JP2008521575A - 肝臓を標的とした遺伝物質の送達方法 - Google Patents
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Abstract
Description
従って、本発明の目的は、標的器官を流れる静脈血管系を通じて、標的器官へウイルス性遺伝子治療剤を送達するための方法を提供することである。
図1は、肝静脈(3)を閉塞するバルーンカテーテル(4)を示す。該カテーテルは、頸静脈(5)から挿入され、上大静脈(1)、心臓(2)を経て、肝静脈(3)まで通される。
ここで、本発明の実施態様に対して詳細な言及がされるが、その例は添付の図に示されている。可能な場合には、同じまたは同様の部分を言及するために、同じ参照番号が図において用いられ得る。
各実験について、各々約4kgの体重のニュージーランド白ウサギを用いた(Millbrook Farms,Amherst,MA)。用いたアデノウイルスベクターAd2βgalは、血清型2のバックボーンを有し、E1領域を欠失しているが、E3およびE4領域を保有する。発現カセットは、サイトメガロウイルス(CMV)前初期プロモーターおよびエンハンサー、核局在性β−ガラクトシダーゼに関するcDNA、ならびにSV40ポリアデニル化シグナルから構成される(Armentano,D.,ら.(1997).J.Virol.71:2408−2416)。各ウサギへ1.5×1012ウイルス粒子/kg(粒子:感染単位の比=10:1)のAd2βgalウイルスを注入した。
ウイルスベクターの局所送達が全身送達に勝る利点を付与するか否かを調べるため、1)実施例1に記載したバルーンカテーテル介在送達を用いる肝臓への局所送達;または2)静脈内注入を用いる全身送達;のいずれかを介して、Ad2βgalウイルスをウサギに送達した。送達経路に関係なく、1.5×1012のウイルス粒子/kgのAd2βgalウイルスを各ウサギに注入した。
このような文脈において局所送達が全身送達に勝る利点を付与するか否かを調べるために、抗ウイルス免疫を有する動物において、アデノウイルスベクターのカテーテル介在局所送達を全身送達と比較した。これを成し遂げるために、実施例2の実験を、既知の抗−アデノウイルス2型力価(抗−Ad2)のプールされたヒト血清で受動免疫したウサギにおいて繰り返した。
ウイルス投与の一日前に、ロールガーゼおよびメディカルテープを用いて耳に固定した20ゲージの血管カテーテル針を用いて鎮静をかけたウサギの辺縁耳静脈に進入した。ルアーロックフラッシュをカテーテルに取り付け、ベネドリル(1mg/kg)を静脈内に投与し、起こり得るアナフィラキシー応答を制御した。次いで、40ミリリットルの抗−Ad2抗体含有プールされたヒト血清(Valley Biomedical,Winchester,VA)を0.1ml/秒の速度で注入した。プールされたヒト血清は平均ヒト抗−Ad2力価(データ公開せず)の約10倍の抗−Ad2力価を有した(総力価=12,800,中和力価=3,200)。故に、全ウサギ循環中へこの送達用量が希釈されると(350〜400mlと推定)、平均ヒト力価に近似する最終的な抗−Ad2力価をもたらすと予測された。Ad2βgal投与時における抗−Ad2力価の実際の測定は、全動物において、1,600の全抗−Ad2力価および400の中和力価をもたらした。
カテーテルを介して20mlの生理食塩水を注入する「フラッシング」工程をウイルス投与の直前に加えることにより、アデノウイルスベクターのカテーテル介在局所送達を評価した。これは、抗−Ad2ウイルス性免疫を有する動物において実施し、この文脈において、生理食塩水を用いた肝臓のプレフラッシングが、プレフラッシング工程のない送達に勝る利点を付与し得るか否かを調べた。
各実験について、各々約4kgの体重のニュージーランド白ウサギを用いた(Millbrook Farms,Amherst,MA)。利用したアデノ随伴ウイルスベクター、AAV2/8DC190HAGAL(AAV2/8)は、AAV8血清型のカプシド領域およびAAV2血清型の逆方向末端反復配列を含む。発現カセットは、2つのα−1ミクログロブリンエンハンサー、1つのα−1−アンチトリプシンプロモーター、およびヒトα−ガラクトシダーゼAトランスジーンを含む。実施例1〜3に記載したように、バルーンカテーテル介在送達を用いる肝臓への局所送達により、ウサギへ1kgあたり1.25×1011または1.25×1012のDNA−ase耐性粒子(drp)のAAV2/8ウイルス(8mlの全容量中)を注入した。別記しない限り、用いる材料および方法は実施例1〜3で利用したものと同様であった。
各々約4kgの体重のニュージーランド白ウサギを用いた(Millbrook Farms,Amherst,MA)。利用したアデノ随伴ウイルスベクター、AAV2DC190HAGAL(AAV2/2)は、AAV2血清型のカプシド領域および逆方向末端反復配列を含む。発現カセットは、2つのα−1ミクログロブリンエンハンサー、1つのα−1−アンチトリプシンプロモーター、およびヒトα−ガラクトシダーゼAトランスジーンを含む。実施例1〜3にて記載したように、バルーンカテーテル介在送達を用いた肝臓への局所送達により、8mlの全容量中、5×1012のDNA−ase耐性粒子(drp)のAAVウイルスをウサギへ注入した。別記しない限り、用いた材料および方法は実施例1〜3で利用したものと同様であった。
各々約4kgの体重のニュージーランド白ウサギを用いた(Millbrook Farms,Amherst,MA)。利用したアデノウイルスベクター、Ad2βgalは実施例1に記載した。各ウサギに1kgあたり1.5×1012ウイルス粒子のAd2βgalウイルスを注入した。
実施例1に記載したように、葉送達方法は、閉塞バルーンに対して遠位の貯蔵器官の一部に対する送達を制限する。全身循環から貯蔵器官をさらに分離するために、肝大静脈中に留置したバルーンカテーテル(6)で肝静脈口を被覆することにより、全肝静脈の流出遮断が成し遂げられ得る。
単一の注入で遺伝子治療剤を肝臓全体へ送達するために、肝静脈血流に対して上位および下位双方の下大静脈において膨張させたバルーンを用いることにより、肝臓を分離した。次いで、トランスフェクション物質の溶液を、肝静脈から全肝実質までの逆行性の様式で、バルーンおよび血流の間に注入する。この方法の1つのヴァージョンを図4に示す。このヴァージョンにおいて、バルーン閉塞バルーン(7,8)を、上位にある頸静脈(5)から、右心房と最も上位の肝静脈(11)の間にある下大静脈(16)中の位置へ、そして下位にある大腿静脈から、最も上位の腎静脈(19)と最も下位の肝静脈(3)の間にある下大静脈(16)中の位置へ、進める。チップ付近に複数の側孔を有する4フレンチのピグテールカテーテル(pigtail catheter)を、逆側の大腿静脈を通じて、2つのバルーン閉塞バルーンの間の下大静脈中の位置へ、進める。ピグテールカテーテルを介する遺伝子療法用溶液の注入直前に、バルーンを膨張させて、肝臓を分離させる。
プロトロンビンエンハンサー/ヒトアルブミンプロモーター(DC190)駆動ヒトアルファ−ガラクトシダーゼ(hAGA)遺伝子を含有するアデノ随伴ウイルス(AAV)血清型8に基づくベクターの肝静脈を介するカテーテルに基づく局所送達後の、遺伝子移入の有効性およびヒトアルファ−ガラクトシダーゼの発現は、AAV8血清型に対して多様な自然免疫を有するアカゲザルにおいて評価され得る。
Claims (32)
- ウイルス性遺伝子治療剤によりコードされる蛋白質を発現させるための、哺乳類対象の選択された器官へウイルス性遺伝子治療剤を送達する方法であって、
a.器官を流れる静脈血管系内に1個または複数のカテーテルを留置する工程;ここで、該カテーテルの少なくとも1つは1個または複数の膨張可能で拡張可能な部材を有するものであり;
b.1個または複数の膨張可能で拡張可能な部材を膨張させることによって器官または器官のセクションを流れる静脈血管系内の血液の流れを閉塞させることにより器官または器官のセクションを分離する工程;
c.分離された器官または分離された器官のセクション中の通常の静脈圧の40%増までの血圧上昇を惹起する容量でウイルス性遺伝子治療剤を送達する工程;
d.治療上有効量の該遺伝子治療剤の形質導入に十分な時間、該遺伝子治療剤を分離された器官または分離された器官のセクション内に持続させておく工程
を含む、方法。 - 哺乳類対象がヒトである、請求項1記載の方法。
- 静脈血管系が肝静脈、下葉肝静脈または下大静脈である、請求項1記載の方法。
- 分離された器官または分離された器官のセクション内に存在し、ウイルス性遺伝子治療剤によりコードされる蛋白質を発現する肝細胞および非肝細胞のうち肝細胞のフラクションが少なくとも0.2である、請求項1記載の方法。
- 分離された器官または分離された器官のセクション内に存在し、ウイルス性遺伝子治療剤によりコードされる蛋白質を発現する肝細胞および非肝細胞のうち肝細胞のフラクションが少なくとも0.3である、請求項1記載の方法。
- 分離された器官または分離された器官のセクション内に存在し、ウイルス性遺伝子治療剤によりコードされる蛋白質を発現する肝細胞および非肝細胞のうち肝細胞のフラクションが少なくとも0.4である、請求項1記載の方法。
- 分離された器官または分離された器官のセクション内に存在し、ウイルス性遺伝子治療剤によりコードされる蛋白質を発現する肝細胞および非肝細胞のうち肝細胞のフラクションが少なくとも0.5である、請求項1記載の方法。
- 分離された器官または分離された器官のセクション内に存在し、ウイルス性遺伝子治療剤によりコードされる蛋白質を発現する肝細胞および非肝細胞のうち肝細胞のフラクションが少なくとも0.6である、請求項1記載の方法。
- ウイルス投与前に器官が溶液でフラッシュされる、請求項1記載の方法。
- 血圧上昇が、分離された器官または分離された器官のセクション中の通常の静脈圧の30%増までの、請求項1記載の方法。
- 血圧上昇が、分離された器官または分離された器官のセクション中の通常の静脈圧の20%増までの、請求項1記載の方法。
- 血圧上昇が、分離された器官または分離された器官のセクション中の通常の静脈圧の10%増までの、請求項1記載の方法。
- カテーテルがバルーン閉塞カテーテルである、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤が血管内カテーテルにより送達される、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤が経皮針により送達される、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤がアデノウイルスベクターを含む、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤がアデノ随伴ウイルスベクターを含む、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤がレンチウイルスベクターを含む、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤がレトロウイルスベクターを含む、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤がヘルペスウイルスベクターを含む、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤がアルファウイルスベクターを含む、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤がバキュロウイルスベクターを含む、請求項1記載の方法。
- 遺伝子治療剤がハイブリッドウイルスベクターを含む、請求項1記載の方法。
- 器官が肝臓である、請求項1記載の方法。
- 器官が腎臓である、請求項1記載の方法。
- ウイルス投与前に肝臓が溶液でフラッシュされる、請求項24記載の方法。
- 溶液が生理食塩水である、請求項26記載の方法。
- ウイルス投与前に器官が溶液でフラッシュされる、請求項7記載の方法。
- 器官が肝臓であり、溶液が生理食塩水である、請求項28記載の方法。
- 滞留時間が延長されて、かかる延長が、分離された器官または分離された器官のセクション中に存在し、ウイルス性遺伝子治療剤によりコードされる蛋白質を発現する肝細胞および非肝細胞のうち肝細胞のフラクションを少なくとも0.8にまで増大させるものである、請求項1記載の方法。
- ウイルス投与前に器官が溶液でフラッシュされ、工程d)が延長されて、かかる延長が、分離された器官または分離された器官のセクション中に存在し、ウイルス性遺伝子治療剤によりコードされる蛋白質を発現する肝細胞および非肝細胞のうち肝細胞のフラクションを少なくとも0.8にまで増大させるものである、請求項1記載の方法。
- 工程d)が約1分間〜約4分間の長さである、請求項1記載の方法。
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