JPWO2021023721A5 - - Google Patents

Claims (13)

1. ＢＣＭＡ標的化部位を含む細胞外ドメイン、膜貫通ドメイン、及び細胞内シグナル伝達ドメインを含む、キメラ抗原受容体（ＣＡＲ）であって、
   前記ＢＣＭＡ標的化部分は、ＶＨドメインを含み、該ＶＨドメインは、配列番号１のアミノ酸配列を含むか、若しくはそれのみからなり、又はその変異体であって、配列番号１と少なくとも８５％の配列同一性を有し、かつＢＣＭＡに特異的に結合する変異体である、キメラ抗原受容体。
2. 前記ＢＣＭＡ標的化部分は、ＶＬドメインを更に含み、該ＶＬドメインは、配列番号２のアミノ酸配列を含むか、若しくはそれのみからなり、又はその変異体であって、配列番号２と少なくとも８５％の配列同一性を有し、かつＢＣＭＡに特異的に結合する変異体である、請求項１に記載のキメラ抗原受容体。
3. 前記ＶＨドメイン及びＶＬドメインが、配列番号１及び２のアミノ酸配列からそれぞれなる、請求項２に記載のキメラ抗原受容体。
4. 前記ＢＣＭＡ標的化部分は、配列番号３のアミノ酸配列を含む、又はその変異体であって、配列番号３と少なくとも８５％の配列同一性を有し、かつＢＣＭＡに特異的に結合する変異体である、請求項２に記載のキメラ抗原受容体。
5. 前記ＢＣＭＡ標的化部分は、一本鎖可変フラグメント（ｓｃＦｖ）ＢＣＭＡ標的化部分であり、ＶＬドメイン及びＶＨドメインを含み、該ＶＨドメイン及び該ＶＬドメインが配列番号１及び配列番号２のアミノ酸配列をそれぞれ含む、請求項２に記載のキメラ抗原受容体。
6. ａ．ＶＬドメイン及びＶＨドメインを含み、該ＶＨドメイン及び該ＶＬドメインが配列番号１及び配列番号２のアミノ酸配列をそれぞれ含む、一本鎖可変フラグメント（ｓｃＦｖ）ＢＣＭＡ標的化部分と、
   ｂ．配列番号９のアミノ酸配列を含むヒンジドメインに結合した膜貫通ドメインと、
   ｃ．配列番号１１のアミノ酸配列を含む共刺激シグナル伝達ドメインと、
   ｄ．配列番号１０のアミノ酸配列を含む細胞内シグナル伝達ドメインと、
   を含む、請求項５に記載のキメラ抗原受容体（ＣＡＲ）。
7. 前記キメラ抗原受容体（ＣＡＲ）が配列番号１３のアミノ酸配列のみからなる、請求項６に記載のＣＡＲ。
8. 請求項６又は７に記載のＣＡＲをコードする核酸。
9. 請求項８に記載の核酸を含む細胞。
10. 前記細胞がＴ細胞である、請求項９に記載の細胞。
11. 複数種の請求項９に記載の細胞と、薬学的に許容可能な担体又は希釈剤とを含む医薬組成物。
12. 医薬である、請求項１０に記載の細胞、又は請求項１１に記載の医薬組成物。
13. 多発性骨髄腫の治療方法において使用される、請求項９に記載の細胞、又は請求項１１に記載の医薬組成物であって、前記方法が、前記細胞又は組成物を、それを必要とする患者に投与することを含む、請求項９に記載の細胞、又は請求項１１に記載の医薬組成物。