JP2003189887A5 - - Google Patents
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Claims (24)
- 少なくとも１種類の下記(ii)と操作可能に結合した少なくとも１種類の下記(i)を含んでなる、宿主細胞または生物において目的の遺伝子を発現させるためのキメラ構築物：
（ｉ）骨格α−アクチン遺伝子プロモーター、
（ii）ヒト遺伝子の骨格筋特異的エンハンサー。 - 骨格α−アクチン遺伝子プロモーターがヒトから得られる、請求項１に記載のキメラ構築物。
- ヒト骨格α−アクチン遺伝子プロモーターが、配列番号１の１〜４３２位に示されるヌクレオチド配列またはその一部を含んでなる、請求項２に記載のキメラ構築物。
- 骨格筋特異的エンハンサーが、ヒトクレアチンキナーゼ遺伝子、ヒトβ−エノラーゼ(ENO-3)遺伝子、ヒトミオゲニン遺伝子、およびヒトトロポニン遺伝子から得られたエンハンサーからなる群から選択される、請求項１〜３のいずれか一項に記載のキメラ構築物。
- 骨格筋特異的エンハンサーがヒトクレアチンキナーゼ遺伝子から得られ、配列番号２に示される配列またはその一部を含んでなる、請求項４に記載のキメラ構築物。
- 骨格筋特異的エンハンサーがヒトβ−エノラーゼ(ENO-3)遺伝子から得られ、配列番号３に示される配列またはその一部を含んでなる、請求項４に記載のキメラ構築物。
- 請求項１〜６のいずれか一項に記載のキメラ構築物の制御下に置かれた目的の遺伝子を含んでなり、宿主細胞または生物でそれを発現することができる、発現カセット。
- 前記目的遺伝子が、１種類以上のプロアンギオゲニン(proangiogenic)ポリペプチドであって、好ましくはヒト起源のものをコードする、請求項７に記載の発現カセット。
- 前記目的遺伝子が、治療遺伝子発現を制御するリガンドによって調節されるプロモーターを活性化することができるリガンドをコードする、請求項７または８に記載の発現カセット。
- 請求項１〜６のいずれか一項に記載のキメラ構築物、または請求項７〜９のいずれか一項に記載の発現カセットを含んでなる、ベクター。
- ヘルペスウイルス、サイトメガロウイルス、フォーミーウイルス、レンチウイルス、セムリキ森林ウイルス、AAV（アデノ随伴ウイルス）、ポックスウイルス、レトロウイルス、およびアデノウイルスからなる群より選択されるウイルス由来のウイルスベクターである、請求項１０に記載のベクター。
- ウイルスベクターが複製欠損アデノウイルスベクターである、請求項１１に記載のベクター。
- 宿主細胞または生物中で目的の遺伝子を筋特異的に発現させるウイルス粒子の調製方法であって、
a) 請求項１１または１２に記載のウイルスベクターを許容細胞系に導入し、
b) 工程a)で得た許容細胞系を適当な期間適当な条件下で培養して、前記ウイルスベクターを含むウイルス粒子を産生させ、
c) 前記ウイルス粒子を細胞培養から回収し、
d) 必要に応じて、回収したウイルス粒子を精製する
工程を含んでなる、方法。 - 請求項１１または１２に記載のベクターを含んでなる、または請求項１３に記載の方法によって得ることができる、ウイルス粒子。
- 請求項１〜６のいずれか一項に記載のキメラ構築物、請求項７〜９のいずれか一項に記載の発現カセット、請求項１０〜１２のいずれか一項に記載のベクターを含んでなる、または、請求項１４に記載のウイルス粒子に感染した、真核宿主細胞。
- 骨格筋細胞である、請求項１５に記載の真核宿主細胞。
- 請求項１〜６のいずれか一項に記載のキメラ構築物、請求項７〜９のいずれか一項に記載の発現カセット、請求項１０〜１２のいずれか一項に記載のベクター、請求項１４に記載のウイルス粒子、または請求項１５または１６に記載の真核宿主細胞と、必要に応じて、薬学上許容可能なキャリヤーとを含んでなる、医薬組成物。
- 遺伝子治療によるヒトまたは動物体の疾病の治療または予防用の薬剤を調製するための、請求項１〜６のいずれか一項に記載のキメラ構築物、請求項７〜９のいずれか一項に記載の発現カセット、請求項１０〜１２のいずれか一項に記載のベクター、請求項１４に記載のウイルス粒子、または請求項１５または１６に記載の真核宿主細胞の使用。
- 循環器疾患、特に末梢虚血の治療または予防用の薬剤を調製するための、請求項１８に記載の使用。
- 循環器疾患の治療または予防用である、請求項１７に記載の医薬組成物。
- 骨格筋細胞において目的の遺伝子を特異的に発現するための、請求項１〜６のいずれか一項に記載のキメラ構築物、請求項７〜９のいずれか一項に記載の発現カセット、請求項１０〜１２のいずれか一項に記載のベクター、または請求項１４に記載のウイルス粒子の使用。
- 少なくとも１種類の(i)骨格α−アクチン遺伝子プロモーターと少なくとも１種の(ii)筋特異的エンハンサーとの制御下に置かれた目的の遺伝子を含んでなる、発現カセット、ベクターまたはウイルス粒子の使用であって、遺伝子治療によるヒトまたは動物体の循環器疾患の治療または予防用の薬剤の調製のための、使用。
- 骨格α−アクチン遺伝子プロモーターが請求項２または３に記載の特徴を有し、筋特異的エンハンサーが請求項４〜６のいずれか一項に記載の特徴を有し、目的遺伝子が請求項８または９に記載の特徴を有し、および／またはベクターが請求項１１または１２に記載の特徴を有する、請求項２２に記載の使用。
- 循環器疾患が末梢虚血である、請求項２３に記載の使用。
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