RU2019103983A - Новые капсидные белки адено-ассоциированного вируса - Google Patents
Новые капсидные белки адено-ассоциированного вируса Download PDFInfo
- Publication number
- RU2019103983A RU2019103983A RU2019103983A RU2019103983A RU2019103983A RU 2019103983 A RU2019103983 A RU 2019103983A RU 2019103983 A RU2019103983 A RU 2019103983A RU 2019103983 A RU2019103983 A RU 2019103983A RU 2019103983 A RU2019103983 A RU 2019103983A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- aav
- capsid
- region
- cell
- seq
- Prior art date
Links
- 108090000565 Capsid Proteins Proteins 0.000 title claims 15
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 title claims 7
- 210000000234 capsid Anatomy 0.000 claims 34
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 28
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 22
- 108700019146 Transgenes Proteins 0.000 claims 16
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 16
- 102100023321 Ceruloplasmin Human genes 0.000 claims 14
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 14
- 208000035475 disorder Diseases 0.000 claims 14
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 14
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 13
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 13
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 13
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 9
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims 7
- 206010013801 Duchenne Muscular Dystrophy Diseases 0.000 claims 6
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 6
- 230000001105 regulatory effect Effects 0.000 claims 5
- 230000002159 abnormal effect Effects 0.000 claims 4
- 210000000663 muscle cell Anatomy 0.000 claims 4
- 241000701447 unidentified baculovirus Species 0.000 claims 3
- 241000238631 Hexapoda Species 0.000 claims 2
- 239000002299 complementary DNA Substances 0.000 claims 2
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 2
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims 2
- 108091028043 Nucleic acid sequence Proteins 0.000 claims 1
- 238000004113 cell culture Methods 0.000 claims 1
- 239000012228 culture supernatant Substances 0.000 claims 1
- 238000012258 culturing Methods 0.000 claims 1
- 238000002955 isolation Methods 0.000 claims 1
- 230000008685 targeting Effects 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
- A61P21/04—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system for myasthenia gravis
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
- C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
- C07K14/4707—Muscular dystrophy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14122—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14144—Chimeric viral vector comprising heterologous viral elements for production of another viral vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14151—Methods of production or purification of viral material
- C12N2750/14152—Methods of production or purification of viral material relating to complementing cells and packaging systems for producing virus or viral particles
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2799/00—Uses of viruses
- C12N2799/02—Uses of viruses as vector
- C12N2799/021—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid
- C12N2799/025—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid where the vector is derived from a parvovirus
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Virology (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Neurology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Peptides Or Proteins (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Saccharide Compounds (AREA)
Claims (54)
1. Адено-ассоциированный вирус (AAV), содержащий капсидный белок, причем капсидный белок содержит аминокислотную последовательность, которая по меньшей мере на 95% идентична: (i) любой из SEQ ID NO:15-89, (ii) области VP2 любой из SEQ ID NO:15-89, или (iii) области VP3 любой из SEQ ID NO:15-89, и дополнительно содержащий трансген, содержащий гетерологичный ген, функционально связанный с регуляторными последовательностями, которые контролируют экспрессию гетерологичного гена в клетке-хозяине.
2. AAV по п. 1, отличающийся тем, что капсидный белок содержит аминокислотную последовательность: i) любой из SEQ ID NO:15-89, (ii) области VP2 любой из SEQ ID NO:15-89, или (iii) области VP3 любой из SEQ ID NO:15-89.
3. AAV по п. 1 или 2, дополнительно содержащий инвертированные концевые повторы AAV.
4. Композиция, содержащая AAV по любому из пп. 1-3, и физиологически совместимый носитель.
5. Способ доставки трансгена в клетку, включающий в себя приведение в контакт клетки с AAV по любому из пп. 1-3.
6. Способ по п. 5, отличающийся тем, что клетка представляет собой мышечную клетку.
7. Способ по п. 5 или 6, отличающийся тем, что трансген кодирует микродистрофин.
8. Способ лечения субъекта, страдающего от нарушения или заболевания, связанного с аномальной активностью эндогенного белка, включающий в себя введение субъекту эффективного количества AAV, содержащего капсидный белок, причем капсидный белок содержит аминокислотную последовательность, которая по меньшей мере на 95% идентична: (i) любой из SEQ ID NO:15-89; (ii) области VP2 любой из SEQ ID NO:15-89; или (iii) области VP3 любой из SEQ ID NO:15-89; и при этом AAV содержит трансген, кодирующий биологически активную копию белка.
9. Способ по п. 8, отличающийся тем, что нарушение или заболевание представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна, и при этом трансген кодирует микродистрофин.
10. Вектор, содержащий нуклеотидную последовательность, кодирующую капсидный белок адено-ассоциированного вируса (AAV), имеющий аминокислотную последовательность, которая по меньшей мере на 95% идентична: (i) любой из SEQ ID NO:15-89; (ii) области VP2 любой из SEQ ID NO:15-89; или (iii) области VP3 любой из SEQ ID NO:15-89.
11. Вектор по п. 10, отличающийся тем, что нуклеотидная последовательность функционально связана с гетерологичным регуляторным элементом, который контролирует экспрессию капсидного белка в клетке-хозяине.
12. Клетка, содержащая вектор по п. 10 или 11.
13. Применение AAV по любому из пп. 1-3 в изготовлении лекарственного средства для лечения нарушения или заболевания.
14. Применение по п. 13, отличающееся тем, что нарушение или заболевание связано с аномальной активностью эндогенного белка, и дополнительно при этом AAV содержит трансген, который кодирует биологически активную копию белка.
15. Применение по п. 14, отличающееся тем, что нарушение или заболевание представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна и трансген кодирует микродистрофин.
16. Композиция, содержащая AAV по любому из пп. 1-3 для лечения заболевания или нарушения.
17. Композиция по п. 16, отличающаяся тем, что нарушение или заболевание представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна и трансген кодирует микродистрофин.
18. Адено-ассоциированный вирус (AAV), содержащий химерный капсидный белок, имеющий аминокислотную последовательность VP1 реципиентного каракаса капсида AAV, содержащего вариабельные области I, II, III, IV, V, VI, VII, VIII и IX, кроме тех случаев, когда одну или большее количество вариабельных областей I, II, III, IV, V, VI, VII, VIII и IX заменяют соответствующей вариабельной областью из одного или большего количества донорных капсидов AAV.
19. AAV по п. 18, отличающийся тем, что только одну вариабельную область из реципиентного капсида AAV заменяют соответствующей вариабельной областью из донорного капсида AAV.
20. AAV по п. 18, отличающийся тем, что две или большее количество вариабельных областей из реципиентного капсида AAV заменяют соответствующими вариабельными областями из одного донорного капсида AAV.
21. AAV по п. 18, отличающийся тем, что две или большее количество вариабельных областей из реципиентного капсида AAV заменяют соответствующими вариабельными областями из двух или большего количества донорных капсидов AAV.
22. AAV по п. 18, отличающийся тем, что все девять вариабельных областей реципиентного капсида AAV заменяют соответствующими вариабельными областями из одного донорного капсида AAV.
23. AAV по любому из пп. 18-22, отличающийся тем, что реципиентный капсид AAV дополнительно содержит область GBS или область петли GH, и область GBS или область петли GH заменяют соответствующей областью из одного или большего количества донорных капсидов AAV.
24. AAV по п. 23, отличающийся тем, что все девять вариабельных областей и область GBS реципиентного капсида AAV заменяют соответствующими вариабельными областями и областью GBS из одного или большего количества донорных капсидов AAV.
25. AAV по п. 23, отличающийся тем, что все девять вариабельных областей и область GBS реципиентного капсида AAV заменяют соответствующими вариабельными областями и областью GBS из двух или большего количества донорных капсидов AAV.
26. AAV по п. 23, отличающийся тем, что петлю GH реципиентного капсида AAV заменяют соответствующей областью петли GH из донорного капсида AAV.
27. AAV по п. 23, отличающийся тем, что все девять вариабельных областей и область петли GH реципиентного капсида AAV заменяют соответствующими вариабельными областями и областью петли GH из одного или большего количества донорных капсидов AAV.
28. AAV по любому из пп. 18-27, отличающийся тем, что последовательность реципиентного капсида AAV представляет собой любую из SEQ ID NO:1-14, и последовательности донорного капсида AAV выбирают из группы последовательностей, состоящей из SEQ ID NO:1-14, и последовательность реципиентного капсида AAV и последовательности донорного капсида AAV являются разными.
29. AAV по любому из пп. 18-27, отличающийся тем, что последовательность реципиентного капсида AAV представляет собой любую из SEQ ID NO:1-89, и последовательности донорного капсида AAV выбирают из группы последовательностей, состоящей из SEQ ID NO:1-89, и последовательность реципиентного капсида AAV и последовательности донорного капсида AAV являются разными.
30. AAV по любому из пп. 18-27, отличающийся тем, что химерный капсидный белок содержит аминокислотную последовательность любой из SEQ ID NO:90-157.
31. AAV по любому из пп. 18-27, дополнительно содержащий инвертированные концевые повторы AAV и трансген, содержащий гетерологичный ген, функционально связанный с регуляторными последовательностями, которые контролируют экспрессию гетерологичного гена в клетке-хозяине.
32. Композиция, содержащая AAV по любому из пп. 18-31 и физиологически совместимый носитель.
33. Способ доставки трансгена в клетку, включающий в себя стадию приведения в контакт клетки с AAV по п. 31 или композицией по п. 32.
34. Способ по п. 33, отличающийся тем, что клетка представляет собой мышечную клетку и трансген кодирует микродистрофин.
35. Способ лечения субъекта, страдающего от нарушения или заболевания, связанного с аномальной активностью эндогенного белка, включающий в себя введение субъекту эффективного количества AAV по п. 31, причем гетерологичный ген кодирует биологически активную копию белка.
36. Способ по п. 35, отличающийся тем, что нарушение или заболевание представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна и трансген кодирует микродистрофин.
37. Вектор, содержащий нуклеотидную последовательность, кодирующую химерный капсидный белок адено-ассоциированного вируса (AAV), причем химерный капсидный белок AAV содержит аминокислотную последовательность VP1 последовательности реципиентного капсида AAV, имеющую вариабельные области I, II, III, IV, V, VI, VII, VIII и IX, и при этом одну или большее количество вариабельных областей I, II, III, IV, V, VI, VII, VIII или IX заменяют соответствующей вариабельной областью из последовательности донорного капсида AAV, при этом аминокислотные последовательности химерного капсидного белка AAV и реципиентная капсидная последовательность являются разными.
38. Вектор по п. 37, отличающийся тем, что нуклеотидная последовательность функционально связана с гетерологичным регуляторным элементом, который контролирует экспрессию химерного капсидного белка AAV в клетке-хозяине.
39. кДНК, содержащая нуклеотидную последовательность, кодирующую химерный капсидный белок, имеющий аминокислотную последовательность VP1 реципиентного каракаса капсида AAV, содержащую вариабельные области I, II, III, IV, V, VI, VII, VIII и IX, и при этом одну или большее количество вариабельных областей I, II, III, IV, V, VI, VII, VIII и IX заменяют соответствующей вариабельной областью из одного или большего количества донорных капсидов AAV.
40. Клетка, содержащая вектор по п. 37 или 38, или кДНК по п. 39.
41. Применение AAV по любому из пп. 18-31 в изготовлении лекарственного средства для лечения нарушения или заболевания.
42. Применение по п. 41, отличающееся тем, что нарушение или заболевание связано с аномальной активностью гена, экспрессированного AAV.
43. Применение по п. 42, отличающееся тем, что нарушение или заболевание представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна и трансген кодирует микродистрофин.
44. Композиция, содержащая AAV по любому из пп. 18-31 для лечения заболевания или нарушения.
45. Композиция по п. 44, отличающаяся тем, что нарушение или заболевание представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна и трансген кодирует микродистрофин.
46. Способ нацеливания трансгена на мышечную клетку, включающий в себя приведение в контакт мышечной клетки с AAV по любому из пп. 18-31.
47. Способ продуцирования адено-ассоциированного вируса (AAV) по любому из пп. 1-3 или 18-31, включающий в себя:
(а) культивирование вирус-продуцирующей клетки, в которую был введен первый нуклеотидный вектор, содержащий 5' и 3'-последовательности инвертированных концевых повторов AAV, фланкирующих трансген, содержащий гетерологичный ген, функционально связанный с регуляторными последовательностями, которые контролируют экспрессию гетерологичного гена в клетке-хозяине, и второй нуклеотидный вектор, содержащий нуклеотидные последовательности rep и cap AAV, причем указанная нуклеотидная последовательность cap кодирует капсид AAV, который по меньшей мере на 95% идентичен любой из SEQ ID NO:15-157; и
(б) выделение AAV из супернатанта вирус-продуцирующей клеточной культуры.
48. Способ по п. 47, отличающийся тем, что вирус-продуцирующая клетка является клеткой насекомого.
49. Способ по п. 48, отличающийся тем, что клетка насекомого является клеткой Sf9.
50. Способ по п. 47, отличающийся тем, что первый нуклеотидный вектор вводят в вирус-продуцирующую клетку путем инфицирования вирус-продуцирующей клетки бакуловирусом, содержащим первый нуклеотидный вектор.
51. Способ по п. 47, отличающийся тем, что первый и второй нуклеотидные векторы вводят в вирус-продуцирующую клетку путем инфицирования вирус-продуцирующей клетки первым бакуловирусом, содержащим первый нуклеотидный вектор, и вторым бакуловирусом, содержащим второй нуклеотидный вектор.
52. Адено-ассоциированный вирус (AAV), продуцируемый с помощью способа по любому из пп. 47-51.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662366838P | 2016-07-26 | 2016-07-26 | |
| US62/366,838 | 2016-07-26 | ||
| PCT/US2017/043703 WO2018022608A2 (en) | 2016-07-26 | 2017-07-25 | Novel adeno-associated virus capsid proteins |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2022123359A Division RU2022123359A (ru) | 2016-07-26 | 2017-07-25 | Новые капсидные белки аденоассоциированного вируса |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2019103983A true RU2019103983A (ru) | 2020-08-26 |
| RU2019103983A3 RU2019103983A3 (ru) | 2021-03-03 |
| RU2779318C2 RU2779318C2 (ru) | 2022-09-06 |
Family
ID=
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP6387350B2 (ja) | 希突起神経膠細胞を標的とするアデノ随伴ウイルスベクター | |
| RU2727015C2 (ru) | Векторы aav, нацеленные на центральную нервную систему | |
| JP7132934B2 (ja) | ポリプロイド性アデノ随伴ウイルスベクターならびにその作製および使用の方法 | |
| EP2699270B1 (en) | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof | |
| JP2022121534A (ja) | アデノ随伴ウイルス変異キャプシドおよび血管新生の阻害のための使用 | |
| KR20190032375A (ko) | 신규 아데노-관련 바이러스 캡시드 단백질 | |
| JP7428664B2 (ja) | 合成肝臓指向性アデノ随伴ウイルスカプシドおよびその使用 | |
| RU2020137429A (ru) | Лечение пигментного ретинита | |
| KR20160033217A (ko) | 변종 ａａｖ 및 조성물, 세포, 기관 및 조직으로의 유전자 전이를 위한 방법 및 용도 | |
| JP2020510428A5 (ru) | ||
| TW201706412A (zh) | Ｆａｂｒｙ氏病基因療法 | |
| TW201629225A (zh) | 第九因子基因療法 | |
| MX2022002961A (es) | Metodos para tratar enfermedades neovasculares oculares usando variantes de aav2 que codifican para aflibercept. | |
| KR20230034211A (ko) | 변형된 아데노-관련 바이러스 5 캡시드 및 이의 용도 | |
| CN106701691B (zh) | 一种可高效感染免疫细胞的aav病毒及其制备方法与应用 | |
| RU2019126509A (ru) | Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе | |
| MX2022012279A (es) | Variantes de capsides de aav y usos de los mismos. | |
| CN114144518A (zh) | 用于基因疗法的双亮氨酸拉链激酶抑制剂 | |
| JP2023552082A (ja) | 肝向性が増強された組換えアデノ随伴ウイルス及びその使用 | |
| MX2023002695A (es) | Virus adeno-asociado para la administración de kh902 (conbercept) y usos del mismo. | |
| MX2022002960A (es) | Metodos para tratar enfermedades neovasculares oculares usando variantes de aav2 que codifican para aflibercept. | |
| RU2809389C2 (ru) | Мутант aav, обладающий способностью нацеливаться на головной мозг | |
| RU2023107348A (ru) | Новые нацеливающие на печень аденоассоциированные вирусные векторы | |
| RU2020140819A (ru) | Новые нацеливающие на печень аденоассоциированные вирусные векторы | |
| JP2024502044A (ja) | センス・サプレッサートランスファーｒｎａ組成物ならびに関連する用途及び機能 |