JP2019513389A5 - - Google Patents
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Description
さらに、本発明のいずれの薬剤も、miR−29を発現するrAAVベクターおよびマイクロジストロフィンを発現するrAAVベクターを同時に投与するか、またはrAAV発現の直前にmiR29を発現するrAAVベクターを連続して投与する併用療法であってもよいrAAVを発現するマイクロジストロフィンの直後に投与されたmiR29を発現するrAAVベクターで連続して投与される。あるいは、医薬は、rAAVを発現するmiR−29を投与してから約1−5時間以内に投与されたAAVベクターを発現するAAVベクターの投与を含むか、または約1〜5時間以内に投与されるAAVベクター発現マイクロジストロフィンを含む。miR−29を発現するrAAV。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される:
(項目1)
miR−29cを発現する組換えAAVベクター。
(項目2)
a)配列番号3および配列番号4のヌクレオチド配列、
b)配列番号2のヌクレオチド配列、
c)配列番号1のヌクレオチド配列、または
d)配列番号12のヌクレオチド配列を含む、項目1に記載の組換えAAVベクター。
(項目3)
前記ベクターが、血清型AAV1、AAV2、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAVrh74、AAV8、AAV9、AAV10、AAV11、AAV12、またはAAV13である、項目1または2に記載の組換えAAVベクター。
(項目4)
前記ポリヌクレオチド配列が、筋特異的制御要素に作動可能に連結される、項目1〜3のいずれか1項に記載の組換えAAVベクター。
(項目5)
前記筋特異的制御要素が、サイトメガロウイルス(CMV)プロモーター、ヒト骨格アクチン遺伝子要素、心臓アクチン遺伝子要素、筋細胞特異的エンハンサー結合因子mef、筋クレアチンキナーゼ(MCK)、短縮MCK(tMCK)、ミオシン重鎖(MHC)、MHCK7、C5−12、マウスクレアチンキナーゼエンハンサー要素、骨格速筋トロポニンC遺伝子要素、遅筋心臓トロポニンC遺伝子要素、遅筋トロポニンI遺伝子要素、低酸素誘発性核因子、ステロイド誘発性要素、またはグルココルチコイド応答要素(gre)である、項目4に記載の組換えAAVベクター。
(項目6)
前記筋特異的制御要素が、配列番号10、配列番号11または配列番号13のヌクレオチド配列を含む、項目4または5に記載の組換えAAVベクター。
(項目7)
項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む、組成物。
(項目8)
治療有効量の項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物を投与することを含む、筋ジストロフィーを治療する方法。
(項目9)
治療有効量の項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物を投与することを含む、筋ジストロフィーに罹患している対象における線維症を低減または予防する方法。
(項目10)
治療有効量の項目1〜5のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目6に記載の組成物を投与することを含む、筋ジストロフィーに罹患している患者における線維症を予防する方法。
(項目11)
治療有効量の項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物を投与することを含む、筋ジストロフィーに罹患している対象における筋力または筋肉量を増加させる方法。
(項目12)
前記筋ジストロフィーが、デュシェンヌ型筋ジストロフィーまたは肢帯型筋ジストロフィーである、項目8〜11のいずれか1項に記載の方法。
(項目13)
前記組換えAAVベクターまたは前記組成物が、筋肉内注射により投与される、項目8〜12のいずれか1項に記載の方法。
(項目14)
前記組換えAAVベクターまたは前記組成物が、全身投与される、項目8〜12のいずれか1項に記載の方法。
(項目15)
前記組換えAAVベクターまたは前記組成物が、注射、注入、または移植によって非経口投与される、項目14に記載の方法。
(項目16)
前記組成物の組換えAAVベクターが、前記対象において線維症が観察される前に、または前記対象において筋力が減少する前に、または前記対象において筋肉量が減少する前に投与される、項目8〜15のいずれか1項に記載の方法。
(項目17)
筋ジストロフィーの治療のための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む組成物。
(項目18)
筋ジストロフィーに罹患している対象における線維症を低減または予防するための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む組成物。
(項目19)
筋ジストロフィーに罹患している対象における筋力を増加させるための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む組成物。
(項目20)
静脈内注射用に製剤化される、項目17〜19のいずれか1項に記載の組成物。
(項目21)
全身投与用に製剤化される、項目17〜19のいずれか1項に記載の組成物。
(項目22)
注射、注入または移植による非経口投与のために製剤される、項目21に記載の組成物。
(項目23)
前記組成物が、前記対象において線維症が観察される前に、または前記対象において筋力が減少する前に、または前記対象において筋肉量が減少する前に投与される、項目17〜22のいずれか1項に記載の組成物。
(項目24)
筋ジストロフィーの治療用の薬剤の調製のための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物の使用。
(項目25)
必要がある対象における線維症の低減または予防用の薬剤の調製のための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物の使用。
(項目26)
筋ジストロフィーに罹患している対象における筋力または筋肉量の増加用の薬剤の調製のための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物の使用。
(項目27)
筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、24〜26のいずれか1項に記載の使用。
(項目28)
前記薬剤が、筋肉内投与用に製剤化される、項目24〜27のいずれか1項に記載の使用。
(項目29)
前記薬剤が、全身投与用に製剤化される、項目24〜27のいずれか1項に記載の使用。
(項目30)
前記薬剤が、注射、注入または移植用に製剤化される、項目29に記載の使用。
(項目31)
前記薬剤が、前記対象において線維症が観察される前に、または前記対象において筋力が減少する前に、または前記対象において筋肉量が減少する前に投与される、項目24〜30のいずれか1項に記載の使用。
(項目32)
宿主細胞を項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターで感染させることと、前記宿主細胞において成熟miR−29ポリヌクレオチドを発現させることとを含む、成熟miR−29ポリヌクレオチド配列の産生方法。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される:
(項目1)
miR−29cを発現する組換えAAVベクター。
(項目2)
a)配列番号3および配列番号4のヌクレオチド配列、
b)配列番号2のヌクレオチド配列、
c)配列番号1のヌクレオチド配列、または
d)配列番号12のヌクレオチド配列を含む、項目1に記載の組換えAAVベクター。
(項目3)
前記ベクターが、血清型AAV1、AAV2、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAVrh74、AAV8、AAV9、AAV10、AAV11、AAV12、またはAAV13である、項目1または2に記載の組換えAAVベクター。
(項目4)
前記ポリヌクレオチド配列が、筋特異的制御要素に作動可能に連結される、項目1〜3のいずれか1項に記載の組換えAAVベクター。
(項目5)
前記筋特異的制御要素が、サイトメガロウイルス(CMV)プロモーター、ヒト骨格アクチン遺伝子要素、心臓アクチン遺伝子要素、筋細胞特異的エンハンサー結合因子mef、筋クレアチンキナーゼ(MCK)、短縮MCK(tMCK)、ミオシン重鎖(MHC)、MHCK7、C5−12、マウスクレアチンキナーゼエンハンサー要素、骨格速筋トロポニンC遺伝子要素、遅筋心臓トロポニンC遺伝子要素、遅筋トロポニンI遺伝子要素、低酸素誘発性核因子、ステロイド誘発性要素、またはグルココルチコイド応答要素(gre)である、項目4に記載の組換えAAVベクター。
(項目6)
前記筋特異的制御要素が、配列番号10、配列番号11または配列番号13のヌクレオチド配列を含む、項目4または5に記載の組換えAAVベクター。
(項目7)
項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む、組成物。
(項目8)
治療有効量の項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物を投与することを含む、筋ジストロフィーを治療する方法。
(項目9)
治療有効量の項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物を投与することを含む、筋ジストロフィーに罹患している対象における線維症を低減または予防する方法。
(項目10)
治療有効量の項目1〜5のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目6に記載の組成物を投与することを含む、筋ジストロフィーに罹患している患者における線維症を予防する方法。
(項目11)
治療有効量の項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物を投与することを含む、筋ジストロフィーに罹患している対象における筋力または筋肉量を増加させる方法。
(項目12)
前記筋ジストロフィーが、デュシェンヌ型筋ジストロフィーまたは肢帯型筋ジストロフィーである、項目8〜11のいずれか1項に記載の方法。
(項目13)
前記組換えAAVベクターまたは前記組成物が、筋肉内注射により投与される、項目8〜12のいずれか1項に記載の方法。
(項目14)
前記組換えAAVベクターまたは前記組成物が、全身投与される、項目8〜12のいずれか1項に記載の方法。
(項目15)
前記組換えAAVベクターまたは前記組成物が、注射、注入、または移植によって非経口投与される、項目14に記載の方法。
(項目16)
前記組成物の組換えAAVベクターが、前記対象において線維症が観察される前に、または前記対象において筋力が減少する前に、または前記対象において筋肉量が減少する前に投与される、項目8〜15のいずれか1項に記載の方法。
(項目17)
筋ジストロフィーの治療のための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む組成物。
(項目18)
筋ジストロフィーに罹患している対象における線維症を低減または予防するための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む組成物。
(項目19)
筋ジストロフィーに罹患している対象における筋力を増加させるための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む組成物。
(項目20)
静脈内注射用に製剤化される、項目17〜19のいずれか1項に記載の組成物。
(項目21)
全身投与用に製剤化される、項目17〜19のいずれか1項に記載の組成物。
(項目22)
注射、注入または移植による非経口投与のために製剤される、項目21に記載の組成物。
(項目23)
前記組成物が、前記対象において線維症が観察される前に、または前記対象において筋力が減少する前に、または前記対象において筋肉量が減少する前に投与される、項目17〜22のいずれか1項に記載の組成物。
(項目24)
筋ジストロフィーの治療用の薬剤の調製のための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物の使用。
(項目25)
必要がある対象における線維症の低減または予防用の薬剤の調製のための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物の使用。
(項目26)
筋ジストロフィーに罹患している対象における筋力または筋肉量の増加用の薬剤の調製のための、項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは項目7に記載の組成物の使用。
(項目27)
筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、24〜26のいずれか1項に記載の使用。
(項目28)
前記薬剤が、筋肉内投与用に製剤化される、項目24〜27のいずれか1項に記載の使用。
(項目29)
前記薬剤が、全身投与用に製剤化される、項目24〜27のいずれか1項に記載の使用。
(項目30)
前記薬剤が、注射、注入または移植用に製剤化される、項目29に記載の使用。
(項目31)
前記薬剤が、前記対象において線維症が観察される前に、または前記対象において筋力が減少する前に、または前記対象において筋肉量が減少する前に投与される、項目24〜30のいずれか1項に記載の使用。
(項目32)
宿主細胞を項目1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターで感染させることと、前記宿主細胞において成熟miR−29ポリヌクレオチドを発現させることとを含む、成熟miR−29ポリヌクレオチド配列の産生方法。
Claims (17)
- miR−29cを発現する組換えAAVベクター。
- a)配列番号3および配列番号4のヌクレオチド配列、
b)配列番号2のヌクレオチド配列、
c)配列番号1のヌクレオチド配列、または
d)配列番号12のヌクレオチド配列を含む、請求項1に記載の組換えAAVベクター。 - 前記ベクターが、血清型AAV1、AAV2、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAVrh74、AAV8、AAV9、AAV10、AAV11、AAV12、またはAAV13である、請求項1または2に記載の組換えAAVベクター。
- 前記ポリヌクレオチド配列が、筋特異的制御要素に作動可能に連結される、請求項1〜3のいずれか1項に記載の組換えAAVベクター。
- 前記筋特異的制御要素が、サイトメガロウイルス(CMV)プロモーター、ヒト骨格アクチン遺伝子要素、心臓アクチン遺伝子要素、筋細胞特異的エンハンサー結合因子mef、筋クレアチンキナーゼ(MCK)、短縮MCK(tMCK)、ミオシン重鎖(MHC)、MHCK7、C5−12、マウスクレアチンキナーゼエンハンサー要素、骨格速筋トロポニンC遺伝子要素、遅筋心臓トロポニンC遺伝子要素、遅筋トロポニンI遺伝子要素、低酸素誘発性核因子、ステロイド誘発性要素、またはグルココルチコイド応答要素(gre)である、請求項4に記載の組換えAAVベクター。
- 前記筋特異的制御要素が、配列番号10、配列番号11または配列番号13のヌクレオチド配列を含む、請求項4または5に記載の組換えAAVベクター。
- 請求項1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む、組成物。
- 筋ジストロフィーの治療のための、請求項1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む組成物。
- 筋ジストロフィーに罹患している対象における、線維症を低減または予防するための、あるいは、筋力を増加させるための、請求項1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターを含む組成物。
- 静脈内注射、全身投与、あるいは注射、注入または移植による非経口投与用に製剤化される、請求項8〜9のいずれか1項に記載の組成物。
- 前記組成物が、前記対象において線維症が観察される前に、または前記対象において筋力が減少する前に、または前記対象において筋肉量が減少する前に投与される、請求項8〜10のいずれか1項に記載の組成物。
- 筋ジストロフィーの治療用の薬剤の調製のための、請求項1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは請求項7に記載の組成物の使用。
- 必要がある対象における線維症の低減または予防用の、あるいは、筋ジストロフィーに罹患している対象における筋力または筋肉量の増加用の、薬剤の調製のための、請求項1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターまたは請求項7に記載の組成物の使用。
- 筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、請求項12または13に記載の使用。
- 前記薬剤が、筋肉内投与、全身投与、注射、注入または移植用に製剤化される、請求項12〜14のいずれか1項に記載の使用。
- 前記薬剤が、前記対象において線維症が観察される前に、または前記対象において筋力が減少する前に、または前記対象において筋肉量が減少する前に投与される、請求項12〜15のいずれか1項に記載の使用。
- 宿主細胞を請求項1〜6のいずれか1項に記載の組換えAAVベクターで感染させることと、前記宿主細胞において成熟miR−29ポリヌクレオチドを発現させることとを含む、成熟miR−29ポリヌクレオチド配列の産生方法。
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