RU2020121752A3 - - Google Patents

Download PDF

Info

Publication number
RU2020121752A3
RU2020121752A3 RU2020121752A RU2020121752A RU2020121752A3 RU 2020121752 A3 RU2020121752 A3 RU 2020121752A3 RU 2020121752 A RU2020121752 A RU 2020121752A RU 2020121752 A RU2020121752 A RU 2020121752A RU 2020121752 A3 RU2020121752 A3 RU 2020121752A3
Authority
RU
Russia
Application number
RU2020121752A
Other languages
Russian (ru)
Other versions
RU2020121752A (ru
Filing date
Publication date
Application filed filed Critical
Priority claimed from PCT/US2018/063416 external-priority patent/WO2019109001A1/en
Publication of RU2020121752A publication Critical patent/RU2020121752A/ru
Publication of RU2020121752A3 publication Critical patent/RU2020121752A3/ru

Links

RU2020121752A 2017-12-01 2018-11-30 Средство для лечения синдрома ангельмана на основе антисмысловой нуклеиновой кислоты RU2020121752A (ru)

Applications Claiming Priority (5)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201762593431P 2017-12-01 2017-12-01
US62/593,431 2017-12-01
US201862676034P 2018-05-24 2018-05-24
US62/676,034 2018-05-24
PCT/US2018/063416 WO2019109001A1 (en) 2017-12-01 2018-11-30 Angelman syndrome antisense treatment

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2020121752A RU2020121752A (ru) 2021-12-30
RU2020121752A3 true RU2020121752A3 (enExample) 2022-06-08

Family

ID=66664231

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020121752A RU2020121752A (ru) 2017-12-01 2018-11-30 Средство для лечения синдрома ангельмана на основе антисмысловой нуклеиновой кислоты

Country Status (27)

Country Link
US (5) US11198869B2 (enExample)
EP (2) EP3717646B1 (enExample)
JP (4) JP7297320B2 (enExample)
KR (2) KR102723989B1 (enExample)
CN (2) CN111433361B (enExample)
AU (1) AU2018375807B2 (enExample)
BR (1) BR112020009431A2 (enExample)
CA (1) CA3079755A1 (enExample)
CL (1) CL2020001344A1 (enExample)
CO (1) CO2020006361A2 (enExample)
DK (1) DK3717646T3 (enExample)
ES (1) ES3032315T3 (enExample)
FI (1) FI3717646T3 (enExample)
HR (1) HRP20250804T1 (enExample)
HU (1) HUE072645T2 (enExample)
IL (1) IL274146B2 (enExample)
LT (1) LT3717646T (enExample)
MX (2) MX2020005680A (enExample)
PE (1) PE20211238A1 (enExample)
PL (1) PL3717646T3 (enExample)
PT (1) PT3717646T (enExample)
RS (1) RS66986B1 (enExample)
RU (1) RU2020121752A (enExample)
SG (1) SG11202003596WA (enExample)
SI (1) SI3717646T1 (enExample)
SM (1) SMT202500334T1 (enExample)
WO (1) WO2019109001A1 (enExample)

Families Citing this family (10)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
HK1258434A1 (zh) 2015-11-12 2019-11-08 F. Hoffmann-La Roche Ag 来自灵长类物种的标准化神经元细胞测定试验
EP3758714A4 (en) * 2018-02-27 2021-12-01 The University of North Carolina at Chapel Hill METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATMENT OF ANGELMAN'S SYNDROME
TW202536179A (zh) 2019-03-29 2025-09-16 美商Ionis製藥公司 用於調節ube3a-ats之化合物及方法
TW202216996A (zh) * 2020-06-29 2022-05-01 美商Ionis製藥公司 調節plp1之化合物及方法
CA3197664A1 (en) * 2020-10-06 2022-04-14 University Of Maryland, Baltimore Rapid diagnostic electrochemical biosensing targeted with antisense oligonucleotides
CN119384504A (zh) * 2022-03-07 2025-01-28 康涅狄格大学 靶向SNORD115位置以恢复快乐木偶综合征中父系UBE3A基因表达的shRNA
KR20250107262A (ko) 2023-01-31 2025-07-11 후지필름 가부시키가이샤 경화성 조성물, 경화물, 광학 재료, 회절 광학 소자 및 화합물
WO2025100980A1 (ko) * 2023-11-08 2025-05-15 한국과학기술원 Ube3a를 표적으로 하여 발현증강을 유도하는 안티센스 올리고뉴클레오티드 및 이의 용도
WO2025217466A1 (en) * 2024-04-11 2025-10-16 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Dosing regimens for antisense treatment of angelman syndrome
CN121992041A (zh) * 2024-11-06 2026-05-08 中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心 靶向ube3a等位基因建立天使综合征动物模型的方法和应用

Family Cites Families (29)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
JP2823959B2 (ja) 1991-10-24 1998-11-11 アイシス・ファーマシューティカルス・インコーポレーテッド 改良された取り込みおよびその他の性質を持つ誘導化オリゴヌクレオチド
CN100523215C (zh) * 2000-12-01 2009-08-05 马普科技促进协会 介导rna干涉的小rna分子
EP1799859B1 (en) * 2004-09-17 2014-07-02 Isis Pharmaceuticals, Inc. Enhanced antisense oligonucleotides
EP1676834A1 (en) 2004-12-30 2006-07-05 Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Fused bicyclic carboxamide derivates for use as CXCR2 inhibitors in the treatment of inflammation
WO2007031091A2 (en) 2005-09-15 2007-03-22 Santaris Pharma A/S Rna antagonist compounds for the modulation of p21 ras expression
US8178503B2 (en) * 2006-03-03 2012-05-15 International Business Machines Corporation Ribonucleic acid interference molecules and binding sites derived by analyzing intergenic and intronic regions of genomes
US20080299659A1 (en) * 2007-03-02 2008-12-04 Nastech Pharmaceutical Company Inc. Nucleic acid compounds for inhibiting apob gene expression and uses thereof
US8580756B2 (en) 2007-03-22 2013-11-12 Santaris Pharma A/S Short oligomer antagonist compounds for the modulation of target mRNA
US9290534B2 (en) 2008-04-04 2016-03-22 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Oligomeric compounds having at least one neutrally linked terminal bicyclic nucleoside
BRPI0923225A2 (pt) 2008-12-02 2016-10-04 Chiralgen Ltd metodo para sintese de acidos nucleicos modificados no atomo de fosforo
EP2462153B1 (en) 2009-08-06 2015-07-29 Isis Pharmaceuticals, Inc. Bicyclic cyclohexose nucleic acid analogs
RU2013150331A (ru) 2011-04-20 2015-05-27 Рош Гликарт Аг СПОСОБ И УСТРОЙСТВА ДЛЯ рН-ЗАВИСИМОГО ПРОХОЖДЕНИЯ ГЕМАТОЭНЦЕФАЛИЧЕСКОГО БАРЬЕРА
US10023861B2 (en) 2011-08-29 2018-07-17 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Oligomer-conjugate complexes and their use
EP2850092B1 (en) 2012-04-09 2017-03-01 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Tricyclic nucleic acid analogs
CN104540946A (zh) * 2012-05-16 2015-04-22 Rana医疗有限公司 用于调节utrn表达的组合物和方法
WO2013173637A1 (en) * 2012-05-16 2013-11-21 Rana Therapeutics, Inc. Compositions and methods for modulating gene expression
ES2809199T3 (es) * 2012-06-25 2021-03-03 Ionis Pharmaceuticals Inc Modulación de la expresión de UBE3A-ATS
DK2872147T3 (da) 2012-07-13 2023-02-20 Wave Life Sciences Ltd Fremgangsmåde til fremstilling af kirale oligonukleotider
EP3094728B1 (en) 2014-01-16 2022-03-09 Wave Life Sciences Ltd. Chiral design
EP3221329A1 (en) 2014-11-19 2017-09-27 Roche Innovation Center Copenhagen A/S Lna gapmer oligonucleotides comprising chiral phosphorothioate linkages
WO2016086104A1 (en) 2014-11-25 2016-06-02 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of ube3a-ats expression
DK3234131T3 (da) 2014-12-16 2020-06-29 Roche Innovation Ct Copenhagen As Fremgangsmåde til screening af kiral toksicitet
CA2975525A1 (en) * 2015-02-04 2016-08-11 F. Hoffmann-La Roche Ag Tau antisense oligomers and uses thereof
EP3286318A2 (en) * 2015-04-22 2018-02-28 Mina Therapeutics Limited Sarna compositions and methods of use
HK1258434A1 (zh) 2015-11-12 2019-11-08 F. Hoffmann-La Roche Ag 来自灵长类物种的标准化神经元细胞测定试验
WO2017194498A1 (en) 2016-05-12 2017-11-16 Roche Innovation Center Copenhagen A/S Enhanced coupling of stereodefined oxazaphospholidine phosphoramidite monomers to nucleoside or oligonucleotide
JP6636673B2 (ja) 2016-10-04 2020-01-29 メルク・シャープ・アンド・ドーム・コーポレーションMerck Sharp & Dohme Corp. STINGアゴニストとしてのベンゾ[b]チオフェン化合物
KR20190135494A (ko) 2017-03-29 2019-12-06 로슈 이노베이션 센터 코펜하겐 에이/에스 입체한정된 포스포로티오에이트 올리고뉴클레오티드의 제조를 위한 직교 보호기
JP2020524718A (ja) 2017-06-22 2020-08-20 キュラデブ・ファーマ・リミテッドCuradev Pharma Limited ヒトstingの複素環式小分子調節因子

Similar Documents

Publication Publication Date Title
BR102023005164A2 (enExample)
BR102022025291A2 (enExample)
BR112025020304B1 (pt) Liga de solda, esfera de solda, pré-forma de solda, junta de solda e circuito
BR112025024041B1 (pt) Elemento de despejamento para uma embalagem compósita e embalagem compósita com um elemento de despejamento
BR112025008516B1 (pt) Método tudo em um de recuperação de níquel para recuperar níquel a partir de matérias-primas contendo níquel
BR112025016688B1 (pt) Compostos e composições farmacêuticas
BR112025011041B1 (pt) Dispositivo para inspeção de um elemento roscado e método de inspeção correspondente
BR112024022558B1 (pt) Polipeptídeo, polinucleotídeo, ácido nucleico, vetor, célula hospedeira, método para produzir o polipeptídeo, composição, e, método in vitro para aumentar adesão celular
BR112025005915B1 (pt) Gerador, dispositivo e método de ablação de campo pulsado
BR102023016405B1 (pt) Estrutura de viga de pá, pá de energia eólica e equipamento de energia eólica
BR112024026850B1 (pt) Triturador de mandíbula e método de serviço ou de manutenção de um triturador de mandíbula
BR112024025233B1 (pt) Método para alterar o estado de elevação vertical para um veículo transportador, controle e veículo
BR102023009702B1 (pt) Dispositivo para alisamento e aplicação de substância de tratamento
BR112024027500B1 (pt) Polipeptídeo, ácido nucleico, vetor, célula hospedeira, método para produzir o polipeptídeo, composição, uso do polipeptídeo, e, método para promover a proliferação de uma célula in vitro
BR102023002997B1 (pt) Um aparelho para detecção de vazamento de um gás e um método e um sistema do mesmo
BR112024027130B1 (pt) Sistema e método para um conjunto de cuff (balão) de tubo endotraqueal
BR112025001284B1 (pt) Cabo, sistema de sensor e método de montagem de um alojamento de sensor
BR102022026432B1 (pt) Dispositivo de transferência de esforços transversais em juntas de dilatação
BR102022024748B1 (pt) Equipamento extrator de esporos da superfície de grãos de cereal para aplicação em laboratório e seu processo operacional
BR122025008973A2 (pt) Sistema, método para decodificar um vídeo e mídia legível por computador
BR122025008969A2 (pt) Método para decodificar um vídeo, sistema e mídia legível por computador
BR122025008972A2 (pt) Sistema, método para decodificar um vídeo e mídia legível por computador
BR122025008970A2 (pt) Método para decodificar um vídeo, sistema e mídia legível por computador
BR102022012728B1 (pt) Unidade para visualização do reinício de escoamento de fluidos dependentes do tempo
BR102022009310B1 (pt) Sistema de montagem para as linhas de adubo de implementos agrícolas