JPWO2021178237A5 - - Google Patents
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Claims (29)
- オリゴヌクレオチドであって、前記オリゴヌクレオチドの塩基配列は、ＭＡＰＴ遺伝子又はその転写物の塩基配列と同一の又はそれに相補的な塩基配列の少なくとも１５個の隣接塩基を含み、前記オリゴヌクレオチドは、その＝Ｎ－で結合リンに結合するグアニジン部分を含む、オリゴヌクレオチド。
- 前記オリゴヌクレオチドの塩基配列は、ＧＴＧＴＴＣＣＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＵＵＣ、ＡＣＧＴＴＧＣＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＵＡＵ、ＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＴＴＣＡＧＣＵＣＣＵ、ＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＴＡＴＣＣＵＣＣＵＵ、ＡＴＣＣＴＣＣＴＴＣＡＧＣＴＣＣＵＧＣＡ、ＣＡＣＧＴＴＧＣＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＵＡ、ＣＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＴＴＣＡＧＣＵＣＣ、ＣＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＴＡＴＣＣＵＣＣＵ、ＣＣＡＣＧＴＴＧＣＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＵ、ＣＣＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＴＴＣＡＧＣＵＣ、ＣＧＴＴＧＣＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＵＡＵＣ、ＣＴＡＴＣＣＴＣＣＴＴＣＡＧＣＵＣＣＵＧ、ＧＣＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＴＡＴＣＣＵＣＣ、ＧＴＴＣＣＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＵＵＣＡＧ、ＧＵＧＵＵＣＣＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＴＴＣ、ＴＡＴＣＣＴＣＣＴＴＣＡＧＣＴＣＣＵＧＣ、ＴＣＣＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＴＴＣＡＧＣＵ、ＴＧＣＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＴＡＵＣＣＵＣ、ＴＧＴＴＣＣＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＵＵＣＡ、ＴＴＣＣＡＣＴＡＴＣＣＴＣＣＴＵＣＡＧＣ又はＴＴＧＣＡＧＴＧＴＴＣＣＡＣＴＡＵＣＣＵ（式中、各Ｔは、独立に、Ｕで置換され得、及び逆も同様である）の少なくとも１０個の隣接塩基を含む、請求項１に記載のオリゴヌクレオチド。
- ５’－ウィング－コア－ウィング－３’構造を含み、前記５’－ウィング及び前記３’－ウィングは、それぞれ独立に、２つ以上の修飾糖を含む、請求項１又は２に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記５’－ウィング及び／又は前記３’－ウィングは、２’－ＯＲ（式中、Ｒは、任意選択で置換されているＣ１～４脂肪族である）をそれぞれ独立に含む２つ以上の糖を含む、請求項３に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記５’－ウィングは、１つ以上の２’－ＭＯＥ修飾糖を含む、請求項４に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記５’－ウィング中の各糖は、２’－修飾糖を含み、任意選択で前記５’－ウィング中の各糖は、同じ修飾を含む、請求項５に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記３’－ウィングは、１つ以上の２’－ＯＭｅ修飾糖を含む、請求項４に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記３’－ウィング中の各糖は、２’－修飾糖を含み、任意選択で前記３’－ウィング中の各糖は、同じ修飾を含む、請求項７に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記５’－ウィング及び前記３’－ウィングは、各々独立して４、５又は７ヌクレオシドを含む、請求項３～８のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記５’－ウィング及び／又は前記３’－ウィングは、１つ以上のホスホロチオエートインターヌクレオチド結合、１つ以上の非負電荷インターヌクレオチド結合及び／又は１つ以上の天然リン酸結合を含む、請求項３～９のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記５’－ウィング又は前記３’－ウィング中の各ホスホロチオエートインターヌクレオチド結合は、Ｓｐである、請求項１０に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記５’－ウィング又は前記３’－ウィング中の各非負電荷インターヌクレオチド結合は、ｎ００１であり、任意選択で前記ｎ００１は、Ｒｐである、請求項１０又は１１に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記コア中の各糖は、２つの２’－Ｈを含む、請求項３～１２のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記コアは、約７、８、９、１０又は１１ヌクレオシドを含む、請求項３～１３のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記コア中のヌクレオシドに結び付けられている各インターヌクレオチド結合は、独立に、ホスホロチオエートインターヌクレオチド結合である、請求項３～１４のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記オリゴヌクレオチドの骨格キラル中心パターンは、［（Ｒｐ）ｎ（Ｓｐ）ｍ］ｙ（式中、ｎ、ｍ及びｙの各々は、独立に、１～２５である）及び／又は（Ｓｐ）ｔ［（Ｒｐ）ｎ（Ｓｐ）ｍ］ｙ（式中、ｔ、ｎ、ｍ及びｙの各々は、独立に、１～２５である）であるか又はそれを含む、請求項１～１５のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド。
- 少なくとも１つのｎは、１であり、任意選択で各ｎは、１である、請求項１６に記載のオリゴヌクレオチド。
- 各ｍは、独立に、２～２５である、請求項１６又は１７に記載のオリゴヌクレオチド。
- ｙは、２～５である、請求項１６～１８のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド。
- 前記オリゴヌクレオチドが、Ｇｅｏ ＊ ＳＴｅｏｎ００１ＲＧｅｏＴｅｏｎ００１ＲＴｅｏ ＊ ＳＣ ＊ ＳＣ ＊ ＳＡ ＊ ＳＣ ＊ ＲＴ ＊ ＳＡ ＊ ＳＴ ＊ ＳＣ ＊ ＲＣ ＊ ＳＴ ＊ ＳｍＣｎ００１ＲｍＣ ＊ ＳｍＵ ＊ ＳｍＵ ＊ ＳｍＣ、Ｇｅｏ ＊ ＳＴｅｏＧｅｏＴｅｏＴｅｏ ＊ ＳＣ ＊ ＳＣ ＊ ＳＡ ＊ ＳＣ ＊ ＲＴ ＊ ＳＡ ＊ ＳＴ ＊ ＳＣ ＊ ＲＣ ＊ ＳＴ ＊ ＳｍＣ ＊ ＳｍＣ ＊ ＳｍＵ ＊ ＳｍＵ ＊ ＳｍＣ、若しくはＧｅｏ ＊ ＳＴｅｏｎ００１ＲＧｅｏＴｅｏｎ００１ＲＴｅｏ ＊ ＳＣ ＊ ＳＣ ＊ ＳＡ ＊ ＳＣ ＊ ＲＴ ＊ ＳＡ ＊ ＳＴ ＊ ＳＣ ＊ ＲＣ ＊ ＳＴ ＊ ＳｍＣ ＊ ＳｍＣ ＊ ＳｍＵ ＊ ＳｍＵ ＊ ＳｍＣ（ここで、ｍはヌクレオシドへの２’－ＯＭｅ修飾を表し、ｅｏはヌクレオシドへの２’－Ｏ－メトキシエチル修飾を表し、 ＊ Ｒは、Ｒｐ配置のホスホロチオエートインターヌクレオチド結合を表し、 ＊ ＳはＳｐ配置のホスホロチオエートインターヌクレオチド結合を表し、ｎ００１ＲはＲｐ配置のｎ００１結合を表し、ｎ００１結合は次の構造を持つ。
- 塩形態であり、任意選択で薬学的に許容可能な塩形態である、請求項１～２０のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド。
- 複数のオリゴヌクレオチドを含むオリゴヌクレオチド組成物であって、前記複数のうちのオリゴヌクレオチドは、
１）共通の塩基配列、及び
２）１つ以上のキラルインターヌクレオチド結合における独立に同じ結合リン立体化学を共有し；
前記複数のうちの各オリゴヌクレオチドは、独立に、請求項１～２１のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチドである、オリゴヌクレオチド組成物。 - 前記複数のうちのオリゴヌクレオチドは、各キラル結合リンにおいて、独立に同じ結合リン立体化学を共有する、請求項２２に記載の組成物。
- 前記共通の塩基配列を共有する前記組成物中の全てのオリゴヌクレオチドの約４０％～１００％は、前記複数のうちのオリゴヌクレオチドである、請求項２２又は２３に記載の組成物。
- 請求項１～２４のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド又は組成物と、薬学的に許容可能な担体とを含むか又はそれを送達する医薬組成物。
- 請求項１～２４のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド又は組成物を調製する方法であって、キラル補助基を利用することを含む方法。
- 系内の、タウの細胞内凝集を低下させる方法、タウの広がりを低下させる方法、及び／又は、タウタンパク質のレベル、機能及び／又は活性を低下させる方法であって、前記オリゴヌクレオチド又は組成物の有効量を前記系に投与することを含む方法で使用するための、請求項１～２４のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド又は組成物。
- ＭＡＰＴ関連病態、障害若しくは疾患又はその症状の治療又は予防を、それに罹患しているか又はそれに罹り易い対象において行う方法であって、前記オリゴヌクレオチド又は組成物の治療有効量を前記対象に投与することを含む方法で使用するための、請求項１～２４のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチド又は組成物。
- 前記病態、障害又は疾患は、アルツハイマー病（ＡＤ）、前頭側頭型認知症（ＦＴＤ）、行動障害型ＦＴＤ（ｂｖＦＴＤ）、非流暢型原発性進行性失語症（ｎｆｖＰＰＡ）、大脳皮質基底核変性症（ＣＢＤ）、進行性核上性麻痺（ＰＳＰ）、てんかん、ドラベ症候群、又は、慢性外傷性脳症（ＣＴＥ）である、請求項２８に記載のオリゴヌクレオチド又は組成物。
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