JP2021500064A5 - - Google Patents
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本発明のまた別の態様は、以下のとおりであってもよい。
〔１〕ヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５１に結合することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドであって、アンチセンスオリゴヌクレオチドの結合は、プレｍＲＮＡ配列の０〜＋８９の間の領域内でその全体が起こり、アンチセンスオリゴヌクレオチドは、少なくとも２７塩基を含む、アンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔２〕少なくとも２８塩基、少なくとも２９塩基、または少なくとも３０塩基を含む、前記〔１〕に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔３〕３０塩基からなる、前記〔１〕または〔２〕に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔４〕アンチセンスオリゴヌクレオチドの結合が、ヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５１の０〜＋８８、０〜＋８７、０〜＋８６、０〜＋８５、０〜＋８４、０〜＋８３、０〜＋８２、０〜＋８１、０〜＋８０、０〜＋７９、または０〜＋７８の間の領域内でその全体が起こる、前記〔１〕から〔３〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔５〕アンチセンスオリゴヌクレオチドの結合が、プレｍＲＮＡ配列の０〜＋７８の間の領域内でその全体が起こる、前記〔１〕から〔４〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔６〕前記領域内にあるヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５１の配列に少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、少なくとも９９％相補的である、前記〔１〕から〔５〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔７〕前記領域内にあるヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５１の配列とハイブリダイズ可能である、前記〔１〕から〔６〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔８〕以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、または配列番号５（Ａｃ４８）のうちの１つの少なくとも２７塩基を含む、前記〔１〕から〔７〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔９〕以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、または配列番号５（Ａｃ４８）のうちの１つと少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、または少なくとも９９％の同一性および／または相同性を有する、前記〔１〕から〔８〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔１０〕以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、または配列番号５（Ａｃ４８）のうちの１つを含む、前記〔１〕から〔９〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔１１〕配列番号１（Ａｃ０）または配列番号５（Ａｃ４８）を含む、前記〔１〕から〔１０〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔１２〕前記〔１〕から〔１１〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチドおよび担体を含むコンジュゲートであって、担体が、アンチセンスオリゴヌクレオチドにコンジュゲートされている、コンジュゲート。
〔１３〕担体が、アンチセンスオリゴヌクレオチドを標的細胞に輸送するように作動可能である、前記〔１２〕に記載のコンジュゲート。
〔１４〕担体が、ペプチド、低分子化学物質、ポリマー、ナノ粒子、脂質、リポソームまたはエクソソームから選択される、前記〔１２〕または〔１３〕に記載のコンジュゲート。
〔１５〕担体が、細胞透過性ペプチドである、前記〔１２〕から〔１４〕のいずれか１項に記載のコンジュゲート。
〔１６〕担体が、アルギニンリッチな細胞透過性ペプチドである、前記〔１２〕から〔１５〕のいずれか１項に記載のコンジュゲート。
〔１７〕前記〔１３〕から〔１６〕のいずれか１項に記載のコンジュゲートが負荷された細胞。
〔１８〕前記〔１〕から〔１１〕のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド、および／または前記〔１２〕から〔１６〕のいずれか１項に記載のコンジュゲート、および薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
〔１９〕対象の筋障害の治療における使用のためのヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５１に結合することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドであって、アンチセンスオリゴヌクレオチドの結合は、プレｍＲＮＡ配列の０〜＋８９の間の領域内でその全体が起こり、アンチセンスオリゴヌクレオチドは、少なくとも２７塩基を含む、アンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔２０〕前記〔１〕から〔１１〕において定義される特徴のいずれかを含む、前記〔１９〕に記載の使用のためのアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔２１〕筋障害が、筋機能に関連する遺伝子の遺伝子変異に起因する障害である、前記〔１９〕または〔２０〕に記載の使用のためのアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔２２〕筋障害が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーまたはベッカー型筋ジストロフィーである、前記〔１９〕から〔２１〕のいずれか１項に記載の使用のためのアンチセンスオリゴヌクレオチド。
〔２３〕ヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５１に結合することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドの有効量と細胞を接触させることを含む、前記細胞におけるヒトジストロフィンタンパク質発現を増加させる方法であって、アンチセンスオリゴヌクレオチドの結合は、プレｍＲＮＡ配列の０〜＋８９の間の領域内でその全体が起こり、アンチセンスオリゴヌクレオチドは、少なくとも２７塩基を含む、方法。
〔２４〕アンチセンスオリゴヌクレオチドが、前記〔１〕から〔１１〕において定義される特徴のいずれかを含む、前記〔２３〕に記載の方法。
Claims (17)
- ヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５１に結合することができるアンチセンスオリゴヌクレオチド、ここで、
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、配列番号５（Ａｃ４８）、配列番号１３（Ａｃ９）又は配列番号１５（Ａｃ２０７）のうちの１つと少なくとも７０％の同一性および／または相同性を有し、かつ
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、少なくとも２７塩基を含む。 - 少なくとも２８塩基、少なくとも２９塩基、または少なくとも３０塩基を含む、請求項１に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- ３０塩基からなる、請求項１または２に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- モルホリノアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１から３のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- アンチセンスオリゴヌクレオチドアナログである、請求項１から４のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、配列番号５（Ａｃ４８）、配列番号１３（Ａｃ９）又は配列番号１５（Ａｃ２０７）のうちの１つの少なくとも２７塩基を含む、請求項１から５のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、配列番号５（Ａｃ４８）、配列番号１３（Ａｃ９）又は配列番号１５（Ａｃ２０７）のうちの１つと少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、または少なくとも９９％の同一性および／または相同性を有する、請求項１から６のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、配列番号５（Ａｃ４８）、配列番号１３（Ａｃ９）又は配列番号１５（Ａｃ２０７）のうちの１つを含む、請求項１から７のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 配列番号１（Ａｃ０）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、配列番号５（Ａｃ４８）、配列番号１３（Ａｃ９）又は配列番号１５（Ａｃ２０７）からなる、請求項１から８のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 請求項１から９のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチドおよび担体を含むコンジュゲート、ここで、担体が、アンチセンスオリゴヌクレオチドにコンジュゲートされている。
- 担体が、アンチセンスオリゴヌクレオチドを標的細胞に輸送するように作動可能である、請求項１０に記載のコンジュゲート。
- 担体が、ペプチド、低分子化学物質、ポリマー、ナノ粒子、脂質、リポソーム、細胞透過性ペプチド、アルギニンリッチな細胞透過性ペプチドまたはエクソソームから選択される、請求項１０または１１に記載のコンジュゲート。
- 請求項１０から１２のいずれか１項に記載のコンジュゲートが負荷された細胞。
- 請求項１から９のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド、および／または請求項１０から１２のいずれか１項に記載のコンジュゲート、および薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
- 対象の筋障害の治療における使用のためのヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５１に結合することができるアンチセンスオリゴヌクレオチド、ここで
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、配列番号５（Ａｃ４８）、配列番号１３（Ａｃ９）又は配列番号１５（Ａｃ２０７）のうちの１つと少なくとも７０％、少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、または少なくとも９９％の同一性および／または相同性を有し、かつ
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、少なくとも２７塩基を含む。 - 以下の配列：配列番号１（Ａｃ０）、配列番号２（Ａｃ５）、配列番号３（Ａｃ２６）、配列番号４（Ａｃ３０）、配列番号５（Ａｃ４８）、配列番号１３（Ａｃ９）又は配列番号１５（Ａｃ２０７）のうちの１つと少なくとも８０％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、または少なくとも９９％の同一性および／または相同性を有する、請求項１５に記載の使用のためのアンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 筋障害が、筋機能に関連する遺伝子の遺伝子変異に起因する障害、デュシェンヌ型筋ジストロフィーまたはベッカー型筋ジストロフィーである、請求項１５または１６に記載の使用のためのアンチセンスオリゴヌクレオチド。
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