JP2010514834A5 - - Google Patents

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Claims (13)

  1. 式I
    Figure 2010514834
    の非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体の使用であって、ウールリッヒ型先天筋ジストロフィー又はベツレムミオパシー(Bethlem myopathy)に罹患する患者の細胞における、ミトコンドリア機能不全及びアポトーシス速度を低下させるための、使用。
  2. 非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体が、式II
    Figure 2010514834
    のシクロスポリン誘導体である、請求項1に記載の使用。
  3. 非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体が、式III
    Figure 2010514834
    の非免疫抑制性シクロスポリン[D−MeAla]3−[EtVal]4−CsAである、請求項1又は2に記載の使用。
  4. 式Iの非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体の使用であって、ウールリッヒ型先天筋ジストロフィー又はベツレムミオパシーの処置を目的とした医薬の製造のための、使用。
  5. 非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体が、式IIのシクロスポリン誘導体である、請求項4に記載の使用。
  6. 非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体が、式IIIの非免疫抑制性シクロスポリン[D−MeAla]3−[EtVal]4−CsAである、請求項4又は5に記載の使用。
  7. 患者における、ウールリッヒ型先天筋ジストロフィー又はベツレムミオパシーの処置のための方法であって、式Iの非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体の有効量を患者に投与することを含んでなる、方法。
  8. 非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体が、式IIのシクロスポリン誘導体である、請求項7に記載の方法。
  9. 非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体が、式IIIの非免疫抑制性シクロスポリン[D−MeAla]3−[EtVal]4−CsAである、請求項7又は8に記載の方法。
  10. ウールリッヒ型先天筋ジストロフィー又はベツレムミオパシーの処置のための医薬組成物であって、式Iの非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体の有効量、医薬的に許容可能な担体を含んでなるとともに、任意に賦形剤及び希釈剤を含んでなる、医薬組成物。
  11. 非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体が、式IIのシクロスポリン誘導体である、請求項10に記載の医薬組成物。
  12. 非免疫抑制性シクロスポリンA誘導体が、式IIIの非免疫抑制性シクロスポリン[D−MeAla]3−[EtVal]4−CsAである、請求項10又は11に記載の医薬組成物。
  13. 追加の活性成分をさらに含んでなる、請求項10〜12のいずれか1項に記載の医薬組成物。
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