JP2012500627A - 標的一本鎖開裂および標的組込みのための方法、並びに組成物 - Google Patents
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Abstract
Description
本開示は、ゲノム工学、遺伝子標的、標的染色体の組込み、およびタンパク質発現の分野に関する。
非適用。
ヌクレアーゼの開裂ドメインを、設計されたDNA結合タンパク質(例えば、FokI等からのヌクレアーゼ開裂ドメインに連結された亜鉛フィンガータンパク質(ZFP))に連結する、人工ヌクレアーゼが、真核細胞内の標的開裂に使用されている。例えば、亜鉛フィンガーヌクレアーゼ介在ゲノムの編集は、(1)所望の修飾のための生体細胞のゲノム内の標的部位における二本鎖切断(DSB)の作成、および(2)DNA修復の自然機構にこの切断を「修復」させることによって、特定の位置におけるヒトゲノムの配列を修飾することが明らかになっている。
対象となる任意の二本鎖標的配列内に標的一本鎖切断を誘導するための方法および組成物を本明細書に開示する。標的の一本鎖開裂後の相同組換えおよび標的組込みを促進する方法もまた、説明する。したがって、ゲノムの標的修飾が説明される。
細胞クロマチンの標的一本鎖開裂、および例えば、標的一本鎖開裂とそれに続く外来ポリヌクレオチド(細胞ヌクレオチド配列との1つもしくは複数の相同領域を含む)とゲノム配列との間の相同組換えによる細胞ヌクレオチド配列の標的変更に有用な組成物および方法を本明細書に開示する。ゲノム配列には、染色体、エピソーム、オルガネラゲノム(例えば、ミトコンドリア、葉緑体)、人工染色体、および、例えば、増幅配列、二重微小染色体、ならびに内在性または感染菌およびウイルスのゲノム等の細胞内に存在する任意の種類の核酸内に存在するものが挙げられる。ゲノム配列は、正常(すなわち、野生型)または変異であってもよく、変異配列は、例えば、挿入、欠失、転座、再配列、および/または点突然変異を含むことができる。ゲノム配列はまた、いくつかの異なる対立遺伝子のうちの1つを含むことができる。これらの組成物および方法はまた、染色体外ヌクレオチド配列、例えば、プラスミドの標的変更のために使用することができる。
本明細書で開示する方法の実践、ならびに組成物の調整と使用は、特に指示がない限り、分子生物学、生化学、クロマチン構造および分析、計算化学、細胞培養、組換えDNA、および関連分野における従来の技術を用い、それらは、当該技術分野の技術範囲内である。これらの技術は、文献に完全に説明されている。例えば、Sambrook et al.MOLECULAR CLONING:A LABORATORY MANUAL,Second edition,Cold Spring Harbor Laboratory Press,1989 and Third edition,2001、Ausubel et al.,CURRENT PROTOCOLS IN MOLECULAR BIOLOGY,John Wiley&Sons,New York,1987および定期改訂、一連のMETHODS IN ENZYMOLOGY,Academic Press,San Diego、Wolffe,CHROMATIN STRUCTUREAND FUNCTION,Third edition,Academic Press,San Diego,1998、METHODS IN ENZYMOLOGY,Vol.304,「Chromatin」(P.M.Wassarman and A.P.Wolffe,eds),Academic Press,San Diego,1999、およびMETHODS IN MOLECULAR BIOLOGY,Vol.119,「Chromatin Protocols」(P.B.Becker,ed) Humana Press,Totowa,1999を参照されたい。
「核酸」「ポリヌクレオチド」、および「オリゴヌクレオチド」という用語は、互換的に使用され、線状または環状コンフォメーションで、一本鎖または二本鎖形態の、デオキシリボヌクレオチドまたはリボヌクレオチドポリマーを指す。本開示については、これらの用語をポリマーの長さに関する限定と解釈すべきではない。これらの用語は、天然ヌクレオチドの公知の類似体、ならびに塩基、糖、および/またはリン酸(ホスホロチオエート主鎖)部分内で修飾されるヌクレオチドを含むことができる。一般に、特定ヌクレオチドの類似体は、同一の塩基対形成特異性を有し、すなわち、Aの類似体は、Tと塩基対を形成する。
二本鎖DNA内に一本鎖切断(SSB、「切れ目」とも称される)を作製するために使用することができる人工ヌクレアーゼを本明細書で説明する。ゲノム中にSSBを導入することによって、相同組換え(例えば、標的組込み)を促進する方法も本明細書で説明する。
本明細書で説明するヌクレアーゼは、ヌクレアーゼ(開裂ドメイン、開裂ハーフドメイン)を含む。本明細書に説明する融合タンパク質の開裂ドメイン部分は、任意のエンドヌクレアーゼまたはエキソヌクレアーゼから得ることができる。開裂ドメインの由来源になり得る例示的エンドヌクレアーゼには、制限エンドヌクレアーゼおよびホーミングエンドヌクレアーゼが挙げられるが、これらに限定されない。例えば、2002〜2003 Catalogue,New English Biolabs,Beverly,MA、およびBelfort et al.(1997) Nucleic Acids Res.25:3379〜3388を参照されたい。DNAを開裂するさらなる酵素は公知である(例えば、S1ヌクレアーゼ、マングビーンヌクレアーゼ、膵DNaseI、ミクロコッカスヌクレアーゼ、酵母HOエンドヌクレアーゼ、Linn et al.(eds.) Nucleases,Cold Spring Harbor Laboratory Press,1993も参照されたい)。1つもしくは複数のこれらの酵素(または、それらの機能的断片)を、開裂ドメインおよび開裂ハーフドメインの供給源として使用することができる。例えば、SceI等のメガヌクレアーゼの開裂ドメインは、DSBではなくSSBを誘導するために部分的に不活性にさせることができる。
本明細書に説明するヌクレアーゼはまた、少なくとも1つのDNA結合ドメインを含む。任意のDNA結合ドメインは、本明細書で開示する組成物および方法に使用することができる。特定の実施形態においては、DNA結合ドメインは、亜鉛フィンガータンパク質を含む。好ましくは、亜鉛フィンガータンパク質は、天然に存在せず、それは、選択する標的部位に結合するように改変される。例えば、Beerli et al.(2002)Nature Biotechnol.20:135〜141、Pabo et al.(2001)Ann Rev.Biochem.70:313〜340、Isalan et al.(2001)Nature Biotechnol.19:656〜660、Segal et al.(2001)Curr.Opin.Biotechnol.12:632〜637、Choo et al.(2000)Curr.Opin.Biotechnol.10:411〜416を参照されたい。改変された亜鉛フィンガー結合ドメインは、天然に存在する亜鉛フィンガータンパク質と比較して、新規の結合特異性を有することができる。改変方法には、合理的設計およびさまざまな種類の選択が挙げられるが、これらに限定されない。合理的設計には、例えば、三重(または四重)ヌクレオチド配列および個々の亜鉛フィンガーアミノ酸配列を含むデータベースを使用することが挙げられ、それぞれの三重または四重ヌクレオチド配列は、特定の三重または四重配列と結合する亜鉛フィンガーの1つもしくは複数のアミノ酸配列に関連する。例えば、共同所有の米国特許第6,453,242号、および同第6,534,261号を参照されたく、これらは、参照によりその全体が本明細書に組み込まれる。
本明細書で説明するヌクレアーゼ(例えば、ZFN)は、任意の好適な手段によって標的細胞に送達し得る。好適な細胞には、真核(動物および/または植物)および原核細胞、および/または細胞株が挙げられるが、これらに限定されない。そのような細胞またはそのような細胞から生成された細胞株の非制限例には、COS、CHO(例えば、CHO−S、CHO−K1、CHO−DG44、CHO−DUXB11、CHO−DUKX、CHOK1SV)、VERO、MDCK、WI38、V79、B14AF28−G3、BHK、HaK、NS0、SP2/0−Ag14、HeLa、HEK293(例えば、HEK293−F、HEK293−H、HEK293−T)、およびperC6細胞、ならびに昆虫細胞(ツマジロクサヨトウ(Sf)等)、または真菌細胞(サッカロミセス、ピチアおよびシゾサッカロミセス等)が挙げられるが、これらに限定されない。特定の実施形態においては、細胞株は、CHO−K1、MDCK、またはHEK293細胞株である。また、二本鎖切断に敏感であり得る初代細胞を使用し得る。これらには、CD34+ヒト幹細胞、胚幹細胞、マウスの胚幹細胞、および誘導された多能性細胞が挙げられ得るが、これらに限定されない。トランスジェニック生物の生成に使用されることで公知の細胞(マウスの胚幹細胞および母卵細胞等)も使用し得る。
開示した組成物および方法は、選択した位置での一本鎖切断の導入が望ましい、任意の用途に使用することができる。また、本明細書で示すように、一本鎖開裂は、非相同末端結合(NHEJ)事象を誘導させることなく、一本鎖切断部位への標的組込み(相同組換えを介する)を促進する。
国際公開第2007/139982号に記載されるように、CCR5を標的とする亜鉛フィンガータンパク質を、米国特許第2008/0131962号に記載するように、基本的には、米国特許第20050064474号、および国際公開第2005/014791号に記載するように、改変された開裂ドメインに作動的に連結させた。
実施例1に説明するZFNを、さまざまな対の組み合わせで使用し、開裂事象を評価した。特に、実施例1に説明するZFN変異型を、転写/翻訳システム(Promega)を連動したTNT T7Quick(登録商標)を使用して合成した。
A.酵母細胞
SSB/切れ目を、標的遺伝子座で組換えベースのゲノム編集を誘導するためのさらなる方法として使用することができるかを評価するために、我々は、Doyon et al.(2008)Nat Biotechnol 26:702〜8および米国特許第20090111119号に基本的に説明されるように、まず、酵母中でこのシステムを試験した。
SSB/切れ目が、哺乳類細胞中のHDR依存性SSA経路によって修復することができるかを評価するために、K562細胞をZFN発現プラスミドおよびSSA−GFPレポータプラスミドを用いて共トランスフェクトし、そこでは、反復された相同配列を有するeGFPオープンリーディングフレームがCCR5ZFN標的部位をコードする一続きのDNAに隣接し、次いで、SSA媒介修復を受け、かつGFpを発現する細胞の数をフローサイトメトリー分析によって監視した。
SSB/切れ目を誘導して、相同組換えおよび/またはNHEJを促進するZFNの能力も決定した。
上述のように、NHEJ事象の百分率を、Surveyor(登録商標)ヌクレアーゼアッセイおよびTaqMan(登録商標)qPCRアッセイにより推定した。簡潔に言うと、Surveyor(登録商標)ヌクレアーゼアッセイを、Miller et al (2007)Nat.Biotech.25:778〜785)に説明するように実施した。TaqMan(登録商標)qPCRアッセイを、メーカーの使用説明書に従い実施して、CCR5ZFNを用いた二本鎖開裂の後の約10〜30%の細胞中に生じることで公知の5bpの挿入の存在を測定した。したがって、特定的なプライマーを、この五量体挿入事象に基づき設計し、試験し、最適化した。本アッセイは、五量体挿入配列を含むプラスミドDNAの1つのコピーを検出することが可能である。本アッセイは、ゲノムDNAサンプル中の0.01%(1e−4)のNHEJ事象を容易に検出することもできる。
さまざまなドナーの標的組込みも評価した。試験したドナーには、Bg/I抑制酵素部位および2CCR5ZFN結合部位間に合計46bpの挿入を有する、より小さな46bpのCCR5−パッチドナー(R5−パッチドナー)、eGFP発現カセットがCCR5(R5−GFPドナー)に相同的な配列によって隣接される、1.6kbのCCR5−GFPドナー、およびCCR5−GFPドナーの相同的CCR5配列間のeGFPマーカを短縮NGFRレポータで置換し、かつeGFPマーカカセットをドナー鋳型プラスミド(CCR5−NGFR−outGFPドナー)上の相同的CCR5配列の外側に定置する、さらなるドナーが挙げられる。下記に特に指示しないかぎり、以下のZFN:8267−EL(またはZFN−L−EL)、8267−EL−D450N(またはZFN−L−EL−D450N)、8267−EL−D467A(ZFN−L−EL−D467A)および8196zKK(ZFN−R−KK)を使用した。
SSB/切れ目がNHEJ経路によって修復されるかどうかをさらに評価するために、我々は、WT/WT、D450/WT ZFN、または対照で処理されたK562細胞のCCR5標的遺伝子座のSolexa(登録商標)大規模配列決定を実施した。簡潔に言えば、ゲノムDNAを、ドナー分子のCCR5相同領域の外側に位置する一対のCCR5プライマーを使用して増幅させた。この増幅させた2.5kbのCCR5断片を、ゲル精製し、BpmIおよびxhoI抑制酵素部位を含むプライマーを使用する内部PCR反応の鋳型として使用した。
SSB/切れ目は、内在性反応酸素種によるか、またはDNA代謝(DNA修復または複製等)中に産生された、最も高頻度の種類のDNA損傷のうちの1つであり、それは、鋳型として無傷の逆鎖を用いて、DNAポリメラーゼおよびリガーゼによって正確に修復することができる(Caldecott (2008)Nat Rev Genet 9:619〜31を参照)。対象とする標的部位ではなくゲノム部位において低レベルのDSBを誘導させるSSB生成ZFNの可能性をさらに評価するために、我々は、γH2AXおよび53BP1が、DNA損傷の自然反応としてDSBの部位に補充されるため、γH2AXおよび53BP1発現を検出することによって、DSB形成のゲノムワイド評価を実施した。
SSBを誘導するZFNが、CCR5遺伝子座以外の遺伝子座におけるゲノムの編集に使用することができるかをさらに評価するために、我々は、CXCR4遺伝子座においてD450N ZFNで開始された標的組込みを試験した。CXCR4を標的とした亜鉛フィンガードメインを含むWTおよびD450N ZFNを、米国特許第61/210,636号に説明されるように調製した。その後、K562細胞を、CXCR4D450N ZFN:CXCR4−ZFN−L−EL−D450N+CXCR4−ZFN−R−KKの非存在(ZFNなし)または、その存在下で、CXCR4−パッチドナーDNAを用いてヌクレオフェクトした。細胞を、4〜7日間回復させ、次いで、同一のDNAを用いて、再度、ヌクレオフェクトした。このプロセスを、合計4回のヌクレオフェクションのために反復した。次いで、細胞を、gDNA調製およびRFLPアッセイのために、最後のヌクレオフェクションの3日後に収集した。
病原体を含有することが疑わしいか、または遺伝的疾患を罹患すると疑われる個人からの血液または細胞サンプルを、標準的技術に従い収集する。適切なプライマーを、遺伝的疾患または病原体に特有である標的ヌクレオチド配列のために調製する。本明細書で説明するヌクレアーゼを、標的配列および/または増幅プライマーに内部位特異的一本鎖の切れ目を誘導するように構築する。
病原体を含有することが疑わしいか、または遺伝的疾患を罹患すると疑われる個人からの血液または細胞サンプルを、標準的技術に従い収集する。
Claims (13)
- DNA結合ドメイン、および少なくとも1つの触媒不活性開裂ドメインまたは開裂ハーフドメインを含む、融合タンパク質。
- 前記DNA結合ドメインが、亜鉛フィンガードメインを含む、請求項1に記載の融合タンパク質。
- 前記亜鉛フィンガードメインが、天然に存在しない、請求項2に記載の融合タンパク質。
- 前記開裂ドメインが、FokI開裂ハーフドメインである、請求項1〜3のうちのいずれか一項に記載の融合タンパク質。
- 請求項1〜4のうちのいずれか一項に記載の融合タンパク質をコードするポリヌクレオチド。
- 請求項1〜4のうちのいずれか一項に記載の融合タンパク質と、亜鉛フィンガードメインおよび触媒活性開裂ハーフドメインを含む第2の融合タンパク質とを含むタンパク質複合体であって、前記触媒不活性開裂ハーフドメインが、前記第2の融合タンパク質の前記触媒活性開裂ハーフドメインとヘテロ二量体を形成する、タンパク質融合体。
- 請求項5に記載のポリヌクレオチドと、亜鉛フィンガードメインおよび触媒活性開裂ハーフドメインを含む融合タンパク質をコードする第2のポリヌクレオチドとを含む組成物であって、前記触媒不活性開裂ハーフドメインが、前記第2の融合タンパク質の前記触媒活性開裂ハーフドメインとヘテロ二量体を形成する、組成物。
- 請求項1〜4のうちのいずれか一項に記載の融合タンパク質を含む単離細胞または細胞株、請求項5に記載のポリヌクレオチド、請求項6に記載のタンパク質複合体、および/または請求項7に記載の組成物。
- 細胞内の標的二本鎖配列内に一本鎖切断を生成する方法であって、
請求項6に記載のタンパク質複合体、または請求項7に記載の組成物を提供することを含み、
前記ヘテロ二量体が、前記標的二本鎖配列内に一本鎖切断を生成する、方法。 - 標的配列が細胞クロマチン内にある、請求項9に記載の方法。
- 細胞内の対象領域内に外来配列を挿入する方法であって、
前記対象領域内に請求項9に記載の一本鎖切断を生成し、
一本鎖切断の生成に続き、前記対象領域内に挿入される外来配列を提供すること、
を含む、方法。 - 前記外来配列が、野生型ゲノム配列を置換する、請求項11に記載の方法。
- 細胞内の対象領域内の標的配列を不活性化させる方法であって、
請求項9に記載の方法に従って対象領域内に一本鎖切断を生成し、
前記対象領域内の前記野生型配列を置換する外来配列(前記標的配列を部分的または完全に不活性化させる)を提供すること、
を含む、方法。
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