JP2019506166A5 - - Google Patents

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実施形態６１．出血障害の治療方法であって、その治療が必要な対象に、実施形態５６〜実施形態６０のいずれかの１つに記載のベクターを投与することを含む方法。
本発明の実施形態において、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
第ＶＩＩＩ因子（ＦＶＩＩＩ）ポリペプチドのＮ末端部分をコードする第１の核酸配列と、ＦＶＩＩＩポリペプチドのＣ末端部分をコードする第２の核酸配列とを含むヌクレオチド配列を含む単離核酸分子であって、
（ａ）前記第１の核酸配列の、
（ｉ）配列番号３の５８〜２２７７位と２３２０〜１７９１位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｉｉ）配列番号４の５８〜２２７７位と２３２０〜１７９１位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｉｉｉ）配列番号５の５８〜１７９１位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、もしくは
（ｉｖ）配列番号６の５８〜１７９１位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｂ）前記第２のヌクレオチド配列の、
（ｉ）配列番号３の１７９２〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｉｉ）配列番号４の１７９２〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｉｉｉ）配列番号５の１７９２〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、もしくは
（ｉｖ）配列番号６の１７９２〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、または
（ｃ）（ａ）と（ｂ）がいずれかに組み合わせてあり、
前記Ｎ末端部分と前記Ｃ末端部分が一体になって、ＦＶＩＩＩポリペプチド活性を有する前記単離核酸分子。
（項目２）
ＦＶＩＩＩ活性を有するポリペプチドをコードするヌクレオチド配列を含む単離核酸分子であって、前記ヌクレオチド配列の核酸配列の、
（ｉ）配列番号１の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも９１％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｉｉ）配列番号２の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも９４％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｉｉｉ）配列番号７０の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも８６％、少なくとも８７％、少なくとも８８％、少なくとも８９％、少なくとも９０％、少なくとも９１％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｉｖ）配列番号７１の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも８６％、少なくとも８７％、少なくとも８８％、少なくとも８９％、少なくとも９０％、少なくとも９１％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｖ）配列番号３の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも約９２％、少なくとも約９３％、少なくとも約９４％、少なくとも約９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｖｉ）配列番号４の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも約９１％、少なくとも約９２％、少なくとも約９３％、少なくとも約９４％、少なくとも約９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｖｉｉ）配列番号５の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８９％、少なくとも９０％、少なくとも９１％、少なくとも９２％、少なくとも９３％、少なくとも９４％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
（ｖｉｉｉ）配列番号６の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８９％、少なくとも９０％、少なくとも９１％、少なくとも９２％、少なくとも９３％、少なくとも９４％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、または
（ｉｘ）（ｉ）〜（ｖｉｉｉ）がいずれかに組み合わせてある前記単離核酸分子。
（項目３）
前記ヌクレオチド配列が、シグナルペプチドをコードする核酸配列をさらに含み、シグナルペプチドをコードする前記核酸配列の、
（ｉ）配列番号１の１〜５７位のヌクレオチド、
（ｉｉ）配列番号２の１〜５７位のヌクレオチド、
（ｉｉｉ）配列番号３の１〜５７位のヌクレオチド、
（ｉｖ）配列番号４の１〜５７位のヌクレオチド、
（ｖ）配列番号５の１〜５７位のヌクレオチド、
（ｖｉ）配列番号６の１〜５７位のヌクレオチド、
（ｖｉｉ）配列番号７０の１〜５７位のヌクレオチド、
（ｖｉｉｉ）配列番号７１の１〜５７位のヌクレオチドまたは
（ｉｘ）配列番号６８の１〜５７位のヌクレオチド
に対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、少なくとも９９％または１００％である、項目１または２に記載の単離核酸分子。
（項目４）
（ａ）前記核酸分子またはその一部のヒトコドン適応指標が、配列番号１６よりも上昇していること、
（ｂ）前記ヌクレオチド配列またはその一部の最適コドン頻度が、配列番号１６よりも上昇していること、
（ｃ）前記ヌクレオチド配列またはその一部が、配列番号１６におけるＧ／Ｃヌクレオチドの割合よりも高い割合で、Ｇ／Ｃヌクレオチドを含むこと、
（ｄ）前記ヌクレオチド配列またはその一部の相対的な同義コドン使用頻度が、配列番号１６よりも上昇していること、
（ｅ）前記ヌクレオチド配列またはその一部のコドンの有効数が、配列番号１６よりも減少していること、
（ｆ）前記ヌクレオチド配列が、配列番号１６よりも少ないＭＡＲＳ／ＡＲＳ配列（配列番号２１及び２２）を含むこと、
（ｇ）前記ヌクレオチド配列が、配列番号１６よりも少ない不安定化エレメント（配列番号２３及び２４）を含むこと、
（ｈ）これらをいずれかに組み合わせたもの、
からなる群から選択した１つ以上の特性を前記核酸分子が含む、項目１〜３のいずれか１項に記載の単離核酸分子。
（項目５）
異種のアミノ酸配列をコードする異種のヌクレオチド配列をさらに含む、項目１〜４のいずれか１項に記載の単離核酸分子。
（項目６）
前記異種のアミノ酸配列が、免疫グロブリン定常領域もしくはその一部、ＸＴＥＮ、トランスフェリン、アルブミンまたはＰＡＳ配列である、項目５に記載の単離核酸分子。
（項目７）
前記異種のアミノ酸配列が、前記ヌクレオチド配列によってコードされるアミノ酸配列のＮ末端もしくはＣ末端に連結しているか、または前記ヌクレオチド配列によってコードされるアミノ酸配列における２つのアミノ酸の間に、表３から選択した１つ以上の挿入部位において挿入されている、項目５または６に記載の単離核酸分子。
（項目８）
前記ＦＶＩＩＩポリペプチドが、完全長ＦＶＩＩＩまたはＢドメイン欠失ＦＶＩＩＩである、項目１〜７のいずれか１項に記載の単離核酸分子。
（項目９）
項目１〜８のいずれか１項に記載の核酸分子を含むベクター。
（項目１０）
レンチウイルスベクターである、項目９に記載のベクター。
（項目１１）
項目１〜８のいずれか１項に記載の核酸分子、または項目９もしくは１０に記載のベクターを含む宿主細胞。
（項目１２）
項目１１に記載の宿主細胞によって産生されるポリペプチド。
（項目１３）
ＦＶＩＩＩ活性を有するポリペプチドの作製方法であって、ＦＶＩＩＩ活性を有するポリペプチドが産生される条件下で、項目１１に記載の宿主細胞を培養することと、ＦＶＩＩＩ活性を有する前記ポリペプチドを回収することとを含む前記方法。
（項目１４）
ＦＶＩＩＩ活性を有するポリペプチドの、対象における発現の増加方法であって、前記増加が必要な対象に、項目１〜８のいずれか１項に記載の単離核酸分子または項目９または１０に記載のベクターを投与することを含み、配列番号１６を含む参照核酸分子または前記参照核酸分子を含むベクターよりも、前記ポリペプチドの発現を増加させる前記方法。
（項目１５）
出血疾患の治療方法であって、その治療を必要とする対象に、項目１〜８のいずれか１項に記載の核酸分子、項目９もしくは１０に記載のベクター、または項目１２に記載のポリペプチドを投与することを含む前記方法。

Claims (15)

  1. 第ＶＩＩＩ因子（ＦＶＩＩＩ）ポリペプチドのＮ末端部分をコードする第１の核酸配列と、ＦＶＩＩＩポリペプチドのＣ末端部分をコードする第２の核酸配列とを含むヌクレオチド配列を含む単離核酸分子であって、
    （ａ）前記第１の核酸配列の、
    （ｉ）配列番号３の５８〜２２７７位と２３２０〜１７９１位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｉｉ）配列番号４の５８〜２２７７位と２３２０〜１７９１位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｉｉｉ）配列番号５の５８〜１７９１位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、もしくは
    （ｉｖ）配列番号６の５８〜１７９１位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｂ）前記第２のヌクレオチド配列の、
    （ｉ）配列番号３の１７９２〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｉｉ）配列番号４の１７９２〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｉｉｉ）配列番号５の１７９２〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、もしくは
    （ｉｖ）配列番号６の１７９２〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、または
    （ｃ）（ａ）と（ｂ）がいずれかに組み合わせてあり、
    前記Ｎ末端部分と前記Ｃ末端部分が一体になって、ＦＶＩＩＩポリペプチド活性を有する前記単離核酸分子。
  2. ＦＶＩＩＩ活性を有するポリペプチドをコードするヌクレオチド配列を含む単離核酸分子であって、前記ヌクレオチド配列の核酸配列の、
    （ｉ）配列番号１の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも９１％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｉｉ）配列番号２の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも９４％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｉｉｉ）配列番号７０の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも８６％、少なくとも８７％、少なくとも８８％、少なくとも８９％、少なくとも９０％、少なくとも９１％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｉｖ）配列番号７１の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８５％、少なくとも８６％、少なくとも８７％、少なくとも８８％、少なくとも８９％、少なくとも９０％、少なくとも９１％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｖ）配列番号３の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも約９２％、少なくとも約９３％、少なくとも約９４％、少なくとも約９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｖｉ）配列番号４の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも約９１％、少なくとも約９２％、少なくとも約９３％、少なくとも約９４％、少なくとも約９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｖｉｉ）配列番号５の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８９％、少なくとも９０％、少なくとも９１％、少なくとも９２％、少なくとも９３％、少なくとも９４％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、
    （ｖｉｉｉ）配列番号６の５８〜２２７７位と２３２０〜４３７４位のヌクレオチドに対する配列同一性が、少なくとも８９％、少なくとも９０％、少なくとも９１％、少なくとも９２％、少なくとも９３％、少なくとも９４％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％もしくは少なくとも９９％であるか、または
    （ｉｘ）（ｉ）〜（ｖｉｉｉ）がいずれかに組み合わせてある前記単離核酸分子。
  3. 前記ヌクレオチド配列が、シグナルペプチドをコードする核酸配列をさらに含み、シグナルペプチドをコードする前記核酸配列の、
    （ｉ）配列番号１の１〜５７位のヌクレオチド、
    （ｉｉ）配列番号２の１〜５７位のヌクレオチド、
    （ｉｉｉ）配列番号３の１〜５７位のヌクレオチド、
    （ｉｖ）配列番号４の１〜５７位のヌクレオチド、
    （ｖ）配列番号５の１〜５７位のヌクレオチド、
    （ｖｉ）配列番号６の１〜５７位のヌクレオチド、
    （ｖｉｉ）配列番号７０の１〜５７位のヌクレオチド、
    （ｖｉｉｉ）配列番号７１の１〜５７位のヌクレオチドまたは
    （ｉｘ）配列番号６８の１〜５７位のヌクレオチド
    に対する配列同一性が、少なくとも６０％、少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、少なくとも９９％または１００％である、請求項１または２に記載の単離核酸分子。
  4. （ａ）前記核酸分子またはその一部のヒトコドン適応指標が、配列番号１６よりも上昇していること、
    （ｂ）前記ヌクレオチド配列またはその一部の最適コドン頻度が、配列番号１６よりも上昇していること、
    （ｃ）前記ヌクレオチド配列またはその一部が、配列番号１６におけるＧ／Ｃヌクレオチドの割合よりも高い割合で、Ｇ／Ｃヌクレオチドを含むこと、
    （ｄ）前記ヌクレオチド配列またはその一部の相対的な同義コドン使用頻度が、配列番号１６よりも上昇していること、
    （ｅ）前記ヌクレオチド配列またはその一部のコドンの有効数が、配列番号１６よりも減少していること、
    （ｆ）前記ヌクレオチド配列が、配列番号１６よりも少ないＭＡＲＳ／ＡＲＳ配列（配列番号２１及び２２）を含むこと、
    （ｇ）前記ヌクレオチド配列が、配列番号１６よりも少ない不安定化エレメント（配列番号２３及び２４）を含むこと、
    （ｈ）これらをいずれかに組み合わせたもの、
    からなる群から選択した１つ以上の特性を前記核酸分子が含む、請求項１〜３のいずれか１項に記載の単離核酸分子。
  5. 異種のアミノ酸配列をコードする異種のヌクレオチド配列をさらに含む、請求項１〜４のいずれか１項に記載の単離核酸分子。
  6. 前記異種のアミノ酸配列が、免疫グロブリン定常領域もしくはその一部、ＸＴＥＮ、トランスフェリン、アルブミンまたはＰＡＳ配列である、請求項５に記載の単離核酸分子。
  7. 前記異種のアミノ酸配列が、前記ヌクレオチド配列によってコードされるアミノ酸配列のＮ末端もしくはＣ末端に連結しているか、または前記ヌクレオチド配列によってコードされるアミノ酸配列における２つのアミノ酸の間に、表３から選択した１つ以上の挿入部位において挿入されている、請求項５または６に記載の単離核酸分子。
  8. 前記ＦＶＩＩＩポリペプチドが、完全長ＦＶＩＩＩまたはＢドメイン欠失ＦＶＩＩＩである、請求項１〜７のいずれか１項に記載の単離核酸分子。
  9. 請求項１〜８のいずれか１項に記載の核酸分子を含むベクター。
  10. レンチウイルスベクターである、請求項９に記載のベクター。
  11. 請求項１〜８のいずれか１項に記載の核酸分子、または請求項９もしくは１０に記載のベクターを含む宿主細胞。
  12. 請求項１１に記載の宿主細胞によって産生されるポリペプチド。
  13. ＦＶＩＩＩ活性を有するポリペプチドの作製方法であって、ＦＶＩＩＩ活性を有するポリペプチドが産生される条件下で、請求項１１に記載の宿主細胞を培養することと、ＦＶＩＩＩ活性を有する前記ポリペプチドを回収することとを含む前記方法。
  14. ＦＶＩＩＩ活性を有するポリペプチドの対象における発現を増加させるための組成物であって、前記組成物は、請求項１〜８のいずれか１項に記載の単離核酸分子または請求項９または１０に記載のベクターを含み、配列番号１６を含む参照核酸分子または前記参照核酸分子を含むベクターよりも、前記ポリペプチドの発現を増加させる、前記組成物。
  15. 出血疾患を治療するための組成物であって、請求項１〜８のいずれか１項に記載の核酸分子、請求項９もしくは１０に記載のベクター、または請求項１２に記載のポリペプチドを含む、前記組成物。


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