JPWO2022032226A5 - - Google Patents
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Description
本開示はさらに、配列番号８１～８３、および相同体またはその機能的バリアントを含むＡＡＶｒｈ７４ ＶＰ３のタンパク質配列を提供する。
特定の事例では、ＡＡＶｒｈ７４キャプシドは、配列番号８１に記載されるアミノ酸配列を含む。一部の実施形態では、ｒＡＡＶベクターは、配列番号８１に記載されるＡＡＶｒｈ７４ ＶＰ３のアミノ酸配列と、例えば、少なくとも６５％、少なくとも７０％、少なくとも７５％、少なくとも８０％、８１％、８２％、８３％、８４％、８５％、８６％、８７％、８８％、または８９％、より一般的には９０％、９１％、９２％、９３％、９４％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％またはそれ以上同一な配列を含む、または本質的にからなる、またはさらになるポリペプチドを含む。一部の実施形態では、ｒＡＡＶベクターは、配列番号８２に記載されるアミノ酸配列と、例えば、少なくとも６５％、少なくとも７０％、少なくとも７５％、少なくとも８０％、８１％、８２％、８３％、８４％、８５％、８６％、８７％、８８％、または８９％、より一般的には９０％、９１％、９２％、９３％、９４％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％またはそれ以上同一な配列を含む、または本質的にからなる、またはさらになるポリペプチドを含む。一部の実施形態では、ｒＡＡＶベクターは、配列番号８３に記載されるアミノ酸配列と、例えば、少なくとも６５％、少なくとも７０％、少なくとも７５％、少なくとも８０％、８１％、８２％、８３％、８４％、８５％、８６％、８７％、８８％、または８９％、より一般的には９０％、９１％、９２％、９３％、９４％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％またはそれ以上同一な配列を含む、または本質的にからなる、またはさらになるポリペプチドを含む。
Claims (34)
- 発現カセット、および
任意で、隣接するアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）逆位末端反復（ＩＴＲ）
を含む、ポリヌクレオチドであって、
プロモーターに動作可能に連結された、プラコフィリン－２（ＰＫＰ２）またはその機能的バリアントをコードするポリヌクレオチド配列
を含む、前記ポリヌクレオチド。 - 前記プロモーターが、心臓特異的プロモーター、筋特異的プロモーター、かつ／または心筋細胞特異的プロモーターである、請求項１に記載のポリヌクレオチド。
- （i）前記プロモーターがミオシン重鎖クレアチンキナーゼ７（ＭＨＣＫ７）プロモーターである、
（ii）前記プロモーターがＭＨＣＫ７プロモーターであり、該ＭＨＣＫ７プロモーターが、配列番号３１と少なくとも７５％、８０％、８５％、９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、もしくは１００％の同一性を共有する、
（iii）前記プロモーターが心筋トロポニンＴ（ｈＴＮＮＴ２）プロモーターである、
（iv）前記プロモーターがｈＴＮＮＴ２プロモーターであり、該ｈＴＮＮＴ２プロモーターが、配列番号３３と少なくとも７５％、８０％、８５％、９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、もしくは１００％の同一性を共有する、または
（v）前記プロモーターが、ユビキタスプロモーター、任意でＣＭＶプロモーターもしくはＣＡＧプロモーターである、
請求項１または２に記載のポリヌクレオチド。
、 - 前記プロモーターがｈＴＮＮＴ２プロモーターであり、かつ前記発現カセットが、心筋トロポニンＴ（ｈＴＮＮＴ２）遺伝子のエクソン１を含み、
任意で、該ｈＴＮＮＴ２プロモーターおよびエクソン１が一緒に、配列番号３２と少なくとも７５％、８０％、８５％、９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、または１００％の同一性を共有する、
請求項１～３のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。 - （i）前記発現カセットが、ポリＡシグナルもしくはヒト成長ホルモン（ｈＧＨ）ポリＡであるポリＡシグナルを含む、
（ii）前記発現カセットが、ウッドチャック肝炎ウイルス転写後調節エレメント（ＷＰＲＥ）、任意でＷＰＲＥ（ｘ）を含む、かつ／または
（iii）前記発現カセットが、５’および３’の逆位末端反復（ＩＴＲ）によって隣接されている、
請求項１～４のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。 - 前記プラコフィリン－２（ＰＫＰ２）またはその機能的バリアントが、ＰＫＰ２、機能的ＰＫＰ２、および／またはヒトＰＫＰ２である、請求項１～５のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
- （i）前記ＰＫＰ２がＰＫＰ２アイソフォームＡである、
（ii）前記ＰＫＰ２が、ＰＫＰ２アイソフォームＡであり、配列番号１と少なくとも７５％、８０％、８５％、９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、もしくは１００％の同一性を共有する、
（iii）前記ＰＫＰ２がＰＫＰ２アイソフォームＢである、または
（iv）前記ＰＫＰ２が、ＰＫＰ２アイソフォームＢであり、配列番号２と少なくとも７５％、８０％、８５％、９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、もしくは１００％の同一性を共有する、
請求項６に記載のポリヌクレオチド。 - （i）ＰＫＰ２をコードする前記ポリヌクレオチド配列が、ヒトＰＫＰ２ポリヌクレオチドである、かつ／または
（ii）ＰＫＰ２をコードする前記ポリヌクレオチド配列が、配列番号３もしくは４と、少なくとも７５％、８０％、８５％、９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、もしくは１００％の同一性を共有する、
請求項１～７のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。 - （i）少なくとも約４．０ｋｂ、少なくとも約４．１ｋｂ、少なくとも約４．２ｋｂ、少なくとも約４．３ｋｂ、少なくとも約４．４ｋｂ、もしくは少なくとも約４．５ｋｂを含む、
（ii）最大で約４．１ｋｂ、最大で約４．２ｋｂ、最大で約４．３ｋｂ、最大で約４．４ｋｂ、最大で約４．５ｋｂ、もしくは最大で約４．６ｋｂを含む、
（iii）４．０ｋｂ～４．６ｋｂ、４．０ｋｂ～４．５ｋｂ、もしくは４．０ｋｂ～４．４ｋｂを含む、または
（iv）４．０ｋｂ～４．３ｋｂ、４．０ｋｂ～４．２ｋｂ、もしくは４．０ｋｂ～４．１ｋｂを含む、
請求項１～８のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。 - 前記ＰＫＰ２またはその機能的バリアントが、少なくとも８００個または少なくとも８３０個のアミノ酸を含む、請求項１～９のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
- 配列番号８～１５のいずれか一つと少なくとも７５％、８０％、８５％、９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、または１００％の同一性を共有する、請求項１～１０のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
- 前記発現カセットが、５’および３’のＩＴＲによって隣接されており、 該ＩＴＲが、ＡＡＶ２ ＩＴＲである、かつ／または
該ＩＴＲが、配列番号２０～２６のいずれか一つと少なくとも７５％、８０％、８５％、９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、もしくは１００％の同一性を共有する、
請求項５～１１のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。 - 請求項１～１２のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む、遺伝子治療ベクター。
- 前記遺伝子治療ベクターが組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ベクターである、請求項１３に記載のベクター。
- （i）前記ｒＡＡＶベクターが、ＡＡＶ９、ＡＡＶｒｈ１０、ＡＡＶ６、もしくはＡＡＶｒｈ７４またはその機能的バリアントである、あるいは
（ii）前記ｒＡＡＶベクターが、配列番号７７、７９、７８、もしくは８０のいずれか一つと９０％、９１％、９２％、９３％、９４％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、もしくは１００％の同一性を共有するキャプシドタンパク質を含む、
請求項１４に記載のベクター。 - 請求項１３～１５のいずれか一項に記載のベクターを含む、医薬組成物。
- 請求項１３～１５のいずれか一項に記載のベクターを含む、対象において疾患または障害を治療および／または予防するための医薬組成物。
- 前記疾患または障害が、心障害、心筋症、不整脈源性右室心筋症（ＡＲＶＣ）、肥大型心筋症、拡張型心筋症、心不全、または心筋の線維脂肪性浸潤によって特徴付けられる疾患もしくは障害である、請求項１７に記載の医薬組成物。
- 前記対象が、哺乳動物、霊長類、および／またはヒトである、請求項１７または１８に記載の医薬組成物。
- （i）前記対象がＰＫＰ２遺伝子に変異を有する、かつ／または
（ii）前記対象が、配列番号２の配列を有するヒトＰＫＰ２をコードするヒトＰＫＰ２遺伝子に対して、Ａｒｇ４９０Ｔｒｐ、Ａｓｐ２６Ａｓｎ、Ｔｈｒ５０＿Ｖａｌ５１ＳｅｒｆｓＸ６０、Ａｒｇ７９Ｘ、Ｔｙｒ８６Ｘ、Ｇｌｎ１３３Ｘ、Ｖａｌ４０６ＳｅｒｆｓＸ３、Ｔｙｒ６１６Ｘ、Ｔｒｐ６７６Ｘ、Ｃｙｓ７９６Ａｒｇ、Ｃｙｓ７９６Ｅ、Ｔｙｒ８０７Ｘ、Ｇｌｕ６２Ｌｙｓ、Ｓ６８８Ｐ、Ｔｒｐ８４８Ｘ、Ｙ８６Ｘ、Ｖ４０６Ｘ、Ｙ６１６Ｘ、Ｗ８４８Ｘ、およびＹ８０７Ｘから選択されるアミノ酸置換を引き起こす変異を有する、
請求項１７～１９のいずれか一項に記載の医薬組成物。 - 静脈内注射、心臓内注射、心臓内注入、および／または心臓カテーテル法により投与される、請求項１７～２０のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- 前記医薬組成物の投与が、ＰＫＰ２発現を、少なくとも約５％、少なくとも約３０％、少なくとも約７０％、約５％～約１０％、約３０％～約５０％、約５０％～約７０％、または約７０％～約１００％増加させる、請求項１７～２１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- 前記疾患または障害が、前記対象のＰＫＰ２の機能喪失に関連するかもしくはそれにより引き起こされる、または前記対象のＰＫＰ２の機能獲得に関連するかもしくはそれにより引き起こされる、請求項１７～２２のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- 約１×１０１１ベクターゲノムから約１×１０１３ベクターゲノムのベクター、約１×１０１２ベクターゲノムから約１×１０１４ベクターゲノムのベクター、または約１×１０１３ベクターゲノムから約１×１０１５ベクターゲノムのベクターが、前記対象に投与されるように用いられる、請求項１７～２３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- 請求項１３～１５のいずれか一項に記載のベクターまたは請求項１６～２４のいずれか一項に記載の医薬組成物および任意で使用説明書を含む、キット。
- 配列番号１２～１５および８９～９２のいずれか一つまたは配列番号８～１１および９３～９６のいずれか一つと少なくとも９０％、９１％、９２％、９３％、９４％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％、または１００％の同一性を共有するポリヌクレオチド配列を含む、ポリヌクレオチド。
- 請求項２６に記載のポリヌクレオチドを含む、遺伝子治療ベクター。
- 前記遺伝子治療ベクターが組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ベクターである、請求項２７に記載のベクター。
- 前記ｒＡＡＶベクターが、ＡＡＶ９ベクターまたはＡＡＶｒｈ７４ベクターである、請求項２８に記載のベクター。
- 請求項２７～２９のいずれか一項に記載のベクターを含む、ＰＫＰ２遺伝子に変異を有すると特定された対象において心障害を治療および／または予防するための医薬組成物。
- 前記心障害が、心不全、または任意で不整脈源性右室心筋症（ＡＲＶＣ）、肥大型心筋症、もしくは拡張型心筋症である心筋症である、請求項３０に記載の医薬組成物。
- 前記対象が哺乳動物である、請求項３０または３１に記載の医薬組成物。
- 静脈内注射、心臓内注射、心臓内注入、および／または心臓カテーテル法により投与される、請求項３０～３２のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- （i）左心室駆出率（ＬＶＥＦ％）の減少を、ＰＫＰ２遺伝子に変異を有すると特定された未治療の対象において観察された減少と比較して任意で約５０％、約６０％、約７０％、約８０％、約９０％、もしくは約１００％、防止もしくは低減する、
（ii）左心室短縮率（ＦＳ％）の減少を、ＰＫＰ２遺伝子に変異を有すると特定された未治療の対象において観察された減少と比較して任意で約５０％、約６０％、約７０％、約８０％、約９０％、もしくは約１００％、防止もしくは低減する、
（iii）平方ミリメートル単位の右心室面積（ＲＶ面積（ｍｍ２））の増加を、ＰＫＰ２遺伝子に変異を有すると特定された未治療の対象において観察された増加と比較して任意で約５０％、約６０％、約７０％、約８０％、約９０％、もしくは約１００％、防止もしくは低減する、
（iv）毎秒ミリメートル単位の右心室速度時間積分（ＲＶ ＶＴＩ（ｍｍ／秒））の減少を、ＰＫＰ２遺伝子に変異を有すると特定された未治療の対象において観察された減少と比較して任意で約５０％、約６０％、約７０％、約８０％、約９０％、もしくは約１００％、防止もしくは低減する、かつ／または
（v）左心室もしくは右心室の線維症の増加を、ＰＫＰ２遺伝子に変異を有すると特定された未治療の対象において観察された増加と比較して任意で約５０％、約６０％、約７０％、約８０％、約９０％、もしくは約１００％、防止もしくは低減する、
請求項３０～３３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
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