JP2003503355A5 - - Google Patents
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Description
【特許請求の範囲】
【請求項1】 被験者におけるLPL応答性症状の治療用医薬組成物を製造するためのLPL S447X治療薬の使用。
【請求項2】 LPL応答性症状が、完全なLPL欠損、キロミクロン血症、高脂血症、部分的LPL欠損、膵炎、高トリグリセリド血症、低αリポタンパク質血症(低HDL-コレステロール)、心血管疾患、冠心疾患、冠状動脈疾患、アテローム性動脈硬化症、狭心症、高血圧、脳血管疾患、冠状動脈再狭窄、末梢血管疾患、糖尿病、悪液質および肥満症からなる群から選択される、請求項1に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項3】 LPL S447X治療薬が、
a) 最適にアラインメントさせた時に配列番号3と少なくとも90%配列同一性を有するアミノ酸配列を含み、かつ最適にアラインメントさせた時にLPL S447Xタンパク質が配列番号3のアミノ酸447および448に対応するアミノ酸を欠くLPL S447Xタンパク質
b) a)に記載のLPL S447Xタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む分離された核酸分子;および
c) a)に記載のLPL S447Xタンパク質をコードするLPL S447X核酸
からなる群から選択される、請求項1または2に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項4】 LPL S447Xタンパク質が配列番号3の野生型LPLより大きいLPL活性を有する、請求項3に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項5】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドと少なくとも90%配列同一性を有するRNAをコードするDNAコード配列を含んでなる、請求項3または4に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項6】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドとストリンジェントな条件下でハイブリダイズするDNAコード配列を含んでなる、請求項3または4に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項7】 LPL S447X治療薬がLPL S447Xタンパク質であり、該LPL S447Xタンパク質が配列番号1と少なくとも95%配列同一性のアミノ酸配列を有する、請求項3または4に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項8】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、医薬組成物が遺伝子治療ベクターを含んでなる、請求項3〜6のいずれか1項に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項9】 遺伝子治療ベクターがウイルスベクターを含んでなる、請求項8に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項10】 ウイルスベクターがアデノ随伴ウイルスベクターである、請求項9に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項11】
被験者がヒトである、請求項1〜10のいずれか1項に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項12】 LPL S447X治療薬が、
a) 最適にアラインメントさせた時に配列番号3と少なくとも90%配列同一性を有するアミノ酸配列を含み、かつ最適にアラインメントさせた時にLPL S447Xタンパク質が配列番号3のアミノ酸447および448に対応するアミノ酸を欠くLPL S447Xタンパク質
b) a)に記載のLPL S447Xタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む分離された核酸分子;および
c) a)に記載のLPL S447Xタンパク質をコードするLPL S447X核酸
からなる群から選択される、活性医薬用物質として使用するLPL S447X治療薬。
【請求項13】 LPL S447Xタンパク質が配列番号3の野生型LPLより大きいLPL活性を有する、請求項12に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項14】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドと少なくとも90%配列同一性を有するRNAをコードするDNAコード配列を含んでなる、請求項12または13に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項15】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドとストリンジェントな条件下でハイブリダイズするDNAコード配列を含んでなる、請求項12または13に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項16】 LPL S447X治療薬がLPL S447Xタンパク質であり、該LPL S447Xタンパク質が配列番号1と少なくとも95%配列同一性のアミノ酸配列を有する、請求項12または13に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項17】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、医薬組成物が遺伝子治療ベクターを含んでなる、請求項12〜15のいずれか1項に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項18】 遺伝子治療ベクターがウイルスベクターを含んでなる、請求項17に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項19】 ウイルスベクターがアデノ随伴ウイルスベクターである、請求項18に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項20】
最適にアラインメントさせた時に配列番号3と少なくとも90%配列同一性を有するアミノ酸配列を含むLPL S447Xタンパク質をコードするLPL S447X核酸を含んでなり、かつ最適にアラインメントさせた時に該LPL S447Xタンパク質が配列番号3のアミノ酸447および448に対応するアミノ酸を欠く、遺伝子治療ベクター。
【請求項21】 LPL S447Xタンパク質が配列番号3の野生型LPLより大きいLPL活性を有する、請求項20に記載の遺伝子治療ベクター。
【請求項22】 LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドと少なくとも90%配列同一性を有するRNAをコードするDNAコード配列を含んでなる、請求項20に記載の遺伝子治療ベクター。
【請求項23】 LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドとストリンジェントな条件下でハイブリダイズするDNAコード配列を含んでなる、請求項20に記載の遺伝子治療ベクター。
【請求項24】 アミノ酸配列が配列番号1と少なくとも95%配列同一性を有する、請求項20に記載の遺伝子治療ベクター。
【請求項25】 遺伝子治療ベクターがウイルスベクターを含んでなる、請求項20〜24のいずれか1項に記載の遺伝子治療ベクター。
【請求項26】 ウイルスベクターがアデノ随伴ウイルスベクターである、請求項25に記載の遺伝子治療ベクター。
【請求項1】 被験者におけるLPL応答性症状の治療用医薬組成物を製造するためのLPL S447X治療薬の使用。
【請求項2】 LPL応答性症状が、完全なLPL欠損、キロミクロン血症、高脂血症、部分的LPL欠損、膵炎、高トリグリセリド血症、低αリポタンパク質血症(低HDL-コレステロール)、心血管疾患、冠心疾患、冠状動脈疾患、アテローム性動脈硬化症、狭心症、高血圧、脳血管疾患、冠状動脈再狭窄、末梢血管疾患、糖尿病、悪液質および肥満症からなる群から選択される、請求項1に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項3】 LPL S447X治療薬が、
a) 最適にアラインメントさせた時に配列番号3と少なくとも90%配列同一性を有するアミノ酸配列を含み、かつ最適にアラインメントさせた時にLPL S447Xタンパク質が配列番号3のアミノ酸447および448に対応するアミノ酸を欠くLPL S447Xタンパク質
b) a)に記載のLPL S447Xタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む分離された核酸分子;および
c) a)に記載のLPL S447Xタンパク質をコードするLPL S447X核酸
からなる群から選択される、請求項1または2に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項4】 LPL S447Xタンパク質が配列番号3の野生型LPLより大きいLPL活性を有する、請求項3に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項5】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドと少なくとも90%配列同一性を有するRNAをコードするDNAコード配列を含んでなる、請求項3または4に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項6】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドとストリンジェントな条件下でハイブリダイズするDNAコード配列を含んでなる、請求項3または4に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項7】 LPL S447X治療薬がLPL S447Xタンパク質であり、該LPL S447Xタンパク質が配列番号1と少なくとも95%配列同一性のアミノ酸配列を有する、請求項3または4に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項8】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、医薬組成物が遺伝子治療ベクターを含んでなる、請求項3〜6のいずれか1項に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項9】 遺伝子治療ベクターがウイルスベクターを含んでなる、請求項8に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項10】 ウイルスベクターがアデノ随伴ウイルスベクターである、請求項9に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項11】
被験者がヒトである、請求項1〜10のいずれか1項に記載のLPL S447X治療薬の使用。
【請求項12】 LPL S447X治療薬が、
a) 最適にアラインメントさせた時に配列番号3と少なくとも90%配列同一性を有するアミノ酸配列を含み、かつ最適にアラインメントさせた時にLPL S447Xタンパク質が配列番号3のアミノ酸447および448に対応するアミノ酸を欠くLPL S447Xタンパク質
b) a)に記載のLPL S447Xタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む分離された核酸分子;および
c) a)に記載のLPL S447Xタンパク質をコードするLPL S447X核酸
からなる群から選択される、活性医薬用物質として使用するLPL S447X治療薬。
【請求項13】 LPL S447Xタンパク質が配列番号3の野生型LPLより大きいLPL活性を有する、請求項12に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項14】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドと少なくとも90%配列同一性を有するRNAをコードするDNAコード配列を含んでなる、請求項12または13に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項15】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、LPL S447X核酸が配列番号4の256から1599までのヌクレオチドとストリンジェントな条件下でハイブリダイズするDNAコード配列を含んでなる、請求項12または13に記載のLPL S447X治療薬。
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【請求項17】 LPL S447X治療薬がLPL S447X核酸であり、医薬組成物が遺伝子治療ベクターを含んでなる、請求項12〜15のいずれか1項に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項18】 遺伝子治療ベクターがウイルスベクターを含んでなる、請求項17に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項19】 ウイルスベクターがアデノ随伴ウイルスベクターである、請求項18に記載のLPL S447X治療薬。
【請求項20】
最適にアラインメントさせた時に配列番号3と少なくとも90%配列同一性を有するアミノ酸配列を含むLPL S447Xタンパク質をコードするLPL S447X核酸を含んでなり、かつ最適にアラインメントさせた時に該LPL S447Xタンパク質が配列番号3のアミノ酸447および448に対応するアミノ酸を欠く、遺伝子治療ベクター。
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