JP2011501971A5 - - Google Patents
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Claims (30)
- 第1モノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導され、第1認識半部位を有する第1LAGLIDADGサブユニットと、
第2モノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼまたはジ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導され、第2認識半部位を有する第2LAGLIDADGサブユニットと
を含む組換え単鎖メガヌクレアーゼであって、
前記第1および第2LAGLIDADGサブユニットは、第1LAGLIDADGドメインがリンカに対しN末端となり、第2LAGLIDADGドメインが前記リンカに対しC末端となるように、ポリペプチドリンカにより共有結合され、
前記第1および第2LAGLIDADGサブユニットは一緒に機能して、前記第1認識半部位および前記第2認識半部位のハイブリッドである非パリンドロームDNA配列を、認識、切断することができる、組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 - 前記第1LAGLIDADGサブユニットは、I−CreI、I−MsoIおよびI−CeuIからなる群から選択されるモノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導され、
前記第2LAGLIDADGサブユニットは、(1)I−CreI、I−MsoIおよびI−CeuIからなる群から選択されるモノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼ、または(2)I−DmoI、I−SceIおよびI−AniIからなる群から選択されるジ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼのいずれかから誘導される、
請求項1に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 - 前記第1LAGLIDADGサブユニットは、前記第2LAGLIDADGサブユニットとは異なる種から誘導される、請求項1に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記第1LAGLIDADGサブユニットは、配列番号1の野生型I−CreIメガヌクレアーゼの残基9〜151、配列番号2の野生型I−MsoIメガヌクレアーゼの残基11〜162、および配列番号3の野生型I−CeuIメガヌクレアーゼの残基55〜210からなる群から選択される第1LAGLIDADGドメインと、少なくとも85%の配列同一性を有するポリペプチド配列を含む、請求項1に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記第2LAGLIDADGサブユニットは、配列番号1の野生型I−CreIメガヌクレアーゼの残基9〜151、配列番号2の野生型I−MsoIメガヌクレアーゼの残基11〜162、配列番号3の野生型I−CeuIメガヌクレアーゼの残基55〜210、配列番号4の野生型I−DmoIの残基9〜96、配列番号4の野生型I−DmoIの残
基105〜178、配列番号5の野生型I−SceIの残基32〜123、配列番号5の
野生型I−SceIの残基134〜225、配列番号6の野生型I−AniIの残基4〜121、および配列番号6の野生型I−AniIの残基136〜254からなる群から選択される第2LAGLIDADGドメインと、少なくとも85%の配列同一性を有するポリペプチド配列を含む、請求項2に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 - 前記LAGLIDADGサブユニットはそれぞれ、配列番号1の野生型I−CreIメガヌクレアーゼの残基9〜151、配列番号2の野生型I−MsoIメガヌクレアーゼの残基11〜162、配列番号3の野生型I−CeuIメガヌクレアーゼの残基55〜210、配列番号4の野生型I−DmoIの残基9〜96、配列番号4の野生型I−DmoIの残基105〜178、配列番号5の野生型I−SceIの残基32〜123、配列番号5の野生型I−SceIの残基134〜225、配列番号6の野生型I−AniIの残基4〜121、および配列番号6の野生型I−AniIの残基136〜254からなる群から独立して選択されるLAGLIDADGドメインと、少なくとも85%の配列同一性を含み、
前記LAGLIDADGドメインの少なくとも1つは、表11、12、13および14のいずれかに開示された少なくとも1つのアミノ酸修飾を含む、
請求項2に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 - 少なくとも一つのLAGLIDADGドメインがI−CreIから誘導され、かつ少なくとも一つの修飾が表11、12、13および14のいずれかの表1から選択され、
少なくとも一つのLAGLIDADGドメインがI−MsoIから誘導され、かつ少なくとも一つの修飾が表12から選択され、
少なくとも一つのLAGLIDADGドメインがI−CeuIから誘導され、かつ少なくとも一つの修飾が表13から選択され、または
少なくとも一つのLAGLIDADGドメインがI−SceIから誘導され、かつ少なくとも一つの修飾が表14から選択される、
請求項6に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 - 前記LAGLIDADGサブユニットはそれぞれ、配列番号7〜30からなる群から選択される認識半部位を有する、請求項2に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記LAGLIDADGサブユニットの少なくとも一つは、配列番号7〜30からなる群から選択される認識半部位を有し、
他の前記LAGLIDADGサブユニットは、少なくとも一つの塩基対の修飾が、配列番号7〜30からなる群から選択される認識半部位と異なる認識半部位を有する、
請求項8に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 - 前記ポリペプチドリンカは、可撓性リンカである、請求項1〜9のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記リンカは、15〜40個の残基を含む、請求項10に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- リンカは、25〜31個の残基を含む、請求項10に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記リンカの少なくとも50%は、極性非荷電残基を含む、請求項10に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記ポリペプチドリンカは、安定な二次構造を有する、請求項1〜9のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記安定な二次構造は、少なくとも二つのαへリックス構造を含む、請求項14に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記安定な二次構造は、N末端からC末端まで、第1のループ、第1のαへリックス、第1のターン、第2のαへリックスおよび第2のループを含む、請求項14に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 前記リンカは、23〜56個の残基を含む、請求項14に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼ。
- 真核細胞の染色体中に挿入された外因性配列を含有する遺伝子組換え真核細胞を製造する方法であって、
(i)メガヌクレアーゼをエンコードする第1核酸配列と、
(ii)前記外因性配列を含む第2核酸配列と
を含む一つ以上の核酸を用いて、真核細胞にトランスフェクトすることを含み、
前記メガヌクレアーゼにより前記染色体内に切断部位が作られ、該切断部位で前記外因性配列が前記染色体に挿入され、
前記メガヌクレアーゼは、請求項1〜17のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼである方法。 - 前記第2核酸は、さらに、前記切断部位を挟む配列に相同性のある配列を含み、前記外因性配列は前記切断部位で相同組換えによって挿入される、請求項18に記載の方法。
- 前記第2核酸は前記切断部位に対し実質的な相同性を欠き、前記外因性配列は非相同的末端結合によって前記染色体に挿入される、請求項18に記載の方法。
- 真核細胞の染色体中に挿入された外因性配列を含有する遺伝子組換え真核細胞を製造する方法であって、
メガヌクレアーゼタンパク質を真核細胞に導入することと、
前記外因性配列を含有する核酸を用いて前記真核細胞にトランスフェクトすること
とを含み、
前記メガヌクレアーゼにより前記染色体中に切断部位を作り、該切断部位で前記外因性配列を前記染色体に挿入し、
前記メガヌクレアーゼは請求項1〜17のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼである、
遺伝子組換え真核細胞を製造する方法。 - 前記核酸は、さらに、前記切断部位を挟む配列に相同性のある配列を含み、前記外因性配列を前記切断部位で相同組換えによって挿入する、請求項21に記載の方法。
- 前記核酸は、前記切断部位に対し実質的な相同性を欠き、前記外因性配列を非相同的末端結合によって前記染色体に挿入する、請求項21に記載の方法。
- 真核細胞の染色体中で標的配列を混乱させることによって遺伝子組換え真核細胞を製造する方法であって、
メガヌクレアーゼをエンコードする核酸を用いて真核細胞にトランスフェクトすることを含み、
前記メガヌクレアーゼにより前記染色体中に切断部位を作り、該切断部位で前記標的配列を非相同的末端結合によって混乱させ、
前記メガヌクレアーゼは請求項1〜17のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼである方法。 - 遺伝子組換え生物を製造する方法であって、
請求項18〜24のいずれか一項に記載の方法に従って遺伝子組換え真核細胞を製造することと、
前記該遺伝子組換え真核細胞を成長させ、前記遺伝子組換え生物を製造することと
を含む方法。 - 前記真核細胞が、配偶子、接合子、胚盤胞細胞、胚性幹細胞、およびプロトプラスト細胞からなる群から選択される、請求項25に記載の方法。
- 真核生物宿主において、ウィルス性病原体のゲノム中の標的配列を混乱させた前記ウィルス性病原体を製造する方法であって、
メガヌクレアーゼをエンコードする核酸を用いて前記真核生物宿主の少なくとも一つの感染細胞にトランスフェクトすることを含み、
前記メガヌクレアーゼにより前記ウィルス性ゲノム中に切断部位を作り、該切断部位で
非相同的末端結合により前記標的配列を混乱させ、
前記メガヌクレアーゼは請求項1〜17のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレ
アーゼである方法。 - 真核生物宿主において、ウィルス性病原体のゲノム中の標的配列を混乱させた前記ウィルス性病原体を製造する方法であって、
メガヌクレアーゼをエンコードする第1核酸および第2核酸を用いて前記真核生物宿主の少なくとも一つの感染細胞にトランスフェクトすることを含み、
前記メガヌクレアーゼにより前記ウィルス性ゲノム中に切断部位を作り、該切断部位で前記ウィルス性ゲノムおよび前記第2核酸の相同組換えにより前記標的配列を混乱させ、
前記メガヌクレアーゼは請求項1〜17のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼであり、
前記第2核酸は前記切断部位を挟む配列に相同性のある配列を含む方法。 - 真核生物宿主において、原核細胞系病原体のゲノム中の標的配列を混乱させた前記原核細胞系病原体を製造する方法であって、
メガヌクレアーゼをエンコードする核酸を用いて、前記真核生物宿主に感染する前記原核細胞系病原体の少なくとも一つの細胞にトランスフェクトすることを含み、
前記メガヌクレアーゼにより前記原核細胞系ゲノム中に切断部位を作り、該切断部位で非相同的末端結合により前記標的配列を混乱させ、
前記メガヌクレアーゼは請求項1〜17のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼである方法。 - 真核生物宿主において、原核細胞系病原体のゲノム中の標的配列を混乱させた前記原核細胞系病原体を製造する方法であって、
メガヌクレアーゼをエンコードする第1核酸および第2核酸を用いて、前記真核生物宿主に感染する前記原核細胞系病原体の少なくとも一つの細胞にトランスフェクトすることを含み、
前記メガヌクレアーゼにより前記原核細胞系ゲノム中に切断部位を作り、該切断部位で前記原核細胞系ゲノムおよび前記第2核酸の相同組換えにより前記標的配列を混乱させ、
前記メガヌクレアーゼは請求項1〜17のいずれか一項に記載の組換え単鎖メガヌクレアーゼであり、
前記第2核酸は前記切断部位を挟む配列に相同性のある配列を含む方法。
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