JP2015522280A - 改変されたアデノ随伴ウイルスベクター組成物 - Google Patents
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Abstract
Description
本願は、2012年7月6日に出願された米国特許出願第61/668,839号の優先権の利益を主張する。米国特許出願第61/668,839号は、本明細書中に参考として援用される。
本出願は、配列表を含み、それはEFS−WebによってASCIIフォーマットで提出され、そしてこれによってその全体が参考として援用される。2013年3月14日に作られた、当該ASCIIコピーは、17023.126WO1−SL.txtと名づけられ、そして39,125バイトのサイズである。
アデノ随伴ウイルス(AAV)は、パルボウイルス科の小さい非病原性ウイルスである。AAVは、その複製についてヘルパーウイルスに依存することによって、この科の他のメンバーと異なる。AAVの約5kbのゲノムは、プラス極性またはマイナス極性のいずれかの1本鎖DNAの1つのセグメントからなる。ゲノムの末端は、短い逆方向末端反復配列であり、それはヘアピン構造に折りたたまれてウイルスDNA複製の起点となり得る。物理的に、パルボウイルスビリオンは、無エンベロープであり、そしてその正二十面体(icosohedral)のカプシドは、直径約20nmである。
AAVベクターおよび発現カセット
本発明のウイルスベクターは、AAVベクターを利用する。「AAV」ベクターは、アデノ随伴ウイルスを指し、そして天然に存在する野生型ウイルス自体またはその誘導体を指すように使用され得る。その用語は、他に必要な場合を除いて、全てのサブタイプ、血清型、および偽型、ならびに天然に存在する、および組換え形式の両方を含む。本明細書中で使用される場合、「血清型」という用語は、規定された抗血清とのカプシドタンパク質反応性に基づいて同定され、そして他のAAVと区別されるAAVを指し、例えば、霊長類AAVの8個の公知の血清型である、AAV−1からAAV−8が存在する。例えば、血清型AAV−2は、AAV−2のcap遺伝子からコードされたカプシドタンパク質、ならびに同じAAV−2血清型由来の5’および3’ITR配列を含むゲノムを含むAAVを指して使用される。
「AAVウイルス」または「AAVウイルス粒子」は、少なくとも1つのAAVカプシドタンパク質(好ましくは、野生型AAVの全てのカプシドタンパク質による)およびカプシド形成したポリヌクレオチドから構成されるウイルス粒子を指す。もしその粒子が異種のポリヌクレオチド(すなわち、哺乳類細胞に伝達される導入遺伝子のような、野生型AAVゲノムではないポリヌクレオチド)を含むなら、それは典型的には「rAAV」と呼ばれる。
AAV2ITR、mU6プロモーター、miHDS1標的配列、フィラー構成要素スタッファー、およびAAVバックボーンを含む、プラスミドFBAAVmU6miHDS1スタッファーを産生した(図1)。5pFBAAVmU6miHDS1AAVスタッファーの配列を、図2において提供し、そのプラスミドの個々の構成要素の配列を、図3において提供する。全長フィラー構成要素(「スタッファー配列」)は、3776ヌクレオチドからなっていた。
miHDS1を発現するベクターの、インビボにおけるサイレンシング効率を比較した。4つのベクター:(1)コントロール配列(miSAFE)を発現し、そしてコントロール配列(eGFP)を含むベクター、(2)標的配列(miHDS1)を発現し、そしてコントロール配列(eGFP)を含むベクター、(3)コントロール配列(miSAFE)を発現し、そして実施例1で記載したスタッファー配列を含むベクター、および(4)標的配列(miHDS1)を発現し、そして実施例1で記載したスタッファー配列を含むベクターを構築した。
(1)AAV2/1 mU6miSAFE−eGFP(4.81E12μg/ml)
(2)AAV2/1 mU6miHDS1−eGFP(4.81E12μg/ml)
(3)AAV2/1 mU6miSAFE−スタッファー(4.81E12μg/ml)
(4)AAV2/1 mU6miHDS1−スタッファー(4.81E12μg/ml)
AAV2 ITR、mU6プロモーター、miHDS1標的配列、フィラー構成要素スタッファー、およびAAVバックボーンを含む、プラスミド5pFBAAVmU6miHDS1スタッファーを産生した(図5)。プラスミド5pFBAAVmU6miHDS1AAV−スタッファーの配列を、図6において提供する。そのスタッファー(スタッファー#2)の配列を、図7において提供する。
AAVパッケージングに関して考慮する点の1つは、最適なゲノムサイズを維持することである。これが起こる場合、ゲノムを欠くものを形成するビリオンの比は、最小限になる。新しいスタッファー配列のパッケージング効率を試験する実験を行い、そして高い効率のパッケージングを見出した。例えば、表1「Average empty」および図8を参照のこと。パッケージングされた遺伝物質が、非miRNA:イントロンスタッファー配列を含んでいるかどうかも測定した。ウイルス産生に使用した意図しないゲノム物質の組み込みは、非常に低いことが見出された(Cap/rAAV、Amp/rAAV、Gent/rAAV)。最後に、ポリアクリルアミドゲル電気泳動の後に、銀染色によって、ウイルスの質を分析し、そして適切な割合の様々なカプシドタンパク質(VP1、VP2、およびVP3;図9)を含むことが見出された。要約すると、イントロンI/IIスタッファー配列は、望ましい導入遺伝子のAAVカプシドへの最適なパッケージングを可能にする。
Claims (11)
- アデノ随伴ウイルス(AAV)フィラー構成要素であって、配列番号1または配列番号2に対して少なくとも90%の同一性を有する3300〜4200ヌクレオチドの長さの核酸を含む、AAVフィラー構成要素。
- アデノ随伴ウイルス(AAV)フィラー構成要素であって、配列番号1または配列番号2に対して少なくとも90%の同一性を有する3300〜4200ヌクレオチドの長さの核酸からなる、AAVフィラー構成要素。
- 前記核酸が3500〜4000ヌクレオチドである、請求項1または請求項2に記載のAAVフィラー構成要素。
- 前記核酸が3700〜3850ヌクレオチドである、請求項1または請求項2に記載のAAVフィラー構成要素。
- 前記核酸が、配列番号1または配列番号2に対して少なくとも95%の同一性を有する、請求項1〜4のいずれか一項に記載のAAVフィラー構成要素。
- アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターであって、発現カセットに作動可能に連結された請求項1〜5のいずれか一項に記載のフィラー構成要素を含む、AAVベクター。
- 前記発現カセットがプロモーターを含む、請求項6に記載のAAVベクター。
- 前記プロモーターがpol IIIプロモーターである、請求項7に記載のAAVベクター。
- 前記プロモーターがmU6プロモーターである、請求項8に記載のAAVベクター。
- 標的配列をさらに含む、請求項6〜9のいずれか一項に記載のAAVベクター。
- 前記標的配列がRNAi分子である、請求項10に記載のAAVベクター。
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