RU2022123359A - Новые капсидные белки аденоассоциированного вируса
- Google Patents
Новые капсидные белки аденоассоциированного вируса
Download PDF
Info
Publication number
RU2022123359A
RU2022123359ARU2022123359ARU2022123359ARU2022123359ARU 2022123359 ARU2022123359 ARU 2022123359ARU 2022123359 ARU2022123359 ARU 2022123359ARU 2022123359 ARU2022123359 ARU 2022123359ARU 2022123359 ARU2022123359 ARU 2022123359A
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Байомарин Фармасьютикал Инк.filedCriticalБайомарин Фармасьютикал Инк.
Publication of RU2022123359ApublicationCriticalpatent/RU2022123359A/ru
Аденоассоциированный вирус (AAV), содержащий капсидный белок, причем капсидный белок содержит аминокислотную последовательность, которая по меньшей мере на 95% идентична: (i) любой из SEQ ID NO:15-89, (ii) области VP2 любой из SEQ ID NO:15-89, или (iii) области VP3 любой из SEQ ID NO:15-89, и дополнительно содержащий трансген, содержащий гетерологичный ген, функционально связанный с регуляторными последовательностями, которые контролируют экспрессию гетерологичного гена в клетке-хозяине.
Vectores virales, adenovirales y composiciones a base de una secuencia de ornitina transcarbamilasa humana (hotch) modificada genéticamente y su uso en el tratamiento de deficiencia de la otc. (divisional solicitud 201602235)