JP2017536363A5

JP2017536363A5 -

Info

Publication number: JP2017536363A5
Application number: JP2017526853A
Authority: JP
Filing date: 2015-11-16
Publication date: 2018-10-18

Claims

リソソーム蓄積症の治療のための組成物であって、転写因子EBのアップレギュレーションを仲介する薬剤を含有する組成物の治療的有効量を含有する、上記組成物。
薬剤がスタチンである、請求項１記載の組成物。
スタチンがアトロバスタチン、フルバスタチン、ロバスタチン、ピタバスタチン、プラバスタチン、ロスバスタチン、シムバスタチン、及びこれらの組合せからなる群より選択される、請求項２記載の組成物。
薬剤が、鎮痛剤、解熱剤、アスピリン、桂皮（cinnamon）代謝産物、桂皮酸、フェニル酪酸ナトリウム及び安息香酸ナトリウムからなる群より選択される、請求項１記載の組成物。
薬剤が脂質低下剤である、請求項１記載の組成物。
脂質低下剤がフィブラートである、請求項５記載の組成物。
フィブラートがゲムフィブロジル又はフェノフィブラートである、請求項６記載の組成物。
組成物が更に治療的有効量のオールトランス型レチノイン酸又はビタミンＡを含有する、請求項１〜７のいずれか１項記載の組成物。
組成物がフィブラート及びオールトランス型レチノイン酸又はビタミンＡを含有する、請求項８記載の組成物。
転写因子EBが、転写因子EB mRNAレベルの上昇、転写因子EBタンパク質レベルの上昇、又はPPARa-RXRaヘテロ二量体の活性化によってアップレギュレートされる、請求項１〜９のいずれか１項記載の組成物。
治療的有効量の薬剤を含有するリソソーム蓄積症の治療のための組成物であって、薬剤が転写因子EB活性を回復させるものである、上記組成物。
薬剤がフィブラートである、請求項１１記載の組成物。
フィブラートがゲムフィブロジル又はフェノフィブラートである、請求項１２記載の組成物。
遺伝子のアップレギュレートを仲介する薬剤の治療的有効量を含有する、リソソーム蓄積症の治療のための組成物であって、遺伝子がTfeb遺伝子である、上記組成物。
スタチン及びオールトランス型レチノイン酸又はビタミンＡを含有する医薬の組合せ。
製薬上許容される担体を更に含有する、請求項１５記載の医薬の組合せ。
リソソーム蓄積症が、神経セロイドリポフスチン症、アルツハイマー病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、多系統萎縮症（MSA）等のパーキンソン様疾患を含むパーキンソン病、進行性核上性麻痺（PSP）、大脳皮質基底核変性症（CBD）及びレビー小体型認知症（DLB）からなる群より選択される神経変性疾患である、請求項１〜１４のいずれか１項記載の組成物又は請求項１５若しくは１６記載の医薬の組合せ。
リソソーム蓄積症がオートファジー経路の障害であり、薬剤がリソソームの生合成を増大させる、請求項１〜１４のいずれか１項記載の組成物又は請求項１５若しくは１６記載の医薬の組合せ。
リソソーム蓄積症が、テイ・サックス病、ファブリー病、ニーマン・ピック病、ゴーシェ病、ハンター症候群、αマンノース症、アスパルチルグルコサミン尿症、コレステロールエステル蓄積症、慢性ヘキソサミニダーゼＡ欠損症、シスチン症、ダノン病、ファーバー病、フコシドーシス、ガラクトシアリドーシス、及びバッテン病からなる群より選択される、請求項１〜１４のいずれか１項記載の組成物又は請求項１５若しくは１６記載の医薬の組合せ。
医薬の組合せが相乗的な医薬の組合せである、請求項１５記載の医薬の組合せ。
薬剤がアスピリンである、請求項４記載の組成物。