PL199433B1 - Związki przeciwzakrzepowe, kompozycja farmaceutyczna i zastosowanie tych związków - Google Patents

Związki przeciwzakrzepowe, kompozycja farmaceutyczna i zastosowanie tych związków

Info

Publication number
PL199433B1
PL199433B1 PL345238A PL34523899A PL199433B1 PL 199433 B1 PL199433 B1 PL 199433B1 PL 345238 A PL345238 A PL 345238A PL 34523899 A PL34523899 A PL 34523899A PL 199433 B1 PL199433 B1 PL 199433B1
Authority
PL
Poland
Prior art keywords
alkyl
compound
compounds
residue
formula
Prior art date
Application number
PL345238A
Other languages
English (en)
Other versions
PL345238A1 (en
Inventor
Johannes Egbertus Maria Basten
Boeckel Constant Adriaan Anton Van
Rogier Christian Buijsman
Cornelia Maria Dreef-Tromp
Original Assignee
Organon Nv
Univ Leiden
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Organon Nv, Univ Leiden filed Critical Organon Nv
Publication of PL345238A1 publication Critical patent/PL345238A1/xx
Publication of PL199433B1 publication Critical patent/PL199433B1/pl

Links

Classifications

    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K9/00Peptides having up to 20 amino acids, containing saccharide radicals and having a fully defined sequence; Derivatives thereof
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07HSUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
    • C07H3/00Compounds containing only hydrogen atoms and saccharide radicals having only carbon, hydrogen, and oxygen atoms
    • C07H3/06Oligosaccharides, i.e. having three to five saccharide radicals attached to each other by glycosidic linkages
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/04Peptides having up to 20 amino acids in a fully defined sequence; Derivatives thereof
    • A61K38/14Peptides containing saccharide radicals; Derivatives thereof, e.g. bleomycin, phleomycin, muramylpeptides or vancomycin
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/02Antithrombotic agents; Anticoagulants; Platelet aggregation inhibitors
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K9/00Peptides having up to 20 amino acids, containing saccharide radicals and having a fully defined sequence; Derivatives thereof
    • C07K9/001Peptides having up to 20 amino acids, containing saccharide radicals and having a fully defined sequence; Derivatives thereof the peptide sequence having less than 12 amino acids and not being part of a ring structure

Landscapes

  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)
  • Saccharide Compounds (AREA)
  • Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
  • Organic Low-Molecular-Weight Compounds And Preparation Thereof (AREA)
  • Nitrogen Condensed Heterocyclic Rings (AREA)

Abstract

Wynalazek dotyczy zwi azków przeciwzakrzepowych o wzorze (I), w którym R 1 oznacza grup e fenylow a, naftylow a, 1,2,3,4-tetrahydronaftylow a, (izo)chinolinylow a, tetrahydro(izo)- chinolinylow a, 3,4-dihydro-1H-izochinolinylow a, chromanylow a lub kamforow a, które ewentualnie mog a by c podstawione jednym lub wi ecej podstawnikami wybranymi z grupy obejmu- j acej (1-8C)alkil lub (1-8C)alkoksyl; R 2 i R 3 niezale znie ozna- czaj a H lub (1-8C)alkil; R 4 oznacza (1-8C)alkil lub (3- 8C)cykloalkil; albo R 3 i R 4 razem z atomem azotu, z którym s a zwi azane, oznaczaj a niearomatyczny (4-8)-cz lonowy pier scie n ewentualnie zawieraj acy inny heteroatom i ewentualnie pod- stawiony przez (1-8C)alkil lub SO 2 -(1-8C)alkil; Q oznacza lacznik o wzorze (III): -[(CH 2 ) 2 O] m -[(CH 2 ) n -NR 3 -C(O)] p -W-(CH 2 ) s - ,w którym W oznacza -[1,4-fenyleno-NR 3 -(CO)] q -(CH 2 ) r -S- lub - (CH 2 ) t -S-(CH 2 ) u -[O(CH 2 ) 2 ] v -O-(CH 2 ) w -C (O)-NR 3 -; a R 3 niezale z- nie oznacza H lub (1-8C)alkil; m = 1-12; n = 1-8; p = 0-4; q = 0 lub 1; r = 1-8; s = 1-8; t = 1-8; u = 1-8; v = 1-12; w = 1-8; laczna liczba atomów wynosi 10-70; a reszta -[(CH 2 ) 2 O] m -stanowi koniec, w którym Q jest zwi azany z Z, a Z oznacza reszt e oligosacharydu o ladunku ujemnym obejmuj ac a dwie do sze- sciu jednostek monosacharydowych, której ladunek jest zrów- nowa zony przez dodatnio na ladowane przeciwjony; lub ich farmaceutycznie dopuszczalnych soli albo proleków, to znaczy zwi azki o wzorze (I), w których grupa aminowa w reszcie amidynowej jest chroniona, przyk ladowo przez grup e hydroksy- low a lub (1-6)-alkoksykarbonylow a. Wynalazek obejmuje te z kompozycj e farmaceutyczn a zawieraj ac a zwi azek wed lug wynalazku i zastosowanie takiego zwi azku ……….. PL PL PL PL PL

Description

Opis wynalazku
Przedmiotem wynalazku są związki przeciwzakrzepowe, kompozycja farmaceutyczna i zastosowanie tych związków.
Proteazy serynowe są enzymami, które odgrywają ważną rolę w kaskadzie krzepnięcia krwi. Członkami tej grupy proteaz są, na przykład, trombina, trypsyna, czynniki VIIa, IXa, Xa, XIa, XIIa i białko C.
W kaskadzie krzepnię cia koń cowym enzymem, proteazą serynową , jest trombina. Gł ówną funkcją trombiny jest rozszczepianie fibrynogenu, z wytworzeniem monomerów fibryny, które są sieciowane i tworzą nierozpuszczalny żel. Ponadto, trombina reguluje swe własne wytwarzanie przez aktywowanie czynników V i VIII wcześniejszych w kaskadzie. Ma ona również ważne działanie na poziomie komórkowym, gdzie działa na konkretne receptory powodując agregację płytek, aktywację komórek śródbłonka i proliferację fibroblastu. A zatem, trombina odgrywa główną rolę regulującą w hemostazie i tworzeniu się skrzepliny. W dziedzinie tej prowadzi się intensywne badania z uwagi na szeroki zakres terapeutycznych zastosowań inhibitorów trombiny.
Inna ważna proteaza serynowa, czynnik Xa, katalizuje konwersję protrombiny do trombiny.
W pracach nad syntetycznymi inhibitorami proteaz serynowych, a bardziej konkretnie trombiny, jedną z kluczowych struktur stanowi reszta benzamidynowa. Naśladuje ona protonowany łańcuch boczny zasadowych aminokwasów Arg i Lys w jej naturalnych substratach. Prowadzono intensywne i wielokrotne badania nad związkami z taką resztą. Bardzo silnym przedstawicielem tego rodzaju inhibitorów trombiny jest pochodna aminokwasowa, Na-(2-naftylosulfonylo)-glicylo-4-amidynofenyloalaninopiperydyna (NAPAP) (J. Stiirzebecher i in., Thromb. Res. 29, 635-642, 1983). Jednakże profil NAPAP nie jest atrakcyjny dla zastosowań terapeutycznych: na przykład związek ten ma małą swoistość wobec trombiny i jest słabo rozpuszczalny. Wytworzono następnie pochodne NAPAP, takie jak pochodne podstawione N-alkilem, ujawnione w EP 0,236,163 lub pochodne glikopeptydowe ujawnione w EP 0,558,961, Proc. Am. Pept. Symp. 13 (60LXAW); 94; str. 643-5 (W. Stiiber i in., Pept.: Chem., Struct. Biol.,), Proc. Int. Symp. Controlled Release Bioact. Mater. (PCRMEY, 10220178); 94; vol. 21; str. 712-12 (E. Walter i in.) oraz w EP 0,513,543. Jednakże, aczkolwiek pochodne te mogą prowadzić do ulepszeń profilu farmakologicznego w porównaniu z NAPAP, wszystkie takie pochodzące od NAPAP związki nadal są aktywne jedynie jako bezpośrednie inhibitory trombiny i mają ograniczony półokres trwania w osoczu i szybki klirens (a zatem mają aktywność antytrombinową tylko w ciągu krótkiego czasu).
Stwierdzono obecnie, że związki według wynalazku o wzorze (I)
w którym R1 oznacza grupę fenylową, naftylową, 1,2,3,4-tetrahydronaftylową, (izo)chinolinylową, tetrahydro(izo)chinolinylową, 3,4-dihydro-1H-izochinolinylową, chromanylową lub kamforową, które ewentualnie mogą być podstawione jednym lub więcej podstawnikami wybranymi z grupy obejmującej (1-8C)alkil lub (1-8C)alkoksyl;
R2 i R3 niezależnie oznaczają H lub (1-8C)alkil;
R4 oznacza (1-8C)alkil lub (3-8C)cykloalkil;
albo R3 i R4 razem z atomem azotu, z którym są związane, oznaczają niearomatyczny (4-8)-członowy pierścień ewentualnie zawierający inny heteroatom i ewentualnie podstawiony przez (1-8C)alkil lub SO2-(1-8C)alkil;
PL 199 433 B1
Q oznacza łącznik o wzorze (III)
-[(CH2)2O]m-[(CH2)n-NR3-C(O)]p-W-(CH2)s- (III), w którym
W oznacza -[1,4-fenyleno-NR3-(CO)]q-(CH2)r-Slub
-(CH2)t-S-(CH2)u-[O(CH2)2]v-O-(CH2)w-C(O)-NR3-; a R3 niezależ nie oznacza H lub (1-8C)alkil;
m = 1-12; n = 1-8; p = 0-4; q = 0 lub 1; r = 1-8; s = 1-8; t = 1-8; u = 1-8; v = 1-12; w = 1-8; łączna liczba atomów wynosi 10-70; a reszta -[(CH2)2O]m- stanowi koniec, którym Q jest związany z Z, a
Z oznacza resztę oligosacharydu o ładunku ujemnym obejmującą dwie do sześciu jednostek monosacharydowych, której ładunek jest zrównoważony przez dodatnio naładowane przeciwjony;
lub ich farmaceutycznie dopuszczalne sole albo proleki, to znaczy związki o wzorze (I), w których grupa aminowa w reszcie amidynowej jest chroniona, przykładowo przez grupę hydroksylową lub (1-6)-alkoksykarbonylową, są silnymi i wysoce wszechstronnymi środkami przeciwzakrzepowymi. Związki według wynalazku mają aktywność przeciwtrombinową, ale również ich strukturę można selektywnie modyfikować, tak aby miały możliwy do wyregulowania mieszany profil i wykazywały aktywność bez pośrednictwa trombiny, bezpośrednią aktywność przeciwko trombinie (czynnikowi IIa) oraz aktywność przeciw-Xa za pośrednictwem antytrombiny III (AT-III). Tak więc, związki według wynalazku są podwójnymi inhibitorami. Związki według wynalazku mają długi półokres trwania w osoczu, czego wynikiem jest ich przedłużona aktywność antytrombinowa w porównaniu z NAPAP lub jej opisanymi powyżej pochodnymi. Ponadto związki według wynalazku mogą pobudzić działanie zobojętniające czynnika płytkowego 4 (PF4). Korzystną cechą związków według wynalazku jest również ich niska toksyczność.
W EP 0,649,854 ujawniono inny rodzaj podwójnych inhibitorów. W przeciwień stwie do zwią zków według wynalazku, ujawnione skoniugowane związki sacharydowe, oprócz aktywności anty-Xa za pośrednictwem AT-III, mają pośrednie działanie antytrombinowe związane z AT-III.
Związki według niniejszego wynalazku są użyteczne do leczenia i zapobiegania chorobom, w których bierze udział trombina i chorobom zwią zanym z trombiną . Choroby te obejmują wiele stanów zakrzepowych i prozakrzepowych, w których aktywuje się kaskada krzepnięcia, i do których należą, ale nie wyłącznie zakrzepica żył głębokich, zator płucny, zakrzepowe zapalenie żył, zamknięcie tętnic wskutek zakrzepicy lub zatoru, reokluzja tętnic podczas lub po angioplastyce lub na skutek trombolizy, restenoza wskutek uszkodzenia tętnic lub inwazyjnych zabiegów kardiologicznych, pooperacyjna zakrzepica lub zator żylny, ostra i przewlekła miażdżyca tętnic, udar, zawał serca, nowotwór i przerzuty oraz choroby neurodegeneracyjne. Związki wedł ug wynalazku moż na również stosować jako antykoagulanty w pozaustrojowych obiegach krwi, jakie konieczne są w dializie i chirurgii. Związki według wynalazku można również stosować jako antykoagulanty in vitro.
Mieszany profil związków według wynalazku można regulować przez zmianę charakteru reszty oligosacharydowej Z i długości łącznika Q. W ten sposób uzyskuje się szeroki zakres profili.
W związkach według wynalazku uż yteczna jest każda ujemnie naładowana reszta oligosacharydową zawierająca 2 do 6 jednostek sacharydu. Odpowiednimi związkami według wynalazku są związki, w których Z oznacza siarczanowaną lub fosforylowaną resztę oligosacharydową. Korzystnie reszta oligosacharydową Z pochodzi od oligosacharydu, który jako taki wykazuje aktywność anty-Xa za pośrednictwem AT-III, takiego jak sacharydy ujawnione w EP 0,454,220 i EP 0,529,715. Szczególnie korzystnymi resztami oligosacharydowymi są reszty pentasacharydu. Najkorzystniej Z jest przedstawiony wzorem (II)
5w którym R5 niezależnie oznacza OSO3- lub (1-8C)alkoksyl.
PL 199 433 B1
Innymi korzystnymi związkami według wynalazku są związki o wzorze I, w którym R1 oznacza fenyl, 4-metoksy-2,3,6-trimetylofenyl lub naftyl, NR3R4 oznacza grupę piperydynylową, a R2 oznacza H.
Dla aktywności przeciwzakrzepowej związków według wynalazku struktura chemiczna łącznika ma mniejsze znaczenie lub jest bez znaczenia, jednakże nie może być ona całkowicie sztywna. Wysoce elastyczne łączniki są bardziej odpowiednie niż inne.
Ponadto, ze względu na syntezę, niektóre łączniki są bardziej odpowiednie niż inne.
Korzystne są następujące łączniki:
-[(CH2)2O]5-(CH2)2-NH-C(O)-CH2-S-CH2-;
-[(CH2)2O]5-(CH2)2-NH-C(O)-CH2-S-(CH2)2-[O(CH2)2]3-O-CH2-C(O)-NH-(CH2)4-; oraz
-[(CH2)2O]3-(CH2)2-NH-C(O)-1,4-fenyleno-NH-C(O)-CH2-S-CH2-.
W opisie związku o wzorze (I) stosuje się następujące określenia.
Określenie „(1-8C)alkil” oznacza rozgałęzioną lub nierozgałęzioną grupę alkilową zawierającą 1-8 atomów węgla, na przykład metyl, etyl, propyl, izopropyl, butyl, sec-butyl, tert-butyl, heksyl i oktyl. Korzystnymi grupami alkilowymi są metyl i etyl.
Określenie „(1-8C)alkoksyl” oznacza grupę alkoksylową zawierającą 1-8 atomów węgla, w której reszta alkilowa ma uprzednio podane znaczenie. Korzystną grupą alkilową jest metoksyl.
Określenie „(3-8C)cykloalkil” oznacza grupę cykloalkilową zawierającą 3-8 atomów węgla, taką jak cyklopropyl, cyklobutyl, cyklopentyl, cykloheksyl, cykloheptyl lub cyklooktyl. Korzystnymi grupami cykloalkilowymi są cyklopentyl i cykloheksyl.
Długość łącznika oznacza liczbę atomów w łączniku, liczoną od najkrótszego łańcucha pomiędzy Z i peptydową częścią cząsteczki, nie licząc atomu tlenu w oligosacharydzie Z, który jest związany z łącznikiem.
Określenie „prolek” oznacza związek według wynalazku, w którym grupa aminowa w reszcie amidynowej jest chroniona, na przykład grupą hydroksylową lub (1-6C)alkoksykarbonylową.
Związki według wynalazku wytwarza się przez derywatyzowanie NAPAP (lub analogu NAPAP) w pozycji glicyny cysteiną lub lizyną , sposobami ogólnie znanymi w technice, a nastę pnie zwią zek (a) sprzęga się z resztą oligosacharyd-łącznik lub (b) sprzęga się z łącznikiem, który następnie derywatyzuje się grupą tiolową, a potem sprzęga z resztą oligosacharydu. Do tego celu można stosować dowolny odpowiedni oligosacharyd, na przykład oligosacharydy znane z literatury (np. z EP 0,454,220 i EP 0,529,715, ale nie wyłącznie) lub dostę pne na rynku. Oligosacharydy można fosforylować w odpowiednim etapie sposobu, np. jak opisali R. Buijsman i in., (Abstracts of papers, 9th European Carbohydrate Symposium Utrecht 1997, Abstract A150). Łącznik można sprzęgać z oligosacharydem sposobami opisanymi na przykład w EP 0,649,854.
Sprzęganie peptydów, stanowiące jeden z etapów sposobu wytwarzania związków według wynalazku, można prowadzić powszechnie znanymi metodami sprzęgania - lub kondensacji - fragmentów peptydowych, takimi jak metoda azydkowa, metoda z użyciem mieszanego bezwodnika, metoda z aktywowanym estrem, lub, korzystnie, metodą, w której stosuje się karbodiimid, a szczególnie metodą addycji związku katalitycznego i zapobiegającego racemizacji, takiego jak N-hydroksysukcynimid lub N-hydroksybenzotriazol. Przegląd tych metod podano w The Peptides Analysis, Synthesis, Biology, Vol. 3, E, Gross i J. Meienhofer, wyd. (Academic Press, Nowy Jork, 1981).
Obecne w związku aminowe grupy funkcyjne można chronić w czasie syntezy grupą ochronną dla N, która jest powszechnie stosowana w chemii peptydów jako grupa blokująca grupę α-aminową, taką jak grupa tert-butyloksykarbonylowa (Boc), grupa benzyloksykarbonylowa (Z), grupa 9-fluorenylometyloksykarbonylowa (Fmoc) lub grupa ftaloilowa (Phth). Grupy ochronne można usunąć różnymi sposobami, w zależności od charakteru stosowanych grup. Usuwanie grup ochronnych przebiega zazwyczaj w warunkach kwasowych w obecności zmiataczy. Przegląd grup ochronnych dla grupy aminowej oraz sposobów ich usuwania podano w uprzednio wymienionej publikacji The Peptides Analysis, Synthesis, Biology, Vol. 3.
Związki według wynalazku mogą występować jako wolna zasada i wówczas można je wyodrębnić z mieszaniny reakcyjnej w postaci farmaceutycznie dopuszczalnej soli. Farmaceutycznie dopuszczalne sole można również otrzymać przez działanie na wolną zasadę o wzorze (I) organicznym lub nieorganicznym kwasem, takim jak HCl, HBr, HJ, H2SO4, H3PO4, kwas octowy, kwas propionowy, kwas glikolowy, kwas maleinowy, kwas malonowy, kwas metanosulfonowy, kwas fumarowy, kwas bursztynowy, kwas winowy, kwas cytrynowy, kwas askorbinowy, itp.
Związki według wynalazku zawierają chiralne atomy węgla, a zatem można je otrzymać w postaci czystego enancjomeru lub jako mieszaninę enancjomerów, albo jako mieszaninę zawierającą
PL 199 433 B1 diastereomery. Sposoby otrzymywania czystych enancjomerów są dobrze znane w technice i obejmują, na przykład, krystalizację soli uzyskanych z optycznie czynnych kwasów i mieszaniny racemicznej, lub chromatografię na chiralnych kolumnach. Dla diastereomerów można stosować kolumny z fazą prostą lub odwróconą.
Związki według wynalazku można podawać dojelitowo lub pozajelitowo. Odpowiednia dawka i schemat podawania zwią zków i zawierają cych je kompozycji zależ ne bę d ą od potrzeb konkretnego pacjenta, któremu ma być podawany lek, zaawansowania lub wymagań związanych z chorobą i oceny lekarza prowadzącego. Podawanie pozajelitowe wymaga zwykle niższych dawek niż inne sposoby podawania, które są bardziej zależne od absorpcji. Jednakże, dziennie dawki dla ludzi korzystnie wynoszą 0,001-100 mg na kg ciężaru ciała, a bardziej korzystnie 0,01-10 mg na kg ciężaru ciała.
Wynalazek obejmuje też kompozycję farmaceutyczną, która zawiera związek przeciwzakrzepowy według wynalazku oraz farmaceutycznie dopuszczalne substancje pomocnicze, oraz zastosowanie związku według wynalazku do wytwarzania leku do leczenia lub zapobiegania zakrzepicy lub innych chorobom związanym z trombiną.
Lek wytworzony ze związków według wynalazku można również stosować jako substancję pomocniczą w ostrej terapii przeciwzakrzepowej. W takim przypadku, lek podaje się razem z innym związkiem użytecznym w leczeniu takich stanów chorobowych.
Po zmieszaniu z farmaceutycznie dopuszczalnymi substancjami dodatkowymi, np. jak opisane w standardowym podręczniku Gennaro i in., Remington's Pharmaceutical Sciences (wyd. 18, Mack Publishing Company, 1990, patrz zwłaszcza Część 8: Pharmaceutical Preparations and Their Manufacture), związki można sprasować do stałych postaci użytkowych, takich jak pigułki, tabletki, lub można z nich wytworzyć kapsułki lub czopki. Stosując farmaceutycznie odpowiednie ciecze, związki można również podawać w postaci roztworu, zawiesiny, emulsji, np. jako preparaty do wstrzyknięć, lub w postaci sprayu, np. do stosowania do nosa.
Przy wytwarzaniu postaci użytkowych, np. tabletek, bierze się pod uwagę stosowanie konwencjonalnych dodatków, takich jak wypełniacze, barwniki, polimerowe środki wiążące. Zasadniczo można stosować każdą farmaceutycznie dopuszczalną substancję pomocniczą, która nie zakłóca działania związku czynnego.
Odpowiednie nośniki, z którymi można podawać kompozycje według wynalazku, obejmują laktozę, skrobię, pochodne celulozy itp., oraz ich mieszaniny, i stosuje się je w odpowiednich ilościach.
Wynalazek zostanie dalej zilustrowany następującymi przykładami.
PRZYKŁADY
Stosowano następujące skróty:
DMAP = N,N-dimetyloaminopirydyna
TEA = trietyloamina
Z = benzyloksykarbonyl
Ac = acetyl
MMTr = monometoksytrityl
Bn = benzyl
DCHA = dicykloheksyloamoniowy
EDCI = chlorowodorek 1-(3-dimetyloaminopropylo)-3-etylokarbodiimidu
HOBT = 1-hydroksybenzotriazol
DiPEA = diizopropyloetyloamina
Pyr = pirydynyl
TEG = glikol tetraetylenowy
HEG = glikol heksaetylenowy
APA = amidynofenyloalanina
Cys = cysteina
Numery związków odnoszą się do związków zamieszczonych na schematach.
Trichloroacetoimidan 4-0-(4-0-(2,3,4,6-tetra-0-acetylo-a-D-glukopiranozylo)-2,3,6-tri-0-acetylo-a-D-glukopiranozylo)-2,3,6-tri-0-acetylo-a/e-D-glukopiranozylu (4)
Do roztworu maltotriozy (1) (2,0 g, 4,0 mmola) w pirydynie (100 ml) podczas mieszania dodano bezwodnika octowego (6,2 ml, 65 mmola) i katalityczną ilość DMAP (0,79 g, 6,5 mmola). Po 5 godzinach mieszaninę reakcyjną przelano do wodnego roztworu wodorowęglanu sodu (1M, 250 ml) i ekstrahowano trzy razy octanem etylu (200 ml). Połączone warstwy organiczne wysuszono nad siarczanem magnezu i zatężono pod próżnią. Produkt oczyszczono metodą chromatografii kolumnowej (lekka
PL 199 433 B1 frakcja ropy naftowej/octan etylu, 1/1 do 0/1 obj./obj.) i otrzymano produkt 2 w postaci białej piany (91% wydajności, 3,5 g). Anomeryczne deacetylowanie prowadzono przez działanie przez 1 godzinę na produkt 2 (3,0 g, 3,1 mmola) 0,1M roztworem octanu hydrazyny w dimetyloformamidzie (34 ml, 3,4 mmola). Po zatężeniu pod próżnią mieszaninę reakcyjną rozcieńczono octanem etylu (50 ml), przemyto wodorowęglanem sodu (1M, 3 x 25 ml), wysuszono (siarczan magnezu) i zatężono. Po oczyszczeniu metodą chromatografii kolumnowej na żelu krzemionkowym (lekka frakcja ropy naftowej/octan etylu, 3/2 do 1/0, obj./obj.) otrzymano związek 3 (92% wydajności, 2,7 g). Związek 3 (2,7 g, 3,1 mmola) rozpuszczono w dichlorometanie (15 ml) i dodano trichloroacetonitrylu (1,7 ml) i katalityczną ilość węglanu cezu (0,2 g, 0,62 mmola). Po 1 godzinie mieszaninę reakcyjną przesączono i przesącz zatężono pod zmniejszonym ciśnieniem. Po oczyszczeniu surowego produktu 4 metodą chromatografii kolumnowej (lekka frakcja ropy naftowej/octan etylu/TEA, 50/49/1 do 0/99/, obj./obj./obj.) otrzymano czysty związek 4 w postaci białej piany (1,9 g, 71%).
W-benzyloksykarbonylo-1-aminoheksaetyleno-glikolo-4-0-(4-0-(2,3,4,6-tetra-0-acetylo-a-D-glukopiranozylo)-2,3,6-tri-0-acetylo-a-D-glukopiranozylo)-2,3,6-tri-0-acetylo-e-D-glukopiranozyd (6)
Roztwór donora 4 (0,69 g, 0,76 mmola) i akceptora 5 (0,31 g, 0,76 mmola) w dichlorometanie (1,5 ml) mieszano przez 1 godzinę pod strumieniem argonu w obecności aktywnych sit molekularnych 4 A (250 mg). Roztwór oziębiono do temperatury -20°C i do mieszaniny reakcyjnej wkroplono roztwór trifluorometanosulfonianu trimetylosililu (15 μθ w dichlorometanie (0,6 ml). Po 10 minutach analiza TLC (5% metanolu w dichlorometanie) wykazała obecność jednego produktu. Do mieszaniny reakcyjnej dodano stałego wodorowęglanu sodu (0,3 g) i całość mieszano przez 10 minut, a następnie przesączono. Przesącz rozcieńczono dichlorometanem (50 ml), następnie przemyto wodnym roztworem wodorowęglanu sodu (1M, 2 x 25 ml), wysuszono (siarczan magnezu) i zatężono pod próżnią. Pozostałość poddano chromatografii na żelu krzemionkowym (0-4% metanol w octanie etylu) i otrzymano czysty związek 6 (0,57 g, 56% wydajności).
W-benzyloksykarbonylo-1-aminoheksaetyleno-glikolo-4-0-(4-0-(a-D-glukopiranozylo)-a-D-glukopiranozylo)-e-D-glukopiranozyd (7)
Związek 6 (0,57 g, 0,43 mmola) potraktowano roztworem tert-butanolanu potasu (43 mg, 10 mg na mmol Ac) w metanolu (15 ml). Po 1 godzinie analiza TLC (octan etylu/pirydyna/kwas octowy/woda, 5/7/4/1,5, obj./obj./obj./obj.) wykazała konwersję związku 6 do 7. Mieszaninę reakcyjną zobojętniono żywicą Dowex 50 WX4-H+. Żywicę usunięto przez odsączenie i przesącz zatężono pod zmniejszonym ciśnieniem, uzyskując związek 7 (0,37 g, 95% wydajności), który stosowano bez dalszego oczyszczania.
W-benzyloksykarbonylo-1-aminoheksaetyleno-glikolo-4-0-(4-0-(a-D-glukopiranozylo-2,3,4,6-tetrakis-(dibenzylofosforano)-a-D-glukopiranozylo-2,3,6-tris(dibenzylofosforano)-e-D-glukopiranozydo-2,3,6-tris(dibenzylofosforan) (9)
Do mieszaniny związku 7 (86 mg, 95 μmoli) i związku 8 (450 mg, 1,4 mmola) w układzie acetonitryl/dioksan (2/1, obj./obj., 2 ml) dodano roztworu 1H-tetrazolu (54 mg, 0,77 mmola) w acetonitrylu (1 ml). Po 1 godzinie mieszania w temperaturze 20°C mieszaninę reakcyjną oziębiono w łaźni lodowej i dodano wodoronadtlenku tert-butylu (0,75 ml). Całość mieszano jeszcze przez 45 minut, po czym analiza TLC wykazała obecność jednego głównego produktu. Po oczyszczeniu metodą chromatografii kolumnowej na żelu krzemionkowym (100/0 do 95/5, dichlorometan/metanol, obj./obj.) otrzymano związek 9 (311 mg, 92% wydajności).
1-aminoheksaetyleno-glikolo 4-0-(4-0-(a-D-glukopiranozylo-2,3,4,6-tetrakisfosforano)-a-D-glukopiranozylo-2,3,6-trifosforano)-e-D-glukopiranozydo-2,3,6-trifosforan (10)
Związek 9 (311 mg, 87 pmoli) rozpuszczono w układzie tert-butanol/woda (6/1, obj./obj., 20 ml) zawierającym kilka kropel kwasu octowego. Roztwór mieszano pod ciągłym strumieniem wodoru w obecności 10% Pd/C (100 mg). Po 3 godzinach katalizator Pd/C usunięto przez odsączenie i przesącz zatężono pod próżnią. Po działaniu żywicą jonowymienną Dowex 50 WX4-Na+ otrzymano związek 10 (179 mg, 98% wydajności).
N-2-naftalenosulfonylo-S-4-monometoksytritylo-(L)-cysteina (12)
Do mieszaniny dostępnej na rynku S-4-monometoksytritylo-(L)-cysteiny (11), dioksanu (5 ml) i 10% wodnego roztworu węglanu sodu (5 ml) podczas mieszania dodano chlorku 2-naftalenosulfonylu (0,25 g, 1,1 mmola). Mieszaninę reakcyjną mieszano przez 1 godzinę, po czym zakwaszono dodatkiem 5% wodnego kwasu cytrynowego (50 ml) i ekstrahowano octanem etylu (2 x 50 ml). Połączone warstwy organiczne wysuszono (siarczan magnezu) i zatężono pod zmniejszonym ciśnieniem. Surowy produkt poddano chromatografii na żelu krzemionkowym (metanol/dichlorometan/trietyloamina, 0/99/1, obj./obj./obj.) i otrzymano związek 12 (76% wydajności, 0,44 g).
PL 199 433 B1
N-2-naftalenosulfonylo-S-2-pirydynosulfenylo-(L)-cysteina (14)
Do związku 12 (0,44 g, 0,76 mmola) dodano roztworu kwasu trifluorooctowego i diizopropylosilanu w dichlorometanie (1/1/18, obj./obj./obj.). Całość mieszano przez 20 minut, po czym mieszaninę przelano do wody i ekstrahowano dichlorometanem (2 x 50 ml). Połączone warstwy organiczne wysuszono nad siarczanem magnezu i zatężono pod próżnią. Ślady kwasu trifluorooctowego w surowej mieszaninie usunięto przez odparowanie z toluenem. Wytworzony wolny tiol 13 rozpuszczono w izopropanolu (2,5 ml) i wkroplono do roztworu Aldrithiol™ (1,7 g, 7,6 mmola) w układzie izopropanol/2N wodny kwas octowy (1/1, obj./obj., 20 ml). Po 1 godzinie analiza TLC wykazała zakończenie reakcji i mieszaninę zatężono pod zmniejszonym ciś nieniem. Ś lady kwasu octowego w pozostał o ś ci usunię to przez odparowanie z toluenem. Surowy produkt rozpuszczono w acetonie (10 ml) i do otrzymanego roztworu dodano dicykloheksyloaminy (0,3 ml), w wyniku czego z mieszaniny reakcyjnej wytrącił się związek 14 w postaci soli DCHA. Osad wyodrębniono, rozpuszczono w octanie etylu (50 ml) i przemyto 5% wodnym kwasem cytrynowym (2 x 30 ml). Warstwę organiczną wysuszono (siarczan magnezu) i zatężono pod zmniejszonym ciś nieniem, uzyskują c czysty zwią zek 14 (55% wydajnoś ci, 0,25 g).
WfWfWa-2-naftalenosulfonylo-S-2-pirydynosulfenylo-(L)-cysteinylo)-(D,L)-4-amidynofenyloalanylo)piperydyna (16)
Do roztworu dichlorowodorku N-((D,L)-4-amidynofenyloalanylo)piperydyny (15) (0,13 g, 0,39 mmola) i pochodnej cysteiny 14 (0,16 g, 0,39 mmola) w dimetyloformamidzie (2 ml) dodano HOBT (58 mg, 0,42 mmola), EDCI (82 mg, 0,42 mmola) i N-etylomorfoliny (110 μ|, 0,78 mmola). Po mieszaniu przez 16 godzin mieszaninę rozcieńczono dichlorometanem (20 ml) i przemyto wodą (2 x 10 ml). Warstwę organiczną wysuszono (siarczan magnezu) i zatężono pod próżnią. Pozostałość oczyszczono metodą chromatografii kolumnowej na żelu krzemionkowym (najpierw 10%-20% metanol w dichlorometanie w celu usunięcia zanieczyszczeń, a następnie octan etylu/pirydyna/kwas octowy/woda (16/7/1,6/4, obj./obj./obj./obj.), aby uwolnić produkt), a następnie poddano filtracji żelowej na Sephadex LH-20 (eluent: metanol/dichlorometan, 4/1, obj./obj.) i otrzymano homogeniczny związek 16 (70%, 0,19 g).
Sprzęganie na drodze kondensacji maltotriozy-dekafosforanu 18 z peptydem 16
Do roztworu maltotriozy-dekafosforanu 18 (21 mg, 9,8 μ^Ό^) w 0,1M buforze Na2HPO4 (1,0 ml, pH 7,5) dodano roztworu 2-bromooctanu N-hydroksysukcynimidylu w metanolu (1 ml). Całość mieszano przez 2 godziny, po czym mieszaninę reakcyjną naniesiono na kolumnę Sephadex G25 eluowaną 10% acetonitrylem w wodzie. Odpowiednie frakcje zebrano i zatężono pod zmniejszonym ciśnieniem w niskiej temperaturze (25°C), uzyskując związek 19. Analog NAPAP 16 (10 mg, 15 μmoli) rozpuszczono w mieszaninie metanolu (1 ml) i 0,1 buforu Na2HPO4 (0,75 ml, pH 7,0) odgazowanej przez przepuszczenie przez hel i sonikację. Do roztworu tego dodano tributylofosfiny (4,1 μ^ 16 μmoli) i mieszaninę reakcyjną mieszano w atmosferze argonu. Po 1 godzinie analiza HPLC (kolumna Lichrospher® RP18) wykazała całkowite odszczepienie grupy 2-pirydynosulfenylowej i do mieszaniny reakcyjnej dodano roztworu związku 19 w dimetyloformamidzie (0,25 ml) i 0,1M buforze Na2HPO4 (0,50 ml, pH 7,0). Mieszaninę mieszano przez 3 godziny, po czym surową mieszaninę oczyszczono metodą filtracji żelowej (Fractogel HW-40; eluent: 0,15M TEAB). Po zatężeniu odpowiednich frakcji, a następnie po wymianie jonowej na żywicy Dowex 50 WX-Na+ i po liofilizacji otrzymano homogeniczny koniugat I (10,1 mg, 47%). Dwa diastereoizomery rozdzielono metodą półpreparatywnej chromatografii HPLC (kolumna LiChrospher® RP-18, gradient: 17,5%-22,5% CH3CN w 0,05M wodnym roztworze TEAA) i otrzymano diastereoizomer I-a (czas retencji: 28,6 min.) i diastereoizomer I-b (czas retencji: 33,0 min.). Te dwa izomery odsolono przez filtrację żelową (Sephadex G-25 DNA-grade Superfine) i przeprowadzono w postać Na+, stosując żywicę jonowymienną Dowex 50 WX-Na+.
Diastereoizomer I-a: 1H-NMR (D2O, 600 MHz, HH-COSY):
maltotrioza: (koniec redukujący) 4,65 (bs, 1H, H1), 3,85 (m, 1H, H2), 4,35 (m, 1H, H3), 3,76 (m, 1H, H4); 5,50 (bs, 1H, H1'), 4,18 (m, 1H, H2'), 4,10 (m, 1H, H4'); (koniec nieredukujący) 5,71 (bs, 1H, H1), 4,09 (m, 1H, H2), 4,45 (m, 1H, H3), 4,15 (m, 1H, H4), 3,95-3,84 (H5, maltotrioza);
łącznik: 3,65-3,51 (m, 22H, OCH2 HEG), 3,35 (m, 2H, CH2NH2), 3,15 (s, 2H, SCH2(O)); peptyd: 8,31 (s, 1H, Harom NAS), 8,06-7,67 (m, 6H, Harom NAS), 7,70, 7,17 (2 x d, 4H, Harom APA,
J = 7,8 Hz), 4,28 (m, 1H, aCH APA), 3,91 (m, 1H, aCH, Cys), 3,30-3,04 (m, 4H, CH2N piperydyna), 2,82-2,62 (m, 3H, eCH2 Cys, eCH APA), 2,57 (m, 1H, eCH' APA), 1,45-1,25 (m, 6H, CH2 piperydyna);
ES-MS: [M-3H]3- 724,1, [M-2H]2- 1086,7.
Diastereoizomer I-b: 1H-NMR (D2O, 600 MHz, HH-COSY):
PL 199 433 B1 maltotrioza: (koniec redukujący) 3,80 (m, 1H, H2), 4,32 (1H, H3), 3,89 (m, 1H, H4); 5,49 (bs, 1H, H1'), 4,22 (m, 1H, H2'), 4,11 (m, 1H, H4'); (koniec nieredukujący), 5,70 (bs, 1H, H1), 4,22 (m, 1H, H2), 4,52 (m, 1H, H3), 4,24 (m, 1H, H4); 3,91-3,84 (H5, maltotrioza);
łącznik: 3,63-3,52 (m, 22H, OCH2 HEG), 3,35 (t, 2H, CH2NH2); 3,17 (AB, 2H, SCH2(O)); peptyd: 8,35 (s, 1H, Harom NAS), 8,07-7,65 (m, 6H, Harom NAS), 7,77, 7,22 (2 x d, 4H, Harom APA,
J = 7,8 Hz), 4,62 (t, 1H, aCH, APA, JaCH,ecH = 7,3 Hz), 4,05 (m, 1H, aCH Cys), 3,05-3,00 (m, 4H, CH2N piperydyna), 2,85-2,67 (m, 4H, pCH2 Cys, pCH2 APA), 1,88-1,24 (m, 6H, CH2 piperydyna);
ES-MS: [M-3H]3- 724,0, [M-2H]2- 1086,2.
14-S-2-pirydynosulfenylo-14-merkapto-3,6,9,12-tetraoksatetradekanian N-hydroksysukcynimidylu (22)
Łącznik 20 (0,75, 2,4 mmola) (P. Westerduin i in., Angew. Chem. Int. Ed. Engl. 1996, 35, 3, str. 331-333) i Aldrithiol™ (2,6 g, 12,1 mmola) rozpuszczono w dichlororaetanie (20 ml) i potraktowano n-butyloaminą (4 ml). Całość mieszano przez 2 godziny, po czym mieszaninę reakcyjną zatężono pod próżnią, ponownie rozpuszczono w dichlorometanie (50 ml) i przemyto 5% wodnym roztworem kwasu cytrynowego (2 x 50 ml). Warstwę organiczną wysuszono i zatężono pod zmniejszonym ciśnieniem. Pozostałość poddano chromatografii kolumnowej na żelu krzemionkowym (metanol/kwas octowy/dichlorometan, 0/1/99 do 6/1/93, obj./obj./obj.) otrzymano czysty związek 21 (0,80 g, 88% wydajności). Związek 21 (0,80 g, 2,1 mmola) rozpuszczono w dichlorometanie (10 ml) i do roztworu dodano N-hydroksysukcynimidu (0,26 g, 2,3 mmola) i EDCI (0,45 mg, 2,3 mmola). Po 1 godzinie mieszaninę reakcyjną rozcieńczono dichlorometanem (50 ml), przemyto trzy razy wodą z lodem (20 ml) wysuszono (siarczan magnezu) i zatężono, uzyskując związek 22 (0,98 mg, 98% wydajności), który stosowano bez dalszego oczyszczania.
W£-tert-butyloksykarbonylo-W°-benzenosulfonylo-(L)-lizyna (24)
Wytworzona jak opisano dla związku 12, przy użyciu związku 23 i chlorku benzenosulfonylu jako materiałów wyjściowych (0,86 g, 75% wydajności).
W£-(14-S-2-pirydynosulfenylo-14-merkapto-3,6,9,12-tetraoksatetradekanoilo)-W°-benzenosulfonylo-(L)-lizyna (26)
Związek 24 (0,86 g, 2,2 mmola) potraktowano 3N chlorowodorem w octanie etylu. Po 15 minutach mieszaninę reakcyjną zatężono pod próżnią. Ślady kwasu w pozostałości usunięto przez odparowanie z toluenem. Surowy związek 25 rozpuszczono w mieszaninie dioksan/woda (4/1, obj./obj., 2,5 ml) i do roztworu tego dodano związku 22 (0,98 g, 2,1 mmola) i DiPEA (1,1 ml, 6,6 mmola). Po 1 godzinie mieszaninę reakcyjną rozcieńczono dichlorometanem (100 ml) i przemyto 5% wodnym roztworem kwasu cytrynowego (2 x 50 ml). Warstwę organiczną wysuszono (siarczan magnezu) i zatężono pod próżnią. Resztkowy olej oczyszczono metodą chromatografii kolumnowej na żelu krzemionkowym (0-10% metanol/octan etylu) i otrzymano homogeniczny związek 26 (0,95 g, 67% wydajności).
WfWfW£-(14-S-2-pirydynosulfenylo-14-merkapto-3,6,9,12-tetraoksatetradekanoilo)-W°-benzenosulfonylo-(L)-lizynylo)-(D,L)-4-amidynofenyloalanylo)piperydyna (27)
Wytworzona jak opisano dla związku 16, przy użyciu związków 26 i 15 jako materiałów wyjściowych (87 mg, 70% wydajności).
Sprzęganie na drodze kondensacji maltotriozy-dekafosforanu 18 z peptydem 27 (II)
Związek wytworzono jak opisano dla związku I, stosując związki 18 i 27 jako materiały wyjściowe. Surowy związek II oczyszczono metodą półpreparatywnej HPLC (kolumna LiChrospher® RP-18). Po odsoleniu przez filtrację żelową (Sephadex G-25 DNA-grade Superfine), transformacji do postaci Na+ przy użyciu żywicy jonowymiennej Dowex 50 WX4-Na+ i liofilizacji otrzymano czysty związek II w postaci białej puszystej substancji stałej (8,5 mg, 23% wydajności ze związku 18).
1H NMR (D2O, 600 MHz, HH-COSY):
maltotrioza: (koniec redukujący) 4,67 (m, 1H, H1), 4,07 (m, 1H, H2), 4,40 (m, 1H, H3), 4,06 (m, 1H, H4); 5,49 (bs, 1H, H1'), 4,24 (m, 1H, H2'), 4,66 (m, 1H, H3'), 4,10 (m, 1H, H4'); (koniec nieredukujący) 5,73 (bs, 1H, H1), 4,17 (m, 1H, H2), 4,38 (m, 1H, H3), 4,22 (m, 1H, H4); 3,95-3,82 (H5, maltotrioza);
łącznik: 4,03, 4,02 (2 x s, 2H, OCH2C(O)), 3,73-3,59 (m, 36H, OCH2, TEG, HEG), 3,38 (t, 2H, CH2NH2), 3,27, 3,26 (2 x s, 2H, SCH2(O)), 2,75 (2 x 5, 2H, CH2S);
peptyd: 7,81-7,52 (m, 5H, Harom BS), 7,79, 7,76, 7,42, 7,41 (4 x d, 4H, Harom APA), 4,87, 4,66 (2 x 5, 1H, aCH APA, JaCH,eCH = 7,4 Hz), 4,07 (m, 1H, aCH, Lys), 3,37-3,73 (m, 8H, ε^2 Lys, pCH2 APA, CH2N piperydyna), 1,96-1,46 (m, 12H, CH2 piperydyna, β/γ,δ^2 Lys);
ES-MS: [M+3H]3+ 801,2, [M+2H]2+ 1200,8.
PL 199 433 B1
Częściowo chroniony pentasacharyd 30
Znany pentasacharyd 29 (53 mg, 49 μmoli) (R.C. Buijsman i in., Chem. Eur. J. 1995, 2, 12, str. 1572-1577) rozpuszczono w dimetyloformamidzie (0,25 ml) i wodzie (1 ml) i potraktowano N-(benzyloksykarbonyloksy)-sukcynimidem (18 mg, 72 μmoli) i W-etylomorfoliną (18,6 ml). Po mieszaniu przez 15 minut analiza TLC (octan etylu/pirydyna/kwas octowy/woda = 5/7,1,6/4, obj./obj./obj./obj.) wykazała zakończenie reakcji i mieszaninę reakcyjną naniesiono bezpośrednio na kolumnę RP-18, którą eluowano układem woda/metanol (90/10 do 60/40). Odpowiednie frakcje zebrano i zatężono do małej objętości i wprowadzono do kolumny jonowymiennej Dowex 50 WX4-H+ z wodą. Eluat zatężono pod próżnią i otrzymano czysty związek 30 (54 mg, 91% wydajności).
Siarczanowany pentasacharyd 32
Związek 30 (54 mg, 45 μmoli) rozpuszczono w dimetyloformamidzie (1 ml). Dodano kompleksu trietyloamina-tritlenek siarki (0,51 g, 5 równoważników na każdą grupę hydroksylową) i mieszaninę mieszano w atmosferze azotu w temperaturze 55°C przez 16 godzin. Następnie mieszaninę oziębiono do temperatury 0°C i dodano wodnego roztworu wodorowęglanu sodu (5 równoważników na każdy równoważnik kompleksu trietyloamina-tritlenek siarki). Mieszaninę mieszano przez 1 godzinę, zatężono do małej objętości i wprowadzono na kolumnę Sephadex G-25, którą eluowano 10% acetonitrylu w wodzie. Odpowiednie frakcje zebrano i zatężono do małej objętości, a następnie przepuszczono przez kolumnę Dowex 50 WX4 (postać Na+) eluowaną wodą. Eluat zatężono i ponownie rozpuszczono w 0,2N chlorowodorze (1 ml) i pozostawiono do odstania na 16 godzin w temperaturze 4°C. Mieszaninę reakcyjną zobojętniono 0,1N wodorotlenkiem sodu, odsolono na kolumnie Sephadex G-25 i eluowano 10% acetonitrylu w wodzie, uzyskując homogeniczny związek 31. Związek 31 rozpuszczono w układzie tert-butanol/woda (6/1, obj./obj., 20 ml) zawierającym kilka kropel kwasu octowego. Roztwór mieszano pod ciągłym strumieniem wodoru w obecności 10% Pd/C (100 mg), po 3 godzinach katalizator Pd/C usunięto przez odsączenie i przesącz zatężono pod próżnią, uzyskując czysty związek 32 (60 mg, 60% wydajności).
Sprzęganie na drodze kondensacji pentasacharydu 32 z peptydem 16
Pentasacharyd 32 (15 mg, 6,5 μmola) rozpuszczono w 0,1M buforze NaH2PO4 (2 ml, pH 7,5) i do roztworu tego dodano sulfo-SIAB™ (16 mg, 33 pmole). Po mieszaniu przez 3 godziny w ciemności analiza HPLC (aniowymienna monoQ) wykazała zakończenie reakcji i surowy produkt 34 oczyszczono na kolumnie Superdex 30 (10% acetonitryl w wodzie). Odpowiednie frakcje zebrano i zatężono pod próżnią w niskiej temperaturze (25°C). Do roztworu analogu NAPAP 16 (9 mg, 14 μmoli) w mieszaninie metanolu (1 ml) i 0,1M buforu Na2HPO4 (0,75 ml, pH 7,0), który przed użyciem odgazowano przez przepuszczenie przez hel i sonifikację, dodano tributylofosfiny (3,9 pl, 15 μmoli). Po mieszaniu przez 1 godzinę w atmosferze argonu analiza HPLC (kolumna Lichrospher® RP-18) wykazała, że zakończyło się odszczepienie grupy 2-pirydynosulfenylowej. Dodano roztworu derywatyzowanego pentasacharydu 34 w dimetyloformamidzie (0,25 ml) i 0,1M buforze Na2HPO4 (0,50 ml, pH 7,0) i mieszaninę mieszano przez 3 godziny. Surowy produkt wprowadzono na kolumnę Sephadex G-50, którą eluowano 10% acetonitrylu w wodzie. Odpowiednie frakcje zebrano, zatężono do małej objętości i odsolono na kolumnie Superdex 30, eluowanej 10% metanolu w wodzie. Po zatężeniu i liofilizacji otrzymano koniugat III w postaci białej substancji stałej (9 mg, 52%).
1H NMR (D2O, 600 MHz, HH-COSY): δ 3,50, 3,53, 3,43 (3 x s, 9H, CH3OE,G,H);
pierścień D: 5,53 (m, 1H, H1), 4,15 (m, 1H, H2), 4,58 (m, 1H, H3), 3,56 (m, 1H, H4), 3,92 (m,
1H, H5), 4,26, 4,13 (2 x m, 2H, H6, H6');
pierścień E: 3,70 (d, 1H, H1, J1/2 = 8,1 Hz), 4,21 (m, 1H, H2), 3,62 (m, 1H, H3), 3,92 (m, 1H, H4), 3,74 (m, 1H, H5);
pierścień F: 5,39 (d, 1H, H1, J1/2 = 3,8 Hz), 4,22 (m, 1H, H2), 4,56 (m, 1H, H3), 3,83 (t, 1H, H4, J3/4=J4/5 = 9,8 Hz), 4,12 (m, 1H, H5);
pierścień G: 5,15 (bs, 1H, H1), 4,35 (m, 1H, H2), 3,76 (m, 1H, H3), 4,21 (m, 1H, H4), 4,80 (m, 1H, H5); pierścień H: 5,10 (d, 1H, H1, J1/2 = 3,6 Hz), 4,31 (m, 1H, H2), 4,54 (m, 1H, H3), 4,21 (m, 1H, H4); łącznik: 7,51, 7,53, 7,13, 712 (4 x d, 4H, Harom SIAB), 3,73 (m, 2H, CH2CH2NH2), 3,66 m (m,
12H, OCH2 TEG), 3,31 (m, 2H, CH2NH2);
peptyd: 8,27, 8,22 (2 x s, 1H, Harom NAS), 7,98-7,60 (m, 6H, Harom NAS), 7,71, 7,64, 7,46, 7,44 (4 x d, 4H, Harom APA), 4,60, 4,45 (2 x t, 1H, aCH APA, JaCH,eCH = 6,6 Hz), 4,00, 3,97 (2 x m, 1H, aCH Cys), 3,10-2,85 (m, 4H, CH2N piperydyna), 2,82-2,70 (m, 3H, pCH2 Cys, pCH APA), 2,61 (m, 1H, pCH', APA), 1,55-1,15 (m, 6H, CH2 piperydyna);
ES-MS: [M-H]+ 2680,6.
PL 199 433 B1
Podobnymi sposobami wytworzono następujące związki:
PL 199 433 B1
Aktywność biologiczną związków według wynalazku oznaczano następującymi metodami.
I. Badanie antytrombinowe
Trombina (Czynnik IIa) jest czynnikiem w kaskadzie krzepnięcia.
Aktywność antytrombinową związków według niniejszego wynalazku badano przez spektrofotometryczny pomiar szybkości hydrolizy chromogenicznego substratu s-2238 dla trombiny. Badanie aktywności antytrombinowej w układzie buforowym stosowano do wyznaczenia wartości IC50 badanego związku.
Ośrodek do badań bufor trometamina-NaCl-glikol polietylenowy 600 (TNP)
Związek porównawczy: 12581 (Kabi)
Nośnik: Bufor TNP
Rozpuszczalność można uzyskać stosując sulfotlenek dimetylu, metanol, etanol, acetonitryl lub alkohol tert-butylowy, które w stężeniach do 2,5% nie wywierają skutków ubocznych na końcową mieszaninę reakcyjną.
Technika:
Reagenty*:
1. Bufor trometamina-NaCl (TN)
2. Skład buforu:
Trometamina (Tris) 6,057 g (50 mmoli)
NaCl 5,844 g (100 mmoli)
Woda do 1 1 pH roztworu doprowadzono do wartości 7,4 w temperaturze 37°C stosując HCl (10 mmoi-i'-1)
2. Bufor TNP
Glikol polietylenowy 6000 rozpuszczono w buforze TNP do stężenia 3 gT
3. Roztwór S-2238
Jedną fiolkę S-2238 (25 mg; Kabi Diagnostica, Szwecja) rozpuszczono w 20 ml buforu TN do stężenia 1,25 mgf1 (2 mmolT1).
4. Roztwór trombiny
Ludzką trombinę (16 000 nKaffiolka-1; Centraal Laboratorium voor Boedtransfusie, Amsterdam, Holandia) rozpuszczono w buforze TNF, uzyskując roztwór podstawowy 835 nKafml-1.
Bezpośrednio przed użyciem roztwór ten rozcieńczono buforem TNP do stężenia 3,34 nKatml- .
* Wszystkie stosowane składniki mają gatunek analityczny
- Do roztworów wodnych stosuje się ultraczystą wodę (o jakości Milli-Q).
Przygotowanie roztworów związku badanego i porównawczego
Związki badany i porównawczy rozpuszczono w wodzie Milli-Q, uzyskując podstawowe stężenia 10-2 moH'1. Każde ze stężeń rozcieńczano stopniowo nośnikiem, uzyskując stężenia 10-3, 10-4 i 10-5 moH'1. W badaniach stosowano wymienione rozcieńczenia, łącznie z roztworem podstawowym (końcowe stężenia w mieszaninie reakcyjnej: 3·10-3; 10'3; 3·10-4; 10'4; 3·10-5; 10'5; 3·10-6 i 10'6 molaf1, odpowiednio).
Procedura
W temperaturze pokojowej 0,075 ml i 0,025 ml roztworu związku badanego i związku porównawczego albo, alternatywnie, nośnika, wprowadzano pipetą do studzienek płytki do mikromiareczkowania i roztwory te rozcieńczano odpowiednio 0,115 i 0,0165 ml buforu TNP. Do każdej studzienki dodano porcję 0,030 ml roztworu S-2238 i płytkę wstępnie ogrzano i preinkubowano przez wytrząsanie w inkubatorze (Amersham) przez 10 minut w temperaturze 37°C. Po preinkubowaniu zapoczątkowano hydrolizę S-2238 przez dodanie do każdej studzienki 0,030 ml roztworu trombiny. Płytkę inkubowano (wytrząsając przez 30 sekund) w temperaturze 37°C. Absorbancję każdej próbki przy 405 nm mierzono co 2 minuty od 1 minuty po rozpoczęciu inkubacji przez 90 minut, stosując kinetyczny czytnik płytek do mikromiareczkowania (Twinreader plus, Flow Laboratories).
Wszystkie dane zebrano w komputerze osobistym IBM stosując program LOTUS-MEASURE. Stężenie dla każdego związku (wyrażone w moll-1 mieszaniny reakcyjnej) i absorbancję dla ślepej próby wykreślono w funkcji czasu reakcji w minutach. Ocena odpowiedzi: Z wykresu z badania obliczono maksymalną absorbancję dla każdego stężenia końcowego. Wartości IC50 (stężenie końcowe, wyrażone w pmoH·1, powodujące 50% zahamowania maksymalnej absorbancji dla ślepej próby) obliczono stosując analizę transformacji logarytmicznej, zgodnie z metodą Hafnera i in. (Arzneim. -Forsch./Drug Res. 1977; 27(II): 1871-3).
PL 199 433 B1
Aktywność antytrombinowa:
Przykład IC50 (mol-l-1)
I (jeden diastereomer) 2 x 107
II 8 x 106
III 3,5 x 107
II. Test przeciwko czynnikowi Xa
Aktywowany Czynnik X (Xa) jest czynnikiem w kaskadzie krzepnięcia. Aktywność anty-Xa związków według wynalazku oceniono przez spektrofotometryczny pomiar szybkości hydrolizy chromogenicznego substratu s-2222 dla Xa. Badanie aktywności anty-Xa w układzie buforowym stosowano do wyznaczenia wartości IC50 badanego związku.
W zasadzie stosowano analogiczną procedurę i warunki badania, jak w opisanym powyżej badaniu aktywności antytrombinowej. Różnice wskazano poniżej.
Związek porównawczy: benzamidyna
Nośnik: Bufor TNP
Rozpuszczalność można uzyskać stosując sulfotlenek dimetylu, metanol, etanol, acetonitryl lub alkohol tert-butylowy, które w stężeniach do 1% (dla DMSO) i 2,5% (dla innych rozpuszczalników) nie wywierają skutków ubocznych na końcową mieszaninę reakcyjną.
Technika:
Reagenty*:
3. Roztwór S-2222
Jedną fiolkę S-2222 (15 mg; Kabi Diagnostica, Szwecja) rozpuszczono w 10 ml wody do stężenia 1,5 mg-l-1 (2 mmolT1).
4. Roztwór Xa
Bydlęcy ludzki Czynnik Xa (71 nKat-Fiolka ; Kabi Diagnostica) rozpuszczono w 10 ml buforu TNP, a następnie dalej rozcieńczano 30 ml buforu TNP do stężenia 1,77 nKat-fiolka'1. Rozcieńczenia muszą być świeżo przygotowywane.
Procedura
Zamiast roztworu S-2238 (w badaniu antytrombinowym), w badaniu tym do każdej studzienki dodawano powyższego roztworu S-2222.
Aktywność przeciwko czynnikowi Xa
Przykład U/mg
III 885
PL 199 433 B1
DUL)
PL 199 433 B1
PL 199 433 B1

Claims (9)

  1. Zastrzeżenia patentowe
    1. Związki przeciwzakrzepowe o wzorze (I)
    PL 199 433 B1 w którym R1 oznacza grupę fenylową, naftylową, 1,2,3,4-tetrahydronaftylową, (izo)chinolinylową, tetrahydro(izo)chinolinylową, 3,4-dihydro-1H-izochinolinylową, chromanylową lub kamforową, które ewentualnie mogą być podstawione jednym lub więcej podstawnikami wybranymi z grupy obejmującej (1-8C)alkil lub (1-8C)alkoksyl;
    R2 i R3 niezależnie oznaczają H lub (1-8C)alkil;
    R4 oznacza (1-8C)alkil lub (3-8C)cykloalkil;
    albo R3 i R4 razem z atomem azotu, z którym są związane, oznaczają niearomatyczny (4-8)-członowy pierścień ewentualnie zawierający inny heteroatom i ewentualnie podstawiony przez (1-8C)alkil lub SO2-(1-8C)alkil;
    Q oznacza łącznik o wzorze (III)
    -[(CH2)2O]m-[(CH2)n-NR3-C(O)]p-W-(CH2)s- (III), w którym
    W oznacza -[1,4-fenyleno-NR3-(CO)]q-(CH2)r-Slub
    -(CH2)t-S-(CH2)u-[O(CH2)2]v-O-(CH2)w-C(O)-NR3-; a R3 niezależnie oznacza H lub (1-8C)alkil;
    m = 1-12; n = 1-8; p = 0-4; q = 0 lub 1; r = 1-8; s = 1-8; t = 1-8; u = 1-8; v = 1-12; w = 1-8; łączna liczba atomów wynosi 10-70; a reszta -[(CH2)2O]m- stanowi koniec, którym Q jest związany z Z, a Z oznacza resztę oligosacharydu o ładunku ujemnym obejmującą dwie do sześciu jednostek monosacharydowych, której ładunek jest zrównoważony przez dodatnio naładowane przeciwjony;
    lub ich farmaceutycznie dopuszczalne sole albo proleki, to znaczy związki o wzorze (I), w których grupa aminowa w reszcie amidynowej jest chroniona, przykładowo przez grupę hydroksylową lub (1-6)-alkoksykarbonylową.
  2. 2. Związek według zastrz. 1, znamienny tym, że Z pochodzi od oligosacharydu, który sam ma aktywność przeciw Xa za pośrednictwem AT-III.
  3. 3. Związek według zastrz. 2, w którym Z oznacza resztę pentasacharydu.
  4. 4. Związek według zastrz. 3, w którym Z przedstawiony jest wzorem (II) w którym R5 niezależnie oznacza OSO3- lub (1-8C)alkoksyl.
  5. 5. Związek według zastrz. 1, w którym R1 oznacza fenyl, 4-metoksy-2,3,6-trimetylofenyl lub naftyl, R2 oznacza H; a NR3R4 oznacza grupę piperydynylową.
  6. 6. Związek według zastrz. 1-5, w którym Q jest wybrany z grupy obejmującej -[(CH2)2O]5-(CH2)2-NH-C(O)-CH2-S-CH2-;
    -[(CH2)2O]5-(CH2)2-NH-C(O)-CH2-S-(CH2)2-[O(CH2)2]3-O-CH2-C(O)-NH-(CH2)4-; oraz -[(CH2)2O]3-(CH2)2-NH-C(O)-1,4-fenyleno-NH-C(O)-CH2-S-CH2-.
  7. 7. Kompozycja farmaceutyczna, znamienna tym, że zawiera związek określony w zastrz. 1 oraz farmaceutycznie dopuszczalne substancje pomocnicze.
  8. 8. Związek określony w zastrz. 1 do stosowania do leczenia.
  9. 9. Zastosowanie związku określonego w zastrz. 1 do wytwarzania leku do leczenia lub zapobiegania zakrzepicy lub innym chorobom związanym z trombiną.
PL345238A 1998-06-17 1999-06-11 Związki przeciwzakrzepowe, kompozycja farmaceutyczna i zastosowanie tych związków PL199433B1 (pl)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
EP98202037 1998-06-17

Publications (2)

Publication Number Publication Date
PL345238A1 PL345238A1 (en) 2001-12-03
PL199433B1 true PL199433B1 (pl) 2008-09-30

Family

ID=8233825

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PL345238A PL199433B1 (pl) 1998-06-17 1999-06-11 Związki przeciwzakrzepowe, kompozycja farmaceutyczna i zastosowanie tych związków

Country Status (30)

Country Link
US (1) US6486129B1 (pl)
EP (1) EP1087992B1 (pl)
JP (1) JP4369052B2 (pl)
KR (1) KR100790910B1 (pl)
CN (1) CN1261450C (pl)
AR (1) AR019674A1 (pl)
AT (1) ATE405580T1 (pl)
AU (1) AU756493B2 (pl)
BR (1) BR9911300A (pl)
CA (1) CA2334863C (pl)
CO (1) CO5080750A1 (pl)
CY (1) CY1108567T1 (pl)
CZ (1) CZ299382B6 (pl)
DE (1) DE69939378D1 (pl)
DK (1) DK1087992T3 (pl)
ES (1) ES2312210T3 (pl)
HU (1) HU229088B1 (pl)
ID (1) ID26614A (pl)
IL (2) IL139955A0 (pl)
NO (1) NO326057B1 (pl)
NZ (1) NZ508623A (pl)
PE (1) PE20000700A1 (pl)
PL (1) PL199433B1 (pl)
PT (1) PT1087992E (pl)
RU (1) RU2225869C2 (pl)
SK (1) SK286755B6 (pl)
TR (1) TR200003710T2 (pl)
TW (1) TWI221156B (pl)
WO (1) WO1999065934A1 (pl)
ZA (1) ZA200007075B (pl)

Families Citing this family (17)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP1087992B1 (en) * 1998-06-17 2008-08-20 N.V. Organon Antithrombotic compounds
TWI289566B (en) * 1999-12-07 2007-11-11 N.V.Organon Antithrombotic compound
DE10049937A1 (de) * 2000-10-06 2002-04-11 Knoll Ag Niedermolekulare Inhibitoren von Serinproteasen mit Polyhydroxyalkyl- und Polyhydroxycycloalkylresten
DE10300049A1 (de) * 2003-01-03 2004-07-15 Morphochem AG Aktiengesellschaft für kombinatorische Chemie Neue Verbindungen, die Faktor VIIa inhibieren
BR0307266A (pt) * 2002-01-31 2004-12-07 Morphochem Ag Komb Chemie Compostos que inibem a atividade do fator xa
DE10330900B4 (de) * 2003-07-01 2006-09-14 Leibniz-Institut Für Polymerforschung Dresden E.V. Biomaterial mit einem modularen Beschichtungssystem zur Anwendung in Medizinprodukten mit direktem Blutkontakt
EP1574516A1 (en) * 2004-03-05 2005-09-14 Sanofi-Aventis Antithrombotic compound
TW200621794A (en) * 2004-10-06 2006-07-01 Akzo Nobel Nv Pulmonary administration of an antithrombotic compound
TWI403334B (zh) * 2004-12-23 2013-08-01 Merck Sharp & Dohme 包含生物素殘基之抗血栓雙重抑制劑
TWI376234B (en) * 2005-02-01 2012-11-11 Msd Oss Bv Conjugates of a polypeptide and an oligosaccharide
GB0507577D0 (en) 2005-04-14 2005-05-18 Novartis Ag Organic compounds
EP1991271B1 (en) * 2005-10-10 2011-03-09 N.V. Organon Anticoagulant antithrombotic dual inhibitors comprising a biotin label
JP2009511544A (ja) * 2005-10-10 2009-03-19 ナームローゼ・フエンノートチヤツプ・オルガノン 抗血栓化合物
UA94593C2 (ru) * 2005-10-10 2011-05-25 Н.В. Органон Антитромбозные двойные ингибиторы с биотиновой меткой
ES2634454T3 (es) * 2008-10-03 2017-09-27 Glycan Biosciences Llc Conjugados de oligosacárido aniónico
HUE069680T2 (hu) 2019-07-01 2025-04-28 Tonix Pharma Ltd Anti-CD154 antitestek és felhasználásuk
US20240059781A1 (en) 2021-01-06 2024-02-22 Tonix Pharma Limited Methods of inducing immune tolerance with modified anti-cd154 antibodies

Family Cites Families (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
PT84170B (pt) 1986-01-24 1989-03-30 Sanofi Sa Processo para a preparacao de derivados n alfa-substituidos das n alfa-aril-sulfonilaminoacil d-amidinofenil-alaninamidas
DE4115468A1 (de) * 1991-05-11 1992-11-12 Behringwerke Ag Amidinophenylalaninderivate, verfahren zu deren herstellung, deren verwendung und diese enthaltende mittel als antikoagulantien
DE4206858A1 (de) * 1992-03-05 1993-09-09 Behringwerke Ag Glycopeptid-derivate, verfahren zu ihrer herstellung und diese verbindungen enthaltende pharmazeutische mittel
NZ264340A (en) * 1993-09-01 1995-04-27 Akzo Nobel Nv Bisconjugate comprising two saccharides and a spacer, use in pharmaceutical compositions
IL120722A (en) 1996-05-08 1999-07-14 Akzo Nobel Nv Polysulfated tetrasaccharide derivatives and pharmaceutical compositions containing them
EP1087992B1 (en) * 1998-06-17 2008-08-20 N.V. Organon Antithrombotic compounds

Also Published As

Publication number Publication date
KR20010052943A (ko) 2001-06-25
HK1034266A1 (en) 2001-10-19
HU229088B1 (en) 2013-07-29
ES2312210T3 (es) 2009-02-16
TWI221156B (en) 2004-09-21
US6486129B1 (en) 2002-11-26
CA2334863C (en) 2011-02-15
SK19222000A3 (sk) 2001-07-10
ID26614A (id) 2001-01-25
JP2002518407A (ja) 2002-06-25
NO20006317D0 (no) 2000-12-12
PL345238A1 (en) 2001-12-03
EP1087992A1 (en) 2001-04-04
PT1087992E (pt) 2008-10-17
CA2334863A1 (en) 1999-12-23
NZ508623A (en) 2002-11-26
RU2225869C2 (ru) 2004-03-20
WO1999065934A1 (en) 1999-12-23
HUP0102764A3 (en) 2003-11-28
AU4512999A (en) 2000-01-05
CO5080750A1 (es) 2001-09-25
CN1261450C (zh) 2006-06-28
PE20000700A1 (es) 2000-08-14
KR100790910B1 (ko) 2008-01-03
JP4369052B2 (ja) 2009-11-18
DE69939378D1 (de) 2008-10-02
IL139955A0 (en) 2002-02-10
SK286755B6 (sk) 2009-05-07
EP1087992B1 (en) 2008-08-20
HUP0102764A2 (hu) 2001-12-28
CN1305494A (zh) 2001-07-25
CZ20004735A3 (cs) 2001-08-15
IL139955A (en) 2006-08-20
AR019674A1 (es) 2002-03-13
TR200003710T2 (tr) 2001-04-20
AU756493B2 (en) 2003-01-16
DK1087992T3 (da) 2008-11-24
ATE405580T1 (de) 2008-09-15
BR9911300A (pt) 2001-04-03
NO326057B1 (no) 2008-09-08
ZA200007075B (en) 2002-02-28
CY1108567T1 (el) 2014-04-09
CZ299382B6 (cs) 2008-07-09
NO20006317L (no) 2001-02-14

Similar Documents

Publication Publication Date Title
PL199433B1 (pl) Związki przeciwzakrzepowe, kompozycja farmaceutyczna i zastosowanie tych związków
JP4820517B2 (ja) 抗血栓性化合物
JP5632886B2 (ja) ビオチン残基を含む抗血栓性デュアルインヒビター
JP2008500960A (ja) 抗血栓化合物
HK1034266B (en) Antithrombotic compounds
MXPA00012554A (en) Antithrombotic compounds
MXPA02005278A (en) Antithrombotic compound
HK1106712B (en) Antithrombotic dual inhibitors comprising a biotin residue