PT831779E - Processo para a producao de preparacoes de lipossomas - Google Patents

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PT831779E
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Carl L Alving
Roberta R Owens
Nabila M Wassef
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U S Dept Of The Army
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Description

DESCRIÇÃO "PROCESSO PARA A PRODUÇÃO DE PREPARAÇÕES DE LIPOSSOMAS" • Área da Invenção
Esta invenção relaciona-se com um processo para a produção de preparações de lipossomas multilamelares, em que os lipossomas encapsulam um material, tal como um antigénio ou um fármaco. As preparações podem ser utilizadas para vacinas ou para administração de fármacos.
Antecedentes da Invenção
Os lipossomas têm sido utilizados como veículos de fármacos para administração de fármacos in vivo. Os fármacos encapsulados em lipossomas têm as seguintes vantagens: os fármacos estão encapsulados dentro de uma membrana bilamelar relativamente impermeável em que o fármaco está protegido do meio ambiente; os lipossomas podem ser absorvidos pelas células sem efeitos citotóxicos evidentes, aumentando assim a absorção celular do material encapsulado; a encapsulação altera a farmacocinética; e os lipossomas são naturais, biodegradáveis e não-tóxicos. Mayhew et al., "Therapeutical Applications of Liposomes" em Liposomes, M. J. Ostro, ed. (Mareei Dekker, Inc., 1983) páginas 289-341. Crê-se que estas mesmas vantagens serão observadas quando os lipossomas encapsulam antigénios. 1 / ίλ
Existem vários processos conhecidos para a produção de material encapsulado em lipossomas multilamelares em escala industrial. Rao, "Preparation of Liposomes on the Industrial Scale: Problems and Perspectives", em LIPOSOME TECHNOLOGY, Vol. I, G. Gregordias, ed. (CRC Press, 1984), páginas 247-257. No mais largamente utilizado dentre estes, deposita-se uma película fina de lípidos (a partir de um solvente orgânico) nas paredes de um recipiente, adiciona-se uma solução aquosa do material a ser encapsulado, e o recipiente é agitado. Bangham et al., J. Mol. Biol. 13: 238 (1965). Nas condições correctas, este simples processo resulta na formação de vesículas multilamelares de lipossomas que encerram o material. O êxito deste procedimento baseia-se fortemente na formação da película fina de lípidos, e observa-se variação na encapsulação com diferentes métodos de agitação. A Patente Belga Na 866697 descreve um método alternativo que não se baseia na formação de uma película. Neste processo, liofiliza-se uma solução orgânica de lípidos, resultando num produto liofilizado com propriedades físicas que levam a uma hidratação fácil por uma solução aquosa do material a ser encapsulado.
Os problemas associados aos métodos de produção conhecidos incluem a variabilidade entre lotes na quantidade de material encapsulado nos lipossomas (eficácia de encapsulação), o volume de espaço de encapsulamento interno por quantidade (mg ou nmole) de lípidos; o diâmetro médio dos lipossomas individuais, e a heterogeneidade de tamanho. Mayhew et al., supra. Por exemplo, A Tabela I de Conrad et al., Biochim. Biophys. Acta 332: 36-46 (1974), mostra que se observou um desvio padrão na eficácia de encapsulação de 12-13% entre 18 ou 8 preparações de lipossomas preparadas independentemente. Calcula-se que a gama de valores entre preparações individuais varie de cerca de 50%. Foi descrito um teor baixo de encapsulação e uma variação elevada de 2 η r eficácia de encapsulação de lote para lote em condições de resto semelhantes. Rao, supra. Não foram até agora desenvolvidos métodos industriais eficazes para reduzir a variabilidade da eficácia de encapsulação. A variação elevada da eficácia de encapsulação tem consequências adversas em relação ao fabrico de preparações de lipossomas em grande escala para vacinas ou para administração de fármacos. As variações tornam virtualmente impossível assegurar a uniformidade de lote para lote, e tornam difícil o controlo de qualidade.
Sumário da Invenção É um objecto da presente invenção proporcionar um processo para a preparação de preparações de lipossomas em que é reduzida a variação da eficácia de encapsulação entre lotes.
De acordo com este objecto, um aspecto da presente invenção proporciona um processo para a produção de preparações de lipossomas constituídas por lipossomas que contêm um material encapsulado, em que o processo compreende a hidratação de uma formulação de lípidos ou de lipossomas com uma solução do material a ser encapsulado, compreendo o melhoramento: (A) proporcionar uma pluralidade de porções de uma formulação de lípidos ou de lipossomas; (B) hidratar cada uma da pluralidade de porções com uma solução compreendendo um material a ser encapsulado; e (C) combinar cada uma da pluralidade de porções para formar uma única preparação de lipossomas. As porções podem ser lavadas para remover o material não-encapsulado antes de serem combinadas. 0 material a ser encapsulado pode ser um antigénio ou um fármaco, e a preparação pode ser utilizada numa vacina.
Outro aspecto da presente invenção proporciona um processo para a produção de uma preparação de lipossomas em que o 3 lipossoma contém um material encapsulado, compreendendo os passos de: (A) proporcionar uma pluralidade de porções de uma formulação de lipossomas hidratada; (B) liofilizar cada uma da pluralidade de porções; (C) hidratar cada uma da pluralidade de porções com uma solução compreendendo um material a ser encapsulado; e (D) combinar cada uma da pluralidade de porções para formar uma única preparação de lipossomas.
Ainda outro aspecto da presente invenção proporciona um processo para a produção de toma preparação de lipossomas em que o lipossoma contém um material encapsulado, compreendendo os passos de: (A) proporcionar uma pluralidade de recipientes, em que cada recipiente compreende uma formulação de lípidos ou de lipossomas; (B) introduzir uma solução compreendendo um material a ser encapsulado num da pluralidade de recipientes, formando assim uma suspensão de lipossomas; (C) introduzir uma suspensão de lipossomas previamente preparada noutro da pluralidade de recipientes; e (D) repetir o passo (C) até formar uma preparação de lipossomas.
Os objectos adicionais e vantagens da invenção serão apresentados na parte da descrição que se segue, e em parte serão evidentes a partir da descrição, ou podem ser apreendidos pela prática da invenção. Os objectos e vantagens podem ser realizados e obtidos por meio dos processos e composições particularmente assinalados nas reivindicações anexas.
Breve Descrição dos Desenhos A Figura 1 ilustra a % de glucose adicionada encapsulada versus concentração de fosfolípidos lipossomais quando as preparações de lipossomas são produzidas de acordo com procedimentos conhecidos (·) e a presente invenção ().
Descricão Pormenorizada das Formas de Realização Preferidas
Existem muitas fontes possíveis para a variabilidade da eficácia de encapsulação observada na preparação de materiais encapsulados em lipossomas. Por exemplo, o tamanho e a forma do recipiente utilizado para a hidratação, a temperatura, e as variações na espessura das películas de lípidos secas a serem hidratadas podem contribuir para determinar a eficácia de encapsulação de um dado lote. A variação pode ser um efeito cumulativo de vários ou de todos estes factores. A presente invenção resulta da premissa de que a principal fonte de variabilidade entre lotes na produção industrial de preparações de lipossomas provém da variabilidade no passo de hidratação de lotes individuais, resultando em variação entre lotes na quantidade de material encapsulado dentro dos lipossomas.
Para testar se a variabilidade neste passo é uma determinante importante na eficácia de encapsulação, foi realizada a seguinte experiência. Películas de lípidos secas foram hidratadas com volumes decrescentes de glucose 0,308 M de acordo com procedimentos conhecidos para formar preparações de lipossomas com concentrações de fosfolípidos lipossomais de 10 mM, 20 mM, 40 mM, 60 mM, 80 mM, e 100 mM. As #'s na Figura 1 mostram a % de glucose adicionada encapsulada pelos lipossomas versus a concentração de fosfolípidos lipossomais para este procedimento. Observou-se uma relação directa para concentrações de fosfolípidos lipossomais de 0-40 mM. Contudo, a concentrações superiores de fosfolípidos lipossomais, a eficácia de encapsulação diferia significativamente da curva. 0 valor para a amostra de 100 mM está enfatizado com um círculo.
Quando se preparou uma preparação de 100 mM de acordo com uma forma de realização da presente invenção, a eficácia de encapsulação foi mais previsível. Em particular, adicionou-se 07
uma solução 0,308 M de glucose a um recipiente contendo uma película de lípidos, seca, e o recipiente foi agitado para hidratar os lípidos, resultando numa suspensão com uma concentração de fosfolípidos de 10 mM. Esta suspensão foi adicionada a outro recipiente compreendendo uma película de lípidos, seca, resultando numa suspensão com uma concentração de fosfolípidos de 30 mM. Este processo foi prosseguido até um total de dez vezes, resultando numa preparação de lipossomas final com uma concentração de 100 iriM. A % de glucose encapsulada por esta preparação (ver na Figura 1) estava dentro da gama que teria sido prevista com base nos resultados das amostras de 0-40 mM discutidas acima.
Esta experiência confirmou que é introduzido um grau elevado de variação na altura da hidratação. O processo da presente invenção contorna este problema, e pode ser utilizado para preparar preparações de lipossomas com menor variação de eficácia de encapsulação entre lotes.
No processo da presente invenção, é produzida uma preparação de lipossomas por hidratação de uma pluralidade de porções de uma formulação de lípidos ou de lipossomas com uma solução do material a ser encapsulado e combinando as porções para formar a preparação de lipossomas final. 0 processo da presente invenção pode ser realizado por adaptação de qualquer procedimento para a preparação de lipossomas, incluindo os procedimentos conhecidos discutidos acima, de tal forma que é proporcionada (A) uma pluralidade de porções de uma formulação de lípidos ou de lipossomas, (B) as porções são hidratadas com uma solução do material a ser encapsulado, e (C) as porções hidratadas são combinadas para formar a preparação de lipossomas final.
As porções podem ser hidratadas independentemente e combinadas depois de cada uma das porções ter sido hidratada 6
para formar o lote final da preparação de lipossomas. Ou, num processo alternativo, é hidratada uma primeira porção, a suspensão resultante é utilizada para hidratar a porção seguinte, a suspensão resultante dessa hidratação é utilizada para hidratar a porção seguinte, e este processo é repetido até todas as porções terem sido hidratadas, resultando na formação de um lote final da preparação de lipossomas.
Numa forma de realização preferida, o processo de fabrico compreende os seguintes passos: são proporcionadas porções múltiplas de uma formulação aquosa de lipossomas (suspensão) "vazia". Cada porção é liofilizada e hidratada com uma solução do material a ser encapsulado, resultando na formação de uma pluralidade de porções de lipossomas que encapsularam o material. Estas porções são então combinadas para formar um único lote, que constitui a preparação de lipossomas final. Cada porção pode ser lavada antes da combinação para remover material não-encapsulado.
Alternativamente, é proporcionada uma pluralidade de porções de uma solução orgânica de lípidos, sendo cada uma seca e hidratada com água para formar uma pluralidade de formulações de lipossomas "vazios". Cada porção é liofilizada e hidratada com uma solução do material a ser encapsulado. Mais uma vez, estas porções podem ser lavadas para remover material não-encapsulado. Todas as porções são então combinadas num só lote, que constitui a preparação de lipossomas final.
Ainda noutro procedimento alternativo, é proporcionada uma pluralidade de porções de uma formulação liofilizada de lipossomas, vazios, por exemplo por liofilização de uma formulação de lipossomas vazios e por separação da formulação de lipossomas numa pluralidade de porções, ou por separação da formulação de lipossomas em porções antes da liofilização. Cada porção liofilizada é hidratada com uma solução do material a ser encapsulado, e pode ser lavada para remover material não- 7
encapsulado. Todas as porções são então combinadas num só lote, que constitui a preparação de lipossomas final.
Ainda noutra forma de realização, o método de Bangham et al., supra, é adaptado de acordo com a presente invenção. Por exemplo, é proporcionada uma pluralidade de porções de uma solução orgânica de lípidos numa pluralidade de recipientes, e os solventes orgânicos são evaporados de cada porção, por exemplo, em evaporador rotativo, resultando na formação de uma película fina de lípidos nas paredes de cada recipiente. Adiciona-se a cada porção uma solução aquosa do material a ser encapsulado, e os recipientes são agitados, resultando na formação de uma pluralidade de porções de lipossomas que encapsularam o material. Estas porções são então combinadas para formar a preparação de lipossomas final.
Noutra adaptação deste método, é proporcionada uma pluralidade de recipientes em que cada um tem uma película fina de lípidos nas suas paredes. Adiciona-se uma solução aquosa do material a ser encapsulado a um dos recipientes, e este recipiente é agitado para hidratar a película de lípidos e formar uma suspensão de lipossomas. Esta suspensão é adicionada a outro recipiente que é agitado, e a suspensão resultante é adicionada a outro recipiente. Este processo é repetido até todas as películas de lípidos terem sido hidratadas, resultando na formação da preparação de lipossomas final.
Outros métodos para a preparação de preparações de lipossomas de acordo com a presente invenção serão evidentes para os especialistas na matéria.
Por uma "porção de uma formulação de lípidos ou de lipossomas" significa-se aqui uma quantidade de uma formulação de lípidos ou de lipossomas. A porção pode estar em qualquer forma, tal como uma solução, suspensão, sólido, película ou pó liofilizado. Por pluralidade de porções significa-se mais do que 8 uma porção. Crê-se que proporcionando pelo menos duas porções de uma formulação de lípidos ou de lipossomas serão atingidos os benefícios da presente invenção. A pluralidade de porções proporcionadas de acordo com a presente invenção pode ser proporcionada em recipientes separados, tais como tubos de ensaio, reactores, balões, ou outros recipientes adequados que serão evidentes para os especialistas na matéria. Pode obter-se uma pluralidade de porções a partir de uma pluralidade de formulações de lípidos ou de lipossomas. Alternativamente, pode preparar-se uma pluralidade de porções por separação de uma só formulação de lípidos ou de lipossomas numa pluralidade de recipientes. 0 número de porções da formulação de lípidos ou de lipossomas que é proporcionado variará dependendo do material de partida disponível, da preparação final, e das condições laboratoriais. Tal como discutido acima, será proporcionado um mínimo de duas porções. 0 número e tamanho dos recipientes disponíveis, o volume disponível de material a ser encapsulado, o volume da preparação de lipossomas final a ser preparada, e a concentração de fosfolípidos necessária na preparação final todos eles contribuem para a decisão quanto ao número de porções a preparar.
Se há uma pluralidade de porções de uma formulação de lipossomas a serem liofilizadas, é preferido que o volume de cada porção adicionada a cada recipiente seja desde cerca de 8% até cerca de 12% da capacidade máxima do recipiente (e.g., para um recipiente de 50 mL, a alíquota de lipossomas seria de 4-6 mL). A utilização de volumes maiores por capacidade do recipiente pode resultar em liofilização incompleta, imprevisível. 0 tamanho máximo do recipiente pode ser determinado pela altura máxima do recipiente que o liofilizador particular a ser utilizado pode acomodar. 9
Numa forma de realização preferida da presente invenção, serão proporcionadas pelo menos 10 porções da formulação de lípidos ou de lipossomas, independentemente de outros considerandos. Também foram preparadas preparações de lipossomas de acordo com a presente invenção utilizando 40 até 60 porções para preparar uma preparação com um volume final de 100 até 200 mL e uma concentração final de fosfolípidos de 50 mM.
Na maioria das circunstâncias, as considerações de ordem prática determinarão o limite superior do número de porções proporcionadas. Por exemplo, se as porções se destinam a ser lavadas por centrifugação, o número de centrífugas disponíveis e a capacidade dos tubos ou frascos utilizados para a centrifugação podem determinar o número de porções proporcionadas. Em experiências realizadas até agora, preparámos, num dia, um único lote de uma preparação de lipossomas por divisão de uma única preparação aquosa de lipossomas, vazios, em 200 porções, liofilização de cada porção, hidratação de cada porção com uma solução de antigénio, e combinação das porções para formar o lote. Também pode ser proporcionado um número maior de porções de acordo com a presente invenção.
Tal como discutido acima, as porções individuais de lipossomas compreendendo material encapsulado podem ser lavadas antes de serem combinadas no lote final. Os métodos de lavagem para a remoção de material não-encapsulado são bem conhecidos pelos especialistas na matéria, e variarão com o material a ser encapsulado. Por exemplo, para alguns antigénios e fármacos a purificação por centrifugação e ressuspensão removerá praticamente todo (95% ou mais) o material não-encapsulado no primeiro passo de lavagem. Noutros casos, é necessária uma segunda lavagem para conseguir uma remoção de pelo menos 95% do material não-encapsulado. 10
Para materiais que não são solúveis ao pH fisiológico, as formulações de lípidos ou de lipossomas são hidratadas com uma solução do material a ser encapsulado num tampão ao pH necessário para solubilização. Para estas preparações, pode ser realizada uma lavagem inicial utilizando o mesmo tampão e pH que os utilizados para a hidratação, e pode ser realizada uma segunda lavagem utilizando um tampão ao pH fisiológico. Os sedimentos de lipossomas resultantes podem ser então ressuspensos numa solução do tampão ao pH fisiológico para utilização na preparação final. 0 material a ser encapsulado pode ser, por exemplo, um antigénio ou um fármaco. Pode utilizar-se qualquer antigénio ou fármaco, incluindo aqueles que foram encapsulados em lipossomas por outros métodos. Wassef et ai., Immunomethods 4: 217-222 (1994); Alving et al., AIDS Res. and Human Retroviruses 10(2): S91-S94 (1994). Por exemplo, dois antigénios da malária, R32NS181 (SmithKline Beecham, SKF 105154) e NS181RLF (SmithKline Beecham, SKF 107727), proteínas recombinantes derivadas da proteína circum-esporozoíta do estádio esporozoíto do parasita da malária Plasmodium falciparum, foram encapsulados em lipossomas de acordo com o método da presente invenção e utilizados em ensaios clínicos. Fries et al., Proc. Natl. Acad. Sei. USA 89: 358-362 (1992). Esta formulação de vacina teve grande êxito como formulação de vacina e produziu níveis elevados de anticorpos contra o antigénio da malária em seres humanos.
Um fármaco antileishmaniose, estibogluconato de sódio (Pentostam®, Wellcome Foundation, Ltd.), também foi encapsulado em lipossomas de acordo com o método da presente invenção. Alving et al. , "Preparation of Liposomes For Use As Drug Carriers in The Treatment of Leishmaniasis", em LIPOSOME TECHNOLOGY, Vol. II, G. Gregordias, ed., (CRC Press, 1984), páginas 55-68. 0 pedido U.S. co-pendente N2 de Série (Referência do Advogado Ns 71007/119) , cujo teor aqui é dado 11 / como incorporado por citação, descreve uma preparação de lipossomas que encapsula a proteína de envelope grpl20 do HIV. Esta preparação pode ser produzida de acordo com a presente invenção. A formulação final pode ser embalada para utilização como uma vacina ou formulação de fármacos. Dado que a eficácia de encapsulação depende da natureza do material a ser encapsulado, tal como a hidrofobicidade e a carga do antigénio, não é previsível para qualquer antigénio particular. A concentração final de lípidos numa formulação de vacina tem, portanto, de ser obtida empiricamente se se deseja uma dose particular de antigénio por volume de injecção.
As formas de realização da invenção podem ser adicionalmente ilustradas através de exemplos que mostram em pormenor aspectos da invenção. Estes exemplos ilustram elementos específicos da invenção e não podem ser considerados como limitativos do seu âmbito.
Exemplo 1. Protocolo de Fabrico de Vacinas R32NS1 Lipossomais Contendo 1000 μα de MPL cor Dose A forma de dosagem final foi prepara utilizando cuidados assépticos. Todos os procedimentos utilizando solventes orgânicos foram realizados numa hote química. 1. Adição de Soluções de Lípidos a Recipientes de
Evaporação
Utilizou-se provetas graduadas de 100 mL (graduados a 1 mL) estéreis, isentas de pirogénios para adicionar soluções de lípidos a um balão de fundo redondo com capacidade de 2 litros estéril, isento de pirogénios, lavado com ácido que tinha uma tubuladura de vidro esmerilado 24/40. A tubuladura do balão de fundo redondo foi mantida tapada com folha de alumínio 12 (utilizada para manter a esterilidade do balão) excepto quando estavam a ser adicionadas as soluções de lípidos. A folha foi retirada imediatamente antes de se colocar o balão no evaporador rotativo.
Ao balão adicionou-se:
Componente mL mg Colesterol 85,0 4.930 Dimiristoíl fosfatidilcolina (DMPC) (Avanti Polar Lipids, Inc.) 85,0 10.370 Dimiristoíl fosfatidilglicerol (DMPG) (Avanti Polar Lipids, Inc.) 85,0 1.173 Monofosforil Lípido A (3-D-MLP), (Ribi ImmunoChem Research, Inc.) 85,0 680 Total 340,0 17.153 2. Evaporação Rotativa das Soluções de Lípidos
Imediatamente depois de as soluções de lípidos terem sido pipetadas para o balão de fundo redondo, este foi colocado num evaporador rotativo nas seguintes condições:
Temperatura do Banho de Água Serpentinas do condensador
Trapa Ângulo do balão rotativo Velocidade de rotação
Bomba de vácuo 40-45°C arrefecidas com água da torneira corrente arrefecida com gelo aprox. 45° controlo inicialmente regulado para 2; reduzido para 1 quando a solução de lípidos ficou muito viscosa inicialmente regulada para uma leitura de pressão de 200 mbar, depois aumentada para 100 mbar 13
quando deixou de ocorrer formação de bolhas. 0 balão foi ligado ao evaporador por uma trapa de vidro estéril para impedir que o refluxo do solvente condensado retornasse ao balão. Prosseguiu-se a rotação até todo o solvente se ter evaporado e ter ficado depositado no balão uma película fina de lípidos. Uma vez seco (aproximadamente 1 hora) o balão foi retirado do evaporador. Imediatamente após a remoção, a boca do balão foi coberta com papel de filtro Whatman #541 estéril que foi mantido em posição com um elástico, colocado num exsicador e adicionalmente seco sob alto vácuo (10 mbar) de vim dia para o outro para remover quaisquer vestígios de solvente. Após secagem de um dia para o outro, o exsicador foi fechado enquanto sob vácuo e mantido a 4-6°C até à hidratação da película de lípidos. 3. Hidratação da Película de Lípidos 0 exsicador foi transferido para uma câmara de fluxo laminar, aberto e o balão contendo a película de lípidos seca foi retirado do exsicador. 0 papel de filtro que cobria a tubuladura do balão de fundo redondo foi substituído por uma rolha de vidro esmerilado estéril. Adicionou-se 385 mL de água estéril isenta de pirogénios para injecção (USP) ao balão de fundo redondo utilizando pipetas estéreis. A rolha de vidro esmerilado foi recolocada e o balão foi vigorosamente agitado manualmente até todo o lípido ter sido removido das paredes do balão. A concentração de fosfolípidos nesta altura, com base no fosfolípido inicialmente adicionado e o volume de hidratação, era de aproximadamente 45 mM. 0 balão com lipossomas hidratados foi armazenado a 4-6°C até os lipossomas serem colocados em recipientes para liofilização. 4. Adição dos Lipossomas Hidratados aos Recipientes de
Liofilização 14
0 balão com lipossomas hidratados foi descontaminado e transferido para uma sala branca. Depois de o conteúdo do balão estar à temperatura ambiente, os lipossomas foram agitados vigorosamente para assegurar uma suspensão homogénea e retirou-se uma amostra para testar a esterilidade. 7,0 mL de lipossomas hidratados foram pipetados para cada um de 60 frascos estéreis para vacinas (60 mL de capacidade). Tampas de borracha cinzenta foram parcialmente inseridas nos frascos. Os frascos foram colocados numa câmara de liofilização (que abria directamente para a sala branca) , a câmara foi fechada, e os frascos foram mantidos a -40°C durante até 8 horas para congelar o conteúdo. 5. Liofilização 0 ciclo de liofilização foi iniciado a -40°C. A temperatura subiu então em rampa até 10°C à velocidade de 2,5°/hora. 0 produto foi mantido a 10°C durante 12-36 horas, em seguida a temperatura foi ajustada para 20°C. Quando o ciclo de liofilização ficou completado, os frascos foram retirados do liofilizador (na sala branca), as tampas foram completamente colocadas, e aplicou-se selos de alumínio em cada frasco. Os frascos foram colocados num tabuleiro estéril tapado e foram então transferidos da sala branca e armazenados a 4-6°C ao abrigo da luz. 6. Reconstituição de Lipossomas Liofilizados com
Antigénio
Recebeu-se antigénio R32NS1 (SKF 105154 Lote #U-90055-ZlA, JMF-16843-59) como uma solução de 190 mL a 4,2 mg/mL em tampão acetato, pH 5,5. Esta solução foi dialisada a 4-6°C utilizando tubo Spectrapor (corte de peso molecular de 3500) previamente fervido em EDTA dissódico a 0,2% durante 60 minutos, contra 12 litros de PBS, pH 6,5, durante 3-6 horas. Após a diálise, a solução de R32NS1 foi esterilizada por filtração através de um filtro de 0,22 micron numa câmara de fluxo laminar. A solução de 15
R32NS filtrada foi armazenada a 4-6°C até ser utilizada para reconstituir lipossomas liofilizados. 0 tabuleiro com lipossomas liofilizados foi transferido para uma câmara de fluxo laminar. 0 centro de cada selo de alumínio foi retirado e adicionou-se 1,5 mL da solução de R32NS1 dializada esterilizada por filtração (aproximadamente 4,2 mg/mL) por meio de uma seringa a cada frasco para dar uma concentração aproximada de fosfolípidos de 200 mM. Os fracos foram agitados suavemente para assegurar que os lipossomas liofilizados eram completamente molhados, recolocados no tabuleiro coberto, retirados da câmara, e armazenados a 4-6°C durante 18-72 horas para permitir uma reconstituição completa. 7. Remoção de R32NS1 Não-encapsulado
0 tabuleiro com lipossomas reconstituídos foi descontaminado e transferido para a sala branca. Quando os lipossomas atingiram a temperatura ambiente e todo o lípido estava suspenso (ausência de agregados de lípido seco), os selos de alumínio foram retirados dos frascos e adicionou-se a cada frasco com uma pipeta estéril 25 mL de soro fisiológico tamponado com fosfato esterilizado por filtração. Os lipossomas diluídos foram transferidos para 46 tubos de centrífuga estéreis em policarbonato com tampas de rosca (35 mL de capacidade). Os tubos de centrífuga (12 de cada vez) foram colocados num rotor SA-600 estéril e o rotor foi fechado. 0 rotor foi removido da sala branca e coloado numa centrífuga de alta velocidade refrigerada Sorvall RC2b. Os lipossomas foram centrifugados durante 20 minutos a 14.000 rpm (aproximadamente 30.000 x g) a 20-25°C. 0 rotor foi retirado da centrífuga sem perturbar o sedimento, descontaminado e transferido para a sala branca. Os tubos de centrífuga foram retirados do rotor e a fracção de sobrenadante foi retirada utilizando uma pipeta Pasteur estéril ligada por tubo estéril a um frasco de vácuo estéril com 2 L 16 ligado a uma linha de vácuo. Isto foi repetido até todos os tubos terem sido centrifugados. 8. Ressuspensão de Lipossomas Lavados
Após remoção da fracção de sobrenadante, adicionou-se 1,5 mL de soro fisiológico fosfatado esterilizado por filtração a cada tubo de centrífuga e os sedimentos de lipossomas foram ressuspensos por agitação manual. Os lipossomas ressuspensos foram transferidos por pipeta para uma proveta graduada estéril de 250 mL. Cada um dos tubos de centrífuga foi lavado com mais 1,0 mL de soro fisiológico tamponado com fosfato e a lavagem também foi transferida para a proveta graduada. Adicionou-se soro fisiológico tamponado com fosfato ao sedimento combinado de lipossomas para dar um volume combinado final de 185 mL. Retirou-se amostras para a determinação da esterilidade do lote e encapsulação de antigénio. 9. Enchimento dos Recipientes Acabados A vacina lipossomal foi distribuída, utizando cuidados assépticos (o enchimento dos frascos foi realizado numa sala branca de classe 100), em 153 frascos para vacinas de 5 mL a 1,0 mL por frasco. Os frascos foram tapados, selados com selos de alumínio, etiquetados e armazenados a 4-6°C. Retirou-se amostras para ensaios finais de esterilidade, segurança, pirogenicidade, e potênia e para determinação da encapsulação de antigénio.
Exemplo 2. Protocolo de Fabrico de Vacinas R32NS1 Lipossomais Contendo 100 ua de MPL por Dose A forma de dosagem final foi prepara utilizando cuidados assépticos. Todos os procedimentos utilizando· solventes orgânicos foram realizados numa hote química. 17
1. Adição de Soluções de Lipidos a Recipientes de
Evaporação
Utilizou-se pipetas de vidro (10 mL de capacidade, graduadas em 1/10 mL) estéreis e provetas graduadas de 100 mL (graduados a 1 mL) estéreis, isentas de pirogénios para adicionar soluções de lipidos a um balão de fundo redondo com capacidade de 2 litros estéril, isento de pirogénios, lavado com ácido que tinha uma tubuladura de vidro esmerilado 24/40. A tubuladura do balão de fundo redondo foi mantida tapada com folha de alumínio (utilizada para manter a esterilidade do balão) excepto quando estavam a ser adicionadas as soluções de lipidos. A folha foi retirada imediatamente antes de se colocar o balão no evaporador rotativo.
Para o balão pipetou-se:
Componente mL mq Colesterol 85,0 4.930 Dimiristoíl fosfatidilcolina (DMPC) (Avanti Polar Lipids, Inc.) 85,0 10.370 Dimiristoíl fosfatidilglicerol (DMPG) (Avanti Polar Lipids, Inc.) 85,0 1.173 Monofosforil Lípido A (3D-MLP), (Ribi ImmunoChem Research, Inc.) 85,0 68 Total 263,5 16.541 2. Evaporação Rotativa das Soluções de Lipidos
Imediatamente depois de as soluções de lipidos terem sido pipetadas para o balão de fundo redondo, este foi colocado num evaporador rotativo nas seguintes condições: 18
Temperatura do Banho de Água Serpentinas do condensador Trapa Ângulo do balão rotativo Velocidade de rotação
40-45°C arrefecidas com água da torneira corrente arrefecida com gelo aprox. 45° controlo inicialmente regulado para 2; reduzido para 1 quando a solução de lípidos ficou muito viscosa
Bomba de vácuo controlo regulado para uma leitura de pressão de 200 mbar, depois aumentada para 100 mbar quando deixou de ocorrer formação de bolhas. 0 balão foi ligado ao evaporador por uma trapa de vidro estéril para impedir que o refluxo do solvente condensado retornasse ao balão. Prosseguiu-se a rotação até todo o solvente se ter evaporado e ter ficado depositado no balão uma película fina de lípidos. Uma vez seco (aproximadamente 1 hora) o balão foi retirado do evaporador. Imediatamente após a remoção, a boca do balão foi coberta com papel de filtro Whatman #541 estéril e colocado num exsicador e adicionalmente seco sob alto vácuo (10 mbar) de um dia para o outro para remover quaisquer vestígios de solvente. Após secagem de um dia para o outro, o exsicador foi fechado enquanto sob vácuo e mantido a 4-6°C até à hidratação da película de lípidos. 3. Hidratação da Película de Lípidos 0 exsicador foi transferido para uma câmara de fluxo laminar, aberto e o balão contendo a película de lípidos seca foi retirado do exsicador. 0 papel de filtro que cobria a tubuladura do balão de fundo redondo foi substituído por uma rolha de vidro esmerilado estéril. Adicionou-se 385 mL de água estéril isenta de pirogénios para injecção (USP) ao balão de 19
fundo redondo utilizando pipetas estéreis. A rolha de vidro esmerilado foi recolocada e o balão foi vigorosamente agitado manualmente até todo o lípido ter sido removido das paredes do balão. A concentração de fosfolípidos nesta altura, com base no fosfolípido inicialmente adicionado e o volume de hidratação, era de aproximadamente 44 mM. 0 balão com lipossomas hidratados foi armazenado a 4-6°C até os lipossomas serem colocados em recipientes para liofilização. 4. Adição dos Lipossomas Hidratados aos Recipientes de
Liofilização 0 balão com lipossomas hidratados foi descontaminado e transferido para uma sala branca. Depois de o conteúdo do balão estar a temperatura ambiente, os lipossomas foram agitados vigorosamente para assegurar uma suspensão homogénea e retirou-se uma amostra para testar a esterilidade. 7,0 mL de lipossomas hidratados foram pipetados para cada um de 58 frascos estéreis para vacinas (60 mL de capacidade). Tampas de borracha cinzenta foram parcialmente inseridas nos frascos. Os frascos foram colocados numa câmara de liofilização (que só abre directamente para a sala branca), a câmara foi fechada, e os frascos foram mantidos a -40°C durante até 8 horas para congelar o conteúdo. 5. Liofilização O ciclo de liofilização foi iniciado a -40°C. A temperatura subiu então em rampa até 10°C à velocidade de 2,5°/hora. 0 produto foi mantido a 10°C durante 12-36 horas, em seguida a temperatura foi ajustada para 20°C. Quando o ciclo de liofilização ficou completado, os frascos foram retirados do liofilizador (na sala branca), as tampas foram completamente colocadas, e aplicou-se selos de alumínio em cada frasco. Os frascos foram colocados num tabuleiro estéril tapado e foram então transferidos da sala branca e armazenados a 4-6°C ao abrigo da luz. 20
6. Reconstituição de Lipossomas Liofilizados com
Antigénio 0 tabuleiro com lipossomas liofilizados foi transferido para uma câmara de fluxo laminar. 0 centro de cada selo de alumínio foi retirado e adicionou-se 1,5 mL da solução de R32NS1 dializada esterilizada por filtração (aproximadamente 4,2 mg/mL, preparada como no Exemplo 1 acima) por meio de uma seringa a cada frasco para dar uma concentração aproximada de fosfolípidos de 200 mM. Os fracos foram agitados suavemente para assegurar que os lipossomas liofilizados eram completamente molhados, recolocados no tabuleiro coberto, retirados da câmara, e armazenados a 4-6°C durante 18-72 horas para permitir uma reconstituição completa. 7. Remoção de R32NS1 Não-encapsulado 0 tabuleiro com lipossomas reconstituídos foi descontaminado e transferido para a sala branca. Quando os lipossomas atingiram a temperatura ambiente e todo o lípido estava suspenso (ausência de agregados de lípido seco), os selos de alumínio foram retirados dos frascos e adicionou-se a cada frasco com uma pipeta estéril 25 mL de soro fisiológico tamponado com fosfato esterilizado por filtração. Os lipossomas diluídos foram transferidos para 46 tubos de centrífuga estéreis em policarbonato com tampas de rosca (35 mL de capacidade). Os tubos de centrífuga (12 de cada vez) foram colocados num rotor SA-600 estéril e o rotor foi fechado. 0 rotor foi removido da sala branca e colocado numa centrífuga de alta velocidade refrigerada Sorvall RC2b. Os lipossomas foram centrifugados durante 20 minutos a 14.000 rpm (aproximadamente 30.000 x g) a 20-25°C. 0 rotor foi retirado da centrífuga sem perturbar o
sedimento, descontaminado e transferido para a sala branca. Os tubos de centrífuga foram retirados do rotor e a fracção de sobrenadante foi retirada utilizando uma pipeta Pasteur estéril ligada por tubo estéril a um frasco de vácuo estéril com 4 L 21 ο ligado a uma linha de vácuo. Isto foi repetido até todos os tubos terem sido centrifugados. 8. Ressuspensão de Lipossomas Lavados
Após remoção da fracção de sobrenadante, adicionou-se 1,5 mL de soro fisiológico fosfatado esterilizado por filtração a cada tubo de centrífuga e os sedimentos de lipossomas foram ressuspensos por agitação manual. Os lipossomas ressuspensos foram transferidos por pipeta para uma proveta graduada estéril de 250 mL. Cada um dos tubos de centrífuga foi lavado com mais 1,0 mL de soro fisiológico tamponado com fosfato e a lavagem também foi transferida para a proveta graduada. Adicionou-se soro fisiológico tamponado com fosfato ao sedimento combinado de lipossomas para dar um volume combinado final de 180 mL. Retirou-se amostras para a determinação da esterilidade do lote e encapsulação de antigénio. 9. Enchimento dos Recipientes Acabados A vacina lipossomal foi distribuída, utilizando cuidados assépticos (o enchimento dos frascos foi realizado numa sala branca), em 147 frascos para vacinas de 5 mL a 1,0 mL por frasco. Os frascos foram tapados, selados com selos de alumínio, etiquetados e armazenados a 4-6°C. Retirou-se amostras para ensaios finais de esterilidade, segurança, pirogenicidade, e potênia e para determinação da encapsulação de antigénio.
Exemplo 3. Eficácia de encapsulação das preparações de lipossomas dos Exemplos 1 e 2
Os dois lotes de lipossomas contendo R32NS1 preparados nos Exemplos 1 e 2 acima foram analisados para determinar a variabilidade da eficácia de encapsulação entre lotes. Obteve-se os seguintes resultados: 22
Encapsulação de R32NSX em Lotes Clínicos de Vacina Lipossomal da Malária 20,3% 18,78b 19,5 ±1,1
Exemplo 1 Exemplo 2 Média (±DP)
Desvia da média ±0,8%
Estes valores demonstram que a variabilidade na eficácia de encapsulação de R32NS1 nos dois lotes era muito pequena, com um desvio em relação à média de apenas 0,8%. Isto representa uma vantagem significativa em relação ao desvio de 12-13% descrito por Conrad et al., supra.
Será evidente para os especialistas na matéria que podem ser feitas várias modificações e variações nos processos e composições desta invenção. Assim, é intenção que a invenção abranja as modificações e variações desta invenção desde que se situem dentro do âmbito das reivindicações anexas e suas equivalentes.
23

Claims (12)

REIVINDICAÇÕES
1. Processo para a produção de uma preparação de lipossomas que contém um material encapsulado, compreendendo o referido processo os passos de: hidratar uma formulação de lípidos ou de lipossomas com uma solução do material a ser encapsulado; (A) proporcionar uma pluralidade de porções de uma formulação de lípidos ou de lipossomas; (B) hidratar cada uma da referida pluralidade de porções com uma solução compreendendo um material a ser encapsulado; e (C) combinar cada uma da referida pluralidade de porções para formar uma única preparação de lipossomas.
2. Processo de acordo com a reivindicação 1, compreendendo adicionalmente o passo de, após o passo (B) e antes do passo (C), lavagem de cada uma da referida pluralidade de porções para remover material que não está encapsulado.
3. Processo para a produção de uma preparação de lipossomas em que o lipossoma contém um material encapsulado, compreendendo os passos de: (A) proporcionar uma pluralidade de porções de uma formulação de lipossomas hidratada; (B) liofilizar cada uma da referida pluralidade de porções; (C) hidratar cada uma da referida pluralidade de porções com uma solução compreendendo um material a ser encapsulado; e (D) combinar cada uma da referida pluralidade de porções para formar uma única preparação de lipossomas.
4. Processo de acordo com a reivindicação 3, compreendendo adicionalmente o passo de, após o passo (C) e antes do 1
passo (D), lavagem de cada uma da referida pluralidade de porções para remover material que não está encapsulado.
5. Processo de acordo com a reivindicação 2 ou com a reivindicação 4, em que a referida lavagem compreende a centrifugação de cada uma da referida pluralidade de porções para formar sedimentos e ressuspensão dos referidos sedimentos.
6. Processo para a produção de uma preparação de lipossomas em que o lipossoma contém um material encapsulado, compreendendo os passos de: (A) proporcionar uma pluralidade de recipientes, em que cada recipiente compreende uma formulação de lípidos ou de lipossomas; (B) introduzir uma solução compreendendo um material a ser encapsulado num da referida pluralidade de recipientes, formando assim uma suspensão de lipossomas; (C) introduzir uma suspensão de lipossomas previamente preparada noutro da referida pluralidade de recipientes; e (D) repetir o passo (C) para formar uma preparação de lipossomas.
7. Processo de acordo com a reivindicação 6, em que cada um dos referidos recipientes compreende uma película de lípidos seca.
8. Processo de acordo com qualquer das reivindicações 1 a 7, em que o referido material é um antigénio tal como antigénio gpl20 de HIV ou um dos antigénios da malária R2 1NS18 1 e NS181RFL, ou um fármaco tal como estibogluconato de sódio. 2
9. Processo de acordo com qualquer das reivindicações 1 a 8, em que a referida preparação se destina a utilização numa vacina.
10. Processo de acordo com qualquer das reivindicações 1 a 9, em que são proporcionados pelo menos 2 porções ou recipientes, preferencialmente pelo menos 10 porções ou recipientes, mais preferencialmente desde 40 até 60 porções ou recipientes ou pelo menos 200 porções ou recipientes, da referida formulação de lípidos ou de lipossomas.
11. Processo de acordo com qualquer das reivindicações 1 a 10, em que a referida formulação do passo (A) é uma formulação de lípidos.
12. Processo de acordo com qualquer das reivindicações 1 a 10, em que a referida formulação do passo (A) é uma formulação de lipossomas.
3
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