JP7032577B2 - エンドソーム脱出能を有するペプチド核酸複合体及びその用途 - Google Patents
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Description
構造式(1)
[mA≡mC(+)]
前記構造式(1)において、
Aは、目的とする遺伝子と結合可能な配列又は目的とする遺伝子配列を有する生物活性核酸(Bioactive Nucleic Acid)であり、
Cは、生物活性核酸と結合可能なキャリアペプチド核酸(Carrier Peptide Nucleic Acid)であり、
‘≡’は、生物活性核酸とキャリアペプチド核酸間の相補的な結合を意味し、
‘m’は、生物活性核酸とキャリアペプチド核酸のエンドソーム脱出(endosome escape)を助ける物質を意味し、
Aで表される生物活性核酸は、全体的に負電荷又は中性を有し、
C(+)は、キャリアペプチド核酸が全体的に正電荷を有するということを意味し、
キャリアペプチド核酸は、キャリアペプチド核酸が全体的に正電荷を帯びるように修飾されたペプチド核酸単量体を一つ以上含む。
(A)HeLaで核酸複合体の細胞透過性及びエンドソーム脱出の変化、
(B)MDA-MB-231細胞生存率の変化、
(C)A549細胞生存率の変化、
(D)VEGF及び下位経路タンパク質の発現変化、
(E)VEGF抑制による細胞死誘導分析。
(A)生体内動物テストデザイン(In vivo animal test design)の図式化、
(B)マウスの体重変化、
(C)腫瘍体積の変化、
(D)腫瘍重さの変化、
(E)腫瘍の外観変化、
(F)肝毒性指標の変化、
(G)VEGF及び下位経路タンパク質の発現変化。
(A)生物活性ペプチド核酸(配列番号12又は配列番号13)とキャリアペプチド核酸(配列番号16~配列番号19又は配列番号24~配列番号27)とからなる複合体を使用した場合、
(B)生物活性ペプチド核酸(配列番号14又は配列番号15)とキャリアペプチド核酸(配列番号20~配列番号23又は配列番号28~配列番号31)とからなる複合体を使用した場合。
(A)生物活性ペプチド核酸(配列番号32又は配列番号33)とキャリアペプチド核酸(配列番号36~配列番号39又は配列番号44~配列番号47)とからなる複合体を使用した場合、PC-3細胞生存率の変化、
(B)生物活性ペプチド核酸(配列番号34又は配列番号35)とキャリアペプチド核酸(配列番号40~配列番号43又は配列番号48~配列番号51)とからなる複合体を使用した場合、PC-3細胞生存率の変化、
(C)クラステリン及び関連経路タンパク質の発現変化、
(1)生物活性ペプチド核酸(配列番号32又は配列番号33)とキャリアペプチド核酸(配列番号36~配列番号39又は配列番号44内配列番号47)とからなる複合体を使用した場合、
(2)生物活性ペプチド核酸(配列番号34又は配列番号35)とキャリアペプチド核酸(配列番号36~配列番号39又は配列番号44~配列番号47)とからなる複合体を使用した場合。
(A)ARPE-19細胞生存率の変化、
(B)VEGF及び下位経路タンパク質の発現変化、
(C)生物活性ペプチド核酸(配列番号2)とキャリアペプチド核酸(配列番号8)とからなる複合体を使用した場合、硝子体内注射をして1週後にネズミの網膜で血管生成の確認、
(D)及び(E)生物活性ペプチド核酸(配列番号2)とキャリアペプチド核酸(配列番号6又は配列番号8)とからなる複合体を使用した場合、硝子体内注射を用いたネズミの網膜で血管生成の確認、
(F)生物活性ペプチド核酸(配列番号2)とキャリアペプチド核酸(配列番号8)とからなる複合体を使用した場合、眼球点眼液を用いたネズミの網膜で血管生成の確認。
(A)生物活性ペプチド核酸(配列番号52又は配列番号55)とキャリアペプチド核酸(配列番号56~配列番号63)とからなる複合体を使用した場合、NCI-H292でPDE4B及び炎症タンパク質の発現確認、
(B)生物活性ペプチド核酸(配列番号52又は配列番号55)とキャリアペプチド核酸(配列番号56~配列番号63)とからなる複合体を使用した場合、A549でPDE4B及び炎症タンパク質の発現確認。
(A)生物活性ペプチド核酸(配列番号64又は配列番号65)とキャリアペプチド核酸(配列番号67~配列番号71)とからなる複合体を使用した場合、HaCaTでの細胞生存率の変化、
(B)生物活性ペプチド核酸(配列番号64又は配列番号65)とキャリアペプチド核酸(配列番号66~配列番号71)とからなる複合体を使用した場合、HaCaTでのTLR2及び下位遺伝子のタンパク質の抑制、
(C)生物活性ペプチド核酸(配列番号65)とキャリアペプチド核酸(配列番号67又は配列番号70)とからなる複合体を使用した場合、薬効評価動物でのアトピー皮膚炎表現型の変化、
(D)薬効評価動物の血清内IgE及びTARC濃度変化、
(E)薬効評価動物のH&Eを用いたアトピー表現型の変化、
(F)薬効評価動物における免疫染色を用いた組織での炎症マーカーの変化。
(A)生物活性ペプチド核酸(配列番号73)とキャリアペプチド核酸(配列番号75又は配列番号77~配列番号78)とからなる複合体を使用した場合、HaCaTでの怪我後回復能力分析、
(B)生物活性ペプチド核酸(配列番号72又は配列番号73)とキャリアペプチド核酸(配列番号74~配列番号78)とからなる複合体を使用した場合、HaCaTでのSmad3遺伝子のタンパク質の抑制。
(A)生物活性ペプチド核酸(配列番号79又は配列番号80)とキャリアペプチド核酸(配列番号81~配列番号84)とからなる複合体を使用した場合、KEL-FIBでの細胞生存率変化、
(B)生物活性ペプチド核酸(配列番号79又は配列番号80)とキャリアペプチド核酸(配列番号81~配列番号84)とからなる複合体を使用した場合、KEL-FIBでのTIEG1遺伝子及び下位遺伝子のタンパク質の変化。
構造式(1)
[mA≡mC(+)]
前記構造式(1)において、
Aは、目的とする遺伝子と結合可能な配列又は目的とする遺伝子配列を有する生物活性核酸(Bioactive Nucleic Acid)であり、
Cは、生物活性核酸と結合可能なキャリアペプチド核酸(Carrier Peptide Nucleic Acid)であり、
‘≡’は生物活性核酸とキャリアペプチド核酸間の相補的な結合を意味し、
‘m’は、生物活性核酸とキャリアペプチド核酸のエンドソーム脱出(endosome escape)を助ける物質を意味し、
Aで表される生物活性核酸は全体的に負電荷又は中性を有し、
C(+)は、キャリアペプチド核酸が全体的に正電荷を有するということを意味し、
キャリアペプチド核酸は、キャリアペプチド核酸が全体的に正電荷を帯びるように修飾されたペプチド核酸単量体を一つ以上含む。
前記接合体ナノ物質(polyplex nanoparticles)は、ポリ(アミドアミン)(poly(amidoamine))又はPEI(polyethylenimine)であることを特徴とし、
前記高分子ナノ球(polymer nanospheres)は、ポリカプロラクトン(polycaprolactone)、ポリ(ラクチド-コ-グリコリド)(poly(lactide-co-glycolide))、ポリ乳酸(polylactide)、ポリグリコール酸(polyglycolide)、ポリ(d,l-ラクチド)(poly(d,l-lactide))、キトサン(chitosan)及びPLGA-ポリエチレングリコール(PLGA-polyethylene glycol)からなる群から選ばれることを特徴とし、
前記無機物ナノ物質(inorganic nanoparticles)はFe2O3Fe3O4、WO3及びWO2.9からなる群から選ばれることを特徴とする。
前記pH感応性高分子(pH sensitive polymers)は、ポリ酸(polyacids)、ポリ(アクリル酸)(poly(acrylic acid))、ポリ(メタクリル酸)(poly(methacrylic acid))及び加水分解されたポリアクリルアミド(hydrolyzed polyacrylamide)からなる群から選ばれることを特徴とし得る。
Claims (36)
- 下記構造式(1)の構造を有する核酸複合体:
構造式(1)
[mA≡mC(+)]
前記構造式(1)において、
Aは、目的とする遺伝子と結合可能な配列又は目的とする遺伝子配列を有する生物活性核酸(Bioactive Nucleic Acid)であり、
Cは、生物活性核酸と結合可能なキャリアペプチド核酸(Carrier Peptide Nucleic Acid)であり、
‘≡’は、生物活性核酸とキャリアペプチド核酸間の相補的な結合を意味し、
‘m’は、生物活性核酸とキャリアペプチド核酸のエンドソーム脱出(endosome escape)を助ける物質を意味し、
Aで表される生物活性核酸は全体的に負電荷又は中性を有し、
C(+)は、キャリアペプチド核酸が全体的に正電荷を有するということを意味し、
キャリアペプチド核酸は、キャリアペプチド核酸が全体的に正電荷を帯びるように修飾されたペプチド核酸単量体を一つ以上含む。 - 前記生物活性核酸及びキャリアペプチド核酸は、それぞれの5’末端及び/又は3’末端にエンドソーム脱出を助ける物質が結合していることを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記エンドソーム脱出を助ける物質は、ペプチド、脂質ナノ物質(lipid nanoparticles)、接合体ナノ物質(polyplex nanoparticles)、高分子ナノ球(polymer nanospheres)、無機物ナノ物質(inorganic nanoparticles)、陽イオン脂質ナノ物質(cationic lipid-based nanoparticles)、陽イオン高分子(cationic polymer)及びpH感応性高分子(pH sensitive polymers)からなる群から選ばれるいずれか一つ以上であることを特徴とする、請求項2に記載の核酸複合体。
- 前記ペプチドは、GIGAVLKVLTTGLPALISWIKRKRQQ(配列番号85)、GLFDIIKKIAESF(配列番号86)及びヒスチジン(Histidine)(10)からなる群から選ばれ、
前記脂質ナノ物質(lipid nanoparticles)は、脂質(Lipid)、リン脂質(phospholipids)、パルミチン酸セチル(cetyl palmitate)、ポロキサマー18(poloxamer 18)、Tween 85、トリステアリングリセリド(tristearin glyceride)及びTween 80からなる群から選ばれ、
前記接合体ナノ物質(polyplex nanoparticles)は、ポリ(アミドアミン)(poly(amidoamine))又はポリエチレンイミン(PEI)(polyethylenimine)であり、
前記高分子ナノ球(polymer nanospheres)は、ポリカプロラクトン(polycaprolactone)、ポリ(ラクチド-コ-グリコリド)(poly(lactide-co-glycolide))、ポリ乳酸(polylactide)、ポリグリコール酸(polyglycolide)、ポリ(d、l-ラクチド)(poly(d、l-lactide))、キトサン(chitosan)及びPLGA-ポリエチレングリコール(PLGA-polyethylene glycol)からなる群から選ばれ、
前記無機物ナノ物質(inorganic nanoparticles)は、Fe2O3、Fe3O4、WO3及びWO2.9からなる群から選ばれ、
前記陽イオン脂質ナノ物質(cationic lipid-based nanoparticles)は、1-(アミノエチル)イミノビス[N-(オレイックイルシステイニル-1-アミノ-エチル)プロピオンアミド](1-(aminoethyl)iminobis[N-(oleicylcysteinyl-1-amino-ethyl)propionamide])、PTAのN-アルキル化誘導体(N-alkylated derivative of PTA)及び3,5-ジドデシルオキシベンズアミジン(3,5-didodecyloxybenzamidine)からなる群から選ばれ、
前記陽イオン高分子(cationic polymer)は、ビニルピロリドン-N,N-ジメチルアミノエチルメタクリル酸共重合体ジエチル硫酸塩(vinylpyrrolidone-N,N-dimethylaminoethyl methacrylate acid copolymer diethyl sulphate)、ポリイソブチレン(polyisobutylene)及びポリ(N-ビニルカルバゾール)(poly(N-vinylcarbazole))からなる群から選ばれ、
前記pH感応性高分子(pH sensitive polymers)は、ポリ酸(polyacids)、ポリ(アクリル酸)(poly(acrylic acid))、ポリ(メタクリル酸)(poly(methacrylic acid))及び加水分解されたポリアクリルアミド(hydrolyzed polyacrylamide)からなる群から選ばれることを特徴とする、請求項3に記載の核酸複合体。 - 前記生物活性核酸とキャリアペプチド核酸はそれぞれ、2~50個の核酸単量体を含むことを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記生物活性核酸は、DNA、RNA、LNA、PNA及び修飾されたペプチド核酸からなる群から選ばれることを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記キャリアペプチド核酸は、前記生物活性核酸に対して塩基配列の一部或いは全部が相補的な配列で構成されることを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記一部が相補的な配列で構成されるキャリアペプチド核酸は、一つ以上のユニバーザル塩基を含むことを特徴とする、請求項7に記載の核酸複合体。
- 全体的に正電荷を有することを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記キャリアペプチド核酸は、全体的に正電荷を有するように1個以上のガンマ-又はアルファ-バックボーン修飾ペプチド核酸単量体を含むことを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記ガンマ-或いはアルファ-バックボーン修飾ペプチド核酸単量体は、電気的陽性を有するように、リシン(Lysine)、アルギニン(Arginine)、ヒスチジン(Histidine)、ジアミノ酪酸(Diamino butyric acid)、オルニチン(Ornithine)及びアミノ酸類似体からなる群から選ばれる一つ以上の正電荷を有するアミノ酸をバックボーンに含むことを特徴とする、請求項10に記載の核酸複合体。
- 前記ガンマ-或いはアルファ-バックボーン修飾ペプチド核酸単量体は、負電荷を有するアミノ酸であるグルタミン酸(Glutamic acid)、アスパラギン酸(Aspartic acid)又はアミノ酸類似体をバックボーンに含むことを特徴とする、請求項10に記載の核酸複合体。
- 前記ペプチド核酸単量体は、正電荷を有するアミノ酸を有する単量体が負電荷を有するアミノ酸を有する単量体に比べてより多く含まれ、全体的なキャリアペプチド核酸の電荷が陽性になることを特徴とする、請求項10に記載の核酸複合体。
- 疎水性残基(hydrophobic moiety)、親水性残基(hydrophilic moiety)、標的抗原特異的抗体、アプタマー、クエンチャー、蛍光マーカー及び発光マーカーからなる群から選ばれる一つ以上の物質が、生物活性核酸及び/又はキャリアペプチド核酸に結合していることを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記疎水性残基(hydrophobic moiety)、親水性残基(hydrophilic moiety)、標的抗原特異的抗体、アプタマー、クエンチャー、蛍光マーカー及び発光マーカーからなる群から選ばれる一つ以上の物質と生物活性核酸及び/又はキャリアペプチド核酸の結合は、単純共有結合又はリンカーで媒介した共有結合であることを特徴とする、請求項14に記載の核酸複合体。
- 前記生物活性核酸及びキャリアペプチド核酸は、それぞれの核酸の5’-方向性及び3’-方向性によって平行(parallel)又は逆平行(antiparallel)に結合していることを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記生物活性核酸及びキャリアペプチド核酸の結合力は、生物活性核酸と生物活性核酸の目的とする遺伝子との結合力よりも低いことを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記生物活性核酸とキャリアペプチド核酸とが平行結合(parallel binding)又は部分特異結合(partial specific binding)することを特徴とする、請求項17に記載の核酸複合体。
- 前記キャリアペプチド核酸がリンカー、ユニバーザル塩基(universal base)及び生物活性核酸の対応する塩基と相補的でない塩基を有するペプチド核酸塩基からなる群から選ばれるいずれか一つ以上のペプチド核酸塩基を含むことを特徴とする、請求項17に記載の核酸複合体。
- 前記ユニバーザル塩基(universal base)は、アデニン(adenine)、グアニン(guanine)、シトシン(cytosine)、チミン(thymine)、ウラシル(Uracil)などの天然塩基と選択性無しで結合し、相補的な結合力よりも低い結合力を有する塩基であり、イノシンPNA(inosine PNA)、インドールPNA(indole PNA)、ニトロインドールPNA(nitroindole PNA)及び無塩基PNA(abasic)からなる群から選ばれるいずれか一つ以上であることを特徴とする、請求項19に記載の核酸複合体。
- 前記生物活性核酸とキャリアペプチド核酸との結合力調節によって、生物活性核酸とキャリアペプチド核酸との分離時点又は生物活性核酸と生物活性核酸の目的とする遺伝子との結合時点の調節が可能であることを特徴とする、請求項17に記載の核酸複合体。
- 前記核酸複合体の粒子は5nm~300nmのサイズを有することを特徴とする、請求項1に記載の核酸複合体。
- 前記核酸複合体の粒子サイズは、核酸複合体の電荷バランスを調節することによって調節されることを特徴とする、請求項22に記載の核酸複合体。
- 請求項1~23のいずれか一項に記載の核酸複合体を含む疾病の診断用組成物。
- 請求項1~23のいずれか一項に記載の核酸複合体を含む疾病の予防又は治療用組成物。
- 前記疾病は、癌、炎症性疾患、老人性黄斑変性、糖尿病性網膜症、慢性閉塞性肺疾患(chronic obstructive pulmonary disease,COPD)、希少疾患及び重症疾患、心血管疾患、代謝性疾患又は皮膚疾患であることを特徴とする、請求項25に記載の組成物。
- 前記核酸複合体内に含まれた生物活性核酸が結合する標的遺伝子は、VEGF、PD-L1、アンドロゲン受容体、クラステリン、TGFβR2、ERBB3、ABCB1及びPDE4Bからなる群から選ばれるいずれか一つ以上であり、前記疾病は癌であることを特徴とする、請求項26に記載の組成物。
- 前記癌は乳癌、前立腺癌又は肺癌であることを特徴とする、請求項27に記載の組成物。
- 前記核酸複合体内に含まれた生物活性核酸が結合する標的遺伝子は、VEGFであり、前記疾病は、老人性黄斑変性又は糖尿病性網膜症であることを特徴とする、請求項26に記載の組成物。
- 前記核酸複合体内に含まれた生物活性核酸が結合する標的遺伝子は、PDE4Bであり、前記疾病は、慢性閉塞性肺疾患(chronic obstructive pulmonary disease,COPD)であることを特徴とする、請求項26に記載の組成物。
- 前記核酸複合体内に含まれた生物活性核酸が結合する標的遺伝子は、TLR2、Smad3、IFI16、TLR6及びTIEG1からなる群から選ばれるいずれか一つ以上であり、前記疾病は、皮膚疾患であることを特徴とする、請求項26に記載の組成物。
- 前記皮膚疾患は、乾癬、色素沈着関連皮膚疾患、アトピー皮膚炎、皮膚損傷又はケロイド(怪我後肥大症)であることを特徴とする、請求項31に記載の組成物。
- 水性溶液、クリーム、ゲル、ペースト、ローション及び軟膏から選ばれるいずれか一つの剤形を有することを特徴とする、請求項31に記載の組成物。
- 請求項1~23のいずれか一項に記載の核酸複合体を含む標的遺伝子発現調節用組成物。
- 請求項1~23のいずれか一項に記載の核酸複合体を用いることを特徴とする人間以外の対象の標的遺伝子発現調節方法。
- (a)エンドソーム脱出(endosome escape)を助ける物質を含む生物活性核酸(Bioactive Nucleic Acid)とキャリアペプチド核酸(Carrier Peptide Nucleic Acid)を結合させて複合体を形成する段階;及び
(b)前記複合体を、人間を除く細胞、細菌、かび、寄生虫などに接触させて生物体及び細胞内に導入する段階を含むことを特徴とする、請求項35に記載の標的遺伝子発現調節方法。
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