JP2018506980A5 - - Google Patents
Download PDFInfo
- Publication number
- JP2018506980A5 JP2018506980A5 JP2017543944A JP2017543944A JP2018506980A5 JP 2018506980 A5 JP2018506980 A5 JP 2018506980A5 JP 2017543944 A JP2017543944 A JP 2017543944A JP 2017543944 A JP2017543944 A JP 2017543944A JP 2018506980 A5 JP2018506980 A5 JP 2018506980A5
- Authority
- JP
- Japan
- Prior art keywords
- cell
- viral vector
- composition
- capsid protein
- capsid
- Prior art date
- Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
- Granted
Links
- 210000004027 cells Anatomy 0.000 claims description 54
- 102000004040 Capsid Proteins Human genes 0.000 claims description 26
- 108090000565 Capsid Proteins Proteins 0.000 claims description 26
- 230000003612 virological Effects 0.000 claims description 25
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims description 15
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims description 14
- 150000007523 nucleic acids Chemical group 0.000 claims description 12
- 210000000234 Capsid Anatomy 0.000 claims description 11
- 206010028093 Mucopolysaccharidosis Diseases 0.000 claims description 10
- 208000002678 Mucopolysaccharidosis Diseases 0.000 claims description 10
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims description 9
- 206010010050 Colour blindness Diseases 0.000 claims description 8
- 208000002780 Macular Degeneration Diseases 0.000 claims description 8
- 229920001850 Nucleic acid sequence Polymers 0.000 claims description 8
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims description 8
- 125000003178 carboxy group Chemical group [H]OC(*)=O 0.000 claims description 8
- 201000007254 color blindness Diseases 0.000 claims description 8
- 125000002924 primary amino group Chemical group [H]N([H])* 0.000 claims description 8
- 208000009745 Eye Disease Diseases 0.000 claims description 7
- 241000702423 Adeno-associated virus - 2 Species 0.000 claims description 6
- -1 E564 Substances 0.000 claims description 6
- 208000010412 Glaucoma Diseases 0.000 claims description 6
- 150000001413 amino acids Chemical class 0.000 claims description 6
- 201000003632 spinocerebellar ataxia type 7 Diseases 0.000 claims description 6
- 102100011470 ABCA4 Human genes 0.000 claims description 4
- 206010064930 Age-related macular degeneration Diseases 0.000 claims description 4
- 101710034152 CHM Proteins 0.000 claims description 4
- 102100001794 CHM Human genes 0.000 claims description 4
- 206010007747 Cataract congenital Diseases 0.000 claims description 4
- 210000003161 Choroid Anatomy 0.000 claims description 4
- 206010010356 Congenital anomaly Diseases 0.000 claims description 4
- 210000004087 Cornea Anatomy 0.000 claims description 4
- 208000000139 Early Onset Severe Retinal Dystrophy Diseases 0.000 claims description 4
- 101710019463 GUCY2D Proteins 0.000 claims description 4
- 102100003929 LRAT Human genes 0.000 claims description 4
- 206010024579 Lysosomal storage disease Diseases 0.000 claims description 4
- 102100007644 MERTK Human genes 0.000 claims description 4
- 241000124008 Mammalia Species 0.000 claims description 4
- 108010008148 Member 4 Subfamily A ATP Binding Cassette Transporter Proteins 0.000 claims description 4
- 208000000736 Oculocutaneous albinism type 1 Diseases 0.000 claims description 4
- 102000004316 Oxidoreductases Human genes 0.000 claims description 4
- 108090000854 Oxidoreductases Proteins 0.000 claims description 4
- 102100014929 PRPH Human genes 0.000 claims description 4
- 101700019371 PRPH Proteins 0.000 claims description 4
- 102100009829 PRPH2 Human genes 0.000 claims description 4
- 101700056700 PRPH2 Proteins 0.000 claims description 4
- 108010038512 Platelet-Derived Growth Factor Proteins 0.000 claims description 4
- 102000010780 Platelet-Derived Growth Factor Human genes 0.000 claims description 4
- 208000008425 Protein Deficiency Diseases 0.000 claims description 4
- 108050009327 RPGRIP1 Proteins 0.000 claims description 4
- 208000007014 Retinitis Pigmentosa Diseases 0.000 claims description 4
- 102000002017 Retinitis pigmentosa GTPase regulator-interacting protein 1 Human genes 0.000 claims description 4
- 108050009315 Retinitis pigmentosa GTPase regulator-interacting protein 1 Proteins 0.000 claims description 4
- 206010062766 Stargardt's disease Diseases 0.000 claims description 4
- 102000009524 Vascular Endothelial Growth Factor A Human genes 0.000 claims description 4
- 108010073929 Vascular Endothelial Growth Factor A Proteins 0.000 claims description 4
- 238000003745 diagnosis Methods 0.000 claims description 4
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims description 4
- 108010084957 lecithin-retinol acyltransferase Proteins 0.000 claims description 4
- 210000004962 mammalian cells Anatomy 0.000 claims description 4
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims description 4
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims description 3
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims description 3
- 241000432074 Adeno-associated virus Species 0.000 claims description 2
- ZKHQWZAMYRWXGA-KQYNXXCUSA-N Adenosine triphosphate Chemical compound C1=NC=2C(N)=NC=NC=2N1[C@@H]1O[C@H](COP(O)(=O)OP(O)(=O)OP(O)(O)=O)[C@@H](O)[C@H]1O ZKHQWZAMYRWXGA-KQYNXXCUSA-N 0.000 claims description 2
- 102400000068 Angiostatin Human genes 0.000 claims description 2
- 108010079709 Angiostatins Proteins 0.000 claims description 2
- 102000007368 Ataxin-7 Human genes 0.000 claims description 2
- 108010032953 Ataxin-7 Proteins 0.000 claims description 2
- 102100009812 CNGB3 Human genes 0.000 claims description 2
- 108060002034 CNGB3 Proteins 0.000 claims description 2
- 102100016705 COL18A1 Human genes 0.000 claims description 2
- 239000004215 Carbon black (E152) Substances 0.000 claims description 2
- 208000002177 Cataract Diseases 0.000 claims description 2
- 102000003425 EC 1.14.18.1 Human genes 0.000 claims description 2
- 108060008724 EC 1.14.18.1 Proteins 0.000 claims description 2
- 108010079505 Endostatins Proteins 0.000 claims description 2
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 claims description 2
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 claims description 2
- 102000034378 G proteins Human genes 0.000 claims description 2
- 108091006011 G proteins Proteins 0.000 claims description 2
- 101700041146 GNAT2 Proteins 0.000 claims description 2
- 102100011396 GNAT2 Human genes 0.000 claims description 2
- 101700075404 HFR1 Proteins 0.000 claims description 2
- 101710034397 IMPDH1 Proteins 0.000 claims description 2
- 102100002778 IMPDH1 Human genes 0.000 claims description 2
- HAEJPQIATWHALX-KQYNXXCUSA-N Inosine triphosphate Chemical compound O[C@@H]1[C@H](O)[C@@H](COP(O)(=O)OP(O)(=O)OP(O)(O)=O)O[C@H]1N1C(N=CNC2=O)=C2N=C1 HAEJPQIATWHALX-KQYNXXCUSA-N 0.000 claims description 2
- 239000004117 Lignosulphonate Substances 0.000 claims description 2
- 108060004726 MERTK Proteins 0.000 claims description 2
- 241000282560 Macaca mulatta Species 0.000 claims description 2
- 102000018740 N-Acetylgalactosamine-4-Sulfatase Human genes 0.000 claims description 2
- 108010027520 N-Acetylgalactosamine-4-Sulfatase Proteins 0.000 claims description 2
- AAFYOVPTFNNVDN-UHFFFAOYSA-N N-methyl-N-phenacylnitrous amide Chemical compound O=NN(C)CC(=O)C1=CC=CC=C1 AAFYOVPTFNNVDN-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 2
- 101700084930 REP1 Proteins 0.000 claims description 2
- 230000025458 RNA interference Effects 0.000 claims description 2
- 101700033491 RPE65 Proteins 0.000 claims description 2
- 102100000549 RPE65 Human genes 0.000 claims description 2
- 102000004330 Rhodopsin Human genes 0.000 claims description 2
- 108090000820 Rhodopsin Proteins 0.000 claims description 2
- 239000004116 Sepiolitic clay Substances 0.000 claims description 2
- 102000010989 Type 6 Cyclic Nucleotide Phosphodiesterases Human genes 0.000 claims description 2
- 108010037638 Type 6 Cyclic Nucleotide Phosphodiesterases Proteins 0.000 claims description 2
- 108010018804 c-Mer Tyrosine Kinase Proteins 0.000 claims description 2
- 239000000969 carrier Substances 0.000 claims description 2
- 125000004122 cyclic group Chemical group 0.000 claims description 2
- 230000001419 dependent Effects 0.000 claims description 2
- 239000003937 drug carrier Substances 0.000 claims description 2
- 229940079593 drugs Drugs 0.000 claims description 2
- 238000000338 in vitro Methods 0.000 claims description 2
- 239000003112 inhibitor Substances 0.000 claims description 2
- 230000002401 inhibitory effect Effects 0.000 claims description 2
- 230000003993 interaction Effects 0.000 claims description 2
- 201000007909 oculocutaneous albinism Diseases 0.000 claims description 2
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims description 2
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 claims description 2
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims description 2
- 102000004196 processed proteins & peptides Human genes 0.000 claims description 2
- 101700030147 rep Proteins 0.000 claims description 2
- 108091007924 sVEGFR Proteins 0.000 claims description 2
- 230000001568 sexual Effects 0.000 claims description 2
- 230000001225 therapeutic Effects 0.000 claims description 2
- 230000026683 transduction Effects 0.000 claims description 2
- 238000010361 transduction Methods 0.000 claims description 2
- 241000255925 Diptera Species 0.000 claims 1
- 230000003449 preventive Effects 0.000 claims 1
- 239000003795 chemical substances by application Substances 0.000 description 1
- 230000004048 modification Effects 0.000 description 1
- 238000006011 modification reaction Methods 0.000 description 1
- 230000002463 transducing Effects 0.000 description 1
Description
本発明を実施するために本発明者らに知られている最良の形態を含む本発明の実施形態が本明細書に記載されている。これらの実施形態の変形は、前述の説明を読むことにより当業者には明らかになるであろう。本発明者らは、当業者がこのような変形を適切に使用することを期待しており、本発明者らは本発明が本明細書に具体的に記載されたものとは別の方法で実施されることを意図する。従って、本発明は、適用法によって許容されるように、本明細書に添付された特許請求の範囲に記載された主題のすべての改変及び均等物を含む。さらに、本明細書中で他に指示されない限り、または文脈によって明らかに否定されない限り、それらのすべての可能な変形での上述の要素の任意の組合せが本発明に包含される。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
（項目１）
眼細胞標的化ペプチドを含む改変アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）カプシドタンパク質であって、前記標的化ペプチドは３〜１０のアミノ酸長であり、且つ前記標的化ペプチドはＡＡＶを眼細胞に標的化する前記カプシドタンパク質。
（項目２）
前記標的化ペプチドが３、４、５、６または７のアミノ酸長である項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目３）
前記標的化ペプチドが、アミノからカルボキシへの方向、またはカルボキシからアミノへの方向で発現される、アミノ酸配列ＧＳＴＰＰＰＭ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： １）またはアミノ酸配列ＧＥＴＲＡＰＬ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ４）を有する１０以下のアミノ酸長の配列を含む項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目４）
前記標的化ペプチドが、アミノからカルボキシへの方向で、またはカルボキシからアミノへの方向で発現される、アミノ酸配列ＧＳＴＰＰＰＭ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： １）またはアミノ酸配列ＧＥＴＲＡＰＬ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ４）からなる項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目５）
前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ８の、Ｐ３４−Ａ３５、Ｔ１３８−Ａ１３９、Ａ１３９−Ｐ１４０、Ｇ４５３−Ｔ４５４、Ｎ５８７−Ｒ５８８及び／またはＲ５８８−Ｑ５８９の位置で、ＡＡＶ２カプシド残基の間に挿入される項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目６）
前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：１１の、Ｄ３８４、Ｇ３８５、Ｉ５６０、Ｔ５６１、Ｎ５６２、Ｅ５６３、Ｅ５６４、Ｅ５６５、Ｎ７０４及び／またはＹ７０５の位置で、ＡＡＶ９カプシド残基の後に挿入される項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目７）
前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：９またはＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：１０を含むかまたはそれからなる項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目８）
前記標的化ペプチドは罹患した眼細胞を標的とする項目１または２に記載のカプシドタンパク質。
（項目９）
前記標的化ペプチドは、網膜色素変性症、黄斑変性症、Ｌｅｂｅｒの先天性黒内障、早期発症重症網膜ジストロフィー、色覚異常、網膜分離症、眼白子症、眼皮膚白皮症、緑内障、シュタルガルト病、先天性脈絡膜欠如、加齢黄斑変性症、脊髄小脳失調症タイプ７（ＳＣＡＴ）、色盲、及びムコ多糖症（ＭＰＳ）ＩＶ及びＭＰＳ ＶＩＩ等の角膜に影響を与えるリソソーム蓄積症、を有する被験体の眼細胞を標的とする、項目８に記載のカプシドタンパク質。
（項目１０）
前記ＡＡＶカプシドは、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ−Ｒｈ７４（アカゲザル由来ＡＡＶ）、ＡＡＶＲｈ１０、またはこれらの血清型の改変カプシドである項目１〜９のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質。
（項目１１）
前記ＡＡＶがＡＡＶ２カプシドである項目１０に記載のカプシドタンパク質。
（項目１２）
項目１〜１１のいずれか１項に記載の前記改変カプシドをコードする核酸配列。
（項目１３）
核酸配列ＧＧＧＴＣＧＡＣＧＣＣＧＣＣＴＣＣＴＡＴＧ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：２）を含む項目１２に記載の核酸配列。
（項目１４）
項目１〜１１のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質を含有するＡＡＶウイルス。
（項目１５）
項目１〜１１のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質を含有するウイルスベクター。
（項目１６）
前記ウイルスベクターが、さらに、目的の核酸をコードする核酸配列を含む項目１５に記載のウイルスベクター。
（項目１７）
前記目的の核酸が治療薬である項目１６に記載のウイルスベクター。
（項目１８）
前記治療薬が酵素またはＲＮＡｉ分子である項目１７に記載のウイルスベクター。
（項目１９）
前記治療薬が、アタキシン７ ｍｉｒＲＮＡ、網膜色素上皮特異的６５ｋＤａタンパク質（ＲＰＥ ６５）、血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）阻害剤または可溶性ＶＥＧＦ受容体１（ｓＦｉｆ１）、（Ｒａｂエスコートタンパク質−１）ＲＥＰ１、Ｌ−オプシン、ロドプシン（Ｒｈｏ）、ホスホジエステラーゼ６（３（ＰＤＥ６Ｉ３）、ＡＴＰ結合カセット，サブファミリーＡ，メンバー４（ＡＢＣＡ４）、レシチンレチノールアシルトランスフェラーゼ（ＬＲＡＴ）、網膜変性，遅い／ペリフェリン（ＲＤＳ／ペリフェリン）、チロシンタンパク質キナーゼＭｅｒ（ＭＥＲＴＫ）、イノシン−５プライムモノホスフェートデヒドロゲナーゼ，Ｉ型（ＩＭＰＤＨＩ）、グアニル酸シクラーゼ２Ｄ（ＧＵＣＹ２Ｄ）、アリール−炭化水素相互作用タンパク質様１（ＡＩＰＬ１）、網膜色素変性ＧＴＰアーゼレギュレーター相互作用タンパク質１（ＲＰＧＲＩＰＩ）、イノシン−５−プライムモノホスフェートデヒドロゲナーゼ，Ｉ型（ＩＭＰＤＨ１グアニンヌクレオチド結合タンパク質、アルファト形質導入活性ポリペプチド２（ＧＮＡＴ２）、環状ヌクレオチド依存性チャネルベータ３（ＣＮＧＢ３）、レチノサチシン１（Ｒｓ１）、眼球白内障１型（ＯＡ１）、眼皮膚白皮症型１（ＯＣＡ１）チロシナーゼ、Ｐ２１ ＷＡＦ−１／Ｃｉｐｌ、血小板由来増殖因子（ＰＤＧＦ）、エンドスタチンアンギオスタチン、アリールスルファターゼＢ、または１３−グルクロニダーゼである項目１７に記載のウイルスベクター。
（項目２０）
項目１４に記載のＡＡＶウイルスまたは項目１５〜１９のいずれかに１項に記載のウイルスベクター及び担体を含む組成物。
（項目２１）
項目１４に記載のＡＡＶウイルスまたは項目１５〜１９のいずれかに１項に記載のウイルスベクター及び薬学的に許容される担体を含む医薬組成物。
（項目２２）
項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターによって形質導入された、またはそれを含む細胞。
（項目２３）
前記細胞が哺乳動物細胞である項目２２に記載の細胞。
（項目２４）
前記細胞がヒト細胞である項目２３に記載の細胞。
（項目２５）
前記細胞が非哺乳動物細胞である項目２３に記載の細胞。
（項目２６）
前記細胞がインビトロであり、前記任意に細胞が眼細胞である項目２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞。
（項目２７）
前記細胞がインビボであり、任意に前記細胞が眼細胞である項目２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞。
（項目２８）
項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターまたは項目２２〜２７のいずれか１項に記載の細胞を哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物の眼疾患を治療する方法。
（項目２９）
前記哺乳動物がヒトである項目２８に記載の方法。
（項目３０）
前記疾患が、網膜色素変性症、黄斑変性症、Ｌｅｂｅｒの先天性黒内障、早期発症重症網膜ジストロフィー、色覚異常、網膜分離症、眼白子症、眼皮膚白皮症、緑内障、シュタルガルト病、先天性脈絡膜欠如、加齢黄斑変性症、ＳＣＡＴ、色盲、またはＭＰＳ ＩＶ及びＭＰＳ ＶＩＩ等の角膜に影響を与えるリソソーム蓄積症である項目２８または２９に記載の方法。
（項目３１）
項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターで眼細胞を形質導入して、形質導入された眼細胞が治療薬を発現し、薬剤を被験体の眼に送達することを含む、被験体の眼に薬剤を送達する方法。
（項目３２）
前記形質導入された眼細胞が、網膜外網状層（ＯＰＬ）内にあるか、それを含む項目２８に記載の方法。
（項目３３）
医学的処置または診断に使用するための、項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクター。
（項目３４）
哺乳動物の眼疾患を治療するために有用な医薬を調製するための、項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターの使用。
（項目３５）
医学的処置または診断に使用するための、項目２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞。
（項目３６）
哺乳動物の眼疾患を治療するために有用な医薬を調製するための、項目２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞の使用。
（項目３７）
哺乳動物の眼疾患の予防的または治療的処置に使用するための、項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクター。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
（項目１）
眼細胞標的化ペプチドを含む改変アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）カプシドタンパク質であって、前記標的化ペプチドは３〜１０のアミノ酸長であり、且つ前記標的化ペプチドはＡＡＶを眼細胞に標的化する前記カプシドタンパク質。
（項目２）
前記標的化ペプチドが３、４、５、６または７のアミノ酸長である項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目３）
前記標的化ペプチドが、アミノからカルボキシへの方向、またはカルボキシからアミノへの方向で発現される、アミノ酸配列ＧＳＴＰＰＰＭ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： １）またはアミノ酸配列ＧＥＴＲＡＰＬ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ４）を有する１０以下のアミノ酸長の配列を含む項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目４）
前記標的化ペプチドが、アミノからカルボキシへの方向で、またはカルボキシからアミノへの方向で発現される、アミノ酸配列ＧＳＴＰＰＰＭ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： １）またはアミノ酸配列ＧＥＴＲＡＰＬ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ４）からなる項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目５）
前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ８の、Ｐ３４−Ａ３５、Ｔ１３８−Ａ１３９、Ａ１３９−Ｐ１４０、Ｇ４５３−Ｔ４５４、Ｎ５８７−Ｒ５８８及び／またはＲ５８８−Ｑ５８９の位置で、ＡＡＶ２カプシド残基の間に挿入される項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目６）
前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：１１の、Ｄ３８４、Ｇ３８５、Ｉ５６０、Ｔ５６１、Ｎ５６２、Ｅ５６３、Ｅ５６４、Ｅ５６５、Ｎ７０４及び／またはＹ７０５の位置で、ＡＡＶ９カプシド残基の後に挿入される項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目７）
前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：９またはＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：１０を含むかまたはそれからなる項目１に記載のカプシドタンパク質。
（項目８）
前記標的化ペプチドは罹患した眼細胞を標的とする項目１または２に記載のカプシドタンパク質。
（項目９）
前記標的化ペプチドは、網膜色素変性症、黄斑変性症、Ｌｅｂｅｒの先天性黒内障、早期発症重症網膜ジストロフィー、色覚異常、網膜分離症、眼白子症、眼皮膚白皮症、緑内障、シュタルガルト病、先天性脈絡膜欠如、加齢黄斑変性症、脊髄小脳失調症タイプ７（ＳＣＡＴ）、色盲、及びムコ多糖症（ＭＰＳ）ＩＶ及びＭＰＳ ＶＩＩ等の角膜に影響を与えるリソソーム蓄積症、を有する被験体の眼細胞を標的とする、項目８に記載のカプシドタンパク質。
（項目１０）
前記ＡＡＶカプシドは、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ−Ｒｈ７４（アカゲザル由来ＡＡＶ）、ＡＡＶＲｈ１０、またはこれらの血清型の改変カプシドである項目１〜９のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質。
（項目１１）
前記ＡＡＶがＡＡＶ２カプシドである項目１０に記載のカプシドタンパク質。
（項目１２）
項目１〜１１のいずれか１項に記載の前記改変カプシドをコードする核酸配列。
（項目１３）
核酸配列ＧＧＧＴＣＧＡＣＧＣＣＧＣＣＴＣＣＴＡＴＧ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：２）を含む項目１２に記載の核酸配列。
（項目１４）
項目１〜１１のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質を含有するＡＡＶウイルス。
（項目１５）
項目１〜１１のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質を含有するウイルスベクター。
（項目１６）
前記ウイルスベクターが、さらに、目的の核酸をコードする核酸配列を含む項目１５に記載のウイルスベクター。
（項目１７）
前記目的の核酸が治療薬である項目１６に記載のウイルスベクター。
（項目１８）
前記治療薬が酵素またはＲＮＡｉ分子である項目１７に記載のウイルスベクター。
（項目１９）
前記治療薬が、アタキシン７ ｍｉｒＲＮＡ、網膜色素上皮特異的６５ｋＤａタンパク質（ＲＰＥ ６５）、血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）阻害剤または可溶性ＶＥＧＦ受容体１（ｓＦｉｆ１）、（Ｒａｂエスコートタンパク質−１）ＲＥＰ１、Ｌ−オプシン、ロドプシン（Ｒｈｏ）、ホスホジエステラーゼ６（３（ＰＤＥ６Ｉ３）、ＡＴＰ結合カセット，サブファミリーＡ，メンバー４（ＡＢＣＡ４）、レシチンレチノールアシルトランスフェラーゼ（ＬＲＡＴ）、網膜変性，遅い／ペリフェリン（ＲＤＳ／ペリフェリン）、チロシンタンパク質キナーゼＭｅｒ（ＭＥＲＴＫ）、イノシン−５プライムモノホスフェートデヒドロゲナーゼ，Ｉ型（ＩＭＰＤＨＩ）、グアニル酸シクラーゼ２Ｄ（ＧＵＣＹ２Ｄ）、アリール−炭化水素相互作用タンパク質様１（ＡＩＰＬ１）、網膜色素変性ＧＴＰアーゼレギュレーター相互作用タンパク質１（ＲＰＧＲＩＰＩ）、イノシン−５−プライムモノホスフェートデヒドロゲナーゼ，Ｉ型（ＩＭＰＤＨ１グアニンヌクレオチド結合タンパク質、アルファト形質導入活性ポリペプチド２（ＧＮＡＴ２）、環状ヌクレオチド依存性チャネルベータ３（ＣＮＧＢ３）、レチノサチシン１（Ｒｓ１）、眼球白内障１型（ＯＡ１）、眼皮膚白皮症型１（ＯＣＡ１）チロシナーゼ、Ｐ２１ ＷＡＦ−１／Ｃｉｐｌ、血小板由来増殖因子（ＰＤＧＦ）、エンドスタチンアンギオスタチン、アリールスルファターゼＢ、または１３−グルクロニダーゼである項目１７に記載のウイルスベクター。
（項目２０）
項目１４に記載のＡＡＶウイルスまたは項目１５〜１９のいずれかに１項に記載のウイルスベクター及び担体を含む組成物。
（項目２１）
項目１４に記載のＡＡＶウイルスまたは項目１５〜１９のいずれかに１項に記載のウイルスベクター及び薬学的に許容される担体を含む医薬組成物。
（項目２２）
項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターによって形質導入された、またはそれを含む細胞。
（項目２３）
前記細胞が哺乳動物細胞である項目２２に記載の細胞。
（項目２４）
前記細胞がヒト細胞である項目２３に記載の細胞。
（項目２５）
前記細胞が非哺乳動物細胞である項目２３に記載の細胞。
（項目２６）
前記細胞がインビトロであり、前記任意に細胞が眼細胞である項目２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞。
（項目２７）
前記細胞がインビボであり、任意に前記細胞が眼細胞である項目２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞。
（項目２８）
項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターまたは項目２２〜２７のいずれか１項に記載の細胞を哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物の眼疾患を治療する方法。
（項目２９）
前記哺乳動物がヒトである項目２８に記載の方法。
（項目３０）
前記疾患が、網膜色素変性症、黄斑変性症、Ｌｅｂｅｒの先天性黒内障、早期発症重症網膜ジストロフィー、色覚異常、網膜分離症、眼白子症、眼皮膚白皮症、緑内障、シュタルガルト病、先天性脈絡膜欠如、加齢黄斑変性症、ＳＣＡＴ、色盲、またはＭＰＳ ＩＶ及びＭＰＳ ＶＩＩ等の角膜に影響を与えるリソソーム蓄積症である項目２８または２９に記載の方法。
（項目３１）
項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターで眼細胞を形質導入して、形質導入された眼細胞が治療薬を発現し、薬剤を被験体の眼に送達することを含む、被験体の眼に薬剤を送達する方法。
（項目３２）
前記形質導入された眼細胞が、網膜外網状層（ＯＰＬ）内にあるか、それを含む項目２８に記載の方法。
（項目３３）
医学的処置または診断に使用するための、項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクター。
（項目３４）
哺乳動物の眼疾患を治療するために有用な医薬を調製するための、項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターの使用。
（項目３５）
医学的処置または診断に使用するための、項目２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞。
（項目３６）
哺乳動物の眼疾患を治療するために有用な医薬を調製するための、項目２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞の使用。
（項目３７）
哺乳動物の眼疾患の予防的または治療的処置に使用するための、項目１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクター。
Claims (37)
- 眼細胞標的化ペプチドを含む改変アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）カプシドタンパク質であって、前記標的化ペプチドは３〜１０のアミノ酸長であり、且つ前記標的化ペプチドはＡＡＶを眼細胞に標的化する前記カプシドタンパク質。
- 前記標的化ペプチドが３、４、５、６または７のアミノ酸長である請求項１に記載のカプシドタンパク質。
- 前記標的化ペプチドが、アミノからカルボキシへの方向、またはカルボキシからアミノへの方向で発現される、アミノ酸配列ＧＳＴＰＰＰＭ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： １）またはアミノ酸配列ＧＥＴＲＡＰＬ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ４）を有する１０以下のアミノ酸長の配列を含む請求項１に記載のカプシドタンパク質。
- 前記標的化ペプチドが、アミノからカルボキシへの方向で、またはカルボキシからアミノへの方向で発現される、アミノ酸配列ＧＳＴＰＰＰＭ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： １）またはアミノ酸配列ＧＥＴＲＡＰＬ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ４）からなる請求項１に記載のカプシドタンパク質。
- 前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ： ８の、Ｐ３４−Ａ３５、Ｔ１３８−Ａ１３９、Ａ１３９−Ｐ１４０、Ｇ４５３−Ｔ４５４、Ｎ５８７−Ｒ５８８及び／またはＲ５８８−Ｑ５８９の位置で、ＡＡＶ２カプシド残基の間に挿入される請求項１に記載のカプシドタンパク質。
- 前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：１１の、Ｄ３８４、Ｇ３８５、Ｉ５６０、Ｔ５６１、Ｎ５６２、Ｅ５６３、Ｅ５６４、Ｅ５６５、Ｎ７０４及び／またはＹ７０５の位置で、ＡＡＶ９カプシド残基の後に挿入される請求項１に記載のカプシドタンパク質。
- 前記標的化ペプチドが、ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：９またはＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：１０を含むかまたはそれからなる請求項１に記載のカプシドタンパク質。
- 前記標的化ペプチドは罹患した眼細胞を標的とする請求項１または２に記載のカプシドタンパク質。
- 前記標的化ペプチドは、網膜色素変性症、黄斑変性症、Ｌｅｂｅｒの先天性黒内障、早期発症重症網膜ジストロフィー、色覚異常、網膜分離症、眼白子症、眼皮膚白皮症、緑内障、シュタルガルト病、先天性脈絡膜欠如、加齢黄斑変性症、脊髄小脳失調症タイプ７（ＳＣＡＴ）、色盲、及びムコ多糖症（ＭＰＳ）ＩＶ及びＭＰＳ ＶＩＩ等の角膜に影響を与えるリソソーム蓄積症、を有する被験体の眼細胞を標的とする、請求項８に記載のカプシドタンパク質。
- 前記ＡＡＶカプシドは、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ−Ｒｈ７４（アカゲザル由来ＡＡＶ）、ＡＡＶＲｈ１０、またはこれらの血清型の改変カプシドである請求項１〜９のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質。
- 前記ＡＡＶがＡＡＶ２カプシドである請求項１０に記載のカプシドタンパク質。
- 請求項１〜１１のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質をコードする核酸配列。
- 核酸配列ＧＧＧＴＣＧＡＣＧＣＣＧＣＣＴＣＣＴＡＴＧ（ＳＥＱ ＩＤ ＮＯ：２）を含む請求項１２に記載の核酸配列。
- 請求項１〜１１のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質を含有するＡＡＶウイルス。
- 請求項１〜１１のいずれか１項に記載のカプシドタンパク質を含有するウイルスベクター。
- 前記ウイルスベクターが、さらに、目的の核酸をコードする核酸配列を含む請求項１５に記載のウイルスベクター。
- 前記目的の核酸が治療薬である請求項１６に記載のウイルスベクター。
- 前記治療薬が酵素またはＲＮＡｉ分子である請求項１７に記載のウイルスベクター。
- 前記治療薬が、アタキシン７ ｍｉｒＲＮＡ、網膜色素上皮特異的６５ｋＤａタンパク質（ＲＰＥ ６５）、血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）阻害剤または可溶性ＶＥＧＦ受容体１（ｓＦｉｆ１）、（Ｒａｂエスコートタンパク質−１）ＲＥＰ１、Ｌ−オプシン、ロドプシン（Ｒｈｏ）、ホスホジエステラーゼ６（３（ＰＤＥ６Ｉ３）、ＡＴＰ結合カセット，サブファミリーＡ，メンバー４（ＡＢＣＡ４）、レシチンレチノールアシルトランスフェラーゼ（ＬＲＡＴ）、網膜変性，遅い／ペリフェリン（ＲＤＳ／ペリフェリン）、チロシンタンパク質キナーゼＭｅｒ（ＭＥＲＴＫ）、イノシン−５プライムモノホスフェートデヒドロゲナーゼ，Ｉ型（ＩＭＰＤＨＩ）、グアニル酸シクラーゼ２Ｄ（ＧＵＣＹ２Ｄ）、アリール−炭化水素相互作用タンパク質様１（ＡＩＰＬ１）、網膜色素変性ＧＴＰアーゼレギュレーター相互作用タンパク質１（ＲＰＧＲＩＰＩ）、イノシン−５−プライムモノホスフェートデヒドロゲナーゼ，Ｉ型（ＩＭＰＤＨ１グアニンヌクレオチド結合タンパク質、アルファト形質導入活性ポリペプチド２（ＧＮＡＴ２）、環状ヌクレオチド依存性チャネルベータ３（ＣＮＧＢ３）、レチノサチシン１（Ｒｓ１）、眼球白内障１型（ＯＡ１）、眼皮膚白皮症型１（ＯＣＡ１）チロシナーゼ、Ｐ２１ ＷＡＦ−１／Ｃｉｐｌ、血小板由来増殖因子（ＰＤＧＦ）、エンドスタチンアンギオスタチン、アリールスルファターゼＢ、または１３−グルクロニダーゼである請求項１７に記載のウイルスベクター。
- 請求項１４に記載のＡＡＶウイルスまたは請求項１５〜１９のいずれかに１項に記載のウイルスベクター及び担体を含む組成物。
- 請求項１４に記載のＡＡＶウイルスまたは請求項１５〜１９のいずれかに１項に記載のウイルスベクター及び薬学的に許容される担体を含む医薬組成物。
- 請求項１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターによって形質導入された、またはそれを含む細胞。
- 前記細胞が哺乳動物細胞である請求項２２に記載の細胞。
- 前記細胞がヒト細胞である請求項２３に記載の細胞。
- 前記細胞が非哺乳動物細胞である請求項２３に記載の細胞。
- 前記細胞がインビトロであり、前記任意に細胞が眼細胞である請求項２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞。
- 前記細胞がインビボであり、任意に前記細胞が眼細胞である請求項２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞。
- 哺乳動物の眼疾患を治療するための、請求項１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターまたは請求項２２〜２７のいずれか１項に記載の細胞を含む組成物。
- 前記哺乳動物がヒトである請求項２８に記載の組成物。
- 前記疾患が、網膜色素変性症、黄斑変性症、Ｌｅｂｅｒの先天性黒内障、早期発症重症網膜ジストロフィー、色覚異常、網膜分離症、眼白子症、眼皮膚白皮症、緑内障、シュタルガルト病、先天性脈絡膜欠如、加齢黄斑変性症、ＳＣＡＴ、色盲、またはＭＰＳ ＩＶ及びＭＰＳ ＶＩＩ等の角膜に影響を与えるリソソーム蓄積症である請求項２８または２９に記載の組成物。
- 請求項１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターを含む、被験体の眼への薬剤の送達のための組成物であって、眼細胞は前記組成物を形質導入されることを特徴とし、前記形質導入された眼細胞が前記治療薬を発現し、前記組成物が前記被験体の眼に送達される、組成物。
- 前記細胞が形質導入された眼細胞であり、前記形質導入された眼細胞が、網膜外網状層（ＯＰＬ）内にあるか、それを含む請求項２８に記載の組成物。
- 医学的処置または診断に使用するための、請求項１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターを含む組成物。
- 哺乳動物の眼疾患を治療するために有用な医薬を調製するための、請求項１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターの使用。
- 医学的処置または診断に使用するための、請求項２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞を含む組成物。
- 哺乳動物の眼疾患を治療するために有用な医薬を調製するための、請求項２２〜２５のいずれか１項に記載の細胞の使用。
- 哺乳動物の眼疾患の予防的または治療的処置に使用するための、請求項１５〜１９のいずれか１項に記載のウイルスベクターを含む組成物。
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201562118934P | 2015-02-20 | 2015-02-20 | |
| US62/118,934 | 2015-02-20 | ||
| PCT/US2016/018970 WO2016134375A1 (en) | 2015-02-20 | 2016-02-22 | Methods and compositions for treating genetic eye diseases |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2018506980A JP2018506980A (ja) | 2018-03-15 |
| JP2018506980A5 true JP2018506980A5 (ja) | 2019-04-04 |
| JP6873907B2 JP6873907B2 (ja) | 2021-05-19 |
Family
ID=56689466
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2017543944A Active JP6873907B2 (ja) | 2015-02-20 | 2016-02-22 | 遺伝性眼疾患を治療するための方法及び組成物 |
Country Status (12)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US10472650B2 (ja) |
| EP (1) | EP3261440B1 (ja) |
| JP (1) | JP6873907B2 (ja) |
| KR (1) | KR102655319B1 (ja) |
| CN (1) | CN108347932B (ja) |
| AU (1) | AU2016219789B2 (ja) |
| BR (1) | BR112017017867A2 (ja) |
| CA (1) | CA2977355A1 (ja) |
| ES (1) | ES2920850T3 (ja) |
| SA (1) | SA517382162B1 (ja) |
| SG (1) | SG11201706755SA (ja) |
| WO (1) | WO2016134375A1 (ja) |
Families Citing this family (44)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JP6600624B2 (ja) | 2013-05-31 | 2019-10-30 | ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア | アデノ随伴ウイルス変異体及びその使用方法 |
| KR102574810B1 (ko) | 2016-04-15 | 2023-09-08 | 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실베니아 | 습성 연령 관련 황반 변성의 치료를 위한 조성물 |
| KR102511979B1 (ko) | 2016-07-29 | 2023-03-20 | 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 | 변이체 캡시드를 갖는 아데노-관련된 바이러스 비리온 및 이의 사용 방법 |
| CA3035628A1 (en) * | 2016-09-02 | 2018-03-08 | Spark Therapeutics, Inc. | Methods and vectors for treating cns disorders |
| CA3053154A1 (en) * | 2017-06-30 | 2019-01-03 | The Regents Of The University Of California | Adeno-associated virus virions with variant capsids and methods of use thereof |
| CA3071978A1 (en) | 2017-08-03 | 2019-02-07 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for delivery of aav |
| KR20200039617A (ko) | 2017-08-28 | 2020-04-16 | 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 | 아데노-연관 바이러스 캡시드 변이체 및 이의 사용 방법 |
| EP3697896A1 (en) * | 2017-10-16 | 2020-08-26 | Vigeneron GmbH | Aav vectors |
| JP2021503945A (ja) | 2017-11-21 | 2021-02-15 | クリスパー セラピューティクス アーゲー | 常染色体優性網膜色素変性の処置のための材料および方法 |
| JP2021514207A (ja) * | 2018-02-15 | 2021-06-10 | ビョークルン，トマス | 改変ウイルスカプシド |
| TW202015742A (zh) | 2018-05-15 | 2020-05-01 | 美商航海家醫療公司 | 投遞腺相關病毒（ａａｖ）之組成物和方法 |
| US20210198691A1 (en) | 2018-05-15 | 2021-07-01 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for the treatment of parkinson's disease |
| US20210301305A1 (en) | 2018-06-13 | 2021-09-30 | Voyager Therapeutics, Inc. | Engineered untranslated regions (utr) for aav production |
| SG11202100704PA (en) | 2018-07-24 | 2021-02-25 | Voyager Therapeutics Inc | Systems and methods for producing gene therapy formulations |
| CN113383010A (zh) | 2018-09-28 | 2021-09-10 | 沃雅戈治疗公司 | 具有经工程化改造的启动子的共济蛋白表达构建体及其使用方法 |
| US20210348242A1 (en) | 2018-10-04 | 2021-11-11 | Voyager Therapeutics, Inc. | Methods for measuring the titer and potency of viral vector particles |
| CN113166731A (zh) | 2018-10-05 | 2021-07-23 | 沃雅戈治疗公司 | 编码aav生产蛋白的工程化核酸构建体 |
| US20210371470A1 (en) | 2018-10-12 | 2021-12-02 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for delivery of aav |
| AU2019360937A1 (en) | 2018-10-15 | 2021-05-20 | Voyager Therapeutics, Inc. | Expression vectors for large-scale production of rAAV in the baculovirus/Sf9 system |
| WO2020150556A1 (en) | 2019-01-18 | 2020-07-23 | Voyager Therapeutics, Inc. | Methods and systems for producing aav particles |
| AU2020253462A1 (en) * | 2019-04-03 | 2021-10-28 | Regenxbio Inc. | Gene therapy for eye pathologies |
| EP3952922A4 (en) * | 2019-04-08 | 2023-01-18 | The Children's Hospital of Philadelphia | TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISEASE IN THE EYE BY ADMINISTRATION OF TPP1-EXPRESSING AAVS |
| EP3962536A1 (en) | 2019-04-29 | 2022-03-09 | Voyager Therapeutics, Inc. | Systems and methods for producing baculoviral infected insect cells (biics) in bioreactors |
| US20240124889A1 (en) | 2019-05-07 | 2024-04-18 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for the vectored augmentation of protein destruction, expression and/or regulation |
| EP4010465A1 (en) | 2019-08-09 | 2022-06-15 | Voyager Therapeutics, Inc. | Cell culture medium for use in producing gene therapy products in bioreactors |
| TW202122582A (zh) | 2019-08-26 | 2021-06-16 | 美商航海家醫療公司 | 病毒蛋白之控制表現 |
| WO2021046155A1 (en) | 2019-09-03 | 2021-03-11 | Voyager Therapeutics, Inc. | Vectorized editing of nucleic acids to correct overt mutations |
| CN114729009A (zh) * | 2019-10-31 | 2022-07-08 | 伯尔尼大学 | 用于眼部基因递送的aav载体变体 |
| CN113025618B (zh) * | 2019-12-24 | 2024-02-06 | 朗信启昇(苏州)生物制药有限公司 | 一种x连锁遗传性视网膜劈裂症的基因治疗方案与应用 |
| WO2021207500A2 (en) * | 2020-04-08 | 2021-10-14 | President And Fellows Of Harvard College | TGFβ THERAPY FOR OCULAR AND NEURODEGENERATIVE DISEASES |
| TW202208397A (zh) | 2020-05-13 | 2022-03-01 | 美商航海家醫療公司 | Aav蛋白殼之趨性重定向 |
| WO2021247995A2 (en) | 2020-06-04 | 2021-12-09 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods of treating neuropathic pain |
| WO2022018516A1 (en) * | 2020-07-21 | 2022-01-27 | Inspirar Limited | Composition and method for treating eye diseases |
| WO2022026410A2 (en) | 2020-07-27 | 2022-02-03 | Voyager Therapeutics, Inc | Compositions and methods for the treatment of niemann-pick type c1 disease |
| BR112023001456A2 (pt) | 2020-07-27 | 2023-04-11 | Voyager Therapeutics Inc | Composições e métodos para o tratamento de distúrbios neurológicos relacionados à deficiência de beta glicosilceramidase |
| EP4192514A1 (en) | 2020-08-06 | 2023-06-14 | Voyager Therapeutics, Inc. | Cell culture medium for use in producing gene therapy products in bioreactors |
| WO2022187548A1 (en) | 2021-03-03 | 2022-09-09 | Voyager Therapeutics, Inc. | Controlled expression of viral proteins |
| US20240141377A1 (en) | 2021-03-03 | 2024-05-02 | Voyager Therapeutics, Inc. | Controlled expression of viral proteins |
| CN113121655B (zh) * | 2021-04-19 | 2021-11-19 | 上海信致医药科技有限公司 | 眼部和肌肉特异靶向型腺相关病毒载体及其应用 |
| WO2023049710A1 (en) * | 2021-09-21 | 2023-03-30 | California Institute Of Technology | Viral compositions for targeting the nervous system and the lung |
| CN114195859B (zh) * | 2021-12-10 | 2022-11-18 | 和元生物技术（上海）股份有限公司 | 一种适用于特异感染u251细胞的腺相关病毒突变体 |
| WO2023155828A1 (en) | 2022-02-17 | 2023-08-24 | Skyline Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd. | Recombinant adeno-associated virus with modified aav capsid polypeptides |
| WO2024017387A1 (en) * | 2022-07-22 | 2024-01-25 | Shanghai Vitalgen Biopharma Co., Ltd. | Novel aav capsids for targeting nervous system and uses thereof |
| WO2024054983A1 (en) | 2022-09-08 | 2024-03-14 | Voyager Therapeutics, Inc. | Controlled expression of viral proteins |
Family Cites Families (12)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US6329501B1 (en) * | 1997-05-29 | 2001-12-11 | Auburn University | Methods and compositions for targeting compounds to muscle |
| US6399575B1 (en) * | 1998-11-10 | 2002-06-04 | Auburn University | Methods and compositions for targeting compounds to the central nervous system |
| US6943153B1 (en) * | 1999-03-15 | 2005-09-13 | The Regents Of The University Of California | Use of recombinant gene delivery vectors for treating or preventing diseases of the eye |
| WO2002053703A2 (en) * | 2001-01-05 | 2002-07-11 | Children's Hospital, Inc. | Aav2 vectors and methods |
| EP2007795B1 (en) * | 2006-03-30 | 2016-11-16 | The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University | Aav capsid proteins |
| WO2009105690A2 (en) * | 2008-02-21 | 2009-08-27 | Targeted Genetics Corporation | Devices and methods for delivering polynucleotides into retinal cells of the macula and fovea |
| WO2009108274A2 (en) | 2008-02-26 | 2009-09-03 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Methods and compositions for adeno-associated virus (aav) with hi loop mutations |
| KR101154374B1 (ko) * | 2009-02-18 | 2012-07-09 | 재단법인 아산사회복지재단 | 표적화된 유전자 전달을 위한 아데노-부속 바이러스 혈청형5 벡터를 포함하는 조성물 |
| US20110052666A1 (en) * | 2009-09-03 | 2011-03-03 | Medtronic, Inc. | Compositions, Methods, and Systems for SIRNA Delivery |
| KR102121355B1 (ko) * | 2011-04-22 | 2020-06-11 | 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 | 변이체 캡시드를 지니는 아데노-관련 바이러스 및 이의 사용 방법 |
| WO2013159036A1 (en) * | 2012-04-19 | 2013-10-24 | Oregon Health & Science University | Adeno associated virus plasmids and vectors |
| DK2954051T3 (da) | 2013-02-08 | 2019-07-08 | Univ Pennsylvania | Modificeret kapsid til genoverførsel til behandling af nethinden |
-
2016
- 2016-02-22 EP EP16753229.0A patent/EP3261440B1/en active Active
- 2016-02-22 US US15/551,869 patent/US10472650B2/en active Active
- 2016-02-22 BR BR112017017867A patent/BR112017017867A2/pt active Search and Examination
- 2016-02-22 SG SG11201706755SA patent/SG11201706755SA/en unknown
- 2016-02-22 ES ES16753229T patent/ES2920850T3/es active Active
- 2016-02-22 WO PCT/US2016/018970 patent/WO2016134375A1/en active Application Filing
- 2016-02-22 AU AU2016219789A patent/AU2016219789B2/en active Active
- 2016-02-22 CA CA2977355A patent/CA2977355A1/en active Pending
- 2016-02-22 CN CN201680022560.4A patent/CN108347932B/zh active Active
- 2016-02-22 KR KR1020177026037A patent/KR102655319B1/ko active IP Right Grant
- 2016-02-22 JP JP2017543944A patent/JP6873907B2/ja active Active
-
2017
- 2017-08-20 SA SA517382162A patent/SA517382162B1/ar unknown
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2018506980A5 (ja) | ||
| US20220002749A1 (en) | Multiple vector system and uses thereof | |
| Dyka et al. | Dual adeno-associated virus vectors result in efficient in vitro and in vivo expression of an oversized gene, MYO7A | |
| JP2021097675A (ja) | 中枢神経系を標的化したａａｖベクター | |
| ES2704677T3 (es) | Suministro eficaz de genes grandes por vectores de AAV duales | |
| EP3013946B1 (en) | Methods for expressing a polynucleotide of interest in the retina of a subject | |
| US20090011040A1 (en) | Use of compacted nucleic acid nanoparticles in non-viral treatments of ocular diseases | |
| JP7007273B2 (ja) | 遺伝子治療用の改良された複合型二重組換えａａｖベクターシステム | |
| JP2018506980A (ja) | 遺伝性眼疾患を治療するための方法及び組成物 | |
| JP7226801B2 (ja) | 標的遺伝子導入のための方法および組成物 | |
| CA3182080A1 (en) | Viral vectors for the treatment of retinal dystrophy | |
| ES2923877T3 (es) | Vectores VAA para el tratamiento de la retinitis pigmentosa dominante | |
| EP3413928B1 (en) | Anti-angiogenic mirna therapeutics for inhibiting corneal neovascularization | |
| JP2022529782A (ja) | シュタルガルト病（ａｂｃａ４）の遺伝子治療 | |
| JP7289306B2 (ja) | 網膜障害を治療するための組成物及び方法 | |
| Drag et al. | Gene therapy for retinal degenerative diseases: Progress, challenges, and future directions | |
| WO2021076941A9 (en) | Gene therapy for alzheimer's disease | |
| CN113557010A (zh) | 用于递送治疗剂的腺相关病毒载体 | |
| US20230066585A1 (en) | Gene therapy for treatment of crx-autosomal dominant retinopathies | |
| Bainbridge | Prospects for gene therapy of inherited retinal disease | |
| Class et al. | Patent application title: Methods for Expressing a Polynucleotide of Interest in the Retina of a Subject Inventors: Deniz Dalkara (Paris, FR) Alvaro Rendon Fuentes (Paris, FR) Jose Alain Sahel (Paris, FR) Ophelie Vacca (Paris, FR) | |
| Shukla et al. | Site-Specific Ocular Nucleic Acid Delivery |