RU2018133288A - Комбинированные терапии для лечения спинальной мышечной атрофии - Google Patents
Комбинированные терапии для лечения спинальной мышечной атрофии Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018133288A RU2018133288A RU2018133288A RU2018133288A RU2018133288A RU 2018133288 A RU2018133288 A RU 2018133288A RU 2018133288 A RU2018133288 A RU 2018133288A RU 2018133288 A RU2018133288 A RU 2018133288A RU 2018133288 A RU2018133288 A RU 2018133288A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- group
- nitrogen
- composition
- sulfur
- oxygen
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
- A61K31/4353—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom ortho- or peri-condensed with heterocyclic ring systems
- A61K31/437—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom ortho- or peri-condensed with heterocyclic ring systems the heterocyclic ring system containing a five-membered ring having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. indolizine, beta-carboline
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/41—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having five-membered rings with two or more ring hetero atoms, at least one of which being nitrogen, e.g. tetrazole
- A61K31/42—Oxazoles
- A61K31/422—Oxazoles not condensed and containing further heterocyclic rings
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/41—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having five-membered rings with two or more ring hetero atoms, at least one of which being nitrogen, e.g. tetrazole
- A61K31/425—Thiazoles
- A61K31/426—1,3-Thiazoles
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/41—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having five-membered rings with two or more ring hetero atoms, at least one of which being nitrogen, e.g. tetrazole
- A61K31/425—Thiazoles
- A61K31/427—Thiazoles not condensed and containing further heterocyclic rings
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
- A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
- A61K31/4418—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof having a carbocyclic group directly attached to the heterocyclic ring, e.g. cyproheptadine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
- A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
- A61K31/4427—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof containing further heterocyclic ring systems
- A61K31/444—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof containing further heterocyclic ring systems containing a six-membered ring with nitrogen as a ring heteroatom, e.g. amrinone
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
- A61K31/47—Quinolines; Isoquinolines
- A61K31/4704—2-Quinolinones, e.g. carbostyril
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
- A61K31/47—Quinolines; Isoquinolines
- A61K31/4709—Non-condensed quinolines and containing further heterocyclic rings
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/495—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with two or more nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine or tetrazines
- A61K31/4985—Pyrazines or piperazines ortho- or peri-condensed with heterocyclic ring systems
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/495—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with two or more nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine or tetrazines
- A61K31/50—Pyridazines; Hydrogenated pyridazines
- A61K31/501—Pyridazines; Hydrogenated pyridazines not condensed and containing further heterocyclic rings
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/495—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with two or more nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine or tetrazines
- A61K31/505—Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim
- A61K31/506—Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim not condensed and containing further heterocyclic rings
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/495—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with two or more nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine or tetrazines
- A61K31/505—Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim
- A61K31/517—Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim ortho- or peri-condensed with carbocyclic ring systems, e.g. quinazoline, perimidine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/7125—Nucleic acids or oligonucleotides having modified internucleoside linkage, i.e. other than 3'-5' phosphodiesters
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K45/00—Medicinal preparations containing active ingredients not provided for in groups A61K31/00 - A61K41/00
- A61K45/06—Mixtures of active ingredients without chemical characterisation, e.g. antiphlogistics and cardiaca
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2227/00—Animals characterised by species
- A01K2227/10—Mammal
- A01K2227/105—Murine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/0306—Animal model for genetic diseases
- A01K2267/0318—Animal model for neurodegenerative disease, e.g. non- Alzheimer's
-
- Y—GENERAL TAGGING OF NEW TECHNOLOGICAL DEVELOPMENTS; GENERAL TAGGING OF CROSS-SECTIONAL TECHNOLOGIES SPANNING OVER SEVERAL SECTIONS OF THE IPC; TECHNICAL SUBJECTS COVERED BY FORMER USPC CROSS-REFERENCE ART COLLECTIONS [XRACs] AND DIGESTS
- Y02—TECHNOLOGIES OR APPLICATIONS FOR MITIGATION OR ADAPTATION AGAINST CLIMATE CHANGE
- Y02A—TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE
- Y02A50/00—TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE in human health protection, e.g. against extreme weather
- Y02A50/30—Against vector-borne diseases, e.g. mosquito-borne, fly-borne, tick-borne or waterborne diseases whose impact is exacerbated by climate change
Claims (150)
1. Композиция, включающая стабилизатор белка SMN, включающий соединение или его пролекарство, имеющее формулу I:
где X выбирают из группы, состоящей из углерода и азота;
Y выбирают из группы, состоящей из углерода и азота; и где, по меньшей мере, один их X и Y представляет собой азот;
Z выбирают из группы, состоящей из серы и кислорода;
R1 выбирают из водорода, алкила, алкокси, галогена, галогеналкила и аминоалкила; и
R2 выбирают из незамещенного или замещенного фенила и незамещенного или замещенного гетероарила, где незамещенный гетероарил выбирают из группы, состоящей из 6-членного гетероарила и 5-членного гетероарила, и где, когда R2 представляет собой замещенный фенил или замещенный гетероарил, заместитель выбирают из группы, состоящей из водорода, галогена, низшего алкила и их комбинаций;
и энхансер транскрипции SMN2, включающий соединение, имеющее формулу (IV)
или его фармацевтически приемлемую соль, где
каждый из R2 и R3 представляет собой независимо галоген, R', -OR';
b представляет собой 1-5;
X1 представляет собой -C(Rx)2-, -NRx-, -NRxC(Rx)2- или -OC(Rx)2-;
X2 представляет собой -C(Rx)2- или -NRx-;
каждый Rx представляет собой независимо R', -(C1-6 алифатический фрагмент)- N(R')2 или -(C1-6 алифатический фрагмент)- OR';
каждый R' представляет собой независимо -R, -C(O)R, -CO2R или -SO2R, или два R' на одном и том же азоте, взятые вместе с их промежуточными атомами, образуют 3-7 членное гетероциклическое кольцо, имеющее 1-2 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода и серы; и
каждый R представляет собой водород или необязательно замещенную группу, выбранную из C1-6 алифатического фрагмента, фенила, 3-7 членного насыщенного или частично ненасыщенного карбоциклического кольца, 8-10 членного насыщенного, частично ненасыщенного или арильного карбоциклического кольца, 5-6 членного моноциклического гетероарильного кольца, имеющего 1-3 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, 3-7 членного насыщенного или частично ненасыщенного гетероциклического кольца, имеющего 1-2 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, 8-10 членного бициклического насыщенного или частично ненасыщенного гетероциклического кольца, имеющего 1-4 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, или 8-10 членного бициклического гетероарильного кольца, имеющего 1-4 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы.
2. Композиция по п. 1, где стабилизатор белка SMN выбирают из группы, состоящей из
3. Композиция по п. 2, где стабилизатор белка SMN представляет собой
и энхансер транскрипции SMN2, включающий соединение, имеющее формулу (IV)
или его фармацевтически приемлемую соль, где
каждый из R2 и R3 представляет собой независимо галоген, R', -OR';
b представляет собой 1-5;
X1 представляет собой -C(Rx)2-, -NRx-, -NRxC(Rx)2- или -OC(Rx)2-;
X2 представляет собой -C(Rx)2- или -NRx-;
каждый Rx представляет собой независимо R', -(C1-6 алифатический фрагмент)- N(R')2 или -(C1-6 алифатический фрагмент)- OR';
каждый R' представляет собой независимо -R, -C(O)R, -CO2R или -SO2R, или два R' на одном и том же азоте, взятые вместе с их промежуточными атомами, образуют 3-7 членное гетероциклическое кольцо, имеющее 1-2 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода и серы; и
каждый R представляет собой водород или необязательно замещенную группу, выбранную из C1-6 алифатического фрагмента, фенила, 3-7 членного насыщенного или частично ненасыщенного карбоциклического кольца, 8-10 членного насыщенного, частично ненасыщенного или арильного карбоциклического кольца, 5-6 членного моноциклического гетероарильного кольца, имеющего 1-3 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, 3-7 членного насыщенного или частично ненасыщенного гетероциклического кольца, имеющего 1-2 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, 8-10 членного бициклического насыщенного или частично ненасыщенного гетероциклического кольца, имеющего 1-4 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, или 8-10 членного бициклического гетероарильного кольца, имеющего 1-4 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы.
5. Композиция по п. 4, где стабилизатор белка SMN включает структуру, выбранную из группы, состоящей из
6. Композиция по п. 1 или 4, где энхансер транскрипции SMN имеет структуру, выбранную из группы, состоящей из
7. Композиция по п. 1 или 4, где стабилизатор белка SMN имеет структуру
энхансер транскрипции SMN имеет структуру
8. Композиция, включающая SMN2-сплайсирующее соединение и энхансер транскрипции SMN2, включающий соединение, имеющее формулу (IV)
или его фармацевтически приемлемую соль, где
каждый из R2 и R3 представляет собой независимо галоген, R', -OR';
b представляет собой 1-5;
X1 представляет собой -C(Rx)2-, -NRx-, -NRxC(Rx)2- или -OC(Rx)2-;
X2 представляет собой -C(Rx)2- или -NRx-;
каждый Rx представляет собой независимо R', -(C1-6 алифатический фрагмент)- N(R')2 или -(C1-6 алифатический фрагмент)- OR';
каждый R' представляет собой независимо -R, -C(O)R, -CO2R или -SO2R, или два R' на одном и том же азоте, взятые вместе с их промежуточными атомами, образуют 3-7 членное гетероциклическое кольцо, имеющее 1-2 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода и серы; и
каждый R представляет собой водород или необязательно замещенную группу, выбранную из C1-6 алифатического фрагмента, фенила, 3-7 членного насыщенного или частично ненасыщенного карбоциклического кольца, 8-10 членного насыщенного, частично ненасыщенного или арильного карбоциклического кольца, 5-6 членного моноциклического гетероарильного кольца, имеющего 1-3 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, 3-7 членного насыщенного или частично ненасыщенного гетероциклического кольца, имеющего 1-2 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, 8-10 членного бициклического насыщенного или частично ненасыщенного гетероциклического кольца, имеющего 1-4 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы, или 8-10 членного бициклического гетероарильного кольца, имеющего 1-4 гетероатомов, независимо выбранных из азота, кислорода или серы.
9. Композиция по п. 8, где сплайсирующее соединение выбирают из группы, состоящей из SMN-C2, NVS-SM2, нусинерсена и их комбинаций.
10. Композиция по п. 8, где энхансер транскрипции SMN имеет структуру, выбранную из группы, состоящей из
11. Композиция по п. 8, дополнительно включающая стабилизатор белка SMN, включающий соединение или его пролекарство, имеющее формулу I
где X выбирают из группы, состоящей из углерода и азота;
Y выбирают из группы, состоящей из углерода и азота; и где, по меньшей мере, один из X и Y представляет собой азот;
Z выбирают из группы, состоящей из серы и кислорода;
R1 выбирают из водорода, алкила, алкокси, галогена, галогеналкила и аминоалкила; и
R2 выбирают из незамещенного или замещенного фенила и незамещенного или замещенного гетероарила, где незамещенный гетероарил выбирают из группы, состоящей из 6-членного гетероарила и 5-членного гетероарила, и где, когда R2 представляет собой замещенный фенил или замещенный гетероарил, заместитель выбирают из группы, состоящей из водорода, галогена, низшего алкила и их комбинаций.
12. Композиция по п. 11, где стабилизатор белка SMN выбирают из группы, состоящей из
13. Композиция по п. 8, дополнительно включающая стабилизатор белка SMN, имеющий структуру, выбранную из группы, состоящей из
14. Композиция, предназначенная для применения в способе лечения спинальной мышечной атрофии у субъекта, нуждающегося в этом, где способ включает введение композиции по любому одному из пп. 1, 4 или 8.
15. Композиция по п. 14, где композицию вводят методом, выбранным из группы, состоящей из перорального введения, подкожного введения и интраперитонеального введения.
16. Композиция, включающая стабилизатор белка SMN, включающий соединение или его пролекарство, имеющее формулу I
где X выбирают из группы, состоящей из углерода и азота;
Y выбирают из группы, состоящей из углерода и азота; и где, по меньшей мере, один из X и Y представляет собой азот;
Z выбирают из группы, состоящей из серы и кислорода;
R1 выбирают из водорода, алкила, алкокси, галогена, галогеналкила и аминоалкила; и
R2 выбирают из незамещенного или замещенного фенила и незамещенного или замещенного гетероарила, где незамещенный гетероарил выбирают из группы, состоящей из 6-членного гетероарила и 5-членного гетероарила, и где, когда R2 представляет собой замещенный фенил или замещенный гетероарил, заместитель выбирают из группы, состоящей из водорода, галогена, низшего алкила и их комбинаций, и SMN2-сплайсирующее соединение.
17. Композиция по п. 16, где стабилизатор белка SMN выбирают из группы, состоящей из
18. Композиция по п. 16, где стабилизатор белка SMN представляет собой
19. Композиция, включающая стабилизатор белка SMN, имеющий структуру, выбранную из группы, состоящей из
20. Композиция по п. 19, где сплайсирующее соединение выбирают из группы, состоящей из SMN-C2, NVS-SM2, нусинерсена и их комбинаций.
Applications Claiming Priority (5)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
US201662298689P | 2016-02-23 | 2016-02-23 | |
US62/298,689 | 2016-02-23 | ||
US201662351773P | 2016-06-17 | 2016-06-17 | |
US62/351,773 | 2016-06-17 | ||
PCT/US2017/019156 WO2017147312A1 (en) | 2016-02-23 | 2017-02-23 | Combination therapies for treatment of spinal muscular atrophy |
Publications (1)
Publication Number | Publication Date |
---|---|
RU2018133288A true RU2018133288A (ru) | 2020-03-24 |
Family
ID=59631461
Family Applications (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2018133288A RU2018133288A (ru) | 2016-02-23 | 2017-02-23 | Комбинированные терапии для лечения спинальной мышечной атрофии |
Country Status (11)
Country | Link |
---|---|
US (2) | US9895358B2 (ru) |
EP (1) | EP3419981A4 (ru) |
JP (1) | JP2019509272A (ru) |
AU (1) | AU2017223706A1 (ru) |
BR (1) | BR112018017077A2 (ru) |
CA (1) | CA3015345A1 (ru) |
IL (1) | IL261277A (ru) |
MX (1) | MX2018010109A (ru) |
RU (1) | RU2018133288A (ru) |
WO (1) | WO2017147312A1 (ru) |
ZA (1) | ZA201805486B (ru) |
Families Citing this family (5)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
BR122020005073A2 (pt) | 2017-08-04 | 2020-10-13 | Skyhawk Therapeutics, Inc. | Composto, composição farmacêutica e uso do composto |
CN112567246A (zh) * | 2018-01-25 | 2021-03-26 | 比奥根Ma公司 | 治疗脊髓性肌萎缩症的方法 |
JP2022521467A (ja) | 2019-02-05 | 2022-04-08 | スカイホーク・セラピューティクス・インコーポレーテッド | スプライシングを調節するための方法および組成物 |
JP2022519323A (ja) * | 2019-02-06 | 2022-03-22 | スカイホーク・セラピューティクス・インコーポレーテッド | スプライシングを調節するための方法および組成物 |
US11890314B1 (en) * | 2022-07-19 | 2024-02-06 | Novel Pharma Inc. | Pharmaceutical composition for treating, preventing or ameliorating spinal muscular atrophy and administration method thereof |
Family Cites Families (14)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
JP4624510B2 (ja) | 1998-11-16 | 2011-02-02 | ワイス・ホールディングズ・コーポレイション | 2−(置換チオ)チアゾロ−[4,5−b]ピリジン化合物の有害生物防除および寄生虫防除的使用 |
CN1525856A (zh) | 2001-05-11 | 2004-09-01 | 三菱制药株式会社 | 含吡唑啉酮衍生物的稳定的高浓度注射剂 |
WO2004113305A2 (en) | 2003-06-16 | 2004-12-29 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Diamino substituted quinazoline derivatives as promoters of smn2 |
ES2377758T3 (es) | 2004-11-12 | 2012-03-30 | Bristol-Myers Squibb Company | Compuestos tricíclicos basados en tiazolo[4,5-b]piridina imidazo-fusionada y composiciones farmacéuticas que los comprenden |
TWI357902B (en) | 2005-04-01 | 2012-02-11 | Lg Life Science Ltd | Dipeptidyl peptidase-iv inhibiting compounds, meth |
RU2425834C2 (ru) | 2005-11-08 | 2011-08-10 | Ф. Хоффманн-Ля Рош Аг | ПРОИЗВОДНЫЕ ТИАЗОЛО[4,5-c]ПИРИДИНА В КАЧЕСТВЕ АНТАГОНИСТОВ РЕЦЕПТОРОВ mGluR5 |
PA8854001A1 (es) | 2008-12-16 | 2010-07-27 | Abbott Lab | Compuestos novedosos como ligandos de receptores de canabinoides |
NZ594122A (en) | 2008-12-19 | 2013-03-28 | Sirtris Pharmaceuticals Inc | 2-Phenyl-N-(2-(6-(pyrrolidin-1-ylmethyl)thiazolo[5,4-b]pyridin-2-yl)phenyl)thiazole-4-carboxamide derivatives |
SG173465A1 (en) | 2009-01-28 | 2011-09-29 | Univ Vanderbilt | Substituted 1,1,3,3-tetraoxidobenzo[d][1,3,2]dithiazoles as mglur4 allosteric potentiators, compositions, and methods of treating neurological dysfunction |
JP5616076B2 (ja) | 2010-02-05 | 2014-10-29 | パラマウントベッド株式会社 | エアマットレス |
CN104244944B (zh) * | 2011-12-30 | 2018-06-08 | Ptc医疗公司 | 用于治疗脊髓性肌萎缩症的化合物 |
WO2014012050A2 (en) | 2012-07-13 | 2014-01-16 | Indiana University Research & Technology Corporation | Compounds for treatment of spinal muscular atrophy |
MY174339A (en) * | 2012-08-13 | 2020-04-09 | Novartis Ag | 1,4-disubstituted pyridazine analogs and methods for treating smn-deficiency-related conditions |
GB201401886D0 (en) * | 2014-02-04 | 2014-03-19 | Lytix Biopharma As | Neurodegenerative therapies |
-
2017
- 2017-02-23 MX MX2018010109A patent/MX2018010109A/es unknown
- 2017-02-23 EP EP17757221.1A patent/EP3419981A4/en not_active Withdrawn
- 2017-02-23 AU AU2017223706A patent/AU2017223706A1/en not_active Abandoned
- 2017-02-23 WO PCT/US2017/019156 patent/WO2017147312A1/en active Application Filing
- 2017-02-23 CA CA3015345A patent/CA3015345A1/en not_active Abandoned
- 2017-02-23 RU RU2018133288A patent/RU2018133288A/ru not_active Application Discontinuation
- 2017-02-23 JP JP2018543622A patent/JP2019509272A/ja active Pending
- 2017-02-23 BR BR112018017077A patent/BR112018017077A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2017-02-23 US US15/440,727 patent/US9895358B2/en active Active
-
2018
- 2018-01-05 US US15/862,751 patent/US10420753B2/en active Active
- 2018-08-16 ZA ZA2018/05486A patent/ZA201805486B/en unknown
- 2018-08-21 IL IL261277A patent/IL261277A/en unknown
Also Published As
Publication number | Publication date |
---|---|
EP3419981A1 (en) | 2019-01-02 |
US9895358B2 (en) | 2018-02-20 |
JP2019509272A (ja) | 2019-04-04 |
AU2017223706A1 (en) | 2018-09-20 |
US10420753B2 (en) | 2019-09-24 |
IL261277A (en) | 2018-10-31 |
US20180235943A1 (en) | 2018-08-23 |
CA3015345A1 (en) | 2017-08-31 |
BR112018017077A2 (pt) | 2018-12-26 |
MX2018010109A (es) | 2018-12-17 |
WO2017147312A1 (en) | 2017-08-31 |
ZA201805486B (en) | 2019-07-31 |
US20170239225A1 (en) | 2017-08-24 |
EP3419981A4 (en) | 2019-09-18 |
Similar Documents
Publication | Publication Date | Title |
---|---|---|
RU2018133288A (ru) | Комбинированные терапии для лечения спинальной мышечной атрофии | |
CY1120342T1 (el) | Ανταγωνιστης πολυκυκλικου lpa1 και χρησεις εξ' αυτου | |
RU2020123151A (ru) | Антагонисты tlr7/8 и их применение | |
CY1119642T1 (el) | Csf-1r αναστολεις για την θεραπεια ογκων του εγκεφαλου | |
JP2013531029A5 (ru) | ||
JP2017537940A5 (ru) | ||
CY1121320T1 (el) | Χρηση ενος παραγοντα τροποποιησης ορμονων των επινεφριδιων | |
JP2013510123A5 (ru) | ||
RU2016118399A (ru) | Производные 4-аминометилбензойной кислоты | |
RU2006130000A (ru) | Органические соединения | |
RU2016137637A (ru) | Ингибиторы вируса гепатита с и их применение в получении лекарственных средств | |
RU2020110780A (ru) | Ингибитор fgfr и его медицинское применение | |
JP2016503797A5 (ru) | ||
RU2012153164A (ru) | Производные мочевины и их терапевтическое применение при лечении, среди прочего, заболеваний дыхательного пути | |
RU2017104856A (ru) | Функционализированные и замещенные индолы в качестве противораковых средств | |
PH12021551257A1 (en) | Cyclic pantetheine derivatives and uses thereof | |
RU2018143994A (ru) | Доноры нитроксила с улучшенным терапевтическим индексом | |
RU2014112108A (ru) | Составы с производными децитабина | |
RU2009102270A (ru) | Производные тиазолилмочевины в качестве ингибиторов фосфатидилинозитол-3-киназы | |
RU2019100164A (ru) | Гетероциклическое соединение, используемое как ингибитор fgfr | |
RU2008112181A (ru) | Применение конденсированных производных имидазола для лечения заболеваний, опосредованных рецептором ccr3 | |
AR087211A1 (es) | ANTAGONISTAS DE CRTh2 | |
RU2017117559A (ru) | Бензопроизводные с шестичленным кольцом в качестве ингибитора dpp-4 и их применение | |
RU2016101958A (ru) | Пиразольные соединения в качестве модуляторов fshr и их применение | |
RU2013136895A (ru) | Новое бициклическое соединение или его соль |
Legal Events
Date | Code | Title | Description |
---|---|---|---|
FA93 | Acknowledgement of application withdrawn (no request for examination) |
Effective date: 20200225 |