JP2018521964A5 - - Google Patents
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Description
上記の概要は、本発明のあらゆる態様を定義することを意図するものではなく、本開示の他の特徴及び利点は、図面を含む以下の詳細な説明から明らかになるであろう。本開示は、統一された文書として関連付けることを意図しており、特徴の組み合わせが本開示の同じ文章、段落またはセクションに一緒に見出されない場合であっても、本明細書に記載される特徴の全ての組み合わせが企図されることを理解されよう。加えて、本開示は、付加的な態様として、上記に具体的に言及された変更例よりも多少なりとも狭い範囲の本発明の全ての実施形態を含む。「ａ」または「ａｎ」で記載または主張される本開示の態様に関して、文脈上明確により制限された意味を必要としない限り、これらの用語は「１つ以上」を意味すると理解されたい。セット内で１つ以上として記載された要素に関して、そのセット内の全ての組み合わせが企図されることを理解されたい。本開示の態様が特徴を「含む」と記載されている場合、実施形態はまた、特徴「からなる」または「から本質的になる」ことが企図される。本開示の追加の特徴及び変更例は、本出願の全体から当業者には明らかであると思われ、そのような特徴の全ては、本開示の態様として意図される。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
脳室内、髄腔内、または眼球内投与のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む配合物。
（項目２）
前記ｒｈＴＰＰ１が、配列番号１のアミノ酸配列またはその断片を含む、項目１に記載の配合物。
（項目３）
前記配合物が、ｒｈＴＰＰ１を、約２５ｍｇ／ｍＬ〜約３５ｍｇ／ｍＬの濃度で含む、項目１または２に記載の配合物。
（項目４）
前記配合物が、約６．５のｐＨを有する、項目１〜３のいずれか一項に記載の配合物。
（項目５）
約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を更に含む、項目１〜４のいずれか一項に記載の配合物。
（項目６）
約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、及び約１ｍｇ／ｍＬ〜約２０ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウムを更に含む、項目１〜５のいずれか一項に記載の配合物。
（項目７）
約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む、項目１〜６のいずれか一項に記載の配合物。
（項目８）
前記配合物が、防腐剤を含まない、項目１〜７のいずれか一項に記載の配合物。
（項目９）
前記配合物が、約５℃で少なくとも約６ヶ月間安定である、項目１〜８のいずれか一項に記載の配合物。
（項目１０）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、項目１〜９のいずれか一項に記載の配合物を、治療を必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目１１）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、項目１〜９のいずれか一項に記載の配合物を含む組成物。
（項目１２）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療するための医薬品の製造のための、項目１〜９のいずれか一項に記載の前記配合物の使用。
（項目１３）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、約３００ｍｇの用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む約１０ｍＬの組成物を、治療を必要とする対象に投与することを含み、前記組成物が、前記対象に、約４時間にわたって投与される、方法。
（項目１４）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、約３００ｍｇの用量で、治療を必要とする対象に投与することを含み、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／時以下の速度で投与される、方法。
（項目１５）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、約３００ｍｇの用量で、治療を必要とする対象に投与することを含み、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される、方法。
（項目１６）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の症状を予防する方法であって、約３００ｍｇの用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む約１０ｍＬの組成物を、予防を必要とする対象に投与することを含み、前記組成物が、前記対象に、約４時間にわたって投与される、方法。
（項目１７）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の症状を予防する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、約３００ｍｇの用量で、予防を必要とする対象に投与することを含み、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／時以下の速度で投与される、方法。
（項目１８）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の症状を予防する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、約３００ｍｇの用量で、予防を必要とする対象に投与することを含み、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される、方法。
（項目１９）
対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療またはＣＬＮ２疾患の症状の予防で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、
ｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１を含む約１０ｍＬの組成物であって、前記用量が、前記対象に、約４時間にわたって投与される、約１０ｍＬの組成物、または
ｉｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１であって、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／時以下の速度で投与される、約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１、または
ｉｉｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１であって、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される、約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１を含む、組成物。
（項目２０）
対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療またはＣＬＮ２疾患の症状の予防のための医薬品の製造のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用であって、前記医薬品が、
ｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１を含む約１０ｍＬの組成物であって、前記用量が、前記対象に、約４時間にわたって投与される、約１０ｍＬの組成物、または
ｉｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１であって、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／時以下の速度で投与される、約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１、または
ｉｉｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１であって、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される、約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１を含む、使用。
（項目２１）
前記対象が、ＣＬＮ２疾患の家族歴を有する、項目１０〜２０のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２２）
前記ｒｈＴＰＰ１が、配列番号１のアミノ酸配列またはその断片を含む、項目１０〜２１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２３）
前記配合物、組成物または用量が、隔週で投与される、項目１０〜２２のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２４）
前記配合物、組成物または用量が、脳室内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２５）
前記配合物、組成物または用量が、髄腔内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２６）
前記配合物、組成物または用量が、眼球内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２７）
前記配合物、組成物または用量が、脳室内及び眼球内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２８）
前記配合物、組成物または用量が、髄腔内及び眼球内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２９）
ｒｈＴＰＰ１を含む前記配合物、組成物または用量の投与後に、フラッシング液を前記対象に投与することを更に含む、項目１０〜２８のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３０）
約０．５ｍＬ〜約５ｍＬの前記フラッシング液を前記対象に投与することを含む、項目２９に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３１）
前記フラッシング液が、約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む、項目２９または３０に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３２）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、治療を必要とする対象に、前記対象において生理学的機能を維持するのに、または生理学的機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効なｒｈＴＰＰ１の用量で投与することを含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、方法。
（項目３３）
対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、前記対象において生理学的機能を維持するのに、または生理学的機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効な用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、組成物。
（項目３４）
対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療のための医薬品の製造のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用であって、前記医薬品が、前記対象において生理学的機能を維持するのに、または生理学的機能
の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効な用量のｒｈＴＰＰ１を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、使用。
（項目３５）
ｒｈＴＴＰ１の前記用量が、前記対象において言語機能を維持するのに、または言語機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目３２〜３４のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３６）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において運動機能を維持するのに、または運動機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目３２〜３５のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３７）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能を維持するか、または言語機能の低下を遅らせるかもしくは軽減する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目３８）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において運動機能を維持するか、または運動機能の低下を遅らせるかもしくは軽減する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目３９）
ｉ．神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能を維持するか、もしくは言語機能の低下を遅らせるかもしくは軽減することで、または
ｉｉ．神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において運動機能を維持するか、もしくは運動機能の低下を遅らせるかもしくは軽減することで使用するための治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む、組成物。
（項目４０）
ｉ．神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能を維持するか、もしくは言語機能の低下を遅らせるかもしくは軽減する、または
ｉｉ．神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において運動機能を維持するか、もしくは運動機能の低下を遅らせるかもしくは軽減する、ための医薬品の製造のための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用。
（項目４１）
言語機能または運動機能の前記衰退が、ワイルコーネル医科大学（Ｗｅｉｌｌ Ｃｏｒｎｅｌｌ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｃｏｌｌｅｇｅ）またはハンブルグ疾患評価尺度（Ｈａｍｂｕｒｇ ｄｉｓｅａｓｅ ｒａｔｉｎｇ ｓｃａｌｅ）を使用して測定されるとき、治療前または治療中に判定された以前の評価と比べて、少なくとも１点の減少である、項目３２〜４０のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４２）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において視覚を維持するのに、または視覚の衰退を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目３２〜４１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４３）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚を維持するか、または視覚の衰退を遅らせるかもしくは軽減する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目４４）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚の維持で、または視覚の衰退を遅らせるかもしくは軽減することで使用するための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む、組成物。
（項目４５）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚の維持で、または視覚の衰退を遅らせるかもしくは軽減するための医薬品の製造のための、治療有効量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の、使用。
（項目４６）
視覚の前記衰退が、ハンブルグ疾患評価尺度を使用して測定されるとき、ベースラインと比べて、少なくとも１点の減少である、項目４２〜４５のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４７）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において摂食機能を維持するのに、または摂食機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目３２〜４６のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４８）
摂食機能の前記衰退が、ワイルコーネル医科大学疾患評価尺度を使用して測定されるとき、ベースラインと比べて、少なくとも１点の減少である、項目４７に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４９）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、治療を必要とする対象に、前記対象において生理学的機能を改善するのに有効な用量で投与することを含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、方法。
（項目５０）
対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、前記対象において生理学的機能を改善するのに有効な用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、組成物。
（項目５１）
対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療のための医薬品の製造のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用であって、前記医薬品が、前記対象において生理学的機能を改善するのに有効な用量のｒｈＴＰＰ１を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、使用。
（項目５２）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において言語機能の改善を提供するのに有効である、項目４９〜５１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目５３）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において運動機能の改善を提供するのに有効である、項目４９〜５２のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目５４）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能及び／または運動機能を改善する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目５５）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能及び／または運動機能の改善で使用するための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物。
（項目５６）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能及び／または運動機能の改善で使用するための医薬品の製造のための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用。
（項目５７）
言語機能または運動機能における前記改善が、ワイルコーネル医科大学またはハンブルグ疾患評価尺度を使用して測定されるとき、１点以上の増加である、項目４９〜５６のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目５８）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、視覚の改善を提供するのに有効である、項目４９〜５７のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目５９）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚を改善する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目６０）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚の改善で使用するための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物。
（項目６１）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚の改善で使用するための医薬品の製造のための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用。
（項目６２）
視覚における前記改善が、ハンブルグ疾患評価尺度を使用して測定されるとき、１点以上の増加である、項目５８〜６１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目６３）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、摂食機能の改善を提供するのに有効である、項目４９〜６２のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目６４）
摂食における前記改善が、ワイルコーネル医科大学疾患評価尺度を使用して測定されるとき、１．０以上の増加である、項目６３に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目６５）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、治療を必要とする対象に、前記疾患の神経症状を予防または改善するのに有効な用量で投与することを含み、前記神経症状が、脳体積の減少、脳内の灰白質の減少、発作、または頭蓋内脳脊髄液の増加である、方法。
（項目６６）
対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、前記疾患の神経症状を予防または改善するのに有効な用量のｒｈＴＰＰ１を含み、前記神経症状が、脳体積の減少、脳内の灰白質の減少、発作、または頭蓋内脳脊髄液の増加である、組成物。
（項目６７）
対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療のための医薬品の製造のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用であって、前記医薬品が、前記疾患の神経症状を予防または改善するのに有効な用量のｒｈＴＰＰ１を含み、前記神経症状が、脳体積の減少、脳内の灰白質の減少、発作、または頭蓋内脳脊髄液の増加である、使用。
（項目６８）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において脳体積を維持するのに、または脳体積の前記減少を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目６５〜６７のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目６９）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において脳体積を維持するか、または脳体積の減少を遅らせるかもしくは軽減する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目７０）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において脳体積を維持するか、または脳体積の減少を遅らせるかもしくは軽減することで使用するための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物。
（項目７１）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において脳体積を維持するか、または脳体積の減少を遅らせるかもしくは軽減するための医薬品の製造のための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用。
（項目７２）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象の脳内の灰白質を維持するのに、または灰白質の変質を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目６５〜７１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７３）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象が経験する１ヶ月当たりの発作の回数を軽減するのに有効である、項目６５〜７２のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７４）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において頭蓋内脳脊髄液の容量を維持するのに、または頭蓋内脳脊髄液の容量の前記増加を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目６５〜７３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７５）
前記ｒｈＴＰＰ１が、配列番号１のアミノ酸配列またはその断片を含む、項目３２〜７４のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７６）
前記用量が、前記対象に約４時間にわたって投与される約３００ｍｇのｒｈＴＰＰ１を含む約１０ｍＬの組成物である、項目３２〜７５のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７７）
前記用量が、前記対象に約７５ｍｇ／時以下の速度で投与される約３００ｍｇのｒｈＴＰＰ１である、項目３２〜７６のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７８）
前記用量が、前記対象に約７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される約３００ｍｇのｒｈＴＰＰ１である、項目３２〜７７のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７９）
前記用量が、隔週で投与される、項目３２〜７８のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８０）
前記用量が、脳室内に投与される、項目３２〜７９のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８１）
前記用量が、髄腔内に投与される、項目３２〜７９のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８２）
前記用量が、前記用量のｒｈＴＰＰ１投与の直前に前記対象から脳脊髄液を除去することなく投与される、項目８０または８１に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８３）
前記用量が、眼球内に投与される、項目３２〜７９のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８４）
前記用量が、脳室内及び眼球内に投与される、項目３２〜７９のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８５）
前記用量が、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む配合物で投与される、項目１０〜８４のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８６）
前記用量が、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、及び約１ｍｇ／ｍＬ〜約２０ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウムを含む配合物で投与される、項目１０〜８５のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８７）
前記用量が、約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む配合物で投与される、項目１０〜８６のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８８）
ｒｈＴＰＰ１を含む前記用量の投与後に、フラッシング液を前記対象に投与することを更に含む、項目３２〜８７のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８９）
約０．５ｍＬ〜約５ｍＬの前記フラッシング液を前記対象に投与することを含む、項目８８に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目９０）
前記フラッシング液が、約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウムニ水和物を含む、項目８８または８９に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目９１）
項目１〜９のいずれか一項に記載の配合物と、フラッシング液とを備える、キット。
（項目９２）
前記フラッシング液が、約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む、項目９１に記載のキット。
（項目９３）
移植用の収容容器とカテーテルとを更に備える、項目９１または９２に記載のキット。
（項目９４）
延長線、インラインフィルタ、ポート針、注射器、注射針、及びこれらの組み合わせからなる群から選択される１つ以上の要素を更に備える、項目９１〜９３のいずれか一項に記載のキット。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
脳室内、髄腔内、または眼球内投与のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む配合物。
（項目２）
前記ｒｈＴＰＰ１が、配列番号１のアミノ酸配列またはその断片を含む、項目１に記載の配合物。
（項目３）
前記配合物が、ｒｈＴＰＰ１を、約２５ｍｇ／ｍＬ〜約３５ｍｇ／ｍＬの濃度で含む、項目１または２に記載の配合物。
（項目４）
前記配合物が、約６．５のｐＨを有する、項目１〜３のいずれか一項に記載の配合物。
（項目５）
約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を更に含む、項目１〜４のいずれか一項に記載の配合物。
（項目６）
約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、及び約１ｍｇ／ｍＬ〜約２０ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウムを更に含む、項目１〜５のいずれか一項に記載の配合物。
（項目７）
約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む、項目１〜６のいずれか一項に記載の配合物。
（項目８）
前記配合物が、防腐剤を含まない、項目１〜７のいずれか一項に記載の配合物。
（項目９）
前記配合物が、約５℃で少なくとも約６ヶ月間安定である、項目１〜８のいずれか一項に記載の配合物。
（項目１０）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、項目１〜９のいずれか一項に記載の配合物を、治療を必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目１１）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、項目１〜９のいずれか一項に記載の配合物を含む組成物。
（項目１２）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療するための医薬品の製造のための、項目１〜９のいずれか一項に記載の前記配合物の使用。
（項目１３）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、約３００ｍｇの用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む約１０ｍＬの組成物を、治療を必要とする対象に投与することを含み、前記組成物が、前記対象に、約４時間にわたって投与される、方法。
（項目１４）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、約３００ｍｇの用量で、治療を必要とする対象に投与することを含み、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／時以下の速度で投与される、方法。
（項目１５）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、約３００ｍｇの用量で、治療を必要とする対象に投与することを含み、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される、方法。
（項目１６）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の症状を予防する方法であって、約３００ｍｇの用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む約１０ｍＬの組成物を、予防を必要とする対象に投与することを含み、前記組成物が、前記対象に、約４時間にわたって投与される、方法。
（項目１７）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の症状を予防する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、約３００ｍｇの用量で、予防を必要とする対象に投与することを含み、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／時以下の速度で投与される、方法。
（項目１８）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の症状を予防する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、約３００ｍｇの用量で、予防を必要とする対象に投与することを含み、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される、方法。
（項目１９）
対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療またはＣＬＮ２疾患の症状の予防で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、
ｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１を含む約１０ｍＬの組成物であって、前記用量が、前記対象に、約４時間にわたって投与される、約１０ｍＬの組成物、または
ｉｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１であって、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／時以下の速度で投与される、約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１、または
ｉｉｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１であって、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される、約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１を含む、組成物。
（項目２０）
対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療またはＣＬＮ２疾患の症状の予防のための医薬品の製造のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用であって、前記医薬品が、
ｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１を含む約１０ｍＬの組成物であって、前記用量が、前記対象に、約４時間にわたって投与される、約１０ｍＬの組成物、または
ｉｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１であって、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／時以下の速度で投与される、約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１、または
ｉｉｉ．約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１であって、前記用量が、前記対象に、７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される、約３００ｍｇの用量のｒｈＴＰＰ１を含む、使用。
（項目２１）
前記対象が、ＣＬＮ２疾患の家族歴を有する、項目１０〜２０のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２２）
前記ｒｈＴＰＰ１が、配列番号１のアミノ酸配列またはその断片を含む、項目１０〜２１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２３）
前記配合物、組成物または用量が、隔週で投与される、項目１０〜２２のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２４）
前記配合物、組成物または用量が、脳室内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２５）
前記配合物、組成物または用量が、髄腔内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２６）
前記配合物、組成物または用量が、眼球内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２７）
前記配合物、組成物または用量が、脳室内及び眼球内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２８）
前記配合物、組成物または用量が、髄腔内及び眼球内に投与される、項目１０〜２３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目２９）
ｒｈＴＰＰ１を含む前記配合物、組成物または用量の投与後に、フラッシング液を前記対象に投与することを更に含む、項目１０〜２８のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３０）
約０．５ｍＬ〜約５ｍＬの前記フラッシング液を前記対象に投与することを含む、項目２９に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３１）
前記フラッシング液が、約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む、項目２９または３０に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３２）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、治療を必要とする対象に、前記対象において生理学的機能を維持するのに、または生理学的機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効なｒｈＴＰＰ１の用量で投与することを含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、方法。
（項目３３）
対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、前記対象において生理学的機能を維持するのに、または生理学的機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効な用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、組成物。
（項目３４）
対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療のための医薬品の製造のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用であって、前記医薬品が、前記対象において生理学的機能を維持するのに、または生理学的機能
の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効な用量のｒｈＴＰＰ１を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、使用。
（項目３５）
ｒｈＴＴＰ１の前記用量が、前記対象において言語機能を維持するのに、または言語機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目３２〜３４のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３６）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において運動機能を維持するのに、または運動機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目３２〜３５のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目３７）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能を維持するか、または言語機能の低下を遅らせるかもしくは軽減する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目３８）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において運動機能を維持するか、または運動機能の低下を遅らせるかもしくは軽減する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目３９）
ｉ．神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能を維持するか、もしくは言語機能の低下を遅らせるかもしくは軽減することで、または
ｉｉ．神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において運動機能を維持するか、もしくは運動機能の低下を遅らせるかもしくは軽減することで使用するための治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む、組成物。
（項目４０）
ｉ．神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能を維持するか、もしくは言語機能の低下を遅らせるかもしくは軽減する、または
ｉｉ．神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において運動機能を維持するか、もしくは運動機能の低下を遅らせるかもしくは軽減する、ための医薬品の製造のための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用。
（項目４１）
言語機能または運動機能の前記衰退が、ワイルコーネル医科大学（Ｗｅｉｌｌ Ｃｏｒｎｅｌｌ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｃｏｌｌｅｇｅ）またはハンブルグ疾患評価尺度（Ｈａｍｂｕｒｇ ｄｉｓｅａｓｅ ｒａｔｉｎｇ ｓｃａｌｅ）を使用して測定されるとき、治療前または治療中に判定された以前の評価と比べて、少なくとも１点の減少である、項目３２〜４０のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４２）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において視覚を維持するのに、または視覚の衰退を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目３２〜４１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４３）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚を維持するか、または視覚の衰退を遅らせるかもしくは軽減する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目４４）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚の維持で、または視覚の衰退を遅らせるかもしくは軽減することで使用するための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む、組成物。
（項目４５）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚の維持で、または視覚の衰退を遅らせるかもしくは軽減するための医薬品の製造のための、治療有効量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の、使用。
（項目４６）
視覚の前記衰退が、ハンブルグ疾患評価尺度を使用して測定されるとき、ベースラインと比べて、少なくとも１点の減少である、項目４２〜４５のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４７）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において摂食機能を維持するのに、または摂食機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目３２〜４６のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４８）
摂食機能の前記衰退が、ワイルコーネル医科大学疾患評価尺度を使用して測定されるとき、ベースラインと比べて、少なくとも１点の減少である、項目４７に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目４９）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、治療を必要とする対象に、前記対象において生理学的機能を改善するのに有効な用量で投与することを含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、方法。
（項目５０）
対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、前記対象において生理学的機能を改善するのに有効な用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、組成物。
（項目５１）
対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療のための医薬品の製造のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用であって、前記医薬品が、前記対象において生理学的機能を改善するのに有効な用量のｒｈＴＰＰ１を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、使用。
（項目５２）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において言語機能の改善を提供するのに有効である、項目４９〜５１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目５３）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において運動機能の改善を提供するのに有効である、項目４９〜５２のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目５４）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能及び／または運動機能を改善する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目５５）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能及び／または運動機能の改善で使用するための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物。
（項目５６）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において言語機能及び／または運動機能の改善で使用するための医薬品の製造のための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用。
（項目５７）
言語機能または運動機能における前記改善が、ワイルコーネル医科大学またはハンブルグ疾患評価尺度を使用して測定されるとき、１点以上の増加である、項目４９〜５６のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目５８）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、視覚の改善を提供するのに有効である、項目４９〜５７のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目５９）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚を改善する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目６０）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚の改善で使用するための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物。
（項目６１）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において視覚の改善で使用するための医薬品の製造のための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用。
（項目６２）
視覚における前記改善が、ハンブルグ疾患評価尺度を使用して測定されるとき、１点以上の増加である、項目５８〜６１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目６３）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、摂食機能の改善を提供するのに有効である、項目４９〜６２のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目６４）
摂食における前記改善が、ワイルコーネル医科大学疾患評価尺度を使用して測定されるとき、１．０以上の増加である、項目６３に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目６５）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を、治療を必要とする対象に、前記疾患の神経症状を予防または改善するのに有効な用量で投与することを含み、前記神経症状が、脳体積の減少、脳内の灰白質の減少、発作、または頭蓋内脳脊髄液の増加である、方法。
（項目６６）
対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、前記疾患の神経症状を予防または改善するのに有効な用量のｒｈＴＰＰ１を含み、前記神経症状が、脳体積の減少、脳内の灰白質の減少、発作、または頭蓋内脳脊髄液の増加である、組成物。
（項目６７）
対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療のための医薬品の製造のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用であって、前記医薬品が、前記疾患の神経症状を予防または改善するのに有効な用量のｒｈＴＰＰ１を含み、前記神経症状が、脳体積の減少、脳内の灰白質の減少、発作、または頭蓋内脳脊髄液の増加である、使用。
（項目６８）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において脳体積を維持するのに、または脳体積の前記減少を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目６５〜６７のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目６９）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において脳体積を維持するか、または脳体積の減少を遅らせるかもしくは軽減する方法であって、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目７０）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において脳体積を維持するか、または脳体積の減少を遅らせるかもしくは軽減することで使用するための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物。
（項目７１）
神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を有する対象において脳体積を維持するか、または脳体積の減少を遅らせるかもしくは軽減するための医薬品の製造のための、治療有効用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）の使用。
（項目７２）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象の脳内の灰白質を維持するのに、または灰白質の変質を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目６５〜７１のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７３）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象が経験する１ヶ月当たりの発作の回数を軽減するのに有効である、項目６５〜７２のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７４）
ｒｈＴＰＰ１の前記用量が、前記対象において頭蓋内脳脊髄液の容量を維持するのに、または頭蓋内脳脊髄液の容量の前記増加を遅らせるかもしくは軽減するのに有効である、項目６５〜７３のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７５）
前記ｒｈＴＰＰ１が、配列番号１のアミノ酸配列またはその断片を含む、項目３２〜７４のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７６）
前記用量が、前記対象に約４時間にわたって投与される約３００ｍｇのｒｈＴＰＰ１を含む約１０ｍＬの組成物である、項目３２〜７５のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７７）
前記用量が、前記対象に約７５ｍｇ／時以下の速度で投与される約３００ｍｇのｒｈＴＰＰ１である、項目３２〜７６のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７８）
前記用量が、前記対象に約７５ｍｇ／２．５ｍＬ／時以下の速度で投与される約３００ｍｇのｒｈＴＰＰ１である、項目３２〜７７のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目７９）
前記用量が、隔週で投与される、項目３２〜７８のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８０）
前記用量が、脳室内に投与される、項目３２〜７９のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８１）
前記用量が、髄腔内に投与される、項目３２〜７９のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８２）
前記用量が、前記用量のｒｈＴＰＰ１投与の直前に前記対象から脳脊髄液を除去することなく投与される、項目８０または８１に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８３）
前記用量が、眼球内に投与される、項目３２〜７９のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８４）
前記用量が、脳室内及び眼球内に投与される、項目３２〜７９のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８５）
前記用量が、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む配合物で投与される、項目１０〜８４のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８６）
前記用量が、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、及び約１ｍｇ／ｍＬ〜約２０ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウムを含む配合物で投与される、項目１０〜８５のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８７）
前記用量が、約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む配合物で投与される、項目１０〜８６のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８８）
ｒｈＴＰＰ１を含む前記用量の投与後に、フラッシング液を前記対象に投与することを更に含む、項目３２〜８７のいずれか一項に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目８９）
約０．５ｍＬ〜約５ｍＬの前記フラッシング液を前記対象に投与することを含む、項目８８に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目９０）
前記フラッシング液が、約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウムニ水和物を含む、項目８８または８９に記載の方法、使用するための組成物、または使用。
（項目９１）
項目１〜９のいずれか一項に記載の配合物と、フラッシング液とを備える、キット。
（項目９２）
前記フラッシング液が、約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む、項目９１に記載のキット。
（項目９３）
移植用の収容容器とカテーテルとを更に備える、項目９１または９２に記載のキット。
（項目９４）
延長線、インラインフィルタ、ポート針、注射器、注射針、及びこれらの組み合わせからなる群から選択される１つ以上の要素を更に備える、項目９１〜９３のいずれか一項に記載のキット。
Claims (15)
- 脳室内、髄腔内、または眼球内投与のための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む配合物であって、
前記ｒｈＴＰＰ１が、配列番号１のアミノ酸配列またはその断片を含み、
前記配合物が、ｒｈＴＰＰ１を、約２５ｍｇ／ｍＬ〜約３５ｍｇ／ｍＬの濃度で含み、
前記配合物が、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を更に含み、
前記配合物が、約６．５のｐＨを有する、配合物。 - 約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、及び約１ｍｇ／ｍＬ〜約２０ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウムを更に含む、請求項１に記載の配合物。
- 約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む、請求項１に記載の配合物。
- 前記配合物が、防腐剤を含まない、請求項１〜３のいずれか一項に記載の配合物。
- 前記配合物が、約５℃で少なくとも約６ヶ月間安定である、請求項１〜４のいずれか一項に記載の配合物。
- 神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、請求項１〜５のいずれか一項に記載の配合物を含む組成物。
- 神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療するための医薬品の製造のための、請求項１〜５のいずれか一項に記載の前記配合物の使用。
- 前記医薬品が、有効用量を含み、前記有効用量が、約３００ｍｇの組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）である、請求項７に記載の使用。
- 前記医薬品は、前記有効用量が対象に約４時間にわたって投与されることを特徴とする、請求項８に記載の使用。
- 前記医薬品は、前記有効用量が対象に７５ｍｇ／時以下の速度で投与されることを特徴とする、請求項８に記載の使用。
- 対象において神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療で使用するための、組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含む組成物であって、前記対象において生理学的機能を維持するのに、または生理学的機能の低下を遅らせるかもしくは軽減するのに有効な用量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ−１（ｒｈＴＰＰ１）を含み、前記生理学的機能が、言語機能、運動機能、視覚または摂食機能である、組成物。
- 前記ｒｈＴＰＰ１が、配列番号１のアミノ酸配列またはその断片を含み、
前記組成物が、ｒｈＴＰＰ１を、約２５ｍｇ／ｍＬ〜約３５ｍｇ／ｍＬの濃度で含み、
前記組成物が、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を更に含み、
前記組成物が、約６．５のｐＨを有する、請求項１１に記載の組成物。 - 約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０１ｍｇ／ｍＬ〜約１ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、及び約１ｍｇ／ｍＬ〜約２０ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウムを更に含む、請求項１２に記載の組成物。
- 約０．１１ｍｇ／ｍＬの濃度の二塩基性リン酸ナトリウム七水和物、約０．０８ｍｇ／ｍＬの濃度の一塩基性リン酸ナトリウム一水和物、約８．７７ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化ナトリウム、約０．２２ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カリウム、約０．１６ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化マグネシウム六水和物、及び約０．２１ｍｇ／ｍＬの濃度の塩化カルシウム二水和物を含む、請求項１２に記載の組成物。
- 前記組成物が、約５℃で少なくとも約６ヶ月間安定である、請求項１１〜１４のいずれか一項に記載の組成物。
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| PL2925776T3 (pl) * | 2012-11-27 | 2018-11-30 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Ukierunkowane terapeutyczne fuzyjne białka enzymu lizosomalnego i ich zastosowania |
| WO2014089449A1 (en) * | 2012-12-07 | 2014-06-12 | Rush University Nedical Center | Composition and method for treating neuronal ceroid lipofuscinosis |
| ES2859605T3 (es) * | 2013-07-26 | 2021-10-04 | Univ Iowa Res Found | Procedimientos y composiciones para tratar enfermedades del cerebro |
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