RU2020114785A - Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена - Google Patents

Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена Download PDF

Info

Publication number
RU2020114785A
RU2020114785A RU2020114785A RU2020114785A RU2020114785A RU 2020114785 A RU2020114785 A RU 2020114785A RU 2020114785 A RU2020114785 A RU 2020114785A RU 2020114785 A RU2020114785 A RU 2020114785A RU 2020114785 A RU2020114785 A RU 2020114785A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
sequence
guide
gene
nucleic acid
seq
Prior art date
Application number
RU2020114785A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2767201C2 (ru
RU2020114785A3 (ru
Inventor
Сеок Дзоонг КИМ
Донг Воо СОНГ
Дзае Йоунг ЛИ
Дзунг Мин ЛИ
Гю Бон ЧО
Хи Сук Пэ
Original Assignee
Тулджен Инкорпорейтед
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Тулджен Инкорпорейтед filed Critical Тулджен Инкорпорейтед
Publication of RU2020114785A3 publication Critical patent/RU2020114785A3/ru
Publication of RU2020114785A publication Critical patent/RU2020114785A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2767201C2 publication Critical patent/RU2767201C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
    • C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C12N15/1138—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing against receptors or cell surface proteins
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
    • C12N15/907—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination in mammalian cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/22—Ribonucleases RNAses, DNAses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/20—Type of nucleic acid involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/10—Applications; Uses in screening processes
    • C12N2320/11—Applications; Uses in screening processes for the determination of target sites, i.e. of active nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/34—Allele or polymorphism specific uses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/10—Plasmid DNA
    • C12N2800/106—Plasmid DNA for vertebrates
    • C12N2800/107—Plasmid DNA for vertebrates for mammalian

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)

Claims (49)

1. Способ регуляции экспрессии дуплицированного гена в эукариотическиой клетке, включающей введение композиции для регуляции экспрессии в эукариотическую клетку,
где композиция для регуляции экспрессии включает:
руководящую РНК или нуклеиновую кислоту, кодирующую эту руководящую РНК,
где руководящая РНК нацелена на область-мишень, присутствующую в области регуляции транскрипции дуплицированного гена,
где дуплицированный ген представляет собой один или более генов, выбранных из группы, состоящей из гена PMP22, гена PLP1, гена MECP2, гена SOX3, гена RAI1, гена TBX1, гена ELN, гена JAGGED1, гена NSD1, гена MMP23, гена LMB1, гена SNCA гена APP, гена MYC, гена ERBB2 (HER2), гена CCND1 (циклина D1), гена FGFR1, гена FGFR2, гена HRAS, гена KRAS, гена MYB, гена MDM2, гена CCNE (циклина E), гена MET, гена CDK4, гена ERBB1, гена MYCN и гена AKT2,
где область регуляции транскрипции представляет собой промотор или энхансер,
где область-мишень имеет две цепи, содержащих последовательность, связывающуюся с руководящей нуклеиновой кислотой, и последовательность, не связывающуюся с руководящей нуклеиновой кислотой, где указанные последовательности состоят из 15-25 смежных нуклеотидов,
где руководящая РНК содержит руководящую последовательность, комплементарно связывающуюся с последовательностью области-мишени, связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где руководящая последовательность представляет собой последовательность РНК, гомологичную области-мишени, не связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где руководящая последовательность включает 0-5 нуклеотидов, ошибочно спаренных с последовательностью области-мишени, связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где руководящая РНК содержит нуклеотидную последовательность, включающую одну или более последовательностей, выбранных из группы, состоящей из SEQ ID NO: 296-309, SEQ ID NO: 328 и SEQ ID NO: 329, или нуклеотидную последовательность, которая на 80% или более гомологична этой последовательности; и
фермент CRISPR или нуклеиновую кислоту, кодирующую этот фермент,
где фермент CRISPR представляет собой белок Cas9 или белок Cpf1,
где белок Cas9 представляет собой по меньшей мере один белок, выбранный из группы, состоящей из белка Cas9, происходящего от Streptococcus pyogenes, белка Cas9, происходящего от Campylobacter jejuni, и белка Cas9, происходящего от Streptococcus thermophilus,
где экспрессия дуплицированного гена в эукариотической клетке снижается.
2. Способ по п. 1, где промотором является промотор, включающий ТАТА-бокс.
3. Способ по п. 2, где последовательность области-мишени, связывающаяся с руководящей нуклеиновой кислотой или не связывающаяся с руководящей нуклеиновой кислотой, включает по меньшей мере одну последовательность ТАТА-бокса, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO 261-295.
4. Способ по п. 3, где руководящая последовательность представляет собой последовательность РНК, которая является гомологичной последовательности, не связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой, и включающей по меньшей мере одну последовательность ТАТА-бокса, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 261-295.
5. Способ по п. 1, где руководящая последовательность представляет собой последовательность РНК, которая является гомологичной последовательности, не связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой и выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 1-29 и SEQ ID NO: 32-115.
6. Способ по п. 1, где композиция для регуляции экспрессии включает руководящую РНК и фермент CRISPR в форме комплекса «руководящая рРНК - фермент CRISPR».
7. Способ по п. 1, где композиция для регуляции экспрессии представлена в форме вектора, включающиего нуклеиновую кислоту, кодирующую руководящую РНК и фермент CRISPR, соответственно.
8. Способ по п. 1, где введение композиции для регуляции экспрессии осуществляют с применением одного или более методов, выбранных из метода электропорации, метода с использованием липосом, плазмид, вирусных векторов, наночастиц и гибридного белка, содержащего домен транслокации белка (PTD).
9. Руководящая РНК для нацеливания на дуплицированный ген или нуклеиновая кислота, кодирующая эту РНК,
где руководящая РНК нацелена на область-мишень, присутствующую в области регуляции транскрипции дуплицированного гена,
где область регуляции транскрипции представляет собой промотор или энхансер,
где область-мишень имеет две цепи, содержащих последовательность, связывающуюся с руководящей нуклеиновой кислотой, и последовательность, не связывающуюся с руководящей нуклеиновой кислотой, где указанные последовательности состоят из 15-25 смежных нуклеотидов,
где руководящая РНК содержит руководящую последовательность, комплементарно связывающиуюся с последовательностью области-мишени, связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где руководящая последовательность представляет собой последовательность РНК, гомологичную области-мишени, не связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где последовательность, не связывающаяся с руководящей нуклеиновой кислотой, представляет собой последовательность, включающую последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 261-295, или последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 1-29 и SEQ ID NO: 32-115,
где руководящая последовательность включает 0-5 нуклеотидов, ошибочно спаренных с последовательностью области-мишени, связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где руководящая РНК содержит нуклеотидную последовательность, включающую одну или более последовательностей, выбранных из группы, состоящей из SEQ ID NO: 296-309, SEQ ID NO: 328 и SEQ ID NO: 329, или нуклеотидную последовательность, которая на 80% или более гомологична этой последовательности.
10. Руководящая РНК по п. 9, где нуклеиновая кислота, кодирующая руководящую РНК, включена в вектор.
11. Руководящая РНК по п. 10, где вектором является плазмида или вирусный вектор.
12. Композиция для регуляции экспрессии дуплицированного гена, включающая:
руководящую РНК для нацеливания на дуплицированный ген, или нуклеиновую кислоту, кодирующую эту РНК,
где руководящая РНК нацелена на область-мишень, присутствующую в области регуляции транскрипции дуплицированного гена,
где область регуляции транскрипции представляет собой промотор или энхансер,
где область-мишень имеет две цепи, содержащих последовательность, связывающуюся с руководящей нуклеиновой кислотой, и последовательность, не связывающуюся с руководящей нуклеиновой кислотой, где указанные последовательности состоят из 15-25 смежных нуклеотидов,
где руководящая РНК содержит руководящую последовательность, комплементарно связывающиуюся с последовательностью области-мишени, связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где руководящая последовательность представляет собой последовательность РНК, гомологичную области-мишени, не связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где последовательность, не связывающаяся с руководящей нуклеиновой кислотой, представляет собой последовательность, включающиую последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 261-295, или последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 1-29 и SEQ ID NO: 32-115,
где руководящая последовательность включает 0-5 нуклеотидов, ошибочно спаренных с последовательностью области-мишени, связывающейся с руководящей нуклеиновой кислотой,
где руководящая РНК содержит нуклеотидную последовательность, включающую одну или более последовательностей, выбранных из группы, состоящей из SEQ ID NO: 296-309, SEQ ID NO: 328 и SEQ ID NO: 329, или нуклеотидную последовательность, которая на 80% или более гомологична этой последовательности; и
фермент CRISPR или нуклеиновую кислоту, кодирующую этот фермент,
где фермент CRISPR представляет собой белок Cas9 или белок Cpf1,
где белок Cas9 представляет собой по меньшей мере один белок, выбранный из группы, состоящей из белка Cas9, происходящего от Streptococcus pyogenes, белка Cas9, происходящего от Campylobacter jejuni, и белка Cas9, происходящего от Streptococcus thermophilus.
13. Композиция по п. 12, где композиция включает руководящую РНК и фермент CRISPR в форме комплекса «руководящая РНК - фермент CRISPR».
14. Композиция по п. 12, где композиция представлена в форме вектора, включающиего нуклеиновую кислоту, кодирующую руководящую РНК и фермент CRISPR, соответственно.
15. Композиция по п. 14, где вектором является плазмида или вирусный вектор.
RU2020114785A 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена RU2767201C2 (ru)

Applications Claiming Priority (5)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201762564478P 2017-09-28 2017-09-28
US62/564,478 2017-09-28
US201762565868P 2017-09-29 2017-09-29
US62/565,868 2017-09-29
PCT/KR2018/011424 WO2019066490A2 (ko) 2017-09-28 2018-09-27 유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2022103641A Division RU2022103641A (ru) 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2020114785A3 RU2020114785A3 (ru) 2021-10-28
RU2020114785A true RU2020114785A (ru) 2021-10-28
RU2767201C2 RU2767201C2 (ru) 2022-03-16

Family

ID=65902054

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020114785A RU2767201C2 (ru) 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена
RU2022103641A RU2022103641A (ru) 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена

Family Applications After (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2022103641A RU2022103641A (ru) 2017-09-28 2018-09-27 Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена

Country Status (9)

Country Link
EP (1) EP3690047A4 (ru)
JP (2) JP2020536501A (ru)
CN (1) CN111527208B (ru)
AU (1) AU2018339164B2 (ru)
BR (1) BR112020006428A2 (ru)
CA (1) CA3077153A1 (ru)
RU (2) RU2767201C2 (ru)
SG (1) SG11202002130WA (ru)
WO (1) WO2019066490A2 (ru)

Families Citing this family (7)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CN110577970B (zh) * 2019-08-08 2022-11-18 复旦大学 CRISPR/Sa-SlutCas9基因编辑系统及其应用
CN110577969B (zh) * 2019-08-08 2022-07-22 复旦大学 CRISPR/Sa-SlugCas9基因编辑系统及其应用
CN110577972B (zh) * 2019-08-08 2022-10-11 复旦大学 CRISPR/Sa-ShaCas9基因编辑系统及其应用
KR20230134477A (ko) * 2020-12-01 2023-09-21 더 리서치 인스티튜트 앳 네이션와이드 칠드런스 하스피탈 말초 미엘린 단백질-22의 발현 억제를 위한 생성물및 방법
WO2022167421A1 (en) * 2021-02-02 2022-08-11 Limagrain Europe Linkage of a distal promoter to a gene of interest by gene editing to modify gene expression
CN114426982B (zh) * 2022-02-22 2024-03-22 上海交通大学 一种细胞代谢重编程的方法及其应用
CN116536357A (zh) * 2023-04-17 2023-08-04 中国医学科学院输血研究所 构建CRISPR/Cas12a中sgRNA剪切活性筛选系统的方法

Family Cites Families (10)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CN116064533A (zh) * 2012-10-23 2023-05-05 基因工具股份有限公司 用于切割靶dna的组合物及其用途
ES2553782T3 (es) * 2012-12-12 2015-12-11 The Broad Institute, Inc. Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias
PT3456831T (pt) * 2013-04-16 2021-09-10 Regeneron Pharma Modificação alvejada do genoma de rato
US9388430B2 (en) * 2013-09-06 2016-07-12 President And Fellows Of Harvard College Cas9-recombinase fusion proteins and uses thereof
WO2015048577A2 (en) * 2013-09-27 2015-04-02 Editas Medicine, Inc. Crispr-related methods and compositions
CN111269902A (zh) * 2013-12-12 2020-06-12 布罗德研究所有限公司 Crispr-cas系统和组合物的递送及用途
JP6905755B2 (ja) * 2015-08-25 2021-07-21 デューク ユニバーシティ Ｒｎａガイド型エンドヌクレアーゼを使用してゲノム工学における特異性を改善する組成物および方法
KR20180120670A (ko) * 2015-11-13 2018-11-06 아벨리노 랩 유에스에이, 인크. 각막 이상증의 치료 방법
CN110248957B (zh) * 2016-11-14 2023-12-19 株式会社图尔金 经人工操纵的sc功能控制系统
CN110249051A (zh) * 2016-12-08 2019-09-17 凯斯西储大学 增强功能性髓鞘产生的方法和组合物

Also Published As

Publication number Publication date
JP7440043B2 (ja) 2024-02-28
BR112020006428A2 (pt) 2020-09-24
EP3690047A2 (en) 2020-08-05
SG11202002130WA (en) 2020-04-29
EP3690047A4 (en) 2021-11-03
AU2018339164A1 (en) 2020-04-09
RU2767201C2 (ru) 2022-03-16
CN111527208B (zh) 2024-05-14
WO2019066490A2 (ko) 2019-04-04
KR20190037145A (ko) 2019-04-05
WO2019066490A3 (ko) 2019-06-27
RU2020114785A3 (ru) 2021-10-28
CN111527208A (zh) 2020-08-11
CA3077153A1 (en) 2019-04-04
JP2020536501A (ja) 2020-12-17
JP2022023144A (ja) 2022-02-07
AU2018339164B2 (en) 2022-06-16
RU2022103641A (ru) 2022-03-18

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2020114785A (ru) Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена
US20220167600A1 (en) Methods for producing antigen-binding proteins against foreign antigens
US11718846B2 (en) Genomic sequence modification method for specifically converting nucleic acid bases of targeted DNA sequence, and molecular complex for use in same
US20230203541A1 (en) Optimized gene editing utilizing a recombinant endonuclease system
JP7252328B2 (ja) Ｒｎａを編集する方法および組成物
CN109071633B (zh) 基于使用表达增强性基因座来制备抗体的组合物和方法
US7262056B2 (en) Enhancing intermolecular integration of nucleic acids using integrator complexes
CN108603196A (zh) Rna向导的对人类jc病毒和其他多瘤病毒的根除
JP2020535805A (ja) 細胞の遺伝子修飾のための非組込みｄｎａベクター
JP2022023144A5 (ru)
CA3149897A1 (en) Methods and compositions for genomic integration
JP2019513396A (ja) 遺伝子調節システムを有する合成染色体の作成方法及びその使用
Narayanan et al. DNA modification and functional delivery into human cells using Escherichia coli DH10B
CN107406843A (zh) 用于实时监测哺乳动物合成染色体的构建和生物工程化的组合物和方法
CN109328232A (zh) 用于产生表达生物合成通路的合成染色体的方法及其用途
CN110551761A (zh) CRISPR/Sa-SepCas9基因编辑系统及其应用
JPWO2021050571A5 (ru)
US20230272416A1 (en) Method and system for delivering nucleic acid
CN110577969B (zh) CRISPR/Sa-SlugCas9基因编辑系统及其应用
IL308445A (en) Methods and compositions for genomic integration
CN109929865B (zh) 基于gal4-uas系统的crispr辅助反式增强子激活基因表达的方法及其应用
CN110577972B (zh) CRISPR/Sa-ShaCas9基因编辑系统及其应用
US20230313173A1 (en) Systems and methods for identifying cells that have undergone genome editing
CA3215080A1 (en) Non-viral homology mediated end joining
WO2018170759A1 (zh) 重组Ad-140-148a-185-Tud腺病毒及其构建和应用