JPWO2021016453A5 - - Google Patents
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Claims (19)
- ガイド配列を含むＣＲＩＳＰＲ ＲＮＡ（ｃｒＲＮＡ）であって、前記ガイド配列が、拡張されたＲＮＡリピートに実質的に相補的である、ｃｒＲＮＡ。
- 前記拡張されたリピートが、ＣＴＧリピート、ＣＣＴＧリピート、ＧＧＧＣＣリピート、ＣＡＧリピート、ＣＧＧリピート、ＡＴＴＣＴリピート、及びＴＧＧＡＡリピートからなる群から選択される、請求項１に記載のｃｒＲＮＡ。
- 前記ガイド配列が、配列番号３０１～３０６から選択される配列と少なくとも８０％相同な配列に実質的に相補的である、請求項１または２に記載のｃｒＲＮＡ。
- 前記ガイド配列が、配列番号３４８～３５４から選択される配列と少なくとも８０％相同な配列を含む、請求項１～３のいずれか１項に記載のｃｒＲＮＡ。
- 前記ｃｒＲＮＡが、ダイレクトリピート（ＤＲ）配列をさらに含む、請求項１～４のいずれか１項に記載のｃｒＲＮＡ。
- 前記ＤＲ配列が、前記ガイド配列から３’にある、請求項５に記載のｃｒＲＮＡ。
- 前記ＤＲ配列が、配列番号２９１～３００から選択される配列を含む、請求項５または６に記載のｃｒＲＮＡ。
- 請求項１～７のいずれか１項に記載のｃｒＲＮＡを少なくとも２つ含む、タンデムアレイ。
- 各前記ｃｒＲＮＡが、ガイド配列及びダイレクトリピート（ＤＲ）配列を含み、各前記ＤＲ配列が異なる、請求項８に記載のタンデムアレイ。
- 請求項１～７のいずれか１項に記載のｃｒＲＮＡまたは請求項８もしくは９に記載のタンデムアレイを含む、組成物。
- 前記組成物が、Ｃａｓタンパク質またはＣａｓタンパク質をコードする核酸をさらに含む、請求項１０に記載の組成物。
- 前記Ｃａｓタンパク質が、Ｃａｓ１３である、請求項１１に記載の組成物。
- 前記Ｃａｓタンパク質が、配列番号１～４６から選択される配列と少なくとも８０％同一の配列を含む、請求項１０または１１に記載の組成物。
- 前記Ｃａｓタンパク質が、局在化シグナルまたは輸出シグナルをさらに含む、請求項１０～１３のいずれか１項に記載の組成物。
- 前記局在化シグナルが、ＮＥＳであり、前記ＮＥＳが、配列番号７５～７６と少なくとも８０％同一の配列を含む、請求項１４に記載の組成物。
- 前記局在化シグナルが、核局在化シグナル（ＮＬＳ）であり、前記ＮＬＳが、配列番号６７～７４及び４２７～１０３９と少なくとも８０％同一の配列を含む、請求項１４に記載の組成物。
- 前記局在化シグナルが、配列番号７７～８３と少なくとも８０％同一の配列を含む、請求項１４に記載の組成物。
- 拡張されたＲＮＡリピートに関連する疾患または障害を治療するための医薬組成物であって、請求項１～７のいずれか１項に記載のｃｒＲＮＡまたは請求項８もしくは９に記載のタンデムアレイと、Ｃａｓタンパク質またはＣａｓタンパク質をコードする核酸とを含む、組成物。
- 前記疾患または前記障害が、筋緊張性ジストロフィー１型、筋萎縮性側索硬化症、ハンチントン病、ハンチントン病様２、脆弱Ｘ関連振戦失調症候群、脊髄小脳失調症１、脊髄小脳失調症２、脊髄小脳失調症３、脊髄小脳失調症６、脊髄小脳失調症７、脊髄小脳失調症１７、脊髄小脳失調症８、脊髄小脳失調症１０、脊髄小脳失調症３１、球脊髄性筋萎縮症、及び歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症からなる群から選択される、請求項１８に記載の組成物。
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