RU2018124657A - Способы редактирования генов и композиции для устранения риска активации вируса jc и пмл (прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия) во время иммуносупрессивной терапии - Google Patents

Способы редактирования генов и композиции для устранения риска активации вируса jc и пмл (прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия) во время иммуносупрессивной терапии Download PDF

Info

Publication number
RU2018124657A
RU2018124657A RU2018124657A RU2018124657A RU2018124657A RU 2018124657 A RU2018124657 A RU 2018124657A RU 2018124657 A RU2018124657 A RU 2018124657A RU 2018124657 A RU2018124657 A RU 2018124657A RU 2018124657 A RU2018124657 A RU 2018124657A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
jcv
grna
target sequence
composition
nucleic acid
Prior art date
Application number
RU2018124657A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2018124657A3 (ru
Inventor
Камел Халили
Томас МАЛКОЛМ
Кеннет Ай КОХ
Original Assignee
Эксижн Биотерапевтикс, Инк.
Темпл Юниверсити Оф Зэ Коммонвелз Систем Оф Хайа Эдьюкейшн
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Эксижн Биотерапевтикс, Инк., Темпл Юниверсити Оф Зэ Коммонвелз Систем Оф Хайа Эдьюкейшн filed Critical Эксижн Биотерапевтикс, Инк.
Publication of RU2018124657A publication Critical patent/RU2018124657A/ru
Publication of RU2018124657A3 publication Critical patent/RU2018124657A3/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/46—Hydrolases (3)
    • A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K39/395—Antibodies; Immunoglobulins; Immune serum, e.g. antilymphocytic serum
    • A61K39/39533—Antibodies; Immunoglobulins; Immune serum, e.g. antilymphocytic serum against materials from animals
    • A61K39/39541—Antibodies; Immunoglobulins; Immune serum, e.g. antilymphocytic serum against materials from animals against normal tissues, cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/12—Antivirals
    • A61P31/20—Antivirals for DNA viruses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K16/00—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
    • C07K16/18—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans
    • C07K16/28—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants
    • C07K16/2839—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants against the integrin superfamily
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
    • C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
    • C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
    • C12Q1/70—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving virus or bacteriophage
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/505—Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising antibodies
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/20—Type of nucleic acid involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/15011—Lentivirus, not HIV, e.g. FIV, SIV
    • C12N2740/15041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2799/00—Uses of viruses
    • Y—GENERAL TAGGING OF NEW TECHNOLOGICAL DEVELOPMENTS; GENERAL TAGGING OF CROSS-SECTIONAL TECHNOLOGIES SPANNING OVER SEVERAL SECTIONS OF THE IPC; TECHNICAL SUBJECTS COVERED BY FORMER USPC CROSS-REFERENCE ART COLLECTIONS [XRACs] AND DIGESTS
    • Y02—TECHNOLOGIES OR APPLICATIONS FOR MITIGATION OR ADAPTATION AGAINST CLIMATE CHANGE
    • Y02A—TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE
    • Y02A50/00—TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE in human health protection, e.g. against extreme weather
    • Y02A50/30—Against vector-borne diseases, e.g. mosquito-borne, fly-borne, tick-borne or waterborne diseases whose impact is exacerbated by climate change

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Communicable Diseases (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Analytical Chemistry (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)

Claims (29)

1. Способ устранения риска активации вируса Джона Каннингема (JCV) у субъекта, подвергающегося иммуносупрессивной терапии, включающий стадии:
введения субъекту, латентно инфицированному JCV, эффективного количества композиции для редактирования генов, направленной по меньшей мере на одну целевую последовательность в геноме JCV;
расщепления целевой последовательности в геноме JCV;
нарушения генома JCV;
устранения инфекции JCV;
устранения риска активации JCV; и
лечения субъекта иммуносупрессивной терапией в момент времени, выбранный из группы, состоящей из до, во время или после введения композиции для редактирования генов.
2. Способ по п. 1, дополнительно включающий перед указанной стадией введения стадии скрининга субъекта на латентную инфекцию JCV и проверки наличия латентной инфекции JCV.
3. Способ по п. 1, отличающийся тем, что композицию для редактирования генов определяют как эффективное количество фармацевтической композиции, содержащей по меньшей мере одну выделенную последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую эндонуклеазу, ассоциированную с короткими палиндромными повторами, регулярно расположенными группами, (CRISPR) и по меньшей мере одну РНК-гид (гРНК), имеющую спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в ДНК JCV.
4. Способ по п. 3, отличающийся тем, что CRISPR-ассоциированную эндонуклеазу выбирают из Cas9 дикого типа, оптимизированной для человека Cas9, мутанта никазы Cas9, SpCas9(K855a), SpCas9(K810A/K1003A/r1060A), или SpCas9(K848A/K1003A/R1060A).
5. Способ по п. 4, отличающийся тем, что по меньшей мере одна гРНК, имеющая спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в ДНК JCV, дополнительно определяется как по меньшей мере одна гРНК, имеющая спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в большой Т-антиген (Т-Аг)-кодирующей области ДНК JCV.
6. Способ по п. 5, отличающийся тем, что указанная по меньшей мере одна гРНК, имеющая спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в Т-Аг-кодирующей области ДНК JCV, включает гРНК, имеющую спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в области ТМ1 Т-Аг-кодирующей области, гРНК, имеющую спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в области ТМ2 Т-Аг-кодирующей области, гРНК, имеющую спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в области ТМ3 Т-Аг-кодирующей области или любой комбинации указанных гРНК.
7. Способ по п. 6, отличающийся тем, что гРНК, имеющая спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в области ТМ1, представляет собой гРНК m1, гРНК, имеющая спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в области ТМ2, представляет собой гРНК m2, и гРНК, имеющая спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в области ТМ3, представляет собой гРНК m3.
8. Способ по п. 1, отличающийся тем, что указанную композицию для редактирования генов определяют как фармацевтическую композицию, содержащую по меньшей мере одну выделенную последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую CRISPR из эндонуклеазы 1 Prevotella и Francisella 1 (Cpf1), и по меньшей мере одну гРНК, имеющую спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в ДНК JCV.
9. Способ по п. 8, отличающийся тем, что указанная по меньшей мере одна гРНК включает по меньшей мере одну гРНК, имеющую спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 14-SEQ ID NO: 249, или любой их комбинации.
10. Способ по п. 1, отличающийся тем, что указанную композицию для редактирования генов определяют как фармацевтическую композицию, содержащую по меньшей мере одну пару нуклеаз с цинковыми пальцами (ZFN), которая нацелена по меньшей мере на одну нуклеотидную последовательность генома JCV.
11. Способ по п. 1, отличающийся тем, что указанную композицию для редактирования генов определяют как фармацевтическую композицию, содержащую по меньшей мере одну эффекторную нуклеазу, подобную активатору транскрипции, (TALEN), нацеленную по меньшей мере на одну нуклеотидную последовательность генома JCV.
12. Способ по п. 1, отличающийся тем, что композиция для редактирования генов кодируется по меньшей мере одной выделенной нуклеотидной последовательностью, включенной по меньшей мере в один вектор экспрессии.
13. Способ по п. 12, отличающийся тем, что по меньшей мере один вектор экспрессии выбирают из группы, состоящей из лентивирусных векторов, аденовирусных векторов, аденоассоциированных вирусных векторов, векторов на основе вируса везикулярного стоматита (VSV), векторов на основе поксвируса и ретровирусных векторов.
14. Способ по п. 1, отличающийся тем, что иммуносупрессивную терапию дополнительно определяют как лечение композицией, выбранной из брентуксимаба ведотина, ритуксимаба, натализумаба, финголимода, эфализумаба, ведолизумаба, диметилфумарата, белатацепта, такролимуса, сиролимуса, глюкокортикоида, метотрексата, азатиоприна, циклоспорина, циклофосфамида, хлорамбуцила, мофетил микофенолята, даклизумаба и инфликсимаба.
15. Способ по п. 1, отличающийся тем, что композиция для редактирования генов представляет собой белок аргонавт.
16. Фармацевтическая композиция для применения в элиминации вируса Джона Каннингема (JCV) из клетки-хозяина, инфицированной JCV, содержащая:
по меньшей мере одну выделенную последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую CRISPR из эндонуклеазы 1 Prevotella и Francisella 1 (Cpf1), и
по меньшей мере одну гРНК, имеющую спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности в ДНК JCV,
при этом указанные выделенные последовательности нуклеиновой кислоты включены по меньшей мере в один вектор экспрессии.
17. Композиция по п. 16, отличающаяся тем, что указанная по меньшей мере одна гРНК включает по меньшей мере одну гРНК, имеющую спейсерную последовательность, комплементарную целевой последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 14-SEQ ID NO: 249, и их комбинаций.
18. Фармацевтическая композиция для применения в элиминации вируса Джона Каннингема (JCV) из клетки-хозяина, инфицированной JCV, содержащая по меньшей мере одну выделенную последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую по меньшей мере одну эффекторную нуклеазу, подобную активатору транскрипции (TALEN), которая нацелена по меньшей мере на одну нуклеотидную последовательность генома JCV, при этом указанные выделенные последовательности нуклеиновой кислоты включены по меньшей мере в один вектор экспрессии.
19. Фармацевтическая композиция для применения в элиминации вируса Джона Каннингема (JCV) из клетки-хозяина, инфицированной JCV, содержащая по меньшей мере одну выделенную последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую по меньшей мере одну нуклеазу с цинковыми пальцами (ZFN), которая нацелена по меньшей мере на одну нуклеотидную последовательность генома JCV, при этом указанные выделенные последовательности нуклеиновой кислоты включены по меньшей мере в один вектор экспрессии.
20. Фармацевтическая композиция для применения в элиминации вируса Джона Каннингема (JCV) из клетки-хозяина, инфицированной JCV, содержащая по меньшей мере одну выделенную последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую по меньшей мере один белок аргонавт, который нацелен по меньшей мере на одну нуклеотидную последовательность генома JCV, при этом указанные выделенные последовательности нуклеиновой кислоты включены по меньшей мере в один вектор экспрессии.
RU2018124657A 2015-12-09 2016-12-08 Способы редактирования генов и композиции для устранения риска активации вируса jc и пмл (прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия) во время иммуносупрессивной терапии RU2018124657A (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201562265109P 2015-12-09 2015-12-09
US62/265,109 2015-12-09
PCT/US2016/065583 WO2017100431A2 (en) 2015-12-09 2016-12-08 Gene editing methods and compositions for eliminating risk of jc virus activation and pml (progressive multifocal leukoencephalopathy) during immunosuppresive therapy

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2018124657A true RU2018124657A (ru) 2020-01-09
RU2018124657A3 RU2018124657A3 (ru) 2020-03-24

Family

ID=59014253

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018124657A RU2018124657A (ru) 2015-12-09 2016-12-08 Способы редактирования генов и композиции для устранения риска активации вируса jc и пмл (прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия) во время иммуносупрессивной терапии

Country Status (8)

Country Link
US (3) US10279014B2 (ru)
EP (1) EP3387001A4 (ru)
JP (1) JP2019508364A (ru)
CN (1) CN108473527A (ru)
AU (1) AU2016366229A1 (ru)
CA (1) CA3006305A1 (ru)
RU (1) RU2018124657A (ru)
WO (2) WO2017100431A2 (ru)

Families Citing this family (31)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP2734621B1 (en) 2011-07-22 2019-09-04 President and Fellows of Harvard College Evaluation and improvement of nuclease cleavage specificity
US9163284B2 (en) 2013-08-09 2015-10-20 President And Fellows Of Harvard College Methods for identifying a target site of a Cas9 nuclease
US9359599B2 (en) 2013-08-22 2016-06-07 President And Fellows Of Harvard College Engineered transcription activator-like effector (TALE) domains and uses thereof
CN106102781A (zh) 2013-08-29 2016-11-09 英联邦高等教育系统天普大学 用于hiv感染的rna指导的治疗的方法和组合物
US9340799B2 (en) 2013-09-06 2016-05-17 President And Fellows Of Harvard College MRNA-sensing switchable gRNAs
US9388430B2 (en) 2013-09-06 2016-07-12 President And Fellows Of Harvard College Cas9-recombinase fusion proteins and uses thereof
US9526784B2 (en) 2013-09-06 2016-12-27 President And Fellows Of Harvard College Delivery system for functional nucleases
US11053481B2 (en) 2013-12-12 2021-07-06 President And Fellows Of Harvard College Fusions of Cas9 domains and nucleic acid-editing domains
US10077453B2 (en) 2014-07-30 2018-09-18 President And Fellows Of Harvard College CAS9 proteins including ligand-dependent inteins
WO2016196539A2 (en) 2015-06-01 2016-12-08 Temple University - Of The Commonwealth System Of Higher Education Methods and compositions for rna-guided treatment of hiv infection
IL310721A (en) 2015-10-23 2024-04-01 Harvard College Nucleobase editors and their uses
RU2018124657A (ru) 2015-12-09 2020-01-09 Эксижн Биотерапевтикс, Инк. Способы редактирования генов и композиции для устранения риска активации вируса jc и пмл (прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия) во время иммуносупрессивной терапии
CA3032699A1 (en) 2016-08-03 2018-02-08 President And Fellows Of Harvard College Adenosine nucleobase editors and uses thereof
AU2017308889B2 (en) 2016-08-09 2023-11-09 President And Fellows Of Harvard College Programmable Cas9-recombinase fusion proteins and uses thereof
WO2018039438A1 (en) 2016-08-24 2018-03-01 President And Fellows Of Harvard College Incorporation of unnatural amino acids into proteins using base editing
CN110214180A (zh) 2016-10-14 2019-09-06 哈佛大学的校长及成员们 核碱基编辑器的aav递送
WO2018119359A1 (en) 2016-12-23 2018-06-28 President And Fellows Of Harvard College Editing of ccr5 receptor gene to protect against hiv infection
EP3592853A1 (en) 2017-03-09 2020-01-15 President and Fellows of Harvard College Suppression of pain by gene editing
US11542496B2 (en) 2017-03-10 2023-01-03 President And Fellows Of Harvard College Cytosine to guanine base editor
CN110914426A (zh) 2017-03-23 2020-03-24 哈佛大学的校长及成员们 包含核酸可编程dna结合蛋白的核碱基编辑器
WO2018209320A1 (en) 2017-05-12 2018-11-15 President And Fellows Of Harvard College Aptazyme-embedded guide rnas for use with crispr-cas9 in genome editing and transcriptional activation
CN111801345A (zh) 2017-07-28 2020-10-20 哈佛大学的校长及成员们 使用噬菌体辅助连续进化(pace)的进化碱基编辑器的方法和组合物
US11319532B2 (en) 2017-08-30 2022-05-03 President And Fellows Of Harvard College High efficiency base editors comprising Gam
AU2018352592A1 (en) 2017-10-16 2020-06-04 Beam Therapeutics, Inc. Uses of adenosine base editors
CN112218949A (zh) * 2018-03-02 2021-01-12 莱顿大学医学中心附属莱顿教学医院 多瘤病毒复制的抑制
AU2020242032A1 (en) 2019-03-19 2021-10-07 Massachusetts Institute Of Technology Methods and compositions for editing nucleotide sequences
WO2020225719A1 (en) * 2019-05-03 2020-11-12 Specific Biologics Inc. Lipid-encapsulated dual-cleaving endonuclease for dna and gene editing
JP2022554417A (ja) * 2019-11-11 2022-12-28 テンプル・ユニバーシティ－オブ・ザ・コモンウェルス・システム・オブ・ハイアー・エデュケイション ポリオーマｊｃ感染の阻害剤としてのｃｒｉｓｐｒ／ｃａｓ９システム
CA3177481A1 (en) 2020-05-08 2021-11-11 David R. Liu Methods and compositions for simultaneous editing of both strands of a target double-stranded nucleotide sequence
RU2747819C1 (ru) * 2020-11-30 2021-05-14 Федеральное бюджетное учреждение науки «Центральный научно-исследовательский институт эпидемиологии» Федеральной службы по надзору в сфере защиты прав потребителей и благополучия человека (ФБУН ЦНИИ Эпидемиологии Роспотребнадзора) Способ получения препарата рибонуклеопротеинового комплекса CRISPR/Cas и препарат для выявления ДНК вируса Джона Каннингема (JCPyV) в ультранизких концентрациях
RU2747820C1 (ru) * 2020-11-30 2021-05-14 Федеральное бюджетное учреждение науки «Центральный научно-исследовательский институт эпидемиологии» Федеральной службы по надзору в сфере защиты прав потребителей и благополучия человека (ФБУН ЦНИИ Эпидемиологии Роспотребнадзора) Система CRISPR-Cas для выявления ДНК вируса Джона Каннингема (JCPyV) в ультранизких концентрациях

Family Cites Families (16)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4235871A (en) 1978-02-24 1980-11-25 Papahadjopoulos Demetrios P Method of encapsulating biologically active materials in lipid vesicles
US4501728A (en) 1983-01-06 1985-02-26 Technology Unlimited, Inc. Masking of liposomes from RES recognition
US4837028A (en) 1986-12-24 1989-06-06 Liposome Technology, Inc. Liposomes with enhanced circulation time
WO1995022618A1 (en) 1994-02-22 1995-08-24 Dana-Farber Cancer Institute Nucleic acid delivery system, method of synthesis and uses thereof
US7691824B2 (en) * 2006-04-28 2010-04-06 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of a gene from the JC virus
EP2036980A1 (de) * 2007-09-14 2009-03-18 Gruber, Jens Herabregulation der Genexpression mittels Nukleinsäure-beladener virusähnlicher Partikel
GB0718542D0 (en) * 2007-09-22 2007-10-31 Univ Dundee Targeted modulation of gene expression
ES2704426T3 (es) * 2012-01-30 2019-03-18 Univ Temple Método para detectar la reactivación de poliomavirus
EP3919505B1 (en) * 2013-01-16 2023-08-30 Emory University Uses of cas9-nucleic acid complexes
CN106102781A (zh) 2013-08-29 2016-11-09 英联邦高等教育系统天普大学 用于hiv感染的rna指导的治疗的方法和组合物
EP3047023B1 (en) * 2013-09-19 2019-09-04 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Compositions and methods for inhibiting jc virus (jcv)
US10066241B2 (en) * 2014-05-30 2018-09-04 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Compositions and methods of delivering treatments for latent viral infections
MA40880A (fr) * 2014-10-30 2017-09-05 Temple Univ Of The Commonwealth Éradication guidée par l'arn du virus jc humain et d'autres polyomavirus
RU2018124657A (ru) 2015-12-09 2020-01-09 Эксижн Биотерапевтикс, Инк. Способы редактирования генов и композиции для устранения риска активации вируса jc и пмл (прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия) во время иммуносупрессивной терапии
WO2018136396A2 (en) * 2017-01-18 2018-07-26 Excision Biotherapeutics, Inc. Crisprs
EP3574093A1 (en) * 2017-01-26 2019-12-04 Excision Biotherapeutics, Inc. Lentivirus and non-integrating lentivirus as viral vector to deliver crispr therapeutic

Also Published As

Publication number Publication date
RU2018124657A3 (ru) 2020-03-24
US20230233654A1 (en) 2023-07-27
EP3387001A4 (en) 2019-08-14
JP2019508364A (ja) 2019-03-28
EP3387001A2 (en) 2018-10-17
AU2016366229A1 (en) 2018-05-17
US20180140682A1 (en) 2018-05-24
CA3006305A1 (en) 2017-06-15
WO2019135829A1 (en) 2019-07-11
WO2017100431A2 (en) 2017-06-15
US20190247470A1 (en) 2019-08-15
US11491207B2 (en) 2022-11-08
US10279014B2 (en) 2019-05-07
WO2017100431A3 (en) 2017-07-20
CN108473527A (zh) 2018-08-31

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018124657A (ru) Способы редактирования генов и композиции для устранения риска активации вируса jc и пмл (прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия) во время иммуносупрессивной терапии
RU2018130641A (ru) Направляемое рнк, удаление вируса jc человека и других полиомавирусов
US20230287401A1 (en) Rna guided compositions for preventing and treating hepatitis b virus infections
AU2017219605B2 (en) Excision of retroviral nucleic acid sequences
JP2023179511A (ja) Ｒｎａガイド型エンドヌクレアーゼを使用してゲノム工学における特異性を改善する組成物および方法
RU2018130640A (ru) Способы и композиции для направляемого рнк лечения вич-инфекции
JP2018534950A5 (ru)
JP2019522461A5 (ru)
JP2023055884A5 (ru)
JP2017518075A5 (ru)
JP2019502371A (ja) マイクロｒｎａ認識エレメントを含むｃｍｖベクター
AU2019261387A1 (en) Homology-directed repair template design and delivery to edit hemoglobin-related mutations
RU2022103641A (ru) Искусственная модификация генома для регуляции экспрессии гена
JP2019514397A5 (ru)
JP2020524998A5 (ru)
RU2022105597A (ru) Искусственно созданная система управления функцией шк
Davidson et al. Multiple infection of chickens and turkeys with avian oncogenic viruses: prevalence and molecular analysis
JP2017532983A (ja) 帯状疱疹予防及び治療用ｄｎａワクチン組成物並びにこれを利用したｖｚｖ抗原に対するｔ細胞活性化方法
WO2020223362A8 (en) Compositions useful for treatment of pompe disease
JP7075653B2 (ja) αヘルペスウイルス感染を処置する方法及び医薬組成物
Spencer et al. 340. Development of a Nuclease Screen to Improve Cas9 Targeting Specificity
Morinaga et al. Infectivity of the cloned DNAs from multiple genome components of bean golden mosaic virus
Bhattacharjee et al. CRISPR/Cas9 genome editing system in the diagnosis and treatment of cancer.
Murakami et al. Nucleotide sequence and polymerase chain reaction/restriction fragment length polymorphism analyses of Aleutian disease virus in ferrets in Japan
AU2021301381A1 (en) Compositions for genome editing and methods of use thereof

Legal Events

Date Code Title Description
FA92 Acknowledgement of application withdrawn (lack of supplementary materials submitted)

Effective date: 20201210