RU2012120759A - Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы - Google Patents

Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы Download PDF

Info

Publication number
RU2012120759A
RU2012120759A RU2012120759/13A RU2012120759A RU2012120759A RU 2012120759 A RU2012120759 A RU 2012120759A RU 2012120759/13 A RU2012120759/13 A RU 2012120759/13A RU 2012120759 A RU2012120759 A RU 2012120759A RU 2012120759 A RU2012120759 A RU 2012120759A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
halogen
substituted
represents hydrogen
alkyl
pharmaceutically acceptable
Prior art date
Application number
RU2012120759/13A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2581058C2 (ru
Inventor
Роберт БОЙД
Гари ЛИ
Филип РЫБЧИНСКИ
Original Assignee
Амикус Терапьютикс, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Амикус Терапьютикс, Инк. filed Critical Амикус Терапьютикс, Инк.
Publication of RU2012120759A publication Critical patent/RU2012120759A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2581058C2 publication Critical patent/RU2581058C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
    • C07D211/00—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings
    • C07D211/04—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom
    • C07D211/06—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members
    • C07D211/36—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members with hetero atoms or with carbon atoms having three bonds to hetero atoms with at the most one bond to halogen, e.g. ester or nitrile radicals, directly attached to ring carbon atoms
    • C07D211/40—Oxygen atoms
    • C07D211/44—Oxygen atoms attached in position 4
    • C07D211/46—Oxygen atoms attached in position 4 having a hydrogen atom as the second substituent in position 4
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
    • C07D211/00—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings
    • C07D211/04—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom
    • C07D211/06—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members
    • C07D211/36—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members with hetero atoms or with carbon atoms having three bonds to hetero atoms with at the most one bond to halogen, e.g. ester or nitrile radicals, directly attached to ring carbon atoms
    • C07D211/40—Oxygen atoms
    • C07D211/44—Oxygen atoms attached in position 4
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/185—Acids; Anhydrides, halides or salts thereof, e.g. sulfur acids, imidic, hydrazonic or hydroximic acids
    • A61K31/19—Carboxylic acids, e.g. valproic acid
    • A61K31/191—Carboxylic acids, e.g. valproic acid having two or more hydroxy groups, e.g. gluconic acid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33—Heterocyclic compounds
    • A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
    • A61K31/445—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33—Heterocyclic compounds
    • A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
    • A61K31/445—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine
    • A61K31/451—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine having a carbocyclic group directly attached to the heterocyclic ring, e.g. glutethimide, meperidine, loperamide, phencyclidine, piminodine
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K45/00—Medicinal preparations containing active ingredients not provided for in groups A61K31/00 - A61K41/00
    • A61K45/06—Mixtures of active ingredients without chemical characterisation, e.g. antiphlogistics and cardiaca
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • A61P25/16—Anti-Parkinson drugs
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
    • C07D211/00—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings
    • C07D211/04—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom
    • C07D211/06—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members
    • C07D211/36—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with only hydrogen or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom having no double bonds between ring members or between ring members and non-ring members with hetero atoms or with carbon atoms having three bonds to hetero atoms with at the most one bond to halogen, e.g. ester or nitrile radicals, directly attached to ring carbon atoms
    • C07D211/60—Carbon atoms having three bonds to hetero atoms with at the most one bond to halogen, e.g. ester or nitrile radicals
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
    • C07D211/00—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings
    • C07D211/92—Heterocyclic compounds containing hydrogenated pyridine rings, not condensed with other rings with a hetero atom directly attached to the ring nitrogen atom
    • C07D211/96—Sulfur atom
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K2300/00—Mixtures or combinations of active ingredients, wherein at least one active ingredient is fully defined in groups A61K31/00 - A61K41/00

Landscapes

  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Psychology (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Hydrogenated Pyridines (AREA)
  • Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
  • Plural Heterocyclic Compounds (AREA)

Abstract

1. Соединение формулы I:где Rпредставляет собой C(R)(R)(R);Rпредставляет собой водород, -ОН или галоген;Rпредставляет собой водород, -ОН, галоген или Cалкил;Rпредставляет собой галоген, Cалкил, замещенный Салкил, арил, замещенный арил, алкилциклоалкил или замещенный алкилциклоалкил;Rи Rмогут быть соединены с атомом углерода, к которому они присоединены, с образованием циклоалкильного кольца, которое может быть необязательно замещенным, предпочтительно галогеном, и более предпочтительно одним или несколькими атомами фтора;Rпредставляет собой водород, Cалкил, замещенный Cалкил, арилалкил, замещенный арилалкил, алкиларил или замещенный алкиларил;Z является необязательным, если Z присутствует, то представляет собой -(CH)-, -С(=O)-, -S(=O)NH-, -S(=O)-,-C(=S)NH-, -8(=O)-СН, C(=O)-NH-, -S(=O)-NRR, -С(=O)Салкил или -С(=O)СН(NH)СН;Rпредставляет собой водород, Cалкил или замещенный Cалкил;Rпредставляет собой водород, Cалкил или замещенный Cалкил;Rпредставляет собой водород, Cалкил, замещенный Салкил, арил, замещенный арил, Cалкенил, замещенный Салкенил, арилалкил, замещенный арилалкил, алкиларил, замещенный алкиларил, аминоарилалкил или замещенный аминоарилалкил;Rпредставляет собой -ОН или галоген; иRпредставляет собой водород, галоген или Cалкил,при условии, что Rи Rоба не могут быть оба атомами водорода, если Rпредставляет собой галоген, Z не присутствует, Rпредставляет собой -ОН, R, Rи Rпредставляют собой атомы водорода.2. Соединение формулы II:где Rпредставляет собой C(R)(R)(R);Rпредставляет собой водород, -ОН или галоген;Rпредставляет собой водород, -ОН, галоген или -СН;Rпредставляет собой галоген, -СН, фенил, фторфенил, метилфенил, циклогексилметил, в случае, когда Rпредставляет со

Claims (22)

1. Соединение формулы I:
Figure 00000001
где R1 представляет собой C(R2)(R3)(R4);
R2 представляет собой водород, -ОН или галоген;
R3 представляет собой водород, -ОН, галоген или C1-8 алкил;
R4 представляет собой галоген, C1-8 алкил, замещенный С1-8 алкил, арил, замещенный арил, алкилциклоалкил или замещенный алкилциклоалкил;
R3 и R4 могут быть соединены с атомом углерода, к которому они присоединены, с образованием циклоалкильного кольца, которое может быть необязательно замещенным, предпочтительно галогеном, и более предпочтительно одним или несколькими атомами фтора;
R6 представляет собой водород, C1-8 алкил, замещенный C1-8 алкил, арилалкил, замещенный арилалкил, алкиларил или замещенный алкиларил;
Z является необязательным, если Z присутствует, то представляет собой -(CH2)1-8-, -С(=O)-, -S(=O)2NH-, -S(=O)2-,
-C(=S)NH-, -8(=O)2-СН3, C(=O)-NH-, -S(=O)2-NR9R10, -С(=O)С1-8 алкил или -С(=O)СН(NH2)СН3;
R9 представляет собой водород, C1-8 алкил или замещенный C1-8 алкил;
R10 представляет собой водород, C1-8 алкил или замещенный C1-8 алкил;
R5 представляет собой водород, C1-8 алкил, замещенный С1-8 алкил, арил, замещенный арил, C1-8 алкенил, замещенный С1-8 алкенил, арилалкил, замещенный арилалкил, алкиларил, замещенный алкиларил, аминоарилалкил или замещенный аминоарилалкил;
R7 представляет собой -ОН или галоген; и
R8 представляет собой водород, галоген или C1-8 алкил,
при условии, что R2 и R3 оба не могут быть оба атомами водорода, если R4 представляет собой галоген, Z не присутствует, R7 представляет собой -ОН, R5, R6 и R8 представляют собой атомы водорода.
2. Соединение формулы II:
Figure 00000001
где R1 представляет собой C(R2)(R3)(R4);
R2 представляет собой водород, -ОН или галоген;
R3 представляет собой водород, -ОН, галоген или -СН3;
R4 представляет собой галоген, -СН3, фенил, фторфенил, метилфенил, циклогексилметил, в случае, когда R4 представляет собой галоген, R2 и R3 оба не могут быть атомами водорода;
R3 и R4 могут быть соединены с атомом углерода, к которому они присоединены, с образованием циклоалкильного кольца, которое может быть необязательно замещенным одним или несколькими атомами галогена;
R6 представляет собой водород, фенилалкил или замещенный фенилалкил;
Z является необязательным, если Z присутствует, то представляет собой -(СН3)-, -С(=O)-, -S(=O)2NH-, -S(=O)2-,
-S(=O)2-СН3, C(=O)-NH-, -S(=O)2NR9R10, -C(=S)-NH- или -С(=O)2-СН3,
R9 представляет собой водород или СН3;
R10 представляет собой водород или СН3;
R5 представляет собой водород или аминофенилалкил;
R7 представляет собой -ОН или галоген; и
R8 представляет собой водород, галоген или -СН3,
при условии, что R2 и R3 не оба могут быть атомами водорода, если R4 представляет собой галоген, Z не присутствует, R7 представляет собой -ОН, R5, R6 и R8 представляют собой атомы водорода.
3. Соединение формулы III:
Figure 00000002
где R1 представляет собой C(R2)(R3)(R4);
R2 представляет собой водород, -ОН или галоген;
R3 представляет собой водород, -ОН, галоген или -СН3;
R4 представляет собой галоген, -СН3, фенил, фторфенил, метилфенил, циклогексилметил, где в случае, когда R4 представляет собой галоген, R2 и R3 оба не могут быть атомами водорода;
R3 и R4 могут быть соединены с атомом углерода, к которому они присоединены, с образованием циклоалкильного кольца, которое может быть необязательно замещенным одним или несколькими атомами галогена;
R7 представляет собой -ОН или галоген; и
R8 представляет собой водород, галоген или -СН3,
при условии, что R2 и R3 оба не могут быть атомами водорода, если R4 представляет собой галоген, R7 представляет собой -ОН и R6 и R8 представляют собой атомы водорода.
4. Соединение, выбранное из следующих:
Figure 00000003
Figure 00000004
Figure 00000005
Figure 00000006
Figure 00000007
Figure 00000008
Figure 00000009
Figure 00000010
Figure 00000012
Figure 00000013
Figure 00000014
Figure 00000015
Figure 00000016
Figure 00000017
Figure 00000018
Figure 00000019
Figure 00000020
Figure 00000021
Figure 00000022
Figure 00000023
Figure 00000024
Figure 00000025
Figure 00000026
Figure 00000027
Figure 00000028
Figure 00000029
Figure 00000030
Figure 00000031
Figure 00000032
Figure 00000033
Figure 00000034
Figure 00000035
Figure 00000036
Figure 00000037
Figure 00000038
Figure 00000039
Figure 00000040
Figure 00000041
Figure 00000042
Figure 00000043
Figure 00000044
Figure 00000045
Figure 00000046
Figure 00000047
Figure 00000048
Figure 00000049
Figure 00000050
Figure 00000051
Figure 00000052
Figure 00000053
Figure 00000054
Figure 00000055
Figure 00000056
Figure 00000057
Figure 00000058
Figure 00000059
,
или его фармацевтически приемлемая соль, сольват или пролекарство.
5. Соединение по п.4, которое представляет собой
Figure 00000003
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
6. Соединение по п.4, которое представляет собой:
Figure 00000008
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
7. Соединение по п.4, которое представляет собой:
Figure 00000009
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
8. Соединение по п.4, которое представляет собой:
Figure 00000010
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
9. Соединение по п.4, которое представляет собой:
Figure 00000060
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
10. Фармацевтическая композиция, содержащая соединение по п.1 и по меньшей мере один фармацевтически приемлемый носитель.
11. Способ предупреждения и/или лечения болезни Паркинсона у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение нуждающемуся в лечении пациенту эффективного количества соединения по п.1.
12. Способ по п.11, дополнительно включающий введение эффективного количества по меньшей мере одного другого терапевтического средства.
13. Способ по п.11, где по меньшей мере одно другое терапевтическое средство представляет собой леводопу, антихолинергическое средство, ингибитор катехол-O-метилтрансферазы, агонист рецептора дофамина, ингибитор моноаминоксидазы, ингибитор периферийной декарбоксилазы или противовоспалительное средство.
14. Способ предупреждения и/или лечения болезни Паркинсона у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение нуждающемуся в лечении пациенту эффективного количества соединения по п.2.
15. Способ предупреждения и/или лечения болезни Паркинсона у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение нуждающемуся в лечении пациенту эффективного количества соединения по п.3.
16. Способ предупреждения и/или лечения болезни Паркинсона у пациента с риском развития или диагнозом этого заболевания, который включает введение нуждающемуся в лечении пациенту эффективного количества соединения по п.4.
17. Способ по п.16, где соединение представляет собой
Figure 00000003
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
18. Способ по п.16, где соединение представляет собой
Figure 00000008
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
19. Способ по п.16, где соединение представляет собой
Figure 00000009
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
20. Способ по п.16, где соединение представляет собой
Figure 00000010
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
21. Способ по п.16, где соединение представляет собой
Figure 00000060
,
или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство.
22. Набор, включающий:
контейнер, содержащий эффективное количество соединения по п.1, или его фармацевтически приемлемую соль, сольват или пролекарство, или любую комбинацию двух или нескольких из них; и
инструкции по его применению для предупреждения и/или лечения болезни Паркинсона.
RU2012120759/04A 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы RU2581058C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US25280309P 2009-10-19 2009-10-19
US61/252,803 2009-10-19
PCT/US2010/051447 WO2011049736A1 (en) 2009-10-19 2010-10-05 Novel compositions for preventing and/or treating degenerative disorders of the central nervous system

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015147509A Division RU2015147509A (ru) 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2012120759A true RU2012120759A (ru) 2013-11-27
RU2581058C2 RU2581058C2 (ru) 2016-04-10

Family

ID=43879775

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015147509A RU2015147509A (ru) 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы
RU2012120759/04A RU2581058C2 (ru) 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы

Family Applications Before (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015147509A RU2015147509A (ru) 2009-10-19 2010-10-05 Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы

Country Status (27)

Country Link
US (4) US8604206B2 (ru)
EP (2) EP3143875B1 (ru)
JP (2) JP5805649B2 (ru)
KR (3) KR101880411B1 (ru)
CN (2) CN102655747A (ru)
AR (1) AR078606A1 (ru)
AU (3) AU2010308396B2 (ru)
BR (1) BR112012009121A2 (ru)
CA (1) CA2778348C (ru)
CY (1) CY1118966T1 (ru)
DK (1) DK2490532T3 (ru)
ES (2) ES2617192T3 (ru)
HK (1) HK1219724A1 (ru)
HR (1) HRP20170236T1 (ru)
HU (1) HUE033116T2 (ru)
IL (1) IL219160B (ru)
LT (1) LT2490532T (ru)
MX (2) MX340807B (ru)
PL (1) PL2490532T3 (ru)
PT (1) PT2490532T (ru)
RS (1) RS55679B1 (ru)
RU (2) RU2015147509A (ru)
SG (1) SG10201507159XA (ru)
SI (1) SI2490532T1 (ru)
SM (1) SMT201700105B (ru)
TW (1) TWI642434B (ru)
WO (1) WO2011049736A1 (ru)

Families Citing this family (10)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
HUE033116T2 (en) * 2009-10-19 2017-11-28 Amicus Therapeutics Inc New preparations for the prevention and / or treatment of degenerative disorders of the central nervous system
HUE028129T2 (en) 2009-10-19 2016-11-28 Amicus Therapeutics Inc New preparations for the prevention and / or treatment of lysosomal storage disorders
EP2591823A1 (en) * 2011-11-11 2013-05-15 Biologische Heilmittel Heel GmbH Composition for treating or preventing neurodegenerative disorders
AU2013240486B2 (en) * 2012-03-27 2017-10-26 Amicus Therapeutics, Inc. Novel compounds for preventing and/or treating lysosomal storage disorders and/or degenerative disorders of the central nervous system
WO2015095963A1 (en) * 2013-12-23 2015-07-02 Alectos Therapeutics Inc. Glucocerebrosidase modulators and uses thereof
US10179128B2 (en) 2015-08-31 2019-01-15 Amicus Therapeutics, Inc. Regimens for treating and preventing lysosomal disorders and degenerative disorders of the central nervous system
WO2018200618A1 (en) * 2017-04-25 2018-11-01 Amicus Therapeutics, Inc. Novel compositions for preventing and/or treating degenerative disorders of the central nervous system and/or lysosomal storage disorders
RU2676956C1 (ru) * 2017-08-25 2019-01-11 Общество с ограниченной ответственностью "Международный Биотехнологический Центр "Генериум" Антитела для связывания имиглюцеразы и их применение в аффинной хроматографии
KR101991276B1 (ko) 2018-01-19 2019-06-21 전남대학교산학협력단 신규 균주 페니실리움 아쿠아티쿰 및 이를 이용한 퇴행성 뇌질환 치료제
US20220184185A1 (en) 2018-07-25 2022-06-16 Modernatx, Inc. Mrna based enzyme replacement therapy combined with a pharmacological chaperone for the treatment of lysosomal storage disorders

Family Cites Families (28)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4407957A (en) 1981-03-13 1983-10-04 Damon Corporation Reversible microencapsulation of a core material
DK0585368T3 (da) 1991-04-25 1998-03-16 Univ Brown Res Found Implanterbart biokompatibelt immunisolatorisk vehikel til afgivelse af udvalgte terapeutiske produkter
US5383851A (en) 1992-07-24 1995-01-24 Bioject Inc. Needleless hypodermic injection device
US5569189A (en) 1992-09-28 1996-10-29 Equidyne Systems, Inc. hypodermic jet injector
EP0679088B1 (en) 1992-09-29 2002-07-10 Inhale Therapeutic Systems Pulmonary delivery of active fragments of parathyroid hormone
DE69531098T2 (de) * 1994-03-09 2004-04-29 Novo Nordisk A/S Piperidine und pyrrolidine
US5863903A (en) * 1994-03-09 1999-01-26 Novo Nordisk A/S Use of hydroxy alkyl piperidine and pyrrolidine compounds to treat diabetes
FR2718357B1 (fr) 1994-04-06 1997-10-03 Defarges Alain Moreau Perfectionnements apportés à un dispositif d'injection par jet sans aiguille.
US5599302A (en) 1995-01-09 1997-02-04 Medi-Ject Corporation Medical injection system and method, gas spring thereof and launching device using gas spring
US5780014A (en) 1995-04-14 1998-07-14 Inhale Therapeutic Systems Method and apparatus for pulmonary administration of dry powder alpha 1-antitrypsin
US5654007A (en) 1995-06-07 1997-08-05 Inhale Therapeutic Systems Methods and system for processing dispersible fine powders
TW498067B (en) * 1996-07-19 2002-08-11 Hoffmann La Roche 4-hydroxy-piperidine derivatives
US6274597B1 (en) 1998-06-01 2001-08-14 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Method of enhancing lysosomal α-Galactosidase A
US20040082641A1 (en) 2002-10-28 2004-04-29 Rytved Klaus Asger Use of glycogen phosphorylase inhibitors for treatment of cardiovascular diseases
JP2006507359A (ja) * 2002-10-28 2006-03-02 ノボ・ノルデイスク・エー／エス 心循環器疾患の治療のためのグリコーゲンホスホリラーゼ阻害剤の使用
US7446098B2 (en) 2003-02-18 2008-11-04 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Combination therapy for treating protein deficiencies
CA2548313A1 (en) 2003-12-23 2005-07-14 Musc Foundation For Research Development Methods and compositions for the prevention and treatment of inflammatory diseases or conditions
EP1860101B1 (en) 2006-05-24 2011-04-06 Amicus Therapeutics, Inc. Tartrate sale of isofagomine and methods of use
ES2364586T3 (es) * 2006-05-24 2011-09-07 Amicus Therapeutics, Inc. Sal tartrato de isofagomina y métodos de uso.
WO2007150064A2 (en) * 2006-06-23 2007-12-27 Amicus Therapeutics, Inc. METHOD FOR THE TREATMENT OF NEUROLOGICAL DISORDERS BY ENHANCING THE ACTIVITY OF β-GLUCOCEREBROSIDASE
MX2009011473A (es) 2007-04-26 2010-01-18 Amicus Therapeutics Inc Regimenes de dosificacion para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal que utilizan chaperonas farmacologicas.
US20110237538A1 (en) 2008-08-06 2011-09-29 Summit Corporation Plc Treatment of lysosomal storage disorders and other proteostatic diseases
ES2505243T3 (es) 2009-04-09 2014-10-09 Amicus Therapeutics, Inc. Agentes terapéuticos para prevenir y/o tratar trastornos degenerativos del sistema nervioso central
WO2010118283A1 (en) 2009-04-09 2010-10-14 Amicus Therapeutics, Inc. Methods for preventing and/or treating lysosomal storage disorders
HUE033116T2 (en) 2009-10-19 2017-11-28 Amicus Therapeutics Inc New preparations for the prevention and / or treatment of degenerative disorders of the central nervous system
HUE028129T2 (en) * 2009-10-19 2016-11-28 Amicus Therapeutics Inc New preparations for the prevention and / or treatment of lysosomal storage disorders
CA2778049C (en) * 2009-10-19 2018-12-04 Amicus Therapeutics, Inc. Method for treating alzheimer's disease using pharmacological chaperones to increase the activity of gangliosidases
KR102023720B1 (ko) 2012-09-03 2019-09-20 엘지이노텍 주식회사 보이스 코일 모터

Also Published As

Publication number Publication date
CA2778348A1 (en) 2011-04-28
AU2016203817A1 (en) 2016-06-30
CN105367485A (zh) 2016-03-02
AU2016203817B2 (en) 2017-09-07
US20160326114A1 (en) 2016-11-10
ES2814178T3 (es) 2021-03-26
RS55679B1 (sr) 2017-07-31
CN102655747A (zh) 2012-09-05
HRP20170236T1 (hr) 2017-04-07
EP2490532B1 (en) 2016-11-23
WO2011049736A1 (en) 2011-04-28
EP2490532A1 (en) 2012-08-29
US9409862B2 (en) 2016-08-09
RU2581058C2 (ru) 2016-04-10
PT2490532T (pt) 2017-02-23
KR101769396B1 (ko) 2017-08-18
PL2490532T3 (pl) 2017-05-31
RU2015147509A (ru) 2019-01-14
US20180273474A1 (en) 2018-09-27
KR20170096220A (ko) 2017-08-23
JP2015157822A (ja) 2015-09-03
LT2490532T (lt) 2017-03-27
KR20180001588A (ko) 2018-01-04
SMT201700105B (it) 2017-03-08
US20110092541A1 (en) 2011-04-21
JP2013508366A (ja) 2013-03-07
KR20120104549A (ko) 2012-09-21
EP3143875A1 (en) 2017-03-22
KR101813988B1 (ko) 2018-01-02
SI2490532T1 (sl) 2017-03-31
IL219160B (en) 2018-12-31
HK1219724A1 (zh) 2017-04-13
BR112012009121A2 (pt) 2017-08-29
AU2017272296A1 (en) 2018-01-25
KR101880411B1 (ko) 2018-07-19
AU2017272296B2 (en) 2019-07-11
EP3143875B1 (en) 2020-05-27
DK2490532T3 (en) 2017-02-27
TWI642434B (zh) 2018-12-01
US8604206B2 (en) 2013-12-10
CY1118966T1 (el) 2018-01-10
TW201116279A (en) 2011-05-16
MX340807B (es) 2016-07-27
AU2010308396B2 (en) 2016-04-28
JP6258245B2 (ja) 2018-01-10
MX368459B (es) 2019-10-03
AR078606A1 (es) 2011-11-23
MX2012004548A (es) 2012-07-04
ES2617192T3 (es) 2017-06-15
SG10201507159XA (en) 2015-10-29
JP5805649B2 (ja) 2015-11-04
HUE033116T2 (en) 2017-11-28
EP2490532A4 (en) 2013-06-12
IL219160A0 (en) 2012-06-28
CN105367485B (zh) 2018-04-17
CA2778348C (en) 2022-08-23
US20140080871A1 (en) 2014-03-20
US10421724B2 (en) 2019-09-24
AU2010308396A1 (en) 2012-05-03

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2012120759A (ru) Новые композиции для предупреждения и/или лечения дегенеративных расстройств центральной нервной системы
RU2012120760A (ru) Новые композиции для предупреждения и/или лечения лизосомных болезней накопления
RU2434865C2 (ru) Аналоги тетрагидрохинолина в качестве мускариновых агонистов
MX2020001777A (es) Compuestos novedosos.
JP6595078B2 (ja) アミノカルボニルカルバメート化合物
PE20061156A1 (es) Derivados de benzamida como agentes inhibidores del transportador de glicina
EP1857457A3 (en) Benzimidazole derivative and its use as AII receptor antagonist
SE0104334D0 (sv) Therapeutic agents
RU2010107169A (ru) Фармацевтическая композиция, содержащая оптически активное соединение, обладающее активностью агониста рецептора тромбопоэтина, и промежуточное соединение для этого
PE20040775A1 (es) DERIVADOS DE INDOL COMO AGONISTAS DE ADRENORECEPTORES ß2
JP2009541489A5 (ru)
RU2502730C2 (ru) Сульфонамидные соединения и их применение
PE20050420A1 (es) Fenacilo 2-hidroxi-3-diaminoalcanos
CA2414774A1 (en) Use of dopamine d2/d3 receptor agonists to treat fibromyalgia
PL1786790T3 (pl) Pochodne oksazolu jako środki receptora histaminowego H3, ich wytwarzanie i terapeutyczne zastosowanie
ATE420859T1 (de) Azabicycloä3.1.0ühexylphenylderivate als modulatoren von dopamin-d3-rezeptoren
RU2010100945A (ru) Способы и композиции для стимулирования нейрогенеза и ингибирования дегенерации нейронов с использованием изотиазолопиримидинонов
TW200700069A (en) Benzothiazole, thiazolopyridine, benzooxazole and oxazolopyridine derivatives
TW200736251A (en) Aryl-isoxazol-4-yl-imidazole derivatives
JP2010522710A5 (ru)
RU2011112684A (ru) АГЕНТ, СПОСОБСТВУЮЩИЙ РОСТУ ВОЛОС, СОДЕРЖАЩИЙ В КАЧЕСТВЕ АКТИВНОГО ИНГРЕДИЕНТА ПРОИЗВОДНОЕ 15,15-ДИФТОРПРОСТАГЛАНДИНА F2α
DE602006016643D1 (de) THIENOÄ2,3-bÜPYRIDIN DERIVATE
EA202190586A1 (ru) N-замещенные диоксоциклобутениламино-3-гидроксипиколинамиды, приемлемые в качестве ингибиторов ccr6
RU2010115337A (ru) Трициклические гетероциклические производные
CY1112638T1 (el) Χρηση των παραγωγων ινδολιου ως ενεργοποιητες νurr-1 για την θεραπεια νοσου ραrκινsον