HUE028129T2 - Új készítmények lizoszómális tárolási rendellenességek megelõzésére és/vagy kezelésére - Google Patents

Claims (1)

1. iy KÊSZfïliÉWEK UZOSZÓMÁUS TAROLÁS? RENDELLENESSÉGEK «ÔELÔEÉSÉRE émtMM KEZELÉSÉRE Szabadalmi igéay|mntok 1. íií) képleté vegyül«:

   ahol; R:|e&Ä:€pä)(R:')(R^: !€ jelésgéss: hidrogén, -Œ vagy kalögép; &.3 iskahlss hidrogén,: halogén vagy -CH3; R* jhilbiése halogén, -0¾ fend, iODéoiéad, nsekiiénii cikiöhlgilänetil, ahol ha R* jelentése halogén. Rs és R:: egÿsnért'e oerakdret hidrogén; R*' Is R* 8: Szénakmnnal egÿirtg «raeiyhss: kapcsolódnak, akloalkil 1¾¾¾¾ alkothatsz ankíy adott esetben snobszidoáim fchééégy Vagy iihl hhlogloltomíisal:;: R* jelealéss: Lidivgés vagy Itólsikit;: Z adok esetbeavan jeles, és bájaién varr, Zleiéstése -{CK^K --0(-01-. »S(k-U).:NH-, ~S{-ö)}·-, *S(“0)r -Ciír> C(“0)"RM-s -Sí«=0}rMR% -€(->>};ΝΜ~ w*C|“OP;*; Rjefcmlss («drogén vagy 0¾ S? jekaElse hidrogén vagy &tni»id«ntÄik: R? jelentése -ÖH vagy halogén;; és R8 jelentése hidrogfe hatogén vagy hC%». Sïxai a íeUstsSeL hogy mernem Ki1 jelentése halogén 10 és 10 egyszerre tkan fejhet hidrogén, Is M Z sincs jeien, R ’ jeteräese -ŐR, R5, R^és R8 jeiestése fthteges; vagy gvógyá-szstilag eítpgadhaíó sója vagy szolváija; UhószómMis tárolási reotólenesslg ïSëpMlîdséhen ésivagy kezelésében itjrÄö afealesazhsta ilyen betegséggel disgsoszbzlítvngy klalalodásásak veszélyét hotáozó pásóenshen. %.M 1. igénypont szerinti vegyitlét as ott s^glndátpeott: nlkalmogásra, ahoi a vegyübl (ül) képistü vegyidéi:

   ahoi R( jtàmése CíR'XR'XK.*); R~ joisotése Idotogest, -ÖM vagy balogét!;, R^jeleróse Mbrogéît, -OS, balogba vagy -0¾ ; Ri! jekstëse balogét!, -CH3, feaii fteoadhctü, m«$t8emly cíklotoiísetíll,. ahol ha R* jelentése halogéa, R-< és RJ egyszerre. a«}» Msei hidrogóa; RJ és R* a .saéaaíoaaaaí «gyM, aajeiyhes kapcsolódjak:, cMosMí gyűrűt alkothatnak, amely adott esetboa stmhsdkaáSsai lehet egy vagy több hstogé®atotamal; R? jdeatése,~Oí$; R* jdéstése hidrogén;; és Rs jelentése hidrogés, aszd a feltétellel, hogy ha R* jelentése halogén R'{ és R's egyszerre nein lehet hláregére 3, Vegyüleí, arseiy az alábbiak közű; vâlssîsloK:

   vsgÿ :gy6gyteÄg «Èfeg«iti»tô sója vagy- dtí#> 'W «^: * ym km&amp;Wdöp;. iassshmáisi· tárolási :®smd#i?e«e&amp;#g; mm»2ésábm ésmm kmumm m鮧 alkstaaÄs Üyea beisgségg«! <!kgíu>^íís^i v;^y kMsfesáástesk veszélyét k»áoxé pfese®sbfö3i. 4, A3, ïgénypmi sæsriati vagyaiét az m meghaí&amp;ömít a&amp;ahaazásía, shoî a aegyäle!::

   vagy gyógyá^aíilagd&amp;gadhaíö segít vagy sscolvstja. $. A3L igéaypoaístó^ a&amp;atate, «tot* vqpOat:

   vagy gyágyáxzaülag dibgadhsíö adja -yagyszölváti». 4 A% ig éoypömmmrn vegyhletaaöd œ^#p4ÂWÉI #al&amp; vggyüfe

   yagy gyógyászati tag díbgadható soja vagy «sölvaíjs. ?, Λ 3. gykypom szvrinb vagyaiéi aaöií meghai&amp;swsoit alkalmazásra, ahol a yegyőfee

   vagy gydgyásKaliiag eiiagadhatb sôjg^a&amp;yÂtv:à§a, §, A 3. igésypimt sarnad vegyülik aas'élít îj*é^iaife^ôîï.-àïfcfe8âài^ray ahoi! a Vvgpsiet;

   vagy gyôgyitsxâiîlag elfogadható sója vagy azok álja. %m ëm iggtypowtifc bm&amp;ptæ asöirjtwi aS 0ίΐ ταφ&amp;κα&amp; tifektauâsô, É*óí £ ÂSæàS ikolM teäijp# j&amp;ite t-1 Igénypontok hfonsly&amp;e mxwâ v<eg3Ât «k oït m^mérmot éàaÉ« afe&amp;l a ifeosaoiatlis íároifeí restlsllssesség Kkueker^setsgség. Π, Az 1-Mî. igèoygositôk Mtoislyîke eaentvtl vegydtitt =acss ott soeghsigsoaoii akstea;ksxa, tegstäsb egy másik tooipiâs sseets! kombmáeiób&amp;ö, JJ, a il. igénypont szerinti vegyniet m oit meghasároxott »Ikahrn&amp;zássra, aho! a legalább egy másik terápiás éger knigtooeràx vagy I toobatllimkio.)' I ..i-tSîtlexxïai -D-gîaclioî B. Kásáiét, stpoly iaialmax:: » egy îattâlyt a következő Mplotü vegplekftstásos thenopségéy#:

   vagy gyégyssxáhiág el fogadható sofa vagy sxohoiífa; és » gonek hasiggáiad utasítását íigösKökális támlást readellonesség megelőzésére vagy késelésére.