradas para o tratamento da distrofia muscular de duchenne e becker |
| JP6460983B2 (ja) | 2012-07-03 | 2019-01-30 | バイオマリン テクノロジーズ ベー．フェー． | 筋ジストロフィー患者の治療のためのオリゴヌクレオチド |
| JP2014124157A (ja) | 2012-12-27 | 2014-07-07 | Nihon Cornstarch Corp | コーヒー飲料 |
| CA2951221A1 (en) * | 2014-06-17 | 2015-12-23 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Antisense nucleic acids |
-
2015
- 2015-06-16 CA CA2951221A patent/CA2951221A1/en active Pending
- 2015-06-16 SG SG10201912858VA patent/SG10201912858VA/en unknown
- 2015-06-16 JP JP2016529346A patent/JP6208349B2/ja active Active
- 2015-06-16 PT PT158100974T patent/PT3159409T/pt unknown
- 2015-06-16 KR KR1020167036291A patent/KR102335810B1/ko active IP Right Grant
- 2015-06-16 PL PL15810097T patent/PL3159409T3/pl unknown
- 2015-06-16 WO PCT/JP2015/067238 patent/WO2015194520A1/ja active Application Filing
- 2015-06-16 BR BR112016029369-0A patent/BR112016029369B1/pt active IP Right Grant
- 2015-06-16 DK DK15810097.4T patent/DK3159409T3/da active
- 2015-06-16 UA UAA201700424A patent/UA121117C2/uk unknown
- 2015-06-16 MY MYPI2016704648A patent/MY194170A/en unknown
- 2015-06-16 ES ES15810097T patent/ES2765463T3/es active Active
- 2015-06-16 EP EP15810097.4A patent/EP3159409B1/en active Active
- 2015-06-16 RU RU2019121781A patent/RU2019121781A/ru unknown
- 2015-06-16 CN CN201580037016.2A patent/CN106661577B/zh active Active
- 2015-06-16 LT LTEP15810097.4T patent/LT3159409T/lt unknown
- 2015-06-16 US US15/314,535 patent/US9840706B2/en active Active
- 2015-06-16 RS RS20200002A patent/RS59764B1/sr unknown
- 2015-06-16 RU RU2017101172A patent/RU2695430C2/ru active
- 2015-06-16 SG SG11201610130VA patent/SG11201610130VA/en unknown
- 2015-06-16 BR BR122020020864-3A patent/BR122020020864B1/pt active IP Right Grant
- 2015-06-16 MX MX2016016526A patent/MX2016016526A/es active IP Right Grant
- 2015-06-16 TW TW108121749A patent/TWI721461B/zh active
- 2015-06-16 SI SI201531057T patent/SI3159409T1/sl unknown
- 2015-06-16 AU AU2015277924A patent/AU2015277924B2/en active Active
- 2015-06-16 HU HUE15810097A patent/HUE047502T2/hu unknown
- 2015-06-16 EP EP19208809.4A patent/EP3660154A1/en active Pending
- 2015-06-16 TW TW104119378A patent/TWI666317B/zh active
-
2016
- 2016-12-13 MX MX2020004417A patent/MX2020004417A/es unknown
- 2016-12-14 IL IL249574A patent/IL249574B/en active IP Right Grant
- 2016-12-14 PH PH12016502501A patent/PH12016502501A1/en unknown
-
2017
- 2017-01-06 ZA ZA2017/00142A patent/ZA201700142B/en unknown
- 2017-01-16 CO CONC2017/0000357A patent/CO2017000357A2/es unknown
- 2017-08-15 US US15/677,071 patent/US11193125B2/en active Active
- 2017-09-06 JP JP2017171127A patent/JP6701139B2/ja active Active
-
2020
- 2020-01-08 CY CY20201100011T patent/CY1122462T1/el unknown
- 2020-01-10 HR HRP20200042TT patent/HRP20200042T1/hr unknown
- 2020-05-01 JP JP2020080938A patent/JP7041879B2/ja active Active
-
2021
- 2021-05-25 AU AU2021203383A patent/AU2021203383B2/en active Active
- 2021-11-02 US US17/517,006 patent/US20220049257A1/en active Pending
-
2022
- 2022-03-01 JP JP2022030557A patent/JP2022082539A/ja not_active Withdrawn
-
2023
- 2023-12-26 JP JP2023218761A patent/JP2024023899A/ja active Pending
-
2024
- 2024-02-27 AU AU2024201290A patent/AU2024201290A1/en active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2019121781A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| RU2016139108A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| RU2018113276A (ru) | Антисмысловая нуклеиновая кислота | |
| RU2013114396A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| CN102906263B (zh) | 用于控制蜂中的瓦螨的组合物 | |
| JP2014054250A5 (ru) | ||
| HRP20191232T1 (hr) | Inhibicija, posredovana rna interferencijom, ekspresije gena virusa hepatitisa b (hbv) korištenjem kratkih interferirajućih nukleinskih kiselina (sina) | |
| JP2021074021A5 (ru) | ||
| JP2020503049A5 (ru) | ||
| RU2014130600A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| US10041074B2 (en) | Euchromatic region targeting methods for modulating gene expression | |
| CY1119880T1 (el) | Παραγωγα πυρρολοπυριμιδινης για χρηση στη θεραπεια ιικων λοιμωξεων | |
| JP2018183178A5 (ru) | ||
| JP2016502858A5 (ru) | ||
| ATE416183T1 (de) | Oligonukleotide mit alternierenden segmenten und deren verwendungen | |
| RU2011119479A (ru) | Модуляция экспрессии фактора 11 | |
| RU2017139121A (ru) | Композиции для модулирования экспрессии c9orf72 | |
| CY1124197T1 (el) | Antinohmatika πολυνουκλεοτιδια για να διεγειρεται παραλειψη εξονιου και μεθοδοι θεραπειας δυστροφιων | |
| RU2015151202A (ru) | Композиции и способы модулирования экспрессии hbv и ttr | |
| RU2009145502A (ru) | Одноцепочечная кольцевая рнк и способ ее получения | |
| ES2705066T3 (es) | Oligonucleótidos antisentido como inhibidores de la señalización TGF-R | |
| RU2016146819A (ru) | Композиции и способы модулирования экспрессии рецептора гормона роста | |
| JP2011529918A5 (ru) | ||
| US9062121B2 (en) | Stabilized STAT3 decoy oligonucleotides and uses therefore | |
| ATE467688T1 (de) | Antivirale antisense-verbindung und verfahren zur behandlung von arenavirus-infektion |