JP2013530160A5 - - Google Patents

Claims (14)

1. 必要がある対象における赤血球増加症の治療のための、ｍｉＲ−４５１の阻害薬を含む医薬組成物。
2. 前記対象が、真性赤血球増加症、原発性家族性先天性赤血球増加症、又は赤血球増加症に関連する疾患と診断されるか、それに罹患しているか、又はそれを発症するリスクがある、請求項１に記載の医薬組成物。
3. 前記赤血球増加症に関連する疾患が、気腫、慢性閉塞性肺疾患（ＣＯＰＤ）、うっ血性心不全、睡眠時無呼吸、多発性骨髄腫、又は肺高血圧症である、請求項２に記載の医薬組成物。
4. 必要がある対象における骨髄増殖性疾患の治療のための、ｍｉＲ−４５１の阻害薬を含む医薬組成物。
5. 前記骨髄増殖性疾患が、真性赤血球増加症、本態性血小板血症、骨髄線維症、又は白血病である、請求項４に記載の医薬組成物。
6. 前記白血病が慢性骨髄性白血病（ＣＭＬ）又は急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）である、請求項５に記載の医薬組成物。
7. 前記ｍｉＲ−４５１阻害薬が、アンチセンスオリゴヌクレオチドである、請求項１又は４に記載の医薬組成物。
8. 前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、約８〜約３０ヌクレオチド長であり、かつ成熟ｍｉＲ−４５１配列と少なくとも部分的に相補的な配列を含む、請求項７に記載の医薬組成物。
9. 前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、配列番号３の配列と少なくとも部分的に相補的な配列を含む、請求項８に記載の医薬組成物。
10. 前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、配列番号４、配列番号６、配列番号７、配列番号８、配列番号９、配列番号１０、配列番号１６、配列番号１７、配列番号１８、配列番号１９、及び配列番号２０からなる群から選択される配列を有する、請求項８に記載の医薬組成物。
11. 前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、少なくとも１つの糖修飾及び／又は骨格修飾を含む、請求項７に記載の医薬組成物。
12. 前記糖修飾が、２’−Ｏ−メチル修飾又はロックド核酸修飾である、請求項１１に記載の医薬組成物。
13. 前記骨格修飾が、ホスホロチオエート修飾である、請求項１１に記載の医薬組成物。
14. 前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、静脈内投与又は皮下投与用に製剤化されている、請求項７に記載の医薬組成物。