JP2019524822A5

JP2019524822A5 -

Info

Publication number: JP2019524822A5
Application number: JP2019507819A
Authority: JP
Filing date: 2017-08-11
Publication date: 2020-09-17
Anticipated expiration: 2037-08-11

Claims

神経変性疾患が、アルツハイマー病、ＡＬＳ、ＭＳＡ−Ｐ、ＭＳＡ−Ｃ、パーキンソン症を伴う前頭側頭型認知症、進行性核上性麻痺、大脳皮質基底核変性症、小脳性下眼瞼向き眼振、レビー小体認知症、及び毛細血管拡張性運動失調症（ルイス・バー病）から選択され、及びアセチルロイシン又はその薬学的に許容される塩は、約０．５ｇから約１５ｇの１日の総投与量を達成するために１日あたり少なくとも２回投与され、その必要性のある対象において神経変性疾患又は神経変性疾患に関連する１以上の症状を治療する際の使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
対象が無症候性であるところ、請求項１による使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
対象が、神経変性疾患の遺伝的及び／又は生化学的マーカーを有することが見出されたところ、請求項２による使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
典型的な病気の進行により別様に発現すると予期されるであろう神経変性疾患又は神経変性疾患の１以上の症状の発症を遅らせるための請求項１による使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
請求項１による使用のためのものであって、その使用が、少なくとも約３ケ月、少なくとも約６ケ月、少なくとも約１年、少なくとも約２年、及び少なくとも約５年から選択される期間においてその必要性のある対象に治療的に有効な量のアセチル−ロイシンを投与することを含む、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
典型的な病気の進行に比べて、経時的に神経変性疾患又は神経変性疾患に関連する１以上の症状の進行を遅らせるための請求項１による使用のためのものであって、その使用が、少なくとも約３ケ月、少なくとも約６ケ月、少なくとも約１年、少なくとも約２年、及び少なくとも約５年から選択される期間に対して必要性のある対象に、治療的に有効な量のアセチル−ロイシンを投与することを含む、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
経時的に神経変性疾患又は神経変性疾患に関連する１以上の症状の進行を逆行させるための請求項１による使用のためのものであって、その使用が、少なくとも約３ケ月、少なくとも約６ケ月、少なくとも約１年、少なくとも約２年、及び少なくとも約５年から選択される期間に対して必要性のある対象に、治療的に有効な量のアセチル−ロイシンを投与することを含む、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
必要性のある対象における経時的に神経変性疾患の生化学的マーカーを改善するための請求項１による使用のためのものであって、その使用が、少なくとも約３ケ月、少なくとも約６ケ月、少なくとも約１年、少なくとも約２年、及び少なくとも約５年から選択される期間に対して必要性のある対象に、治療的に有効な量のアセチル−ロイシンを投与することを含む、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
生化学的マーカーが増加したリソソーム量である、請求項８による使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
請求項１から９のいずれかによる使用のためのものであって、その使用が、必要性のある対象に、その対象が無症候性であるとき、治療的に有効な量のアセチル−ロイシンの投与を開始することを含む、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
対象が神経変性疾患の遺伝的及び／又は生化学的マーカーを有することが見出された後に最初の投与が生じる、請求項１０による使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
請求項１から４のいずれかによる使用のためのものであって、その使用が、少なくとも約３ケ月、少なくとも約６ケ月、少なくとも約１年、少なくとも約２年、及び少なくとも約５年から選択される期間に対して必要性のある対象に、治療的に有効な量のアセチル−ロイシンを投与することを含む、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
アセチル−ロイシンが、アセチル−ＤＬ−ロイシンである、請求項１から１２のいずれかによる使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
アセチル−ロイシンが、Ｌ−エナンチオマー又はＤ−エナンチオマーのエナンチオマー過剰を有する、請求項１から１２のいずれかによる使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
請求項１から４のいずれかによる使用のためのものであって、その使用が、１日当たり約０．５ｇから約１５ｇ、１日当たり約１ｇから約１０ｇ、１日当たり約１．５ｇから約７ｇ、１日当たり約４ｇから約６ｇ、又は１日当たり約４ｇから約５ｇ、の治療的に有効な量で、必要性のある対象に、アセチル−ロイシンを投与することを含む、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
治療的に有効な量のアセチル−ロイシンは、１日当たり約１ｇから約１５ｇ、１日当たり約１ｇから約１０ｇ、１日当たり約１．５ｇから約７ｇ、１日当たり約４ｇから約６ｇ、又は１日当たり約４ｇから約５ｇ、である、請求項５から１２のいずれかによる使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
必要性のある対象における、神経変性疾患の重症度を低下させる又は神経変性疾患に関連する１以上の既存の症状の重症度を低下させる或いはそれを除去するための請求項１による使用のための、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。
神経変性疾患を有する、有すると疑われる、又は有する恐れがある対象において神経防護作用を提供するための請求項１による使用のためのものであって、その使用が、少なくとも約３ケ月、少なくとも約６ケ月、少なくとも約１年、少なくとも約２年、及び少なくとも約５年から選択される期間に対してその対象に治療的に有効な量のアセチル−ロイシンを投与すること含む、アセチル−ロイシン又はその薬学的に許容される塩。