JP2022091989A5 - - Google Patents
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Description
前記の本明細書に挙げられている全ての刊行物を参照により本明細書に組み入れることとする。本発明の範囲および精神から逸脱することなく、本発明の記載されている態様の種々の修飾および変更が当業者に明らかであろう。本発明は特定の好ましい実施形態に関して記載されているが、特許請求している本発明はそのような特定の実施形態に不当に限定されるべきではないと理解されるべきである。実際、生化学およびバイオテクノロジーまたは関連分野における当業者に明らかである、本発明を実施するための記載されている態様の種々の修飾が、以下の特許請求の範囲の範囲内に含まれると意図される。
一態様において、本発明は以下を提供する。
[項目１]
関心のあるヌクレオチドに機能的に連結された結合部位を含む核酸配列であって、関心のあるヌクレオチドの翻訳がウイルスベクター産生細胞において抑制されるように該結合部位がＲＮＡ結合タンパク質と相互作用することができ、前記ＲＮＡ結合タンパク質がトリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）である、核酸配列。
[項目２]
ＲＮＡ結合タンパク質を欠く標的細胞において、関心のあるヌクレオチドが翻訳される、項目１記載の核酸配列。
[項目３]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２－３ の複数の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、請求項1～２のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目４]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２ の複数の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、項目１～３のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目５]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２ の、少なくとも６個の反復を含む、項目１～４のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目６]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２－３ の、少なくとも８個の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、項目１～３のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目７]
ＲＡＧＮＮＮの反復の数が１以下である、項目６記載の核酸配列。
[項目８]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２ の、８～１１個の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、項目１～７のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目９]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２－３ の、１１個の反復を含み、ここで、ＲＡＧＮＮＮの反復の数が３以下であり、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、項目１～８のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目１０]
関心のあるヌクレオチドが治療効果をもたらす、項目１～９のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目１１]
核酸配列がＲＲＥ配列またはその機能的代替物を更に含む、項目１～１０のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目１２]
項目１～１１のいずれか１項記載の核酸配列を含むウイルスベクター。
[項目１３]
２以上の、関心のあるヌクレオチドを含み、少なくとも１つの、関心のあるヌクレオチドが、項目１～１１のいずれか１項に定められている結合部位に機能的に連結されている、項目１２記載のウイルスベクター。
[項目１４]
項目１２～１３のいずれか１項記載のウイルスベクター産生系における使用のための、項目１～１１のいずれか１項記載の核酸配列を含むＤＮＡ構築物。
[項目１５]
項目１２～１３のいずれか１項記載のウイルスベクター産生系における使用のための、ＲＮＡ結合タンパク質をコードする核酸配列を含むＤＮＡ構築物。
[項目１６]
該構築物が、トリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）をコードする核酸配列を含む、項目１５記載のＤＮＡ構築物。
[項目１７]
項目１２～１３のいずれか１項記載のウイルスベクター産生系における使用のためのＤＮＡ構築物のセットであって、項目１４記載のＤＮＡ構築物、ＧａｇおよびＰｏｌタンパク質をコードするＤＮＡ構築物ならびにＥｎｖタンパク質またはその機能的代替物をコードするＤＮＡ構築物を含む、ＤＮＡ構築物のセット。
[項目１８]
項目１５または１６記載のＤＮＡ構築物を更に含む、項目１７記載のＤＮＡ構築物のセット。
[項目１９]
ｒｅｖ配列またはその機能的代替物をコードするＤＮＡ構築物を更に含む、項目１７または１８記載のＤＮＡ構築物のセット。
[項目２０]
項目１～１１のいずれか１項記載の核酸配列を、医薬上許容される担体、希釈剤または賦形剤と共に含む医薬組成物。
[項目２１]
核酸結合部位に機能的に連結されている場合に、関心のあるヌクレオチドの翻訳がウイルスベクター産生細胞において抑制されるように相互作用しうる核酸結合部位および／または核酸結合タンパク質を特定する方法であって、レポーター遺伝子に機能的に連結された核酸結合部位および核酸結合タンパク質の両方を含む細胞におけるレポーター遺伝子の発現を分析することを含む方法。
[項目２２]
前記核酸結合タンパク質がトリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）である、項目２１記載の核酸結合部位を特定する方法。
[項目２３]
核酸結合部位がトリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）に結合しうる、項目２１記載の核酸結合タンパク質を特定する方法。
[項目２４]
レポーター遺伝子が蛍光タンパク質をコードする、項目２１～２３のいずれか１項記載の方法。
一態様において、本発明は以下を提供する。
[項目１]
関心のあるヌクレオチドに機能的に連結された結合部位を含む核酸配列であって、関心のあるヌクレオチドの翻訳がウイルスベクター産生細胞において抑制されるように該結合部位がＲＮＡ結合タンパク質と相互作用することができ、前記ＲＮＡ結合タンパク質がトリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）である、核酸配列。
[項目２]
ＲＮＡ結合タンパク質を欠く標的細胞において、関心のあるヌクレオチドが翻訳される、項目１記載の核酸配列。
[項目３]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２－３ の複数の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、請求項1～２のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目４]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２ の複数の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、項目１～３のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目５]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２ の、少なくとも６個の反復を含む、項目１～４のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目６]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２－３ の、少なくとも８個の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、項目１～３のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目７]
ＲＡＧＮＮＮの反復の数が１以下である、項目６記載の核酸配列。
[項目８]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２ の、８～１１個の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、項目１～７のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目９]
ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ ２－３ の、１１個の反復を含み、ここで、ＲＡＧＮＮＮの反復の数が３以下であり、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、項目１～８のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目１０]
関心のあるヌクレオチドが治療効果をもたらす、項目１～９のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目１１]
核酸配列がＲＲＥ配列またはその機能的代替物を更に含む、項目１～１０のいずれか１項記載の核酸配列。
[項目１２]
項目１～１１のいずれか１項記載の核酸配列を含むウイルスベクター。
[項目１３]
２以上の、関心のあるヌクレオチドを含み、少なくとも１つの、関心のあるヌクレオチドが、項目１～１１のいずれか１項に定められている結合部位に機能的に連結されている、項目１２記載のウイルスベクター。
[項目１４]
項目１２～１３のいずれか１項記載のウイルスベクター産生系における使用のための、項目１～１１のいずれか１項記載の核酸配列を含むＤＮＡ構築物。
[項目１５]
項目１２～１３のいずれか１項記載のウイルスベクター産生系における使用のための、ＲＮＡ結合タンパク質をコードする核酸配列を含むＤＮＡ構築物。
[項目１６]
該構築物が、トリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）をコードする核酸配列を含む、項目１５記載のＤＮＡ構築物。
[項目１７]
項目１２～１３のいずれか１項記載のウイルスベクター産生系における使用のためのＤＮＡ構築物のセットであって、項目１４記載のＤＮＡ構築物、ＧａｇおよびＰｏｌタンパク質をコードするＤＮＡ構築物ならびにＥｎｖタンパク質またはその機能的代替物をコードするＤＮＡ構築物を含む、ＤＮＡ構築物のセット。
[項目１８]
項目１５または１６記載のＤＮＡ構築物を更に含む、項目１７記載のＤＮＡ構築物のセット。
[項目１９]
ｒｅｖ配列またはその機能的代替物をコードするＤＮＡ構築物を更に含む、項目１７または１８記載のＤＮＡ構築物のセット。
[項目２０]
項目１～１１のいずれか１項記載の核酸配列を、医薬上許容される担体、希釈剤または賦形剤と共に含む医薬組成物。
[項目２１]
核酸結合部位に機能的に連結されている場合に、関心のあるヌクレオチドの翻訳がウイルスベクター産生細胞において抑制されるように相互作用しうる核酸結合部位および／または核酸結合タンパク質を特定する方法であって、レポーター遺伝子に機能的に連結された核酸結合部位および核酸結合タンパク質の両方を含む細胞におけるレポーター遺伝子の発現を分析することを含む方法。
[項目２２]
前記核酸結合タンパク質がトリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）である、項目２１記載の核酸結合部位を特定する方法。
[項目２３]
核酸結合部位がトリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）に結合しうる、項目２１記載の核酸結合タンパク質を特定する方法。
[項目２４]
レポーター遺伝子が蛍光タンパク質をコードする、項目２１～２３のいずれか１項記載の方法。
Claims (16)
- ウイルスベクター産生系において使用するための核酸であって、
該ウイルスベクター産生系は、ウイルスベクターの産生に必要な成分をコードする核酸のセットを含み、
該ベクターのゲノムが前記核酸を含み、
前記核酸は、関心のあるヌクレオチドに機能的に連結された結合部位を含み、関心のあるヌクレオチドの翻訳がウイルスベクター産生細胞において抑制されるように該結合部位がＲＮＡ結合タンパク質と相互作用することができ、前記ＲＮＡ結合タンパク質がトリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）である、核酸。 - ＲＮＡ結合タンパク質を欠く標的細胞において、関心のあるヌクレオチドが翻訳される、請求項１記載の核酸。
- ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ２－３の複数の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、請求項1～２のいずれか１項記載の核酸。
- ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ２の複数の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、請求項１～３のいずれか１項記載の核酸。
- ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ２の、少なくとも６個の反復を含む、請求項１～４のいずれか１項記載の核酸。
- ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ２－３の、少なくとも８個の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、請求項１～３のいずれか１項記載の核酸。
- ＲＡＧＮＮＮの反復の数が１以下である、請求項６記載の核酸。
- ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ２の、８～１１個の反復を含み、ここで、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、請求項１～７のいずれか１項記載の核酸。
- ＴＲＡＰ結合部位が配列ＲＡＧＮ２－３の、１１個の反復を含み、ここで、ＲＡＧＮＮＮの反復の数が３以下であり、ＲはＴ、ＵまたはＧであり、ＮはＧ、Ａ、Ｔ、ＣまたはＵである、請求項１～８のいずれか１項記載の核酸。
- 関心のあるヌクレオチドが治療効果をもたらす、請求項１～９のいずれか１項記載の核酸。
- 核酸配列がＲＲＥ配列またはその機能的代替物を更に含む、請求項１～１０のいずれか１項記載の核酸。
- ウイルスベクター産生系における使用のためのＤＮＡ構築物であって、
該ウイルスベクター産生系は、ウイルスベクターの産生に必要な成分をコードする核酸配列のセットを含み、
該ベクターのゲノムが前記ＤＮＡ構築物を含み、
前記ＤＮＡ構築物が請求項１～１１のいずれか１項記載の核酸を含むＤＮＡ構築物。 - ウイルスベクター産生系における使用のためのＤＮＡ構築物であって、
該ウイルスベクター産生系は、ウイルスベクターの産生に必要な成分をコードする核酸配列のセットを含み、
該ベクターのゲノムが請求項１～１１のいずれか１項記載の核酸を含み、
トリプトファンＲＮＡ結合減衰タンパク質（ＴＲＡＰ）をコードする核酸を含む、ＤＮＡ構築物。 - ウイルスベクター産生系における使用のためのＤＮＡ構築物のセットであって、請求項１２記載のＤＮＡ構築物、ＧａｇおよびＰｏｌタンパク質をコードするＤＮＡ構築物ならびにＥｎｖタンパク質またはその機能的代替物をコードするＤＮＡ構築物を含み、
該ウイルスベクター産生系は、ウイルスベクターの産生に必要な成分をコードする核酸のセットを含み、
該ベクターのゲノムが請求項１２に記載のＤＮＡ構築物を含む、ＤＮＡ構築物のセット。 - 請求項１３記載のＤＮＡ構築物を更に含む、請求項１４記載のＤＮＡ構築物のセット。
- ｒｅｖ配列またはその機能的代替物をコードするＤＮＡ構築物を更に含む、請求項１４または１５記載のＤＮＡ構築物のセット。
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| GB201706121D0 (en) * | 2017-04-18 | 2017-05-31 | Glaxosmithkline Ip Dev Ltd | Stable cell lines for retroviral production |
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| US11752181B2 (en) | 2017-05-05 | 2023-09-12 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods of treating Huntington's disease |
| EP3621982A4 (en) * | 2017-05-12 | 2021-05-19 | University of Massachusetts | VIRAL VECTOR PRODUCTION |
| JP2020527335A (ja) | 2017-06-14 | 2020-09-10 | ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア | 眼疾患のための遺伝子療法 |
| JOP20190269A1 (ar) | 2017-06-15 | 2019-11-20 | Voyager Therapeutics Inc | بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون |
| WO2019018342A1 (en) | 2017-07-17 | 2019-01-24 | Voyager Therapeutics, Inc. | NETWORK EQUIPMENT TRACK GUIDE SYSTEM |
| WO2019025800A1 (en) * | 2017-08-02 | 2019-02-07 | Autolus Limited | CELLS EXPRESSING A CHIMERIC ANTIGENIC RECEPTOR OR A MANIPULATED TCR AND COMPRISING A SELECTIVELY EXPRESSED SELECTIVE NUCLEOTIDE SEQUENCE |
| AU2018348048B2 (en) | 2017-10-10 | 2021-08-26 | Nantbio, Inc. | Modified EC7 cells having low toxicity to viral production payloads |
| JP7502991B2 (ja) | 2017-10-16 | 2024-06-19 | ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド | 筋萎縮性側索硬化症（ａｌｓ）の治療 |
| US20200237799A1 (en) | 2017-10-16 | 2020-07-30 | Voyager Therapeutics, Inc. | Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| EP3696272A1 (en) | 2017-12-22 | 2020-08-19 | Oxford BioMedica (UK) Limited | Retroviral vector |
| US11110125B2 (en) | 2018-02-13 | 2021-09-07 | Chimera Bioengineering, Inc. | Coordinating gene expression using RNA destabilizing elements |
| CN113056561A (zh) * | 2018-04-05 | 2021-06-29 | 牛津大学科技创新有限公司 | 用于治疗黄斑营养不良的组合物和方法 |
| GB201807945D0 (en) * | 2018-05-16 | 2018-06-27 | Ospedale San Raffaele Srl | Vector production |
| AU2019328577A1 (en) * | 2018-08-31 | 2021-03-11 | University Of Florida Research Foundation, Incorporated | Adeno-associated viral vectors for the treatment of best disease |
| WO2020142780A1 (en) * | 2019-01-06 | 2020-07-09 | Tocagen Inc. | Car t cell methods and constructs |
| US20220348958A1 (en) * | 2019-07-23 | 2022-11-03 | Oxford Biomedica (Uk) Limited | Enhancing Production of Lentiviral Vectors |
| WO2021034653A1 (en) | 2019-08-18 | 2021-02-25 | Chimera Bioengineering, Inc. | Combination therapy with gold controlled transgenes |
| KR20210026024A (ko) | 2019-08-29 | 2021-03-10 | 변정원 | 학습에 대한 보상을 제공하여 동기부여를 높이는 학습 보조 어플리케이션 |
| WO2021094752A1 (en) | 2019-11-12 | 2021-05-20 | Oxford Biomedica (Uk) Limited | Production system |
| CN115667533A (zh) | 2020-02-13 | 2023-01-31 | 牛津生物医学（英国）有限公司 | 慢病毒载体的生产 |
| EP4093859A4 (en) * | 2020-03-11 | 2023-06-14 | Remotor Therapeutics, Inc. | METHODS AND MATERIALS FOR DISSEMINATING PROTEIN THROUGH THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM |
| KR20220154734A (ko) | 2020-03-13 | 2022-11-22 | 옥스포드 바이오메디카(유케이) 리미티드 | 렌티바이러스 벡터 |
| GB202007199D0 (en) | 2020-05-15 | 2020-07-01 | Oxford Biomedica Ltd | Viral vector production |
| CN113699112A (zh) * | 2020-05-20 | 2021-11-26 | 苏州方德门达新药开发有限公司 | 表达重组hsv-1 us11蛋白的工程细胞及其在提高慢病毒包装效率中的应用 |
| GB202017725D0 (en) | 2020-11-10 | 2020-12-23 | Oxford Biomedica Ltd | Method |
| CN112430582B (zh) * | 2020-12-04 | 2022-05-03 | 北京艺妙神州医药科技有限公司 | 一种慢病毒稳定包装细胞系及其制备方法 |
| CN112501210B (zh) * | 2020-12-07 | 2022-08-05 | 和元生物技术（上海）股份有限公司 | 外源基因可控表达的慢病毒包装方法 |
| GB202114534D0 (en) | 2021-10-12 | 2021-11-24 | Oxford Biomedica Ltd | Novel viral regulatory elements |
| GB202114528D0 (en) | 2021-10-12 | 2021-11-24 | Oxford Biomedica Ltd | Lentiviral vectors |
| GB202114529D0 (en) | 2021-10-12 | 2021-11-24 | Oxford Biomedica Ltd | Lentiviral vectors |
| GB202114530D0 (en) | 2021-10-12 | 2021-11-24 | Oxford Biomedica Ltd | Retroviral vectors |
| GB202114532D0 (en) | 2021-10-12 | 2021-11-24 | Oxford Biomedica Ltd | Lentiviral Vectors |
| CN114181972A (zh) * | 2021-11-23 | 2022-03-15 | 上海本导基因技术有限公司 | 适用于难治性血管新生性眼疾病基因治疗的慢病毒载体 |
| CN114107231B (zh) * | 2021-12-13 | 2023-08-18 | 重庆大学 | 实现全脑突触后神经元胞体标记的重组腺相关病毒及其应用 |
| CN114639442B (zh) * | 2022-03-30 | 2024-01-30 | 中国农业科学院农业基因组研究所 | 一种基于单核苷酸多态性预测开放阅读框的方法及系统 |
| US20230346977A1 (en) | 2022-04-13 | 2023-11-02 | Universitat Autònoma De Barcelona | Treatment of neuromuscular diseases via gene therapy that expresses klotho protein |
| CN115161345A (zh) * | 2022-06-14 | 2022-10-11 | 同宜医药（苏州）有限公司 | 高表达FRα的重组载体、重组细胞及其构建方法和用途 |
| GB202211935D0 (en) | 2022-08-16 | 2022-09-28 | Oxford Biomedica Ltd | envelope proteins |
| WO2024081352A2 (en) * | 2022-10-12 | 2024-04-18 | University Of Kansas | Third-generation lentiviral gene therapy rescues function in a mouse model of usher ib |
| CN116621947B (zh) * | 2023-07-18 | 2023-11-07 | 北京智源人工智能研究院 | 一种基于索烃骨架的拓扑蛋白质、制备方法及应用 |
Family Cites Families (26)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4797368A (en) | 1985-03-15 | 1989-01-10 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | Adeno-associated virus as eukaryotic expression vector |
| US5139941A (en) | 1985-10-31 | 1992-08-18 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | AAV transduction vectors |
| US5512421A (en) | 1991-02-19 | 1996-04-30 | The Regents Of The University Of California | Generation, concentration and efficient transfer of VSV-G pseudotyped retroviral vectors |
| WO1996009385A1 (en) | 1994-09-19 | 1996-03-28 | Massachusetts Institute Of Technology | Anti-sickling beta-globin protein, compositions and methods for treating sickle cell disease |
| GB9510272D0 (en) | 1995-05-22 | 1995-07-19 | Isis Innovation | Retroviral vectors |
| US5723315A (en) | 1996-08-23 | 1998-03-03 | Genetics Institute, Inc. | Secreted proteins and polynucleotides encoding them |
| US6100071A (en) | 1996-05-07 | 2000-08-08 | Genentech, Inc. | Receptors as novel inhibitors of vascular endothelial growth factor activity and processes for their production |
| JP2000517297A (ja) | 1996-08-07 | 2000-12-26 | ダーウィン・ディスカバリー・リミテッド | Ｍｍｐとｔｎｆの抑制活性を有するヒドロキサム酸誘導体およびカルボン酸誘導体 |
| US6126939A (en) | 1996-09-03 | 2000-10-03 | Yeda Research And Development Co. Ltd. | Anti-inflammatory dipeptide and pharmaceutical composition thereof |
| WO1998017815A1 (en) | 1996-10-17 | 1998-04-30 | Oxford Biomedica (Uk) Limited | Retroviral vectors |
| US6924123B2 (en) | 1996-10-29 | 2005-08-02 | Oxford Biomedica (Uk) Limited | Lentiviral LTR-deleted vector |
| JP2001519143A (ja) | 1997-10-02 | 2001-10-23 | スノル・モレキュラー・コーポレーション | 可溶性の一本鎖ｔ細胞レセプタータンパク質 |
| CN1322137C (zh) | 1997-12-22 | 2007-06-20 | 牛津生物医学（英国）有限公司 | 基于马传染性贫血病毒(eiav)的逆转录病毒载体 |
| GB9803351D0 (en) | 1998-02-17 | 1998-04-15 | Oxford Biomedica Ltd | Anti-viral vectors |
| AU4924199A (en) * | 1998-07-30 | 2000-02-21 | Advec, Inc. | Repressor proteins producing cell lines for the propagation of vectors |
| GB9904905D0 (en) | 1999-03-03 | 1999-04-28 | Oxford Biomedica Ltd | Cells |
| GB0009760D0 (en) | 2000-04-19 | 2000-06-07 | Oxford Biomedica Ltd | Method |
| DE60203125T2 (de) | 2001-08-31 | 2006-04-06 | Avidex Ltd., Abingdon | Löslicher t zell rezeptor |
| JP4598398B2 (ja) | 2002-02-01 | 2010-12-15 | オックスフォード バイオメディカ （ユーケー） リミテッド | ウイルスベクター |
| FR2872170B1 (fr) | 2004-06-25 | 2006-11-10 | Centre Nat Rech Scient Cnrse | Lentivirus non interactif et non replicatif, preparation et utilisations |
| GB0526210D0 (en) | 2005-12-22 | 2006-02-01 | Oxford Biomedica Ltd | Vectors |
| GB0526211D0 (en) | 2005-12-22 | 2006-02-01 | Oxford Biomedica Ltd | Viral vectors |
| JP5615271B2 (ja) | 2008-06-18 | 2014-10-29 | オックスフォード バイオメディカ（ユーケー）リミテッド | ウイルス精製法 |
| WO2010135716A1 (en) * | 2009-05-22 | 2010-11-25 | The Research Foundation Of State University Of New York | Trans-acting rna switches |
| GB201118636D0 (en) | 2011-10-28 | 2011-12-07 | Oxford Biomedica Ltd | Nucleotide sequence |
| US20150224209A1 (en) | 2012-09-14 | 2015-08-13 | The Regents Of The University Of California | Lentiviral vector for stem cell gene therapy of sickle cell disease |
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