JP2015509711A5 - - Google Patents
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Claims (47)
- 哺乳動物に又は哺乳動物の細胞に異種ポリヌクレオチド配列を送達する又は導入する方法におけるアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターの使用であって、前記ベクターは異種ポリヌクレオチド配列を含み、前記ベクターは、
MAADGYLPDWLEDNLSEGIREWWDLKPGAPKPKANQQKQDNGRGLVLPGYKYLGPFNGLDKGEPVNAADAAALEHDKAYDQQLQAGDNPYLRYNHADAEFQERLQEDTSFGGNLGRAVFQAKKRVLEPLGLVESPVKTAPGKKRPVEPSPQRSPDSSTGIGKKGQQPAKKRLNFGQTGDSESVPDPQPIGEPPAGPSGLGSGTMAAGGGAPMADNNEGADGVGSSSGNWHCDSTWLGDRVITTSTRTWALPTYNNHLYKQISNGTSGGSTNDNTYFGYSTPWGYFDFNRFHCHFSPRDWQRLINNNWGFRPKRLNFKLFNIQVKEVTQNEGTKTIANNLTSTIQVFTDSEYQLPYVLGSAHQGCLPPFPADVFMIPQYGYLTLNNGSQAVGRSSFYCLEYFPSQMLRTGNNFEFSYNFEDVPFHSSYAHSQSLDRLMNPLIDQYLYYLSRTQSTGGTAGTQQLLFSQAGPNNMSAQAKNWLPGPCYRQQRVSTTLSQNNNSNFAWTGATKYHLNGRDSLVNPGVAMATHKDDEERFFPSSGVLMFGKQGAGKDNVDYSSVMLTSEEEIKTTNPVATEQYGVVADNLQQQNAAPIVGAVNSQGALPGMVWQNRDVYLQGPIWAKIPHTDGNFHPSPLMGGFGLKHPPPQILIKNTPVPADPPTTFNQAKLASFITQYSTGQVSVEIEWELQKENSKRWNPEIQYTSNYYKSTNVDFAVNTEGTYSEPRPIGTRYLTRNLの配列と99%を超える一致率を有する、VP1配列を含む、使用。 - 前記異種ポリヌクレオチド配列は、前記異種ポリヌクレオチド配列の転写を付与する発現制御要素に操作可能に結合されている、請求項1に記載の使用。
- タンパク質の発現又は機能が欠乏している哺乳動物を治療するための医薬の製造におけるアデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターの使用であって、前記ベクターは、欠乏している前記タンパク質の発現又は機能を修正することができるポリペプチドをコードする異種ポリヌクレオチドを含み、前記異種ポリヌクレオチドの配列は、当該異種ポリヌクレオチド配列の転写を付与する発現制御要素に操作可能に結合されており、前記ベクターは、
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- 哺乳動物に又は哺乳動物の細胞に異種ポリヌクレオチド配列を送達する又は導入するための医薬の調製におけるアデノ随伴ウィルス(AAV)ベクター及び空のキャプシドAAV−Rh74の使用。
- 前記ベクターは、
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TAPGKKRPVEPSPQRSPDSSTGIGKKGQQPAKKRLNFGQTGDSESVPDPQPIGEPPAGPSGLGSGTMAAGGGAPMADNNEGADGVGSSSGNWHCDSTWLGDRVITTSTRTWALPTYNNHLYKQISNGTSGGSTNDNTYFGYSTPWGYFDFNRFHCHFSPRDWQRLINNNWGFRPKRLNFKLFNIQVKEVTQNEGTKTIANNLTSTIQVFTDSEYQLPYVLGSAHQGCLPPFPADVFMIPQYGYLTLNNGSQAVGRSSFYCLEYFPSQMLRTGNNFEFSYNFEDVPFHSSYAHSQSLDRLMNPLIDQYLYYLSRTQSTGGTAGTQQLLFSQAGPNNMSAQAKNWLPGPCYRQQRVSTTLSQNNNSNFAWTGATKYHLNGRDSLVNPGVAMATHKDDEERFFPSSGVLMFGKQGAGKDNVDYSSVMLTSEEEIKTTNPVATEQYGVVADNLQQQNAAPIVGAVNSQGALPGMVWQNRDVYLQGPIWAKIPHTDGNFHPSPLMGGFGLKHPPPQILIKNTPVPADPPTTFNQAKLASFITQYSTGQVSVEIEWELQKENSKRWNPEIQYTSNYYKSTNVDFAVNTEGTYSEPRPIGTRYLTRNLの配列と90%若しくは90%を超える一致率を有する、又は、当該配列に1−50のアミノ酸が置換、削除若しくは付加された配列、VP2配列、及び/又は、
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- 前記アデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターは、図3に記載されたVP2又はVP3配列と96%の又は96%を超える一致率を有するVP2又はVP3配列を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記アデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターは、図3に記載されたVP2又はVP3配列と97%の又は97%を超える一致率を有するVP2又はVP3配列を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記アデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターは、図3に記載されたVP2又はVP3配列と98%の又は98%を超える一致率を有するVP2又はVP3配列を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記アデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターは、図3に記載されたVP2又はVP3配列と99%の又は99%を超える一致率を有するVP2又はVP3配列を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記アデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターは、図3に記載されたVP2又はVP3配列と99.5%の又は99.5%を超える一致率を有するVP2又はVP3配列を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記アデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターは、図3に記載されたAAV−Rh74のVP1、VP2若しくはVP3配列を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記異種ポリヌクレオチド配列又は前記タンパク質は、前記哺乳動物に対して治療的効果を有するレベルで発現する、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記アデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターは、AAV2又はAAV8よりも高い肝細胞に対する指向性を有する、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記異種ポリヌクレオチド配列又は前記タンパク質は、前記哺乳動物の細胞、組織又は臓器において発現する、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記細胞は、分泌細胞を含む請求項20の使用。
- 前記細胞は、内分泌細胞を含む請求項20の使用。
- 前記細胞は、肝細胞、神経細胞、グリア細胞、網膜細胞、上皮細胞、肺細胞、又は、全能性、多能性若しくは多分化能性幹細胞を含む、請求項20に記載の使用。
- 前記哺乳動物の組織又は器官は、肝臓、脳、中枢神経系、脊髄、眼、網膜又は肺を含む、請求項20に記載の使用。
- 前記哺乳動物は、不十分な量のタンパク質、又は、欠陥を伴う若しくは異常なタンパク質を生成する、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記タンパク質は、嚢胞性線維性膜貫通調節因子タンパク質(CFTR)、血液凝固(凝血)因子(第XIII因子、第IX因子、第X因子、第VIII因子、第VIIa因子、タンパク質C等)、血液凝固因子の機能獲得、抗体、網膜色素上皮固有の65kDaタンパク質(RPE65)、エリスロポエチン、LDL受容体、リポタンパク質リパーゼ、オルニチントランスカルバミラーゼ、βグロビン、αグロビン、スペクトリン、αアンチトリプシン、アデノシンデアミナーゼ(ADA)、金属輸送体(ATP7A又はATP7)、スルファミダーゼ、ライソゾーム蓄積症に関係する酵素(ARSA)、ヒポキサンチングアニンホスホリボシルトランスフェラーゼ、β25グルコセレブロシダーゼ、スフィンゴミエリナーゼ、リソソームヘキソサミニダーゼ、分枝鎖ケト酸脱水素酵素、ホルモン、成長因子、インシュリン様成長因子1若しくは2、血小板由来成長因子、上皮成長因子、神経成長因子、神経栄養因子3及び4、脳由来神経栄養因子、グリア細胞由来の成長因子、形質転換成長因子α及びβ、サイトカイン、αインターフェロン、βインターフェロン、インターフェロンγ、インターロイキン2、インターロイキン4、インターロイキン12、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子、リンホトキシン、自殺遺伝子産物、単純ヘルペスウィルスチミジンキナーゼ、シトシンデアミナーゼ、ジフテリア毒素、シトクロムP450、デオキシシチジンキナーゼ、腫瘍壊死因子、薬剤耐性タンパク質、腫瘍抑制タンパク質(例えば、p53、Rb、Wt−1、NF1、Von Hippel?Lindau(VHL)、腺腫様多発結腸ポリープ(APC))、免疫調整性、免疫寛容原性若しくは免疫原性ペプチド又はタンパク質Tレギトープ又はhCDR1、インシュリン、グルコキナーゼ、グアニル酸シクラーゼ2D(LCA−GUCY2D)、Rabエスコートタンパク質1(コロイデレミア)、LCA5(LCA−レベルシリン)、オルニチンケト酸アミノトランスフェラーゼ(脳回転状萎縮症)、レチノスキシン1(X連鎖性網膜分離症)、USH1C(アッシャー症候群1C)、X連鎖性網膜色素変性GTPアーゼ(XLRP)、MERTK(RPのAR型:網膜色素変性)、DFNB1(コネキシン26難聴)、ACHM2、3及び4(色盲)、PKD−1又はPKD−2(多発性嚢胞腎疾患)、TPP1、CLN2、ライソゾーム蓄積症に関係する遺伝子産物(例えば、スルファターゼ,N−アセチルグルコサミン−1−リン酸塩転移酵素、カプテシンA、GM2−AP、NPC1、VPC2,スフィンゴ脂質活性化タンパク質)、又は、ゲノム編集のための一の若しくは複数のジンクフィンガーヌクレアーゼ、又は、ゲノム編集のための修復テンプレートとして使用されるドナー配列、を含む請求項25に記載の使用。
- 前記異種ポリヌクレオチド配列は、ポリペプチド、ペプチド又はタンパク質をコードする遺伝子を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記遺伝子が、治療用ペプチド又はタンパク質をコードする請求項27記載の使用。
- 前記遺伝子は、嚢胞性線維性膜貫通調節因子タンパク質(CFTR)、血液凝固(凝血)因子(第XIII因子、第IX因子、第X因子、第VII因子、第VIIa因子、タンパク質C等)、血液凝固因子の機能獲得、抗体、網膜色素上皮固有の65kDaタンパク質(RPE65)、エリスロポエチン、LDL受容体、リポタンパク質リパーゼ、オルニチントランスカルバミラーゼ、βグロビン、αグロビン、スペクトリン、αアンチトリプシン、アデノシンデアミナーゼ(ADA)、金属輸送体(ATP7A又はATP7)、スルファミダーゼ、ライソゾーム蓄積症に関係する酵素(ARSA)、ヒポキサンチングアニンホスホリボシルトランスフェラーゼ、β25グルコセレブロシダーゼ、スフィンゴミエリナーゼ、リソソームヘキソサミニダーゼ、分枝鎖ケト酸脱水素酵素、ホルモン、成長因子、インシュリン様成長因子1若しくは2、血小板由来成長因子、上皮成長因子、神経成長因子、神経栄養因子3及び4、脳由来神経栄養因子、グリア細胞由来の成長因子、形質転換成長因子α及びβ、サイトカイン、αインターフェロン、βインターフェロン、インターフェロンγ、インターロイキン2、インターロイキン4、インターロイキン12、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子、リンホトキシン、自殺遺伝子産物、単純ヘルペスウィルスチミジンキナーゼ、シトシンデアミナーゼ、ジフテリア毒素、シトクロムP450、デオキシシチジンキナーゼ、腫瘍壊死因子、薬剤耐性タンパク質、腫瘍抑制タンパク質(例えば、p53、Rb、Wt−1、NF1、Von Hippel?Lindau(VHL)、腺腫様多発結腸ポリープ(APC))、免疫調整性、免疫寛容原性若しくは免疫原性ペプチド又はタンパク質Tレギトープ又はhCDR1、インシュリン、グルコキナーゼ、グアニル酸シクラーゼ2D(LCA−GUCY2D)、Rabエスコートタンパク質1(コロイデレミア)、LCA5(LCA−レベルシリン)、オルニチンケト酸アミノトランスフェラーゼ(脳回転状萎縮症)、レチノスキシン1(X連鎖性網膜分離症)、USH1C(アッシャー症候群1C)、X連鎖性網膜色素変性GTPアーゼ(XLRP)、MERTK(RPのAR型:網膜色素変性)、DFNB1(コネキシン26難聴)、ACHM2、3及び4(色盲)、PKD−1又はPKD−2(多発性嚢胞腎疾患)、TPP1、CLN2、ライソゾーム蓄積症に関係する遺伝子産物(例えば、スルファターゼ,N−アセチルグルコサミン−1−リン酸塩転移酵素、カプテシンA、GM2−AP、NPC1、VPC2,スフィンゴ脂質活性化タンパク質)、又は、ゲノム編集のための一の若しくは複数のジンクフィンガーヌクレアーゼ、又は、ゲノム編集のための修復テンプレートとして使用されるドナー配列、を含む又はコードする請求項27に記載の使用。
- 前記異種ポリヌクレオチド配列は、阻害性核酸を含む、請求項1に記載の使用。
- 前記阻害性核酸は、マイクロRNA(miRNA)、siRNA、shRNA、トランススプライシングRNA、アンチセンスRNA又は三重鎖構造RNAを含む、請求項30に記載の使用。
- 前記阻害性核酸は、病原性遺伝子、病原性遺伝子の転写物、又は、ヌクレオチドリピート病と関連する遺伝子転写物、ハンチントン(HTT)遺伝子、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症と関連する遺伝子(アトロフィン1、ATN1)、球脊髄性筋萎縮症におけるX染色体上のアンドロゲン受容体、ヒト アタキシン−1、−2、−3及びー7、(CACNA1A)によりコードされたCav2.1P/Q電位依存性カルシウムチャネル、TATA結合タンパク質、ATXN8OSとも称されるアタキシン8逆鎖、脊髄小脳失調症(1、2、3、6、7、8、12、17型)におけるセリン/スレオニンタンパク質ホスファターゼ2A 55 kDa調節サブユニットBベータイソ型、脆弱X症候群におけるFMR1(脆弱X精神遅滞1)、脆弱X関連振戦/運動失調症におけるFMR1(脆弱X精神遅滞1)、脆弱XE精神遅滞におけるFMR1(脆弱X精神遅滞2)又はAF4/FMR2ファミリーメンバー;筋強直性ジストロフィーにおける筋強直性プロテインキナーゼ(MT−PK);フリードライヒ失調症におけるフラタキシン、筋萎縮性側索硬化症におけるスーパーオキシドジスムターゼ1(SOD1)遺伝子の変異体;パーキンソン病及び/又はアルツハイマー病の病因に関与する遺伝子;アポリポタンパクB(APOB)及びプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン9型(PCSK9)、高コレステロール血症;HIV感染症におけるHIV Tat、転写遺伝子のヒト免疫不全ウイルストランス活性化因子;HIV感染症におけるHIV TAR,ヒト免疫不全ウイルストランス活性化活性化因子応答エレメント遺伝子;HIV感染症におけるCCケモカイン受容体(CCR5);ラウス肉腫ウイルス(RSV)感染症におけるRSVヌクレオカプシドタンパク質、C型肝炎ウイルス感染症における肝臓固有のマイクロRNA(miR−122);p53の、急性腎障害又は腎臓移植後臓器機能障害又は腎臓障害による急性腎不全;進行性、再発性又は転移性の固形悪性腫瘍におけるプロテインキナーゼN3(PKN3);プロテアソームサブユニットベータ型9(PSMB9)転移性黒色腫としても知られるLMP2;プロテアソームサブユニットベータ型8(PSMB8)転移性黒色腫としても知られるLMP7;プロテアソームサブユニットベータ型10(PSMB10)転移性黒色腫としても知られるMECL1;固形腫瘍における血管内皮成長因子(VEGF);固形腫瘍におけるキネシンスピンドルタンパク質、慢性骨髄性白血病におけるアポトーシス抑制B−細胞CLL/リンパ腫(BCL−2);固形腫瘍におけるリボヌクレオチドレダクターゼM2(RRM2);固形腫瘍におけるフーリン;肝腫瘍におけるポロ様キナーゼ1(PLK1)、C型肝炎感染におけるジアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ1(DGAT1),家族性大腸腺腫症におけるベータカテニン;ベータ2アドレナリン受容体、緑内障;糖尿病性黄斑浮腫(DME)又は加齢黄斑変性におけるDAN損傷誘導性転写産物4タンパク質として知られるRTP801/Redd1;加齢性黄斑変性症又は脈絡膜血管新生における血管内皮増殖因子受容体I(VEGFR1)、非動脈炎性虚血性視神経症におけるカスパーゼ2;先天性爪肥厚症におけるケラチン6AN17K変異タンパク質;インフルエンザ感染症におけるインフルエンザAウイルスゲノム/遺伝子配列;重症急性呼吸器症候群(SARS)感染におけるSARSコロナウイルスゲノム/遺伝子配列;呼吸器合胞体ウイルス(RS)感染症におけるRSウイルスゲノム/遺伝子配列;エボラ感染症におけるエボラフィロウイルスゲノム/遺伝子配列;B型肝炎及びC型肝炎感染におけるB型及びC型肝炎ウイルスゲノム/遺伝子配列;単純ヘルペスウイルス(HSV)感染症における単純ヘルペスウイルス(HSV)ゲノム/遺伝子配列、コクサッキーウイルスB3感染におけるコクサッキーウイルスB3ゲノム/遺伝子配列;原発性ジストニアにおけるトーシンA(TOR1A)、pan−classI及び移植において特定のHLA対立遺伝子のような遺伝子の病原性対立遺伝子のサイレンシング(対立遺伝子を狙ったサイレンシング);又は、遺伝子常染色体優性遺伝網膜色素変性(adRP)における変異ロドプシン遺伝子(RHO)と結合する、請求項30に記載の使用。
- 前記哺乳動物は、肺疾患(例えば、嚢胞性線維症)、出血性疾患(例えば、インヒビターを伴う又は伴わない血友病A又は血友病B)、サラセミア、血液疾患(例えば、貧血)、アツハイマー病、パーキンソン病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、てんかん、ライソゾーム蓄積症、銅又は鉄蓄積障害(例えば、ウィルソン病又はメンケス病)リソソーム酸リパーゼ欠損症、神経障害又は神経変性疾患、癌、1型又は2型糖尿病、ゴーシェ病、ハーラー病、アデノシンデアミナーゼ欠損症、代謝障害(例えば、グリコーゲン蓄積症)、網膜変性疾患(例えば、RPE65欠乏症、先天性脈絡膜欠如、及び、その他の眼の疾患)、実質臓器(例えば、脳、肝臓、腎臓、心臓)の疾患、又は、感染性ウィルス疾患(例えば、B型及びC型肝炎、HIV等)、細菌性疾患若しくは真菌性疾患を有する、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記発現制御要素は、構成型の又は調整可能な制御要素を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記発現制御要素は、組織固有の発現制御要素又はプロモーターを含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記AAVベクターは、静脈内に、動脈内に、筋肉内に、皮下に、経口的に、挿管によって、カテーテルを介して、経皮的に、頭蓋内に、吸入により、体腔内に、又は、粘膜を介して、送達されるように調製される請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記哺乳動物はヒトである、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記哺乳類は、AAV−Rh74以外のAAV血清型に対して血清学的に陽性である、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記哺乳類は、AAV血清型AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV10又はAAV11に対して血清学的に陽性である、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記哺乳動物は、AAV−Rh74に対して血清学的に陰性である、請求項1乃至3又は5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記医薬の調製において空のキャプシドAAVを使用する段階を更に備える、請求項1乃至4のいずれか1項に記載の使用。
- 空のキャプシドAAV−Rh74を使用する段階を更に備える、請求項1乃至4のいずれか1項に記載の使用。
- 前記VP1配列は、1、2、3、4、5、6、又は7の保存的、非保存的、又は、保存的及び非保存的なアミノ酸置換を有する、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記VP2又はVP3配列は、1、2、3、4、5、6、7、8、9,又は10の保存的、非保存的、又は、保存的及び非保存的なアミノ酸置換を有する、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記AAVは、医薬組成物を含む、請求項1乃至5のいずれか1項に記載の使用。
- 前記医薬組成物は、空のキャプシドAAVを含む請求項1乃至4のいずれか1項の使用。
- 前記医薬組成物は、空のキャプシドAAV−Rh74を含む請求項1乃至4のいずれか1項の使用。
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