RU2019100525A - Векторная система на основе аденоассоциированного вируса - Google Patents
Векторная система на основе аденоассоциированного вируса Download PDFInfo
- Publication number
- RU2019100525A RU2019100525A RU2019100525A RU2019100525A RU2019100525A RU 2019100525 A RU2019100525 A RU 2019100525A RU 2019100525 A RU2019100525 A RU 2019100525A RU 2019100525 A RU2019100525 A RU 2019100525A RU 2019100525 A RU2019100525 A RU 2019100525A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- nucleic acid
- acid sequence
- aav
- vector
- nucleotides
- Prior art date
Links
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
- A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
- A61K35/761—Adenovirus
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/177—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0048—Eye, e.g. artificial tears
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/02—Ophthalmic agents
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14133—Use of viral protein as therapeutic agent other than vaccine, e.g. apoptosis inducing or anti-inflammatory
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14171—Demonstrated in vivo effect
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Virology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Ophthalmology & Optometry (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Mycology (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
Claims (31)
1. Векторная система на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для экспрессии белка ABCA4 человека в клетке-мишени, содержащая первый вектор AAV, содержащий первую последовательность нуклеиновой кислоты, и второй вектор AAV, содержащий вторую последовательность нуклеиновой кислоты;
где первая последовательность нуклеиновой кислоты содержит 5′-концевую часть кодирующей последовательности ABCA4 (CDS), и вторая последовательность нуклеиновой кислоты содержит 3′-концевую часть CDS ABCA4, и 5′-концевая часть и 3′-концевая часть вместе включают целую CDS ABCA4;
где первая последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность смежных нуклеотидов, соответствующую нуклеотидам 105-3597 SEQ ID NO: 1;
где вторая последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность смежных нуклеотидов, соответствующую нуклеотидам 3806-6926 SEQ ID NO: 1;
где каждая из первой последовательности нуклеиновой кислоты и второй последовательности нуклеиновой кислоты содержит область перекрывания последовательностей друг с другом; и
где область перекрывания последовательностей содержит по меньшей мере приблизительно 20 смежных нуклеотидов из последовательности нуклеиновой кислоты, соответствующей нуклеотидам 3598-3805 SEQ ID NO: 1.
2. Векторная система AAV по п.1, где область перекрывания последовательностей составляет от 20 до 550 нуклеотидов в длину; предпочтительно от 50 до 250 нуклеотидов в длину; предпочтительно от 175 до 225 нуклеотидов в длину; предпочтительно - от 195 до 215 нуклеотидов в длину.
3. Векторная система AAV по п.1 или 2, где область перекрывания последовательностей содержит по меньшей мере приблизительно 50 смежных нуклеотидов из последовательности нуклеиновой кислоты, соответствующей нуклеотидам 3598-3805 SEQ ID NO: 1; предпочтительно - по меньшей мере приблизительно 75 смежных нуклеотидов; предпочтительно - по меньшей мере приблизительно 100 смежных нуклеотидов; предпочтительно - по меньшей мере приблизительно 150 смежных нуклеотидов; предпочтительно - по меньшей мере приблизительно 200 смежных нуклеотидов; предпочтительно - все 208 смежных нуклеотидов.
4. Векторная система AAV по любому из пп. 1-3,
где первая последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность смежных нуклеотидов, соответствующую нуклеотидам 105-3805 SEQ ID NO: 1; и
где вторая последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность смежных нуклеотидов, соответствующую нуклеотидам 3598-6926 SEQ ID NO: 1.
5. Векторная система AAV по любому из пп. 1-4, где первая последовательность нуклеиновой кислоты содержит промотор GRK1, функционально связанный с 5′-концевой частью кодирующей последовательности ABCA4 (CDS).
6. Векторная система AAV по любому из пп. 1-5, где первая последовательность нуклеиновой кислоты содержит нетранслируемую область (UTR), находящуюся выше 5′-концевой части кодирующей последовательности ABCA4 (CDS).
7. Векторная система AAV по любому из пп. 1-6, где вторая последовательность нуклеиновой кислоты содержит посттранскрипционный чувствительный элемент (PRE); предпочтительно посттранскрипционный чувствительный элемент вируса гепатита сурков (WPRE).
8. Векторная система AAV по любому из пп. 1-7, где вторая последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность полиаденилирования бычьего гормона роста (bGH).
9. Векторная система AAV по любому из пп. 1-8, где первый вектор AAV содержит последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 9; и где второй вектор AAV содержит последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 10.
10. Способ экспрессии белка ABCA4 человека в клетке-мишени, включающий стадии трансдукции клетки-мишени с использованием первого вектора AAV и второго вектора AAV по любому из пп. 1-9, таким образом, что функциональный белок ABCA4 экспрессируется в клетке-мишени.
11. Вектор AAV, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, содержащую 5′-концевую часть CDS ABCA4, где 5′-концевая часть CDS ABCA4 состоит из последовательности смежных нуклеотидов, соответствующей нуклеотидам 105-3805 SEQ ID NO: 1.
12. Вектор AAV по п.11, где вектор AAV содержит последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 9.
13. Вектор AAV, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, содержащую 3′-концевую часть CDS ABCA4, где 3′-концевая часть CDS ABCA4 состоит из последовательности смежных нуклеотидов, соответствующей нуклеотидам 3598-6926 SEQ ID NO: 1.
14. Вектор AAV по п.13, где вектор AAV содержит последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 10.
15. Нуклеиновая кислота, содержащая первую последовательность нуклеиновой кислоты по любому из пп. 1-9.
16. Нуклеиновая кислота, содержащая вторую последовательность нуклеиновой кислоты по любому из пп. 1-9.
17. Нуклеиновая кислота, содержащая последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 9.
18. Нуклеиновая кислота, содержащая последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 10.
19. Набор, содержащий первый вектор AAV по любому из пп. 1-9 и второй вектор AAV по любому из пп. 1-9.
20. Набор, содержащий нуклеиновую кислоту по п.15 и нуклеиновую кислоту по п.16 или нуклеиновую кислоту по п.17 и нуклеиновую кислоту по п.18.
21. Фармацевтическая композиция, содержащая векторную систему AAV по любому из пп. 1-9 и фармацевтически приемлемый эксципиент.
22. Векторная система AAV по любому из пп. 1-9, набор по п.19 или 20 или фармацевтическая композиция по п.21 для применения в генной терапии.
23. Векторная система AAV по любому из пп. 1-9, набор по п.19 или 20 или фармацевтическая композиция по п.21 для применения в профилактике или лечении заболевания, отличающегося деградацией клеток сетчатки; предпочтительно для применения в профилактике или лечении болезни Штаргардта.
24. Способ профилактики или лечения заболевания, отличающегося деградацией клеток сетчатки, предпочтительно, болезни Штаргардта, включающий введение пациенту эффективного количества векторной системы AAV по любому из пп. 1-9, набора по п.19 или 20 или фармацевтической композиции по п.21.
Applications Claiming Priority (5)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| GB1610448.1 | 2016-06-15 | ||
| GBGB1610448.1A GB201610448D0 (en) | 2016-06-15 | 2016-06-15 | Adeno-associated viral vector system |
| GBGB1707261.2A GB201707261D0 (en) | 2017-05-05 | 2017-05-05 | Adeno-associated viral vector system |
| GB1707261.2 | 2017-05-05 | ||
| PCT/GB2017/051741 WO2017216560A1 (en) | 2016-06-15 | 2017-06-14 | Dual overlapping adeno-associated viral vector system for expressing abc4a |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2019100525A true RU2019100525A (ru) | 2020-07-15 |
| RU2019100525A3 RU2019100525A3 (ru) | 2020-07-15 |
| RU2765826C2 RU2765826C2 (ru) | 2022-02-03 |
Family
ID=59101505
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2019100525A RU2765826C2 (ru) | 2016-06-15 | 2017-06-14 | Векторная система на основе аденоассоциированного вируса |
Country Status (13)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US20190309326A1 (ru) |
| EP (1) | EP3472328A1 (ru) |
| JP (1) | JP2019523648A (ru) |
| KR (1) | KR20190020745A (ru) |
| CN (1) | CN109642242A (ru) |
| AU (1) | AU2017286623A1 (ru) |
| BR (1) | BR112018075855A2 (ru) |
| CA (1) | CA3025445A1 (ru) |
| IL (1) | IL263523A (ru) |
| MX (1) | MX2018015629A (ru) |
| RU (1) | RU2765826C2 (ru) |
| SG (1) | SG11201811244SA (ru) |
| WO (1) | WO2017216560A1 (ru) |
Families Citing this family (8)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JP2021520231A (ja) * | 2018-04-05 | 2021-08-19 | オックスフォード ユニバーシティ イノベーション リミテッドＯｘｆｏｒｄ Ｕｎｉｖｅｒｓｉｔｙ Ｉｎｎｏｖａｔｉｏｎ Ｌｉｍｉｔｅｄ | シュタルガルト病の処置のための組成物及び方法 |
| SG11202103886XA (en) * | 2018-10-15 | 2021-05-28 | Fond Telethon | Intein proteins and uses thereof |
| GB201817469D0 (en) * | 2018-10-26 | 2018-12-12 | Univ Oxford Innovation Ltd | Gene therapy for retinal disease |
| WO2021015997A1 (en) * | 2019-07-15 | 2021-01-28 | President And Fellows Of Harvard College | Methods and compositions for gene delivery |
| CN115666658A (zh) * | 2020-04-01 | 2023-01-31 | 佛罗里达州大学研究基金会 | 具有提高的治疗ush1b的安全性的双aav-myo7a载体 |
| JP2023537631A (ja) * | 2020-08-14 | 2023-09-04 | ケース ウエスタン リザーブ ユニバーシティ | 眼障害を処置するためのプラスミドベクターおよびナノ粒子 |
| WO2022234295A1 (en) * | 2021-05-07 | 2022-11-10 | Ucl Business Ltd | Abca4 genome editing |
| WO2023160454A1 (zh) * | 2022-02-25 | 2023-08-31 | 北京中因科技有限公司 | 表达盒组合及其应用 |
Family Cites Families (5)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| EP2311967B1 (en) * | 2005-10-20 | 2017-09-20 | UniQure IP B.V. | Improved AAV vectors produced in insect cells |
| US20090214478A1 (en) * | 2008-02-21 | 2009-08-27 | Alberto Auricchio | Method of treating ocular diseases by gene therapy |
| CA2770075C (en) * | 2009-08-07 | 2021-08-24 | Perrine Martin | Composition for treating hbv infection |
| WO2013075008A1 (en) * | 2011-11-16 | 2013-05-23 | University Of Florida Research Foundation Inc. | Aav dual vector systems for gene therapy |
| EA034575B1 (ru) * | 2013-04-18 | 2020-02-21 | Фондацьоне Телетон | Эффективная доставка больших генов посредством двойных aav векторов |
-
2017
- 2017-06-14 SG SG11201811244SA patent/SG11201811244SA/en unknown
- 2017-06-14 AU AU2017286623A patent/AU2017286623A1/en not_active Abandoned
- 2017-06-14 KR KR1020197001281A patent/KR20190020745A/ko not_active Application Discontinuation
- 2017-06-14 CN CN201780037639.9A patent/CN109642242A/zh active Pending
- 2017-06-14 MX MX2018015629A patent/MX2018015629A/es unknown
- 2017-06-14 JP JP2018565324A patent/JP2019523648A/ja active Pending
- 2017-06-14 WO PCT/GB2017/051741 patent/WO2017216560A1/en unknown
- 2017-06-14 EP EP17732175.9A patent/EP3472328A1/en not_active Withdrawn
- 2017-06-14 BR BR112018075855-8A patent/BR112018075855A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2017-06-14 CA CA3025445A patent/CA3025445A1/en not_active Abandoned
- 2017-06-14 RU RU2019100525A patent/RU2765826C2/ru active
- 2017-06-14 US US16/309,428 patent/US20190309326A1/en not_active Abandoned
-
2018
- 2018-12-05 IL IL263523A patent/IL263523A/en unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| AU2017286623A1 (en) | 2018-12-20 |
| JP2019523648A (ja) | 2019-08-29 |
| CA3025445A1 (en) | 2017-12-21 |
| SG11201811244SA (en) | 2019-01-30 |
| RU2019100525A3 (ru) | 2020-07-15 |
| US20190309326A1 (en) | 2019-10-10 |
| CN109642242A (zh) | 2019-04-16 |
| EP3472328A1 (en) | 2019-04-24 |
| RU2765826C2 (ru) | 2022-02-03 |
| WO2017216560A1 (en) | 2017-12-21 |
| BR112018075855A2 (pt) | 2019-04-02 |
| MX2018015629A (es) | 2019-09-26 |
| KR20190020745A (ko) | 2019-03-04 |
| IL263523A (en) | 2019-01-31 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2019100525A (ru) | Векторная система на основе аденоассоциированного вируса | |
| JP2019523648A5 (ru) | ||
| JP6831779B2 (ja) | 修飾された第ｉｘ因子、並びに、細胞、器官及び組織への遺伝子導入のための組成物、方法及び使用 | |
| PH12020550094A1 (en) | Adeno-associated virus variant capsids and methods of use thereof | |
| Chang et al. | Protection of Atlantic salmon against virus infection by intramuscular injection of IFNc expression plasmid | |
| RU2016146801A (ru) | Вакцинная композиция против инфекции, вызванной streptococcus suis | |
| RU2016123086A (ru) | Способы и композиции для лечения болезни хантингтона | |
| RU2020137429A (ru) | Лечение пигментного ретинита | |
| JP2015508760A5 (ru) | ||
| JP2014512171A5 (ru) | ||
| RU2018136611A (ru) | Генная терапия для лечения гемофилии a | |
| JP2016516016A5 (ru) | ||
| CA2948181A1 (en) | Virus like vesicles (vlvs) based vaccines to prevent or treat chronic hepatitis b virus (hbv) infection | |
| WO2020223362A8 (en) | Compositions useful for treatment of pompe disease | |
| JP2017523239A5 (ru) | ||
| JP2017039729A5 (ru) | ||
| JP2015524413A5 (ru) | ||
| BR112021023692A2 (pt) | Partícula viral de vírus adeno-associado recombinante, proteína de capsídeo de vírus adeno-associado, molécula de ácido nucleico, célula empacotadora, métodos de produção de uma partícula viral e de distribuição de um nucleotídeo, e, composição farmacêutica | |
| Ho et al. | Engineered DNA plasmid reduces immunity to dystrophin while improving muscle force in a model of gene therapy of Duchenne dystrophy | |
| KR20210028162A (ko) | 지대근 이영양증 2a형을 치료하기 위한 재조합 아데노 연관 바이러스 생성물 및 방법 | |
| Jollé et al. | Development of efficient AAV2/DJ-based viral vectors to selectively downregulate the expression of neuronal or astrocytic target proteins in the rat central nervous system | |
| RU2019126509A (ru) | Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе | |
| JP7074300B2 (ja) | ガバペンチノイドからの干渉が減少し、ｈｇｆ異型体を発現するｄｎａコンストラクトを用いる神経病症の治療 | |
| JP2018526994A5 (ru) | ||
| JP2021500880A5 (ru) |