RU2018132210A - Композиции, повышающие число копий вектора (чкв), и способы их применения - Google Patents
Композиции, повышающие число копий вектора (чкв), и способы их применения Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018132210A RU2018132210A RU2018132210A RU2018132210A RU2018132210A RU 2018132210 A RU2018132210 A RU 2018132210A RU 2018132210 A RU2018132210 A RU 2018132210A RU 2018132210 A RU2018132210 A RU 2018132210A RU 2018132210 A RU2018132210 A RU 2018132210A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- approximately
- cells
- population
- lentiviral vector
- paragraphs
- Prior art date
Links
- 239000000203 mixture Substances 0.000 title 1
- 210000003958 hematopoietic stem cell Anatomy 0.000 claims 19
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 10
- RVGRUAULSDPKGF-UHFFFAOYSA-N Poloxamer Chemical compound C1CO1.CC1CO1 RVGRUAULSDPKGF-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 7
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 7
- 229960000502 poloxamer Drugs 0.000 claims 7
- 229920001983 poloxamer Polymers 0.000 claims 7
- PZNPLUBHRSSFHT-RRHRGVEJSA-N 1-hexadecanoyl-2-octadecanoyl-sn-glycero-3-phosphocholine Chemical compound CCCCCCCCCCCCCCCCCC(=O)O[C@@H](COP([O-])(=O)OCC[N+](C)(C)C)COC(=O)CCCCCCCCCCCCCCC PZNPLUBHRSSFHT-RRHRGVEJSA-N 0.000 claims 4
- 101001105486 Homo sapiens Proteasome subunit alpha type-7 Proteins 0.000 claims 4
- 241000713666 Lentivirus Species 0.000 claims 4
- 102100021201 Proteasome subunit alpha type-7 Human genes 0.000 claims 4
- 238000012258 culturing Methods 0.000 claims 4
- 239000001963 growth medium Substances 0.000 claims 4
- 230000002463 transducing effect Effects 0.000 claims 4
- 230000026683 transduction Effects 0.000 claims 4
- 238000010361 transduction Methods 0.000 claims 4
- 102000008866 Prostaglandin E receptors Human genes 0.000 claims 3
- 108010088540 Prostaglandin E receptors Proteins 0.000 claims 3
- 239000003795 chemical substances by application Substances 0.000 claims 3
- 208000015181 infectious disease Diseases 0.000 claims 3
- 150000003180 prostaglandins Chemical class 0.000 claims 3
- 102100031573 Hematopoietic progenitor cell antigen CD34 Human genes 0.000 claims 2
- 101000777663 Homo sapiens Hematopoietic progenitor cell antigen CD34 Proteins 0.000 claims 2
- 229920003171 Poly (ethylene oxide) Polymers 0.000 claims 2
- 239000004743 Polypropylene Substances 0.000 claims 2
- HKSZLNNOFSGOKW-UHFFFAOYSA-N ent-staurosporine Natural products C12=C3N4C5=CC=CC=C5C3=C3CNC(=O)C3=C2C2=CC=CC=C2N1C1CC(NC)C(OC)C4(C)O1 HKSZLNNOFSGOKW-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 2
- -1 polypropylene Polymers 0.000 claims 2
- 229920001155 polypropylene Polymers 0.000 claims 2
- 230000011664 signaling Effects 0.000 claims 2
- HKSZLNNOFSGOKW-FYTWVXJKSA-N staurosporine Chemical compound C12=C3N4C5=CC=CC=C5C3=C3CNC(=O)C3=C2C2=CC=CC=C2N1[C@H]1C[C@@H](NC)[C@@H](OC)[C@]4(C)O1 HKSZLNNOFSGOKW-FYTWVXJKSA-N 0.000 claims 2
- 102100031585 ADP-ribosyl cyclase/cyclic ADP-ribose hydrolase 1 Human genes 0.000 claims 1
- 101000777636 Homo sapiens ADP-ribosyl cyclase/cyclic ADP-ribose hydrolase 1 Proteins 0.000 claims 1
- 101000800116 Homo sapiens Thy-1 membrane glycoprotein Proteins 0.000 claims 1
- 102100033523 Thy-1 membrane glycoprotein Human genes 0.000 claims 1
- 230000005540 biological transmission Effects 0.000 claims 1
- CGPUWJWCVCFERF-UHFFFAOYSA-N staurosporine Natural products C12=C3N4C5=CC=CC=C5C3=C3CNC(=O)C3=C2C2=CC=CC=C2N1C1CC(NC)C(OC)C4(OC)O1 CGPUWJWCVCFERF-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
- C12N5/06—Animal cells or tissues; Human cells or tissues
- C12N5/0602—Vertebrate cells
- C12N5/0634—Cells from the blood or the immune system
- C12N5/0647—Haematopoietic stem cells; Uncommitted or multipotent progenitors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
- A61K35/28—Bone marrow; Haematopoietic stem cells; Mesenchymal stem cells of any origin, e.g. adipose-derived stem cells
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/02—Drugs for disorders of the nervous system for peripheral neuropathies
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/08—Antiepileptics; Anticonvulsants
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
- A61P37/02—Immunomodulators
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P5/00—Drugs for disorders of the endocrine system
- A61P5/38—Drugs for disorders of the endocrine system of the suprarenal hormones
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
- A61P7/06—Antianaemics
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
- C07K14/715—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants for cytokines; for lymphokines; for interferons
- C07K14/7155—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants for cytokines; for lymphokines; for interferons for interleukins [IL]
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
- C12N5/10—Cells modified by introduction of foreign genetic material
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2510/00—Genetically modified cells
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
- C12N2740/00011—Details
- C12N2740/10011—Retroviridae
- C12N2740/15011—Lentivirus, not HIV, e.g. FIV, SIV
- C12N2740/15041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
- C12Y301/06—Sulfuric ester hydrolases (3.1.6)
- C12Y301/06013—Iduronate-2-sulfatase (3.1.6.13)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
- C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
- C12Y302/01076—L-Iduronidase (3.2.1.76)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
- C12Y304/14—Dipeptidyl-peptidases and tripeptidyl-peptidases (3.4.14)
- C12Y304/14009—Tripeptidyl-peptidase I (3.4.14.9)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y305/00—Hydrolases acting on carbon-nitrogen bonds, other than peptide bonds (3.5)
- C12Y305/04—Hydrolases acting on carbon-nitrogen bonds, other than peptide bonds (3.5) in cyclic amidines (3.5.4)
- C12Y305/04004—Adenosine deaminase (3.5.4.4)
Claims (25)
1. Популяция гематопоэтических клеток, содержащая гематопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники (ГСПК), трансдуцированные лентивирусным вектором, где по меньшей мере 50% ГСПК трансдуцированы и где среднее число копий вектора (ЧКВ) ГСПК составляет от приблизительно 0,5 до 5.
2. Популяция по п. 1, где трансдукция ГСПК лентивирусным вектором проведена при множественности инфекции (МИ) от приблизительно 10 до приблизительно 30.
3. Популяция по п. 1, где трансдукция ГСПК лентивирусным вектором проведена при множественности инфекции (МИ) от приблизительно 10 до приблизительно 25.
4. Популяция по п. 1, где трансдукция ГСПК лентивирусным вектором проведена при множественности инфекции (МИ) от приблизительно 10 до приблизительно 20.
5. Популяция по п. 1, где трансдукция ГСПК лентивирусным вектором проведена при МИ, составляющей приблизительно 10, приблизительно 11, приблизительно 12, приблизительно 13, приблизительно 14, приблизительно 15, приблизительно 16, приблизительно 17, приблизительно 18, приблизительно 19, приблизительно 20, приблизительно 21, приблизительно 22, приблизительно 23, приблизительно 24, приблизительно 25, приблизительно 26, приблизительно 27, приблизительно 28, приблизительно 29 или приблизительно 30.
6. Популяция гематопоэтических клеток по п. 1, где ГСПК включают CD34+ клетки или CD133+ клетки.
7. Популяция гематопоэтических клеток по п. 1 или 2, где ГСПК включают CD34+CD38LoCD90+CD45RA- клетки.
8. Популяция гематопоэтических клеток по любому из пп. 1-3, где по меньшей мере 75% клеток были трансдуцированы.
9. Популяция гематопоэтических клеток по любому из пп. 1-4, где по меньшей мере 90% клеток были трансдуцированы.
10. Популяция гематопоэтических клеток по любому из пп. 1-5, где среднее ЧКВ составляет по меньшей мере 1,0.
11. Популяция гематопоэтических клеток по любому из пп. 1-6, где среднее ЧКВ составляет по меньшей мере 1,5.
12. Культура, содержащая гематопоэтическую стволовую клетку или клетку-предшественника; культуральную среду; лентивирусный вектор и полоксамер, молекулярная масса которого составляет по меньшей мере 10000 дальтон.
13. Культура, содержащая гематопоэтическую стволовую клетку или клетку-предшественника; культуральную среду; лентивирусный вектор; агент, который усиливает передачу сигналов рецептора простагландина ЕР; и полоксамер, молекулярная масса которого составляет по меньшей мере 10000 дальтон.
14. Культура, содержащая гематопоэтическую стволовую клетку или клетку-предшественника; культуральную среду; лентивирусный вектор; агент, который усиливает передачу сигналов рецептора простагландина ЕР; и полоксамер, средняя молекулярная масса полипропиленовых субъединиц в котором превышает приблизительно 2250 дальтон, и который содержит более чем приблизительно 40% оксида полиэтилена.
15. Культура по любому из пп. 12-14, где лентивирусный вектор присутствует при МИ от приблизительно 10 до приблизительно 30.
16. Культура по любому из пп. 12-14, где лентивирусный вектор присутствует при МИ от приблизительно 10 до приблизительно 25.
17. Культура по любому из пп. 12-14, где лентивирусный вектор присутствует при МИ от приблизительно 10 до приблизительно 20.
18. Культура по любому из пп. 12-14, где лентивирусный вектор присутствует при МИ, составляющей приблизительно 10, приблизительно 11, приблизительно 12, приблизительно 13, приблизительно 14, приблизительно 15, приблизительно 16, приблизительно 17, приблизительно 18, приблизительно 19, приблизительно 20, приблизительно 21, приблизительно 22, приблизительно 23, приблизительно 24, приблизительно 25, приблизительно 26, приблизительно 27, приблизительно 28, приблизительно 29 или приблизительно 30.
19. Способ трансдукции популяции гематопоэтических клеток, включающий культивирование указанных клеток в культуральной среде в присутствии лентивируса и полоксамера, молекулярная масса которого составляет по меньшей мере 10000 дальтон.
20. Способ трансдукции популяции гематопоэтических клеток, включающий культивирование указанных клеток в культуральной среде в присутствии лентивируса и полоксамера со средней молекулярной массой полипропиленовых субъединиц более чем приблизительно 2250 дальтон, содержащего более чем приблизительно 40% оксида полиэтилена.
21. Способ трансдукции популяции гематопоэтических клеток, включающий культивирование указанных клеток в культуральной среде в присутствии лентивируса, агента, который усиливает передачу сигналов рецептора простагландина ЕР, или стауроспорина и полоксамера, молекулярная масса которого составляет по меньшей мере 10000 дальтон, при этом необязательно клетки приводят в контакт со стауроспорином, если он присутствует, перед приведением в контакт с лентивирусным вектором и полоксамером.
22. Способ трансдукции популяции гематопоэтических клеток, включающий культивирование указанных клеток в культуральной среде в присутствии лентивируса.
23. Способ по любому из пп. 19-22, где лентивирусный вектор присутствует при МИ от приблизительно 10 до приблизительно 30 или при МИ от приблизительно 10 до приблизительно 25.
24. Способ по любому из пп. 19-22, где лентивирусный вектор присутствует при МИ от приблизительно 10 до приблизительно 20.
25. Способ по любому из пп. 19-22, где лентивирусный вектор присутствует при МИ, составляющей приблизительно 10, приблизительно 11, приблизительно 12, приблизительно 13, приблизительно 14, приблизительно 15, приблизительно 16, приблизительно 17, приблизительно 18, приблизительно 19, приблизительно 20, приблизительно 21, приблизительно 22, приблизительно 23, приблизительно 24, приблизительно 25, приблизительно 26, приблизительно 27, приблизительно 28, приблизительно 29 или приблизительно 30.
Applications Claiming Priority (9)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662294615P | 2016-02-12 | 2016-02-12 | |
| US62/294,615 | 2016-02-12 | ||
| US201662313571P | 2016-03-25 | 2016-03-25 | |
| US62/313,571 | 2016-03-25 | ||
| US201662417085P | 2016-11-03 | 2016-11-03 | |
| US62/417,085 | 2016-11-03 | ||
| US201662429514P | 2016-12-02 | 2016-12-02 | |
| US62/429,514 | 2016-12-02 | ||
| PCT/US2017/017372 WO2017139576A1 (en) | 2016-02-12 | 2017-02-10 | Vcn enhancer compositions and methods of using the same |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2021103425A Division RU2021103425A (ru) | 2016-02-12 | 2017-02-10 | Композиции, повышающие число копий вектора (чкв), и способы их применения |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018132210A true RU2018132210A (ru) | 2020-03-12 |
| RU2018132210A3 RU2018132210A3 (ru) | 2020-08-12 |
| RU2744603C2 RU2744603C2 (ru) | 2021-03-11 |
Family
ID=59563597
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2021103425A RU2021103425A (ru) | 2016-02-12 | 2017-02-10 | Композиции, повышающие число копий вектора (чкв), и способы их применения |
| RU2018132210A RU2744603C2 (ru) | 2016-02-12 | 2017-02-10 | Композиции, повышающие число копий вектора (чкв), и способы их применения |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2021103425A RU2021103425A (ru) | 2016-02-12 | 2017-02-10 | Композиции, повышающие число копий вектора (чкв), и способы их применения |
Country Status (12)
| Country | Link |
|---|---|
| EP (2) | EP4151720A1 (ru) |
| JP (1) | JP6970106B2 (ru) |
| KR (1) | KR20180110112A (ru) |
| CN (1) | CN108713059A (ru) |
| AU (1) | AU2017217813B2 (ru) |
| BR (1) | BR112018016450A2 (ru) |
| CA (1) | CA3014078A1 (ru) |
| IL (2) | IL261002B1 (ru) |
| MX (1) | MX2018009750A (ru) |
| RU (2) | RU2021103425A (ru) |
| SG (1) | SG11201806758VA (ru) |
| WO (1) | WO2017139576A1 (ru) |
Families Citing this family (17)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| ES2913633T3 (es) * | 2011-09-30 | 2022-06-03 | Bluebird Bio Inc | Compuestos para transducción viral mejorada |
| JP6542124B2 (ja) | 2012-11-27 | 2019-07-10 | ザ チルドレンズ メディカル センター コーポレーション | 胎児型ヘモグロビンの再誘導のためのｂｃｌ１１ａ遠位調節エレメントの標的化 |
| MX2016013832A (es) | 2014-04-25 | 2017-03-09 | Children´S Medical Center Corp | Composiciones y metodos para tratar hemoglobinopatias. |
| EP3294873B1 (en) | 2015-05-08 | 2020-08-19 | The Children's Medical Center Corporation | Targeting bcl11a enhancer functional regions for fetal hemoglobin reinduction |
| US11261441B2 (en) | 2017-03-29 | 2022-03-01 | Bluebird Bio, Inc. | Vectors and compositions for treating hemoglobinopathies |
| WO2018218135A1 (en) | 2017-05-25 | 2018-11-29 | The Children's Medical Center Corporation | Bcl11a guide delivery |
| WO2020028430A1 (en) * | 2018-07-30 | 2020-02-06 | Centro de Investigaciones Energeticas, Medioambientales Y Tecnologicas, O.A., M.P. | Methods for gene modification of hematopoietic cells |
| CN109055432B (zh) * | 2018-08-16 | 2020-10-13 | 南京科佰生物科技有限公司 | 慢病毒感染试剂及其制备方法与应用 |
| CN109880852A (zh) * | 2019-03-25 | 2019-06-14 | 和元生物技术（上海）股份有限公司 | 泊洛沙姆p338在提高病毒对细胞的感染效率中的应用和方法 |
| WO2020198691A1 (en) * | 2019-03-27 | 2020-10-01 | Bluebird Bio, Inc. | β-THALASSEMIA POTENCY ASSAY |
| JP2022534798A (ja) * | 2019-06-05 | 2022-08-03 | オーチャード セラピューティクス（ヨーロッパ）リミテッド | 真核細胞を修飾するための組成物及び方法 |
| EP3766981A1 (en) | 2019-07-18 | 2021-01-20 | OZ Biosciences | Cationic poloxamers and their use in transduction |
| AU2020365133A1 (en) * | 2019-10-16 | 2022-04-28 | Orchard Therapeutics (Europe) Limited | Compositions and methods for modifying eukaryotic cells |
| CN113025660A (zh) * | 2019-12-25 | 2021-06-25 | 深圳华大生命科学研究院 | 一种慢病毒体外转染人造血干细胞的试剂盒及方法 |
| CN113621611B (zh) * | 2021-04-26 | 2024-04-19 | 北京美康基免生物科技有限公司 | 一种髓系特异性启动子及其应用 |
| CN114438130B (zh) * | 2022-04-11 | 2022-07-22 | 中吉智药(南京)生物技术有限公司 | 一种β-珠蛋白重组慢病毒载体及其应用 |
| CN114457119B (zh) * | 2022-04-11 | 2022-08-12 | 中吉智药(南京)生物技术有限公司 | 慢病毒载体在制备治疗β-地中海贫血药物中的应用 |
Family Cites Families (42)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US568159A (en) | 1896-06-26 | 1896-09-22 | Veneering-machine | |
| US4873192A (en) | 1987-02-17 | 1989-10-10 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | Process for site specific mutagenesis without phenotypic selection |
| US5061620A (en) | 1990-03-30 | 1991-10-29 | Systemix, Inc. | Human hematopoietic stem cell |
| US5635387A (en) | 1990-04-23 | 1997-06-03 | Cellpro, Inc. | Methods and device for culturing human hematopoietic cells and their precursors |
| US5460964A (en) | 1992-04-03 | 1995-10-24 | Regents Of The University Of Minnesota | Method for culturing hematopoietic cells |
| WO1995000657A1 (en) | 1993-06-21 | 1995-01-05 | The Uab Research Foundation | Anti-sickling hemoglobin |
| US5409813A (en) | 1993-09-30 | 1995-04-25 | Systemix, Inc. | Method for mammalian cell separation from a mixture of cell populations |
| US5869039A (en) | 1993-10-15 | 1999-02-09 | Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale | X-linked adrenoleukodystrophy gene and corresponding protein |
| JPH10509027A (ja) | 1994-09-19 | 1998-09-08 | マサチューセッツ インスティテュート オブ テクノロジー | 抗鎌状化β−グロビン蛋白質、組成物及び鎌状赤血球疾患を治療する方法 |
| US5677136A (en) | 1994-11-14 | 1997-10-14 | Systemix, Inc. | Methods of obtaining compositions enriched for hematopoietic stem cells, compositions derived therefrom and methods of use thereof |
| US6013516A (en) | 1995-10-06 | 2000-01-11 | The Salk Institute For Biological Studies | Vector and method of use for nucleic acid delivery to non-dividing cells |
| US6057117A (en) | 1996-04-04 | 2000-05-02 | Chiron Corporation | Identification and use of selective inhibitors of glycogen synthase kinase 3 |
| US5994136A (en) | 1997-12-12 | 1999-11-30 | Cell Genesys, Inc. | Method and means for producing high titer, safe, recombinant lentivirus vectors |
| FR2777909B1 (fr) | 1998-04-24 | 2002-08-02 | Pasteur Institut | Utilisation de sequences d'adn de structure triplex pour le tranfert de sequences de nucleotides dans des cellules, vecteurs recombinants contenant ces sequences triplex |
| AU2183900A (en) | 1998-12-24 | 2000-07-31 | Alcon Laboratories, Inc. | Ep4 receptor agonists for treatment of dry eye |
| CA2382265A1 (en) | 1999-08-13 | 2001-02-22 | Taisho Pharmaceutical Co., Ltd. | Prostaglandin derivatives |
| US6670323B1 (en) | 1999-11-12 | 2003-12-30 | Baxter International, Inc. | Reduced side-effect hemoglobin compositions |
| WO2001044206A1 (en) | 1999-12-17 | 2001-06-21 | Chiron Corporation | Pyrazine based inhibitors of glycogen synthase kinase 3 |
| PT1132086E (pt) | 2000-01-31 | 2006-09-29 | Pfizer Prod Inc | Utilizacao de agonistas selectivos para o receptor da prostaglandina (pge2) 4 (ep4) para o tratamento de falha renal aguda e cronica |
| US20020013294A1 (en) | 2000-03-31 | 2002-01-31 | Delong Mitchell Anthony | Cosmetic and pharmaceutical compositions and methods using 2-decarboxy-2-phosphinico derivatives |
| US6627442B1 (en) * | 2000-08-31 | 2003-09-30 | Virxsys Corporation | Methods for stable transduction of cells with hiv-derived viral vectors |
| ATE452972T1 (de) | 2001-05-01 | 2010-01-15 | Ca Nat Research Council | Induzierbares expressionssystem in eukaryotischen zellen |
| ES2358187T3 (es) * | 2001-07-10 | 2011-05-06 | JOHNSON & JOHNSON RESEARCH PTY LIMITED | Procedimientos para la modificación genética de las células progenitoras hematopoyéticas y utilizaciones de las células modificadas. |
| CN1599605A (zh) * | 2001-11-30 | 2005-03-23 | 辉瑞产品公司 | 施用ep2受体选择性激动剂的药物组合物和方法 |
| CA2496164C (en) | 2002-08-23 | 2010-11-09 | Chiron Corporation | Benzimidazole quinolinones and uses thereof |
| US7119200B2 (en) | 2002-09-04 | 2006-10-10 | Schering Corporation | Pyrazolopyrimidines as cyclin dependent kinase inhibitors |
| AU2003296958A1 (en) | 2002-12-13 | 2004-07-09 | Genetix Pharmaceuticals, Inc. | Therapeutic retroviral vectors for gene therapy |
| US6747037B1 (en) | 2003-06-06 | 2004-06-08 | Allergan, Inc. | Piperidinyl prostaglandin E analogs |
| CA2585367A1 (en) | 2004-10-26 | 2006-05-04 | Allergan, Inc. | Therapeutic and delivery methods of prostaglandin ep4 agonists |
| DE102005062741A1 (de) | 2005-12-22 | 2007-06-28 | Bayer Schering Pharma Ag | Fluorene und Carbazole als Liganden des EP2 Rezeptors |
| EP3424507A1 (en) | 2006-03-24 | 2019-01-09 | Children's Medical Center Corporation | Method to modulate hematopoietic stem cell growth |
| ES2362150T3 (es) * | 2006-11-03 | 2011-06-29 | Aastrom Biosciences, Inc. | Poblaciones celulares mixtas para la reparación de tejidos y técnica de separación para el procesamiento celular. |
| WO2008070082A2 (en) * | 2006-12-04 | 2008-06-12 | The Johns Hopkins University | Stem-progenitor cell specific micro-ribonucleic acids and uses thereof |
| AU2008261901A1 (en) * | 2007-06-08 | 2008-12-18 | University Of Virginia Patent Foundation | Topical poloxamer formulations for enhancing microvascular flow: compositions and uses thereof |
| WO2010039997A2 (en) * | 2008-10-01 | 2010-04-08 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Hematopoietic protection against chemotherapeutic compounds using selective cyclin-dependent kinase 4/6 inhibitors |
| WO2010108028A2 (en) | 2009-03-19 | 2010-09-23 | Fate Therapeutics, Inc. | Compositions comprising cyclic amp enhancers and/or ep ligands, and methods of preparing and using the same |
| EP3492108A1 (en) | 2011-06-10 | 2019-06-05 | Bluebird Bio, Inc. | Gene therapy vectors for adrenoleukodystrophy and adrenomyeloneuropathy |
| ES2913633T3 (es) * | 2011-09-30 | 2022-06-03 | Bluebird Bio Inc | Compuestos para transducción viral mejorada |
| PL2820138T3 (pl) * | 2012-02-29 | 2021-04-06 | Helmholtz Zentrum München - Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt (GmbH) | Retrowirusowa transdukcja z zastosowaniem poloksamerów |
| WO2014026110A2 (en) * | 2012-08-10 | 2014-02-13 | Bluebird Bio, Inc. | Compounds for improved viral transduction |
| JP6542124B2 (ja) | 2012-11-27 | 2019-07-10 | ザ チルドレンズ メディカル センター コーポレーション | 胎児型ヘモグロビンの再誘導のためのｂｃｌ１１ａ遠位調節エレメントの標的化 |
| US9816074B2 (en) * | 2014-07-25 | 2017-11-14 | Sangamo Therapeutics, Inc. | Methods and compositions for modulating nuclease-mediated genome engineering in hematopoietic stem cells |
-
2017
- 2017-02-10 WO PCT/US2017/017372 patent/WO2017139576A1/en active Application Filing
- 2017-02-10 RU RU2021103425A patent/RU2021103425A/ru unknown
- 2017-02-10 BR BR112018016450A patent/BR112018016450A2/pt not_active IP Right Cessation
- 2017-02-10 CN CN201780016517.1A patent/CN108713059A/zh active Pending
- 2017-02-10 EP EP22191258.7A patent/EP4151720A1/en active Pending
- 2017-02-10 AU AU2017217813A patent/AU2017217813B2/en active Active
- 2017-02-10 IL IL261002A patent/IL261002B1/en unknown
- 2017-02-10 KR KR1020187026299A patent/KR20180110112A/ko unknown
- 2017-02-10 EP EP17750830.6A patent/EP3414321B8/en active Active
- 2017-02-10 MX MX2018009750A patent/MX2018009750A/es unknown
- 2017-02-10 CA CA3014078A patent/CA3014078A1/en active Pending
- 2017-02-10 SG SG11201806758VA patent/SG11201806758VA/en unknown
- 2017-02-10 RU RU2018132210A patent/RU2744603C2/ru active
- 2017-02-10 JP JP2018542250A patent/JP6970106B2/ja active Active
- 2017-02-10 IL IL310683A patent/IL310683A/en unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| AU2017217813A1 (en) | 2018-09-20 |
| RU2018132210A3 (ru) | 2020-08-12 |
| JP6970106B2 (ja) | 2021-11-24 |
| EP3414321A1 (en) | 2018-12-19 |
| EP4151720A1 (en) | 2023-03-22 |
| SG11201806758VA (en) | 2018-09-27 |
| WO2017139576A1 (en) | 2017-08-17 |
| MX2018009750A (es) | 2019-02-07 |
| KR20180110112A (ko) | 2018-10-08 |
| EP3414321B1 (en) | 2022-09-28 |
| CA3014078A1 (en) | 2017-08-17 |
| JP2019504635A (ja) | 2019-02-21 |
| RU2744603C2 (ru) | 2021-03-11 |
| CN108713059A (zh) | 2018-10-26 |
| BR112018016450A2 (pt) | 2018-12-26 |
| RU2021103425A (ru) | 2021-02-25 |
| EP3414321A4 (en) | 2019-07-10 |
| IL310683A (en) | 2024-04-01 |
| EP3414321B8 (en) | 2023-05-03 |
| IL261002A (en) | 2018-09-20 |
| IL261002B1 (en) | 2024-03-01 |
| AU2017217813B2 (en) | 2023-08-03 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2018132210A (ru) | Композиции, повышающие число копий вектора (чкв), и способы их применения | |
| Ambalathingal et al. | BK polyomavirus: clinical aspects, immune regulation, and emerging therapies | |
| Shaw et al. | Increased frequency of regulatory T cells accompanies increased immune activation in rectal mucosae of HIV-positive noncontrollers | |
| Tomellini et al. | Integrin-α3 is a functional marker of ex vivo expanded human long-term hematopoietic stem cells | |
| Skrahin et al. | Autologous mesenchymal stromal cell infusion as adjunct treatment in patients with multidrug and extensively drug-resistant tuberculosis: an open-label phase 1 safety trial | |
| Dupré et al. | Efficacy of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome using a WAS promoter/cDNA-containing lentiviral vector and nonlethal irradiation | |
| Ribeiro et al. | The CD8+ memory stem T cell (TSCM) subset is associated with improved prognosis in chronic HIV-1 infection | |
| Tam et al. | CD11b+ Ly6Chi Ly6G− immature myeloid cells recruited in response to Salmonella enterica serovar Typhimurium infection exhibit protective and immunosuppressive properties | |
| EP3612237B1 (en) | Gene therapy | |
| Conforti et al. | Biological, functional and genetic characterization of bone marrow-derived mesenchymal stromal cells from pediatric patients affected by acute lymphoblastic leukemia | |
| Meisel et al. | Cytomegalovirus infection impairs immunosuppressive and antimicrobial effector functions of human multipotent mesenchymal stromal cells | |
| Thorborn et al. | Increased sensitivity of CD4+ T-effector cells to CD4+ CD25+ Treg suppression compensates for reduced Treg number in asymptomatic HIV-1 infection | |
| Kumar et al. | A novel 2006 Indian outbreak strain of Chikungunya virus exhibits different pattern of infection as compared to prototype strain | |
| Meziane et al. | HIV infection and persistence in pulmonary mucosal double negative T cells in vivo | |
| WO2023066735A1 (en) | Gene therapy | |
| Feenstra et al. | RNA elements in open reading frames of the bluetongue virus genome are essential for virus replication | |
| Baron et al. | Innate-like and conventional T cell populations from hemodialyzed and kidney transplanted patients are equally compromised | |
| Heseler et al. | Cytomegalovirus impairs the induction of indoleamine 2, 3-dioxygenase mediated antimicrobial and immunoregulatory effects in human fibroblasts | |
| Pegoraro et al. | Post-transplantation lymphoproliferative disorder after haematopoietic stem cell transplantation | |
| Wu et al. | Viral opportunistic infections in Mauritian cynomolgus macaques undergoing allogeneic stem cell transplantation mirror human transplant infectious disease complications | |
| Wang et al. | Expression of HSV-1 receptors in EBV-associated lymphoproliferative disease determines susceptibility to oncolytic HSV | |
| Tanner et al. | Human herpesvirus 6A infection and immunopathogenesis in humanized Rag2−/− γc−/− mice | |
| Chang et al. | Changes in circulating B cell subsets associated with aging and acute SIV infection in rhesus macaques | |
| Castro et al. | Cellular immune responses against simian T-lymphotropic virus type 1 target tax in infected baboons | |
| Rousselière et al. | Distinctive phenotype for HLA-E-versus HLA-A2-restricted memory CD8 αβT cells in the course of HCMV infection discloses features shared with NKG2C+ CD57+ NK and δ2-γδT cell subsets |