RU2020115485A - Животные, отличные от человека, с нарушением в локусе c9orf72 - Google Patents
Животные, отличные от человека, с нарушением в локусе c9orf72 Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020115485A RU2020115485A RU2020115485A RU2020115485A RU2020115485A RU 2020115485 A RU2020115485 A RU 2020115485A RU 2020115485 A RU2020115485 A RU 2020115485A RU 2020115485 A RU2020115485 A RU 2020115485A RU 2020115485 A RU2020115485 A RU 2020115485A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- c9orf72
- exon
- targeting vector
- motor neuron
- promoter
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals
- A01K67/027—New breeds of vertebrates
- A01K67/0275—Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
- A01K67/0276—Knockout animals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals
- A01K67/02—Breeding vertebrates
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K49/00—Preparations for testing in vivo
- A61K49/0004—Screening or testing of compounds for diagnosis of disorders, assessment of conditions, e.g. renal clearance, gastric emptying, testing for diabetes, allergy, rheuma, pancreas functions
- A61K49/0008—Screening agents using (non-human) animal models or transgenic animal models or chimeric hosts, e.g. Alzheimer disease animal model, transgenic model for heart failure
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/8509—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells for producing genetically modified animals, e.g. transgenic
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
- C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
- C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
- C12N15/907—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination in mammalian cells
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2217/00—Genetically modified animals
- A01K2217/07—Animals genetically altered by homologous recombination
- A01K2217/072—Animals genetically altered by homologous recombination maintaining or altering function, i.e. knock in
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2217/00—Genetically modified animals
- A01K2217/07—Animals genetically altered by homologous recombination
- A01K2217/075—Animals genetically altered by homologous recombination inducing loss of function, i.e. knock out
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2227/00—Animals characterised by species
- A01K2227/10—Mammal
- A01K2227/105—Murine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/0306—Animal model for genetic diseases
- A01K2267/0318—Animal model for neurodegenerative disease, e.g. non- Alzheimer's
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/035—Animal model for multifactorial diseases
- A01K2267/0381—Animal model for diseases of the hematopoietic system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/0393—Animal model comprising a reporter system for screening tests
Claims (27)
1. Выделенный мотонейрон, геном которого содержит делецию с кодирующей части экзона 2 по кодирующую часть экзона 11 эндогенного локуса C9orf72.
2. Мотонейрон по п.1, причем локус C9orf72 содержит репортерный ген.
3. Мотонейрон по п.2, причем репортерный ген является функционально связанным с промотором C9orf72.
4. Мотонейрон по п.3, причем промотор C9orf72 представляет собой эндогенный промотор.
5. Способ получения мотонейрона, который содержит делецию с кодирующей части экзона 2 по кодирующую часть экзона 11 эндогенного локуса C9orf72, причем способ включает культивирование и дифференцировку эмбриональной стволовой клетки (ES) грызуна в мотонейрон, где ES-клетка содержит делецию с кодирующей части экзона 2 по кодирующую часть экзона 11 эндогенного локуса C9orf72.
6. Способ по п.5, в котором эмбриоидные тельца образуются из ES-клетки, и эмбриоидные тельца дифференцируются в мотонейрон.
7. Способ по п.5 или п.6, в котором мотонейрон проявляет митохондриальную дисфункцию и/ или окислительный стресс по сравнению с мотонейроном дикого типа.
8. Способ по любому из пп.5-7, причем локус C9orf72 содержит репортерный ген.
9. Способ по п.8, причем репортерный ген является функционально связанным с промотором C9orf72.
10. Способ по п.9, причем промотор C9orf72 представляет собой эндогенный промотор.
11. Способ по любому из пп.5-10, причем ES-клетка грызуна представляет собой ES-клетку крысы.
12. Способ по любому из пп.5-10, причем ES-клетка грызуна представляет собой ES-клетку мыши.
13. Способ по любому из пп.5-12, причем ES-клетка грызуна является гомозиготной или гетерозиготной в отношении делеции.
14. Способ скрининга средства-кандидата для снижения митохондриальной дисфункции
и/или окислительного стресса в мотонейроне, причем способ включает:
(а) культивирование мотонейрона по любому из пп.1-4 или мотонейрона, полученного способом по любому из пп.5-13, в присутствии или отсутствии средства;
(б) определение того, предупреждает ли, ингибирует ли и/или снижает ли средство митохондриальную
дисфункцию и/или окислительный стресс в популяции мотонейронов по сравнению с контрольной популяцией мотонейронов, культивируемых в отсутствие средства; при этом предупреждение, ингибирование и/или снижение окислительного стресса в мотонейронах указывает на средство-кандидат для снижения митохондриальной дисфункции и/или окислительного стресса в мотонейроне.
15. Нацеливающий вектор для модификации эндогенного локуса C9orf72 грызуна, вектор, содержащий 5' и 3' гомологичные плечи, которые могут подвергаться гомологичной рекомбинации с эндогенным локусом C9orf72, где после гомологичной рекомбинации с нацеливающим вектором часть эндогенного локуса C9orf72 удаляется с кодирующей части экзона 2 по кодирующую часть экзона 11, где грызун является крысой или мышью.
16. Нацеливающий вектор по п.15, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты для вставки, которая заменяет с кодирующей части экзона 2 по кодирующую часть экзона 11 эндогенного локуса C9orf72.
17. Нацеливающий вектор по п.15 или 16, в котором вставка нуклеиновой кислоты кодирует репортерный ген и/или селектируемый маркер.
18. Нацеливающий вектор по п.17, где репортерный ген кодирует любую из β-галактозидазы (lacZ), люциферазы, зеленого флуоресцентного белка (GFP), улучшенного GFP (eGFP), голубого флуоресцентного белка (CFP), желтого флуоресцентного белка (YFP), улучшенного желтого флуоресцентного белка (eYFP), синего флуоресцентного белка (BFP), улучшенного синего флуоресцентного белка (eBFP), DsRed и MmGFP или их комбинацию.
19. Нацеливающий вектор по любому из пп.16-18, причем вставка нуклеиновой кислоты фланкирована сайтами распознавания для сайт-специфической рекомбиназы.
20. Нацеливающий вектор по п.19, дополнительно содержащий последовательность, кодирующую рекомбиназу.
21. Нацеливающий вектор по п.20, в котором последовательность, кодирующая рекомбиназу, функционально связана с промотором.
22. Нацеливающий вектор по п.21, причем промотор регулируется стадией развития, в результате чего рекомбиназа экспрессируется в недифференцированных клетках.
23. Клетка крысы или мышь, содержащая нацеливающий вектор по любому из пп.15-22.
Applications Claiming Priority (6)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201562168171P | 2015-05-29 | 2015-05-29 | |
| US62/168,171 | 2015-05-29 | ||
| US201562232658P | 2015-09-25 | 2015-09-25 | |
| US62/232,658 | 2015-09-25 | ||
| US201562245382P | 2015-10-23 | 2015-10-23 | |
| US62/245,382 | 2015-10-23 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2017145143A Division RU2725737C2 (ru) | 2015-05-29 | 2016-05-26 | Животные, отличные от человека, с нарушением в локусе c9orf72 |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020115485A true RU2020115485A (ru) | 2020-06-11 |
Family
ID=56194557
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2020115485A RU2020115485A (ru) | 2015-05-29 | 2016-05-26 | Животные, отличные от человека, с нарушением в локусе c9orf72 |
| RU2017145143A RU2725737C2 (ru) | 2015-05-29 | 2016-05-26 | Животные, отличные от человека, с нарушением в локусе c9orf72 |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2017145143A RU2725737C2 (ru) | 2015-05-29 | 2016-05-26 | Животные, отличные от человека, с нарушением в локусе c9orf72 |
Country Status (15)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US10285388B2 (ru) |
| EP (2) | EP3302048B1 (ru) |
| JP (3) | JP6619822B2 (ru) |
| KR (2) | KR102190661B1 (ru) |
| CN (1) | CN107920498A (ru) |
| AU (2) | AU2016270587B2 (ru) |
| BR (1) | BR112017025507A2 (ru) |
| CA (1) | CA2986048C (ru) |
| ES (1) | ES2784360T3 (ru) |
| HK (1) | HK1248465A1 (ru) |
| IL (2) | IL255385A0 (ru) |
| MX (1) | MX2017015369A (ru) |
| RU (2) | RU2020115485A (ru) |
| SG (1) | SG10201911257YA (ru) |
| WO (1) | WO2016196185A1 (ru) |
Families Citing this family (7)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| BR112018012894A2 (pt) * | 2015-12-23 | 2018-12-04 | Crispr Therapeutics Ag | materiais e métodos para tratamento de esclerose lateral amiotrófica e/ou degeneração lobular frontotemporal |
| WO2018064600A1 (en) | 2016-09-30 | 2018-04-05 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Non-human animals having a hexanucleotide repeat expansion in a c9orf72 locus |
| JP6827113B2 (ja) | 2017-01-21 | 2021-02-10 | 広州白雲山漢方現代薬業有限公司Ｇｕａｎｇｚｈｏｕ Ｈａｎｆａｎｇ Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌ Ｃｏ．，Ｌｔｄ． | シェーグレン症候群の治療におけるペオニフロリン−６’−ｏ−ベンゼンスルホン酸の使用 |
| CN107693542B (zh) * | 2017-09-05 | 2020-03-10 | 中山大学附属第三医院 | 一种系统性红斑狼疮动物模型的构建方法及其应用 |
| CN109452229B (zh) * | 2018-11-19 | 2021-10-22 | 百奥赛图(北京)医药科技股份有限公司 | 狗源化pd-1基因改造动物模型的制备方法及应用 |
| SG11202105189RA (en) | 2018-12-20 | 2021-06-29 | Regeneron Pharma | Nuclease-mediated repeat expansion |
| CN113046390B (zh) * | 2020-03-09 | 2024-01-09 | 百奥赛图江苏基因生物技术有限公司 | Csf1r基因人源化的非人动物及其构建方法和应用 |
Family Cites Families (49)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US5523226A (en) | 1993-05-14 | 1996-06-04 | Biotechnology Research And Development Corp. | Transgenic swine compositions and methods |
| US5670356A (en) | 1994-12-12 | 1997-09-23 | Promega Corporation | Modified luciferase |
| US5874304A (en) | 1996-01-18 | 1999-02-23 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | Humanized green fluorescent protein genes and methods |
| WO1999005266A2 (en) | 1997-07-26 | 1999-02-04 | Wisconsin Alumni Research Foundation | Trans-species nuclear transfer |
| US6586251B2 (en) * | 2000-10-31 | 2003-07-01 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Methods of modifying eukaryotic cells |
| US20050144655A1 (en) | 2000-10-31 | 2005-06-30 | Economides Aris N. | Methods of modifying eukaryotic cells |
| US7105348B2 (en) | 2000-10-31 | 2006-09-12 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Methods of modifying eukaryotic cells |
| US6596541B2 (en) | 2000-10-31 | 2003-07-22 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Methods of modifying eukaryotic cells |
| AUPR451401A0 (en) | 2001-04-20 | 2001-05-24 | Monash University | A method of nuclear transfer |
| US7612250B2 (en) | 2002-07-29 | 2009-11-03 | Trustees Of Tufts College | Nuclear transfer embryo formation method |
| WO2006044962A1 (en) | 2004-10-19 | 2006-04-27 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Method for generating an animal homozygous for a genetic modification |
| CN101117633B (zh) | 2006-08-03 | 2011-07-20 | 上海交通大学附属儿童医院 | 一种细胞核移植方法 |
| JP2008307007A (ja) * | 2007-06-15 | 2008-12-25 | Bayer Schering Pharma Ag | 出生後のヒト組織由来未分化幹細胞から誘導したヒト多能性幹細胞 |
| WO2009103027A2 (en) | 2008-02-15 | 2009-08-20 | Synthetic Genomics, Inc. | Methods for in vitro joining and combinatorial assembly of nucleic acid molecules |
| US8470594B2 (en) * | 2008-04-15 | 2013-06-25 | President And Fellows Of Harvard College | Methods for identifying agents that affect the survival of motor neurons |
| RU2425880C2 (ru) * | 2009-07-30 | 2011-08-10 | Учреждение Российской академии наук Институт общей генетики им. Н.И. Вавилова РАН | Способ получения трансгенных мышей |
| EP2464219B1 (en) | 2009-08-14 | 2019-10-23 | Revivicor, Inc. | Multi-transgenic pigs for diabetes treatment |
| US8354389B2 (en) | 2009-08-14 | 2013-01-15 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | miRNA-regulated differentiation-dependent self-deleting cassette |
| WO2013030588A1 (en) * | 2011-08-31 | 2013-03-07 | The University Of Manchester | Method for diagnosing a neurodegenerative disease |
| WO2013041577A1 (en) * | 2011-09-20 | 2013-03-28 | Vib Vzw | Methods for the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis and frontotemporal lobar degeneration |
| SG10201702445TA (en) * | 2012-04-25 | 2017-04-27 | Regeneron Pharma | Nuclease-mediated targeting with large targeting vectors |
| WO2014062736A1 (en) | 2012-10-15 | 2014-04-24 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | Methods for monitoring c9orf72 expression |
| US9963699B2 (en) | 2012-10-15 | 2018-05-08 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Methods for modulating C9ORF72 expression |
| US8697359B1 (en) | 2012-12-12 | 2014-04-15 | The Broad Institute, Inc. | CRISPR-Cas systems and methods for altering expression of gene products |
| EP3561050B1 (en) | 2013-02-20 | 2021-12-08 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Genetic modification of rats |
| BR112015026197B1 (pt) | 2013-04-16 | 2022-12-06 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc | Método para modificação marcada de um lócus genômico de interesse em uma célula de rato pluripotente |
| US10508289B2 (en) | 2013-10-25 | 2019-12-17 | Cellectis | Rare-cutting endonucleases for efficient and specific targeting DNA sequences comprising highly repetitive motives |
| WO2015089354A1 (en) | 2013-12-12 | 2015-06-18 | The Broad Institute Inc. | Compositions and methods of use of crispr-cas systems in nucleotide repeat disorders |
| EP3750907A3 (en) | 2014-03-18 | 2021-04-28 | University of Massachusetts | Raav-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis |
| WO2015153760A2 (en) | 2014-04-01 | 2015-10-08 | Sangamo Biosciences, Inc. | Methods and compositions for prevention or treatment of a nervous system disorder |
| PL3155099T3 (pl) | 2014-06-23 | 2018-08-31 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Łączenie dna mediowane nukleazą |
| DK3161128T3 (en) | 2014-06-26 | 2018-11-05 | Regeneron Pharma | METHODS AND COMPOSITIONS FOR TARGETED GENTICAL MODIFICATIONS AND PROCEDURES FOR USE THEREOF |
| LT3221457T (lt) | 2014-11-21 | 2019-06-10 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Nukreipiančios genetinės modifikacijos būdai ir kompozicijos, naudojant suporuotas kreipiančiąsias rnr sekas |
| TR201903891T4 (tr) | 2014-12-05 | 2019-04-22 | Regeneron Pharma | Bir insanlaştırılmış farklılaşma kümesi 47 genine sahip olan insan dışı hayvanlar. |
| NZ732895A (en) | 2014-12-19 | 2022-05-27 | Regeneron Pharma | Methods and compositions for targeted genetic modification through single-step multiple targeting |
| US10793855B2 (en) | 2015-01-06 | 2020-10-06 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Compositions for modulating expression of C9ORF72 antisense transcript |
| US11104897B2 (en) | 2015-04-27 | 2021-08-31 | Genethon | Compositions and methods for the treatment of nucleotide repeat expansion disorders |
| ES2905181T3 (es) | 2015-05-01 | 2022-04-07 | Prec Biosciences Inc | Deleción precisa de secuencias cromosómicas in vivo |
| US11390908B2 (en) | 2015-09-02 | 2022-07-19 | University Of Massachusetts | Detection of gene loci with CRISPR arrayed repeats and/or polychromatic single guide ribonucleic acids |
| BR112018012894A2 (pt) | 2015-12-23 | 2018-12-04 | Crispr Therapeutics Ag | materiais e métodos para tratamento de esclerose lateral amiotrófica e/ou degeneração lobular frontotemporal |
| US20190167814A1 (en) | 2016-04-14 | 2019-06-06 | Université de Lausanne | Treatment And/Or Prevention Of DNA-Triplet Repeat Diseases Or Disorders |
| US20190270980A1 (en) | 2016-07-25 | 2019-09-05 | Mayo Foundation For Medical Education And Research | Treating cancer |
| WO2018064600A1 (en) | 2016-09-30 | 2018-04-05 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Non-human animals having a hexanucleotide repeat expansion in a c9orf72 locus |
| US11427824B2 (en) | 2016-10-28 | 2022-08-30 | Genethon | Compositions and methods for the treatment of myotonic dystrophy |
| JP7211940B2 (ja) | 2016-10-28 | 2023-01-24 | ジェネトン | 筋緊張性ジストロフィーの治療のための組成物および方法 |
| WO2018165541A1 (en) | 2017-03-10 | 2018-09-13 | The Board Of Regents Of The University Of Texas System | Treatment of fuchs' endothelial corneal dystrophy |
| WO2018208972A1 (en) | 2017-05-09 | 2018-11-15 | University Of Massachusetts | Methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| JP7381476B2 (ja) | 2017-10-24 | 2023-11-15 | サンガモ セラピューティクス， インコーポレイテッド | 希少疾患の処置のための方法および組成物 |
| MX2020012518A (es) * | 2018-06-18 | 2021-02-16 | Denali Therapeutics Inc | Proteinas de fusion que comprenden progranulina. |
-
2016
- 2016-05-26 RU RU2020115485A patent/RU2020115485A/ru unknown
- 2016-05-26 KR KR1020177037383A patent/KR102190661B1/ko active IP Right Grant
- 2016-05-26 JP JP2017561678A patent/JP6619822B2/ja active Active
- 2016-05-26 RU RU2017145143A patent/RU2725737C2/ru active
- 2016-05-26 WO PCT/US2016/034304 patent/WO2016196185A1/en active Application Filing
- 2016-05-26 CN CN201680031520.6A patent/CN107920498A/zh active Pending
- 2016-05-26 KR KR1020207035238A patent/KR102377189B1/ko active IP Right Grant
- 2016-05-26 MX MX2017015369A patent/MX2017015369A/es unknown
- 2016-05-26 CA CA2986048A patent/CA2986048C/en active Active
- 2016-05-26 EP EP16731693.4A patent/EP3302048B1/en active Active
- 2016-05-26 SG SG10201911257YA patent/SG10201911257YA/en unknown
- 2016-05-26 BR BR112017025507-3A patent/BR112017025507A2/pt active Search and Examination
- 2016-05-26 ES ES16731693T patent/ES2784360T3/es active Active
- 2016-05-26 EP EP20158032.1A patent/EP3689139A1/en active Pending
- 2016-05-26 AU AU2016270587A patent/AU2016270587B2/en active Active
- 2016-05-26 US US15/165,307 patent/US10285388B2/en active Active
-
2017
- 2017-11-01 IL IL255385A patent/IL255385A0/en active IP Right Grant
-
2018
- 2018-06-08 HK HK18107516.0A patent/HK1248465A1/zh unknown
-
2019
- 2019-03-27 US US16/366,826 patent/US11547101B2/en active Active
- 2019-09-09 JP JP2019163680A patent/JP6884831B2/ja active Active
-
2021
- 2021-03-24 AU AU2021201827A patent/AU2021201827B2/en active Active
- 2021-05-12 JP JP2021080959A patent/JP2021118745A/ja not_active Withdrawn
- 2021-09-05 IL IL286176A patent/IL286176A/en unknown
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2020115485A (ru) | Животные, отличные от человека, с нарушением в локусе c9orf72 | |
| Sadate‐Ngatchou et al. | Cre recombinase activity specific to postnatal, premeiotic male germ cells in transgenic mice | |
| RU2017101330A (ru) | Способы и композиции для нацеленных генетических модификаций и способы их применения | |
| RU2016107434A (ru) | Не являющиеся человеком животные с дефицитом дпнрнк | |
| RU2019125818A (ru) | Модели ретиношизиса на животных, отличных от человека | |
| Allard et al. | Inducible transgenic expression in the short‐lived fish Nothobranchius furzeri | |
| US11299748B2 (en) | Kit for constructing transposon and use thereof | |
| Richier et al. | Versatile genetic paintbrushes: Brainbow technologies | |
| NZ716168A9 (en) | Lincrna-deficient non-human animals | |
| JP2016526924A5 (ru) | ||
| Amsterdam et al. | Retroviral-mediated insertional mutagenesis in zebrafish | |
| Zhou et al. | Doublesex regulates fruitless expression to promote sexual dimorphism of the gonad stem cell niche | |
| Bergeron et al. | Brain selective transgene expression in zebrafish using an NRSE derived motif | |
| Nishizaki et al. | SIP1 expression patterns in brain investigated by generating a SIP1‐EGFP reporter knock‐in mouse | |
| EP1911842A1 (en) | EXPRESSION VECTOR HAVING PROMOTER SEQUENCE OF Vasa HOMOLOGUE GENE DERIVED FROM MAMMAL AND USE THEREOF | |
| US8609927B2 (en) | Caveolin 1-reporter protein knock-in mouse | |
| Duan et al. | Cre-mediated targeted gene activation in the middle silk glands of transgenic silkworms (Bombyx mori) | |
| Nakazawa et al. | A novel Cre/loxP system for mosaic gene expression in the Drosophila embryo | |
| Eguchi et al. | The Drosophila DOCK family protein sponge is involved in differentiation of R7 photoreceptor cells | |
| US20050003541A1 (en) | ES cells having enhanced RNAi effect | |
| Kinoshita | Transgenic medaka with brilliant fluorescence in skeletal muscle under normal light | |
| Pereira et al. | Interaction of human SUV3 RNA/DNA helicase with BLM helicase; loss of the SUV3 gene results in mouse embryonic lethality | |
| Castle et al. | Investigating CRISPR/Cas9 gene drive for production of disease-preventing prion gene alleles | |
| US20060064770A1 (en) | Methods for identifying a cell or an embryo carrying a Y chromosome | |
| Poernbacher et al. | Lessons in genome engineering: opportunities, tools and pitfalls |