RU2022103641A - Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена - Google Patents

Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена Download PDF

Info

Publication number
RU2022103641A
RU2022103641A RU2022103641A RU2022103641A RU2022103641A RU 2022103641 A RU2022103641 A RU 2022103641A RU 2022103641 A RU2022103641 A RU 2022103641A RU 2022103641 A RU2022103641 A RU 2022103641A RU 2022103641 A RU2022103641 A RU 2022103641A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
rna
cas9 protein
seq
composition
guide
Prior art date
Application number
RU2022103641A
Other languages
English (en)
Inventor
Сеок Дзоонг КИМ
Донг Воо СОНГ
Дзае Йоунг ЛИ
Дзунг Мин ЛИ
Гю Бон ЧО
Хи Сук Пэ
Original Assignee
Тулджен Инкорпорейтед
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Тулджен Инкорпорейтед filed Critical Тулджен Инкорпорейтед
Publication of RU2022103641A publication Critical patent/RU2022103641A/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C12N15/1138—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing against receptors or cell surface proteins
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
    • C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
    • C12N15/907—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination in mammalian cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/22—Ribonucleases RNAses, DNAses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/20—Type of nucleic acid involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/10—Applications; Uses in screening processes
    • C12N2320/11—Applications; Uses in screening processes for the determination of target sites, i.e. of active nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/34—Allele or polymorphism specific uses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/10—Plasmid DNA
    • C12N2800/106—Plasmid DNA for vertebrates
    • C12N2800/107—Plasmid DNA for vertebrates for mammalian

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)

Claims (41)

1. Композиция, которая нацелена на последовательность-мишень в области TATA-бокса или энхансерной области гена PLP1, содержащая:
белок Cas9, происходящий из Streptococcus pyogenes или Campylobacter jejuni, или нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Cas9; и
руководящую РНК, включающую руководящий cr-РНК и tracr-РНК, или нуклеиновую кислоту, кодирующую руководящую РНК;
где cr-РНК содержит руководящий домен, способный нацеливаться на последовательность-мишень, и первый комплементарный домен,
где руководящий домен и первый комплементарный домен последовательно связаны в направлении от 5’ до 3’,
где первый комплементарный домен и tracr-РНК способны взаимодействовать с белком Cas9 с формированием комплекса руководящая РНК-Cas.
2. Композиция по п. 1, где, когда белок Cas9 происходит из Streptococcus pyogenes, последовательность-мишень выбирают из SEQ ID NO: 56-93, где, когда белок Cas9 происходит из Campylobacter jejuni, последовательность-мишень выбирают из SEQ ID NO: 94-115.
3. Комопозиция по п.1, где, когда белок Cas9 происходит из Streptococcus pyogenes, первый комплементарный домен cr-РНК имеет последовательность 5’-GUUUUAGAGCUA-3’(SEQ ID NO: 296), и tracr-РНК имеет последовательность из последовательно связанных в направлении от 5’ до 3’ последовательностей 5’-UAGCAAGUUAAAAU-3’(SEQ ID NO: 299), 5’-AAGGCUAGUCCG-3’(SEQ ID NO: 302) и 5’-UUAUCAACUUGAAAAAGUGGCACCGAGUCGGUGC-3’(SEQ ID NO: 304),
где, когда белок Cas9 происходит из Campylobacter jejuni, первый комплементарный домен cr-РНК имеет последовательность 5’-GUUUUAGUCCCUUUUUAAAUUUCUU-3’ (SEQ ID NO: 297), и tracr-РНК имеет последовательность из последовательно связанных в направлении от 5’ до 3’ последовательностей 5’-AAGAAAUUUAAAAAGGGACUAAAAU-3’ (SEQ ID NO: 300), 5’-AAAGAGUUUGC-3’ (SEQ ID NO: 303) и 5’-GGGACUCUGCGGGGUUACAAUCCCCUAAAACCGCUUUU-3’ (SEQ ID NO: 305).
4. Композиция по п. 1, где руководящая РНК композиции представляет собой одноцепочечную руководящую РНК, в которой cr-РНК, линкер и tracr-РНК последовательно связаны в направлении от 5’ до 3’.
5. Композиция по п. 4, где линкер имеет последовательность 5’-GAAA-3’.
6. Композиция по п. 1, где композиция содержит белок Cas9 и руководящую РНК в Форме рибонуклеопротеин (RNP).
7. Композиция по п. 1, композиция представлена в форме вектора, содержащего нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Cas9, и нуклеиновую кислоту, кодирующую руководящую РНК.
8. Способ лечения болезни Пелициуса-Мерцбахера (PMD), включающий:
введение субъекту композиции для редактирования гена PLP1,
где композиция содержит
белок Cas9, происходящий из Streptococcus pyogenes или Campylobacter jejuni, или нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Cas9; и
где, когда белок Cas9 происходит из Streptococcus pyogenes, последовательность-мишень выбирают из SEQ ID NO: 56-93,
где, когда белок Cas9 происходит из Campylobacter jejuni, последовательность-мишень выбирают из SEQ ID NO: 94-115;
руководящую РНК, содержащую cr-РНК и tracr-РНК, или нуклеиновую кислоту, кодирующую руководящую РНК,
где cr-РНК содержит содержит руководящий домен, способный нацеливаться на последовательность-мишень, и первый комплементарный домен,
где руководящий домен и первый комплементарный домен последовательно связаны в направлении от 5’ до 3’,
где первый комплементарный домен и tracr-РНК способны взаимодействовать с белком Cas9 с формированием комплекса руководящая РНК-Cas.
9. Способ лечение PMD по п. 8, где композиция содержит белок Cas9 и руководящую РНК в Форме рибонуклеопротеин (RNP).
10. Способ лечения PMD по п. 8, композиция представлена в форме вектора, содержащего нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Cas9, и нуклеиновую кислоту, кодирующую руководящую РНК.
11. Способ редактирования области TATA-бокса или энхансерной области гена PLP1 в клетке, включающий:
введение субъекту композиции для редактирования гена PLP1,
где композиция содержит
белок Cas9, происходящий из Streptococcus pyogenes или Campylobacter jejuni, или нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Cas9; и
руководящую РНК, содержащую cr-РНК и tracr-РНК, или нуклеиновую кислоту, кодирующую руководящую РНК,
где cr-РНК содержит содержит руководящий домен, способный нацеливаться на последовательность-мишень, и первый комплементарный домен,
где руководящий домен и первый комплементарный домен последовательно связаны в направлении от 5’ до 3’,
где первый комплементарный домен и tracr-РНК способны взаимодействовать с белком Cas9 с формированием комплекса руководящая РНК-Cas.
12. Способ по п. 11, где, когда белок Cas9 происходит из Streptococcus pyogenes, последовательность-мишень выбирают из SEQ ID NO: 56-93,
где, когда белок Cas9 происходит из Campylobacter jejuni, the последовательность-мишень выбирают из SEQ ID NO: 94-115.
13. Способ по п. 11, где, когда белок Cas9 происходит из Streptococcus pyogenes, первый комплементарный домен cr-РНК имеет последовательность 5’-GUUUUAGAGCUA-3’(SEQ ID NO: 296), и tracr-РНК имеет последовательность из последовательно связанных в направлении от 5’ до 3’ последовательностей 5’-UAGCAAGUUAAAAU-3’(SEQ ID NO: 299), 5’-AAGGCUAGUCCG-3’(SEQ ID NO: 302) и 5’-UUAUCAACUUGAAAAAGUGGCACCGAGUCGGUGC-3’(SEQ ID NO: 304),
где, wherein, когда белок Cas9 происходит из Campylobacter jejuni, первый комплементарный домент cr-РНК имеет последовательность 5’-GUUUUAGUCCCUUUUUAAAUUUCUU-3’ (SEQ ID NO: 297), и tracr-РНК имеет последовательность из последовательно связанных в направлении от 5’ до 3’ последовательностей 5’-AAGAAAUUUAAAAAGGGACUAAAAU-3’ (SEQ ID NO: 300), 5’-AAAGAGUUUGC-3’ (SEQ ID NO: 303) и 5’-GGGACUCUGCGGGGUUACAAUCCCCUAAAACCGCUUUU-3’ (SEQ ID NO: 305).
14. Способ по п. 11, где руководящая РНК композиции представляет собой одноцепочечную руководящую РНК, в которой cr-РНК, линкер и tracr-РНК последовательно связаны в направлении от 5’ до 3’.
15. Способ по п. 14, где линкер одноцепочечной руководящей РНК имеет последовательность 5’-GAAA-3’.
16. Способ по п. 14, где композиция содержит белок Cas9 и руководящую РНК в Форме рибонуклеопротеин (RNP).
17. Способ по п. 11, где композиция представлена в форме вектора, содержащего нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Cas9, и нуклеиновую кислоту, кодирующую руководящую РНК.
RU2022103641A 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена RU2022103641A (ru)

Applications Claiming Priority (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201762564478P 2017-09-28 2017-09-28
US62/564,478 2017-09-28
US201762565868P 2017-09-29 2017-09-29
US62/565,868 2017-09-29

Related Parent Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020114785A Division RU2767201C2 (ru) 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2022103641A true RU2022103641A (ru) 2022-03-18

Family

ID=65902054

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2022103641A RU2022103641A (ru) 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена
RU2020114785A RU2767201C2 (ru) 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена

Family Applications After (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020114785A RU2767201C2 (ru) 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена

Country Status (10)

Country Link
EP (1) EP3690047A4 (ru)
JP (2) JP2020536501A (ru)
KR (1) KR102670361B1 (ru)
CN (2) CN118581083A (ru)
AU (1) AU2018339164B2 (ru)
BR (1) BR112020006428A2 (ru)
CA (1) CA3077153A1 (ru)
RU (2) RU2022103641A (ru)
SG (1) SG11202002130WA (ru)
WO (1) WO2019066490A2 (ru)

Families Citing this family (9)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CN110577970B (zh) * 2019-08-08 2022-11-18 复旦大学 CRISPR/Sa-SlutCas9基因编辑系统及其应用
CN110577972B (zh) * 2019-08-08 2022-10-11 复旦大学 CRISPR/Sa-ShaCas9基因编辑系统及其应用
CN110577969B (zh) * 2019-08-08 2022-07-22 复旦大学 CRISPR/Sa-SlugCas9基因编辑系统及其应用
US20230053781A1 (en) * 2020-01-14 2023-02-23 Toolgen Incorporated Pharmaceutical composition for preventing or treating alzheimer's and use thereof
AU2021390471A1 (en) * 2020-12-01 2023-06-29 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Products and methods for inhibition of expression of peripheral myelin protein-22
WO2022167421A1 (en) * 2021-02-02 2022-08-11 Limagrain Europe Linkage of a distal promoter to a gene of interest by gene editing to modify gene expression
CN114426982B (zh) * 2022-02-22 2024-03-22 上海交通大学 一种细胞代谢重编程的方法及其应用
WO2024053964A1 (ko) * 2022-09-06 2024-03-14 주식회사 툴젠 캄필로박터 제주니 유래 cas9의 가이드 rna 구조변화를 통한 유전자교정 향상 시스템
CN116536357A (zh) * 2023-04-17 2023-08-04 中国医学科学院输血研究所 构建CRISPR/Cas12a中sgRNA剪切活性筛选系统的方法

Family Cites Families (12)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
ES2926021T3 (es) * 2012-10-23 2022-10-21 Toolgen Inc Composición para escindir un ADN objetivo que comprende un ARN guía específico para el ADN objetivo y ácido nucleico codificador de proteína Cas o proteína Cas, y uso de la misma
MX2015007549A (es) * 2012-12-12 2017-01-20 Broad Inst Inc Modificaciones de sistemas, métodos y composiciones guía optimizadas para la manipulación de secuencias.
AU2014253942B9 (en) * 2013-04-16 2020-08-13 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Targeted modification of rat genome
ES2767318T3 (es) * 2013-06-17 2020-06-17 Broad Inst Inc Suministro, modificación y optimización de sistemas, métodos y composiciones para generar modelos y actuar sobre enfermedades y trastornos de células posmitóticas
US9322037B2 (en) * 2013-09-06 2016-04-26 President And Fellows Of Harvard College Cas9-FokI fusion proteins and uses thereof
WO2015048577A2 (en) * 2013-09-27 2015-04-02 Editas Medicine, Inc. Crispr-related methods and compositions
AU2014361784A1 (en) * 2013-12-12 2016-06-23 Massachusetts Institute Of Technology Delivery, use and therapeutic applications of the CRISPR-Cas systems and compositions for HBV and viral diseases and disorders
KR20240132120A (ko) * 2015-08-25 2024-09-02 듀크 유니버시티 Rna-가이드된 엔도뉴클레아제를 이용하는 게놈 조작에서 특이성을 개선하는 조성물 및 방법
EP3353298B1 (en) * 2015-09-21 2023-09-13 Arcturus Therapeutics, Inc. Allele selective gene editing and uses thereof
EP3374502B1 (en) * 2015-11-13 2021-10-27 Avellino Lab USA, Inc. Methods for the treatment of corneal dystrophies
JP7338937B2 (ja) * 2016-11-14 2023-09-05 ツールゲン インコーポレイテッド 人工的に操作されたｓｃ機能制御システム
ES2968892T3 (es) * 2016-12-08 2024-05-14 Univ Case Western Reserve Métodos y composiciones para aumentar la producción de mielina funcional

Also Published As

Publication number Publication date
CA3077153A1 (en) 2019-04-04
CN111527208A (zh) 2020-08-11
EP3690047A2 (en) 2020-08-05
JP2020536501A (ja) 2020-12-17
RU2020114785A (ru) 2021-10-28
AU2018339164A1 (en) 2020-04-09
WO2019066490A2 (ko) 2019-04-04
KR102670361B1 (ko) 2024-05-29
KR20190037145A (ko) 2019-04-05
CN118581083A (zh) 2024-09-03
JP2022023144A (ja) 2022-02-07
AU2018339164B2 (en) 2022-06-16
RU2020114785A3 (ru) 2021-10-28
WO2019066490A3 (ko) 2019-06-27
CN111527208B (zh) 2024-05-14
SG11202002130WA (en) 2020-04-29
EP3690047A4 (en) 2021-11-03
JP7440043B2 (ja) 2024-02-28
BR112020006428A2 (pt) 2020-09-24
RU2767201C2 (ru) 2022-03-16

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2022103641A (ru) Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена
ES2962434T3 (es) Procedimientos y composiciones para editar ARN
JP6929791B2 (ja) エピゲノム編集のための組成物および方法
US20230026726A1 (en) Crispr/cas-related methods and compositions for treating sickle cell disease
JP2019508051A5 (ru)
ES2929110T3 (es) Composiciones y métodos para mejorar la especificidad en ingeniería genética usando endonucleasas guiadas por ARN
RU2018101710A (ru) Мутации фермента crispr, уменьшающие нецелевые эффекты
TW202043249A (zh) 編輯rna的方法和組合物
JP2016500262A5 (ru)
CA3058584A1 (en) Method for inducing exon skipping by genome editing
RU2018124657A (ru) Способы редактирования генов и композиции для устранения риска активации вируса jc и пмл (прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия) во время иммуносупрессивной терапии
JP2016537028A5 (ru)
RU2020104969A (ru) Способы и продукты для получения и доставки нуклеиновых кислот
JP2022023144A5 (ru)
JP2018534950A5 (ru)
JP2018518182A5 (ru)
RU2022105597A (ru) Искусственно созданная система управления функцией шк
CN107151677B (zh) 基于CRISPR/Cas9多基因敲除低转染效率细胞系的方法
RU2015128102A (ru) Компоненты системы crispr-cas, способы и композиции для манипуляции с последовательностями
CN110551761B (zh) CRISPR/Sa-SepCas9基因编辑系统及其应用
CN107245493B (zh) 一种表达受茶碱调控的适体核酶修饰型sgRNA的载体及应用
WO2020018918A1 (en) Methods for exon skipping and gene knockout using base editors
CN107164375A (zh) 一种新型向导RNA表达盒及在CRISPR/Cas系统中的应用
JPWO2021050571A5 (ru)
JP2020511931A5 (ru)