JP2013523650A5 - - Google Patents
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- 核酸を、それを必要とする対象の眼への送達のためのsd-rxRNAであって、対象の眼に、sd-rxRNAを、眼における該sd-rxRNAによるRNA干渉を促進するための有効量において投与する、sd-rxRNA。
- sd-rxRNAの投与が硝子体内である、請求項１に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが眼の障害を処置するためのsd-rxRNAである、請求項１または２に記載のsd-rxRNA。
- 眼の障害が、血管漏出、血管新生、加齢黄斑変性（AMD）、脈絡膜血管新生（滲出型AMD）、地図状萎縮（進行性萎縮型AMD）、初期〜中期型萎縮AMD、術後嚢胞様黄斑浮腫（CME）、非増殖性糖尿病性網膜症（NPDR）、糖尿病性黄斑浮腫（DME）、網膜静脈閉塞症（RVO）に続発する黄斑浮腫、増殖性糖尿病性網膜症（PDR）、緑内障、新生血管緑内障（NVG）、未熟児網膜症（ROP）、線維増殖性網膜疾患、増殖性硝子体網膜症（PVR）、網膜上膜／硝子体黄斑癒着、網膜変性疾患、網膜色素変性症、網膜血管閉塞性障害、網膜静脈閉塞症、網膜動脈閉塞症、網膜芽細胞腫、瘢痕形成に起因する線維柱帯切除術の失敗、およびぶどう膜炎からなる群より選択される、請求項３に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、VEGF、MAP4K4、PDGF-B、SDF-1、IGTA5、ANG2、CTGF、HIF-1α、mTOR、SPP1、PTGS2（COX-2）、TGFβ1、TGFβ2、補体因子３および５、PDGFRa、PPIB、ならびにmyc、またはそれらの組み合わせからなる群より選択されるタンパク質をコードする遺伝子に対して向けられている、請求項１〜４のいずれか一項に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、VEGFまたはCTGFをコードする遺伝子に対して向けられる、請求項５に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAは、CTGFをコードする遺伝子に対して向けられ、ここで、sd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号947を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号948を含む、またはsd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号993を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号994を含む、請求項６に記載のsd-rxRNA。
- ２または３以上の異なるタンパク質をコードする遺伝子に対して向けられている２または３以上の異なるsd-rxRNAが、両方とも対象の眼に投与される、請求項１〜６のいずれか一項に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、VEGFおよびCTGFに対して向けられているsd-rxRNAを含む、請求項８に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAがVEGFをコードする遺伝子に対して向けられるとき、sd-rxRNAが、表２中の配列から選択される配列に対して向けられる、請求項６に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、表２中の配列から選択される配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドに対して向けられており、および/またはsd-rxRNAがVEGFまたはCTGFをコードする遺伝子に対して向けられているとき、sd-rxRNAが、表５、８または１０中の配列から選択される配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含む、請求項１０に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、VEGFをコードする遺伝子に対して向けられるとき、sd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1317または1357の配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含み、および/またはここでsd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1318または1358の配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含み、および/またはここでsd-rxRNAがCTGFをコードする遺伝子に対して向けられているとき、sd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号947または配列番号963の配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含み、および/またはここでsd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号948または配列番号964の配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含む、請求項６に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、VEGFをコードする遺伝子に対して向けられるとき、sd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1317を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1318を含む、またはsd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1357を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1358を含む、またはsd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1379を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1380を含む、またはsd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1397を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1398を含む、請求項６に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、CTGFをコードする遺伝子に対して向けられるとき、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号948または配列番号964の配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含む、請求項６に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが疎水性に修飾されている、請求項１〜１３のいずれか一項に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、１または２以上の疎水性の抱合体に結合しており、および/または、sd-rxRNAが、少なくとも１つの５−メチルＣまたはＵ修飾を含む、請求項１５に記載のsd-rxRNA。
- 表２中の配列から選択される配列に対して向けられるsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、表２中の配列から選択される配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドに対して向けられており、および/またはsd-rxRNAが、表３〜８または１０中の配列から選択される配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含む、請求項１５に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAのセンス鎖は、配列番号1317、1357、1379または1397の配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含み、および/またはsd-rxRNAのアンチセンス鎖は、配列番号1318、1358、1380または1398の配列の少なくとも１２の連続するヌクレオチドを含む、請求項１５に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1317を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1318を含む、またはsd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1357を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1358を含む、またはsd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1379を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1380を含む、またはsd-rxRNAのセンス鎖が、配列番号1397を含み、sd-rxRNAのアンチセンス鎖が、配列番号1398を含む、請求項１５および１７に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが疎水性に修飾される、請求項１５および１７に記載のsd-rxRNA。
- sd-rxRNAが、１または２以上の疎水性の抱合体に結合しており、および/または、sd-rxRNAが、少なくとも１つの５−メチルＣまたはＵ修飾を含む、請求項２１に記載のsd-rxRNA。
Applications Claiming Priority (5)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US31725410P | 2010-03-24 | 2010-03-24 | |
| US61/317,254 | 2010-03-24 | ||
| US31762110P | 2010-03-25 | 2010-03-25 | |
| US61/317,621 | 2010-03-25 | ||
| PCT/US2011/029849 WO2011119871A1 (en) | 2010-03-24 | 2011-03-24 | Rna interference in ocular indications |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2016098265A Division JP6335968B2 (ja) | 2010-03-24 | 2016-05-16 | 眼への適用におけるｒｎａ干渉 |
Publications (4)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2013523650A JP2013523650A (ja) | 2013-06-17 |
| JP2013523650A5 true JP2013523650A5 (ja) | 2014-09-25 |
| JP5940054B2 JP5940054B2 (ja) | 2016-06-29 |
| JP5940054B6 JP5940054B6 (ja) | 2016-08-31 |
Family
ID=
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JP7353301B2 (ja) | 2018-05-07 | 2023-09-29 | アルニラム ファーマスーティカルズ インコーポレイテッド | 肝臓外送達 |
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| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JP7353301B2 (ja) | 2018-05-07 | 2023-09-29 | アルニラム ファーマスーティカルズ インコーポレイテッド | 肝臓外送達 |
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