JP2011516047A5

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Publication number: JP2011516047A5
Application number: JP2011502198A
Authority: JP
Filing date: 2009-04-03
Publication date: 2012-05-31

Claims

ｍａｘ遺伝子を含有する生物学的ベクターであって、
（ａ）クローニングベクター、この際、前記クローニングベクターは
（ａ１）ｍａｘ遺伝子またはそのフラグメントを発現できるヌクレオチド配列；
（ａ２）適切なプロモータ；
を含む：
（ｂ）ウイルス輸送ベクター、非ウイルス輸送ベクター、およびこれらの組み合わせを含む群から選択される輸送ベクター：
を含むことを特徴とする、生物学的ベクター。
前記（ａ）のクローニングベクターが、プラスミド、ウイルス、コスミドおよび／またはＹＡＣの群のベクターを含むことを特徴とする、請求項１に記載の生物学的ベクター。
前記ヌクレオチド配列が、配列番号１、２、３、４、５およびこれらの組み合わせを含む群から選択されることを特徴とする、請求項１または２に記載の生物学的ベクター。
前記プロモータが、プロモータＣＢＡ、ＣＭＶおよび／またはＣＢＡ／ＣＭＶを含む群から選択されることを特徴とする、請求項１〜３のいずれ１項に記載の生物学的ベクター。
前記非ウイルス輸送ベクターが、ＤＮＡ−リン酸カルシウム、ＤＮＡ−ＤＥＡＥデキストラン、ＤＮＡ−脂質、ＤＮＡ−タンパク質、ＤＮＡ−脂質−タンパク質、人工染色体、ナノ粒子、マイクロインジェクション、エレクトロポレーション、プラスミドの投与、ＤＮＡのバリスティックインジェクション、およびこれらの組み合わせなどの、プラスミド、リポソーム、カチオン性脂質、タンパク質、およびアミドタンパク質化合物を含む群から選択されることを特徴とする、請求項１〜４のいずれか１項に記載の生物学的ベクター。
前記ウイルス輸送ベクターが、アデノウイルス、アデノ随伴ウイルス、組換えアデノ随伴ウイルス、レトロウイルス、ヘルペスウイルス、レンチウイルス、泡沫状、ＨＩＶ、ワクシニアおよびこれらの組み合わせを含む群から選択されること特徴とする、請求項１〜５のいずれか１項に記載の生物学的ベクター。
（ａ）クローニングベクターを準備する工程、この際、前記クローニングベクターは
（ａ１）ｍａｘ遺伝子またはそのフラグメントを発現できるヌクレオチド配列；
（ａ２）適切なプロモータ；
を含む：
（ｂ）ウイルス輸送ベクター、非ウイルス輸送ベクター、およびこれらの組み合わせを含む群から選択される生物学的ベクターを準備する工程：
（ｃ）生物学的ベクター（ｂ）をクローニングベクター（ａ）と接触させる工程：
を含むことを特徴とする、ｍａｘ遺伝子含有生物学的ベクターを産生する方法。
前記（ａ）のクローニングベクターが、プラスミド、ウイルス、コスミドおよび／またはＹＡＣの群のベクターを含むことを特徴とする、請求項７に記載の生物学的ベクターを産生する方法。
前記ヌクレオチド配列が、配列番号１、２、３、４、５およびこれらの組み合わせを含む群から選択されることを特徴とする、請求項７または８に記載の生物学的ベクターを産生する方法。
前記プロモータが、プロモータＣＢＡ、ＣＭＶおよび／またはＣＢＡ／ＣＭＶ、および／または、代わりに、例えばニューロンのような特定の細胞タイプに特異的なプロモータを含む群から選択されることを特徴とする、請求項７〜９のいずれか１項に記載の生物学的ベクターを産生する方法。
前記非ウイルス輸送ベクターが、ＤＮＡ−リン酸カルシウム、ＤＮＡ−ＤＥＡＥデキストラン、ＤＮＡ−脂質、ＤＮＡ−タンパク質、ＤＮＡ−脂質−タンパク質、人工染色体、ナノ粒子、マイクロインジェクション、エレクトロポレーション、プラスミドの投与、ＤＮＡのバリスティックインジェクション、およびこれらの組み合わせなどの、プラスミド、リポソーム、カチオン性脂質、タンパク質、およびのアミドタンパク質化合物を含む群から選択されることを特徴とする、請求項７〜１０のいずれか１項に記載の生物学的ベクターを産生する方法。
前記ウイルス輸送ベクターが、アデノウイルス、アデノ随伴ウイルス、組換えアデノ随伴ウイルス、レトロウイルス、ヘルペスウイルス、レンチウイルス、泡沫状、ＨＩＶ、ワクシニアおよびこれらの組み合わせを含む群から選択されること特徴とする、請求項７〜１１のいずれか１項に記載の生物学的ベクターを産生する方法。
標的細胞内にｍａｘ遺伝子を発現させるのに用いられる、請求項１〜６のいずれか１項に記載の生物学的ベクター。
前記標的細胞が、高等動物のいずれかの細胞であることを特徴とする、請求項１３に記載の生物学的ベクター。
前記高等動物がヒトである、請求項１４に記載の生物学的ベクター。
前記標的細胞がニューロンである、請求項１４または１５に記載の生物学的ベクター。
前記プロモータが、プロモータＣＢＡ、ＣＭＶおよび／またはＣＢＡ／ＣＭＶ、および／または、代わりに、例えばニューロンのような特定の細胞タイプに特異的なプロモータを含む群から選択されることを特徴とする、請求項１３〜１６のいずれか１項に記載の生物学的ベクター。
請求項１〜６のいずれか１項に記載の生物学的ベクターと、薬学的に許容されるビヒクルとを含み、標的細胞内にｍａｘ遺伝子を発現させるのに用いられる、組成物。
前記薬学的に許容されるビヒクルが、薬学的に許容される賦形剤および担体を含む群から選択され、経口、非経口、静脈内、筋肉内、脳内、脳室内および眼内を含む一連の治療計画で表されうる特定の組成物の使用について、適当な投与量および治療が選択されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
高等動物の少なくとも１つの標的細胞に導入し、前記標的細胞の細胞活性を調節するのに用いられる、請求項１〜６のいずれか１項に記載の生物学的ベクター。
前記高等動物が、ヒトであることを特徴とする、請求項２０に記載の生物学的ベクター。
前記標的細胞がニューロンであることを特徴とする、請求項２０または２１に記載の生物学的ベクター。
前記標的細胞が、選択的な細胞保護機能を有する、請求項２０〜２２のいずれか１項に記載の生物学的ベクター。
前記標的細胞が、選択的な神経保護機能を有する、請求項２０〜２２のいずれか１項に記載の生物学的ベクター。