JP2013531041A5 - - Google Patents
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Description
別の変形例では、必要とする個人におけるシアル酸欠乏症(例えば、遺伝性封入体ミオパチー(HIBM)、埜中ミオパチー、および/または縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(DMRV)のうちのいずれか等のシアル酸欠乏症に関連したミオパチー)を治療する方法が提供され、本方法は、個人に、治療薬として、シアル酸、またはその薬学的に許容される塩を含む有効な量の徐放性製剤を投与することを含む。別の変形例では、本明細書に詳述される方法で使用する徐放性製剤は、治療薬として、MaNAc、またはその薬学的に許容される塩を含む。別の変形例では、本明細書に詳述される方法で使用する徐放性製剤は、治療薬として、シアル酸またはその薬学的に許容される塩、およびMaNAcまたはその薬学的に許容される塩を含む。別の変形例では、本明細書に詳述される方法で使用する徐放性製剤は、治療薬として、シアル酸のプロドラッグ等のシアル酸生合成経路中の1つ以上の化合物のプロドラッグ、またはその薬学的に許容される塩を含む。別の変形例では、本明細書に詳述される方法で使用する徐放性製剤は、治療薬として、シアル酸、またはその薬学的に許容される塩を含み、さらに、親水コロイドポリマー、アニオン性のpH依存性ゲル形成コポリマー、および水膨潤性のpH非依存性ポリマーを含み、任意でさらに、滑沢剤および/または賦形剤を含む。特定の変形例では、本明細書に詳述される方法で使用する徐放性製剤は、シアル酸、またはその薬学的に許容される塩、カラギーナン、アルギン酸ナトリウム、およびヒプロメロースもしくはポリエチレンオキシドのいずれかを含む。さらなる変形例では、本明細書に詳述される方法で使用する徐放性製剤は、シアル酸、またはその薬学的に許容される塩、カラギーナン、アルギン酸ナトリウム、ヒプロメロースもしくはポリエチレンオキシドのいずれか、ステアリン酸マグネシウム、ならびに微結晶性セルロースおよびコロイド状二酸化ケイ素を含む。一態様において、本明細書に詳述される方法で使用する徐放性製剤は、表Eの製剤である。さらに別の態様では、本明細書に詳述される方法で使用する徐放性製剤は、表8の製剤である。
本発明は、例えば以下の項目を提供する。
(項目1)
シアル酸生合成経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を含む、徐放性薬学的製剤。
(項目2)
前記徐放性製剤は、シアル酸生合成経路中の2つの化合物またはその誘導体を含む、項目1に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目3)
前記徐放性製剤中の前記2つの化合物は、約50%:50%の重量対重量パーセントである、項目2に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目4)
前記1つ以上の化合物は、N−アセチルマンノサミンまたはその誘導体を含む、項目1〜3のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目5)
前記1つ以上の化合物は、N−アセチルマンノサミンを含む、項目4に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目6)
前記1つ以上の化合物は、シアル酸またはその誘導体を含む、項目1〜5のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目7)
前記1つ以上の化合物は、シアル酸を含む、項目6に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目8)
前記徐放性製剤は、a)少なくとも1つの水膨潤性のpH非依存性ポリマー、b)少なくとも1つのアニオン性のpH依存性ゲル形成コポリマー、c)少なくとも1つのカチオン性ポリマー、およびd)少なくとも1つの親水コロイドポリマーからなる群から選択される1つ以上のポリマーを含む、項目1〜7のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目9)
前記徐放性製剤は、水膨潤性のpH非依存性ポリマーを含む、項目1〜8のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目10)
前記水膨潤性のpH非依存性ポリマーは、ヒプロメロースである、項目9に記載の徐放性製剤。
(項目11)
前記ヒプロメロースは、2208型ヒプロメロースまたはMethocel K100Mである、項目10に記載の徐放性製剤。
(項目12)
前記水膨潤性のpH依存性ポリマーは、前記徐放性製剤の約20〜30w/w%を成す、項目9〜11のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目13)
前記徐放性製剤は、ヒドロゲルを含む、項目1〜8のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目14)
前記ヒドロゲルは、ポリエチレンオキシドである、項目13に記載の徐放性製剤。
(項目15)
前記ポリエチレンオキシドは、Polyox WSRである、項目14に記載の徐放性製剤。
(項目16)
前記ヒドロゲルは、前記徐放性製剤の約20〜30w/w%を成す、項目13〜15のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目17)
アニオン性のpH依存性ゲル形成コポリマーをさらに含む、項目9〜16のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目18)
前記アニオン性のpH依存性ゲル形成ポリマーは、アルギン酸塩である、項目17に記載の徐放性製剤。
(項目19)
前記アルギン酸塩は、アルギン酸ナトリウムである、項目18に記載の徐放性製剤。
(項目20)
前記アニオン性のpH依存性ゲル形成コポリマーは、前記徐放性製剤の約20〜25w/w%を成す、項目17〜19のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目21)
親水コロイドポリマーをさらに含む、項目17〜20のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目22)
前記親水コロイドポリマーは、カラギーナンである、項目21に記載の徐放性製剤。
(項目23)
前記カラギーナンは、ラムダカラギーナンである、項目22に記載の徐放性製剤。
(項目24)
前記親水コロイドポリマーは、前記徐放性製剤の約1〜5w/w%を成す、項目21〜23のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目25)
微結晶性セルロースおよび二酸化ケイ素をさらに含む、項目21〜24のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目26)
前記微結晶性セルロースおよび二酸化ケイ素は、前記徐放性製剤の約1〜10w/w%を成す、項目25に記載の徐放性製剤。
(項目27)
ステアリン酸マグネシウムをさらに含む、項目25〜26のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目28)
前記ステアリン酸マグネシウムは、前記徐放性製剤の約0.1〜1w/w%を成す、項目27に記載の徐放性製剤。
(項目29)
腸溶性コーティングをさらに含む、項目1〜28のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目30)
前記徐放性製剤は、約1時間を超える期間にわたって、治療的に有効な量のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする個人に送達することができる、項目1〜29のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目31)
前記徐放性製剤は、約12時間を超える期間にわたって、治療的に有効な量のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする前記個人に送達することができる、項目9に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目32)
前記徐放性製剤は、約2時間〜約8時間のT max で、治療的に有効な量のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする前記個人に送達することができる、項目1〜10のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目33)
前記徐放性製剤は、約0.1g/日〜約50g/日のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする個人に送達することができる、項目1〜11のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目34)
前記徐放性製剤は、約0.01mg/kg〜約750mg/kgのシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする個人に送達することができる、項目1〜12のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目35)
前記製剤は、個人への経口送達用に製剤化される、項目1〜34のいずれかに記載の徐放性薬学的製剤。
(項目36)
前記製剤は、錠剤またはカプセルとして製剤化される、項目35に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目37)
シアル酸欠乏症の治療を、それを必要とする個人において行うための方法であって、項目1〜36のいずれか1項に記載の徐放性製剤中で、有効な量のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を投与することを含む、方法。
(項目38)
前記シアル酸欠乏症は、シアル酸欠乏症に関連したミオパチーである、項目37に記載の方法。
(項目39)
前記シアル酸欠乏症に関連したミオパチーは、遺伝性封入体ミオパチー(HIBM)、埜中ミオパチー、および/または縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(DMRV)である、項目38に記載の方法。
本発明は、例えば以下の項目を提供する。
(項目1)
シアル酸生合成経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を含む、徐放性薬学的製剤。
(項目2)
前記徐放性製剤は、シアル酸生合成経路中の2つの化合物またはその誘導体を含む、項目1に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目3)
前記徐放性製剤中の前記2つの化合物は、約50%:50%の重量対重量パーセントである、項目2に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目4)
前記1つ以上の化合物は、N−アセチルマンノサミンまたはその誘導体を含む、項目1〜3のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目5)
前記1つ以上の化合物は、N−アセチルマンノサミンを含む、項目4に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目6)
前記1つ以上の化合物は、シアル酸またはその誘導体を含む、項目1〜5のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目7)
前記1つ以上の化合物は、シアル酸を含む、項目6に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目8)
前記徐放性製剤は、a)少なくとも1つの水膨潤性のpH非依存性ポリマー、b)少なくとも1つのアニオン性のpH依存性ゲル形成コポリマー、c)少なくとも1つのカチオン性ポリマー、およびd)少なくとも1つの親水コロイドポリマーからなる群から選択される1つ以上のポリマーを含む、項目1〜7のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目9)
前記徐放性製剤は、水膨潤性のpH非依存性ポリマーを含む、項目1〜8のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目10)
前記水膨潤性のpH非依存性ポリマーは、ヒプロメロースである、項目9に記載の徐放性製剤。
(項目11)
前記ヒプロメロースは、2208型ヒプロメロースまたはMethocel K100Mである、項目10に記載の徐放性製剤。
(項目12)
前記水膨潤性のpH依存性ポリマーは、前記徐放性製剤の約20〜30w/w%を成す、項目9〜11のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目13)
前記徐放性製剤は、ヒドロゲルを含む、項目1〜8のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目14)
前記ヒドロゲルは、ポリエチレンオキシドである、項目13に記載の徐放性製剤。
(項目15)
前記ポリエチレンオキシドは、Polyox WSRである、項目14に記載の徐放性製剤。
(項目16)
前記ヒドロゲルは、前記徐放性製剤の約20〜30w/w%を成す、項目13〜15のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目17)
アニオン性のpH依存性ゲル形成コポリマーをさらに含む、項目9〜16のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目18)
前記アニオン性のpH依存性ゲル形成ポリマーは、アルギン酸塩である、項目17に記載の徐放性製剤。
(項目19)
前記アルギン酸塩は、アルギン酸ナトリウムである、項目18に記載の徐放性製剤。
(項目20)
前記アニオン性のpH依存性ゲル形成コポリマーは、前記徐放性製剤の約20〜25w/w%を成す、項目17〜19のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目21)
親水コロイドポリマーをさらに含む、項目17〜20のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目22)
前記親水コロイドポリマーは、カラギーナンである、項目21に記載の徐放性製剤。
(項目23)
前記カラギーナンは、ラムダカラギーナンである、項目22に記載の徐放性製剤。
(項目24)
前記親水コロイドポリマーは、前記徐放性製剤の約1〜5w/w%を成す、項目21〜23のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目25)
微結晶性セルロースおよび二酸化ケイ素をさらに含む、項目21〜24のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目26)
前記微結晶性セルロースおよび二酸化ケイ素は、前記徐放性製剤の約1〜10w/w%を成す、項目25に記載の徐放性製剤。
(項目27)
ステアリン酸マグネシウムをさらに含む、項目25〜26のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目28)
前記ステアリン酸マグネシウムは、前記徐放性製剤の約0.1〜1w/w%を成す、項目27に記載の徐放性製剤。
(項目29)
腸溶性コーティングをさらに含む、項目1〜28のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
(項目30)
前記徐放性製剤は、約1時間を超える期間にわたって、治療的に有効な量のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする個人に送達することができる、項目1〜29のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目31)
前記徐放性製剤は、約12時間を超える期間にわたって、治療的に有効な量のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする前記個人に送達することができる、項目9に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目32)
前記徐放性製剤は、約2時間〜約8時間のT max で、治療的に有効な量のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする前記個人に送達することができる、項目1〜10のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目33)
前記徐放性製剤は、約0.1g/日〜約50g/日のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする個人に送達することができる、項目1〜11のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目34)
前記徐放性製剤は、約0.01mg/kg〜約750mg/kgのシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を、それを必要とする個人に送達することができる、項目1〜12のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目35)
前記製剤は、個人への経口送達用に製剤化される、項目1〜34のいずれかに記載の徐放性薬学的製剤。
(項目36)
前記製剤は、錠剤またはカプセルとして製剤化される、項目35に記載の徐放性薬学的製剤。
(項目37)
シアル酸欠乏症の治療を、それを必要とする個人において行うための方法であって、項目1〜36のいずれか1項に記載の徐放性製剤中で、有効な量のシアル酸経路中の1つ以上の化合物またはその誘導体を投与することを含む、方法。
(項目38)
前記シアル酸欠乏症は、シアル酸欠乏症に関連したミオパチーである、項目37に記載の方法。
(項目39)
前記シアル酸欠乏症に関連したミオパチーは、遺伝性封入体ミオパチー(HIBM)、埜中ミオパチー、および/または縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(DMRV)である、項目38に記載の方法。
Claims (18)
- 徐放性薬学的製剤であって、
a)約20〜30%w/wの少なくとも1つの水膨潤性のpH非依存性ポリマーまたはヒドロゲル、
b)約20〜25%w/wの少なくとも1つのアニオン性のpH依存性ゲル形成コポリマー、
c)約1〜5%w/wの少なくとも1つの親水コロイドポリマー、
d)シアル酸またはその薬学的に許容される塩
を含む、徐放性薬学的製剤。 - 前記徐放性製剤は、水膨潤性のpH非依存性ポリマーを含む、請求項1に記載の徐放性製剤。
- 前記水膨潤性のpH非依存性ポリマーは、ヒプロメロースである、請求項2に記載の徐放性製剤。
- 前記徐放性製剤は、ヒドロゲルを含む、請求項1に記載の徐放性製剤。
- 前記ヒドロゲルは、ポリエチレンオキシドである、請求項4に記載の徐放性製剤。
- 前記アニオン性のpH依存性ゲル形成ポリマーは、アルギン酸塩である、請求項1に記載の徐放性製剤。
- 前記アルギン酸塩は、アルギン酸ナトリウムである、請求項6に記載の徐放性製剤。
- 前記親水コロイドポリマーは、カラギーナンである、請求項1に記載の徐放性製剤。
- 微結晶性セルロースおよび二酸化ケイ素をさらに含む、請求項1に記載の徐放性製剤。
- ステアリン酸マグネシウムをさらに含む、請求項9に記載の徐放性製剤。
- 腸溶性コーティングをさらに含む、請求項1〜10のいずれか1項に記載の徐放性製剤。
- 前記徐放性製剤は、経口送達のために製剤化されて、約1時間を超える期間にわたって、治療的に有効な量のシアル酸またはその薬学的に許容される塩を、それを必要とする個人に送達することができる、請求項1〜11のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
- 前記徐放性製剤は、約2時間〜約8時間のTmaxで、治療的に有効な量のシアル酸またはその薬学的に許容される塩を、それを必要とする前記個人に送達することができる、請求項1〜3のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
- 前記徐放性製剤は、約0.1g/日〜約50g/日のシアル酸またはその薬学的に許容される塩を、それを必要とする個人に送達することができる、請求項1〜3のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
- 前記徐放性製剤は、約0.01mg/kg〜約750mg/kgのシアル酸またはその薬学的に許容される塩を、それを必要とする個人に送達することができる、請求項1〜3のいずれか1項に記載の徐放性薬学的製剤。
- シアル酸欠乏症の治療を、それを必要とする個人において行う方法における使用のための請求項1〜15のいずれか1項に記載の徐放性製剤であって、前記方法は、前記徐放性製剤中で、有効な量のシアル酸またはその薬学的に許容される塩を投与することを含む、使用のための徐放性製剤。
- 前記シアル酸欠乏症は、シアル酸欠乏症に関連したミオパチーである、請求項16に記載の使用のための徐放性製剤。
- 前記シアル酸欠乏症に関連したミオパチーは、遺伝性封入体ミオパチー(HIBM)、埜中ミオパチー、および/または縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(DMRV)である、請求項17に記載の使用のための徐放性製剤。
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