LT5953B - 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas išplitusio krūties vėžio gydymui - Google Patents

500 mg dozės fulvestrantas, skirtas išplitusio krūties vėžio gydymui Download PDF

Info

Publication number
LT5953B
LT5953B LT2012006A LT2012006A LT5953B LT 5953 B LT5953 B LT 5953B LT 2012006 A LT2012006 A LT 2012006A LT 2012006 A LT2012006 A LT 2012006A LT 5953 B LT5953 B LT 5953B
Authority
LT
Lithuania
Prior art keywords
fulvestrant
patients
dose
treatment
progression
Prior art date
Application number
LT2012006A
Other languages
English (en)
Other versions
LT2012006A (lt
Inventor
Isaiah William Dimery
Alan Webster
Original Assignee
Astrazeneca Ab
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=41066853&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=LT5953(B) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Astrazeneca Ab filed Critical Astrazeneca Ab
Publication of LT2012006A publication Critical patent/LT2012006A/lt
Publication of LT5953B publication Critical patent/LT5953B/lt

Links

Classifications

    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07JSTEROIDS
    • C07J31/00Normal steroids containing one or more sulfur atoms not belonging to a hetero ring
    • C07J31/006Normal steroids containing one or more sulfur atoms not belonging to a hetero ring not covered by C07J31/003
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/56Compounds containing cyclopenta[a]hydrophenanthrene ring systems; Derivatives thereof, e.g. steroids
    • A61K31/565Compounds containing cyclopenta[a]hydrophenanthrene ring systems; Derivatives thereof, e.g. steroids not substituted in position 17 beta by a carbon atom, e.g. estrane, estradiol
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/13Amines
    • A61K31/135Amines having aromatic rings, e.g. ketamine, nortriptyline
    • A61K31/138Aryloxyalkylamines, e.g. propranolol, tamoxifen, phenoxybenzamine
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33Heterocyclic compounds
    • A61K31/395Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/41Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having five-membered rings with two or more ring hetero atoms, at least one of which being nitrogen, e.g. tetrazole
    • A61K31/41961,2,4-Triazoles
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/56Compounds containing cyclopenta[a]hydrophenanthrene ring systems; Derivatives thereof, e.g. steroids
    • A61K31/565Compounds containing cyclopenta[a]hydrophenanthrene ring systems; Derivatives thereof, e.g. steroids not substituted in position 17 beta by a carbon atom, e.g. estrane, estradiol
    • A61K31/568Compounds containing cyclopenta[a]hydrophenanthrene ring systems; Derivatives thereof, e.g. steroids not substituted in position 17 beta by a carbon atom, e.g. estrane, estradiol substituted in positions 10 and 13 by a chain having at least one carbon atom, e.g. androstanes, e.g. testosterone
    • A61K31/5685Compounds containing cyclopenta[a]hydrophenanthrene ring systems; Derivatives thereof, e.g. steroids not substituted in position 17 beta by a carbon atom, e.g. estrane, estradiol substituted in positions 10 and 13 by a chain having at least one carbon atom, e.g. androstanes, e.g. testosterone having an oxo group in position 17, e.g. androsterone
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00Antineoplastic agents
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00Antineoplastic agents
    • A61P35/04Antineoplastic agents specific for metastasis

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
  • Steroid Compounds (AREA)

Abstract

Šis išradimas susijęs su 500 mg dozės fulvestrantu, skirtu panaudoti gydyme moterų po menopauzės su išplitusiu krūties vėžiu, kuris progresavo arba recidyvavo endokrininės terapijos metu.

Description

Šis išradimas susijęs su 500 mg dozės fulvestrantu, skirtu panaudoti gydyme moterų po menopauzės su išplitusiu krūties vėžiu, kuris progresavo arba recidyvavo endokrininės terapijos metu.
Krūties vėžys yra viena iŠ labiausiai paplitusių piktybinių ligų moterų tarpe, apimančių 18 % moteriškos lyties vėžio atvejų pasaulyje (Mcpherson et ai., 2000) ir labiausiai paplitusi mirties priežastis nuo vėžio. Sergamumas tarp šios ligonių grupės apima apie pusę visų atvejų, pasitaikančių Šiaurės Amerikoje ir Vakarų Europoje. Ilgai buvo manoma, kad dauguma krūties vėžio atvejų priklauso nuo hormonų, ir kad hormoninis poveikis gali paveikti ligos progresiją (Beatson 1896). Svarbiausias faktorius, nustatantis atsaką į hormoninį poveikį, yra estrogeno receptoriaus (ER) buvimas audinyje taikinyje (Fisher et ai., 2001).
Antiestrogenas (AO) tamofiksenas buvo plačiausiai taikoma endokrininė terapija krūties vėžio gydymui abiem atvejais - moterims prieš menopauzę ir po menopauzės. Tačiau, nežiūrint jo parodyto efektyvumo, de novo arba įgytas atsparumas gali iškilti gydymo metu. Daliai pacienčių liga recidyvuoja gydymo metu, nes naviko augimas gali būti stimuliuojamas tamoksifeno dėl jo dalinio agonistinio aktyvumo į ER (Wiebe et ai., 1993).
Gryno AO paieška be tamoksifeno agonistinio aktyvumo baigėsi atradimu ir ICI 182,780 klinikiniais tyrimais (taip pat žinomais kaip „fulvestrant“ arba FASLODEX™). Fulvestrantas yra ER antagonistas be žinomų agonistinių savybių, kurios slopina ER ląstelinius lygius nuo dozės priklausančiu būdu (Howell et ai., 2000, Robertson et ai., 2001, Wakeling et ai., 1991). Fulvestrantas yra gerai toleruojamas ir rodo veiksmingumą visuose krūties vėžiuose moterims, praėjusioms endokrininę terapiją (Howell et ai, 2002, Osborne et ai., 2002, Chia et ai., 2008).
Moterys, kurioms diagnozuotas ankstyvas krūties vėžys, jeigu joms paskiriama endokrininė terapija, daugumoje atveju yra gydomos tamoksifenu arba aromatazės inhibitoriumi. Tačiau, jeigu vėžys recidyvuoja arba progresuoja, tuomet reikalingos alternatyvios terapijos. Dabar 250 mg dozės fulvestrantas (FASLODEX™) yra aprobuotas kaip alternatyvi endokrininė terapija. Šis išradimas remiasi pateiktais dokumentais, kad padidinus fulvestranto dozę iki 500 mg, pacientėms yra daug naudingiau negu 250 mg dozė.
Vienu išradimo požymiu yra 500 mg dozės fulvestrantas, panaudojamas gydyme moterų po menopauzės su išplitusiu krūties vėžiu, kuris progresavo arba recidyvavo endokrininės terapijos metu. Geriau, kai fulvestrantas skiriamas kas mėnesį. Geriau, kai papildoma 500 mg dozė skiriama pirmo mėnesio gydymo metu. Geriau, kai papildoma dozė skiriama apie 14-tą dieną. Geriau, kai moteris yra pozityvi estrogeno receptoriui arba pozityvi progesterono receptoriui; dar geriau, kai pozityvi estrogeno receptoriui. Geriau, kai progresavimas arba recidyvas dėl endokrininės terapijos apima terapiją tamoksifenu arba aromatazės inhibitoriumi. Geriau, kai aromatazės inhibitorius parinktas iš anastrozolio, letrozolio arba eksemestano; dar geriau anastrozolis arba letrozolis. Geriau, kai vartojamas 500 mg dozės fulvestrantas pateikia daugiau laiko progresijai palyginus su 250 mg dozės fulvestrantu; ypatingai yra geriau dozes skirti kas mėnesį su papildoma 500 mg doze pirmą mėnesį. Tamoksifenas, anastrozolis, letrozolis ir eksemestanas visi yra komerciškai prieinami vaistai su kontroliuojančio organo leidimu, skirti moterims gydyti krūties vėžį.
Kitu išradimo požymiu yra 500 mg fulvestranto panaudojimas gamybai vaisto, skirto gydymui moterų po menopauzės su išplitusiu krūties vėžiu, kuris progresavo arba recidyvavo endokrininės terapijos metu. Šis požymis gali būti derinamas su bet kuriuo ankstesniu požymiu, kuris čia aprašytas.
Kitu išradimo požymiu yra gydymas moterų po menopauzės su išplitusiu krūties vėžiu, kuris progresavo arba recidyvavo endokrininės terapijos metu 500 mg dozės fulvestrantu. Šis požymis gali būti derinamas su bet kuriais ankstesniais požymiais, kurie čia aprašyti.
Išradimas iliustruojamas sekančiu neapribojančių pavyzdžiu, kuriame fig. 1 rodo Kaplano ir Meierio laiko kreivę progresijai, palyginant 250 mg fulvestrantą su 500 mg fulvestrantu. X-ašis rodo laiką mėnesiais ir y-ašis rodo pacienčių santykį be progresijos. Pažymėti ženklai nurodo atmestus stebėjimus.
SANTRUMPŲ IR TERMINŲ APIBRĖŽIMŲ SĄRAŠAS
Santrumpa arba specialus terminas Paaiškinimas
AE Nepageidaujamas įvykis
AI Aromatazės inhibitorius
ALT Alanino aminotransferazė
AO Antiestrogenas
AST Aspartato aminotransferazė
BOR Geriausiai tinkamas/bendras atsakas
CBR Klinikinės naudos lygis
Cl Pasitikėjimo intervalas
CR Visiškas atsakas
CRA Klinikinių tyrimų partneris
CRF Individuali registracijos forma
CSP Klinikinių Studijų Protokolas
Tęsinys CSR Klinikinių Studijų Ataskaita
CT Kompiuterinė tomografija
CTCAE Nepageidaujamų įvykių įprastos terminologijos kriterijai
DAE Išankstinis gydymo su tiriamuoju produktu nutraukimas dėl
DCO nepageidaujamo įvykio (nepageidaujamų įvykių) Galutinio nutraukimo duomenys
DoCB Klinikinės naudos trukmė
DoR Atsako trukmė
ECG Elektrokardiograma
EDoCB Laukiama klinikinės naudos trukmė
EDoR Laukiamo atsako trukmė
Endpoint Pacientės statusas, kurį sudaro „pacientės galutinis taškas“ dalyvavimo klinikinėje studijoje, ir kuris naudojamas kaip galutinis rezultatas
ER Estrogeno receptorius
EU Europos Sąjunga
FACT-B Vėžio Terapijos Funkcinis Įvertinimas - krūties vėžys
FSH Folikulą stimuliuojantis hormonas
GCP Gera klinikinė praktika
HER Žmogaus epidermio augimo faktoriaus receptorius
HRQoL ICH Su sveikata susijusi gyvenimo kokybė Tarptautinė Harmonizacijos Konferencija
IDMC Duomenų Monitoringo Nepriklausomas Komitetas
IEC Nepriklausomas Etikos Komitetas
im intramuskulinis
1NR Tarptautinis normalizuotas santykis
IRB Institucinė Stebėjimo Taryba
International Co-ordinator Investigator Tyrėjas, paskirtas atsakingu už koordinavimą visų tyrėjų, dalyvaujančių visuose Tyrimų Centruose daugianacionaliniuose, multicentruose
LD LHRH MedDRA MRI NCCN OAE Ilgiausias (naviko) diametras Liuteinizacijos hormoną atpalaiduojantis hormonas Kontrolės veiksmų medicinos žodynas Magnetinio rezonanso vaizdo gavimas Nacionalinė Visumenės Vėžio Sistema Kiti svarbūs nepageidaujami įvykiai (t.y., svarbūs AEs, kitokie, negu SAEs ir DAEs, kurie yra savotiškai kliniškai svarbūs šioje plėtros programoje)
Tęsinys
OR
ORR
OS
Outcome variable
Patient indentifier
Objektyvus atsakas
Objektyvaus atsako santykis
Bendras išgyvenimas
Rezultatų kintamoji (dažniausiai išvestinė kintamoji), specifiškai apibrėžta, panaudotina analizėje dėl tyrimų objektyvumo
Duomenų bazėje kiekvienos pacientės identifikavimui naudojama tik viena kintamoji. Sis identifikatorius yra sąryšis tarp Studijos Numerio ir registracijos Kodo (pvz. D123C00001/E0010001). Individualios studijos ataskaitos viduje, vienas registracijos kodas (pvz. E0010001) gali būti naudojamas paminėti individualias pacientes pagal tekstą CSR viduje, apimant lenteles ir sąrašus. Atsižvelgiant į individualių Pacienčių Pasakojimus, ir aukštesnio lygio dokumentus, turi būti naudojamas pilnas unikalus pacientės identifikatorius
PD
PgR
PPS
PR
Principal investigator
Ligos progresavimo stadija
Progesterono receptorius
Populiacija Pagal Protokolą
Dalinė remisija
Asmuo, atsakingas už klinikinių tyrimų atlikimą tyrimų centre. Kiekvienas tyrimo centras turi vyriausią tyrėją (direktorių)
PRO
PT
RECIST
SAE
SAP
SD sd
SE
SOC
TOI
TTP
ULRR
US
Iš pacientės surinkti duomenys
Pageidaujamas terminas
Įvertinimo kriterijaus solidiniuose navikuose atsakymas Rimtas nepageidaujamas įvykis Statistinis Analizių Planas Stabili liga
Standartinis nuokrypis
Standartinė klaida
Organų sistemos klasė
Tyrimo Rezultatų Rodiklis
Laikas iki ligos progresavimo. TTP apibrėžimas, naudojamas šioje klinikinėje studijoje, yra taip pat dažniausiai apibūdinamas išgyvenimu be progresijos (PFS)
Laikas atsakymui
Normalių reikšmių diapazono viršutinė riba
JAV
Tęsinys
Variable Pacientės charakteristika arba savybė, kuri gali kisti, pvz. nuo laiko iki laiko, arba tarp pacienčių
WHO Pasaulinė Sveikatos Organizacija (PSO)
Pavyzdys
Randomizuotas, dvigubai aklas, paralelinė grupė, multicentras, III fazės studija palyginant 500 mg fulvestranto (FASLODEX™) veiksmingumą ir tolerantiškumą su 250 mg fulvestrantu (FASLODEX™) moterims po menopauzės su teigiamu estrogeno receptoriumi su paplitusiu krūties vėžiu, progresuojančiu arba recidyvuojančiu po ankstesnės endokrininės terapijos
Ši studija įvertino sąryšį tarp fulvestranto dozės ir veiksmingumo. Ji palygino dabar aprobuotą dozę ir fulvestranto (250 mg kasdien 28 dienas) dozavimo režimą su didesnės dozės režimu (500 mg kasdien 28 dienas plius papildomi 500 mg tik pirmo mėnesio 14-tą dieną). Ši studija taip pat nurodoma, kaip „PATVIRTINTA“.
Tyrimų centrai
Šimtas dvidešimt astuoni centrai 17-koje šalių (Belgijoje, Brazilijoje, Čilėje, Kolumbijoje, Čekijos Respublikoje, Vengrijoje, Indijoje, Italijoje, Maltoje, Meksikoje, Lenkijoje, Rusijoje, Slovakijoje, Ispanijoje, JAV, Ukrainoje ir Venesueloje). Studijos metu JAV, Meksika, Italija, Brazilija, Ispanija, Čilė, Kolumbija ir Venesuela taip pat dalyvavo su sveikata susijusios gyvenimo kokybės (HRQoL) įvertinimuose.
Tikslai
Svarbiausias tyrimų tikslas buvo palyginti 500 mg fulvestranto gydymo veiksmingumą su 250 mg fulvestranto gydymo veiksmingumu laiko terminais iki ligos progresavimo (TTP).
Antraeiliai tyrimų tikslai buvo:
- Palyginti pacienčių, gydytų 500 mg fulvestrantu, objektyvaus atsako santykį (ORR) su pacienčių, gydytų 250 mg fulvestrantu, objektyvaus atsako santykiu (ORR).
- Palyginti pacienčių, gydytų 500 mg fulvestrantu, klinikinio naudingumo lygį (CBR) su pacienčių, gydytų 250 mg fulvestrantu, klinikinio naudingumo lygiu (CBR).
- Palyginti pacienčių, gydytų 500 mg fulvestrantu, atsako trukmę (DoR) su pacienčių, gydytų 250 mg fulvestrantu, atsako trukme (DoR).
- Palyginti pacienčių, gydytų 500 mg fulvestrantu, klinikinės gerovės trukmę (DoCB) su pacienčių, gydytų 250 mg fulvestrantu, klinikinės gerovės trukme (DoCB).
- Palyginti pacienčių, gydytų 500 mg fulvestrantu, bendrą išgyvenimą (OS) su pacienčių, gydytų 250 mg fulvestrantu, bendru išgyvenimu (OS).
- Įvertinti 500 mg fulvestranto gydymo tolerantiškumą lyginant su 250 mg fulvestranto gydymu.
- Įvertinti pacienčių, gydytų 500 mg fulvestrantu, su sveikata susijusią gyvenimo kokybę (HRQoL), kai palyginta pacienčių pogrupyje su 250 mg fulvestrantu.
Tyrimų planas
Tai buvo randomizuotas, dvigubai aklas, paralelinės grupės, multicentro, III fazės studija, palyginti fulvestranto 2 dozių lygius moterims po menopauzės su teigiamu estrogeno receptoriumi (ER+ve) su išplitusiu krūties vėžiu, kuris arba pasikartojo papildomos endokrininės terapijos metu, arba išplitusiai ligai progresavo pirmos endokrininės terapijos metu.
Tikslinė tiriamoji ligonių grupė ir atrinkties apimtis
Visos 720 moterų po menopauzės su histologiniais/citologiniais ER+ve krūties vėžio patvirtinimais, kuris recidyvavo arba progresavo ankstesnės endokrininės terapijos metu, suplanuotos būti tyrimų dalyvėmis; visos iš 736 buvo iš tikrųjų randomizuotos.
Atrinkties apimties apskaičiavimas rėmėsi pirmine kintamąja, TTP, ir įgytais eksponentiniais progresavimo laikais. Atrinkties apimtis buvo valdoma eilės būtinų įvykių. Tam, kad būtų aptiktas 500 mg fulvestranto <0,8 (arba >1,25) rizikos laipsnis, palygintas su 250 mg fulvestrantu, prie 2-pusio 5 % reikšmės lygio, su 80 % galia, apie 632 įvykiai studijoje iškilo (t.y., apie 632 pacientės turėjo progresiją arba mirė).
Tiriamasis produktas ir komparatorius: dozė, skyrimo režimas ir partijos numeris
500 mg fulvestrantas duotas kaip dvi 5 ml intramuskulinės (im) injekcijos, po vieną j kiekvieną sėdmenį, 0, 14, 28 dienomis ir po to kiekvieną 28 (±3) dienomis.
250 mg fulvestrantas duotas kaip dvi 5 ml im injekcijos (1 fulvestranto injekcija plius 1 placebo injekcija), viena j kiekvieną sėdmenį 0, 14 dienomis (tik 2 placebo injekcijos), ir po to kiekvieną 28 (±3) dienomis.
Gydymo trukmė
Gydymas buvo tęsiamas iki įvyksta ligos progresija, nebent bet kuris iš gydymo kriterijų sustabdomas, kuris pasitaikė pirmas.
Įvertinimo-veiksmingumo kriterijai ir farmakokinetikos (pagrindiniai kintamieji)
Veiksmingumas
Svarbiausi TTP kintamojo duomenys; kiti kintamieji buvo ORR, CBR, DoR, DoCB ir OS.
Iš pacienčių surinkti duomenys
Svarbiausi HRQoL iš pacienčių surinkti duomenys buvo Tyrimų Rezultatų Rodiklis (TOI), išvestas iš Vėžio Terapijos Funkcinio Įvertinimo - Krūties vėžys (FACT-B) klausimyno.
Įvertinimo-saugumo kriterijai (pagrindiniai kintamieji)
Nepageidaujamų įvykių (AEs) kintamųjų duomenys saugumui buvo dažni ir sunkūs, įskaitant iš anksto numatytą AE svarbą.
Statistikiniai metodai
Pagrindinio galutinio taško TTP tyrimo rezultatui, pirmoji analizė buvo nesuderintas logaritminio rango kriterijus ir antroji analizė buvo Kokso proporcionalių rizikų modelis, suderintas gydymui ir kitoms iš anksto numatytoms kovariatėms.
Bendram išgyvenimui (OS), buvo atliktas nesuderinto logaritminio rango testas. ORR ir CBR tyrimams, tiko logistinis regresijos modelis tik su gydymo faktoriumi. DoR ir DoCB buvo analizuoti tų pacienčių, kurios, atitinkamai, turėjo OR ir CB. HRQoL galutiniams tyrimų rezultatams buvo panaudotas ilgalaikis modelis su gydymu ir buvo panaudotos kitos kovariatės.
Kitos hipotezės dėl TTP, ORR, CBR, DoR, DoCB, OS, FACT-B vertinimų ir TOI vertinimų buvo:
Ho: 500 mg fulvestrantas nesiskiria nuo 250 mg fulvestranto, va·.
Hį: 500 mg fulvestrantas skiriasi nuo 250 mg fulvestranto.
Veiksmingumo ir HRQoL galutinio taško įvertinimui, išvados ir analizės atliktos pagal randomizuotą gydymą, t. y., panaudojant Pilnos Analizės Duomenų Protokolą. Saugumo galutiniams taškams įvertinti, išvados ir analizės atliktos pagal faktiškai gautą gydymą, t.y., panaudojant Saugumo Analizės Protokolą. Svarbiausias galutinis taškas buvo taip pat išanalizuotas Populiacijos Protokole (PPS).
Ligonių kontingentas
Suplanuota tyrimui paimti bendrai 720 pacienčių; 736 buvo faktiškai randomizuotos.
Diagrama SI parodo pacienčių skaičių, randomizuotų kiekvienai iš 2 gydomų grupių ir kiekvienoje iš analizuotų ligonių skaičių. Priedo, HRQoL išanalizuotas 145 pacientėms pagal Pilnos Analizės Duomenų Protokolą (72 pacientėms su 500 mg fulvestrantu grupėje ir 73 su 250 mg fulvestrantu grupėje). Ligonių kontingentas buvo nuoseklus dėl vienintelio ketinimo - būti tyrimo dalyvėmis. 500 mg fulvestranto tyrimo grupėje 41 pacientė buvo nuolatos gydomos pagal tiriamąją programą iki galutinės nutraukimo ribos (DCO) palyginus su 31 paciente 250 mg fulvestranto grupėje.
1.1 Tiriamosios grupės parinkimas
Prieš pradedant tyrimą, pacientės buvo garantuotai įvertintos, kad jos patenkina tinkamumo kriterijų. Tyrėjai privalo laikyti ligos istorijas pacienčių, kurios apsvarstytos įtraukimui į sąrašus, bet niekada nebuvo randomizuotos (pacientės atrankos žurnalas). Ši informacija yra būtina įrodymui, kad ligonių kontingentas parinktas bešališkai. Pacientės atrankos žurnalas turi būti pildomas Tyrėjo studijų dokumentacijoje kiekviename centre.
1.1.1 Įtraukimo į tyrimą kriterijai
Kad pacientės būtų įtraukiamos į tyrimus, turi atitikti sekančius kriterijus:
1. Informuojančio raštiško sutikimo pateikimą.
2. Krūties vėžio histologinį/citologinį patvirtinimą.
3. Pagal vietinės laboratorijos parametrus pirminio statuso arba metastazuoto naviko audinio dokumentuotą ER+ve.
4. Endokrininės terapijos reikalingumą:
- Atkrytį šiuo metu arba 12 mėnesių laikotarpyje po papildomos endokrininės terapijos užbaigimo (tamoksifenas, toremifenas arba AIs, tokie kaip anastrozolis, letrozolis ir eksemestanas), arba
- Progresavimas endokrininės terapijos metu (tamoksifenas, toremifenas arba AIs, tokie kaip anastrozolis, letrozolis ir eksemestanas), su sąlyga, kad šis endokrininis gydymas buvo pradėtas mažiausiai 12 mėnesių po papildomo endokrininio gydymo užbaigimo, arba
- Progresavimas endokrininės terapijos metu (tamoksifenas, toremifenas arba AIs, tokie kaip anastrozolis, letrozolis ir eksemestanas), suteiktas kaip pirmasis pacienčių gydymas su de novo išplitusiu1 krūties vėžiu.
5. Atitikimą vienam iš sekančių kriterijų:
- Pacientės su išmatuotina liga pagal RECIST kriterijus. Tai yra apibrėžiama kaip mažiausiai vienas pakitimas, kuris gali būti tiksliai išmatuotas bent jau vienoje dimensijoje (turi būti užrašytas ilgiausias naviko diametras) kaip antai > 20 mm įprastomis technikomis arba kaip antai > 10 mm su spiraliniu CT skenavimu.
- Pacientės su kaulų pažeidimais, lizuojančiais arba mišriais (lizuojančiais arba sklerotiniais), kai nėra išmatuotinos ligos pagal RECIST.
6. Moterys po menopauzės, apibūdintos kaip atitinkančios bet kurį 1 iš sekančių kriterijų;
- Amžius > 60 metų.
- Amžius > 45 metų su amenorėja > 12 mėnesių su sveika gimda.
- Turinti išoperuotų kiaušidžių abipusį uždegimą.
Išplitęs krūties vėžys: Metastazinė liga arba lokaliai išplitusi liga, kuri nepasiduoda gydymui su laukiamu išgijimu.
- Folikulą stimuliuojantis hormonas (FSH) ir oestradiolio lygiai po menopauzinėse ribose (panaudojant ribas iš vietinės laboratorijos įrangos).
- Pacientės, kurios anksčiau buvo gydytos liuteinizacijos hormono atpalaidavimo hormono (LHRH) analogu, paskutinė injekcija privalėjo būti paskirta daugiau negu 4 mėnesiai prieš randominizaciją, mėnesinės neturėjo būti prasidėjusios, ir FSH ir oestradiolio lygiai taip pat neturėjo būti po menopauzinėje srityje (panaudojant ribas iš vietinės laboratorijos įrangos).
7. Bendroji būsena pagal PSO 0,1 arba 2.
Įtraukimo Į tyrimus tikslingumo paaiškinimas
1. Šis kriterijus buvo įtrauktas kaip tyrimų etiško atlikimo dalį, kurioje laikomasi GCP reikalavimų.
2. Šis kriterijus buvo įtrauktas objektyviam krūties vėžio patvirtinimui.
3. Šis kriterijus buvo įtrauktas atrinkti pacienčių kontingentą laukiant atsako į fulvestrantą, remiantis jo veikimo mechanizmu.
4. Šis kriterijus buvo įtrauktas studijoje išaiškinti krūties vėžio hormonų terapijos istoriją.
5. Šis kriterijus įtrauktas įgalinti veiksmingumo įvertinimo atlikimą pagal modifikuotą RECIST.
6. Šis kriterijus buvo įtrauktas, nes fulvestranto efektas pacientėms su prieš menopauzės krūties vėžiu nebuvo pilnai įvertintas.
7. Šis kriterijus buvo įtrauktas prideramai atlikti veiksmingumo įvertinimus ir užtikrinti pacienčių saugumą.
1.1.2 Išjungimo iš tyrimų kriterijai
Buvo atsižvelgta į bet kurį iš sekančių kaip kriterijų ligonės išjungimui iš tyrimų:
1. Gyvybei pavojingo vidaus organo ligos buvimas, apibūdintas kaip išplitęs kepenų pakenkimas, arba bet kurio laipsnio smegenų arba leptomeningealinis pakenkimas (buvęs ar esamas), arba simptomatinis plaučių limfogeninis išplitimas. Pacientės su atskiromis plaučių parenchimos metastazėmis yra tinkamos, su sąlyga, kad jų kvėpavimo funkcija nepastatyta į pavojų kaip ligos rezultatas.
2. Daugiau negu viena chemoterapijos schema išplitusiai ligai2.
3. Daugiau negu viena endokrininės terapijos schema išplitusiai ligai3.
Pacientėms, anksčiau gydytoms pagal vieną chemoterapijos schemą išplitusiai ligai, leista tiek laiko, kiek jų paskutinis gydymas buvo pagal AO arba AI terapiją.
3Šiame kontekste ooforektomija, kiaušidžių pašalinimas arba KHRH analoginė terapija nelaikoma endokrininiu gydymu ir taip pat nepadaro pacientės negalinčia tikti tyrimams.
4. Išplėstinė spindulinė terapija paskutinių 4 savaičių bėgyje (daugiau negu arba lygi 30 % čiulpų, viso dubens arba stuburo) arba citotoksinis gydymas paskutinių 4 savaičių bėgyje prieš laboratorinių įvertinimų atranką, arba stroncis-90 (arba kiti radioaktyvūs vaistai) paskutinių 3 mėnesių laikotarpyje.
5. Gydymas neaprobuotais arba eksperimentiniais vaistais 4 savaičių bėgyje prieš randomizaciją.
6. Dabartinė arba ankstesnė piktybinė liga ankstesnių 3 metų laikotarpyje (kitokia negu krūties vėžys arba adekvačiai gydyta bazalinė ląstelė arba odos žvyninės ląstelės karcinoma arba insitu gimdos kaklelio karcinoma).
7. Bet kurios sekančios laboratorinės reikšmės:
- Trombocitai < 100 x 109/L.
- Bendras bilirubinas >1,5 x viršutinių normalių ribų diapazone (ULRR).
- ALT arba AST >2,5 x ULRR, jeigu neįrodomos kepenų metastazės arba >5 x ULRR esant kepenų metastazėms.
8. Ligos istorija:
- Kraujuojanti diatezė (t.y., išsisėjusi intravaskulinė koaguliacija, krešėjimo faktoriaus trūkumas), arba
- Ilgai trukusi antikoaguliacinė terapija (kitokia negu antitrombocitinė terapija ir žema varfarino dozė) (žiūr. CSP 3.7 skyrių [šio aprašymo priedas 12.11]).
9. Padidinta jautrumo ligos istorija aktyviems arba neaktyviems fulvestranto užpildams ir/arba ricinos aliejui.
10. Bet kuri lydinti būsena, kuri padarytų nepageidautina paciente dalyvauti tyrime, arba kuri atsidurtų pavojuje atsižvelgiant į CSP, pvz. nekontroliuojamą širdies ligą arba nekontroliuojamą diabetes mellitus.
Neįtraukimo į tyrimus tikslingumo paaiškinimas
Neįtraukimo kriterijus įtrauktas dėl konkuruojančių ligų, lydinčių vaistų ir pacienčių būsenos, nes apsvarstyta, kad tie kriterijai kenkia pacienčių saugumui arba fulvestranto poveikio įvertinimui esant hormono receptoriui teigiamam, po menopauziniam išplitusiam arba krūties vėžio recidyvui.
1.1.3 Apribojimai
Siame bandyme pacientėms taikyti sekantys apribojimai:
1. Pacientės, kurios buvo kraujo donorės, neturi duoti kraujo studijos metu ir 12 savaičių po jų paskutinės randomizuoto gydymo dozės.
2. Pacientės, kurios patvirtino ligos progresiją, privalo nutraukti jų randomizuotą gydymą.
3. Lydintys gydymai išvardinti CSP 3.7 skyriuje.
Apribojimų paaiškinimai
1. Šis apribojimas įjungtas užtikrinti, kad anemija nebuvo sukelta dėl kraujo davimo po papildomo kraujo pavyzdžių paėmimo, kurio reikalavo tyrimas.
2. Šis apribojimas įjungtas apsaugoti pacientes, kurios negavo arba kurios nustojo gauti klinikinį rezultatą iš jų tiriamojo gydymo ir sutampa su šiuolaikine klinikine praktika.
3. Šis apribojimas įjungtas, nes lydintys gydymai, išvardinti CSP 3.7 skyriuje, buvo apsvarstyti, kad pasiektų pacienčių saugumą arba tiriamų vaistų veiksmingumo įvertinimą.
1.1.4. Pacienčių pašalinimas iš gydymo arba įvertinimo Tyrėjų nuožiūra, pacientės bet kuriuo metu gali būti pašalintos iš dalyvavimo tiriamajame gydyme ir įvertinime. Pacientės taip pat gali sustabdyti savo dalyvavimą tyrimuose bet kuriuo metu be išankstinio nusistatymo tolimesniam gydymui. Specialios priežastys pacientės pašalinimui iš šios studijos, ir procedūros, kurių turi būti laikomasi, kai pacientė pašalinta arba buvo nekorektiškai įrašyta, išvardintos CSP 3.3.5 skyriuje. Pacientėms, kurios buvo pašalintos, atkreiptas dėmesys, ar jos buvo įvertintos po tiriamojo gydymo sustabdymo, ir ar jos apklaustos apie priežastį(is) dėl pašalinimo ir apie bet kokių nepageidaujamų įvykių (AE) buvimą. Jeigu galima, jos buvo apžiūrėtos ir įvertintos tyrėjų. AE buvo stebimi iki 56 dienų po paskutinės injekcijos.
Diagrama SI Analizuojama populiacija
“Pacientė, kuri buvo pašalinta iš saugumo analizės grupės, buvo taip pat klasifikuota kaip nukrypimas, todėl šios n reikšmės nėra nesuderinamos.
PAR* Pilnas Analizių Protokolas
Demografinių ir pradinių charakteristikų reziumė
Bendras 96,1 % pacienčių, randomizuotų į tyrimus, buvo kaukazietės. Pagrindinis pacienčių amžius buvo 60,9 metų ir pagrindinis pacienčių svoris buvo maždaug 70 kg. Navikų charakteristikos buvo gerai subalansuotos tarp 2 gydymo grupių. Daugumai pacienčių (507 [68,9 %]) pirminė diagnozė buvo ER+ve ir PgR+ve ir dauguma visų pacienčių (721 [98 %]) turėjo metastazinę ligą pradiniame lygyje. Šiame tyrime 42,5 % pacienčių turėjo ligos atkrytį arba progresiją nuo AI terapijos ir 57,5 % turėjo ligos atkrytį arba progresiją nuo AO terapijos. Dauguma pacienčių turėjo atkrytį arba progresiją arba ankstesnės papildomos endokrininės vėžio terapijos metu (344 pacientės [46,7 %]), arba endokrininės terapijos, duotos kaip pirmas gydymas de novo išplitusios ligos metu (255 pacientės [34,6%]). Apytiksliai, du trečdaliai pacienčių parodė atsaką4 į jų paskutinę endokrininę terapiją.
4 Apibūdintos kaip pacientės, kurios patyrė recidyvą po >2 metų papildomos endokrininės terapijos metu ir/arba pacientės, kurios gavo klinikinę naudą (CR, PR arba SD >24 savaitės) nuo pirmos linijos terapijos išplitusiai ligai.
Veiksmingumo įvertinimo reziumė
Veiksmingumo įvertinimo duomenys pateikti SI lentelėje.
SI lentelė. Pagrindinių priklausomų kintamųjų įvertinimo rezultatų suvestinė
CBR
Kintamasis Rezultatas
Pirminis priklausomas kintamasis
TTP“ Rizikų santykis = 0,80 (95% Cl 0,68-0,94); p = 0.006
Medianinis TTP: 500 mg fulvestrantui = 6.5 mėn.; 250 mg fulvestrantui = 5,5 mėn. % pacienčių be progresijos 12-tą mėnesį: 500 mg fulvestrantui = 34%; 250 mg fulvestrantui = 25%;
Antrinis priklausomas kintamasis
ORR Galimybių santykis= 0,94 (95% Cl 0,57-1,55); p = 0,795
ORR: 500 mg fulvestrantui = 13,8%; 250 mg fulvestrantui =14,6%
Galimybių santykis=l,28 (95% Cl 0,95-1,71); p = 0,100 CBR: 500 mg fulvestrantui = 45,6%; 250 mg fulvestrantui = 39,6%
Kintamasis Rezultatas
DoRb EDoR santykis = 0,894 (95% Cl 0,479-1,667); p = 0,724 Medianinis DoRc: 500 mg fulvestranto = 19,4 mėnesių.; 250 mg fulvestranto = 16,4 mėnesių
DoCB EDoCB santykis =1,357 (95% Cl 1,067-1,726); p = 0,013 Medianinis DoCB: 500 mg fulvestranto =16,6 mėnesių; 250 mg fulvestranto =13,9 mėnesių
OS Rizikų santykis = 0.84 (95% Cl 0,69-1,03); p = 0,091 Medianinis OS: 500 mg fulvestranto =25,11 mėnesio; 250 mg fulvestranto = 22,8 mėnesių gyvų pacienčių % 24 mėnesį: 500 mg fulvestranto = 53%; 250 mg fulvestranto = 49%
a TTP = išgyvenimas be progresijos. Duomenų surinkimo pabaigos datai 84% pacienčių turėjo progresiją arba mirė nesant progresijos.
b išmatuota nuo randomizacijos iki progresijos c nuo randomizacijos
TTP: laikas iki progresijos; ORR: objektyvaus atsako santykis; CBR: klinikinio efektyvumo lygis; DoR: atsako trukmė; DoCB: klinikinės naudos trukmė; OS: bendras išgyvenimas; EDoR: laukiamo atsako trukmė; EDoCB: laukiama klinikinės naudos trukmė; 500 mg fulestrantas susijęs su žymiai ilgesniu TTP palyginus su 250 mg fulestrantu (rizikos santykis = 0,80 [95 % Cl 0,680,94]; p=0,0060), atitinkantis progresijos rizikos sumažinimui 20 %. Pogrupių analizės parodė nuoseklų gydymo efektą visose 6 iš anksto nustatytose pradinėse kovariatėse, įskaitant pacientes, anksčiau gydytas arba aromatazės inhibitoriumi (AI), arba antiestrogenu (AO).
ORR 500 mg fulvestrantui ir 250 mg fulvestrantui buvo panašūs (atitinkamai, 13,8 % ir 14,6 %, galimybių santykis = 0,94 [95 % Cl nuo 0,57 iki 1,55]]; p=0,795), bet čia buvo tendencija padidėjusiam CBR pacientėms, gavusioms 500 mg fulvestrantą, negu toms, kurios gavo 250 mg fulvestrantą (45,6 % vs. 39,6 %, galimybių santykis = 1,28 [95 % Cl nuo 0,95 iki 1,71]]; p=0, 100). Čia nebuvo statistiškai žymaus skirtumo tarp 2 gydymo grupių laukiamame DoR (EDoB); tačiau, čia buvo statistiškai žymus pagerėjimas laukiamame DoCR (EDoCB) pacientėms, randomizuotoms, kad gautų 500 mg fulvestrantą palyginus su pacientėmis, randomizuotomis, kad gautų 250 mg fulvestrantą (9,83 mėnesio vs. 7,24 mėnesio, EDoCB santykis = 1,357 [95 % Cl nuo 1,067 iki 1,726]]; p=0,013).
Stebėta tendencija pagerinto išgyvenimo pacienčių, gydytų 500 mg fulvestrantu, palyginus su pacientėmis, gydytomis 250 mg fulvestrantu (rizikos santykis = 0,84 [95 % Cl nuo 0,69 iki 1,03]; p=0,091); tai atitinka mirties rizikos sumažinimui 16 %.
Pacienčių pogrupyje, kur tai buvo matuota, gydymo metu HRQoL rodiklis abiems 500 mg fulvestrantui ir 250 mg fulvestrantui buvo geras (TOI reikšmės rezultatas apytiksliai 60 iš 92). Pacientės, gydytos 500 mg fulvestrantu gydymo metu turėjo panašų HRQoL rodiklį kaip ir pacientės, gydytos 250 mg fulvestantu ir čia nebuvo statistiškai žymaus skirtumo tarp 2 gydymo grupių pasikeitimo terminuose, gydymo metu HRQoL rodiklis kaip išmatuota abiejų TOI ir FACTB rodikliams, nors čia buvo eilė pranašumų TOI rodiklyje, palankesnių 500 mg fulvestrantui.
Veiksmingumo rezultatai
Pirminė kintamoji: laikas iki progresijos
Šios studijos pirminis tikslas buvo palyginti TTP rodiklį tarp pacienčių, gydytų 500 mg fulvestrantu ir tų, kurios buvo gydytos 250 mg fulvestantu. Pirminė analizių serija buvo Pilnų Analizių Protokolas. TTP analizės PPS rodiklyje buvo taip pat atliktos kaip antrinės analizės. S2 lentelė parodo pacienčių 500 mg fulvestranto ir 250 mg fulvestranto TTP duomenis Pilnų Analizių Protokole; Fig. 1 parodo Kaplan-Meier‘io duomenų diagramą.
Pagal DCO 618/736, (84,0 %) pacienčių turėjo progresiją arba mirė nesant progresijos (297 [82,0 %] 500 mg fulvestranto grupėje ir 321 [85,8 %] 250 mg fulvestranto grupėje). Nesuderinto logaritminio rango testas nustatė, kad pacientėms 500 mg fulvestranto grupėje TTP buvo žymiai ilgesnis, negu toms, kurios buvo 250 mg fulvestranto grupėje (rizikos santykis = 0,80 [95 % Cl 0,68-0,94]; p=0,0060). Medianinis TTP buvo 6,5 mėnesio 500 mg fulvestranto grupėje ir 5,5 mėnesio 250 mg fulvestranto grupėje. Kaplan-Meier‘io diagrama TTP kriterijui Pilnų Analizių Protokole parodo išsiskyrimą tarp 2 gydymo grupių nuo apytiksliai 3 mėnesių, palankesnį 500 mg fulvestranto grupei.
Mėnuo 0 4 8 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48
Fulvestranto 500 mg su padidėjusia rizika 362 216 163 113 90 54 37 19 12 7 3 2 0
Fulvestranto 250 mg su padidėjusia rizika 374 199 144 85 60 35 25 12 4 3 1 1 0
S2 lentelė. Laiko iki progresijos suvestinė: Pilnų Analizių Protokolas
Fulvestrantas 500 mg Fulvestrantas 250 mg
N=362 N=374
Progresijų skaičius (%) 297 (82.0) 321 (85.8)
Medianas (mėnesiais) 6.5 5.5
Laikas iki progresijos (mėnesiais): 25% kvartilės 2.8 2.7
Laikas iki progresijai (mėnesiais): 75% kvartilės 16.6 11.9
Neprogresavusių pacienčių procentas po:
6 mėnesių 51% 45%
12 mėnesių 34% 25%
18 mėnesių 23% 14%
24 mėnesių 16% 11%
Rizikos santykis (95% Cl) 0.80 (0.68-0.94)
p-reikšmė 0.006
Laikas iki progresijos yra laikas tarp randomizacijos ir anksčiausios progresijos arba mirties nuo bet kokios priežasties.
Rizikos santykis <1 parodo, kad 500 mg fulvestrantas yra susijęs su ilgesniu laiku iki ligos progresijos negu 250 mg fulvestrantas.
Rizikos santykis >1 parodo, kad 500 mg fulvestrantas yra susijęs su trumpesniu laiku iki ligos progresijos negu 250 mg fulvestrantas.
Duomenų šaltinis: Lentelės 11.2.1.1, 11.2.1.2 ir 11.2.1.5.
TTP pirminė analizė yra patvirtinta Cox‘o proporcinės rizikos regresijos analize, pritaikyta gydymui ir 6 specifinėms kovariatėms (rizikos santykis = 0,78 [95 % Cl nuo 0,67 iki 0,92]; p=0,003).
Saugumo rezultatų suvestinė
500 mg fulvestrantas buvo gerai toleruojamas ir jo saugumo rodikliai atitiko žinomiems 250 mg fulvestranto saugumo rodikliams. Dažniausiai praneštos iš anksto numatytų nepageidaujamų įvykių (AEs) reikšmės buvo virškinamojo trakto trikdymai ir sąnarių sutrikimai (atitinkamai, apytiksliai 20 % ir 19 % pacienčių kiekvienoje gydymo grupėje). Čia nebuvo skirtumų tarp gydymo grupių pagal sergamumą arba AEs tipą, rimtų AEs ir AEs, vedančių į gydymo nutraukimą. Čia nebuvo požymių dėl dozės priklausomybės bet kuriam AE. Čia nebuvo svarbių klinikinių pasikeitimų hematologijoje, klinikinėje chemijoje, pagrindiniuose gyvybinės funkcijos rodikliuose arba fiziniuose duomenyse.
Išvados
Ši studija demonstruoja, kad 500 mg fulvestrantas turi kliniškai reikšmingą rezultatą prieš 250 mg fulvestrantą pagal TTP terminus, gydyme moterų po menopauzės su ER+ve išplitusiu krūties vėžiu, kuris progresavo arba recidyvavo endokrininės terapijos metu. Tolimesnės analizės parodė, kad TTP duomenys, gauti studijoje yra stiprūs. Rezultatai parodė, kad 500 mg fulvestrantas sumažina ligos progresijos riziką 20 % palyginus su 250 mg fulvestrantu. Pasirodo, kad progresijos rizika buvo sumažinta 500 mg fulvestranto grupėje palyginus su 250 mg fulvestrano grupe 3 pastebėtais faktoriais:
- pacienčių progresijos sumažinimas su geriausiu objektyviu progresuojančios ligos atsaku (38,7 % 500 mg fulvestranto grupėje vs. 44,7 % 250 mg fulvestrano grupėje);
- proporcingą padidėjimą pacienčių, kurios pasiekė klinikinę naudą (atitinkamai, 45,6 % vs. 39,6 %);
- klinikinės naudos trukmės padidėjimą pacienčių, kurios gavo klinikinę naudą (atitinkamai, medianal6,6 mėnesio vs. 13,9 mėnesio).
Čia taip pat buvo tendencija link pagerinto išgyvenimo 500 mg fulvestranto grupėje (vidurkis 25,1 mėnesio palyginus su 22,8 mėnesio 250 mg fulvestranto grupėje), nustatant, kad stebimas gydymas palyginamas su bendrais išgyvenimų palaikymais pasiektas stebint TTP ir siūlant, kad nauda, gauta gydymu progresijos terminuose, yra dar palaikoma praėjus progresijai.
Pacienčių pogrupyje, kur tai buvo matuota, HRQoL rodiklis gydymo metu liko stabilus, kol pacientės gavo tiriamąjį gydymą; čia nebuvo 500 mg fulvestranto dozės žalingo poveikio palyginus su 250 mg doze.
Priešregistraciniuos fulvestranto bandymuose, Studijoje 20/21, parodyta, kad 250 mg fulvestrantas yra ne menkesnis už anastrozolį (Robertson et ai., 2003). Pacienčių demografinės charakteristikos „PATVIRTINTA“ studijoje buvo labai panašios į tų pacienčių Studijų 20/21 suderintą analizes ir 250 mg fulvestranto veiksmingumo rezultatai buvo pastovūs visame tyrime (mediana TTP 5,5 mėnesio „PATVIRTINTA“ studijoje ir Studijos 20/21 suderintoje analizėje). Duomenys iš šių tyrimų duoda papildomą žymaus pranašumo patikinimą tokį, kad 500 mg fulvestrantas pateikia pirmenybę prieš jau efektyvią 250 mg dozę.
Gydymo efektas pagal TTP kriterijų, iškeliantis 500 mg fulvestrantą, buvo pastovus per visus analizuotus pogrupius. TTP gydymo efekto aromatazės inhibitoriumi (AI) ir antiestrogenu (AO) pogrupiuose pastovumas yra ypatingas suinteresuotumas, parodantis, kad rinkoje paplitęs reguliuojančio organo leidimas 250 mg fulvestrantui yra apribotas pacientėms, kurios turėjo progresiją AO terapijos metu. Nuo pirmojo reguliuojančio organo leidimo panaudoti nesteroidinius AIs krūties vėžio gydyme, pasikeitimai klinikinėje praktikoje reiškė, kad žymiai išaugo pacienčių dalis, kurios iš anksto buvo gydytos šiais vaistais abiem adjuvantais ir išplitusiu deriniu (žiūr. “National Comprehensive Cancer Network [NCCN], Ine. 2009 ir čia esančias nuorodas detaliau). Yra nedaug endokrininės terapijos pasirinkimų, tinkančių pacientėms, kurios progresavo AI terapijos metu, todėl svarbu nustatyti agentus, kurie veiksmingai prailgintų laiką iki progresavimo po nesėkmės šios terapijos metu. Nors rekomendacijos, tokios kaip NCCN patvirtina tos pačios klasės agento su steroidine struktūra (steroidinių Als) vartojimą pacientėms, kurios turėjo progresavimą nesteroidiniame AI gydyme, bet šiuo metu nėra tokio tipo agentų su reguliuojančio organo leidimu šiai gydymo sekai. 500 mg fulvestrantas turi skirtingą veikimo mechanizmą aromatazės inhibitoriams (Als) ir yra pirmasis agentas, kuris rodo pastovų gydymą III fazės pacienčių grupėje, kurios turėjo progresiją arba AO, arba AI terapijos metu.
500 mg fulvestranto saugumo profilis atitinka žinomam 250 mg fulvestranto saugumo profiliui, kadangi aplamai nėra duomenų, įrodančių priklausomybę nuo dozės bet kuriam AE. 2 rimti nepageidaujami įvykiai (SAEs), į kuriuos atsižvelgė tyrėjas, gali būti galimai susiję su tiriamuoju gydymu, buvo sugluminti kitų faktorių pacientų ligos istorijose ir kartu vykstančio lydinčio gydymo. Kintamojo AEs paplitimas buvo gerai subalansuotas tarp 2 gydymo grupių. Nors injekcijų vietos paplitimo reakcijos buvo tokios pat tarp dviejų gydymo grupių, bet pilnas injekcijų procedūrų įvertinimas buvo negalimas dėl dvigubo anonimiškumo. Tačiau, dar kartą ramu stebėti, kad AE išplitimas neišaugimo dėl dvigubos fulvestranto dozės.
Bendrai paėmus, 500 mg fulvestrantas rodo pagerintą veiksmingumą be jokio žalingo poveikio saugumui, tolerantiškumui arba HRQoL, palyginus su 250 mg fulvestrantu.
Bendros išvados „PATVIRTINTA“ tyrimai parodė aiškiai pagerintą 500 mg fulvestranto veiksmingumą, kai lyginama su dabar patvirtinta 250 mg fulvestranto doze. Buvo statistiškai žymus TTP prailginimas su 20 % sumažinta progresijos rizika pacienčių, gavusių 500 mg fulvestrantą. Gautas geresnis veiksmingumas, įprastas saugumas, tolerantiškumas ir HRQoL, įrodantys kad 500 mg fulvestrantas pirmauja prieš 250 mg fulvestrantą. Mes padarėme išvadą, kad stebėtas žymus 500 mg fulvestranto naudingos rizikos profilis pacientėms, recidyvuojančioms arba progresuojančioms endokrininės terapijos metu.
Literatūros šaltiniai Addo et ai., 2002
Addo S, Yates RA, Laight A. A phase I trial to assess the pharmacology of the new oestrogen receptor antagonist fulvestrant on the endometrium in healthy postmenopausal volunteers. Br. J. Cancer 2002; 87:1354-9.
Beatson 1896
Beatson GT. On the treatment of inoperable cases of carcinoma of the mamma; suggestions for a new method of treatment with illustrative cases. Lancet 1896; 2:104-7.
Chia et ai., 2008
Chia S, Gradishar W, Mauriac L, Bines J, Amant F, Federico M, et ai. A double blind, randomized placebo controlled trial of fulvestrant versus exemestane following prior non-steroidal aromatase inhibitor therapy in post-menopausal women with hormone receptor positive advanced breast cancer: results from EFECT. J. Clin. Oncol. 2008; 26: 1664-70.
Collet 1997
Collet D. Modelling Survival Data in Medical Research. Chapman and Hali, 1997.
Dancey et ai., 2009
Dancey JE, Dodd LE, Ford R, Kaplan R, Mooney M, Rubinstein L et ai. Recommendations for the assessment of progression in randomised cancer treatment iriais. European Journal of Cancer 2009; 45:281-289.
DeFriend et ai., 1994
DeFriend DJ, Howell A, Nicholson RI, Anderson E, Dowsett M, Mansei RE, et ai. Investigation of a new pure antiestrogen (ICI 182780) in women with primary breast cancer. Cancer Res. 1994; 54:408-414.
Dodd et ai., 2008
Dodd LE, Korn EL, Freidlin B, Jaffe CC, Rubinstein LV, Dancey J, et ai. Blinded independent centrai review of progression-free survival in phase III clinical trials: important design element or unnecessary expense? J. Clin. Oncol. 2008; 26:3791-6.
Ellis et ai., 2008
Ellis S, Carroll KJ, Pemberton K. Analysis of duration of response in oncology trials, Contemp Clin. Trials 2008; 29:456-65.
Fisher et ai., 2001
Fisher B, Anderson S, Tan-Chiu E, Wolmark N, Wicherham DL, Fisher ER, et ai. Tamoxifen and chemotherapy for axillary node-negative, estrogen receptor-negative breast cancer findings from the National Surgical Adjuvant Breast and Bowel Project B-23. J. Clin. Oncol. 2001; 19(4):931-42.
Howell et ai., 2000
Howell A, Osborne CK, Morris C, Wakeling AE. ICI 182,780 (FASLODEX): development of a novel, “pure” anti-estrogen. Cancer 2000; 89:817-25.
Howell et ai., 2002
Howell A, Robertson JFR, Quaresma Albano J, et ai. Fulvestrant, formerly ICI 182,780, is as effective as anastrozole in postmenopausal women with advanced breast cancer progressing after prior endocrine treatment J. Clin. Oncol., 2002; 20: 3396-3403.
Howell et ai., 2005
Howell A, Pippen J, Elledge RM, Mauriac L, Vergote I, Jonės SE, et ai. Fulvestrant versus anastrozole for the treatment of advanced breast carcinoma: a prospectively planned combined survival analysis of two multicenter trials. Cancer 2005; 104: 236-239.
Mcpherson et ai., 2000
McPherson K, Steel CM, Dixon JM. ABC of breast diseases. Breast cancer - epidemiology, risk factors and genetics. BMJ 2000;321:624-8.
National Comprehensive Cancer Network [NCCN], Ine. 2009
The NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology™ Breast Cancer (Version 1.2009)® Available at: NCCN.org. Accessed [June 22, 2009], To view the most recent and complete version of the NCCN Guidelines, go Online to NCCN.org.
Osborne et ai., 2002
Osborne CK, Pippen J, Jonės SE, et ai. Double-blind, randomized trial comparing the efficacy and tolerability of fulvestrant versus anastrozole in postmenopausal women with advanced breast cancer progressing on prior endocrine therapy: Results of a North American trial. J. Clin. Oncol., 2002;
20: 3386-3395.
Robertson et ai., 2001
Robertson JF, Nicholson RI, Bundred N J, Anderson E, Rayter Z, Dowsett M, et ai,. Comparison of the store-term biological effects of 7-alpha-[9-(4,4,5,5,5-pentafluoropentylsulfinyl)-nonyl] estra1,3,5, (10)-triene-3,17beta-diol (FASLODEX) versus tamoxifen in postmenopausal women with primary breast cancer. Cancer Res. 2001 ;6:6739-46.
Robertson et ai., 2003
Robertson JFR, Osborne CK, Howell A, Jonės SE, Mauriac L, Ellis M, Kleeberg UR, Come SE, Vergote I, Gertler S, Buzdar A, Webster A, Morris C. Fulvestrant versus anastrozole for the treatment of advanced breast carcinoma in postmenopausal women. A prospective combined analysis of two multicenter trials. Cancer 2003;98(2):229-38.
Wakeling et ai., 1991
Wakeling AE, Dukes M, Bowler J. A potent specific pure anti-estrogen with clinical potential. Cancer Research 1991;51:3867-73.
Whitehead 1989
Whitehead J. The analysis of relapse clinical iriais, with application to a comparison of two ulcer treatments. Stat. Med. 1989; 8(12):1439-54.
Wiebe et ai., 1993
Weibe VJ, Osborne CK, Fuqua SAW, DE, Gregoria MW. Tamoxifen resistance in breast cancer. Crit Rev Oncol Hematol 1993:14:173-88.

Claims (9)

  1. Apibrėžtis
    1. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti gydyme moterų po menopauzės su išplitusiu krūties vėžiu, kuris progresavo arba recidyvavo endokrininės terapijos metu.
  2. 2. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti pagal 1 punktą, besiskiriantis tuo, kad fulvestrantas skiriamas kas mėnesį.
  3. 3. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti pagal 2 punktą, besiskiriantis tuo, kad papildoma 500 mg dozė skiriama gydymo pirmo mėnesio metu.
  4. 4. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti pagal 3 punktą, besiskiriantis tuo, kad papildoma dozė skiriama apie 14-tą dieną.
  5. 5. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti pagal bet kurį ankstesnį punktą, b e s i s k i r i antis tuo, kad moteris turi teigiamą estrogeno receptorių arba teigiamą progesterono receptorių.
  6. 6. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti pagal 5 punktą, besiskiriantis tuo, kad moteris turi teigiamą estrogeno receptorių.
  7. 7. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti pagal bet kurį ankstesnį punktą, b e s i s k i r i antis tuo, kad progresija arba recidyvas endokrininės terapijos metu apima terapiją tamoksifenu arba aromatazės inhibitoriumi.
  8. 8. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti pagal 7 punktą, besiskiriantis tuo, kad aromatazės inhibitorius parinktas iš anastrozolio, letrozolio arba eksemestano.
  9. 9. 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas naudoti pagal bet kurį ankstesnį punktą, b e s i s k i r i antis tuo, kad pailgintų laiką iki progresijos, palyginus su 250 mg dozės fulvestrantu.
LT2012006A 2009-07-27 2012-01-24 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas išplitusio krūties vėžio gydymui LT5953B (lt)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
GBGB0912999.0A GB0912999D0 (en) 2009-07-27 2009-07-27 Method-803

Publications (2)

Publication Number Publication Date
LT2012006A LT2012006A (lt) 2013-03-25
LT5953B true LT5953B (lt) 2013-07-25

Family

ID=41066853

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
LT2012006A LT5953B (lt) 2009-07-27 2012-01-24 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas išplitusio krūties vėžio gydymui

Country Status (36)

Country Link
US (1) US20120214778A1 (lt)
EP (1) EP2459199A1 (lt)
JP (1) JP2013500324A (lt)
KR (1) KR20120042843A (lt)
AT (1) AT510868A2 (lt)
AU (1) AU2010277373A1 (lt)
BG (1) BG111123A (lt)
BR (1) BR112012001837A2 (lt)
CA (1) CA2768286A1 (lt)
CL (1) CL2012000226A1 (lt)
CZ (1) CZ201235A3 (lt)
DE (1) DE112010003084T5 (lt)
DK (1) DK201270089A (lt)
EA (1) EA201200190A1 (lt)
EC (1) ECSP12011629A (lt)
EE (1) EE201200003A (lt)
ES (1) ES2393323A1 (lt)
FI (1) FI20125207A7 (lt)
GB (2) GB0912999D0 (lt)
HR (1) HRP20120084A2 (lt)
HU (1) HUP1200203A3 (lt)
IL (1) IL217527A0 (lt)
IS (1) IS8994A (lt)
LT (1) LT5953B (lt)
MX (1) MX2012001282A (lt)
NO (1) NO20120147A1 (lt)
PE (1) PE20121177A1 (lt)
PL (1) PL399129A1 (lt)
RO (1) RO128705A2 (lt)
RS (1) RS20120022A1 (lt)
SE (1) SE1250155A1 (lt)
SG (1) SG177586A1 (lt)
SK (1) SK500052012A3 (lt)
TR (1) TR201200950T1 (lt)
WO (1) WO2011012885A1 (lt)
ZA (1) ZA201201406B (lt)

Families Citing this family (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB0000313D0 (en) 2000-01-10 2000-03-01 Astrazeneca Uk Ltd Formulation
MA40271A (fr) * 2014-05-21 2017-03-29 Hoffmann La Roche Procédés pour traiter le cancer du sein luminal a pr-positif, avec un inhibiteur de pi3k, pictilisib
US20190147986A1 (en) * 2016-05-17 2019-05-16 Abraxis Bioscience, Llc Methods for assessing neoadjuvant therapies
WO2018075071A1 (en) * 2016-10-21 2018-04-26 Wade Hull Pharmaceutical compositions
WO2018106444A1 (en) * 2016-12-06 2018-06-14 Gilead Sciences, Inc. Treatment of breast cancer by concomitant administration of a bromodomain inhibitor and a second agent
KR102267378B1 (ko) * 2019-09-10 2021-06-21 가천대학교 산학협력단 C12, c16 또는 c18-세라마이드를 유효성분으로 함유하는 유방암 예방 또는 치료용 약학적 조성물

Non-Patent Citations (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
ADDO S ET AL.: "A phase I trial to assess the pharmacology of the new oestrogen receptor antagonist fulvestrant on the endometrium in healthy postmenopausal volunteers.", BR J CANCER.
CHIA S. ET AL.: "Double-blind, randomized placebo controlled trial of fulvestrant compared with exemestane after prior nonsteroidal aromatase inhibitor therapy in postmenopausal women with hormone receptor-positive, advanced breast cancer: results from EFECT.", J CLIN ONCOL., 2008, pages 1664 - 1670, XP055088045, DOI: doi:10.1200/JCO.2007.13.5822
DANCEY JE ET AL.: "Recommendations for the assessment of progression in randomised cancer treatment trials", EUR. J. OF CANCER, 2009, pages 281 - 289, XP025841555, DOI: doi:10.1016/j.ejca.2008.10.042
ELLIS S. ET AL.: "Analysis of duration of response in oncology trials", CONTEMP. CLIN. TRIALS, 2008, pages 456 - 65, XP022688221, DOI: doi:10.1016/j.cct.2007.10.008
HOWELL A. ET AL.: "Development of a novel, “pure” antiestrogen", CANCER, 2000, pages 817 - 825
HOWELL A. ET AL.: "ulvestrant, Formerly ICI 182,780, Is as Effective as Anastrozole in Postmenopausal Women With Advanced Breast Cancer Progressing After Prior Endocrine Treatment", JCO, 2002, pages 3396 - 3403

Also Published As

Publication number Publication date
HRP20120084A2 (hr) 2012-04-30
MX2012001282A (es) 2012-06-12
TR201200950T1 (tr) 2012-09-21
RO128705A2 (ro) 2013-08-30
SE1250155A1 (sv) 2012-02-22
ZA201201406B (en) 2013-08-28
GB201201486D0 (en) 2012-03-14
EA201200190A1 (ru) 2012-08-30
FI20125207L (fi) 2012-02-23
AT510868A2 (de) 2012-07-15
ECSP12011629A (es) 2012-02-29
GB2484050A (en) 2012-03-28
SK500052012A3 (sk) 2012-04-03
SG177586A1 (en) 2012-02-28
BR112012001837A2 (pt) 2016-03-15
PL399129A1 (pl) 2012-11-19
NO20120147A1 (no) 2012-04-03
HUP1200203A1 (en) 2012-09-28
WO2011012885A1 (en) 2011-02-03
DE112010003084T5 (de) 2012-09-06
DK201270089A (en) 2012-02-24
CL2012000226A1 (es) 2012-08-31
EE201200003A (et) 2012-04-16
JP2013500324A (ja) 2013-01-07
CA2768286A1 (en) 2011-02-03
US20120214778A1 (en) 2012-08-23
LT2012006A (lt) 2013-03-25
RS20120022A1 (sr) 2012-10-31
IL217527A0 (en) 2012-02-29
CZ201235A3 (cs) 2012-06-27
FI20125207A7 (fi) 2012-02-23
BG111123A (bg) 2012-10-31
WO2011012885A9 (en) 2011-03-24
GB0912999D0 (en) 2009-09-02
PE20121177A1 (es) 2012-09-23
ES2393323A1 (es) 2012-12-20
EP2459199A1 (en) 2012-06-06
IS8994A (is) 2012-02-24
AU2010277373A1 (en) 2012-02-09
KR20120042843A (ko) 2012-05-03
HUP1200203A3 (en) 2012-12-28

Similar Documents

Publication Publication Date Title
Yavropoulou et al. Bazedoxifene for the treatment of osteoporosis
LT5953B (lt) 500 mg dozės fulvestrantas, skirtas išplitusio krūties vėžio gydymui
Koysombat et al. New advances in menopause symptom management
AU2001244372B2 (en) Use of fulvestrant in the treatment of resistant breast cancer
G. Vogel Selective estrogen receptor modulators and aromatase inhibitors for breast cancer chemoprevention
KR20250163966A (ko) 리보시클립과 아로마타제 저해제를 병용하여 초기 유방암을 치료하는 방법
Tariq et al. Hormonal therapies in cancers
Minton Chemoprevention of breast cancer in the older patient
Sundralingam et al. Patient-controlled transdermal 4-hydroxytamoxifen (4-OHT) vs. oral tamoxifen: A systematic review and meta analysis
AU2012100098A4 (en) Fulvestrant in a dosage of 500mg for the treatment of advanced breast cancer
Catania et al. Fulvestrant in heavily pre-treated patients with advanced breast cancer: results from a single compassionate use programme centre
KR20160101027A (ko) 제약 조합물
US20250186393A1 (en) Treatment of breast cancer with amcenestrant
Yang et al. HS-10296–a novel third generation EGFR tyrosine kinase inhibitor: results of the first-in-human phase 1 trial in patients with previously treated EGFR mutant advanced non-small-cell lung cancer
CN101404988A (zh) 乳腺癌治疗方案
WO2024231275A1 (en) Combination of capivasertib, a cdk4/6 inhibitor and fulvestrant for use in the treatment of breast cancer
AU2024269592A1 (en) Combination of capivasertib, a cdk4/6 inhibitor and fulvestrant for use in the treatment of breast cancer
Yacoub Reduction of diameter of hair shaft among women with hirsutism

Legal Events

Date Code Title Description
BB1A Patent application published

Effective date: 20130325

FG9A Patent granted

Effective date: 20130725

MM9A Lapsed patents

Effective date: 20140726