JP2008503569A5 - - Google Patents
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Claims (13)
- LPL治療薬を含む、被検体における非アルコール性脂肪性肝炎の治療用薬剤。
- LPL治療薬は、
a)配列番号1に示されたアミノ酸配列を有するS447Xタンパク質、又はその誘導体、
b)a)のタンパク質と同等又はそれ以上のLPL活性を有する、最適に整列させると配列番号1に対して少なくとも90%の配列同一性を有する連続的断片を含むアミノ酸配列を有するLPLタンパク質、又はその誘導体、或いは、
c)a)又はb)のタンパク質をコードする核酸、又はその誘導体
からなる群から選択される構成要素である請求項1に記載の薬剤。 - LPL治療薬は、配列番号2のヌクレオチド256から1599に対して少なくとも90%の配列同一性を有するRNAをコードするDNAコード配列を含む核酸を含む請求項1又は2に記載の薬剤。
- LPL治療薬は、ストリンジェントな条件下で配列番号2のヌクレオチド256から1599に対してハイブリダイズするDNAコード配列を含む核酸である請求項1から3までに記載の薬剤。
- LPL治療薬は、配列番号1に対して少なくとも95%の配列同一性の連続的断片を有するLPL S447Xタンパク質である請求項1又は2に記載の薬剤。
- LPL治療薬は、遺伝子治療ベクターで被検体に投与される請求項1から5までに記載の薬剤。
- 遺伝子治療ベクターは、ウィルスベクターを含む請求項6に記載の薬剤。
- ウィルスベクターは、アデノ関連ウィルス(AAV)を含む請求項7に記載の薬剤。
- 被検体は、ヒトである請求項1から8までに記載の薬剤。
- LPL治療薬は、非経口投与される請求項1から9までに記載の薬剤。
- 請求項1から5までに記載の薬剤を含む遺伝子治療ベクター。
- 遺伝子治療ベクターはウィルスベクターである、請求項11に記載の遺伝子治療ベクター。
- ウィルスベクターはアデノ関連ウィルス(AAV)である、請求項12に記載の遺伝子治療ベクター。
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