JP2015096556A5

JP2015096556A5 -

Info

Publication number: JP2015096556A5
Application number: JP2015025500A
Authority: JP
Filing date: 2015-02-12
Publication date: 2015-09-24

Claims

Ｏｃｔ−４、アルカリホスファターゼ、ＳＳＥＡ−３、ＳＳＥＡ−４、ＴＲＡ−Ｉ−６０、及びＴＲＡ−Ｉ−８１を発現するヒト多能性細胞のｉｎｖｉｔｒｏ分化によって得られる単離されたヒト網膜色素上皮（ＲＰＥ）細胞を含む黄斑変性を治療するための製剤であって、前記ヒトＲＰＥ細胞が、ＲＰＥ６５及びベストロフィンを発現し、かつ前記製剤が、ヒト患者の中への網膜下移植又は注射に適する、上記製剤。
Ｏｃｔ−４、アルカリホスファターゼ、ＳＳＥＡ−３、ＳＳＥＡ−４、ＴＲＡ−Ｉ−６０、及びＴＲＡ−Ｉ−８１を発現するヒト多能性細胞のｉｎｖｉｔｒｏ分化によって得られるヒト網膜色素上皮（ＲＰＥ）細胞の純化された製剤であって、前記ヒトＲＰＥ細胞が、ＲＰＥ６５及びベストロフィンを発現し、かつ前記製剤が、移植又は注射を必要とするヒト患者の目の中への移植又は注射に適する、上記純化された製剤。
Ｏｃｔ−４、アルカリホスファターゼ、ＳＳＥＡ−３、ＳＳＥＡ−４、ＴＲＡ−Ｉ−６０、及びＴＲＡ−Ｉ−８１を発現するヒト多能性細胞のｉｎｖｉｔｒｏ分化によって得られるヒト網膜色素上皮（ＲＰＥ）細胞の凍結製剤であって、前記ヒトＲＰＥ細胞が、ＲＰＥ６５及びベストロフィンを発現し、かつ解凍する際の前記ヒトＲＰＥ細胞が、ヒト患者を治療することにおける使用に適する、上記凍結製剤。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、細胞懸濁液として存在する、請求項１〜３のいずれか一項に記載の製剤。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、単層中に存在する、請求項１〜３のいずれか一項に記載の製剤。
前記ヒトＲＰＥ細胞が基質又はマトリックス上で単層として配置されるところの、上記基質又はマトリックスをさらに含む、請求項５に記載の製剤。
前記基質又はマトリックスが、ゼラチン、フィブロネクチン、ラミニン、コラーゲン、又は細胞外マトリックスの少なくとも１つでコートされる、請求項６に記載の製剤。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、ＣＲＡＬＢＰ及びＰＥＤＦを発現する、請求項１〜８のいずれか一項に記載の製剤。
ヒト網膜色素上皮（ＲＰＥ）細胞の純化された製剤の、前記ヒトＲＰＥ細胞の注射又は移植を必要とする個体の目の中への注射又は移植による網膜変性の治療のための医薬の製造における使用であって、前記ヒトＲＰＥ細胞が、Ｏｃｔ−４、アルカリホスファターゼ、ＳＳＥＡ−３、ＳＳＥＡ−４、ＴＲＡ−Ｉ−６０、及びＴＲＡ−Ｉ−８１を発現するヒト多能性細胞のｉｎｖｉｔｒｏ分化によって得られ、かつ前記ヒトＲＰＥ細胞が、ＲＰＥ６５及びベストロフィンを発現する、上記使用。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、細胞懸濁液として存在する、請求項９に記載の使用。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、単層中に存在する、請求項９に記載の使用。
前記ヒトＲＰＥ細胞が基質又はマトリックス上で単層として配置されるところの、上記基質又はマトリックスをさらに含む、請求項１１に記載の使用。
前記基質又はマトリックスが、ゼラチン、フィブロネクチン、ラミニン、コラーゲン、又は細胞外マトリックスの少なくとも１つでコートされる、請求項１２に記載の使用。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、ＣＲＡＬＢＰ及びＰＥＤＦを発現する、請求項９〜１３のいずれか一項に記載の使用。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、加齢性黄斑変性症、スタルガルト（Ｓｔａｒｇａｒｄｔ）病又は病的近視の治療のために使用される、請求項９〜１４のいずれか一項に記載の使用。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、網膜下空間の中へ注射又は移植される、請求項９〜１５のいずれか一項に記載の使用。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、硝子体切除術によって網膜下空間の中へ注射又は移植される、請求項１６に記載の使用。
前記ヒトＲＰＥ細胞が、下記のステップ：
ａ）前記ヒト多能性細胞を、（ｉ）細胞フィーダー層上で過剰増殖させて細胞の多層を形成させるか、又は（ｉｉ）胚様体（ＥＢ）を形成させる、ステップ、
ｂ）前記細胞の多層又はＥＢを、色素性細胞の外観となるのに十分な時間の間培養するステップ、及び
ｃ）前記色素性細胞を、結果として得られる細胞培養物から単離し及び培養し、それによってＲＰＥ６５及びベストロフィンを発現するヒトＲＰＥ細胞を得るステップ
を含む方法によって調製される、請求項９〜１７のいずれか一項に記載の使用。