Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Дзе Трастиз Оф Дзе Юниверсити Оф ПенсильванияfiledCriticalДзе Трастиз Оф Дзе Юниверсити Оф Пенсильвания
Priority claimed from PCT/US2020/030493external-prioritypatent/WO2020223362A1/en
Publication of EA202192973A1publicationCriticalpatent/EA202192973A1/ru
Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
(AREA)
Abstract
Предлагается рекомбинантный аденоассоциированный вирус (рААВ), полезный для лечения болезни накопления гликогена (Помпе) типа II. рААВ содержит капсид ААВ, который нацелен на клетки по меньшей мере чего-то одного из мышц, сердца, почки и центральной нервной системы и в который упакован геном вектора, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующей белок кислой -глюкозидазы человека hGAA780I или слитый белок под контролем регуляторных последовательностей, направляющих его экспрессию. Также предусматриваются способы изготовления и применения такого рААВ.
EA202192973A2019-10-102020-04-29Композиции, полезные для лечения болезни помпе
EA202192973A1
(ru)