RU2004113452A - Способы и композиции, относящиеся к лентивирусным векторам с ограниченной экспрессией и к их применениям - Google Patents

Способы и композиции, относящиеся к лентивирусным векторам с ограниченной экспрессией и к их применениям Download PDF

Info

Publication number
RU2004113452A
RU2004113452A RU2004113452/13A RU2004113452A RU2004113452A RU 2004113452 A RU2004113452 A RU 2004113452A RU 2004113452/13 A RU2004113452/13 A RU 2004113452/13A RU 2004113452 A RU2004113452 A RU 2004113452A RU 2004113452 A RU2004113452 A RU 2004113452A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
promoter
cells
vector according
vector
cell
Prior art date
Application number
RU2004113452/13A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2305708C2 (ru
Inventor
Дидье ТРОНО (CH)
Дидье ТРОНО
Мацей ВИЗНЕРОВИЧ (CH)
Мацей ВИЗНЕРОВИЧ
Original Assignee
Энститю Клейтон Де Ля Решерш (Ch)
Энститю Клейтон Де Ля Решерш
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Энститю Клейтон Де Ля Решерш (Ch), Энститю Клейтон Де Ля Решерш filed Critical Энститю Клейтон Де Ля Решерш (Ch)
Publication of RU2004113452A publication Critical patent/RU2004113452A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2305708C2 publication Critical patent/RU2305708C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/867—Retroviral vectors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/52—Cytokines; Lymphokines; Interferons
    • C07K14/54—Interleukins [IL]
    • C07K14/55—IL-2
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • C07K14/70503—Immunoglobulin superfamily
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K16/00—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2317/00—Immunoglobulins specific features
    • C07K2317/60—Immunoglobulins specific features characterized by non-natural combinations of immunoglobulin fragments
    • C07K2317/62—Immunoglobulins specific features characterized by non-natural combinations of immunoglobulin fragments comprising only variable region components
    • C07K2317/622—Single chain antibody (scFv)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C07K2319/30—Non-immunoglobulin-derived peptide or protein having an immunoglobulin constant or Fc region, or a fragment thereof, attached thereto
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/15011—Lentivirus, not HIV, e.g. FIV, SIV
    • C12N2740/15041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/15043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/16043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/30—Vector systems comprising sequences for excision in presence of a recombinase, e.g. loxP or FRT
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/001—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination
    • C12N2830/002—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination inducible enhancer/promoter combination, e.g. hypoxia, iron, transcription factor
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/30—Vector systems having a special element relevant for transcription being an enhancer not forming part of the promoter region
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/48—Vector systems having a special element relevant for transcription regulating transport or export of RNA, e.g. RRE, PRE, WPRE, CTE
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/50—Vector systems having a special element relevant for transcription regulating RNA stability, not being an intron, e.g. poly A signal
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/80—Vector systems having a special element relevant for transcription from vertebrates
    • C12N2830/85—Vector systems having a special element relevant for transcription from vertebrates mammalian
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2840/00—Vectors comprising a special translation-regulating system
    • C12N2840/20—Vectors comprising a special translation-regulating system translation of more than one cistron
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2840/00—Vectors comprising a special translation-regulating system
    • C12N2840/44—Vectors comprising a special translation-regulating system being a specific part of the splice mechanism, e.g. donor, acceptor

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Claims (33)

1. Лентивирусный вектор, содержащий трансген, расположенный под контролем специфического в отношении клеточного типа, тканеспецифического или индуцируемого промотора.
2. Вектор по п.1, где клеточные типы выбраны из группы зрелых кровяных клеток, нейтрофилов, моноцитов, гранулоцитов, нейронов, клеток легких, мышечных клеток, клеток печени, клеток поджелудочной железы, клеток эндотелия, клеток сердца, клеток кожи, клеток стромы костного мозга и клеток глаза.
3. Вектор по п.2, где транскрипция трансгена специфична, главным образом, в отношении моноцитов и/или гранулоцитов.
4. Вектор по п.1, дополнительно содержащий центральный полипуриновый тракт (сРРТ), расположенный выше экспрессирующей кассеты, предпочтительно, где сРРТ содержит нуклеотидную последовательность SEQ ID NO:1, и более предпочтительно, дополнительно содержащий множественные уникальные участки клонирования, расположенные выше и/или ниже сРРТ.
5. Вектор по п.1, дополнительно определенный как самоинактивирующийся вектор (SIN), предпочтительно, где LTR-область приведена, по существу, в транскрипционно неактивное состояние посредством делеций в U3-области 3'-концевой LTR, более предпочтительно, где осуществлены делеции нуклеотидов в положениях от -418 до -18 относительно к границе U3-Р-области.
6. Вектор по п.1, где промотор представляет собой промотор gp91-phox, промотор gp47-phox, промотор CD11b, промотор бета-глобина, промотор МНС класса II, промотор фактора свертывания IX, промотор инсулина, промотор PDX1, промотор CD4 и промотор CD2.
7. Вектор по п.1, дополнительно содержащий, по меньшей мере, одну последовательность энхансера, и, предпочтительно, последовательность энхансера выбрана из группы SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:3, SEQ ID NO:4, SEQ ID NO:5, SEQ ID NO:6 и SEQ ID NO:7.
8. Вектор по п.1, дополнительно содержащий центральный полипуриновый тракт (сРРТ), предпочтительно, где, по меньшей мере, одна последовательность энхансера расположена выше и/или ниже сРРТ.
9. Вектор по п.1, где промотор способен стимулировать экспрессию трансгена при отношении сигнал/шум, составляющем примерно от 10 до 200, предпочтительно, примерно от 40 до 200 и, более предпочтительно, примерно от 150 до 200.
10. Вектор по п.1, где промотор способен стимулировать экспрессию трансгена в ответ на действие активатора транскрипции, причем активатор транскрипции, предпочтительно, представляет собой γ-IFN.
11. Вектор по п.1, где трансген представляет собой gp91-phox, gp47-phox, эритропоэтин, интерлейкин, колониестимулирующий фактор, интегрин αllbβ, ген множественной лекарственной резистентности, противовирусный ген, ген, кодирующий фактор свертывания крови VIII, ген, кодирующий фактор свертывания крови IX, рецептор Т-клеточного антигена, рецептор В-клеточного антигена, одноцепочечное антитело (ScFv), TNF, γ-интерферон, CTLA4, В7, Melana, MAGE, маркерный ген, люциферазу или GFP.
12. Вектор по п.1, дополнительно содержащий последовательность посттранскрипционной регуляции, расположенную так, что она стимулирует экспрессию трансгена, причем интрон расположен в ориентации, противоположной геномному транскрипту вектора, или элемент посттранскрипционной регуляции, предпочтительно, элемент посттранскрипционной регуляции вируса гепатита североамериканского лесного сурка (WRPE) или элемент посттранскрипционной регуляции вируса гепатита В (HPRE).
13. Рекомбинантный лентивирусный вектор, содержащий
(a) экспрессирующую кассету, содержащую трансген, расположенный под контролем промотора, который активен в плане стимуляции выявляемой транскрипции трансгена в человеческой клетке; и
(b) центральный полипуриновый тракт (сРРТ), расположенный выше экспрессирующей кассеты.
14. Вектор по п.13, где вектор способен трансдуцировать примерно от 20 до 80% клеток.
15. Вектор по п.13, где вектор способен трансдуцировать примерно от 60 до 80% клеток.
16. Вектор по п.13, дополнительно содержащий множественные уникальные участки клонирования, расположенные выше или ниже сРРТ.
17. Вектор по п.13, дополнительно определенный как самоинактивирующийся вектор (SIN).
18. Вектор по п.13, где LTR-область приведена, по существу, в транскрипционно неактивное состояние посредством делеций в US-области 3'-концевой LTR.
19. Вектор по п.13, где промотор представляет собой промотор gp91-phox, промотор gp47-phox, промотор CDllb, промотор EF1-a, промотор PGK, промотор бета-глобина, промотор МНС класса II, промотор фактора свертывания IX, промотор инсулина, промотор PDX1, промотор CD4 и промотор CD2.
20. Вектор по п.13, дополнительно содержащий, по меньшей мере, одну последовательность энхансера.
21. Вектор по п.13, где промотор способен стимулировать экспрессию трансгена в конкретных клеточных типах.
22. Вектор по п.21, где конкретные клеточные типы выбраны из группы зрелых кровяных клеток, нейтрофилов, моноцитов, гранулоцитов, нейронов, клеток легких, мышечных клеток, клеток печени, клеток поджелудочной железы, клеток эндотелия, клеток сердца, клеток кожи, клеток стромы костного мозга и клеток глаза.
23. Вектор по п.13, где трансген представляет собой gp91-phox, gp47-phox, эритропоэтин, интерлейкин, колониестимулирующий фактор, интегрин αllbβ, ген множественной лекарственной резистентности, противовирусный ген, ген, кодирующий фактор свертывания крови VIII, ген, кодирующий фактор свертывания крови IX, Т-клеточный рецептор антигена, В-клеточный рецептор антигена, одноцепочечное антитело (ScFv), TNF, γ-интерферон, CTLA4, В7, Melana, MAGE, маркерный ген, люциферазу или GFP.
24. Вектор по п.13, дополнительно содержащий последовательность посттранскрипционной регуляции, расположенную так, что она стимулирует экспрессию трансгена.
25. Вектор по п.24, где последовательность посттранскрипционной регуляции представляет собой интрон, расположенный в экспрессирующей кассете, или элемент посттранскрипционной регуляции.
26. Вектор по п.25, где элемент посттранскрипционной регуляции представляет собой элемент посттранскрипционной регуляции вируса гепатита североамериканского лесного сурка (WRPE) или элемент посттранскрипционной регуляции вируса гепатита В (HPRE).
27. Клетка-хозяин, трансдуцированная вектором по любому из пп.1-26, предпочтительно, человеческая кроветворная клетка-предшественник и, более предпочтительно, CD34+-клетка.
28. Способ трансдукции человеческой кроветворной стволовой клетки in vitro, предусматривающий взаимодействие популяции человеческих клеток, содержащей кроветворные стволовые клетки, с вектором по любому из пп.1-26 в условиях, позволяющих осуществить трансдукцию человеческих кроветворных клеток-предшественников в указанной популяции указанным вектором.
29. Способ по п.28, где популяция человеческих кроветворных клеток-предшественников содержит СD34+-клетки.
30. Способ по п.28, где популяцию клеток обрабатывают, чтобы стимулировать пролиферацию клеток без существенной потери плюрипотентности стволовых клеток.
31. Способ по п.28, где экспрессию трансгена проводят с помощью активатора, индуцирующего промотор.
32. Применение клетки по п.27 или человеческой кроветворной стволовой клетки, трансдуцированной в соответствии со способом по любому из пп.28-31, для приготовления лекарственного препарата для инфузии человеку или животному.
33. Применение по п.32, где лекарственный препарат дополнительно содержит активатор, индуцирующий промотор, предпочтительно, где активатор вводят отдельно от трансдуцированной клетки.
RU2004113452/13A 2001-10-02 2002-09-30 Рекомбинантный лентивирусный вектор, клетка-хозяин, трансдуцированная лентивирусным вектором, способ ее трансдукции и применение RU2305708C2 (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US32659301P 2001-10-02 2001-10-02
US60/326,593 2001-10-02

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2004113452A true RU2004113452A (ru) 2005-10-10
RU2305708C2 RU2305708C2 (ru) 2007-09-10

Family

ID=23272874

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2004113452/13A RU2305708C2 (ru) 2001-10-02 2002-09-30 Рекомбинантный лентивирусный вектор, клетка-хозяин, трансдуцированная лентивирусным вектором, способ ее трансдукции и применение

Country Status (12)

Country Link
US (4) US7198950B2 (ru)
EP (1) EP1438075A4 (ru)
JP (1) JP2005504539A (ru)
KR (1) KR20040054699A (ru)
CN (1) CN1606456A (ru)
AU (1) AU2002343458B2 (ru)
CA (2) CA2462628C (ru)
IL (1) IL161229A0 (ru)
NZ (1) NZ532060A (ru)
RU (1) RU2305708C2 (ru)
WO (1) WO2003029412A2 (ru)
ZA (1) ZA200402527B (ru)

Families Citing this family (84)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
AU2003268546A1 (en) * 2002-09-06 2004-03-29 Massachusetts Institute Of Technology Lentiviral vectors, related reagents, and methods of use thereof
WO2004054512A2 (en) * 2002-12-13 2004-07-01 Genetix Pharmaceuticals, Inc. Therapeutic retroviral vectors for gene therapy
WO2004098531A2 (en) * 2003-05-05 2004-11-18 Virxsys Corporation Increased transduction using abc transporter substrates and/or inhibitors
US20070202505A1 (en) * 2003-09-08 2007-08-30 Alex Chenchik Methods for gene function analysis
JP2006254872A (ja) * 2005-03-18 2006-09-28 Kenzaburo Tani 幹細胞分化の促進方法
US20070054872A1 (en) * 2005-08-24 2007-03-08 Mirus Bio Corporation Regulatable or conditional expression systems
EP1835032A1 (en) * 2006-03-14 2007-09-19 Université de Liège A self-inactivating recombinant lentiviral vector for the inhibition of HIV replication
WO2008105604A1 (en) * 2007-02-27 2008-09-04 Avixgen Inc. Recombinant mammalian cell for screening a substance preventing and treating aids and screening method using the same
KR100987004B1 (ko) * 2007-02-27 2010-10-11 (주) 에빅스젠 Ａｉｄｓ 예방 및 치료 물질 스크리닝용 재조합 포유동물세포 및 이를 이용한 스크리닝 방법
US20100291042A1 (en) 2007-05-03 2010-11-18 The Brigham And Women's Hospital, Inc. Multipotent stem cells and uses thereof
US20110027310A1 (en) * 2007-05-04 2011-02-03 Medin Jeffrey A Compositions and Methods for Cancer Treatment
EP2150618B1 (en) 2007-05-04 2017-10-11 University Health Network Il-12 immunotherapy for cancer
EP2019134A1 (en) * 2007-07-26 2009-01-28 Vision 7 GmbH Gene therapy of chronic granulomatous disease
WO2009065080A1 (en) 2007-11-16 2009-05-22 San Diego State University Research Foundation Compositions and method for manipulating pim-1 activity in circulatory system cells
WO2009129616A1 (en) 2008-04-21 2009-10-29 Tissue Regeneration Therapeutics, Inc. Genetically modified human umbilical cord perivascular cells for prophylaxis against or treatment of biological or chemical agents
WO2009137598A2 (en) * 2008-05-06 2009-11-12 University Of Chicago Methods and composition for modulating hematopoietic stem cell migration
WO2010045659A1 (en) * 2008-10-17 2010-04-22 American Gene Technologies International Inc. Safe lentiviral vectors for targeted delivery of multiple therapeutic molecules
CA2742876C (en) 2008-11-06 2018-08-21 Indiana University Research & Technology Corporation Materials and methods to enhance hematopoietic stem cells engraftment procedures
KR101793615B1 (ko) 2009-04-30 2017-11-03 오스페달레 산 라파엘 에스.알.엘. 유전자 벡터
PL2456858T3 (pl) * 2009-07-20 2019-01-31 Janssen Biotech, Inc Różnicowanie ludzkich embrionalnych komórek macierzystych
EP2508603B1 (en) * 2009-11-19 2015-05-13 National University Corporation Okayama University System for increasing gene expression, and vector supporting said system
CA2794196A1 (en) 2010-03-23 2011-09-29 Intrexon Corporation Vectors conditionally expressing therapeutic proteins, host cells comprising the vectors, and uses thereof
WO2011146885A2 (en) * 2010-05-21 2011-11-24 Virxsys Corporation Compositions and methods for lentiviral expression of apoa-1 or variants thereof using spliceosome mediated rna trans-splicing
EP2646107A2 (en) 2010-12-01 2013-10-09 Spinal Modulation Inc. Agent delivery systems for selective neuromodulation
CA2849045C (en) * 2011-09-29 2020-11-17 Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm) Lentiviral vectors pseudotyped with mutant baev glycoproteins
US9963511B2 (en) * 2011-12-22 2018-05-08 Hoffmann-La Roche Inc. Expression vector organization, novel production cell generation methods and their use for the recombinant production of polypeptides
CN103638604B (zh) * 2012-12-31 2016-05-04 深圳先进技术研究院 一种助行系统
RU2552609C1 (ru) * 2013-10-28 2015-06-10 Федеральное государственное бюджетное учреждение науки Институт молекулярной биотехнологии им. В.А. Энгельгардта Российской академии наук (ИМБ РАН) Способ получения системы направленной доставки белковых молекул (онколитических белков) в опухолевые ткани на основе активированных лимфоцитов
GB2526339A (en) 2014-05-21 2015-11-25 Imp Innovations Ltd Lentiviral vectors
EA201790533A1 (ru) 2014-09-07 2017-07-31 Селекта Байосайенсиз, Инк. Способы и композиции для ослабления иммунных ответов против вирусного вектора для переноса, предназначенного для модулирования экспрессии генов
CN107949640A (zh) * 2015-07-01 2018-04-20 加利福尼亚大学董事会 含有反向取向人泛素c启动子的逆转录病毒载体
RU2646111C2 (ru) * 2015-12-29 2018-03-01 Федеральное государственное бюджетное учреждение науки институт биоорганической химии им. академиков М.М. Шемякина и Ю.А. Овчинникова Российской академии наук (ИБХ РАН) Экспрессионный плазмидный лентивирусный вектор для гетерологической экспрессии рекомбинантного человеческого белка cd44
US11446398B2 (en) 2016-04-11 2022-09-20 Obsidian Therapeutics, Inc. Regulated biocircuit systems
CN116179580A (zh) 2016-04-20 2023-05-30 能源环境和技术研究中心O.A., M.P. 用于增强pklr的基因表达的组合物和方法
CN106086077A (zh) * 2016-07-05 2016-11-09 北京普瑞金科技有限公司 用于car‑t制备的慢病毒载体及其构建方法和应用
KR20190104194A (ko) 2017-01-07 2019-09-06 셀렉타 바이오사이언시즈, 인크. 합성 나노담체에 커플링된 면역억제제의 패턴화된 투여
KR20230093381A (ko) * 2017-01-09 2023-06-27 아메리칸 진 테크놀로지스 인터내셔널 인코포레이티드 예비-면역화 단계가 없는 hiv 면역요법
AU2018212002A1 (en) 2017-01-30 2019-08-29 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Recombinant virus vectors for the treatment of glycogen storage disease
WO2018176103A1 (en) 2017-03-30 2018-10-04 The University Of Queensland "chimeric molecules and uses thereof"
GB201706121D0 (en) * 2017-04-18 2017-05-31 Glaxosmithkline Ip Dev Ltd Stable cell lines for retroviral production
WO2019075360A1 (en) 2017-10-13 2019-04-18 Selecta Biosciences, Inc. METHODS AND COMPOSITIONS FOR MITIGATING ANTI-VECTOR VIRAL TRANSFER IGM RESPONSES
US11642422B2 (en) 2017-10-16 2023-05-09 Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, O.A, M.P. Lentiviral vectors for delivery of PKLR to treat pyruvate kinase deficiency
RU2697797C2 (ru) * 2017-12-28 2019-08-19 Федеральное государственное бюджетное учреждение науки институт биоорганической химии им. академиков М.М. Шемякина и Ю.А. Овчинникова Российской академии наук (ИБХ РАН) Генетическая конструкция для индукции пролиферации периферических моноцитов in vitro
MX2020008243A (es) 2018-02-05 2020-11-24 Ibex Biosciences Llc Uso de pcbp1 para el tratamiento de enfermedades hiperproliferativas.
CA3092372A1 (en) 2018-02-26 2019-08-29 AnTolRx, Inc. Tolerogenic liposomes and methods of use thereof
WO2019241315A1 (en) 2018-06-12 2019-12-19 Obsidian Therapeutics, Inc. Pde5 derived regulatory constructs and methods of use in immunotherapy
EP3845656A4 (en) * 2018-08-28 2022-06-15 Pharos Vaccine Inc. IMPROVED LENTIVIRAL VECTOR
US20210386788A1 (en) 2018-10-24 2021-12-16 Obsidian Therapeutics, Inc. Er tunable protein regulation
WO2020185632A1 (en) 2019-03-08 2020-09-17 Obsidian Therapeutics, Inc. Human carbonic anhydrase 2 compositions and methods for tunable regulation
CN109971787A (zh) * 2019-04-17 2019-07-05 北京美康基免生物科技有限公司 一种cybb慢病毒载体、慢病毒载体转染的干细胞及其制备方法和应用
EP3959235B1 (en) 2019-04-26 2023-07-26 Allogene Therapeutics, Inc. Rituximab-resistant chimeric antigen receptors and uses thereof
MX2021013163A (es) 2019-04-28 2022-02-21 Selecta Biosciences Inc Métodos para el tratamiento de sujetos con inmunidad preexistente a vectores de transferencia viral.
EP3966227A1 (en) 2019-05-07 2022-03-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the vectored augmentation of protein destruction, expression and/or regulation
EP3976802A1 (en) 2019-05-28 2022-04-06 Selecta Biosciences, Inc. Methods and compositions for attenuated anti-viral transfer vector immune response
EP3983449A1 (en) 2019-06-11 2022-04-20 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Adeno associated viral vector delivery of antibodies for the treatment of disease mediated dysregulated plasma kallikrein
EP3983551A4 (en) * 2019-06-14 2023-10-18 The Regents Of The University Of California CONSTRUCTION OF DNA TO TARGET THERAPEUTIC MOLECULES TO DISEASE TISSUE BY IMMUNE CELLS
JP2022544117A (ja) * 2019-08-07 2022-10-17 アイベックス バイオサイエンシーズ， エルエルシー 発がんを阻害しながら、誘導多能性幹細胞を作製する目的で、ｐｃｂｐ１を使用すること
WO2021040736A1 (en) 2019-08-30 2021-03-04 Obsidian Therapeutics, Inc. Tandem cd19 car-based compositions and methods for immunotherapy
US20220348937A1 (en) 2019-09-06 2022-11-03 Obsidian Therapeutics, Inc. Compositions and methods for dhfr tunable protein regulation
AU2020361533A1 (en) 2019-10-08 2022-04-28 Trustees Of Boston College Proteins containing multiple, different unnatural amino acids and methods of making and using such proteins
EP4048800A1 (en) 2019-10-23 2022-08-31 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Adeno-associated virus vectors based gene therapy for hereditary angioedema
CA3161175A1 (en) * 2019-11-12 2021-05-20 The Regents Of The University Of California Lentiviral vectors in hematopoietic stem cells to treat x-linked chronic granulomatous disease
CN110881442A (zh) * 2019-12-11 2020-03-17 湖南蒙生生物科技股份有限公司 一种使用草本生物调理粉生产生态甲鱼的方法
EP4114449A2 (en) 2020-03-05 2023-01-11 Neotx Therapeutics Ltd. Methods and compositions for treating cancer with immune cells
EP4192487A1 (en) 2020-08-07 2023-06-14 Spacecraft Seven, LLC Plakophilin-2 (pkp2) gene therapy using aav vector
GB202013940D0 (en) 2020-09-04 2020-10-21 Synpromics Ltd Regulatory nucleic acid sequences
CA3195177A1 (en) 2020-10-07 2022-04-14 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Therapeutic adeno-associated virus delivery of fukutin related protein (fkrp) for treating dystroglycanopathy disorders including limb girdle 2i (lgmd2i)
US20220186252A1 (en) 2020-12-16 2022-06-16 Takeda Pharmaceutical Company Limited Adeno associated viral vector delivery of antibodies for the treatment of disease mediated by dysregulated plasma kallikrein
WO2022235929A1 (en) 2021-05-05 2022-11-10 Radius Pharmaceuticals, Inc. Animal model having homologous recombination of mouse pth1 receptor
KR20240051112A (ko) 2021-07-01 2024-04-19 인답타 세라뷰틱스 인코포레이티드 조작된 자연 살해(nk) 세포 및 관련 방법
CN113308494A (zh) * 2021-07-14 2021-08-27 卡瑞济(北京)生命科技有限公司 一种更安全的地中海贫血基因治疗载体、构建方法及其应用
WO2023019226A1 (en) 2021-08-11 2023-02-16 Sana Biotechnology, Inc. Genetically modified cells for allogeneic cell therapy
EP4384193A2 (en) 2021-08-11 2024-06-19 Sana Biotechnology, Inc. Genetically modified cells for allogeneic cell therapy to reduce instant blood mediated inflammatory reactions
EP4384598A1 (en) 2021-08-11 2024-06-19 Sana Biotechnology, Inc. Genetically modified cells for allogeneic cell therapy to reduce complement-mediated inflammatory reactions
IL310691A (en) 2021-08-11 2024-04-01 Sana Biotechnology Inc Genetically modified primary cells for allogeneic cell therapy
US20230141563A1 (en) 2021-10-12 2023-05-11 Selecta Biosciences, Inc. Methods and compositions for attenuating anti-viral transfer vector igm responses
WO2023114918A1 (en) 2021-12-16 2023-06-22 Ludwig Institute For Cancer Research Ltd Antisense transfer vectors and methods of use thereof
WO2023133595A2 (en) 2022-01-10 2023-07-13 Sana Biotechnology, Inc. Methods of ex vivo dosing and administration of lipid particles or viral vectors and related systems and uses
WO2023150647A1 (en) 2022-02-02 2023-08-10 Sana Biotechnology, Inc. Methods of repeat dosing and administration of lipid particles or viral vectors and related systems and uses
WO2023158836A1 (en) 2022-02-17 2023-08-24 Sana Biotechnology, Inc. Engineered cd47 proteins and uses thereof
US20230357437A1 (en) 2022-03-09 2023-11-09 Selecta Biosciences, Inc. Immunosuppressants in combination with anti-igm agents and related dosing
WO2023173123A1 (en) 2022-03-11 2023-09-14 Sana Biotechnology, Inc. Genetically modified cells and compositions and uses thereof
WO2024007020A1 (en) 2022-06-30 2024-01-04 Indapta Therapeutics, Inc. Combination of engineered natural killer (nk) cells and antibody therapy and related methods
WO2024026377A1 (en) 2022-07-27 2024-02-01 Sana Biotechnology, Inc. Methods of transduction using a viral vector and inhibitors of antiviral restriction factors

Family Cites Families (67)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB8308236D0 (en) 1983-03-25 1983-05-05 Celltech Ltd Dna vectors
US4683202A (en) 1985-03-28 1987-07-28 Cetus Corporation Process for amplifying nucleic acid sequences
US4682195A (en) * 1985-09-30 1987-07-21 General Electric Company Insulated gate device with configured emitter contact pad
US5019384A (en) 1986-06-30 1991-05-28 Massachusetts Institute Of Technology Immunonodulating compositions and their use
EP0266032A1 (en) 1986-08-29 1988-05-04 Beecham Group Plc Modified fibrinolytic enzyme
US5466468A (en) * 1990-04-03 1995-11-14 Ciba-Geigy Corporation Parenterally administrable liposome formulation comprising synthetic lipids
CA2051288C (en) * 1990-09-14 2002-02-05 Robert L. Martuza Viral targeted destruction of neoplastic cells
US5885570A (en) 1991-01-23 1999-03-23 The General Hospital Corporation Induction of tolerance with modified immunogens
DE4204650C1 (ru) * 1992-02-15 1993-07-08 Hoffmeister, Helmut, Dr., 4400 Muenster, De
DE4228457A1 (de) * 1992-08-27 1994-04-28 Beiersdorf Ag Herstellung von heterodimerem PDGF-AB mit Hilfe eines bicistronischen Vektorsystems in Säugerzellen
US5834256A (en) * 1993-06-11 1998-11-10 Cell Genesys, Inc. Method for production of high titer virus and high efficiency retroviral mediated transduction of mammalian cells
US5912411A (en) 1993-06-14 1999-06-15 University Of Heidelberg Mice transgenic for a tetracycline-inducible transcriptional activator
FR2722208B1 (fr) * 1994-07-05 1996-10-04 Inst Nat Sante Rech Med Nouveau site interne d'entree des ribosomes, vecteur le contenant et utilisation therapeutique
US5599302A (en) * 1995-01-09 1997-02-04 Medi-Ject Corporation Medical injection system and method, gas spring thereof and launching device using gas spring
US5925656A (en) * 1995-04-10 1999-07-20 Dr. Reddy's Research Foundation Compounds having antidiabetic, hypolipidemic, antihypertensive properties, process for their preparation and pharmaceutical compositions containing them
GB9510272D0 (en) * 1995-05-22 1995-07-19 Isis Innovation Retroviral vectors
US6013516A (en) * 1995-10-06 2000-01-11 The Salk Institute For Biological Studies Vector and method of use for nucleic acid delivery to non-dividing cells
US5705629A (en) * 1995-10-20 1998-01-06 Hybridon, Inc. Methods for H-phosphonate synthesis of mono- and oligonucleotides
GB9525639D0 (en) * 1995-12-15 1996-02-14 Isis Innovation Improved retroviral vectors
US5928906A (en) 1996-05-09 1999-07-27 Sequenom, Inc. Process for direct sequencing during template amplification
GB9621680D0 (en) * 1996-10-17 1996-12-11 Oxford Biomedica Ltd Lentiviral vectors
IL129017A0 (en) * 1996-10-17 2000-02-17 Oxford Biomedica Ltd Retroviral vectors
US5846225A (en) * 1997-02-19 1998-12-08 Cornell Research Foundation, Inc. Gene transfer therapy delivery device and method
US6017758A (en) * 1997-02-20 2000-01-25 Vanderbilt University DMNPE caged nucleic acid and vector
WO1998039463A2 (en) * 1997-03-06 1998-09-11 Ueberla Klaus Lentivirus based vector and vector system
US6207455B1 (en) * 1997-05-01 2001-03-27 Lung-Ji Chang Lentiviral vectors
US6531123B1 (en) 1997-05-01 2003-03-11 Lung-Ji Chang Lentiviral vectors
US6277633B1 (en) * 1997-05-13 2001-08-21 The University Of North Carolina At Chapel Hill Lentivirus-based gene transfer vectors
US5981830A (en) 1997-05-30 1999-11-09 Schering Aktiengesellschaft Knockout mice and their progeny with a disrupted hepsin gene
JP2002507117A (ja) * 1997-06-04 2002-03-05 オックスフォード・バイオメディカ・（ユーケイ）・リミテッド ベクター
US5972650A (en) 1997-06-26 1999-10-26 Brigham And Women's Hospital Tetracycline repressor regulated mammalian cell transcription and viral replication switch
WO1999004026A2 (en) 1997-07-18 1999-01-28 Chiron Corporation Lentiviral vectors
US6136597A (en) 1997-09-18 2000-10-24 The Salk Institute For Biological Studies RNA export element
US5994136A (en) * 1997-12-12 1999-11-30 Cell Genesys, Inc. Method and means for producing high titer, safe, recombinant lentivirus vectors
EP1895010B1 (en) * 1997-12-22 2011-10-12 Oxford Biomedica (UK) Limited Equine infectious anaemia virus (eiav) based vectors
EP1045921A2 (en) 1998-01-16 2000-10-25 Chiron Corporation Feline immunodeficiency virus gene therapy vectors
US6084063A (en) * 1998-02-06 2000-07-04 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Signal transduction inhibitors of allergic reactions
US6218181B1 (en) * 1998-03-18 2001-04-17 The Salk Institute For Biological Studies Retroviral packaging cell line
WO1999051754A1 (en) * 1998-04-02 1999-10-14 Dana-Farber Cancer Institute, Inc. Infectious pseudotyped lentiviral vectors lacking matrix protein and uses thereof
FR2777909B1 (fr) 1998-04-24 2002-08-02 Pasteur Institut Utilisation de sequences d'adn de structure triplex pour le tranfert de sequences de nucleotides dans des cellules, vecteurs recombinants contenant ces sequences triplex
US6555342B1 (en) 1998-06-03 2003-04-29 Uab Research Foundation Fusion protein delivery system and uses thereof
US5989910A (en) 1998-08-03 1999-11-23 University Of Lausanne Potent genetic switch allowing regulated gene expression in eukaryotic cells
ATE360081T1 (de) * 1998-08-26 2007-05-15 Stuerzl Michael Prof Dr Rer Na Guanylat-bindendes protein (gbp-1) als inhibitor der zellproliferation
AU6139699A (en) 1998-09-11 2000-04-03 Children's Medical Center Corporation Packaging cell lines for hiv-derived retroviral vector particles
CA2346931C (en) * 1998-10-01 2011-11-29 University Of Southern California Gene delivery system and methods of use
GB9825524D0 (en) * 1998-11-20 1999-01-13 Oxford Biomedica Ltd Vector
DE19856463B4 (de) * 1998-11-26 2006-02-02 Heinrich-Pette-Institut Retrovirale, mit LCMV pseudotypisierte Hybrid-Vektoren
EP1165842A4 (en) 1999-03-16 2004-07-07 Dana Farber Cancer Inst Inc LENTIVIRAL VECTOR SYSTEMS FOR SCREENING LARGE QUANTITIES
US6271359B1 (en) * 1999-04-14 2001-08-07 Musc Foundation For Research Development Tissue-specific and pathogen-specific toxic agents and ribozymes
CA2371946A1 (en) * 1999-04-29 2000-11-09 Aarhus University Expression of heterologous genes from an ires translational cassette in retroviral vectors
ES2447115T3 (es) 1999-10-11 2014-03-11 Institut Pasteur Vectores para la preparación de composiciones inmunoterapéuticas
CN101363029B (zh) 1999-10-12 2016-01-13 巴斯德研究所 慢病毒三链体dna、及含有慢病毒三链体dna的载体和重组细胞
CA2391129A1 (en) * 1999-11-10 2001-05-17 The Uab Research Foundation Lentiviral vector transduction of hematopoietic stem cells
US6218186B1 (en) * 1999-11-12 2001-04-17 Trustees Of The University Of Pennsylvania HIV-MSCV hybrid viral vector for gene transfer
US6864085B2 (en) * 1999-12-14 2005-03-08 Novartis Ag Bovine immunodeficiency virus (BIV) based vectors
AU778110B2 (en) 1999-12-14 2004-11-18 Novartis Ag Bovine immunodeficiency virus (BIV) based vectors
AU3120601A (en) * 2000-01-28 2001-08-07 Scripps Research Inst Methods of identifying synthetic transcriptional and translational regulatory elements, and compositions relating to same
JP2003526367A (ja) 2000-03-16 2003-09-09 ジェネティカ インコーポレイテッド Ｒｎａ干渉の方法とｒｎａ干渉組成物
WO2001092506A1 (en) 2000-05-30 2001-12-06 University Of Rochester Siv derived lentiviral vector systems
CA2433680A1 (en) 2000-12-28 2002-08-01 Gregory M Arndt Double-stranded rna-mediated gene suppression
US20020132257A1 (en) 2001-01-31 2002-09-19 Tony Giordano Use of post-transcriptional gene silencing for identifying nucleic acid sequences that modulate the function of a cell
EP1371727A4 (en) 2001-02-22 2004-07-28 Gencom Corp RECOMBINANT GENE CONTAINING A REVERSE REPETITION SEQUENCE AND USE THEREOF
US20030039636A1 (en) 2001-05-01 2003-02-27 Genetix Pharmaceuticals, Inc. Novel self-inactivating (SIN) lentiviral vectors
US20030119770A1 (en) * 2001-08-02 2003-06-26 Zhennan Lai Intercellular delivery of a herpes simplex virus VP22 fusion protein from cells infected with lentiviral vectors
WO2003012054A2 (en) * 2001-08-02 2003-02-13 Institut Clayton De La Recherche Methods and compositions relating to improved lentiviral vector production systems
ATE439041T1 (de) 2001-09-13 2009-08-15 California Inst Of Techn Verfahren zur expression von kleinen antiviralen rna-molekülen innerhalb einer zelle
WO2003072788A1 (en) 2002-02-21 2003-09-04 The Wistar Institute Of Anatomy And Biology Methods and compositions for reversibly controlling expression of target genes in cells

Also Published As

Publication number Publication date
NZ532060A (en) 2005-11-25
EP1438075A2 (en) 2004-07-21
CA2915676A1 (en) 2003-04-10
EP1438075A4 (en) 2006-04-19
RU2305708C2 (ru) 2007-09-10
JP2005504539A (ja) 2005-02-17
ZA200402527B (en) 2006-04-26
US9340798B2 (en) 2016-05-17
WO2003029412A3 (en) 2004-02-26
CA2915676C (en) 2017-06-06
US7198950B2 (en) 2007-04-03
IL161229A0 (en) 2004-09-27
US20170067079A1 (en) 2017-03-09
US20070196922A1 (en) 2007-08-23
CA2462628A1 (en) 2003-04-10
KR20040054699A (ko) 2004-06-25
CN1606456A (zh) 2005-04-13
US8748169B2 (en) 2014-06-10
WO2003029412A2 (en) 2003-04-10
US20030138954A1 (en) 2003-07-24
CA2462628C (en) 2019-08-20
AU2002343458B2 (en) 2008-03-20
US20140335607A1 (en) 2014-11-13

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2004113452A (ru) Способы и композиции, относящиеся к лентивирусным векторам с ограниченной экспрессией и к их применениям
JP2005504539A5 (ru)
Verzeletti et al. Herpes simplex virus thymidine kinase gene transfer for controlled graft-versus-host disease and graft-versus-leukemia: clinical follow-up and improved new vectors
JP7263327B2 (ja) 細胞の遺伝子修飾のための非組込みｄｎａベクター
EP3414321B1 (en) Vcn enhancer compositions and methods of using the same
US7056699B2 (en) Lentiviral LTR-deleted vector
JP3386461B2 (ja) 遺伝子移入法および遺伝子移入療法に用いるシトシンデアミナーゼの負の選択系
Donahue et al. Update on the use of nonhuman primate models for preclinical testing of gene therapy approaches targeting hematopoietic cells
AU680851B2 (en) Progenitor B cell stimulating factor
NZ334522A (en) Lentiviral vectors with the absence of TAR (TAT responsiveness) sequence
JP2006524051A (ja) 両方向性合成プロモーターを備えたレンチウイルスベクターおよびその使用
Lotti et al. Transcriptional targeting of lentiviral vectors by long terminal repeat enhancer replacement
AU6623994A (en) A retroviral vector capable of transducing the aldehyde dehydrogenase-1 gene and uses of said vector
WO1997042323A1 (en) Treatment of human cancers with an adenovirus vector containing an interferon consensus gene
EP3413896A1 (en) Vcn enhancer compositions and methods of using the same
Nunokawa et al. Expression of human inducible nitric oxide synthase is regulated by both promoter and 3′-regions
Jayan et al. SV40-derived vectors provide effective transgene expression and inhibition of HIV-1 using constitutive, conditional, and pol III promoters
SMITH Retroviral vector-mediated gene transfer into hematopoietic cells: prospects and issues
WO1995019368A1 (en) Retroviral vector particles for transducing non-proliferating cells
Sadelain et al. Issues in the manufacture and transplantation of genetically modified hematopoietic stem cells
Jin et al. Resistance to human immunodeficiency virus type 1 (HIV-1) generated by lentivirus vector-mediated delivery of the CCR5Δ32 gene despite detectable expression of the HIV-1 co-receptors
CN109609553B (zh) 提高nk细胞靶向作用力的方法及ccr5基因的应用
CA3161180A1 (en) Lentiviral vectors in hematopoietic stem cells to treat recombination-activating gene 1 (rag1) severe combined immunodeficiency (scid)
EP1639001A1 (en) Method for transplanting lymphohematopoietic cells into mammal
Nienhuis et al. Gene transfer into hematopoietic cells