RU2016103139A - Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления - Google Patents

Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления Download PDF

Info

Publication number
RU2016103139A
RU2016103139A RU2016103139A RU2016103139A RU2016103139A RU 2016103139 A RU2016103139 A RU 2016103139A RU 2016103139 A RU2016103139 A RU 2016103139A RU 2016103139 A RU2016103139 A RU 2016103139A RU 2016103139 A RU2016103139 A RU 2016103139A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
substituted
halogen
alkyl
represents hydrogen
compound
Prior art date
Application number
RU2016103139A
Other languages
English (en)
Inventor
Роберт БОЙД
Гари ЛИ
Филип РЫБЧИНСКИ
Original Assignee
Амикус Терапьютикс, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Амикус Терапьютикс, Инк. filed Critical Амикус Терапьютикс, Инк.
Publication of RU2016103139A publication Critical patent/RU2016103139A/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
    • C07D211/00—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings
    • C07D211/04—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom
    • C07D211/06—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members
    • C07D211/36—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members with hetero atoms or with carbon atoms having three bonds to hetero atoms with at the most one bond to halogen, e.g. ester or nitrile radicals, directly attached to ring carbon atoms
    • C07D211/40—Oxygen atoms
    • C07D211/44—Oxygen atoms attached in position 4
    • C07D211/46—Oxygen atoms attached in position 4 having a hydrogen atom as the second substituent in position 4
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
    • C07D211/00—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings
    • C07D211/04—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom
    • C07D211/06—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members
    • C07D211/08—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members with hydrocarbon or substituted hydrocarbon radicals directly attached to ring carbon atoms
    • C07D211/18—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members with hydrocarbon or substituted hydrocarbon radicals directly attached to ring carbon atoms with substituted hydrocarbon radicals attached to ring carbon atoms
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/13—Amines
    • A61K31/15—Oximes (>C=N—O—); Hydrazines (>N—N<); Hydrazones (>N—N=) ; Imines (C—N=C)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33—Heterocyclic compounds
    • A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33—Heterocyclic compounds
    • A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
    • A61K31/445—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/46—Hydrolases (3)
    • A61K38/47—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2), e.g. cellulases, lactases
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/20—Pills, tablets, discs, rods
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/48—Preparations in capsules, e.g. of gelatin, of chocolate
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/04—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for ulcers, gastritis or reflux esophagitis, e.g. antacids, inhibitors of acid secretion, mucosal protectants
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/18—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for pancreatic disorders, e.g. pancreatic enzymes
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P17/00—Drugs for dermatological disorders
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P19/00—Drugs for skeletal disorders
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/06—Antihyperlipidemics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/06—Antianaemics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/10—Antioedematous agents; Diuretics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
    • C07D211/00—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings
    • C07D211/92—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with a hetero atom directly attached to the ring nitrogen atom
    • C07D211/96—Sulfur atom

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Physical Education & Sports Medicine (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Dermatology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Heart & Thoracic Surgery (AREA)
  • Cardiology (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Hydrogenated Pyridines (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Claims (149)

1. Способ предупреждения и/или лечения лизосомной болезни накопления у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение пациенту, нуждающемуся в лечении, эффективного количества соединения формулы I:
Figure 00000001
где:
R1 представляет собой C(R2)(R3)(R4);
R2 представляет собой водород, -OH или галоген;
R3 представляет собой водород, -OH, галоген или C1-8 алкил;
R4 представляет собой галоген, C1-8 алкил, замещенный C1-8 алкил, арил, замещенный арил, алкилциклоалкил или замещенный алкилциклоалкил;
R3 и R4 могут быть соединены с атомом углерода, к которому они присоединены, с образованием циклоалкильного кольца, которое может быть необязательно замещено, предпочтительно галогеном, и более предпочтительно одним или несколькими атомами фтора;
R6 представляет собой водород, C1-8 алкил, замещенный C1-8 алкил, арилалкил, замещенный арилалкил, алкиларил или замещенный алкиларил;
Z является необязательным, если Z присутствует, то представляет собой -(CH2)1-8-, -С(=O)-, -S(=O)2NH-, -S(=O)2-, -C(=S)NH-, -S(=O)2-CH3, C(=O)-NH-, -S(=O)2-NR9R10, -C(=O)C1-8 алкил или -C(=O)CH(NH2)CH3;
R9 представляет собой водород, C1-8 алкил или замещенный C1-8 алкил;
R10 представляет собой водород, C1-8 алкил или замещенный C1-8 алкил;
R5 представляет собой водород, C1-8 алкил, замещенный C1-8 алкил, арил, замещенный арил, C1-8 алкенил, замещенный C1-8 алкенил, арилалкил, замещенный арилалкил, алкиларил, замещенный алкиларил, аминоарилалкил или замещенный аминоарилалкил;
R7 представляет собой -OH или галоген; и
R8 представляет собой водород, галоген или C1-8 алкил,
при условии, что R2 и R3 оба не могут быть атомами водорода, если R4 представляет собой галоген, Z не присутствует, R7 представляет собой -OH, R5, R6 и R8 представляют собой атомы водорода.
2. Способ по п. 1, дополнительно включающий введение эффективного количества по меньшей мере одного другого терапевтического средства.
3. Способ по п. 1, где лизосомная болезнь накопления представляет собой болезнь Ниманна-Пика.
4. Способ по п. 1, где лизосомная болезнь накопления представляет собой болезнь Гоше.
5. Способ по п. 1, дополнительно включающий введение эффективного количества по меньшей мере одного другого терапевтического средства.
6. Способ по п. 5, где по меньшей мере одно другое терапевтическое средство представляет собой имиглюцеразу или 1,5-(бутилимино)-1,5-дидеокси-D-глюцитол.
7. Способ предупреждения и/или лечения лизосомной болезни накопления у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение пациенту, нуждающемуся в лечении, эффективного количества соединения формулы II:
Figure 00000002
где:
R1 представляет собой C(R2)(R3)(R4);
R2 представляет собой водород, -OH или галоген;
R3 представляет собой водород, -OH, галоген или -CH3;
R4 представляет собой галоген, -CH3, фенил, фторфенил, метилфенил, циклогексилметил, где, если R4 представляет собой галоген, то оба R2 и R3 не могут быть атомами водорода;
R3 и R4 могут быть соединены с атомом углерода, к которому они присоединены, с образованием циклоалкильного кольца, которое может быть необязательно замещено одним или несколькими атомами галогена;
R6 представляет собой водород, фенилалкил или замещенный фенилалкил;
Z является необязательным, если Z присутствует, то представляет собой -(CH2)-, -С(=O)-, -S(=O)2NH-, -S(=O)2-, -S(=O)2-CH3, C(=O)-NH-, -S(=O)2NR9R10, -C(=S)-NH- или -C(=O)2-CH3,
R9 представляет собой водород или СН3;
R10 представляет собой водород или СН3;
R5 представляет собой водород или аминофенилалкил;
R7 представляет собой -OH или галоген; и
R8 представляет собой водород, галоген или -CH3,
при условии, что R2 и R3 оба не могут быть атомами водорода, если R4 представляет собой галоген, Z не присутствует, R7 представляет собой -OH, R5, R6 и R8 представляют собой атомы водорода.
8. Способ предупреждения и/или лечения лизосомной болезни накопления у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение пациенту, нуждающемуся в лечении, эффективного количества соединения формулы III:
Figure 00000003
где:
R1 представляет собой C(R2)(R3)(R4);
R2 представляет собой водород, -OH или галоген;
R3 представляет собой водород, -OH, галоген или -CH3;
R4 представляет собой галоген, -CH3, фенил, фторфенил, метилфенил, циклогексилметил, где, если R4 представляет собой галоген, то R2 и R3 оба не могут быть атомами водорода;
R3 и R4 могут быть соединены с атомом углерода, к которому они присоединены, с образованием циклоалкильного кольца, которое может быть необязательно замещено одним или несколькими атомами галогена;
R7 представляет собой -OH или галоген; и
R8 представляет собой водород, галоген или -CH3,
при условии, что R2 и R3 оба не могут быть атомами водорода, если R4 представляет собой галоген, R7 представляет собой -OH и R6 и R8 представляют собой атомы водорода.
9. Способ предупреждения и/или лечения лизосомной болезни накопления у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение пациенту, нуждающемуся в лечении, эффективного количества соединения:
Figure 00000004
Figure 00000005
Figure 00000006
Figure 00000007
Figure 00000008
Figure 00000009
Figure 00000010
Figure 00000011
Figure 00000012
Figure 00000013
Figure 00000014
Figure 00000015
Figure 00000016
Figure 00000017
Figure 00000018
Figure 00000019
Figure 00000020
Figure 00000021
Figure 00000022
Figure 00000023
Figure 00000024
Figure 00000025
Figure 00000026
Figure 00000027
Figure 00000028
Figure 00000029
Figure 00000030
Figure 00000031
Figure 00000032
Figure 00000033
Figure 00000034
Figure 00000035
Figure 00000036
Figure 00000037
Figure 00000038
Figure 00000039
Figure 00000040
Figure 00000041
Figure 00000042
Figure 00000043
Figure 00000044
Figure 00000045
Figure 00000046
Figure 00000047
Figure 00000048
Figure 00000049
Figure 00000050
Figure 00000051
Figure 00000052
Figure 00000053
Figure 00000054
Figure 00000055
Figure 00000056
Figure 00000057
Figure 00000058
Figure 00000059
Figure 00000060
или его фармацевтически приемлемой соли, сольвата или пролекарства, или любой комбинации двух или нескольких из них.
10. Способ по п. 9, где соединение представляет собой
Figure 00000061
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
11. Способ по п. 9, где соединение представляет собой
Figure 00000062
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
12. Способ по п. 9, где соединение представляет собой
Figure 00000063
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
13. Способ по п. 9, где соединение представляет собой
Figure 00000064
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
14. Способ по п. 9, где соединение представляет собой
Figure 00000065
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
15. Способ предупреждения и/или лечения болезни Гоше у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение пациенту, нуждающемуся в лечении, эффективного количества соединения
Figure 00000066
,
или его фармацевтически приемлемой соли, сольвата или пролекарства.
16. Способ по п. 15, дополнительно включающий введение эффективного количества по меньшей мере одного другого терапевтического средства.
17. Способ по п. 16, где по меньшей мере одно другое терапевтическое средство представляет собой имиглюцеразу или 1,5-(бутилимино)-1,5-дидеокси-D-глюцитол.
18. Набор, содержащий:
- контейнер, содержащий эффективное количество соединения формулы I:
Figure 00000067
где:
R1 представляет собой C(R2)(R3)(R4);
R2 представляет собой водород, -OH или галоген;
R3 представляет собой водород, -OH, галоген или C1-8 алкил;
R4 представляет собой галоген, C1-8 алкил, замещенный C1-8 алкил, арил, замещенный арил, алкилциклоалкил или замещенный алкилциклоалкил;
R3 и R4 могут быть соединены с атомом углерода, к которому они присоединены, с образованием циклоалкильного кольца, которое может быть необязательно замещено, предпочтительно галогеном, и более предпочтительно одним или несколькими атомами фтора;
R6 представляет собой водород, C1-8 алкил, замещенный C1-8 алкил, арилалкил, замещенный арилалкил, алкиларил или замещенный алкиларил;
Z является необязательным, если Z присутствует, то представляет собой -(CH2)1-8-, -С(=O)-, -S(=O)2NH-, -S(=O)2-, -C(=S)NH-, -S(=O)2-CH3, C(=O)-NH-, -S(=O)2-NR9R10, -C(=O)C1-8 алкил или -C(=O)CH(NH2)CH3;
R9 представляет собой водород, C1-8 алкил или замещенный C1-8 алкил;
R10 представляет собой водород, C1-8 алкил или замещенный C1-8 алкил;
R5 представляет собой водород, C1-8 алкил, замещенный C1-8 алкил, арил, замещенный арил, C1-8 алкенил, замещенный C1-8 алкенил, арилалкил, замещенный арилалкил, алкиларил, замещенный алкиларил, аминоарилалкил или замещенный аминоарилалкил;
R7 представляет собой -OH или галоген; и
R8 представляет собой водород, галоген или C1-8 алкил,
при условии, что R2 и R3 оба не могут быть атомами водорода, если R4 представляет собой галоген, Z не присутствует, R7 представляет собой -OH, R5, R6 и R8 представляют собой атомы водорода, или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство, или любую комбинацию двух или нескольких из них;
- инструкции по его применению для предупреждения и/или лечения лизосомной болезни накопления.
19. Набор по п. 18, где лизосомная болезнь накопления представляет собой болезнь Гоше.
20. Набор по п. 19, где соединение представляет собой
Figure 00000068
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
RU2016103139A 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления RU2016103139A (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US25280609P 2009-10-19 2009-10-19
US61/252,806 2009-10-19

Related Parent Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2012120760A Division RU2608520C2 (ru) 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2016103139A true RU2016103139A (ru) 2018-11-22

Family

ID=43879464

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2012120760A RU2608520C2 (ru) 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления
RU2016103139A RU2016103139A (ru) 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления

Family Applications Before (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2012120760A RU2608520C2 (ru) 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления

Country Status (26)

Country Link
US (3) US8604057B2 (ru)
EP (2) EP2995306B1 (ru)
JP (3) JP6147005B2 (ru)
KR (1) KR101848938B1 (ru)
CN (2) CN102647905B (ru)
AR (1) AR078607A1 (ru)
AU (2) AU2010308397B2 (ru)
BR (1) BR112012009123A2 (ru)
CA (1) CA2778349C (ru)
DK (2) DK2490533T3 (ru)
ES (2) ES2555533T3 (ru)
HK (2) HK1218082A1 (ru)
HR (2) HRP20151279T1 (ru)
HU (2) HUE028129T2 (ru)
IL (1) IL219231A0 (ru)
LT (1) LT2995306T (ru)
MX (1) MX337933B (ru)
PL (2) PL2995306T3 (ru)
PT (2) PT2490533E (ru)
RS (2) RS58466B1 (ru)
RU (2) RU2608520C2 (ru)
SI (2) SI2490533T1 (ru)
SM (1) SMT201500280B (ru)
TR (1) TR201903901T4 (ru)
TW (2) TWI558396B (ru)
WO (1) WO2011049737A1 (ru)

Families Citing this family (31)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
JP2003523330A (ja) 2000-02-04 2003-08-05 チルドレンズ・ホスピタル・リサーチ・ファウンデイション アテローム性動脈硬化症および関連疾患のための脂質加水分解治療
US8889127B2 (en) 2004-07-01 2014-11-18 Icahn School Of Medicine At Mount Sinai Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders
WO2007030375A2 (en) * 2005-09-08 2007-03-15 Children's Hospital Medical Center Lysosomal acid lipase therapy for nafld and related diseases
BR112012009123A2 (pt) 2009-10-19 2017-09-19 Amicus Therapeutics Inc novas composições para a prevenção e/ou tratamento de distúrbios de depósito lisossômico
ES2617192T3 (es) * 2009-10-19 2017-06-15 Amicus Therapeutics, Inc. Nuevas composiciones para prevenir y/o tratar trastornos degenerativos del sistema nervioso central
LT3205351T (lt) 2010-04-23 2023-07-25 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Lizosomų kaupimosi ligos fermentas
PL2977057T3 (pl) 2010-09-09 2020-06-01 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Izolowana rekombinowana ludzka lizosomalna N-glikozylowana kwaśna lipaza
EP2675472A4 (en) 2011-02-15 2014-09-17 Synageva Biopharma Corp METHOD FOR THE TREATMENT OF LACK OF LYSOSOMAL SAURER LIPASE
JP6175431B2 (ja) * 2011-06-20 2017-08-02 アイカーン スクール オブ メディシン アット マウント サイナイ ムコ多糖症およびその他のリソソーム障害に対する抗ｔｎｆ療法
LT2753346T (lt) 2011-09-07 2020-08-10 Mount Sinai School Of Medicine Ceramidazė ir ląstelių diferenciacija
US9464050B2 (en) 2012-03-27 2016-10-11 Amicus Therapeutics, Inc. Compounds for preventing and/or treating lysosomal storage disorders and/or degenerative disorders of the central nervous system
ES2897825T3 (es) 2012-06-01 2022-03-02 Icahn School Med Mount Sinai Niveles de ceramida en el tratamiento y prevención de infecciones
EP2968479B1 (en) 2013-03-14 2019-07-17 Icahn School of Medicine at Mount Sinai Therapeutic acid ceramidase compositions and methods of making and using them
US9796680B2 (en) 2013-12-23 2017-10-24 Alectos Therapeutics Inc. Glucocerebrosidase modulators and uses thereof
TW201613861A (en) * 2014-02-12 2016-04-16 Amicus Therapeutics Inc Sugar derivatives comprising sulfur-containing moieties and methods of making same and methods of using the same for the treatment of MPS IIIC
KR20170083146A (ko) * 2014-11-19 2017-07-17 러쉬 유니버시티 메디컬 센터 리소좀 질환들의 치료를 위한 방법들 및 조성물들
EP3088389A1 (en) * 2015-04-28 2016-11-02 Dorphan S.A. 4-epi-isofagomine derivatives
US10179128B2 (en) 2015-08-31 2019-01-15 Amicus Therapeutics, Inc. Regimens for treating and preventing lysosomal disorders and degenerative disorders of the central nervous system
AR107483A1 (es) 2016-01-29 2018-05-02 Hanmi Pharm Ind Co Ltd Conjugado de enzimas terapéuticas
PT3562821T (pt) 2016-12-28 2021-03-03 Minoryx Therapeutics S L Compostos de isoquinolina, métodos para a sua preparação e utilizações terapêuticas dos mesmos em condições associadas à alteração da atividade da beta-galactosidade
EP3562811B1 (en) 2016-12-29 2022-03-16 Minoryx Therapeutics S.L. Heteroaryl compounds and their use
CN108524952A (zh) * 2017-03-06 2018-09-14 复旦大学 腺相关病毒aav9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途
US11358926B2 (en) 2017-04-25 2022-06-14 Amicus Therapeutics, Inc. Compositions for preventing and/or treating degenerative disorders of the central nervous system and/or lysosomal storage disorders
CN108727249A (zh) * 2018-07-07 2018-11-02 台州学院 3-二氟甲基哌啶盐酸盐及其衍生物的合成方法
US20220184185A1 (en) 2018-07-25 2022-06-16 Modernatx, Inc. Mrna based enzyme replacement therapy combined with a pharmacological chaperone for the treatment of lysosomal storage disorders
WO2020102443A1 (en) * 2018-11-13 2020-05-22 EDWARD Via COLLEGE OF OSTEOPATHIC MEDICINE Biased nmda receptor modulators and uses thereof
CN115397806A (zh) 2019-11-25 2022-11-25 增益治疗股份有限公司 芳基和杂芳基化合物及其在与半乳糖脑苷脂酶的活性改变相关的病状中的治疗用途
WO2021105908A1 (en) 2019-11-25 2021-06-03 Gain Therapeutics Sa Heteroaryl compounds and therapeutic uses thereof in conditions associated with the alteration of the activity of beta-glucocerebrosidase
CA3164707A1 (en) 2020-02-03 2021-08-12 Ana Maria Garcia Collazo Combination therapy for treating mps1
WO2022212271A1 (en) * 2021-03-29 2022-10-06 Sanford Health Methods and compositions for treating lysosomal storage disorders
WO2023042177A1 (en) 2021-09-20 2023-03-23 Gt Gain Therapeutics Sa Enantiomers of 5-((7-chloroisoquinolin-1-yl)amino)-n-(6-methoxy-1,2,3,4-tetrahydronaphthalen-2-yl)picolinamide

Family Cites Families (27)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4407957A (en) 1981-03-13 1983-10-04 Damon Corporation Reversible microencapsulation of a core material
JP4215273B2 (ja) 1991-04-25 2009-01-28 ブラウン ユニヴァーシティ リサーチ ファンデーション 選択された治療物質放出用の移植可能で生体適合性の免疫遮断性ビークル
US5383851A (en) 1992-07-24 1995-01-24 Bioject Inc. Needleless hypodermic injection device
US5569189A (en) 1992-09-28 1996-10-29 Equidyne Systems, Inc. hypodermic jet injector
ATE220327T1 (de) 1992-09-29 2002-07-15 Inhale Therapeutic Syst Pulmonale abgabe von aktiven fragmenten des parathormons
US5863903A (en) * 1994-03-09 1999-01-26 Novo Nordisk A/S Use of hydroxy alkyl piperidine and pyrrolidine compounds to treat diabetes
FR2718357B1 (fr) 1994-04-06 1997-10-03 Defarges Alain Moreau Perfectionnements apportés à un dispositif d'injection par jet sans aiguille.
US5599302A (en) 1995-01-09 1997-02-04 Medi-Ject Corporation Medical injection system and method, gas spring thereof and launching device using gas spring
US5780014A (en) 1995-04-14 1998-07-14 Inhale Therapeutic Systems Method and apparatus for pulmonary administration of dry powder alpha 1-antitrypsin
US5654007A (en) 1995-06-07 1997-08-05 Inhale Therapeutic Systems Methods and system for processing dispersible fine powders
TW498067B (en) * 1996-07-19 2002-08-11 Hoffmann La Roche 4-hydroxy-piperidine derivatives
US6274597B1 (en) 1998-06-01 2001-08-14 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Method of enhancing lysosomal α-Galactosidase A
JP2006507359A (ja) 2002-10-28 2006-03-02 ノボ・ノルデイスク・エー／エス 心循環器疾患の治療のためのグリコーゲンホスホリラーゼ阻害剤の使用
US20040082641A1 (en) * 2002-10-28 2004-04-29 Rytved Klaus Asger Use of glycogen phosphorylase inhibitors for treatment of cardiovascular diseases
US7446098B2 (en) 2003-02-18 2008-11-04 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Combination therapy for treating protein deficiencies
JP2007516294A (ja) * 2003-12-23 2007-06-21 エムユーエスシー ファウンデーション フォー リサーチ ディベロップメント 炎症性の疾患または症状の予防および治療のための方法および組成物
ES2364586T3 (es) * 2006-05-24 2011-09-07 Amicus Therapeutics, Inc. Sal tartrato de isofagomina y métodos de uso.
US7501439B2 (en) 2006-05-24 2009-03-10 Amicus Therapeutics, Inc. Tartrate salt of isofagomine and methods of use
JP5303458B2 (ja) 2006-06-23 2013-10-02 アミークス セラピューティックス インコーポレイテッド β−グルコセレブロシダーゼの活性増強による神経学的疾患の治療方法
EP2150254A4 (en) 2007-04-26 2010-11-10 Amicus Therapeutics Inc DOSAGES FOR THE TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISEASES WITH PHARMACOLOGICAL CHAPTERONES
CA2758187C (en) * 2009-04-09 2017-03-07 Robert Boyd Methods for preventing and/or treating degenerative disorders of the central nervous system
US8940766B2 (en) * 2009-04-09 2015-01-27 Amicus Therapeutics, Inc. Methods for preventing and/or treating lysosomal storage disorders
ES2617192T3 (es) 2009-10-19 2017-06-15 Amicus Therapeutics, Inc. Nuevas composiciones para prevenir y/o tratar trastornos degenerativos del sistema nervioso central
BR112012009123A2 (pt) 2009-10-19 2017-09-19 Amicus Therapeutics Inc novas composições para a prevenção e/ou tratamento de distúrbios de depósito lisossômico
US9464050B2 (en) * 2012-03-27 2016-10-11 Amicus Therapeutics, Inc. Compounds for preventing and/or treating lysosomal storage disorders and/or degenerative disorders of the central nervous system
KR102023720B1 (ko) 2012-09-03 2019-09-20 엘지이노텍 주식회사 보이스 코일 모터
US10179128B2 (en) * 2015-08-31 2019-01-15 Amicus Therapeutics, Inc. Regimens for treating and preventing lysosomal disorders and degenerative disorders of the central nervous system

Also Published As

Publication number Publication date
TR201903901T4 (tr) 2019-04-22
EP2490533A4 (en) 2013-05-29
HK1174201A1 (zh) 2013-06-07
HK1218082A1 (zh) 2017-02-03
SI2995306T1 (sl) 2019-04-30
WO2011049737A1 (en) 2011-04-28
CN105193802A (zh) 2015-12-30
CA2778349A1 (en) 2011-04-28
US20180334432A1 (en) 2018-11-22
BR112012009123A2 (pt) 2017-09-19
AU2010308397B2 (en) 2016-04-07
TW201117811A (en) 2011-06-01
TWI587859B (zh) 2017-06-21
JP2018035164A (ja) 2018-03-08
RS58466B1 (sr) 2019-04-30
EP2490533A1 (en) 2012-08-29
ES2716871T3 (es) 2019-06-17
SMT201500280B (it) 2016-01-08
PL2995306T4 (pl) 2019-07-31
CA2778349C (en) 2018-12-04
ES2555533T3 (es) 2016-01-04
KR101848938B1 (ko) 2018-04-13
PL2995306T3 (pl) 2019-07-31
HRP20151279T1 (hr) 2016-01-01
PL2490533T3 (pl) 2016-02-29
AR078607A1 (es) 2011-11-23
RU2608520C2 (ru) 2017-01-19
AU2010308397A1 (en) 2012-05-10
TW201603811A (zh) 2016-02-01
DK2995306T3 (en) 2019-04-08
JP6147005B2 (ja) 2017-06-14
RU2012120760A (ru) 2013-11-27
US20110091442A1 (en) 2011-04-21
HRP20190521T1 (hr) 2019-05-17
JP2013508367A (ja) 2013-03-07
SI2490533T1 (sl) 2016-01-29
CN102647905B (zh) 2015-09-09
HUE041971T2 (hu) 2019-06-28
PT2490533E (pt) 2016-01-13
RS54466B1 (en) 2016-06-30
DK2490533T3 (en) 2015-12-07
LT2995306T (lt) 2019-04-10
US20140086896A1 (en) 2014-03-27
CN102647905A (zh) 2012-08-22
EP2995306A1 (en) 2016-03-16
KR20120099437A (ko) 2012-09-10
EP2490533B1 (en) 2015-09-16
US10035766B2 (en) 2018-07-31
US8604057B2 (en) 2013-12-10
TWI558396B (zh) 2016-11-21
IL219231A0 (en) 2012-06-28
MX337933B (es) 2016-03-29
AU2016203840A1 (en) 2016-06-23
HUE028129T2 (en) 2016-11-28
JP2016145194A (ja) 2016-08-12
EP2995306B1 (en) 2018-12-19
MX2012004551A (es) 2012-07-04
PT2995306T (pt) 2019-03-29

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2016103139A (ru) Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления
RU2015147509A (ru) Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы
RU2485131C2 (ru) Производные пиридина, замещенные гетероциклическим кольцом и фосфоноксиметильной группой и содержащие их противогрибковые средства
AU2021282491B2 (en) Treatment or prevention of cardiovascular events via the administration of a colchicine derivative
JP2018518537A5 (ru)
JP2013500986A5 (ru)
JP2011527334A5 (ru)
EP1857457A3 (en) Benzimidazole derivative and its use as AII receptor antagonist
PH12015502012A1 (en) Substituted aromatic compounds for the treatment of pulmonary fibrosis, liver fibrosis, skin fibrosis and cardiac fibrosis
RU2013155586A (ru) [1,3]оксазины
JP2011500658A5 (ru)
RU2009126745A (ru) Производные сульфонилфенил-2н-{1,2,4}оксадиазол-5-она, способы их получения и их применение в качестве фармацевтических средств
JP2016503797A5 (ru)
PE20081704A1 (es) Derivados de azacicloalcanos como inhibidores de estearoil-coenzima a delta-9 desaturasa
RU2010126056A (ru) Органические соединения
JP2013512277A5 (ru)
RU2017116196A (ru) 2-амино-6-(дифторметил)-5,5-дифтор-6-фенил-3,4,5,6-тетрагидропиридины как ингибиторы васе1
JP2010155827A5 (ru)
RU2012110380A (ru) Новое производное 5-фторурацила
RU2010107169A (ru) Фармацевтическая композиция, содержащая оптически активное соединение, обладающее активностью агониста рецептора тромбопоэтина, и промежуточное соединение для этого
RU2013108348A (ru) Конденсированные гетероарилы и их применение
JP2010522710A5 (ru)
RU2013130878A (ru) Гидроксилированные производные аминотриазола в качестве агонистов рецептора alx
JP2013525262A5 (ru)
JP2004525183A5 (ru)

Legal Events

Date Code Title Description
FA93 Acknowledgement of application withdrawn (no request for examination)

Effective date: 20190204