JP2009532501A

JP2009532501A - 疾患および障害のための化合物

Info

Publication number: JP2009532501A
Application number: JP2009504450A
Authority: JP
Inventors: クリスティンクライン，; アンドリューディー．ガスマン，; レーナボイテ，; ジョンマンフレーディ，
Original assignee: ミリアドジェネティクス，インコーポレイテッド
Priority date: 2006-04-04
Filing date: 2007-04-04
Publication date: 2009-09-10
Also published as: KR20080110886A; EP2010187A2; US20120225845A1; US20090099179A1; EP2010187A4; AU2007234399A1; WO2007115306A3; CA2648652A1; CN101460164A; WO2007115306A2

Abstract

本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患の処置に有用な新規な化合物を提供する。本発明は、式Ｉ〜ＸＩＶの化合物、その製薬上許容される塩、ならびに該化合物および塩を含有する医薬組成物に関する。本発明の化合物は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患の処置および予防のために使用することができる。第１の態様において、本発明は、式ＩおよびＩＩの化合物、その製薬上許容される塩、ならびに、小胞輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するためのかかる化合物を含む医薬組成物を提供する。

Description

（関連出願への相互参照）
本願は、米国特許法§１１９（ｅ）の下、２００７年４月４日に出願された、米国仮出願第６０／７８９，５２４号に対する優先権を主張し、この仮出願は、その全体が本明細書により参考として援用される。

（技術分野）
本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患の治療的処置のための方法を提供する。

発明の要旨
一般に、本発明は、式Ｉ〜ＸＩＶの化合物、その製薬上許容される塩、ならびに該化合物および塩を含有する医薬組成物に関する。本発明の化合物は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患の処置および予防のために使用することができる。

第１の態様において、本発明は、式ＩおよびＩＩの化合物、その製薬上許容される塩、ならびに、小胞輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するためのかかる化合物を含む医薬組成物を提供する。

本発明の第１の態様によれば、式Ｉの化合物は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上のＲ１〜Ｒ５を有し、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、かつ、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

本発明の第１の態様はまた、式ＩＩの化合物を含む。

本発明の第１の態様では、式ＩＩの化合物は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−ＬＣ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上のＲ１〜Ｒ５を有し、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；但し、Ｒ２が−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである場合、Ｒ３は、ヒドロキシル（または−Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_３）、−ＳＨ、−Ｃｌ、−ＮＨ_２、メトキシ、および−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＣＨ_３ではなく；
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよく；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基であり；かつ
Ｒ_０は、ハロアルキルおよびアルキルから選択される、式ＩＩの化合物が提供される。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、式Ｉの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、式ＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＶの化合物が提供される。

第２の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ５は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
１以上のＲ６〜Ｒ９は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択されるか；または、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の置換アリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ、ここで、該置換基は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；他のＲ６〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１０は、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基であり；かつ
Ｌは上に定義される通りである。

第３の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである。

第４の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、ここで、Ｒ１〜Ｒ１０は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり、それ以外は、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである。

第５の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである。

第６の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、Ｌが上記定義の通りである−Ｌ−Ｒ１２であり；かつ
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである。

第７の実施形態では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ１０は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、Ｌが上記定義の通りである−Ｌ−Ｒ１２であり；かつ
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである。

第８の実施形態では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール環を形成することができ；
Ｒ１０およびＲ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、および−Ｌ−Ｒ１２から選択され；かつ
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである。

第９の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＶおよびＶＩの化合物を提供する、

〔式中、１以上のＲ１〜Ｒ５は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｌは上に定義される通りであり；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基である〕。

本発明の第９の態様の一実施形態では、式Ｖの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＶＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第９の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第９の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＶＩＩの化合物が提供される。

本発明の第９の態様の一実施形態では、式ＶＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＶＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第９の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第９の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＶＩＩＩの化合物が提供される。
（１０）
第１０の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩＸおよびＸの化合物を提供する：

〔式中、１以上のＲ１〜Ｒ１１は、−Ｌ−Ｒ１２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｌは上に定義される通りであり；他のＲ１〜Ｒ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；かつ、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができる〕。

本発明の第１０の態様の一実施形態では、式ＩＸの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＸＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第１０の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１０の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＸＩの化合物が提供される。

本発明の第１０の態様の一実施形態では、式Ｘの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＸＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第１０の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１０の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＸＩＩの化合物が提供される。

第１１の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＸＩＩＩおよびＸＩＶの化合物を提供する：

〔式中、Ｌは上に定義される通りであるか、または任意に置換されている、飽和もしくは一部飽和シクロプロピル、シクロブチル、シクロペンチル、シクロヘキシル、シクロヘプチル、およびＣ_１−１２アルキルから選択され；
Ｒ１〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｒ１２は、任意に置換されているＣ_１−１２アルキル、フェニル、およびＣ_３−７シクロアルキルから選択される〕。

本発明の第１１の態様の一実施形態では、式ＸＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＸＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第１１の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１１の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＸＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第１１の態様の一実施形態では、式ＸＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＸＩＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第１１の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１１の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＸＩＶの化合物が提供される。

第１２の態様では、本発明は、式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、１以上のＲ１〜Ｒ５は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基であり；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

第１３の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、ここで、Ｒ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
１以上のＲ６〜Ｒ９は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択されるか；または、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから独立して選択される１以上の置換基で置換されている４〜７員のアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ、他のＲ６〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基であり；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

第１４の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている炭素原子４〜７員のアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基であり；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

第１５の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

第１６の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

第１７の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、−Ｌ−Ｒ１２であり；
Ｒ１２は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

第１８の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、ここで、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

第１９の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＩおよびＩＩの化合物を提供し、
ここで、Ｒ１〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０およびＲ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、および−Ｌ−Ｒ１２から選択され；
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

第２０の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＶおよびＶＩの化合物を提供し、

〔式中、１以上のＲ１〜Ｒ５は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基であり；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。

第２１の態様では、本発明は、軸索輸送障害に関連する疾患を治療および／または防止する際に使用するための式ＶおよびＶＩの化合物を提供し、

〔式中、Ｒ１〜Ｒ１１は、互いに独立して、−Ｌ−Ｒ１２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；かつ
他のＲ１〜Ｒ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。

この第２１の態様の一実施形態では、本発明には、Ｒ１〜Ｒ５が結合している環が、フェニル環の代わりに４〜７員の複素環である類似体が含まれる．
本発明のもう一つの態様では、インドールコアの１以上の炭素原子は、独立して、−Ｎ−、−Ｏ−、および−Ｓ−から選択されるヘテロ原子により置き換えられている。

本発明の一部の実施形態では、Ｒ_０は、独立して、メチルまたはエチルから選択される。

任意に置換されているとは、本明細書において用いられる場合にさらなる定義に関係なく、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２からなる群から選択される置換基をさす。

さらに、本発明は、本発明の第１〜第２１の態様において定義される化合物の誘導体または類似体を提供し、ここで、該誘導体または類似体は、エステル（例えば、メチルまたはエチルエステル）、アミド、カルバメート、尿素、アマジン、またはそれらの組合せから選択される。第１の態様から第２１の態様までの該化合物のエステル、アミド、カルバメート、尿素、アマジン、またはそれらの組み合わせを作成するための方法は、有機化学合成分野の当業者に公知である。

当業者が容易に認識するように、本発明の最初の２１の態様の一部の実施形態において、一部の化合物は、１以上の−Ｌ−基を有してよく、その各々は独立して選択される。

第２２の態様では、本発明は、かかる処置を必要とする患者を同定すること、および、患者に治療上有効な量の１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物を投与することにより、軸索輸送障害を特徴とする疾患を治療および／または防止する方法を提供する。式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の少なくとも４週間、好ましくは少なくとも４ヶ月間、そしてより望ましくは少なくとも８ヶ月間の投与により、適当な試験、生化学的な疾病マーカーの進行、および／または病態により特性評価される機能の改善または軽減がもたらされ得る。望ましくは、経口投与量は、カプセル剤または錠剤の形態で提供される。本発明における使用のための医薬組成物は、１種類以上の製薬上許容される賦形剤、塩、または担体とともに製剤される。本発明における使用のための医薬組成物は、好ましくは錠剤またはカプセル剤の投薬形態で経口送達される。

第２３の態様では、本発明は、かかる処置を必要とするかまたは望む患者を同定すること、および、患者に予防的有効量の１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物を投与することによる、軸索輸送（および／または小胞輸送）の障害を特徴とする神経変性障害の予防のための方法を提供する。式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の少なくとも４週間、好ましくは少なくとも４ヶ月間、そしてより望ましくは少なくとも８ヶ月間の投与により、神経変性障害の発症を遅延させるか、または該障害の症状の発症の速度を遅くすることができる。障害に対する素因を有するか、または予防が必要であると疑われる患者は、当業者に公知のかかる疾患の診断のための任意の方法により同定することができる。

第２４の態様では、本発明は、（１）かかる処置を必要とする患者を同定すること、および（２）患者に治療上有効な量の１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物を投与することによる、異常な軸索（および／または小胞）輸送を特徴とする疾病を治療する方法を提供する。本発明のこの態様の方法における使用のための医薬組成物の少なくとも４週間、好ましくは少なくとも４ヶ月間、そしてより望ましくは少なくとも８ヶ月間の経口投与により、認識テスト、生化学的な疾病マーカーの進行、および／または病態により特性評価される機能低下の改善または軽減がもたらされる。望ましくは、該組成物は経口用量として、好ましくはカプセル剤または錠剤形態で経口送達される。

第２５の態様では、本発明は、かかる処置を必要とする患者を同定すること、および、患者に予防的有効量の１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物を投与することによる、異常な軸索（および／または小胞）輸送を特徴とする疾病（またはその１以上の症状）の発症を予防または遅延させる方法を提供する。本発明のこの態様の方法における使用のための医薬組成物の少なくとも４週間、好ましくは少なくとも４ヶ月間、そしてより望ましくは少なくとも８ヶ月間の経口投与により、疾病（またはその症状）の発症が予防または遅延される。

第２６の態様では、本発明は、かかる処置を必要とする患者に、１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物を投与することを含む、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、シャルコー・マリー・トゥース病２型（ＣＭＴ２）、脊髄性筋萎縮症（ＳＰＡ）、脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）、パーキンソン病（ＰＤ）、遺伝性感覚運動神経障害、視神経障害（例えば、レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）およびキューバ流行性視神経障害（Ｃｕｂａｎｅｐｉｄｅｍｉｃｏｆｏｐｔｉｃｎｅｕｒｏｐａｔｈｙ）（ＣＥＯＮ））、ニーマン・ピック病Ｃ型（ＮＰＣ）、ダウン症候群、レビー小体型認知症（ＤＬＢ）、パーキンソン病、タウオパシー（例えば、進行性核上性麻痺、大脳皮質基底核変性症、ピック病、嗜銀性顆粒病（ａｒｇｙｒｏｐｈｉｌｉｃｇｒａｉｎｄｉｓｅａｓｅ）、ならびに第１７番染色体に連鎖する前頭側頭型認知症およびパーキンソニズム（ＦＴＤＰ−１７））、混合型運動ニューロン疾患（例えば、原発性側索硬化症（ＰＬＳ））、遺伝性痙性対麻痺、脊髄性筋萎縮症、多発性硬化症、ギラン・バレー症候群、外傷性脳損傷、脊髄損傷、およびポリＱ病（例えば、ハンチントン病、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症、ケネディ症候群（球脊髄性筋萎縮症［ＳＢＭＡ］とも呼ばれる）、脊髄小脳失調症１型、脊髄小脳失調症２型、脊髄小脳失調症３型、脊髄小脳失調症６型、脊髄小脳失調症７型、および脊髄小脳失調症１７型）から選択される疾病を治療する方法を提供する。本発明のこの態様の方法における使用のための医薬組成物の少なくとも４週間、好ましくは、少なくとも４ヶ月間、そしてより望ましくは少なくとも８ヶ月間の経口投与により、機能低下、生化学的な疾病マーカーの進行、および／または病態の改善または軽減がもたらされる。望ましくは、経口投与量は、カプセル剤または錠剤の形態で提供される。本発明のこの態様によれば、処置を必要とする患者には、１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物と１種類以上の製薬上許容される塩、賦形剤および担体を有する疾病処置（および／または防止）有効量の医薬組成物が投与される。本発明のこの態様の該方法は、軸索もしくは小胞輸送の障害に（少なくとも一部）関連すると特徴づけられる特定の疾患を有する個体を同定することを含む。特定の疾病を有する個体は、かかる診断分野の当業者の利用できるいずれの方法で診断してもよい。例えば、診断は、ＤＳＭＩＶ（ＴＲ）によってもよいし、かつ／または疾病を有するとの臨床上許容される判定基準に適ってもよい。本発明のこの態様によれば、疾病をもつ個体は、経口投与量の医薬組成物を指定された期間摂取する。かかる処置を受ける個体は、機能低下の改善または軽減、生化学的な疾病マーカーの進行の低下の改善または軽減、および／または病態の低下の改善または軽減が見られやすい。機能低下を軽減することは、臨床上適当な機能試験を用いて評価することができる。

第２７の態様では、本発明は、かかる処置を必要とするかまたは望む患者に、１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物を投与することを含む、小胞輸送の障害に関連する疾病の発症を防止する方法を提供する。本発明のこの態様の方法における使用のための医薬組成物の少なくとも４週間、好ましくは少なくとも４ヶ月間、そしてより望ましくは少なくとも８ヶ月間の経口投与により、認知機能の低下、生化学的な疾病マーカーの進行、および／またはプラーク症状の発症が遅延される。この実施形態によれば、ＡＤの発症に対する予防的処置を望むまたは必要とする個体に、１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物が投与される。望ましくは、経口投与量は、カプセル剤または錠剤の形態で提供される。予防的処置は、該個体が処置を望むかまたは必要とし続ける限り維持されることが好ましい。ＡＤに対する予防的処置を必要とするかまたは望む個体は、ＡＤを発症するリスク因子を有する個体であってよい。例えば、ＡＤを発症するリスク因子は、遺伝因子または環境因子であってよい。一実施形態では、リスク因子は年齢である。遺伝的リスク因子は、多様な方法、例えば、個体の家族の病歴を確認する、または遺伝子検査を行ってＡＤを発症する素因をもたらす遺伝子を同定するなどで評価することができる。さらに、遺伝子マーカーおよび生化学マーカーをモニターすることによりリスク因子を評価することができる。

前述およびその他の本発明の利点ならびに特徴、ならびにそれが達成される方法は、以下の本発明の詳細な説明を、好ましく、かつ例示的な実施形態を説明する以下の実施例と併せて検討することによってより容易に明白となるであろう。

一般に、本発明は、異常な小胞輸送（例えば、軸索輸送）を特徴とする疾患を処置および／または防止するための、１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を有効成分として有する医薬組成物の使用に関する。該医薬組成物が本発明の治療計画に従ってかかる処置を望むまたは必要とする個体に投与されると、該疾患に関連する認知機能の低下、生化学的な疾病マーカーの進行、および／または病態の改善または軽減が得られる。本発明の該組成物は、１種類以上の製薬上許容される賦形剤、塩、または担体とともに製剤される。本発明の医薬組成物は、好ましくは錠剤またはカプセル剤の投薬形態で経口送達される。該医薬組成物は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害を特徴とする疾患に対する処置、防止、および予防のための方法に使用することができる。

本発明は、それ故に、発明の概要に（そして以下により詳細に）記載される式Ｉ〜ＸＶＩの化合物およびかかる化合物を有する医薬組成物を提供する。一つの具体的な使用において、該化合物は、軸索および／または小胞輸送の障害を特徴とする疾患の処置および／または予防のために使用され得る。本発明者らは、発明の概要に記載される式Ｉ〜ＸＶＩの化合物が小胞輸送関連疾病（例えば、軸索輸送）の疾病モデルを寛解させることを見出した。

本発明における使用のための式Ｉ〜ＸＶＩの一部の化合物は、単一の立体異性体（すなわち、本質的にその他の立体異性体を含まない）、ラセミ化合物、かつ／またはエナンチオマーおよび／もしくはジアステレオマーの混合物として存在してよい。かかる単一の立体異性体、ラセミ化合物およびその混合物は全て、本発明の範囲内にあることが意図される。好ましくは、光学活性のある化合物は、光学的に純粋な形態で用いられる。さらに、一部の本発明における使用のための化合物は、シスおよびトランス幾何異性体として存在してよく、かかる異性体およびその混合物は全て本発明の範囲内にあることが意図される。

さらに、該式は、同定された構造の溶媒和形態ならびに非溶媒和形態を網羅することが意図される。例えば、式Ｉ〜ＸＶＩには、水和形態および非水和形態の両方の、指示される構造の化合物が含まれる。溶媒和物のその他の例には、イソプロパノール、エタノール、メタノール、ＤＭＳＯ、酢酸エチル、酢酸、またはエタノールアミンと組み合わせた該構造が含まれる。

式Ｉ〜ＸＶＩの化合物に加えて、本発明には、かかる化合物の製薬上許容されるプロドラッグ、薬学的に活性な代謝産物、および製薬上許容される塩が含まれる。

化合物のプロドラッグおよび活性代謝物は、当技術分野で公知の日常的な技法を用いて同定することができる。例えば、Ｂｅｒｔｏｌｉｎｉ，Ｇら、Ｊ．Ｍｅｄ．Ｃｈｅｍ．，４０，２０１１−２０１６（１９９７）；Ｓｈａｎ，Ｄ．ら、Ｊ．Ｐｈａｒｍ．Ｓｃｉ．，８６（７），７５６−７６７；ＢａｇｓｈａｗｅＫ．，ＤｒｕｇＤｅｖ．Ｒｅｓ．，３４、２２０−２３０（１９９５）；ＢｏｄｏｒＮ；，ＡｄｖａｎｃｅｉｎＤｒｕｇＲｅｓ．，１３、２２４−３３１（１９８４）；Ｂｕｎｄｇａａｒｄ，Ｈ．，ＤｅｓｉｇｎｏｆＰｒｏｄｒｕｇｓ（ＥｌｓｅｖｉｅｒＰｒｅｓｓ１９８５）；およびＬａｒｓｅｎ，Ｉ．Ｋ．，ＤｅｓｉｇｎａｎｄＡｐｐｌｉｃａｔｉｏｎｏｆＰｒｏｄｒｕｇｓ，ＤｒｕｇＤｅｓｉｇｎａｎｄＤｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔ（Ｋｒｏｇｓｇａａｒｄ−Ｌａｒｓｅｎら、編、ＨａｒｗｏｏｄＡｃａｄｅｍｉｃＰｕｂｌｉｓｈｅｒｓ、１９９１）を参照のこと。

本発明の化合物
一般に、本発明は、式Ｉ〜ＸＩＶの化合物、その製薬上許容される塩、ならびに該化合物および塩を含有する医薬組成物に関する。本発明の化合物は、軸索輸送（および／または小胞輸送）の障害を特徴とする疾患の処置および予防のために使用することができる。

第１の態様において、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害を特徴とする疾病を処置する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物、その製薬上許容される塩、ならびにかかる化合物を有する医薬組成物の使用を提供する。

本発明の第１の態様によれば、式Ｉの化合物は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上のＲ１〜Ｒ５を有し、かつ、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され、但しＲ３はヒドロキシルでなく；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、かつ、ここで、各炭素は任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

一つの下位実施形態では、化合物に関して、１−［４−（メチルスルホニル）フェニル］−２−フェニル−１Ｈ−インドールはない。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、式Ｉの化合物中の１以上のＲ１〜Ｒ５は、独立して、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｌは上に定義される通りであり；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基である。

一つの下位実施形態では、Ｒ３はヒドロキシルでない。

本発明のこの第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；他のＲ１〜Ｒ５は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の２つは、一緒に、任意に置換されているＣ_４−７アリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｒ１１は任意に置換されているフェニルである。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ１は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ１は、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ１は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択されるが、但し、もしＲ１が−ＣＯＯＨ、またはそのエステルである場合、Ｒ１０は、−ＣＯＯＨ、またはそのエステルでない。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ２は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様のさらにもう一つの実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ２は、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ２は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択されるが、但し、Ｒ２が−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである場合、Ｒ３は−ＯＨまたは−ＯＣ（＝Ｏ）ＣＨ_３でない。

本発明の第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ３は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様のさらにもう一つの実施形態によれば、式Ｉの化合物において、Ｒ３は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様にはまた、式ＩＩの化合物の使用が含まれる。

本発明の第１の態様では、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−ＬＣ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上のＲ１〜Ｒ５を有し、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよく；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基であり；かつ
Ｒ_０は、ハロアルキルおよびアルキルから選択される、式ＩＩの化合物が提供される。

一つの下位実施形態では、Ｒ２が−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである場合、Ｒ３はヒドロキシル（または−Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_３）、−ＳＨ、−Ｃｌ、−ＮＨ_２、メトキシ、および−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＣＨ_３でない。

一つの下位実施形態では、該化合物は、
４−（４，５−ジヒドロ−２−フェニル−３Ｈ−ベンズ［ｅ］インドール−３−イル）−２−ヒドロキシ−安息香酸、
４−（４，５−ジヒドロ−２−フェニル−３Ｈ−ベンズ［ｅ］インドール−３−イル）−安息香酸、
４−（７−クロロ−４，５−ジヒドロ−２−フェニル−３Ｈ−ベンズ［ｅ］インドール−３−イル）−２−ヒドロキシ−安息香酸、
２−ヒドロキシ−４−（４，５，６，７−テトラヒドロ−２−フェニル−１Ｈ−インドール−１−イル）−安息香酸、
４−（４，５，６，７−テトラヒドロ−２−フェニル−１Ｈ−インドール−１−イル）−安息香酸、
３−（４，５−ジヒドロ−２−フェニル−３Ｈ−ベンズ［ｅ］インドール−３−イル）−ベンズアミド、
４−（４，５−ジヒドロ−２−フェニル−３Ｈ−ベンズ［ｅ］インドール−３−イル）−ベンズアミド、
３−（４，５−ジヒドロ−２−フェニル−１Ｈ−ベンズ［ｇ］インドール−１−イル）−安息香酸、
２−（４，５−ジヒドロ−２−フェニル−１Ｈ−ベンズ［ｇ］インドール−１−イル）−安息香酸、または
３−［２−（４−ブロモフェニル）−４，５，６，７−テトラヒドロ−１Ｈ−インドール−１−イル］−安息香酸
でない。

本発明の第１の態様の一実施形態では、式ＩＩの化合物中のＲ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｌは上に定義される通りであり；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニルである。

本発明のこの第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；他のＲ１〜Ｒ５は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニルである。

本発明の第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ１は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。一つの下位実施形態では、該化合物は、２−（４，５−ジヒドロ−２−フェニル−１Ｈ−ベンズ［ｇ］インドール−１−イル）安息香酸（ＣＡＳ番号５４６７０−１９−８）でない。

本発明の第１の態様のさらにもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ１は、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様のさらにもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ２は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。一つの下位実施形態では、（１）Ｒ２が−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２である場合、Ｒ３は−ＯＨでないか、または、Ｒ３が−ＯＨである場合、１以上のＲ１およびＲ４〜Ｒ９はヒドロまたは炭素でない置換基を有し、（２）Ｒ２が−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである場合、Ｒ３は−ＯＨ、−ＳＨ、−Ｃｌ、−ＮＨ_２、−ＯＣＨ_３、−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＣＨ_３でなく、（３）Ｒ６およびＲ７は、一緒に、６員の非置換アリール環を形成することはできなく、（４）Ｒ８およびＲ９は、一緒にされて、６員の非置換アリール環を形成することはできなく、かつ／あるいは（５）Ｒ１１は、パラ−ブロモ置換フェニルではない。

本発明の第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ２は、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様のさらにもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ３は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。一つの下位実施形態では、Ｒ３が−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである場合、Ｒ２はヒドロキシルでないか、または、Ｒ３が−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２もしくは−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである場合、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つ、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４、Ｒ５、Ｒ６、Ｒ７、Ｒ８、Ｒ９、Ｒ１０およびＲ１１から形成された１以上の４〜７員のアリールもしくはシクロアルキルは、別の環系を形成するＲ６〜Ｒ９の結合を除く１以上の水素以外の置換基で置換されている。

本発明の第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ３は、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様のもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ４は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様のさらにもう一つの実施形態によれば、式ＩＩの化合物において、Ｒ５は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

第２の態様において、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害を特徴とする疾病の処置（および／または防止）のための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ５は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
１以上のＲ６〜Ｒ９は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択されるか；または、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、置換基が−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される４〜７員の置換アリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；他のＲ６〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１０は、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基であり；かつ
Ｌは上に定義される通りである〕。

一つの下位実施形態では、該化合物は、１，２−ジフェニル−インドール−４−酢酸でない。

本発明の第２の態様の一実施形態によれば、Ｒ６〜Ｒ９の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ６〜Ｒ９の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択されるか；またはＲ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される１以上の置換基で置換されている４〜７員のアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；他のＲ６〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ５およびＲ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニルである。

本発明の第２の態様の一実施形態では、Ｒ６は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、Ｒ６は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、Ｒ７は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、Ｒ７は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、Ｒ８は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、Ｒ８は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、Ｒ９は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＬＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、Ｒ９は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、式Ｉの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第２の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第２の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第２の態様の一実施形態では、式ＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第２の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第２の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＶの化合物が提供される。

第３の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患の処置（および／または防止）のための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである〕。

一つの下位実施形態では、該化合物は、１−（Ｏ−カルボキシフェニル）−２−フェニル−インドール−３−カルボン酸、またはそのメチルもしくはエチルエステルでない。

本発明のこの態様の一実施形態によれば、Ｒ１０は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明のこの第３の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１０は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；Ｒ１〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニルである。

本発明の第３の態様の一実施形態では、式Ｉの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第３の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第３の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第３の態様の一実施形態では、式ＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＶ中のような６員のアリール環を形成する：

本発明の第３の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第３の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＶの化合物が提供される。

第４の態様では、本発明は、小胞輸送の障害（例えば、小胞輸送）を特徴とする疾患を治療する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ１０は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり、それ以外は、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである〕。

一つの下位実施形態では、該化合物は、５−（４，５−ジヒドロ−３−フェニル−３Ｈ−ベンズ［ｅ］インドール−２−イル）−２−ヒドロキシ−安息香酸または２−ヒドロキシ−５−（４，５，６，７−テトラヒドロ−１−フェニル−１Ｈ−インドール−２−イル）−安息香酸でない。

本発明の第４の態様の一実施形態によれば、Ｒ１１のフェニルの１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第４の態様のもう一つの実施形態によれば、Ｒ１１は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される置換基で置換されているフェニル環であり；該フェニルのその他の置換基は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；かつ、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている４〜７員のアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができる。

本発明の第４の態様の一実施形態では、式Ｉの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第４の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第４の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第４の態様の一実施形態では、式ＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第４の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第４の態様のその他の実施形態のように定義され得る式ＩＶの化合物が提供される。

第５の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害を特徴とする疾患の処置（および／または防止）のための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである〕。

本発明のこの第５の態様の一実施形態によれば、Ｒ１０のフェニルの１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択される。

本発明のこの第５の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１０のフェニル基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される置換基を有し；その他の置換基は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ９、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている４〜７員のアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニルである。

本発明の第５の態様の一実施形態では、式Ｉの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第５の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第５の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第５の態様の一実施形態では、式ＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第５の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第５の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＶの化合物が提供される。

第６の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害を特徴とする疾患の処置（および／または防止）のための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、Ｌが上記定義の通りである−Ｌ−Ｒ１２であり；かつ
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである〕。

本発明の第６の態様の一実施形態によれば、Ｒ１２のフェニルの１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択される。

本発明の第６の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１２の置換基の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；それ以外は独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ９、およびＲ１１は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；かつ、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている４〜７員のアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができる。

本発明の第６の態様の一実施形態では、式Ｉの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第６の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第６の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第６の態様の一実施形態では、式ＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第６の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第６の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＶの化合物が提供される。

第７の実施形態では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害を特徴とする疾患の処置（および／または防止）のための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ１０は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、Ｌが上記定義の通りである−Ｌ−Ｒ１２であり；かつ
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである〕。

本発明のこの第７の態様の一実施形態によれば、Ｒ１２のフェニルの１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２−、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択される。

本発明のこの第７の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１２のフェニルの１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている４〜７員のアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニルである。

本発明の第７の態様の一実施形態では、式Ｉの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第７の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第７の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第７の態様の一実施形態では、式ＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第７の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第７の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＶの化合物が提供される。

第８の実施形態では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患の処置（および／または防止）のための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール環を形成することができ；
Ｒ１０およびＲ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、および−Ｌ−Ｒ１２から選択され；かつ
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは上に定義される通りである〕。

本発明の第８の一実施形態によれば、Ｒ１２が存在し、Ｒ１２のフェニルの１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択される。

本発明の第８の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１２が存在し、Ｒ１２のフェニルの１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている４〜７員のアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができる。

本発明の第８の態様の一実施形態では、式Ｉの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＩＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第８の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第８の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＩＩの化合物が提供される。

本発明の第８の態様の一実施形態では、式ＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＩＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第８の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第８の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＩＶの化合物が提供される。

第９の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患の処置（および／または防止）のための式ＶおよびＶＩの化合物の使用を提供する：

一つの下位実施形態では、Ｒ３はヒドロキシルでない。

本発明のこの第９の態様の一実施形態によれば、Ｒ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択される。

本発明のこの第９の態様のもう一つの実施形態では、Ｌは結合であり、Ｒ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択されるか；または、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている４〜７員のアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができる。

本発明の第９の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第９の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＶＩＩＩの化合物が提供される。

第１０の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＩＸおよびＸの化合物の使用を提供する：

〔式中、１以上のＲ１〜Ｒ１１は、−Ｌ−Ｒ１２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基で置換されているフェニル環であり、それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｌは、上に定義される通りであり；かつ、他のＲ１〜Ｒ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；かつ、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができる〕。

本発明のこの第１０の態様のもう一つの実施形態では、Ｌは結合であり、Ｒ１２が存在し、Ｒ１２のフェニルの１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；それ以外は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；かつ、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている４〜７員のアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができる。

第１１の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＸＩＩＩおよびＸＩＶの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｌは、上に定義される通りであるか、または、任意に置換されている、飽和もしくは一部飽和シクロプロピル、シクロブチル、シクロペンチル、シクロヘキシル、シクロヘプチル、およびＣ_１−１２アルキルから選択され；
Ｒ１〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｒ１２は、任意に置換されているＣ_１−１２アルキル、フェニル、およびＣ_３−７シクロアルキルから選択される〕。

本発明の第１１の態様の一実施形態では、式ＸＩＩＩの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＸＶ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第１１の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１１の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＸＶの化合物が提供される。

本発明の第１１の態様の一実施形態では、式ＸＩＶの化合物中のＲ８およびＲ９は、一緒に、式ＸＶＩ中のような６員のアリール環を形成する。

本発明の第１１の態様の一実施形態によれば、Ｒａ、Ｒｂ、Ｒｃ、およびＲｄが、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；かつ、その他の変数が、本発明の第１１の態様のその他の実施形態のうちの一つのように定義され得る式ＸＶＩの化合物が提供される。

第１２の態様では、本発明は、小胞輸送の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物およびその製薬上許容される塩、ならびにかかる化合物を有する医薬組成物の使用を提供する：

〔式中、１以上のＲ１〜Ｒ５は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基であり；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。

本発明の第１２の態様の一実施形態では、式ＩおよびＩＩの化合物中のＲ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｌは、ｎが独立して０、１、２、または３である、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−であり；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基である。

本発明のこの第１２の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；他のＲ１〜Ｒ５は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の２つは、一緒に、任意に置換されている炭素原子４〜７員のアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基である。

本発明のこの態様の一実施形態では、複素環基は、チエニル（チオフェニル）、ベンゾ［ｂ］チエニル、ナフト［２，３−ｂ］チエニル、チアントレニル、フリル（フラニル）、イソベンゾフラニル、クロメニル、キサンテニル、フェノキサンチイニル、ピロリル、２Ｈ−ピロリル、イミダゾリル、ピラゾリル、ピリジル（ピリジニル）、２−ピリジル、３−ピリジル、４−ピリジル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、テトラヒドロフラニル、ピラニル、ピペリジニル、ピペラジニル、インドリジニル、イソインドリル、３Ｈ−インドリル、インドリル、インダゾリル、プリニル、４Ｈ−キノリジニル、イソキノリル、キノリル、フタラジニル、ナフチリジニル、キノザリニル、キヌクリジニル、モルホリニル、シンノリニル、プテリジニル、カルバゾリル、β−カルボリニル、フェナントリジニル、アクリンジニル、ペリミジニル、フェナントロリニル、フェナジニル、イソチアゾリル、フェノチアジニル、オキサゾリル、イソキサゾリル、フラザニル、フェノキサジニル、１，４−ジヒドロキノキサリン−２，３−ジオン、７アミノイソクマリン、ピリド［１，２−ａ］ピリミジン−４−オン、ピラゾロ［１，５−ａ］ピリミジニル、ピラゾロ［１，５−ａ］ピリミジン−３−イル、１，２−ベンゾイソキサゾール−３−イル、ベンズイミダゾリル、２−オキシインドリルおよび２オキソベンズイミダゾリルから選択される。この実施形態の一つの下位実施形態では、複素環基は、ピリジニル、イソキサゾリル、フラニル、チアゾリル、ピリミジニル、ピロリル、チオフェニル、トリアゾリル、ベンゾ［１，３］ジオキソリル、およびベンゾフラニルから選択される。

第１３の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
１以上のＲ６〜Ｒ９は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択されるか；または、Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから独立して選択される１以上の置換基で置換されている４〜７員のアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；他のＲ６〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基であり；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。

本発明の第１３の態様の一実施形態では、Ｒ６〜Ｒ９の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択されるか；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される１以上の置換基で置換されている、４〜７員のアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；他のＲ６〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ５、およびＲ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基である。

本発明のこの第１３の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ６〜Ｒ９の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択されるか；またはＲ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される１以上の置換基で置換されている、４〜７員のアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；他のＲ６〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ１〜Ｒ５、およびＲ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基である。

第１４の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ９は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、任意に置換されている炭素原子４〜７員のアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基であり；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。

本発明の第１４の態様の一実施形態では、Ｒ１０は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基である。

本発明のこの第３の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１０は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基である。

第１５の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい。

本発明の第１５の態様の一実施形態では、Ｒ１１の複素環基の１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明のこの第１５の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１１の複素環基の置換基の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される。

第１６の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。

本発明の第１６の態様の一実施形態では、Ｒ１０の複素環基の１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明のこの第１６の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１０の複素環基の１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される。

第１７の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ９およびＲ１１は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０は、−Ｌ−Ｒ１２であり；
Ｒ１２は、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。

本発明の第１７の態様の一実施形態では、Ｒ１２の複素環基の１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明のこの第１７の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１２の複素環基の置換基の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される。

第１８の態様では、本発明は小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患の処置（および／または防止）のための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

本発明の第１８の態様の一実施形態では、Ｒ１０の複素環基の１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される。

本発明の第１８の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１０の複素環基の１つの置換基は、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される。

第１９の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＩおよびＩＩの化合物の使用を提供する：

〔式中、Ｒ１〜Ｒ９は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１０およびＲ１１は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、および−Ｌ−Ｒ１２から選択され；
Ｒ１２は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択される１以上の置換基を有する複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；かつ
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、ここで、各炭素は、任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。

本発明の第１９の態様の一実施形態では、Ｒ１２が存在し、独立して、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される１以上の置換基を有する。

本発明のこの第１９の態様のもう一つの実施形態では、Ｒ１２が存在し、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される１つの置換基を有する。

第２０の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための式ＶおよびＶＩの化合物の使用を提供する：

本発明の第２０の態様の一実施形態では、式ＩおよびＩＩの化合物中のＲ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択され、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｌは、ｎが独立して、０、１、２、または３である、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−であり；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基である。

本発明のこの第２０の態様のもう一つの実施形態では、Ｌは結合であり、Ｒ１〜Ｒ５の１つは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択され；他のＲ１〜Ｒ５は、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の２つは、一緒に、任意に置換されている４〜７員のアリール、複素環式、もしくはシクロアルキル環を形成することができ；かつ
Ｒ１１は、任意に置換されている複素環基である。

第２１の態様では、本発明は、小胞輸送（例えば、軸索輸送）の障害に関連する疾患を処置（および、または防止）するための式ＶおよびＶＩの化合物の使用を提供する：

本発明の第２１の態様の一実施形態では、Ｒ１２が存在し、独立して、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＨ_３、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨＣＨ_３、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（ＣＨ_３）_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、および−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２から選択される１以上の置換基を有する。

本発明のこの第２１の態様のもう一つの実施形態では、Ｌは結合であり、Ｒ１２が存在し、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される１つの置換基を有する。

この第２１の態様の一実施形態では、本発明には、Ｒ１〜Ｒ５が結合している環が、フェニル環の代わりに４〜７員の複素環である類似体が含まれる。

本発明のもう一つの態様では、インドールコアの１以上の炭素原子は、独立して、−Ｎ−、−Ｏ−、および−Ｓ−から選択されるヘテロ原子により置き換えられている。一実施形態では、該置換基は、本発明のその他の態様および／または下位実施形態のいずれか一つにおけるとおりである。

本発明のもう一つの態様では、コアインドール基は、５，７−ジヒドロ−６Ｈ−ピロロ［２，３−ｈ］シンノリン；５，７−ジヒドロ−６Ｈ−ピロロ［２，３−ｈ］キナゾリン；４，５−ジヒドロ−３Ｈ−３，６，７−トリアザ−シクロペンタ［ａ］ナフタレン；５，７−ジヒドロ−６Ｈ−ピロロ［３，２−ｆ］キノキサリン；５，７−ジヒドロ−６Ｈ−ピロロ［３，２−ｆ］フタラジン；５，７−ジヒドロ−６Ｈ−ピロロ［２，３−ｈ］キノリン；５，７−ジヒドロ−６Ｈ−ピロロ［３，２−ｆ］キナゾリン；４，５−ジヒドロ−３Ｈ−ピロロ［３，２−ｆ］イソキノリン；４，５−ジヒドロ−３Ｈ−ピロロ［３，２−ｆ］キノリン；および５，７−ジヒドロ−６Ｈ−ピロロ［２，３−ｈ］イソキノリンから選択される基で置換される。一実施形態では、該置換基は、本発明のその他の態様および／または下位実施形態のいずれか一つにおけるとおりである。

本発明の一部の態様では、Ｌは、式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の別の場所に前記置換基の１つを有する代わりに、独立して、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２ＣＨ_２ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_２）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_３）（ＣＨ_２ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ＝Ｃ（ＣＨ_３）Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（ＣＨ_２ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、および−Ｃ（ＣＨ_３）_２Ｃ（＝Ｏ）ＯＨから選択される１以上の置換基で置換されている。

本発明の第１〜第２１の態様の一部の実施形態では、式Ｉ〜ＸＶＩ中の位置が指定されていない場合は、本発明のその態様のその他の実施形態の一つのように指定することができる。あるいは、該位置は、独立して、下の任意選択の置換基のリストから選択される１以上の置換基で置換されてよい。

任意に置換されている、とは、本明細書においてさらなる定義に関係なく用いられる場合、独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２からなる群から選択される置換基をさす。

さらに、本発明は、本発明の第１〜第２１の態様において定義される化合物の誘導体または類似体を提供し、その場合該誘導体または類似体は、エステル（例えば、メチルもしくはエチルエステル）、アミド、カルバメート、尿素、アマジン、またはそれらの組み合わせから選択される。第１の態様から第２１の態様までの該化合物のエステル、アミド、カルバメート、尿素、アマジン、またはそれらの組み合わせを生成するための方法は、有機化学合成分野の当業者に公知である。

当業者が容易に理解するように、本発明の最初の２１の態様の一部の実施形態において、一部の化合物は１より多くの−Ｌ−基を有してよく、その各々は独立して選択される。

防止および処置の方法
本発明の一実施形態では、かかる処置を必要とする個体において、小胞輸送（例えば、軸索輸送）障害に関連する疾患を処置する（および／または防止する）ための方法が提供され、その方法は、上に記載される式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の有効量を投与する段階を含む。

理論に縛られることを望むものではないが、式Ｉ〜ＸＶＩの化合物はインビボで作用して、小胞輸送経路（例えば、軸索輸送）に関連する生化学的経路を調節することによって確実に処置および／または防止すると考えられている。かかる疾病としては、限定されるものではないが、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、シャルコー・マリー・トゥース病２型（ＣＭＴ２）、脊髄性筋萎縮症（ＳＰＡ）、脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）、パーキンソン病（ＰＤ）、および遺伝性感覚運動神経障害、視神経症（例えば、レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）およびキューバ流行性視神経障害（ＣＥＯＮ））、ニーマン・ピック病Ｃ型（ＮＰＣ）、ダウン症候群、レビー小体型認知症（ＤＬＢ）、パーキンソン病、タウオパシー（例えば、進行性核上麻痺、大脳皮質基底核変性症、ピック病、嗜銀性顆粒病、ならびに第１７番染色体に連鎖する前頭側頭型認知症およびパーキンソニズム（ＦＴＤＰ−１７））、混合型運動ニューロン疾患（例えば、原発性側索硬化症（ＰＬＳ））、遺伝性痙性対麻痺、脊髄性筋萎縮症、多発性硬化症、ギラン・バレー症候群、外傷性脳、脊髄損傷、ならびにポリＱ病（例えば、ハンチントン病、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症、ケネディ症候群（球脊髄性筋萎縮症［ＳＢＭＡ］とも呼ばれる）、脊髄小脳失調症１型、脊髄小脳失調症２型、脊髄小脳失調症３型、脊髄小脳失調症６型、脊髄小脳失調症７型、および脊髄小脳失調症１７型）が挙げられる。

次節では、小胞輸送の障害に関連する疾患を簡単に説明する。

ポリＱ病．グルタミンをコードするＣＡＧリピートの伸長は、いくつかの遅発性進行性神経変性疾患：ハンチントン病、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症、ケネディ症候群（球脊髄性筋萎縮症［ＳＢＭＡ］とも呼ばれる）、脊髄小脳失調症１型、脊髄小脳失調症２型、脊髄小脳失調症３型、脊髄小脳失調症６型、脊髄小脳失調症７型、および脊髄小脳失調症１７型の原因になることが分かっている。これらのポリＱ病は一般に軸索輸送の障害を示す（Ｎｅｕｒｏｎ．４０：１、２００３；Ｎｅｕｒｏｎ４０：２５，２００３；Ｎｅｕｒｏｎ４０：４１，２００３）。実際に、証拠から輸送経路の攪乱がポリＱ病における初期変化であることが示唆されている（ＡｒｃｈＮｅｕｒｏｌ．６２：４６、２００５）。

外傷性脳脊髄損傷．外傷性脳損傷（ＴＢＩ）は、β−アミロイド前駆体タンパク質をはじめとするタンパク質の迅速かつ長期の蓄積を特徴とする。ＴＢＩはアルツハイマー病やパーキンソン病などの神経変性疾患を発症する後成的な危険因子でもある（ＮｅｕｒｏｍｏｌｅｃｕｌａｒＭｅｄ．４：５９，２００３）。

遺伝性痙性対麻痺および脊髄性筋萎縮症．これらの運動ニューロン疾患は、疾病病因への軸索輸送の関与を示唆する明らかな細胞骨格異常を示す（ＴｒｅｎｄｓＮｅｕｒｏｓｃｉ．２５：５３２，２００２）。

多発性硬化症．多発性硬化症における多くの神経損傷の原因は炎症であり、この炎症が軸索輸送の途絶を引き起こす（ＣｕｒｒＯｐｉｎＮｅｕｒｏｌ．１６：２６７，２００３）。これらの観察結果より、ＭＳ患者が受ける神経変性が軸索輸送を促進する薬剤によって軽減されるという可能性が認められる。同じような特質で、末梢神経の炎症性疾患であるギラン・バレー症候群などの疾病は、軸索輸送を促進する薬剤による処置的介入の影響を受けやすい可能性がある。

混合型運動ニューロン疾患．原発性側索硬化症（ＰＬＳ）は上位運動ニューロンの稀な変性疾患であり、その分類は論争の的となっている（ＪＮｅｕｒｏｌＳｃｉ．１７０：５、１９９９）。事実、最近の研究では、ＰＬＳは個別の疾病分類学的実体ではなく、運動ニューロン疾患の連続スペクトルの一端を表すと結論づけている（Ｂｒａｉｎ１２４：１９８９，２００１）。よって、一つの運動ニューロン機能障害の処置に成功する処置法は別の運動ニューロン疾患の処置のための候補である。

タウオパシー．まとめてタウと呼ばれる微小管結合タンパク質の異常機能は、進行性核上麻痺、大脳皮質基底核変性症、ピック病、嗜銀性顆粒病、ならびに第１７番染色体に連鎖する前頭側頭型認知症およびパーキンソニズム（ＦＴＤＰ−１７）のような神経変性疾患を引き起こし得る（ＢｉｏｃｈｉｍＢｉｏｐｈｙｓＡｃｔａ．１７３９：２４０，２００５；ＢｒａｉｎＲｅｓＢｒａｉｎＲｅｓＲｅｖ．３３：９５，２０００）。タウオパシーの１つの特徴は、それらに伴って起こる軸索輸送の途絶である。

レビー小体型認知症．レビー小体型認知症（ＤＬＢ）は、大脳皮質内および脳幹の核内においてα−シヌクレインの細胞質内封入体が存在することを特徴とする（ＡｒｃｈＧｅｒｏｎｔｏｌＧｅｒｉａｔｒ３９：１、２００４）。タンパク質凝集体は、それらがタウ、Ａβ、プリオンまたはその他のタンパク質の凝集体であるかどうかにかかわらず、小胞輸送を明らかに混乱させる。小胞輸送機能障害を処置する療法はＤＬＢの処置のための候補計画である。

ダウン症候群．ほぼ全てのダウン症候群患者は４５歳までにアミロイド斑とそれに伴う神経病理学的病変を発現する（ＡｒｃｈＮｅｕｒｏｌ４６：８４９、１９８９）。これより、Ａｂ４２低下化合物、例えば特定のフェンドサール誘導体がダウン症候群の認知症の発症を減速または遅延するという可能性が認められる。

ニーマン・ピック病Ｃ型（ＮＰＣ）．ＮＰＣの初期病変はコレステロール輸送障害および過剰なグリコスフィンゴリピド貯蔵であると思われる。この機能障害がもたらす１つの影響は神経組織における異常な小胞輸送であり、これが該疾病に特有の神経変性の一因となると思われる（ＮｅｕｒｏｂｉｏｌＡｇｉｎｇ２６：３７３，２００５）。最近の研究では、異常な小胞輸送がＮＰＣ患者の脳組織へのＡβ４２沈着の増加の一因となることを示しており（ＡｍＪＰａｔｈｏｌ．１６４：９７５、２００４）、Ａβペプチドが神経変性に関与する可能性があることが示唆される。

視神経症．組織学的証拠から、レーバー遺伝性視神経症（ＬＨＯＮ）およびキューバ流行性視神経障害（ＣＥＯＮ）におけるミトコンドリアの軸索輸送障害が示される。ミトコンドリアは、小胞の微小管による輸送に類似した機構により微小管に沿って輸送されるためである。

パーキンソン病（Ａｃｔａ．Ｎｅｕｒｏｐａｔｈｏｌ．（Ｂｅｒｌ）９８：１５７−１６４、１９９９）。

筋萎縮性側索硬化症（Ｊ．Ｎｅｕｒｏｌ．Ｓｃｉ．６３：２４１−２５０，１９８４；Ａｃｔａ．Ｎｅｕｒｏｐａｔｈｏｌ．（Ｂｅｒｌ）９４：２９４−２９９，１９９７）。

もう一つの実施形態では、本発明は、かかる処置を必要とする患者を同定すること、および該患者に治療上有効な量の１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物を投与することによる、軸索輸送の障害に関連する疾患を処置する方法を提供する。式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の少なくとも４週間、好ましくは少なくとも４ヶ月間、そしてより望ましくは少なくとも８ヶ月間の投与は、臨床上許容される試験、生化学的な疾病マーカーの進行、および／または病態により特性評価される認知機能の低下を改善または軽減することができる。本発明における使用のための医薬組成物は、１種類以上の製薬上許容される賦形剤、塩、または担体とともに製剤される。本発明における使用のための医薬組成物は、好ましくは錠剤またはカプセル剤の投薬形態で経口送達される。

さらにもう一つの実施形態では、本発明は、かかる処置を必要とするかまたは望む患者を同定すること、および該患者に予防的有効量の、１種類以上の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含む医薬組成物を投与することによる軸索輸送の障害に関連する疾患の予防のための方法を提供する。本発明のこの実施形態における使用のために好ましい化合物としては、表１〜６中のものが挙げられる。式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の少なくとも４週間、好ましくは少なくとも４ヶ月間、そしてより望ましくは少なくとも８ヶ月間の投与は、前記疾患の発症を遅延するかまたは前記疾患の症状の発症の速度を遅くすることができる。

当業者であれば、本発明が、記載される各実施形態における式Ｉ〜ＸＶＩの化合物、その製薬上許容される塩、代謝産物およびプロドラッグの使用を含むことは容易に理解する。

定義
本明細書において、用語「アルキル」とは、直鎖および分枝鎖基を含む飽和脂肪族炭化水素を指す。好ましくは、アルキル基は１〜２０個の炭素原子を有する（本明細書において表示されるときはいつでも、「１〜２０」などの数値域は、指定範囲内の各整数をさす；例えば、「１〜２０個の炭素原子」は、アルキル基が１個の炭素原子、２個の炭素原子、３個の炭素原子など、２０個以下の炭素原子からなってよいことを意味する）。より好ましくは、アルキル基は１〜１０個の炭素原子を有する中間サイズのアルキルである。さらにより好ましくは、アルキル基は１〜６個の炭素原子、そしてさらにより好ましくは１〜４個の炭素原子を有する低級アルキルである。アルキル基は置換されていてもまたは置換されていなくてもよい。置換されている場合には、置換基（１または複数）は、好ましくは、シクロアルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロ脂環式、ヒドロキシ、アルコキシ、アリールオキシ、メルカプト、アルキルチオ、アリールチオ、シアノ、ハロ、カルボニル、チオカルボニル、Ｏ−カルバミル、Ｎ−カルバミル、Ｏ−チオカルバミル、Ｎ−チオカルバミル、Ｃ−アミド、Ｎ−アミド、Ｃ−カルボキシ、Ｏ−カルボキシ、シアナト、イソシアナト、チオシアナト、イソチオシアナト、ニトロ、シリル、およびアミノから個別に選択される１以上である。

本明細書において、用語「ハロ」とは、クロロ、フルオロ、ブロモ、およびヨードを指す。

本明細書において、用語「ヒドロ」とは、水素原子（−Ｈ基）をさす。

本明細書において、用語「ヒドロキシ」とは、−ＯＨ基をさす。

本明細書において、用語「アルコキシ」とは、本明細書において定義する−Ｏ−アルキルおよび−Ｏ−シクロアルキル基の両方をさす。低級アルコキシとは、−Ｏ−低級アルキル基をさす。

本明細書において、用語「アリールオキシ」とは、本明細書において定義する−Ｏ−アリールおよび−Ｏ−ヘテロアリール基の両方をさす。

本明細書において、用語「メルカプト」基とは、−ＳＨ基をさす。

本明細書において、用語「アルキルチオ」基とは、本明細書において定義するＳ−アルキルおよび−Ｓ−シクロアルキル基の両方をさす。

本明細書において、用語「アリールチオ」基とは、本明細書において定義する−Ｓ−アリールおよび−Ｓ−ヘテロアリール基の両方をさす。

本明細書において、用語「カルボニル」基とは、−Ｃ（＝Ｏ）Ｒ”基を指し、ここで、Ｒ”は、本明細書において定義するヒドロ、アルキル、シクロアルキル、アリール、ヘテロアリール（環炭素を通して結合される）および複素環式（環炭素を通して結合される）からなる群から選択される。

本明細書において、用語「アルデヒド」基とは、Ｒ”がヒドロであるカルボニル基をさす。

本明細書において、用語「シクロケトン」とは、環を形成する炭素原子の１つが該炭素原子と結合した「＝Ｏ」を有する；すなわち、環炭素原子の１個が−Ｃ（＝Ｏ）−基であるシクロアルキル基をさす。

本明細書において、用語「チオカルボニル」基とは、−Ｃ（＝Ｓ）Ｒ”基を指し、Ｒ”は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「Ｏ−カルボキシ」基とは、Ｒ”Ｃ（＝Ｏ）Ｏ−基を指し、Ｒ”は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「Ｃ−カルボキシ」基とは、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ”基を指し、Ｒ”は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「エステル」は、本明細書において定義するＣ−カルボキシ基であり、ここで、Ｒ”はヒドロ以外の記載した基のいずれかである。

本明細書において、用語「Ｃ−カルボキシ塩」とは、−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ⁻Ｍ^＋基を指し、ここで、Ｍ^＋はリチウム、ナトリウム、マグネシウム、カルシウム、カリウム、バリウム、鉄、亜鉛および第四級アンモニウムからなる群から選択される。

本明細書において、用語「アセチル」基とは、−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_３基をさす。

本明細書において、用語「カルボキシアルキル」とは、−（ＣＨ_２）_ｒＣ（＝Ｏ）ＯＲ”を指し、ここで、ｒは１〜６であり、そしてＲ”は上記で定義したとおりである。

本明細書において、用語「カルボキシアルキル塩」とは、−（ＣＨ_２）_ｒＣ（＝Ｏ）Ｏ⁻Ｍ^＋を指し、ここで、Ｍ^＋はリチウム、ナトリウム、カリウム、カルシウム、マグネシウム、バリウム、鉄、亜鉛および第四級アンモニウムからなる群から選択される。

本明細書において、用語「カルボン酸」とは、Ｒ”がヒドロであるＣ−カルボキシ基をさす。

本明細書において、用語「ハロアルキル」とは、１〜６個のハロ基で置換されているアルキル基を指し、好ましくは、ハロアルキルは−ＣＸ_３基であり、ここで、Ｘはハロ基である。ハロ基は独立して選択することができる。

本明細書において、用語「トリハロメタンスルホニル」とは、Ｘ_３ＣＳ（＝Ｏ）_２−基を指し、Ｘは上記で定義したとおりである。

本明細書において、用語「シアノ」とは、−Ｃ≡Ｎ基をさす。

本明細書において、用語「シアナト」とは、−ＣＮＯ基をさす。

本明細書において、用語「イソシアナト」とは、−ＮＣＯ基をさす。

本明細書において、用語「チオシアナト」とは、−ＣＮＳ基をさす。

本明細書において、用語「イソチオシアナト」とは、−ＮＣＳ基をさす。

本明細書において、用語「スルフィニル」とは、−Ｓ（＝Ｏ）Ｒ”基を指し、Ｒ”は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「スルホニル」とは、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｒ”基を指し、Ｒ”は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「スルホンアミド」とは、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＲ^１７Ｒ^１８を指し、Ｒ^１７およびＲ^１８は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「トリハロメタンスルホンアミド」とは、Ｘ_３ＣＳ（＝Ｏ）_２ＮＲ^１７−基を指し、ＸおよびＲ^１７は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「Ｏ−カルバミル」とは、−ＯＣ（＝Ｏ）ＮＲ^１７Ｒ^１８基を指し、Ｒ^１７およびＲ^１８は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「Ｎ−カルバミル」とは、Ｒ^１８ＯＣ（＝Ｏ）ＮＲ^１７−基を指し、Ｒ^１７およびＲ^１８は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「Ｏ−チオカルバミル」とは、−ＯＣ（＝Ｓ）ＮＲ^１７Ｒ^１８基を指し、Ｒ^１７およびＲ^１８は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「Ｎ−チオカルバミル」とは、Ｒ^１７ＯＣ（＝Ｓ）ＮＲ^１８−基を指し、Ｒ^１７およびＲ^１８は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「アミノ」とは、−ＮＲ^１７Ｒ^１８基を指し、Ｒ^１７およびＲ^１８は両方ともヒドロである。

本明細書において、用語「Ｃ−アミド」とは、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＲ^１７Ｒ^１８基を指し、Ｒ^１７およびＲ^１８は本明細書において定義するとおりである。「Ｎ−アミド」とは、Ｒ^１７Ｃ（＝Ｏ）ＮＲ^１８−基を指し、Ｒ^１７およびＲ^１８は本明細書において定義するとおりである。

本明細書において、用語「ニトロ」とは、−ＮＯ_２基をさす。

本明細書において、用語「第四級アンモニウム」とは、−^＋ＮＲ^１７Ｒ^１８Ｒ^１９基を指し、ここで、Ｒ^１７、Ｒ^１８、およびＲ^１９は、独立して、ヒドロおよび非置換低級アルキルからなる群から選択される。

本明細書において、用語「メチレンジオキシ、エチレンジオキシ」とは、−ＯＣＨ_２Ｏ−基を指し、ここで、該酸素原子は隣接する環炭素原子と結合される。

本明細書において、用語「エチレンジオキシ」とは、−ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｏ−基を指し、ここで、該酸素原子は隣接する環炭素原子と結合される。

本明細書において、用語「シクロアルキル」とは、全て炭素の単環または縮合環（すなわち、炭素原子の隣接する対を共有する環）基を指し、ここで、該環の１以上は完全共役π電子系を有さない。シクロアルキル基の例は、限定されるものではないが、シクロプロパン、シクロブタン、シクロペンタン、シクロペンテン、シクロヘキサン、アダマンタン、シクロヘキサジエン、シクロヘプタンおよび、シクロヘプタトリエンである。シクロアルキル基は置換されていてもまたは置換されていなくてもよい。置換されている場合には、置換基（１または複数）は、好ましくは、アルキル、アリール、ヘテロアリール、複素環式、ヒドロキシ、アルコキシ、アリールオキシ、メルカプト、アルキルチオ、アリールチオ、シアノ、ハロ、カルボニル、チオカルボニル、カルボキシ、Ｏ−カルバミル、Ｎ−カルバミル、Ｃ−アミド、Ｎ−アミド、ニトロ、およびアミノから個別に選択される１以上である。

本明細書において、用語「複素環」または「複素環式」とは、炭素原子と、独立して、Ｏ、Ｎ、およびＳからなる群から選択される１〜４個のヘテロ原子とからなる飽和もしくは一部飽和３〜７員単環系、または７〜１０員二環系を指し、ここで、該窒素および硫黄ヘテロ原子は場合によって酸化されていてよく、該窒素は場合によって四級化されていてよく、かつ、上に定義した複素環のいずれかがベンゼン環と縮合されている任意の二環式基を含み、さらに結果として得られる化合物が安定しているならば、該複素環は炭素上または窒素原子上で置換されてよい。限定されない飽和もしくは一部飽和複素環式基としては、テトラヒドロフラニル、ピラニル、ピペリジニル、ピペラジニル、ピロリジニル、イミダゾリジニル、イミダゾリニル、インドリニル、イソインドリニル、キヌクリジニル、モルホリニル、イソクロマニル、クロマニル、ピラゾリジニル、ピラゾリニル、テトロノイルおよびテトラモイル基が挙げられる。「複素環」または「複素環式」環の例にはまた、限定されるものではないが、モルホリノ、ピペリジル、ピペラジニル、ピロリジニル、チオモルホリノ、ホモピペラジニル、イミダゾリル、イミダゾリジニル、ピラゾリジニル、ジオキサニルおよびジオキソラニルも挙げられる。複素環のπ電子系が完全に共役している場合には「複素環」にヘテロアリールも含められ得る。

本明細書において、用語「アリール」とは、完全共役π電子系を有する全て炭素の単環または縮合環多環式（すなわち、炭素原子の隣接する対を共有する環）基をさす。アリール基の例は、限定されるものではないが、フェニル、ナフタレニルおよびアントラセニルである。アリール基は置換されていてもまたは置換されていなくてもよい。置換されている場合、置換基（１または複数）は、好ましくは、ハロ、トリハロメチル、アルキル、ヒドロキシ、アルコキシ、アリールオキシ、メルカプト、アルキルチオ、アリールチオ、シアノ、ニトロ、カルボニル、チオカルボニル、Ｃ−カルボキシ、Ｏ−カルボキシ、Ｏ−カルバミル、Ｎ−カルバミル、Ｏ−チオカルバミル、Ｎ−チオカルバミル、Ｃ−アミド、Ｎ−アミド、スルフィニル、スルホニル、Ｓ−スルホンアミド、Ｎ−スルホンアミド、トリハロ−メタンスルホンアミド、およびアミノから選択される１以上である。

本明細書において、用語「ヘテロアリール」とは、５〜１４個の環原子を有し；環配列において６個、１０個または１４個のπ電子が共有されており；そして炭素原子と、１個、２個または３個の酸素、窒素または硫黄ヘテロ原子とを含有する基をさす。限定されないヘテロアリール基としては、チエニル（チオフェニル）、ベンゾ［ｂ］チエニル、ナフト［２，３−ｂ］チエニル、チアントレニル、フリル（フラニル）、イソベンゾフラニル、クロメニル、キサンテニル、フェノキサンチイニル、ピロリル、限定されるものではないが、２Ｈ−ピロリルなど、イミダゾリル、ピラゾリル、ピリジル（ピリジニル）、限定されるものではないが、２−ピリジル、３−ピリジル、および４−ピリジルなど、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、インドリジニル、イソインドリル、３Ｈ−インドリル、インドリル、インダゾリル、プリニル、４Ｈ−キノリジニル、イソキノリル、キノリル、フタラジニル、ナフチリジニル、キノザリニル、シンノリニル、プテリジニル、カルバゾリル、β−カルボリニル、フェナントリジニル、アクリンジニル、ペリミジニル、フェナントロリニル、フェナジニル、イソチアゾリル、フェノチアジニル、イソキサゾリル、フラザニル、フェノキサジニル、１，４−ジヒドロキノキサリン−２，３−ジオン、７アミノイソクマリン、ピリド［１，２−ａ］ピリミジン−４−オン、ピラゾロ［１，５−ａ］ピリミジニル、限定されるものではないが、ピラゾロ［１，５−ａ］ピリミジン−３−イルなど、１，２−ベンゾイソキサゾール−３−イル、ベンズイミダゾリル、２−オキシインドリルおよび２オキソベンズイミダゾリルが挙げられる。ヘテロアリール基が環内に窒素原子を含有する場合には、かかる窒素原子は、Ｎ−オキシド、例えば、ピリジルＮオキシド、ピラジニルＮ−オキシドおよびピリミジニルＮ−オキシドの形態であってよい。置換されている場合、置換基（１または複数）は、好ましくは、アルキル、シクロアルキル、ハロ、トリハロメチル、ヒドロキシ、アルコキシ、アリールオキシ、メルカプト、アルキルチオ、アリールチオ、シアノ、ニトロ、カルボニル、チオカルボニル、スルホンアミド、カルボキシ、スルフィニル、スルホニル、Ｏ−カルバミル、Ｎ−カルバミル、Ｏ−チオカルバミル、Ｎ−チオカルバミル、Ｃ−アミド、Ｎ−アミド、およびアミノから選択される１以上である。

本明細書において、用語「症状の増加を防止すること」とは、症状を増加または悪化させないことと、症状の増加の速度を減少することとの両方をさす。例えば、症状は、特定の疾病マーカー、すなわち、タンパク質の量として測定することができる。もう１つの例では、症状は認知低下であり得る。増加を防止することは、本明細書に定められる定義に従って、症状（例えば、タンパク質または認知低下）の量が増加しないかまたはそれが増加する速度が減少するということを意味する。

本明細書において、用語「疾病または疾患を処置すること」とは、疾病の進行を遅らせることまたは逆転させることをさす。疾病または疾患を処置することは、症状を処置することおよび／または疾病の症状を軽減することを含む。

本明細書において、用語「疾病または疾患を防止すること」とは、疾病または疾病もしくはその症状の発症を遅らせることをさす。疾病または疾患を防止することは、疾病もしくはその症状の発症を止めることも含み得る。

本明細書において、用語「単位投与形」とは、ヒト患者のための単位投与量として適当なカプセル剤または錠剤などの物理的に分離した単位をさす。各単位は、所望の処置効果をもたらす所望の薬物動態プロフィールを実現すると発見されたかまたは考えられた所定量の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を含有する。投与単位は、式Ｉ〜ＸＶＩの化合物から、少なくとも１種の製薬上許容される担体、塩、賦形剤、またはそれらの組合せとともに構成される。

本明細書において、用語「用量」または「投与量」とは、個体が１回に服用するまたは投与される有効成分の量をさす。例えば、８００ｍｇ用量の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物とは、１日２回の投与計画の場合では、個体が８００ｍｇの式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を１日２回、例えば、朝に８００ｍｇと夜に８００ｍｇを服用する状況をさす。式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の８００ｍｇ用量は２つ以上の投与単位、例えば、錠剤形態の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の４００ｍｇ投与単位２つまたはカプセル剤形態の式Ｉ〜ＸＶＩの化合物の４００ｍｇ投与単位２つに分割することができる。

「製薬上許容されるプロドラッグ」は、生理学的条件下でまたは可溶媒分解によって特定の化合物へまたはかかる化合物の製薬上許容される塩へと変換されうる化合物である。

「薬学的に活性な代謝産物」は、体内での代謝を通じて生成される特定の化合物またはその塩の薬理学的に活性な産物を意味することを意図する。化合物の代謝産物は、当技術分野で公知のルーチン技術を用いて同定することができ、それらの活性は本明細書に記載したような試験を用いて決定される。

「製薬上許容される塩」は、特定の化合物の遊離酸および塩基の生物学的有効性を保持し、かつ生物学的にまたは非生物学的に望ましくなくはない塩を意味することを意図している。本発明における使用のための化合物は、十分に酸性の官能基、十分に塩基性の官能基、または両方の官能基を有していてよく、それによって多くの無機もしくは有機塩基、および無機および有機酸のいずれかと反応して製薬上許容される塩を形成することができる。例示的な製薬上許容される塩としては、本発明の化合物と無機もしくは有機酸または無機塩基との反応によって調製される塩、例えば硫酸塩、ピロ硫酸塩、重硫酸塩、亜硫酸塩、亜硫酸水素塩、リン酸塩、モノヒドロリン酸塩、ジヒドロリン酸塩、メタリン酸塩、ピロリン酸塩、塩化物、臭化物、ヨウ化物、酢酸塩、プロピオン酸塩、デカン酸塩、カプリル酸塩、アクリル酸塩、蟻酸塩、イソ酪酸塩、カプロン酸塩、ヘプタン酸塩、プロピオル酸、シュウ酸塩、マロン酸塩、コハク酸塩、スベリン酸塩、セバシン酸塩、フマル酸塩、マレイン酸塩、ブチン−１，４ジオエート、ヘキシン−１，６−ジオエート、安息香酸塩、クロロ安息香酸塩、メチル安息香酸塩、ジニトロ安息香酸塩、ヒドロキシ安息香酸塩、メトキシ安息香酸塩、フタル酸塩、スルホン酸塩、キシレンスルホン酸塩、フェニル酢酸塩、フェニルプロピオン酸塩、フェニル酪酸塩、クエン酸塩、乳酸塩、γ−ヒドロキシ酪酸塩、グリコール酸塩、酒石酸塩、メタン−スルホン酸塩、プロパンスルホン酸塩、ナフタレン−１−スルホン酸塩、ナフタレン−２−スルホン酸塩、およびマンデル酸塩などの塩が挙げられる。

本発明の化合物の調製
本発明の方法における使用のための式Ｉ〜ＸＶＩの化合物についての代表的な合成スキームおよび実験的記述を以下の実施例に示す。

投与量、製剤、および投与経路
本発明の活性化合物は、一般に、上記に示した方法に従って治療上（または予防上）有効な量で、製薬上許容される担体と組み合わせて任意の適当な経路、例えば非経口、経口、または局所投与により投与される。本発明における使用に好ましい投与経路は経口投与である。

一般に、処置薬の毒性プロフィールおよび処置効力は、適した細胞モデルまたは動物モデルにおいて標準的な薬学的手法により決定することができる。当技術分野で公知のように、ＬＤ５０は、試験した集団の約５０％が死亡する用量を表す。ＥＤ５０は、試験した集団の約５０％において治療上有効な用量を示すパラメータである。ＬＤ５０もＥＤ５０も細胞モデルおよび動物モデルにおいて決定することができる。さらに、疾病または疾患の症状の最大阻害の約５０％を実現するのに有効である循環血漿中濃度を表す、ＩＣ５０を細胞モデルおよび動物モデルにおいて得てもよい。かかるデータは、ヒトにおける臨床試験のための投与量範囲を設計する際に用いることができる。一般に、当業者には明らかなように、ヒト用の投与量範囲は、その範囲が、細胞または動物モデルから決定される、ＥＤ５０および／またはＩＣ５０を中心にし、ＬＤ５０投与量レベルより大幅に低く維持されるように設計されるべきである。

一般に、本発明における使用のための化合物および組成物は、１日当たり約０．０５ｍｇ〜約４０００ｍｇ、好ましくは、１日当たり約０．１ｍｇ〜約２０００ｍｇの量で有効であり得る。しかしながら、その量は処置する患者の体重および病状状況によって変動し得る。該有効成分は１度に投与してもよいし、または所定の時間間隔で投与される、いくつかのより少ない用量に分割してもよい。

併用療法の場合では、治療上有効な量のもう１つの処置化合物を別個の医薬組成物に含めて投与してもよいし、本発明の医薬組成物に含めてもよい。他の処置組成物の薬理学および毒性学は当技術分野で公知である。例えば、ＰｈｙｓｉｃｉａｎｓＤｅｓｋＲｅｆｅｒｅｎｃｅ，ＭｅｄｉｃａｌＥｃｏｎｏｍｉｃｓ，Ｍｏｎｔｖａｌｅ，ＮＪ；およびＴｈｅＭｅｒｃｋＩｎｄｅｘ，Ｍｅｒｃｋ＆Ｃｏ．，Ｒａｈｗａｙ，ＮＪ参照。当技術分野で用いられるかかる化合物の治療上有効な量および適した単位投与量範囲は、本発明において等しく適用することができる。

上記に示した投与量範囲は例示的なものにすぎず、本発明の範囲を制限するものではないことは当然理解される。各活性化合物の治療上有効な量は、当業者には明らかなように、限定されるものではないが、使用する化合物の活性、患者の体内での活性化合物の安定性、緩和すべき状態の重篤度、処置する患者の総重量、投与経路、身体による活性化合物の吸収、分布、および排泄の容易さ、処置すべき患者の年齢および感受性などを含む因子によって異なり得る。種々の因子が経時変化するとともに投与の量も調整することができる。

活性化合物はまた、非経口的にも溶液もしくは懸濁液の形態で、または使用前に溶液もしくは懸濁液形態への変換が可能な凍結乾燥形態で投与することもできる。かかる製剤では、希釈剤または製薬上許容される担体、例えば滅菌水および生理食塩水バッファーを使用することができる。その他の従来の溶媒、ｐＨバッファー、安定剤、抗菌剤、界面活性剤、および抗酸化剤は、全て含めることができる。例えば、有用な成分としては、塩化ナトリウム、酢酸塩、クエン酸塩またはリン酸塩バッファー、グリセリン、デキストロース、硬化油、メチルパラベン、ポリエチレングリコール、プロピレングリコール、重硫酸ナトリウム、ベンジルアルコール、アスコルビン酸などが挙げられる。非経口製剤は任意の従来の容器、例えばバイアルおよびアンプル内に保存することができる。

局所投与経路としては、鼻腔、頬、粘膜、直腸、または膣適用が挙げられる。局所投与のためには、活性化合物をローション剤、クリーム剤、軟膏剤、ゲル剤、散剤、ペースト剤、スプレー剤、懸濁剤、滴剤およびエアゾール剤へと製剤することができる。よって、製剤中に１種以上の増粘剤、保湿剤、および安定剤を含めることができる。かかる薬剤の例としては、限定されるものではないが、ポリエチレングリコール、ソルビトール、キサンタンガム、ペトロラタム、蜜蝋、または鉱油、ラノリン、スクアレンなどが挙げられる。局所投与の特殊形態は経皮パッチによる送達である。経皮パッチを調製するための方法は、例えば、Ｂｒｏｗｎ、ら、ＡｎｎｕａｌＲｅｖｉｅｗｏｆＭｅｄｉｃｉｎｅ、３９：２２１−２２９（１９８８）に開示されており、この文献は参照により本明細書に組み入れられる。

活性化合物の持続放出のための皮下植込みも適した投与経路であり得る。これには任意の適した製剤の活性化合物を皮下空間に、例えば、前腹壁下に植え込むための外科的手法が必要である。例えば、Ｗｉｌｓｏｎら、Ｊ．Ｃｌｉｎ．Ｐｓｙｃｈ．４５：２４２−２４７（１９８４）参照。ヒドロゲルを活性化合物の持続放出のための担体として使用することができる。ヒドロゲルは一般に当技術分野で公知である。それらは一般に、水中で膨潤してゲル状物質を形成するネットワークに高分子量生体適合性ポリマーを架橋することによって作られる。好ましくは、ヒドロゲルは生体分解性または生体吸収性である。本発明の目的では、ポリエチレングリコール、コラーゲン、またはポリ（グリコール酸−コ−Ｌ−乳酸）で作られたヒドロゲルが有用であり得る。例えば、Ｐｈｉｌｌｉｐｓら、Ｊ．Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔ．Ｓｃｉ．７３：１７１８−１７２０（１９８４）参照。

錠剤、丸剤、カプセル剤、トローチ剤などは、次の成分のいずれか、または類似性質の化合物を含むことができる：結合剤、例えば、微結晶性セルロース、トラガカントガムもしくはゼラチンなど；デンプンもしくはラクトースなどの賦形剤、アルギン酸、Ｐｒｉｍｏｇｅｌ、もしくはトウモロコシデンプンなどの崩壊剤；ステアリン酸マグネシウムもしくはＳｔｅｒｏｔｅｓなどの滑沢剤；コロイド状二酸化ケイ素などの流動促進剤；スクロースもしくはサッカリンなどの甘味剤；またはハッカ、サリチル酸メチル、もしくはオレンジ香味料などの香味剤。投与単位形がカプセル剤である場合には、それは上記種類の材料に加えて、脂肪油などの液体担体を含むことができる。さらに、投与単位形は、投与単位の物理的形態を変更する他の様々な材料、例えば、糖、セラック、またはその他の腸溶性薬剤のコーティングを含むことができる。

有効成分と植物油または非水性水混和性材料、例えば、ポリエチレングリコールなどとの混合物をカプセルに含む軟ゼラチンカプセル剤を調製することもできる。硬ゼラチンカプセル剤は、有効成分の顆粒を固体粉末担体、例えば、ラクトース、サッカロース、ソルビトール、マンニトール、ジャガイモデンプン、トウモロコシデンプン、アミロペクチン、セルロース誘導体、またはゼラチンなどと組み合わせて含んでよい。

経口用錠剤は、一般には以下のように調製されるが、他の技術を用いてもよい。固形物質は、所望の粒径に粉砕または篩い分けし、結合剤を均質化し、適した溶媒中に懸濁する。この結合剤溶液と有効成分および助剤を混合する。得られた混合物を湿らせて、均一な懸濁物を形成する。一般には、湿らせることにより粒子を少し凝集させ、得られる塊を所望のサイズのステンレス製篩に通して軽く圧縮する。次に、混合物の層を制御乾燥ユニット中で所定時間乾燥させて、所望の粒径および堅さを得る。乾燥した混合物の顆粒を静かに篩い分けして、粉末を除去する。この混合物に崩壊剤、減摩剤および付着防止剤を加える。最後に、適当なパンチおよびダイを備えた機械を使用してこの混合物を錠剤に圧縮して、所望の錠剤サイズを得る。機械の操作パラメータは当業者が選択してよい。

本発明における使用のための化合物が塩基である場合には、所望の製薬上許容される塩を当技術分野で利用可能な任意の適した方法により、例えば無機酸（例えば、塩酸、臭化水素酸、硫酸、硝酸、リン酸など）を用いる、または、有機酸（例えば、酢酸、マレイン酸、コハク酸、マンデル酸、フマル酸、マロン酸、ピルビン酸、シュウ酸、グリコール酸、サリチル酸など）を用いる、ピラノシジル酸（グルクロン酸もしくはガラクツロン酸など）、α−ヒドロキシ酸（クエン酸もしくは酒石酸など）、アミノ酸（アスパラギン酸もしくはグルタミン酸など）、芳香族酸（安息香酸もしくは桂皮酸など）、スルホン酸（ｐ−トルエンスルホン酸もしくはエタンスルホン酸など）などを用いる遊離塩基の処理によって調製してよい。

本発明における使用のための化合物が酸である場合には、所望の製薬上許容される塩を任意の適した方法、例えば、無機または有機塩基、例えばアミン（第一級、第二級もしくは第三級）、アルカリ金属水酸化物もしくはアルカリ土類金属水酸化物などを用いる遊離酸の処理によって調製してよい。適した塩の説明的な例としては、アミノ酸（例えば、グリシンおよびアルギニンなど）、アンモニア、第一級、第二級、および第三級アミン、および環状アミン（例えば、ピペリジン、モルホリンおよびピペラジンなど）から誘導された有機塩、ならびに、ナトリウム、カルシウム、カリウム、マグネシウム、マンガン、鉄、銅、亜鉛、アルミニウムおよびリチウムから誘導された無機塩が挙げられる。これらの置換基は、任意にかかる基から選択される置換基でさらに置換されていてもよい。

（実施例１：錠剤）

錠剤は当技術分野で公知の手順を用いて調製される。

（実施例２：コーティング錠）

コーティング錠は当技術分野で公知の手順を用いて調製される。

（実施例３：カプセル剤）

カプセル剤は当技術分野で公知の手順を用いて調製される。

（実施例４：錠剤）

（実施例５）
本発明者らは、結合して従来型キネシンとも呼ばれる機能性キネシン−Ｉを形成するタンパク質をコードするＫＨＣおよびＫＬＣの両方にヘテロ接合性であるショウジョウバエの系統を作製した。キネシン−Ｉのレベルがおよそ５０％低下した結果として、これらのｋｈｃ／＋；ｋｌｃ／＋幼虫は、「尾の反転（ｔａｉｌ−ｆｌｉｐｐｉｎｇ）」と称される運動障害を提示した。具体的には、この変異体幼虫は、体壁の収縮の不均衡をもたらす、後腹側セグメントにおける運動活性の喪失を提示する；結果的に、該幼虫は歩行運動中にその尾を律動的に上向きに跳ね上げる。予備研究において本発明者らは尾を反転させる表現型の浸透率が１００％未満である；つまり、全てのｋｈｃ／＋；ｋｌｃ／＋幼虫がこの表現型を示すのではないことを見出した。本発明者らは、この不完全な浸透率に寄与するいくつかの因子を特定した：
１．所与動物のフリッパー（ｆｌｉｐｐｅｒ）表現型は、発達中の該動物に先行する幼虫の数により抑制されると思われる。つまり、ある幼虫が卵のバイアル中でいち早く発達する場合、それは最後に現れる幼虫の中の１匹である場合よりもフリッパー表現型を示す可能性が高い。
２．該フリッパー表現型は、柔らかい媒体上よりも硬い媒体上のほうが頑強でないように思われる。
３．該表現型は、幼虫を物理的に妨害することにより減少する。
４．フリッパー表現型の最も明快な発現は、気門の出現がその後に続く発達の３齢期の段階に限定される。

本発明者らは、表現型の浸透率を最適化するためにこれらの知見に対応しようと試みた。具体的には、：
１．未交尾の雌と雄を２日間だけ単一のバイアルに閉じ込めた；次に、このハエたちをさらに２日間新鮮なバイアルに移した；そしてこの過程を繰り返して各バイアル中に出現する幼虫の数を最小限にした。
２．幼虫の取り扱いを最小限にする努力を行った。
３．本発明者らは、発達の３齢期の終わりに表現型を記録しようと試みた。

最適化後、表現型の浸透率は文献に示される値と一致するように思われた（ＭｏｌＣｅｌＢｉｏ１０：３７１７（１９９９））。

（実施例６）
盲検実験において、本発明者らは、ｋｈｃ／＋；ｋｌｃ／＋ショウジョウバエ幼虫のフリッパー表現型（実施例５に記載のとおり）を抑制するその能力について以下の化合物を試験した。ある程度の機能障害（フリッパー）をもつハエの数に対する、観察可能な運動機能障害を提示しない（非フリッパー）ハエの数に関して結果を表すと、この化合物が、ビヒクルのみで処置されたハエと比較して、統計上有意な方法で、フリッパー表現型を抑制することが見られる。

ｋｈｃ／＋；ｋｌｃ／＋ショウジョウバエ幼虫のフリッパー表現型は、特定の型の筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）を含む、いくらかのヒト運動神経障害（例えば、小胞輸送の障害に関連する疾病）のモデルであると考えられる（Ｇｅｎｅｔｉｃｓ１４４：１０７５，１９９６）。実際に、ショウジョウバエモデルとＡＬＳとの関連性は、ＡＬＳのＳＯＤ１Ｇ９３Ａマウスモデルを用いる最近の報告により支持されている（ＪＣｅｌｌＢｉｏｌ１６９：５６１，２００５）。この報告は、ダイニン重鎖について変異しているＡＬＳ易発性マウスを作製した際に疾病の寛解を示した。この結果は、いくつかの根拠において逆説的であるが、ＡＬＳのショウジョウバエモデルにおけるダイニン突然変異により予想された（Ｎｅｕｒｏｎ３２：３８９，２００１）。ＡＬＳを寛解する介入治療のためのショウジョウバエの予測力を考慮して、本発明者らは、ＡＬＳおよびその他の疾患を治療するための本発明の化合物の使用を予期する。よって、本発明の化合物は小胞輸送を調節し、小胞輸送の障害に関連する疾病を処置するために使用することができると考えられる。

（実施例７：化合物の合成）
概要：化学物質類は標準的な商業ベンダーより購入し、特に述べられない限り受け取ったまま使用した。「脱気した」とは、３サイクルの減圧、その後の窒素ガスを意味する。略語類は、ＡＣＳＳｔｙｌｅＧｕｉｄｅ．に記載されるもの、それに加えて：ｓａｔｄ（飽和）、ＤＣＭ（ジクロロメタン）、ｐＲＰＬＣ（分取ＨＰＬＣ）に一致し、「乾燥した」ガラス製品はオーブン／デシケーター乾燥したものを意味する。溶媒は、特に述べられない限りＡＣＳ等級であった。分析用ＴＬＣプレート（シリカゲル６０Ｆ２５４、ＥＭＳｃｉｅｎｃｅ，Ｇｉｂｂｓｔｏｗｎ，ＮＪ，またはＭｅｒｃｋ＃５７１５）を用いて反応の過程をたどり、精製に使用したＭＰＬＣ系は、Ｉｓｃｏシリカゲルフラッシュカラム（１０または４０ｇ）を使用するＩｓｃｏ製（ＦｏｘｙＪｒフラクションコレクター、ＵＡ−６検出器）であった。ＣＤＣｌ_３、ＣＤ_３ＯＤ、および／またはｄ６−ＤＭＳＯでの^１ＨＮＭＲスペクトルをＶａｒｉａｎＭｅｒｃｕｒｙ４００ＭＨｚかＢｒｕｃｋｅｒＡＲＸ−３００ＭＨｚ装置のいずれかで記録し、化学シフトを内部標準としてのＴＭＳに対して１００万分の１（ｐｐｍ、δ）で表す。質量スペクトルはＴｈｅｒｍｏＦｉｎｎｉｇａｎＬＣＱ−Ｄｅｃａ（注入量５ｕＬ、ＸＴｅｒｒａＭＳ−Ｃ_１８３．５μｍ２．１×５０ｍｍカラム、ＸＴｅｒｒａＭＳ−Ｃ_１８５μｍ２．１×２０ｍｍガードカラム）、ＥＳＩ源で得、分析的ＨＰＬＣはＨＰ１０５０（注入量５μｌ、ＸＴｅｒｒａＲＰ−Ｃ_１８５μｍ４．６×２５０ｍｍカラム、ＸＴｅｒｒａＭＳ−Ｃ_１８５μｍ２．１×２０ｍｍガードカラム）で行い、分取ＨＰＬＣはＡｇｉｌｅｎｔ１１００Ｐｒｅｐ−ＬＣで化合物によって様々なカラムおよび条件を用いて行った。ＧＣＭＳは、ＡｇｉｌｅｎｔＴｅｃｈｎｏｌｏｇｙ６８９０ＮかまたはＳｈｉｍａｄｚｕＱＰ５０００／１７Ａ装置のいずれかで行った。収量は最適化されていない。

１−（２−オキソ−２−フェニル−エチル）−３，４−ジヒドロ−１Ｈ−ナフタレン−２−オン（３）
トルエン（１６ｍＬ）中、フェナシルブロミド（５．２１ｇ、２６．１ｍｍｏｌ）の溶液を、沸騰している、トルエン（１７ｍＬ）中１−（３，４−ジヒドロ−２−ナフチル）ピロリジン（５．２１ｇ、２６．２ｍｍｏｌ）の攪拌溶液に１５分にわたって加えた。この反応を３時間還流させ、水（１５ｍＬ）で希釈し、４時間還流させた後に冷却した。層を分離し、水相をトルエンで抽出し、ＭｇＳＯ_４で乾燥させ、濃縮させた。この物質を、０〜２０％の酢酸エチル／ヘキサン勾配を用いてＭＰＬＣにより精製して、４．８５ｇ（収量７０％）の標題生成物を黄色の油状物質として得た。

化合物４〜１４を同じように調製した。化合物４を例として示す。

［２−ヒドロキシ−５−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェニル］−メタンジオール（４）
３（２．４１ｇ、９．１ｍｍｏｌ）、５−アミノサリチル酸（１．４０ｇ、９．１ｍｍｏｌ）および氷酢酸（９ｍＬ）の混合物を還流下で２時間加熱した。冷却後、沈殿物を濾過し、酢酸と水で洗浄した。固体を酢酸から再結晶化して１．７５ｇ（収量５０％）の標題生成物を黄色の固体として得た；ＭＳｍ／ｚ３８０（Ｍ⁻ −Ｈ）９．９２分；^１ＨＮＭＲ（ＤＭＳＯ−ｄ_６）δ ２．６３（ｔ，２Ｈ），２．９４（ｔ，２Ｈ），４．８９（ｓ，１Ｈ），７．１６（ｍ，１３Ｈ）。

３−［４−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェニル］−プロピオン酸（５）
ＭＳｍ／ｚ３９２（Ｍ⁻ −Ｈ）６．９９分；^１ＨＮＭＲ（ＣＤＣｌ_３）δ ２．７（ｄ，８Ｈ），７．１８（ｍ，１５Ｈ）．
［４−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェニル］−酢酸（６）
ＭＳｍ／ｚ３８０（Ｍ^＋＋Ｈ）６．９０分；^１ＨＮＭＲ（ＣＤＣｌ_３）δ ２．７５（ｄ，２Ｈ），３．７４（ｄ，２Ｈ），７．４０（ｍ，１７Ｈ）．
３−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェノール（７）
ＭＳｍ／ｚ３３６（Ｍ⁻ −Ｈ）、６．９７分、３３８（Ｍ^＋＋Ｈ）６．９５分；^１ＨＮＭＲ（ＣＤＣｌ_３）δ ２．７５（ｄ，４Ｈ），７．０８（ｍ，１５Ｈ）．
４−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェノール（８）
ＭＳｍ／ｚ３３６（Ｍ⁻ −Ｈ）６．８５分、３３８（Ｍ^＋＋Ｈ）６．８６分；^１ＨＮＭＲ（ＣＤＣｌ_３）δ ２．６０（ｓ，２Ｈ），２．８７（ｓ，２Ｈ），３．８９（ｓ，２Ｈ），６．９１（ｍ，１３Ｈ）．
３−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−安息香酸（９）
ＭＳｍ／ｚ３６４（Ｍ⁻ −Ｈ）６．９７分、３６６（Ｍ^＋＋Ｈ）６．９７分；^１ＨＮＭＲ（ＣＤＣｌ_３）δ ２．６６（ｔ，２Ｈ），２．９４（ｔ，２Ｈ），７．１２（ｍ，１５Ｈ）．
［３−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェニル］−酢酸（１０）
ＭＳｍ／ｚ３７８（Ｍ⁻ −Ｈ）６．９２分；^１ＨＮＭＲ（ＤＭＳＯ−ｄ_６）δ ２．５０（ｓ，１Ｈ），３．２９（ｓ，４Ｈ），３．６８（ｓ，２Ｈ），７．３５（ｍ，１４Ｈ）．
３−［３−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェニル］−プロピオン酸（１１）
ＭＳｍ／ｚ３９２（Ｍ⁻ −Ｈ）７．３３分；^１ＨＮＭＲ（ＣＤＣｌ_３）δ ２．１２（ｔ，３Ｈ），２．４７（ｔ，４Ｈ）２．８０（ｔ，２Ｈ），７．０８（ｍ，１４Ｈ）．
４−［４−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェニル］−酪酸（１２）
ＭＳｍ／ｚ４０６（Ｍ⁻ −Ｈ）８．２２分；^１ＨＮＭＲ（Ｃ_６Ｄ_６）δ １．９９（ｍ，１０Ｈ），７．０７（ｍ，１５Ｈ）．
４−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イルメチル）−安息香酸（１３）
ＭＳｍ／ｚ３７８（Ｍ⁻ −Ｈ）６．８１分、３８０（Ｍ^＋＋Ｈ）６．８１分；δ ２．６６（ｔ，２Ｈ）、２．９８（ｔ，２Ｈ）、６．６１（ｓ，２Ｈ）、７．２２（ｍ，１５Ｈ）。

４−（２−フェニル−４，５−ジヒドロ−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イルメチル）−フェノール（１４）
ＭＳｍ／ｚ３５２（Ｍ^＋＋Ｈ）６．８３分；^１ＨＮＭＲ（ＣＤＣｌ_３）δ ２．６８（ｔ，２Ｈ），２．９７（ｔ，２Ｈ），５．０９（ｓ，２Ｈ），７．２１（ｍ，１５Ｈ）．
３−［３−（２−フェニル−ベンゾ［ｅ］インドール−３−イル）−フェニル］−プロピオン酸（１５）
ＭＳｍ／ｚ３９０（Ｍ⁻ −Ｈ）７．４５分；^１ＨＮＭＲ（ＣＤＣｌ_３）δ ２．１５（ｍ，４Ｈ），７．０７（ｍ，１５Ｈ）．

。

（実施例８）
以下の合成経路を用いて式Ｉ〜ＸＶＩの化合物（例えば、下表中のもの）を作成することができる。

下の表１中の化合物１６〜９０は、化合物４〜１４について記載されるものと同様の方法で調製することができる。

表１

表１続き

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（実施例９：化合物３４の合成）

１−（４−ｔｅｒｔ−ブチルシクロヘキサ−１−エニル）ピロリジン：無水トルエン（２０ｍＬ）中の４−ｔｅｒｔ−ブチルシクロヘキサノン（６．０１ｇｍ）を含有する５０ｍＬ丸底フラスコに３Ａ分子篩を含有するディーンスタークトラップ、還流冷却器および加熱マントルを取り付けた。ピロリジン（６．００ｍＬ）を加え、溶液を還流まで１８時間加熱した。溶媒を蒸発し、粗生成物を次の反応に直接用いた。

４−ｔｅｒｔ−ブチル−２−（２−オキソ−２−フェニルエチル）−シクロヘキサノン：３．３ｍＬの１−（４−ｔｅｒｔ−ブチルシクロヘキサ−１−エニル）ピロリジンを含有する２５０−ｍＬ丸底フラスコに、窒素下、１００ｍＬ無水ＤＭＦを加えた。フラスコに、３５ｍＬ無水ＤＭＦ中の２−ブロモアセトフェノン（４．１２ｇｍ）を含有する添加漏斗を取り付け、それを６０分にわたりエナミン溶液に滴下注入した。この溶液を周囲温度にて１０時間攪拌し、次に９０ｍＬの水をこの溶液に加え、それを、窒素下、さらに１１時間攪拌した。次に、この溶液を酢酸エチルおよび水で２回抽出し、有機層を合し、さらに水で洗浄（３回）、硫酸ナトリウムで乾燥させ、濾過し、回転蒸発させて（ｒｏｔｏｖａｐｐｅｄｄｏｗｎ）黄色の油状物質を得た。この油状物質を１０％酢酸エチル／ヘキサンを用いるＭＰＬＣにより精製した。

３−（５−ｔｅｒｔ−ブチル−２−フェニル−４，５，６，７−テトラヒドロインドール−１−イル）安息香酸（化合物３４）：２５−ｍＬ丸底フラスコ中の、氷酢酸（３．０ｍＬ）中、４−ｔｅｒｔ−ブチル−２−（２−オキソ−２−フェニルエチル）−シクロヘキサノン（０．２１９ｇｍ）の溶液に、窒素下、加熱マントルおよび還流冷却器を取り付けた。この溶液に３−アミノ安息香酸（０．１３８ｇｍ）を加え、それを次に１１０Ｃにて３時間加熱した。溶液を周囲温度まで冷却し、８ｍＬの水を加え、懸濁液を窒素下で１８時間攪拌した。この固体を濾過し、水で洗浄、アセトニトリル中で再結晶化させて０．１２３ｇｍの純粋な生成物を得た。

（実施例１０：式ＩおよびＩＩの化合物についての解析データ）これらの化合物は、示された合成経路によって合成された。Ａｂ４２ＩＣ５０（ｕＭ）は、例えば、実施例６に記載されるアッセイを低下させるＡｂ４２についてのＩＣ５０値をさす。

表２

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（実施例１１）
以下の合成経路を用いて式Ｉ〜ＸＶＩの化合物を作成することができる。

複素芳香族のための合成経路

複素芳香族のための化合物
複素芳香族Ｎ−アルキル化類似体：

また、上記の全てが一部飽和環を含む（４，５，６，７−テトラヒドインドール）：

酸性基配置を再配列する：

インドールのＣ−１またはＣ−２の位置に複素環を置く：

酸性基部分を変更する：

式Ｉ〜ＸＶＩの化合物としては、限定されるものではないが、以下が挙げられる：

表３：
本発明の例示的な化合物

表４：
本発明の例示的化合物

表５
表４中の化合物の解析データ

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式ＩおよびＩＩの化合物、例えば、表４および５に開示されるものは、実施例６に記載される細胞系アッセイにおいて、ＡＰＰプロセシングを調節し、Ａｂ４２を低下させることが可能である。化合物１３８および１３９はＡｂ４２のＩＣ５０をそれぞれ１０μＭおよび２μＭ低下させる。

（実施例１２：本発明のさらなる化合物）
上記の経路に従って合成された本発明のさらなる化合物を関連する特性決定データとともに下に示す。これらの化合物は、本発明の１〜２１の態様の化合物を含む、本発明の化合物を例証する。

表６
本発明の化合物および出発物質

表７
表６からの化合物および特性決定データ

表８
本発明の化合物および出発物質

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本明細書において言及される全ての刊行物および特許出願は、この発明に関連する技術分野の当業者のレベルを示す。全ての刊行物および特許出願は、各々個別の刊行物または特許出願が具体的にかつ個別に参照により組み入れられることが示されているのと同じ程度まで、参照により本明細書に組み入れられる。刊行物および特許出願への単なる言及は、必ずしもそれらが本願の先行技術であるとの承認を成すものではない。

前述の発明は、明快な理解を目的として図解および例によってある程度詳細に説明されているが、特定の変更および修正が添付される特許請求の範囲内で実践されうることは明白である。

Claims

かかる処置を必要とする患者を同定すること、および治療上有効な量の式ＩまたはＩＩの化合物、または製薬上許容されるそれらの塩を該患者へ投与することを含む、ＡＬＳを処置する方法

〔式中、１以上のＲ１〜Ｒ５は、独立して、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−ＣＨ＝ＣＨＣ（＝Ｏ）ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｌ−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＮＨ_２、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＯＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＣＨ_２ＳＨ、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＣＮ、−Ｌ−ＮＨＣ（＝Ｏ）ＯＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）ＮＨＲ_０、−Ｌ−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−ＮＨ（Ｃ＝Ｏ）Ｎ（Ｒ_０）_２、−Ｌ−スルホ、−Ｌ−（２，６ジフルオロフェノール）、−Ｌ−ホスホノ、および−Ｌ−テトラゾリルから選択され、他のＲ１〜Ｒ５は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、および−ＮＯ_２から選択され；
Ｒ６〜Ｒ１０は、互いに独立して、ヒドロ、ヒドロキシル、ハロ、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、−Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ_２、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２（Ｃ_１−３アルキル）、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２Ｎ（Ｃ_１−３アルキル）_２、−Ｓ（＝Ｏ）_２ＮＨ（Ｃ_１−３アルキル）、−ＣＨＦ_２、−ＯＣＦ_３、−ＯＣＨＦ_２、−ＳＣＦ_３、−ＣＦ_３、−ＣＮ、−ＮＨ_２、−ＮＯ_２、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ−モルホリノ、−シクロヘキシル、−モルホリノ、−ピロリジニル、−ピペラジニル、−（Ｎ−メチル）−ピペラジニル、−ＯＣＨ_２−フェニル、−ピリジニル、メチレンジオキシ、エチレンジオキシ、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３置換フラニル、パラ−（Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ_２ＣＨ_３）−フェニル、および−Ｏ−Ｓｉ（ＣＨ_３）_２（Ｃ（ＣＨ_３）_３）から選択され；Ｒ６〜Ｒ９の隣接する２つは、一緒に、４〜７員の任意に置換されているアリールもしくはシクロアルキル環を形成することができ；
Ｒ１１は、任意に置換されているフェニル基であるか、または任意に置換されている複素環基であり；
Ｒ_０は、アルキルおよびハロアルキルから選択され；そして
Ｌは、飽和、一部飽和、または不飽和であってよく、かつ、−（ＣＨ_２）_ｎ−（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＣ（＝Ｏ）（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＮＨ（ＣＨ_２）_ｎ−、−（ＣＨ_２）_ｎＯ（ＣＨ_２）_ｎ−、および−（ＣＨ_２）_ｎＳ（ＣＨ_２）_ｎ−から選択され、ここで、各ｎは、独立して、０、１、２、３、４、５、６、７、および８から選択され、かつ、ここで、各炭素は任意に１以上のＣ_１−３アルキルまたはＣ_３−６シクロアルキルで置換されていてよい〕。