JP6387350B2 - 希突起神経膠細胞を標的とするアデノ随伴ウイルスベクター - Google Patents
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Description
本出願は、その内容全体が参照により本明細書に援用される、2012年9月28日に出願された米国仮出願第61/707,108号の利益を主張する。
本発明は、希突起神経膠細胞(オリゴデンドロサイト)を標的とするキメラアデノ随伴ウイルス(AAV)カプシド、それを含むウイルスベクター、および該ベクターを使用して希突起神経膠細胞を標的とする方法に関する。
本発明の説明および添付した特許請求の範囲におけるAAVカプシドサブユニットにおける全てのアミノ酸位置の指定は、VP1カプシドサブユニットの番号付けに対するものである。
本発明者らは、中枢神経系(CNS)の神経細胞およびその他の細胞よりも、希突起神経膠細胞を選択的に形質導入することが可能なキメラAAVカプシド構造体を同定した。そのため、本発明の一態様は、AAVカプシドをコードする核酸であって、(a)配列番号1のヌクレオチド配列または(b)配列番号2をコードするヌクレオチド配列と、少なくとも90%の同一性を有するAAVカプシドコード配列を含む、該配列から本質的になるまたは該配列からなる核酸と、キメラAAVカプシドを含むウイルスとに関する。いくつかの実施形態では、AAVカプシドコード配列は、(a)または(b)のヌクレオチド配列と少なくとも91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%または99%の同一性を有する。別の実施形態では、AAVカプシドコード配列は、(a)または(b)のヌクレオチド配列を含むか、該配列から本質的になるか、または該配列からなる。
本発明はまた、異種ヌクレオチド配列を希突起神経膠細胞中に送達する方法にも関する。本発明に係るウイルスベクターを用いて例えば目的のヌクレオチド配列をインビトロで希突起神経膠細胞に送達し、例えばインビトロのまたはエクスビボの遺伝子治療でポリペプチドまたは核酸を産生することができる。ベクターは、例えば治療用のまたは免疫原性のポリペプチドまたは核酸を発現するために、それを必要とする対象にヌクレオチド配列を送達する方法でさらに有用である。したがって、このようにしてポリペプチドまたは核酸を対象中においてインビボで産生することができる。このポリペプチドまたは核酸を対象が必要としている場合がある。なぜならば、対象がこのポリペプチドを欠乏しているからであるか、または処置の方法もしくはその他の方法としておよび以下でさらに説明するように、対象中でのポリペプチドもしくは核酸の産生により、ある程度の治療効果を付与することができるからである。
本発明に係るAAVカプシドおよびベクターは、末梢器官および末梢組織について完全に脱標的化しているまたはほぼ完全に脱標的化していることが実証されている(図4を参照)。この脱標的化により、所望の向性プロファイルを生じさせるために、例えば特定の器官および組織を標的とし、かつ/またはその他の器官および組織を脱標的化するために変更され得る「ブランク」ベクターとして理想的なベクターが作製される。そのため、本発明の一態様は、目的の向性プロファイルを有するAAVカプシドを調製する方法であって、本発明に係るAAVカプシドを改変して、目的の向性プロファイルをもたらすアミノ酸配列を挿入することを含む方法に関する。いくつかの実施形態では、目的の向性プロファイルは、骨格筋、心筋、横隔膜、腎臓、肝臓、膵臓、脾臓、消化管、肺、関節組織、舌、卵巣、精巣、生殖細胞、癌細胞もしくはそれらの組み合わせから選択される組織に対して選択的に増強され、かつ/または肝臓、卵巣、精巣、生殖細胞もしくはそれらの組み合わせに対して選択的に低減される。
変異体DNAシャフリングしたAAVカプシドライブラリを、パーキンソン病のラットモデルに静脈注射し、3日後の細胞を尾状核から分離した。PCRレスキューを使用すると、単一クローンが出現した(BNP61)。追加のシャフリングおよび選別でも同じクローンを得た。図1に示すように、このクローンは、いくつかのAAV血清型のキメラである。
最初の選択ラウンドの後に、BNP61クローンをGFPでパッケージングし、組換えウイルスを産生した。次いで、6−OHDA処置後2週目に、組換えウイルスを8×1011個のベクターゲノム/kgの用量で静脈投与した。1ヶ月後に、ラットを屠殺して脳を切開した。この処置後2週のラットでは、6−OHDA処置線条体内の突起神経膠細胞およびいくつかの神経細胞で実質的な遺伝子発現が見られたが(図5)、一方で、対側線条体、皮質における注入管(injector tract)または遠位の脳構造では遺伝子発現が見られなかった。孤立したNeuN陽性神経細胞を取り囲む多くの希突起神経膠細胞とのNeuN共存の欠如に留意すべきである(図5)。そのため、静脈内投与後に、この新規のAAVクローンは6−OHDAで損なわれた血液脳関門を通過する能力を示すが、損傷を受けていない(intact)血液脳関門を通過する能力を示さないと考えられる。
実施例1に記載した同じAAV DNAカプシドシャフリングおよびインビボの指向性進化プロセスを使用して、希突起神経膠細胞を標的とした2種のさらなるクローンBNP62およびBNP63を同定した。図1に示すように、またBNP61と同様に、これらのクローンはいくつかのAAV血清型のキメラである。これらのクローン間のアミノ酸配列の同一性を表2に示す。3種のクローン全ては、アミノ酸レベルで互いに95%を超える同一性を有する。
Claims (33)
- アデノ随伴ウイルスのカプシドをコードする核酸であって、
(a)配列番号1のヌクレオチド配列、または
(b)配列番号2〜4のうちの1つをコードするヌクレオチド配列
と同一であるアデノ随伴ウイルスカプシドコード配列を含む、核酸。 - プラスミド、ファージ、ウイルスベクター、細菌人工染色体または酵母人工染色体である、請求項1に記載の核酸。
- 前記アデノ随伴ウイルスカプシドコード配列を含むアデノ随伴ウイルスベクターである、請求項1または2に記載の核酸。
- アデノ随伴ウイルスのrepをコードする配列をさらに含む、請求項1から3のいずれか1項に記載の核酸。
- ゲノムに安定的に組み込まれた請求項1から4のいずれか1項に記載の核酸を含む、インビトロの細胞。
- 請求項1から4のいずれか1項に記載の核酸を含む、ウイルス粒子。
- アデノ随伴ウイルス粒子、アデノウイルス粒子、ヘルペスウイルス粒子またはバキュロウイルス粒子である、請求項6に記載のウイルス粒子。
- 配列番号2〜4のうちの1つと同一であるアミノ酸配列を含む、アデノ随伴ウイルスカプシド。
- DNA分子、RNA分子、ポリペプチド、炭水化物、脂質および有機小分子からなる群から選択される化合物に共有結合で連結しているか、結合しているか、または前記化合物をカプシド形成している、請求項8に記載のアデノ随伴ウイルスカプシド。
- アデノ随伴ウイルスベクターゲノムと、
請求項8に記載のアデノ随伴ウイルスカプシドと
を含み、前記アデノ随伴ウイルスカプシドは前記アデノ随伴ウイルスベクターゲノムをカプシド形成している、アデノ随伴ウイルス粒子。 - 前記アデノ随伴ウイルスベクターゲノムが異種核酸を含む、請求項10に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記異種核酸がアンチセンスRNA、マイクロRNAまたはRNAiをコードする、請求項11に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記異種核酸がポリペプチドをコードする、請求項11に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記異種核酸が治療用ポリペプチドをコードする、請求項13に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記異種核酸が増殖因子または分化因子をコードする、請求項13に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記異種核酸がインスリン増殖因子−1、グリア由来神経栄養因子、ニューロトロフィン−3、アルテミン、形質転換増殖因子アルファ、血小板由来増殖因子、白血病抑制因子、プロラクチン、モノカルボン酸トランスポーター1または核内因子1Aをコードする、請求項13に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記異種核酸がレポータータンパク質をコードする、請求項13に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記異種核酸が構成的プロモーターに作動可能に連結している、請求項11から17のいずれか1項に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記異種核酸が、希突起神経膠細胞に特異的な、または希突起神経膠細胞に優先的なプロモーターに作動可能に連結している、請求項11から17のいずれか1項に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- 前記希突起神経膠細胞に特異的な、または希突起神経膠細胞に優先的なプロモーターが、ミエリン塩基性タンパク質、環状ヌクレオチドホスホジエステラーゼ、プロテオリピドタンパク質、GtxまたはSox10から選択されるプロモーターである、請求項19に記載のアデノ随伴ウイルス粒子。
- アデノ随伴ウイルスカプシドを含む組換えアデノ随伴ウイルス粒子を産生する方法であって、
細胞にインビトロで、請求項1から4のいずれか1項に記載の核酸、アデノ随伴ウイルスのrepをコードする配列、異種核酸を含むアデノ随伴ウイルスベクターゲノム、および増殖性のアデノ随伴ウイルス感染を生じさせるためのヘルパー機能を提供することと、
前記アデノ随伴ウイルスベクターゲノムをカプシド形成して、前記アデノ随伴ウイルスカプシドを含む前記組換えアデノ随伴ウイルス粒子を構築することと
を含む、方法。 - 請求項21に記載の方法により産生された、アデノ随伴ウイルス粒子。
- 薬学的に許容される担体中に、請求項1から4のいずれか1項に記載の核酸、請求項6または7に記載のウイルス粒子、請求項8または9に記載のアデノ随伴ウイルスカプシド、または請求項10から20もしくは22のいずれか1項に記載のアデノ随伴ウイルス粒子を含む、医薬製剤。
- 目的の核酸をインビトロにおいて希突起神経膠細胞に送達する方法であって、前記希突起神経膠細胞を請求項10から20もしくは22のいずれか1項に記載のアデノ随伴ウイルス粒子と接触させることを含む、方法。
- 対象となる哺乳動物において目的の核酸を希突起神経膠細胞に送達するための、請求項23に記載の医薬製剤。
- 前記対象となる哺乳動物がヒトである、請求項25に記載の医薬製剤。
- 前記アデノ随伴ウイルス粒子を中枢神経系に送達する、請求項25または26に記載の医薬製剤。
- 前記アデノ随伴ウイルス粒子を、髄腔内送達、脳内送達、心室内送達、鼻腔内送達、耳内送達、眼内送達もしくは眼周囲送達またはこれらの任意の組み合わせにより前記中枢神経系に直接送達する、請求項27に記載の医薬製剤。
- 前記対象が損なわれた血液脳関門を有し、前記アデノ随伴ウイルス粒子を静脈内投与により前記中枢神経系に送達する、請求項27に記載の医薬製剤。
- 対象となる哺乳動物において目的の核酸を損なわれた血液脳関門領域と隣接する中枢神経系の領域に送達するための、請求項23に記載の医薬製剤。
- 希突起神経膠細胞の機能不全を伴う障害を処置することを必要とする対象となる哺乳動物において該障害を処置するための、請求項23に記載の医薬製剤。
- 前記希突起神経膠細胞の機能不全を伴う障害が脱髄疾患である、請求項31に記載の医薬製剤。
- 前記希突起神経膠細胞の機能不全を伴う障害が、多発性硬化症、ペリツェウス・メルツバッハー病、クラッベ病、異染性白質ジストロフィー、副腎白質ジストロフィー、カナバン病、アレキサンダー病、正染性白質ジストロフィー、ツェルウェガー病、18q−症候群、脳性麻痺、脊髄損傷、外傷性脳損傷、脳卒中、フェニルケトン尿症またはウイルス感染症である、請求項31に記載の医薬製剤。
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