JP2016511256A5 - - Google Patents

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[本発明1001]
センス鎖およびアンチセンス鎖を含むRNAi剤を含む組成物であって、アンチセンス鎖が、表1〜5のいずれかに提供されるEPAS1に対するRNAi剤のアンチセンス鎖との違いが0、1、2または3ヌクレオチドである少なくとも15個の連続したヌクレオチドを含む、組成物。
[本発明1002]
EPAS1に対する第2のRNAi剤をさらに含む、本発明1001の組成物。
[本発明1003]
アンチセンス鎖が約30個またはそれ未満のヌクレオチドの長さである、本発明1001の組成物。
[本発明1004]
センス鎖およびアンチセンス鎖が、約15〜約30ヌクレオチド対の長さである二重鎖領域を形成する、本発明1001の組成物。
[本発明1005]
アンチセンス鎖およびセンス鎖がいずれも約19〜約23ヌクレオチド長である、本発明1001の組成物。
[本発明1006]
RNAi剤が、ホスホロチオエート結合を含む改変された糖骨格、または2'-改変ヌクレオチドを含む、本発明1001の組成物。
[本発明1007]
RNAi剤が、2'-デオキシ、2'-デオキシ-2'-フルオロ、2'-O-メチル、2'-O-メトキシエチル(2'-O-MOE)、2'-O-アミノプロピル(2'-O-AP)、2'-O-ジメチルアミノエチル(2'-O-DMAOE)、2'-O-ジメチルアミノプロピル(2'-O-DMAP)、2'-O-ジメチルアミノエチルオキシエチル(2'-O-DMAEOE)、および2'-O-N-メチルアセトアミド(2'-O-NMA)からなる群より選択される2'-改変を含む、本発明1001の組成物。
[本発明1008]
RNAi剤が平滑末端を含む、本発明1001の組成物。
[本発明1009]
RNAi剤が、対合していない1〜4個のヌクレオチドを有するオーバーハングを含む、本発明1001の組成物。
[本発明1010]
RNAi剤が、1つまたは複数の診断用化合物、レポーター基、架橋剤、ヌクレアーゼ耐性を付与するモイエティー、天然または特異な核酸塩基、親油性分子、コレステロール、脂質、レクチン、ステロイド、ウバオール、ヘコゲニン(hecigenin)、ジオスゲニン、テルペン、トリテルペン、サルササポゲニン、フリーデリン、エピフリーデラノール誘導体化リトコール酸、ビタミン、糖質、デキストラン、プルラン、キチン、キトサン、合成糖質、オリゴラクテート15mer、天然ポリマー、低分子量もしくは中間分子量ポリマー、イヌリン、シクロデキストリン、ヒアルロン酸、タンパク質、タンパク質結合剤、インテグリン標的指向性分子、ポリカチオン性物質、ペプチド、ポリアミン、ペプチド模倣物、および/またはトランスフェリンと連結されている、本発明1001の組成物。
[本発明1011]
RNAi剤が、ヌードマウスの786-O腫瘍において、EPAS1の発現を少なくとも約50%阻害することができる、本発明1001の組成物。
[本発明1012]
RNAi剤が、10nMの濃度で、インビトロでの786-O細胞におけるEPAS1の発現を少なくとも約80%阻害することができる、本発明1001の組成物。
[本発明1013]
RNAiが約0.1nMを上回らないEC50を有する、本発明1001の組成物。
[本発明1014]
RNAiが約0.001nMを上回らないEC50を有する、本発明1001の組成物。
[本発明1015]
センス鎖およびアンチセンス鎖を含むRNAi剤を含む組成物であって、センス鎖およびアンチセンス鎖が、表1〜5のいずれかに提供されるEPAS1に対するRNAi剤の、それぞれセンス鎖およびアンチセンス鎖との違いが0、1、2または3ヌクレオチドである少なくとも15個の連続したヌクレオチドを含む、組成物。
[本発明1016]
個体におけるEPAS1の発現を阻害する方法であって、センス鎖およびアンチセンス鎖を含むRNAi剤を含む組成物の治療的有効量を個体に投与する段階を含み、アンチセンス鎖が、表1〜5のいずれかに提供されるEPAS1に対するRNAi剤のアンチセンス鎖との違いが0、1、2または3ヌクレオチドである少なくとも15個の連続したヌクレオチドを含む、方法。
[本発明1017]
個体がEPAS1関連疾患に罹患しているか、または罹患しやすい、本発明1016の方法。
[本発明1018]
EPAS1関連疾患が、癌、転移、星細胞腫、膀胱癌、乳癌、軟骨肉腫、結腸直腸癌、胃癌、神経膠芽細胞腫、頭頸部扁平上皮癌、肝細胞癌、肺腺癌、神経芽腫、非小細胞肺癌、黒色腫、多発性骨髄腫、卵巣癌、直腸癌、腎癌、腎明細胞癌(ならびにこの癌および他の癌の転移)、歯肉炎、乾癬、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、子癇前症(preemclampsia)、炎症、慢性炎症、血管新生性疾患、または関節リウマチである、本発明1016の方法。
[本発明1019]
EPAS1関連疾患が癌である、本発明1016の方法。
[本発明1020]
さらなる疾患治療を投与する段階をさらに含む、本発明1016の方法。
[本発明1021]
さらなる疾患治療を投与する段階をさらに含み、RNAi剤を含む組成物およびさらなる疾患治療の投与が、同時、同時並行的、別々または逐次的である、本発明1016の方法。
[本発明1022]
EPAS1関連疾患が、癌、転移、星細胞腫、膀胱癌、乳癌、軟骨肉腫、結腸直腸癌、胃癌、神経膠芽細胞腫、頭頸部扁平上皮癌、肝細胞癌、肺腺癌、神経芽腫、非小細胞肺癌、黒色腫、多発性骨髄腫、卵巣癌、直腸癌、腎癌、腎明細胞癌(ならびにこの癌および他の癌の転移)、歯肉炎、乾癬、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、子癇前症、炎症、慢性炎症、血管新生性疾患、または関節リウマチである、本発明1016の方法。
[本発明1023]
EPAS1関連疾患が癌である、本発明1016の方法。
[本発明1024]
さらなる疾患治療を投与する段階をさらに含む、本発明1016の方法。
[本発明1025]
さらなる疾患治療を投与する段階をさらに含み、RNAi剤を含む組成物およびさらなる疾患治療の投与が、同時、同時並行的、別々または逐次的である、本発明1016の方法。
[本発明1026]
EPAS1関連疾患が、癌、転移、星細胞腫、膀胱癌、乳癌、軟骨肉腫、結腸直腸癌、胃癌、神経膠芽細胞腫、頭頸部扁平上皮癌、肝細胞癌、肺腺癌、神経芽腫、非小細胞肺癌、黒色腫、多発性骨髄腫、卵巣癌、直腸癌、腎癌、腎明細胞癌(ならびにこの癌および他の癌の転移)、歯肉炎、乾癬、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、子癇前症、炎症、慢性炎症、血管新生性疾患、または関節リウマチである、本発明1016の方法。
[本発明1027]
EPAS1関連疾患が癌である、本発明1016の方法。
[本発明1028]
組成物が、EPAS1に対する第2のRNAi剤をさらに含む、本発明1016の方法。
[本発明1029]
本発明1001の組成物の治療的有効量を個体に投与する段階を含む、個体におけるEPAS1関連疾患を治療する方法に用いるための、本発明1001の組成物。
[本発明1030]
本発明1001の組成物の治療的有効量を個体に投与する段階を含む、個体におけるEPAS1の発現を阻害するための方法に用いるための、本発明1001の組成物。
[本発明1031]
EPAS1関連疾患の治療のための医薬の製造における、本発明1001の組成物の使用。
[本発明1032]
EPAS1関連疾患が、癌、転移、星細胞腫、膀胱癌、乳癌、軟骨肉腫、結腸直腸癌、胃癌、神経膠芽細胞腫、頭頸部扁平上皮癌、肝細胞癌、肺腺癌、神経芽腫、非小細胞肺癌、黒色腫、多発性骨髄腫、卵巣癌、直腸癌、腎癌、腎明細胞癌(ならびにこの癌および他の癌の転移)、歯肉炎、乾癬、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、子癇前症、炎症、慢性炎症、血管新生性疾患、または関節リウマチである、本発明1031の使用。
[本発明1033]
EPAS1関連疾患の治療に用いるための、本発明1001の組成物。
[本発明1034]
EPAS1関連疾患が癌である、本発明1033の使用。
本開示のその他の特徴、目的および利点は、本記載、図面および特許請求の範囲から明らかであると考えられる。

Claims (30)

  1. センス鎖およびアンチセンス鎖を含むRNAi剤を含む組成物であって、アンチセンス鎖が、配列番号70のヌクレオチド配列(5’ - UCAUGAAAUCGUUACGUUG - 3’)との違いが0、1、2または3ヌクレオチドである少なくとも15個の連続したヌクレオチドを含む、組成物。
  2. 2のRNAi剤をさらに含む、請求項1記載の組成物。
  3. アンチセンス鎖が約30個またはそれ未満のヌクレオチドの長さである、請求項1記載の組成物。
  4. センス鎖およびアンチセンス鎖が、約15〜約30ヌクレオチド対の長さである二重鎖領域を形成する、請求項1記載の組成物。
  5. アンチセンス鎖およびセンス鎖がいずれも約19〜約23ヌクレオチド長である、請求項1記載の組成物。
  6. RNAi剤が、少なくとも1つの糖骨格改変、または少なくとも1つの2'-改変ヌクレオチドを含む、請求項1記載の組成物。
  7. RNAi剤が、2'-デオキシ、2'-デオキシ-2'-フルオロ、2'-O-メチル、2'-O-メトキシエチル(2'-O-MOE)、2'-O-アミノプロピル(2'-O-AP)、2'-O-ジメチルアミノエチル(2'-O-DMAOE)、2'-O-ジメチルアミノプロピル(2'-O-DMAP)、2'-O-ジメチルアミノエチルオキシエチル(2'-O-DMAEOE)、および2'-O-N-メチルアセトアミド(2'-O-NMA)からなる群より選択される2'-改変を含む、請求項1記載の組成物。
  8. RNAi剤が平滑末端を含む、請求項1記載の組成物。
  9. RNAi剤が、対合していない1〜4個のヌクレオチドを有するオーバーハングを含む、請求項1記載の組成物。
  10. RNAi剤が、1つまたは複数の診断用化合物、レポーター基、架橋剤、ヌクレアーゼ耐性を付与するモイエティー、天然または特異な核酸塩基、親油性分子、コレステロール、脂質、レクチン、ステロイド、ウバオール、ヘコゲニン(hecigenin)、ジオスゲニン、テルペン、トリテルペン、サルササポゲニン、フリーデリン、エピフリーデラノール誘導体化リトコール酸、ビタミン、糖質、デキストラン、プルラン、キチン、キトサン、合成糖質、オリゴラクテート15mer、天然ポリマー、低分子量もしくは中間分子量ポリマー、イヌリン、シクロデキストリン、ヒアルロン酸、タンパク質、タンパク質結合剤、インテグリン標的指向性分子、ポリカチオン性物質、ペプチド、ポリアミン、ペプチド模倣物、および/またはトランスフェリンと連結されている、請求項1記載の組成物。
  11. RNAi剤が、ヌードマウスの786-O腫瘍において、EPAS1の発現を少なくとも約50%阻害することができる、請求項1記載の組成物。
  12. RNAi剤が、10nMの濃度で、インビトロでの786-O細胞におけるEPAS1の発現を少なくとも約80%阻害することができる、請求項1記載の組成物。
  13. RNAiが約0.1nMを上回らないEC50を有する、請求項1記載の組成物。
  14. RNAiが約0.001nMを上回らないEC50を有する、請求項1記載の組成物。
  15. センス鎖およびアンチセンス鎖を含むRNAi剤を含む組成物であってアンチセンス鎖が、配列番号70のヌクレオチド配列(5’ - UCAUGAAAUCGUUACGUUG - 3’)との違いが0、1、2または3ヌクレオチドである少なくとも15個の連続したヌクレオチドを含み、かつ、センス鎖が、配列番号51のヌクレオチド配列(5’ - CAACGUAACGAUUUCAUGA - 3’)との違いが0、1、2または3ヌクレオチドである少なくとも15個の連続したヌクレオチドを含む、組成物。
  16. 対象におけるEPAS1の発現を阻害するための、センス鎖およびアンチセンス鎖を含むRNAi剤を含む薬学的組成物であって、アンチセンス鎖が、配列番号70のヌクレオチド配列(5’ - UCAUGAAAUCGUUACGUUG - 3’)との違いが0、1、2または3ヌクレオチドである少なくとも15個の連続したヌクレオチドを含む、薬学的組成物
  17. 対象がEPAS1関連疾患に罹患しているか、または罹患しやすい、請求項16記載の薬学的組成物
  18. EPAS1関連疾患が、癌、転移、星細胞腫、膀胱癌、乳癌、軟骨肉腫、結腸直腸癌、胃癌、神経膠芽細胞腫、頭頸部扁平上皮癌、肝細胞癌、肺腺癌、神経芽腫、非小細胞肺癌、黒色腫、多発性骨髄腫、卵巣癌、直腸癌、腎癌、腎明細胞癌(ならびにこの癌および他の癌の転移)、歯肉炎、乾癬、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、子癇前症(preemclampsia)、炎症、慢性炎症、血管新生性疾患、または関節リウマチである、請求項17記載の薬学的組成物
  19. EPAS1関連疾患が癌である、請求項17記載の薬学的組成物
  20. さらなる疾患治療と組み合わせて使用される、請求項16記載の薬学的組成物
  21. さらなる疾患治療と組み合わせて使用され前記さらなる疾患治療請求項16記載の薬学的組成物と同時、同時並行的、別々または逐次的に投与される、請求項16記載の薬学的組成物
  22. 2のRNAi剤と組み合わせて使用される、請求項16記載の薬学的組成物
  23. 体におけるEPAS1関連疾患を治療する方法に用いるための、請求項1記載の組成物。
  24. 体におけるEPAS1の発現を阻害するための方法に用いるための、請求項1記載の組成物。
  25. EPAS1関連疾患の治療のための医薬の製造における、請求項1記載の組成物の使用。
  26. EPAS1関連疾患が、癌、転移、星細胞腫、膀胱癌、乳癌、軟骨肉腫、結腸直腸癌、胃癌、神経膠芽細胞腫、頭頸部扁平上皮癌、肝細胞癌、肺腺癌、神経芽腫、非小細胞肺癌、黒色腫、多発性骨髄腫、卵巣癌、直腸癌、腎癌、腎明細胞癌(ならびにこの癌および他の癌の転移)、歯肉炎、乾癬、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、子癇前症、炎症、慢性炎症、血管新生性疾患、または関節リウマチである、請求項25記載の使用。
  27. EPAS1関連疾患が癌である、請求項23記載の組成物
  28. アンチセンス鎖が配列番号108の化学的改変配列を有し、センス鎖が配列番号89の化学的改変配列を有する、請求項15記載の組成物。
  29. アンチセンス鎖が配列番号138の化学的改変配列を有し、センス鎖が配列番号157の化学的改変配列を有する、請求項15記載の組成物。
  30. アンチセンス鎖が配列番号193の化学的改変配列を有し、センス鎖が配列番号175の化学的改変配列を有する、請求項15記載の組成物。
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