JPWO2019237069A5 - - Google Patents
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Claims (30)
- ヘアピン領域を含むｓｇＲＮＡの保存部分を含む短いシングルガイドＲＮＡ（短いｓｇＲＮＡ）である、ガイドＲＮＡ（ｇＲＮＡ）であって、前記ヘアピン領域が、少なくとも５～１０個のヌクレオチドを欠き、前記短いｓｇＲＮＡが、５’末端修飾または３’末端修飾を含む、前記ガイドＲＮＡ（ｇＲＮＡ）。
- 前記短いｓｇＲＮＡが、５’末端修飾を含む、請求項１に記載のｇＲＮＡ。
- 前記短いｓｇＲＮＡが、３’末端修飾を含む、請求項１に記載のｇＲＮＡ。
- 前記短いｓｇＲＮＡが、５’末端修飾および３’末端修飾を含む、請求項１に記載のｇＲＮＡ。
- 前記短いｓｇＲＮＡが、３’テールを含む、請求項１～４のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。
- （ｉ）前記ヘアピン領域における修飾、
（ｉｉ）３’末端修飾および前記ヘアピン領域における修飾、
（ｉｉｉ）３’末端修飾、前記ヘアピン領域における修飾、および５’末端修飾、
（ｉｖ）５’末端修飾および前記ヘアピン領域における修飾、
または、（ｉ）～（ｉｖ）のうちの１つ以上の組み合わせ
を含む、請求項１～５のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。 - 前記少なくとも５～１０個の欠いているヌクレオチドが連続している、請求項１～１２６のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。
- 前記少なくとも５～１０個の欠いているヌクレオチドが、
ｉ．ヘアピン１内にある、
ｉｉ．ヘアピン１およびヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」内にある、
ｉｉｉ．ヘアピン１およびヘアピン１の直ぐ３’側の２個のヌクレオチド内にある、
ｉｖ．ヘアピン１の少なくとも一部を含む、
ｖ．ヘアピン２内にある、
ｖｉ．ヘアピン２の少なくとも一部を含む、
ｖｉｉ．ヘアピン１およびヘアピン２内にある、
ｖｉｉｉ．ヘアピン１の少なくとも一部を含み、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含む、
ｉｘ．ヘアピン２の少なくとも一部を含み、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含む、
ｘ．ヘアピン１の少なくとも一部を含み、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含み、ヘアピン２の少なくとも一部を含む、
ｘｉ．ヘアピン１またはヘアピン２内にあり、任意選択により、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含む、
ｘｉｉ．連続している、
ｘｉｉｉ．連続し、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含む、
ｘｉｖ．連続し、ヘアピン１の少なくとも一部およびヘアピン２の一部に及ぶ、
ｘｖ．連続し、ヘアピン１の少なくとも一部およびヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」に及ぶ、または
ｘｖｉ．連続し、ヘアピン１の少なくとも一部およびヘアピン１の直ぐ３’側の２個のヌクレオチドに及ぶ、請求項１～７のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。 - ガイド領域をさらに含む、請求項１～８のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。
- （ｉ）前記３’および／または５’末端修飾が、保護末端修飾、例えば、２’－Ｏ－メチル（２’－ＯＭｅ）修飾ヌクレオチド、２’－Ｏ－（２－メトキシエチル）（２’－Ｏ－ｍｏｅ）修飾ヌクレオチド、２’－フルオロ（２’－Ｆ）修飾ヌクレオチド、ヌクレオチド間ホスホロチオエート（ＰＳ）結合、反転した脱塩基修飾ヌクレオチド、またはそれらの組み合わせから選択される修飾ヌクレオチドを含む、
（ｉｉ）前記ヘアピン領域における前記修飾が、２’－Ｏ－メチル（２’－ＯＭｅ）修飾ヌクレオチド、２’－フルオロ（２’－Ｆ）修飾ヌクレオチド、ヌクレオチド間ホスホロチオエート（ＰＳ）結合、またはそれらの組み合わせから選択される修飾ヌクレオチドを含む、
（ｉｉｉ）前記３’または５’末端修飾が、２’－Ｏ－メチル（２’－ＯＭｅ）修飾ヌクレオチドを含むかまたはさらに含む、
（ｉｖ）前記３’または５’末端修飾が、２’－フルオロ（２’－Ｆ）修飾ヌクレオチドを含むかまたはさらに含む、
（ｖ）前記３’または５’末端修飾が、ヌクレオチド間ホスホロチオエート（ＰＳ）結合を含むかまたはさらに含む、
（ｖｉ）前記３’または５’末端修飾が、反転した脱塩基修飾ヌクレオチドを含むかまたはさらに含む、
（ｖｉｉ）前記ヘアピン領域における前記修飾が、２’－Ｏ－メチル（２’－ＯＭｅ）修飾ヌクレオチドを含むかまたはさらに含む、
（ｖｉｉｉ）前記ヘアピン領域における前記修飾が、２’－フルオロ（２’－Ｆ）修飾ヌクレオチドを含むかまたはさらに含む、
（ｉｘ）上部ステム領域が、少なくとも１つの修飾を含み、当該上部ステム領域が、（ａ）２’－ＯＭｅ修飾ヌクレオチド、（ｂ）２’－Ｏ－ｍｏｅ修飾ヌクレオチド、（ｃ）２’－Ｆ修飾ヌクレオチド、および（ａ）～（ｃ）のうちの１つ以上の組み合わせのうちの１つ以上を含む、
あるいは、（ｉ）～（ｉｘ）のうちの１つ以上の組み合わせである、
請求項１～９のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。 - 前記少なくとも５～１０個のヌクレオチドが、配列番号４００のヌクレオチド５４～６１、配列番号４００のヌクレオチド５３～６０、または配列番号４００のヌクレオチド５４～５８を含み、任意選択により、前記短いｓｇＲＮＡが、少なくともＨ１－１～Ｈ１－５およびＨ２－１～Ｈ２－１２の修飾を含む、請求項１～１０のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。
- 表１の修飾を含む、配列番号１～５４、２０１～２５４、および３０１～３５４のいずれかを含む短いｓｇＲＮＡである、または、
配列番号１～５４、２０１～２５４、および３０１～３５４のうちのいずれか１つの核酸と少なくとも９９、９８、９７、９６、９５、９４、９３、９２、９１、９０、８５、８０、７５、または７０％の同一性を有する核酸を含む短いｓｇＲＮＡである、ガイドＲＮＡであって、表１の参照配列識別子のヌクレオチドに対応する短いｓｇＲＮＡの各ヌクレオチドにおける修飾が、表１の参照配列識別子に示される修飾と同一または同等である、
ガイドＲＮＡ（ｇＲＮＡ）。 - 前記ｇＲＮＡが、ヘアピン領域を含むｓｇＲＮＡの保存部分を含むｓｇＲＮＡであり、前記ヘアピン領域が、少なくとも５～１０個のヌクレオチドを欠いている、請求項１～１２のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。
- 前記少なくとも５～１０個の欠いているヌクレオチドが連続している、請求項１３に記載のｇＲＮＡ。
- 前記少なくとも５～１０個の欠いているヌクレオチドが、
ｉ．ヘアピン１内にある、
ｉｉ．ヘアピン１およびヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」内にある、
ｉｉｉ．ヘアピン１およびヘアピン１の直ぐ３’側の２個のヌクレオチド内にある、
ｉｖ．ヘアピン１の少なくとも一部を含む、
ｖ．ヘアピン２内にある、
ｖｉ．ヘアピン２の少なくとも一部を含む、
ｖｉｉ．ヘアピン１およびヘアピン２内にある、
ｖｉｉｉ．ヘアピン１の少なくとも一部を含み、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含む、
ｉｘ．ヘアピン２の少なくとも一部を含み、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含む、
ｘ．ヘアピン１の少なくとも一部を含み、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含み、ヘアピン２の少なくとも一部を含む、
ｘｉ．ヘアピン１もしくはヘアピン２内にあり、任意選択により、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含む、
ｘｉｉ．連続し、
ｘｉｉｉ．連続し、ヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」を含み、
ｘｉｖ．連続し、ヘアピン１の少なくとも一部およびヘアピン２の一部に及ぶ、
ｘｖ．連続し、ヘアピン１の少なくとも一部およびヘアピン１とヘアピン２との間の「Ｎ」に及ぶ、または
ｘｖｉ．連続し、ヘアピン１の少なくとも一部およびヘアピン１の直ぐ３’側の２個のヌクレオチドに及ぶ、請求項１３または１４に記載のｇＲＮＡ。 - 前記少なくとも５～１０個のヌクレオチドが、配列番号４００のヌクレオチド５４～６１、配列番号４００のヌクレオチド５３～６０、または配列番号４００のヌクレオチド５４～５８を含み、任意選択により、前記ｓｇＲＮＡが、少なくともＨ１－１～Ｈ１－５およびＨ２－１～Ｈ２－１２における修飾を含む、請求項１３～１５のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。
- 前記ｇＲＮＡが、配列番号１～５４、２０１～２５４、３０１～３５４、４０１～５３５、６０１、６０７～７３２、８０１、８０７～９３２、１００１、１００７～１１３２、１２０５～１２１２、１３２２～１４０６、１４１７～１５０１、１５１１～１５９６、３０１８～３０５９、３０６３～３１０４、３１０８～３１４９、３１５３～３１９４、３１９８～３２３９、３２４３～３２８４、３２９５～３３４１、３３４３～３３８５、または３３８８～３４３０のｇＲＮＡのうちのいずれか１つのヌクレオチド１～２０における修飾パターンと一致する、５’末端部の５’末端からのヌクレオチド１～２０のうちの少なくとも１５、１６、１７、１８、１９または２０個における修飾および／または非修飾ヌクレオチドを含む、請求項１～１６のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。
- 前記ｇＲＮＡが、配列番号１～５４、２０１～２５４、３０１～３５４、４０１～５３５、６０１、６０７～７３２、８０１、８０７～９３２、１００１、１００７～１１３２、１２０５～１２１２、１３２２～１４０６、１４１７～１５０１、１５１１～１５９６、３０１８～３０５９、３０６３～３１０４、３１０８～３１４９、３１５３～３１９４、３１９８～３２３９、３２４３～３２８４、３２９５～３３４１、３３４３～３３８５、または３３８８～３４３０のｇＲＮＡのうちのいずれか１つの修飾パターンの少なくとも７５％と一致する修飾パターンを含む、請求項１～１７のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ。
- 請求項１～１８のいずれか一項に記載のｇＲＮＡを含むＬＮＰ組成物。
- 脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）と会合した、請求項１～１８のいずれか一項に記載のｇＲＮＡを含む組成物。
- ヌクレアーゼまたはヌクレアーゼをコードするｍＲＮＡをさらに含む、請求項１～１８のいずれか一項に記載のｇＲＮＡまたは請求項１９または２０に記載の組成物を含む組成物。
- 前記ヌクレアーゼが、Ｃａｓタンパク質である、請求項２１に記載の組成物。
- 前記Ｃａｓタンパク質が、Ｃａｓ９である、請求項２２に記載の組成物。
- 前記Ｃａｓ９が、Ｓ．ｐｙｏｇｅｎｅｓ Ｃａｓ９またはＳ．ａｕｒｅｕｓ Ｃａｓ９である、請求項２３に記載の組成物。
- 前記ヌクレアーゼが、ニッカーゼまたはｄＣａｓである、請求項２１～２４のいずれか一項に記載の組成物。
- 請求項１～１８のいずれか一項に記載のｇＲＮＡまたは請求項１９～２５のいずれか一項に記載の組成物、および薬学的に許容可能な担体を含む、医薬製剤。
- 標的ＤＮＡを修飾する方法であって、
Ｃａｓタンパク質またはＣａｓタンパク質をコードする核酸と、
ｉ．請求項１～１８のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ、
ｉｉ．請求項１９～２５のいずれか一項に記載の組成物、および
ｉｉｉ．請求項２６に記載の医薬製剤
のうちのいずれか１つ以上と
を細胞に送達することを含む、前記方法。 - 前記方法が、遺伝子における挿入または欠失をもたらす、請求項２７に記載の方法。
- 鋳型を前記細胞に送達することをさらに含み、前記鋳型の少なくとも一部が、前記Ｃａｓタンパク質によって誘導される二本鎖切断部位におけるまたはその付近の標的ＤＮＡに組み込まれる、請求項２７または２８に記載の方法。
- 疾患または障害を治療するための医薬の調製に使用するための、請求項１～１８のいずれか一項に記載のｇＲＮＡ、請求項１９～２５に記載の組成物、または請求項２６に記載の医薬製剤。
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